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最全整理,2023年有望在中国获批的创新药(附试验数据与国内研究进展)
2023-04-06
·
药时代
细胞疗法
临床结果
上市批准
临床3期
申请上市
据统计,2022年,中国国内共获批创新药77个,受新冠疫情影响,相较于2021年(103个)有所下降。截止本周,2023年共获批22款创新药,以
肿瘤
、罕见病领域药物为主,具体药物信息统计如下:近年来,国产创新药强势崛起,据头豹研究院预计,2020-2025年,中国创新药行业将保持18.5%的年复合增长率继续快速增长,到2023年,市场规模将达到2549亿元。本篇文章将对2023年有望在中国获批的国产创新药进行汇总,将按小分子、抗体、细胞疗法、细胞刺激因子、融合蛋白对药物进行分类阐述。1、
贝达
/
益方生物
:
贝福替尼
靶点:
EGFR T790M
适应症:
非小细胞肺癌
贝福替尼
是针对T790M突变的表皮生长因子受体( EGFR )酪氨酸激酶抑制剂(TKI)。
EGFR-TKI
EGFR
-TKI已经成为
晚期非小细胞肺癌(NSCLC)
的有效靶向治疗药物,对于携带
EGFR
突变的患者能够显著降低疾病进展或死亡风险,改善患者生存质量。然而,绝大部分
EGFR
基因突变的
NSCLC
患者在接受
EGFR-TKI
EGFR
-TKI治疗后会发生耐药,而50%-60%患者的耐药机制是由于
EGFR T790M
位点发生了突变。该药物已有2项适应症获
CDE
上市许可受理。2022年12月,
贝达
在2022 ESMO上汇报了
甲磺酸贝福替尼
一线治疗
EGFR敏感突变非小细胞肺癌
EGFR
敏感突变非小细胞肺癌III期临床研究数据,结果显示:截止2022年7月30日,
贝福替尼
组和
埃克替尼
组的中位随访时间分别为20.7个月和19.4个月。独立评审委员会(IRC)评估的中位无进展生存期(PFS)分别为22.1个月(17.9-NE)和13.8个月(12.4-15.2)(P<0.0001)。与
埃克替尼
相比,
贝福替尼
将疾病进展或死亡的风险降低了51%。2018年12月,
贝达药业
与
益方生物
达成合作,共同拥有
贝福替尼
在中国大陆、香港和台湾地区的知识产权,并独家拥有在合作区域研发、制造和商业化
贝福替尼
的权利。2、
圣和药业
:
奥瑞替尼
靶点:
EGFR T790M
适应症:
非小细胞肺癌
奥瑞替尼(SH-1028)
是由
南京圣和药业
自主研发的第三代
EGFR-TKI
EGFR
-TKI,不可逆地结合于突变形式的
EGFR
(T790M、L858R和19外显子缺失),主要作用在
EGFR
的激酶结构域,竞争性结合于激酶上的ATP位点,抑制
EGFR
的磷酸化过程,阻断下游信号通路的激活。临床前的体内外研究均表明
奥瑞替尼
对野生型EGFR激酶具有较高的选择性。在2021 WCLC上,公司公布了
奥瑞替尼
治疗
局部晚期或转移性非小细胞肺癌
患者的疗效和安全性的开放性、多中心Ib期临床研究数据,结果显示:59例
EGFR
T790M突变阳性的受试者中,BICR评估的ORR为57.6%(95%CI:44.1,70.4),DCR为98.3%(95%CI:90.9,99.9),mPFS为12.4个月(95%CI:8.3,NA),mDOR为15.2个月(95%CI:8.3,NA);mOS还未达到;研究者评估的ORR为54.2%(95%CI:40.8,67.3),DCR为96.6%(95%CI:88.3,99.6),mPFS为11.7个月(95%CI:8.2,16.8),mDOR为11.1个月(95%CI:7.2,NA);mOS尚未成熟。3、
倍而达
/
石药
:
瑞泽替尼
靶点:
EGFR T790M
适应症:
非小细胞肺癌
瑞泽替尼
(
BPI-7711
)是一款不可逆、高选择性的第三代
EGFR-TKI
EGFR
-TKI,对
EGFR
敏感突变及
EGFR T790M
耐药突变具有显著的抑制活性。研究表明,在体外细胞实验中,
BPI-7711
对
EGFR
(T790M/L858R、
外显子 19 缺失) 基因突变的非小细胞肺癌
表现出明显的抗
肿瘤
活性,且有效抑制浓度(EC50)比
EGFR
基因野生型的抑制浓度低 35 倍以上,体现了较好的安全性。2021年3月,
石药集团
与
上海倍而达药业
订立产品授权及商业化协议,通过股权认购获得
BPI-7711
独家产品授权及商业化权利。4、奥赛康:
limertinib
靶点:
ITK
;
BTK
;
EGFR T790M
适应症:
非小细胞肺癌
Limertinib
(
ASK120067
)由
奥赛康
与上海药物研究所、广州生物医药与健康研究院联合开发的具有自主知识产权、全新分子实体、活性显著的口服的第三代
EGFR-TKI
EGFR
-TKI,用于治疗
EGFR
突变NSCLC。2022年6月,公司在《胸腔肿瘤学杂志》上公布了
ASK120067
在局部晚期或转移性
EGFR T790M
突变NSCLC患者中的疗效和安全性。该试验的主要终点IRC根据实体瘤反应评估标准1.1版评估的ORR。次要终点包括DCR、PFS、DOR、OS和安全性。结果显示:中位随访时间为10.4个月,经IRC评估的ORR为68.8%,DCR为92.4%。所有预先指定的亚组均获得客观缓解,组织样本检测
EGFR T790M
突变患者的ORR为75.6%,血浆样本检测的患者ORR为60.7%。5、
齐鲁
:依鲁奥克靶点:
ROS1
;
ALK
适应症:
非小细胞肺癌
依鲁奥克(WX-0593)
是
齐鲁
自主研发的新型
ALK
/
ROS1
抑制剂,可抑制不同融合类型的野生型以及
ALK
抑制剂耐药突变的ALK激酶活性,同时可有效抑制不同融合类型ROS1激酶的活性。研究显示,
WX-0593
在
ALK阳性或ROS1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)
ALK
阳性或
ROS1
阳性非小细胞肺癌(NSCLC)中具有抗
肿瘤
活性,安全性可接受,180mg之内的剂量方案都有非常好的药代动力学参数和安全性。2019 ESMO大会上,
齐鲁
公布了
WX-0593
的Ⅰ期临床数据,结果显示:
WX-0593
在起始剂量30mg即表现出显著的抗
肿瘤
作用,120mg与180mg的疗效最为显著。对于未使用过
ALK
抑制剂的患者,ORR分别为85.7%(6/7) 和 75%(3/4),而
克唑替尼
耐药的患者ORR为50%(1/2和3/6)。对于
ROS1
阳性的患者,180mg组入组2例未服用过
克唑替尼
的患者均达到客观缓解。6、
正大天晴
:
unecritinib
靶点:
c-Met
;
ROS1
;
ALK
适应症:
非小细胞肺癌
Unecritinib
(
TQ-B3101
)是一种新型的以
ALK
,
ROS1
和MET为靶点的小分子受体酪氨酸激酶抑制剂,临床前研究表明它有很好的抗
肿瘤
活性和持续作用时间。2022年6月,
Unecritinib
的上市申请获国家药品监督管理局受理。根据2022 ELCC公布的数据,在一线治疗
ROS1+NSCLC
ROS1
+NSCLC的II期临床研究中,主要研究终点为独立评审委员会评估的ORR。次要研究终点包括DCR、DoR、PFS、OS和安全性。结果显示:在接受了
TQ-B3101
治疗的患者中,中位随访12.1个月。1例患者达到完全缓解,86例患者达到部分缓解,ORR为78.4%,DCR为87.4%。中位PFS为15.6个月,中位DoR为 20.3个月,中位OS尚未达到,12个月和24个月OS率分别为98.1%和88.1%。安全性方面,99.1%的患者发生了治疗相关的不良事件(TRAEs),其中3级TRAEs发生率为 45.1%。治疗相关的严重不良反应发生率为3.6%,只有2例(1.8%)患者因 TRAE 而停止治疗。7、
泽璟制药
:
杰克替尼
靶点:
JAK
适应症:
骨髓纤维化
杰克替尼
是由
苏州泽璟生物
自主开发、拥有独立知识产权的全新JAK激酶小分子抑制剂,其用于治疗
骨髓纤维化
的可能分子作用机制是通过抑制非受体酪氨酸Janus相关激酶JAK1、
JAK2
、
JAK3
和
TYK2
活性,阻断
JAK
-
STAT
信号传导通路从而减少
炎症
和脾脏肿大。另外,
杰克替尼
还可通过抑制
激活素受体1(ACVR1)
活性降低铁调素转录,改善铁代谢失衡,增加血红蛋白,降低
骨髓纤维化(MF)
患者
贫血
发生和减少输血依赖。目前正在开发用于
中高危骨髓纤维化
、
重症斑秃
及
中重度特应性皮炎
等。在一项开放、随机、多中心、二阶段的II期研究中,根据DIPSS-plus分级达到中危-1、中危-2或高危的
骨髓纤维化
患者,所有患者之前均未接受过
JAK
抑制剂治疗,分别使用
盐酸杰克替尼片
100 mg Bid和200 mg Qd治疗,以国际金标准--24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例(SVR35)作为主要有效性终点指标,评估
盐酸杰克替尼片
治疗中危或高危骨
髓纤维化
患者的安全性及有效性。结果显示:治疗24周脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例(简称SVR35),在100 mg Bid组为54.8%,在200 mg Qd组为31.3%。同时,在基线血红蛋白≤100 g/L的受试者中,有35.6%的受试者在治疗期间血红蛋白水平升高≥20 g/L。安全性方面,治疗期间最常见的≥3级的不良事件为
贫血
,100 mg Bid和200 mg Qd组的发生率分别为24.2% vs. 28.8%。
杰克替尼
治疗中国
MF
患者的现有疗效和安全性均较现有治疗显示出了相似或更佳的优势,特别是在24周的SVR35和减少
骨髓纤维化
患者治疗中有较高的
3级贫血
上,表现尤为突出,具有Best-in-Class的潜质。8、
豪森药业
:培莫沙肽靶点:EPO适应症:
慢性肾病贫血
培莫沙肽(EPO-018B)
是
豪森药业
研发的1类新药,是一种长效的新型多肽类促红细胞生成素(EPO)受体激动剂。
EPO
可以作用于骨髓造血细胞,刺激有丝分裂和红细胞前体细胞的分化,进而促进红细胞系干细胞增生、分化,最终成熟为内分泌激素。2021年9月,
培莫沙肽注射液
的新药上市申请(NDA)获得
CDE
受理,拟用于因
慢性肾脏病(CKD)
引起
贫血
,且正在接受促红细胞生成素治疗的透析患者,每四周仅需给药一次。2022年5月,
培莫沙肽
拟用于治疗未接受EPO治疗的非透析
CKD贫血
患者的第二项NDA也获得
CDE
受理。针对
CKD
透析
贫血
患者中进行的关键III期临床研究结果表明,
培莫沙肽
达到主要疗效终点,在健康受试者和
肾性贫血
患者中具有良好的安全性和耐受性;在
CKD
人群中
培莫沙肽注射液
相较
利血宝
未增加心血管事件风险;针对
CKD
非透析患者临床结果尚未披露。9、
恒瑞
:SHR8554靶点:μ opioid适应症:术后
疼痛
SHR8554
由
恒瑞医药
、
江苏盛迪
、
成都盛迪
和
上海恒瑞
共同开发的一种小分子阿片受体μ亚型(MOR)偏爱性配体,拟用于
疼痛
的治疗。2022年7月,
SHR8554
的上市申请在国内获受理,该申请基于一项旨在评估
SHR8554
治疗腹部手术后
镇痛
的有效性和安全性的Ⅲ期临床数据,主要终点是使用11点(0-10)数字疼痛分级量表(NPRS)评估24小时疼痛强度,结果显示此项试验主要研究终点达到方案预设的优效标准。10、
科伦
:
泰特利单抗
靶点:
PD-L1
适应症:
鼻咽癌
泰特利单抗
(KL-A167)是
科伦博泰
开发的抗
PD-L1
单抗,
和铂医药
拥有在美国、日本、欧洲等地区的开发权利,该药物已于2021年11月在中国递交针对
鼻咽癌
的新药上市申请;此外,该药物联合创新药物
SKB264
(
TROP2-ADC
TROP2
-ADC)加或不加铂类治疗
非小细胞肺癌
的II期临床,联合创新药物
SKB264
一线治疗
三阴性乳腺癌
的II期临床均获得NMPA批准。11、
石药
:
纳乐舒单抗
靶点:
RANKL
适应症:
骨巨细胞瘤
纳乐舒单抗
作为新一代创新型全人源抗
RANKL
(
IgG4
)单克隆抗体,可通过抑制多核破骨细胞的生成从而阻断多核破骨细胞介导的骨吸收,治疗
骨巨细胞瘤
,是首款报产的国产
RANKL
抗体新药。2022年6月,
纳乐舒单抗
的新药上市申请获得药审中心受理并被纳入优先审评,拟用于治疗不可切除或手术困难的
骨巨细胞瘤
。
纳乐舒单抗
在中国的上市申请主要基于两项关键临床试验数据,结果显示:
纳乐舒单抗
治疗不可切除或手术困难的
骨巨细胞瘤
具有较好的疗效,患者的
肿瘤
反应率高达93.5%;同时,
纳乐舒单抗
具有良好的安全性和可控的安全性风险。12、
信达
:
托莱西单抗
靶点:
PCSK9
适应症:
高胆固醇血症
、
高脂血症
托莱西单抗
是
信达
自主研发的抗
PCSK-9
单克隆抗体,能够特异性结合
PCSK9
分子,通过减少
PCSK9
介导的
低密度脂蛋白受体
(
LDLR)
内吞来增加
LDLR
水平,继而增加低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)清除并降低其水平。2022年6月,公司向NMPA提交
托莱西单抗
的上市申请,用于治疗
原发性高胆固醇血症
(包括
杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症
)和
混合型血脂异常
。根据2023年3月在国际医学期刊BMC Medicine发表的数据,显示
托莱西单抗
可显著降低HeFH受试者的LDL-C水平,有望为HeFH患者带来更多的治疗选择。13、
信达
/驯鹿:伊基仑赛靶点:
BCMA
适应症:
多发性骨髓瘤
伊基仑赛注射液
是国内第一款全流程自主研发的CAR-T细胞治疗产品,由
信达生物
和驯鹿生物联合开发。2022年6月,NMPA正式受理
伊基仑赛注射液
治疗
复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)
的NDA,有望成为国内首款获批的靶向
BCMA
的自体嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。该NDA的递交是基于
伊基仑赛注射液
一项1/2期注册性临床试验数据,结果显示:
伊基仑赛注射液
在人体内显示出有优异的安全性和有效性, 全人源的
BCMA
抗体序列使产品拥有极低的免疫原性,并拥有长效持久的体内CAR-T扩增和存续。14、
科济
/
华东
:
泽沃基奥仑赛
靶点:
BCMA
适应症:
多发性骨髓瘤
泽沃基奥仑赛
(
zevor-cel,CT053)
cel
,CT053)是一款自体全人抗
BCMA
CAR-T细胞产品,融合了
科济药业
的升级版CAR结构,具有较低免疫原性和较高稳定性的全人抗
BCMA
特异性单链抗体,在没有
肿瘤
相关靶点的情况下,可降低CAR细胞的自动激活。2022年10月,公司已向NMPA提交NDA,用于治疗
多发性骨髓瘤
。在ASH 2022公布的II期临床显示,102例经过至少三线治疗的
多发性骨髓瘤
患者经治疗ORR为92.8%,CR/sCR为42.2%。2023年1月,
科济
宣布与
华东医药
就
CT053
达成商业化合作;根据协议条款,
科济药业
将获得2亿人民币的首付款,并有权获得最高不超过10.25亿人民币的注册及销售里程碑付款。
科济药业
将继续负责
CT053
在中国大陆地区的开发、注册和生产。15、
合源生物
:赫基仑赛靶点:
CD19
适应症:
B细胞急性淋巴细胞白血病
赫基仑赛注射液
是首个在中国递交NDA的
CD19
CAR-T药物,具有全球独特的
CD19 scFv(HI19a)
结构和国际领先的生产制造工艺,在成人
r/r B-ALL
临床研究中细胞药物生产成功率达到100%。此前,
赫基仑赛注射液
已获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE, NMPA)“突破性治疗药物(BTD)”认定和美国FDA“孤儿药”资格认定(ODD)。2022年12月,
赫基仑赛注射液
治疗成人
r/r B-ALL
的NDA 获
CDE
正式受理并纳入“优先审评”。在一项治疗成人
r/r B-ALL
的中国多中心关键性临床研究中,
赫基仑赛注射液
显示了持久的高缓解率,ORR达82.1%,中位随访9.3个月时,DOR尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中,1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论是否后续接受造血干细胞移植,均能表现出持续缓解和长期生存获益。此外,
赫基仑赛注射液
能显著降低的CAR-T治疗相关毒性。16、
特宝生物
:拓培非格司亭靶点:
G-CSF
适应症:
中性粒细胞减少症
拓培非格司亭是 Y 型聚乙二醇重组人粒细胞刺激因子(YPEG-G-CSF), 采用 40kD Y 型分支聚乙二醇(PEG)分子对
重组人粒细胞刺激因子(rhG-CSF)
进行定点修饰。2022 年 4 月,该药物已向NMPA提交上市申请,用于非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起
发热性中性粒细胞减少症
的骨髓抑制性抗癌药物治疗时,降低以
发热性中性粒细胞减少症
为表现的
感染
发生率。与目前已上市的同类长效产品相比,
拓培非格司亭
具有较长的药物半衰期、较低的药物剂量,药物剂量约为目前已上市同类长效产品的三分之一等特性,能够较好地满足临床需求。17、
亿一生物
/
正大天晴
:艾贝格司亭α靶点:
G-CSF
适应症:
中性粒细胞减少症
艾贝格司亭α(F-627)是
亿帆医药控股
子公司
亿一生物
开发的重组人粒细胞集落刺激因子-Fc融合蛋白,主要用于预防及治疗
肿瘤
患者在化疗过程中引起的
嗜中性粒细胞减少症
,可使
肿瘤
化疗患者嗜中性粒细胞迅速增殖和恢复,从而增强免疫系统抵抗
感染
的能力,以防止患者在化疗期间死于
感染
或者其他相关并发症。早前,
亿一生物
已向FDA和
EMA
提交生物制品许可申请;2022年2月,
F627
上市许可申请获国家药监局受理,在中国正式进入审评程序。2021 年 8 月,
亿一生物
已经与
正大天晴
就
F-627
达成了合作,
F-627
在中国境内的所有知识产权和商业化权益独家许可给天晴南京顺欣,交易总额超过 2.1 亿元。2022年11月,美国亿一将
F-627
在美国的独家经销权许可给
ACROTECH
公司,获得包括独家许可费(首付款、里程碑付款)不超过23.65亿美元及两位数的分级净销售额提成费。接下来将按小分子(包括分子胶)、多肽、单抗、双抗、小核酸的顺序,对药物进行分类阐述。在每个药物后,将附表国内同靶点的研发情况。1、
强生
:右氯胺酮靶点:NMDA适应症:全身麻醉;
重度抑郁症
右氯胺酮(esketamine)
是
氯胺酮(ketamine)
的S镜像异构体,通过调节谷氨酸受体功能,帮助修复
抑郁症
患者大脑细胞的神经连接。该药物已获FDA、
EMA
批准用于与口服抗抑郁药物联用,治疗对已有疗法产生抗性的成年严重
抑郁症
患者。研究结果表明,
esketamine鼻喷雾剂
与新口服抗
抑郁
药物联用,能够迅速减轻
抑郁
症状并且推迟
抑郁症
复发的时间。该药物的获批,是30年以来第一款采用新作用机制治疗
抑郁症
的药物。2022年1月,
盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂
的上市申请获得
CDE
受理。国内NMDA受体的研发情况2、BMS:氘可来昔替尼靶点:
TYK2
适应症:
斑块状银屑病
氘可来昔替尼是全球首款上市的口服选择性TYK2变构抑制剂,能够高选择性地结合
TYK2
的JH2调节结构域,特异性地抑制
TYK2
活性,有效阻断与
银屑病
相关的细胞因子信号通路和免疫应答,通过这种手段来达到一个控制
银屑病
的目的。该药物已经成功于2022年9月获FDA批准,用于适合系统治疗或光疗的
中重度斑块状银屑病
成人患者。该获批是基于两项关键III期临床研究POETYK PSO-1和
POETYK PSO-2
,分别纳入664名和1020名患者,共同主要研究终点均为与安慰剂相比,在第16周达到PASI 75和sPGA 0/1(静态医生总体评估评分0或1分)的患者比例,结果显示:氘可来昔替尼的疗效显著优于阿普斯特和安慰剂;此外,药物耐受性良好,未出现
JAK
抑制剂特征性的不良反应。2022年7月,氘
可来昔替尼片
的新药上市申请获得
CDE
受理。国内
TYK2
的研发情况3、Zambon:沙芬酰胺作用靶点:
MAO-B
适应症:
帕金森病
沙芬酰胺
是第3代
MAO-B
抑制剂,能减少已分泌多巴胺的降解,帮助维持大脑中的多巴胺浓度。此外,
沙芬酰胺
也能阻断神经元上电压依赖性钠离子通道,进而抑制谷氨酸的释放。与第1、2代
MAO-B
抑制剂相比,
沙芬酰胺
对
MAO-B
MAO
-B的选择性更高,而且对单胺氧化酶的抑制作用是可逆的,
MAO-B
MAO
-B的生理活性在停药8h后可以完全恢复。相比于旧有
MAO-B
抑制剂如
司来吉兰
与
雷沙吉兰
,
沙芬酰胺
具有选择性高、生物安全性好、治疗效果明显等优势。2017年3月,FDA批准意大利
Zambon
及
Newron
公司的
单氨氧化酶B抑制剂-沙芬酰胺
上市,这也是美国10多年以来首个获批用于治疗
帕金森病
的新化学实体(NCE),用于延长
左旋多巴
疗效。2022年4月,
沙芬酰胺片
在中国递交上市申请并获得受理。研究显示,与服用安慰剂的患者相比,服用
沙芬酰胺
的帕金森患者,“开启”期得到显著延长,“关闭”期则有所缩短。此外,在“开启”期,患者们的运动功能指标评分优于治疗前,并没有出现不受控制的运动。国内
MAO-B
MAO
-B的研发情况4、
辉瑞
:
瑞美吉泮
靶点:
CGRP
适应症:
偏头痛
瑞美吉泮(Rimegepant)
是一种小分子CGRP受体拮抗剂,通过
CGRP
配体与受体的结合阻断
CGRP
诱导的神经源性血管舒张,使扩张的颅内动脉恢复正常;停止
CGRP
诱导的
神经源性感染
的级联反应(导致外周和中枢致敏);抑制
疼痛
信号从三叉神经传递到三叉神经尾核的中枢神经传递。根据《柳叶刀》发表的一项临床数据,使用
瑞美吉泮
后患者的
头痛
显著缓解,相关症状也得到了显著改善;此外,
瑞美吉泮
能够持续降低每周
偏头痛
的发作频率。
瑞美吉泮
是全球首个且唯一一个可同时用于
偏头痛
急性治疗及预防性治疗的创新药。目前国内企业尚无相关靶点研发动态。5、
辉瑞
:
利特昔替尼
靶点:
JAK3
;
TEC
适应症:
斑秃
利特昔替尼(ritlecitinib)
是一款新型口服靶向
Janus激酶3(JAK3)
抑制剂,可以有效地阻断信号分子和免疫细胞活性,这些信号分子和免疫细胞被认为是导致
斑秃
的原因。2022年9月,
辉瑞
在中美欧同步递交
利特昔替尼
用于治疗12岁及以上青少年和成人
斑秃
患者的上市申请。该上市申请的递交是基于临床试验
ALLEGRO
和
ALLEGRO
-LT的数据,其中,
ALLEGRO
结果显示:每日接受30mg和50mg
Ritlecitinib
治疗的患者(无论是否接受为期4周的初始治疗),其头皮毛发覆盖面积超过80%的患者比例显著高于安慰剂组。
ALLEGRO-LT
是一项正在进行的开放标签的、长期3期研究,旨在评估
ritlecitinib
在脱发率为25%或以上的成人
斑秃
患者,以及脱发率为50%或以上的12岁青少年
斑秃
患者中的安全性和有效性。国内
JAK3
/
TEC
的研发情况6、安斯泰来/Maruho:
吡西替尼
靶点:
JAK3
适应症:
类风湿性关节炎
吡西替尼(peficitinib)
是
安斯泰来
开发的一种泛
JAK
抑制剂,通过抑制
JAK
抑制了与
类风湿性关节炎
中
炎症
和关节破坏有关的细胞因子介导的信号通路。该药物最早在日本获批,用于
类风湿性关节炎
的补充治疗。2022年3月,
吡西替尼
治疗
类风湿性关节炎
的上市申请获受理。这也是首款在国内申报上市的
JAK3
抑制剂。该上市申请是基于一项在中国进行的III期临床试验的结果,旨在评估
吡西替尼
治疗对甲氨蝶呤反应不足或不耐受的
类风湿关节炎
患者的安全性和有效性。主要终点为第24周时患者的ACR20反应率。该试验已于2021年4月达到主要终点。2016年9月,
安斯泰来
与
Maruho
达成许可协议,授予后者在全球范围内开发、制造和商业化
吡西替尼
局部制剂用于
皮肤病
领域的独家权利,而
安斯泰来
则保留除
皮肤病
外用制剂外的所有权利。国内
JAK3
的研发情况7、
礼来
:
替尔泊肽
靶点:
GIPR
;
GLP-1R
适应症:
II型糖尿病
替尔泊肽
是
胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体/胃抑制性多肽(GIP)受体
双靶点激动剂,主要通过通过抑制胰高血糖素的分泌和以葡萄糖依赖的方式增强胰岛β细胞的胰岛素分泌,修复胰岛β细胞,延缓胃排空,抑制食欲,增加饱腹感从而达到降血糖的目的,每周一次给药。2022年5月,该药物已获FDA批准作为
2型糖尿病
的辅助疗法。2022年9月,
替尔泊肽
在国内申请上市,该上市申请基于在
肥胖
或
超重
成人患者III期SURMOUNT-CN研究取得的积极结果,显示研究达到主要终点和所有关键次要终点,且未出现新的安全性信号。国内
GIPR
/
GLP-1R
的研发情况8、
罗氏
/
Chugai
:
可伐利单抗
靶点:
C5
适应症:
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
可伐利单抗
是一种人源化补体抑制剂
C5
单克隆抗体,旨在阻断补体
C5
裂解为
C5a
和C5b,抑制补体活化。作为新一代
C5
循环抗体,
可伐利单抗
可以更高效地清除体内的
C5
,同时具有更长的半衰期、更便利的给药方式。2022年5月,
可伐利单抗
治疗中国
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
患者的III期COMMODORE 3临床研究中取得阳性结果。结果显示,达到溶血控制的患者平均比例为 78.7%,患者在第1周LDH水平就明显下降,第3周即可达到平均乳酸脱氢酶(LDH)≤ 1.5 × ULN,并持续至第 25 周。从基线至第25周避免输血的患者比例(51.0%)与筛查前24周内避免输血患者比例(0%)之间的差异具有统计学意义。2022年8月,
CDE
正式受理
可伐利单抗
治疗
PNH
的上市申请,并授予优先审评资格。国内C5的研发情况9、
李氏大药厂
/
Sorrento
:
首克注利单抗
靶点:
PD-L1
适应症:
宫颈癌
首克注利单抗(Socazolimab)
是基于
Sorrento
公司专利G-MAB库平台筛选出的全人抗
PD-L1
单抗,后被
李氏大药厂
引进。根据公布的数据,
Socazolimab
的Ⅰ期+扩展临床研究结果显示,
Socazolimab
的安全性良好,大部分药物相关的AE为1到2级,没有发生药物相关的4-5级AE。有效性评价ORR为15.4%,PFS 为4.4个月,OS为14.7个月。2021年9月,
李氏大药厂
提交了
Socazolimab
治疗
复发性或转移性宫颈癌
的新药上市申请。国内
PD-L1
的研发(仅展示II期以上阶段)情况10、
礼来
:
galcanezumab
靶点:
CGRP
适应症:
偏头痛
Galcanezumab
(加
卡奈珠单抗
)是一种选择性结合
降钙素基因相关肽(CGRP)
的单克隆抗体,于2019年6月被FDA批准用于成人
发作性丛集性头痛
的治疗,是FDA批准的第一个也是唯一一个用于
发作性丛集性头痛
的药物。2022年7月,加
卡奈珠单抗注射液
的NDA已被NMPA正式受理。2023年1月,
蔼睦医疗
宣布与
礼来
达成协议,负责加
卡奈珠单抗
在中国大陆的商业化。该NDA的受理是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床上市研究,旨在中国、印度和俄罗斯的
发作性偏头痛
患者中评估加
卡奈珠单抗注射液
的有效性和安全性:主要研究终点是每月
头痛
天数上,加
卡奈珠单抗注射液
治疗组在为期三个多月的治疗中每月发作天数的平均降幅显著优于安慰剂组(-3.81天 vs. -1.99天;p 值< 0.0001)。同时,与安慰剂相比,加
卡奈珠单抗注射液
的每月
头痛
天数较基线减少≥50%、≥75%和100%的患者平均比例显著高于安慰剂组(P值均<0.0001)。11、
安进
/
诺华
:
Erenumab
靶点:
CGRP
适应症:
偏头痛
Erenumab
是
安进
和
诺华
共同开发的一款靶向降钙素基因相关肽(
CGRP
)的全人源单克隆抗体。2018年,
Erenumab
获FDA和欧盟批准用于预防
偏头痛
。2022年4月,
Erenumab
在中国递交上市申请并获得受理。上述获批是基于一项随机双盲、多中心、安慰剂对照的III期DRAGON临床试验数据,结果显示:
Erenumab
70mg组在12周双盲治疗期最后4周相比基线降低每月
偏头痛
天数(MMD)疗效终点(主要终点)上显著优于安慰剂组。此外,
Erenumab
70mg组每月
偏头痛
天数相比基线减少50%以上的应答率显著高于安慰剂组。同时,
Erenumab
的安全耐受性特征与安慰剂组相似,未发现新的安全性问题。12、
罗氏
:
faricimab
靶点:
Ang-2
;
VEGF
适应症:
黄斑水肿
、
黄斑变性
Faricimab
(商品名:
Vabysmo
)是首个被设计用于眼内治疗的双特异性抗体药物,靶向
VEGF
和
Ang-2
两条途径,这2种途径可驱动多种
视网膜疾病
,包括
糖尿病性黄斑水肿(DME)
和
湿性年龄相关性黄斑变性(nAMD)
;
VEGF
和
Ang-2
会协同驱动病理性血管通透性和不稳定性、导致异常的血管生长和液体渗漏以及介导
炎症
,而
Vabysmo
可同时强效、特异性地结合并抑制
Ang-2
和
VEGF-A
。2022年1月,FDA批准
Vabysmo
的生物制品许可申请 (BLA),用于治疗DME和nAMD。该批准是基于四项Ⅲ期临床研究结果,即:
TENAYA
、LUCERN、YOSEMITE、RHINE,研究一致显示,每四个月一次给药,
Vabysmo
患者组视力结果非劣效于2个月一次给药的
aflibercept
组,并且有超过一半的患者,在一年时间内维持了四个月一次的给药间隔。此外,药物总体耐受性良好,未发现新的安全性信号。国内
Ang-2
/
VEGF
的研发情况13、
诺华
/
Alnylam
:inclisiran靶点:
PCSK9
适应症:
高脂血症
Inclisiran
一款首创小分子干扰RNA(siRNA)降胆固醇药物,由
诺华
97亿美元收购
The Medicines Company
获得。2020年12月在欧盟获批,用于治疗接受最高耐受剂量他汀疗法后,仍存在高水平低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的成人患者。该药物每年只需注射两次,极大地提高了产品的依从性。它的获批是基于一项关键III期、安慰剂对照、双盲ORION临床研究,结果显示:在使用最大耐受剂量他汀类药物治疗后仍无法使LDL-C达标的患者中,
Inclisiran
可以达到52%的LDL-C下降。2022年11月,
Inclisiran注射液
的NDA已获
CDE
受理。国内
PCSK9
的研发情况封面图来源:123rf推荐阅读聊聊投资以及生物医药产业发展周期烧掉最后1分钱,终于熬到做了6年的试验出结果,然后失败了13名患者死于临床试验,这份做空报告最好别是真的……点击在看,共济新药研发浪潮
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机构
Johnson & Johnson
石药集团有限公司
Central Dakota Eyecare LLP
[+42]
适应症
斑秃
2型糖尿病
疼痛
[+50]
靶点
EGFR T790M
EGFR
ITK
[+32]
药物
甲磺酸贝福替尼
琥珀酸莫博赛替尼
盐酸埃克替尼
[+46]
标准版
¥
16800
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