Open Label, Multi-center, Phase 1b/2 Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Autologous CAR BCMA T Cells (CT053) in Patients With Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (LUMMICAR STUDY 2)

A phase 1b/2, open label, multi-center, Clinical Study of Chimeric Antigen Receptor T Cells targeting BCMA in patients with relapsed and or refractory multiple myeloma.

开始日期2019-09-25

申办/合作机构

科济生物医药（上海）有限公司

CTR20190955 / Active, not recruiting临床1/2期

一项评价CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液在复发/难治多发性骨髓瘤患者安全性和有效性的I/II期临床研究

评价CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液在复发/难治多发性骨髓瘤患者输注12周的安全性和耐受性；确定CT053 CAR-BCMA T细胞的最大耐受剂量（MTD）和II期临床试验推荐剂量

开始日期2019-07-23

申办/合作机构

上海科济制药有限公司初创企业

NCT03975907 / Active, not recruiting临床1/2期

Open Label, Phase I/II Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Fully Human Anti-BCMA Chimeric Antibody Receptor Autologous T Cell （CAR T）in Patients With Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (LUMMICAR STUDY 1)

This is an open-label, single arm study to evaluate the safety and tolerability of treatment with CT053 CAR-BCMA T in patients with relapsed and/or refractory multiple myeloma.

开始日期2019-06-10

申办/合作机构

科济生物医药（上海）有限公司

[+12]

100 项与泽沃基奥仑赛相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与泽沃基奥仑赛相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与泽沃基奥仑赛相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与泽沃基奥仑赛相关的文献（医药）

2020-08-01·Journal for immunotherapy of cancer2区 · 医学

Safety and efficacy of CAR-T cell targeting BCMA in patients with multiple myeloma coinfected with chronic hepatitis B virus

2区 · 医学

ArticleOA

作者: Zhou, Keshu ; Zhao, Lingdi ; Gao, Quanli ; Zhu, Xinghu ; Li, Linlin ; Wei, Xudong ; Fang, Baijun ; Song, Yongping ; Zhang, Jishuai ; Xu, Bengling ; Yin, Qingsong ; Zhou, Hu ; Zhou, Jian ; Han, Lu

Background:

Reactivation of hepatitis B virus (HBV) infection is a well-recognized complication in patients with chronic or resolved HBV infection undergoing anticancer therapy. There is a risk of HBV reactivation after infusion of chimeric antigen receptor (CAR) T cells for patients with refractory/relapsed (R/R) multiple myeloma (MM).

Methods:

We administered B cell maturation antigen (BCMA) CAR-T cell by infusion to nine patients with R/R MM with chronic or resolved HBV infection. Patient serum was analyzed to determine the expression of five components of HBV and the copy number of HBV DNA. HBV reactivation was defined if a patient re-exhibited hepatitis B surface antigen (HBsAg) or HBV DNA regrowth after CAR-T therapy.

Results:

In one patient who was HBsAg-positive, no HBV reactivation was observed during the follow-up period of 9.8 months after administration of anti-HBV drugs before and after CAR-T therapy. Among eight patients with MM who had resolved HBV infection, two patients administered prophylactic anti-HBV drugs did not exhibit HBV reactivation. Of the six patients who did not use prophylactic antiviral drugs, five did not exhibit HBV reactivation, while one showed recurrence of HBsAg without detection of HBV DNA or damage to liver function. The best objective response rate was 100%, and the progression-free survival (PFS) at 12 months was of 88.89% (median PFS was not observed).

Conclusions:

These findings showed that BCMA CAR-T cell therapy could be used in patients with R/R MM with chronic or resolved HBV infection and that antiviral drugs should be administered in these patients during CAR-T cell therapy.

2017-03-01·Molecular therapy. Methods & clinical development2区 · 医学

Homology-Directed Recombination for Enhanced Engineering of Chimeric Antigen Receptor T Cells

2区 · 医学

ArticleOA

作者: Karen Sommer ; Holly M. Jacobs ; David J. Rawlings ; Yuchi Honaker ; Alexander Astrakhan ; Shaun W. Jackson ; Alexandra E. Grier ; Wai-Hang Leung ; Malika Hale ; Andrew M. Scharenberg ; Baeckseung Lee ; Jaya Sahni

Gene editing by homology-directed recombination (HDR) can be used to couple delivery of a therapeutic gene cassette with targeted genomic modifications to generate engineered human T cells with clinically useful profiles. Here, we explore the functionality of therapeutic cassettes delivered by these means and test the flexibility of this approach to clinically relevant alleles. Because CCR5-negative T cells are resistant to HIV-1 infection, CCR5-negative anti-CD19 chimeric antigen receptor (CAR) T cells could be used to treat patients with HIV-associated B cell malignancies. We show that targeted delivery of an anti-CD19 CAR cassette to the CCR5 locus using a recombinant AAV homology template and an engineered megaTAL nuclease results in T cells that are functionally equivalent, in both in vitro and in vivo tumor models, to CAR T cells generated by random integration using lentiviral delivery. With the goal of developing off-the-shelf CAR T cell therapies, we next targeted CARs to the T cell receptor alpha constant (TRAC) locus by HDR, producing TCR-negative anti-CD19 CAR and anti-B cell maturation antigen (BCMA) CAR T cells. These novel cell products exhibited in vitro cytolytic activity against both tumor cell lines and primary cell targets. Our combined results indicate that high-efficiency HDR delivery of therapeutic genes may provide a flexible and robust method that can extend the clinical utility of cell therapeutics.

Signal transduction and targeted therapy

Anti-BCMA CAR T-cell therapy CT103A in relapsed or refractory AQP4-IgG seropositive neuromyelitis optica spectrum disorders: phase 1 trial interim results

Article

作者: Wang, Di ; Pang, Hao ; You, Yun-Fan ; Guo, Jing-Jing ; Huang, Liang ; Dong, Ming-Hao ; Tian, Dai-Shi ; Cai, Song-Bai ; Xiao, Jun ; Li, Chun-Rui ; Shang, Ke ; Zhang, Min ; Bu, Bi-Tao ; Zhou, Luo-Qi ; Wang, Wen ; Qin, Chuan ; Xiong, Ying ; Wang, Wei

Abstract:

Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell therapy that targets B-cell maturation antigen (BCMA) have great potentials in autoimmune diseases and could be novel therapeutics for relapsed/refractory neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). To evaluate the safety and efficacy of the CT103A, a self-developed BCMA-targeting CAR construct against BCMA, in patients with AQP4-IgG seropositive NMOSD, an ongoing, investigator-initiated, open-label, single-arm, phase 1 clinical trial is conducted at our center. In total, 12 patients were administered with a CAR-BCMA infusion. Ten of the 12 patients dosed were women (83.3%), with a median age of 49.5 years (range, 30–67). were The most common events of grade 3 or higher were hematologic toxic effects. Seven patients (58%) developed infections, but no grade 4 infections occurred. Cytokine release syndrome was reported in all patients with only events of grade 1 or 2 observed. During the follow-up of a median 5.5 months, 11 patients had no relapse; all patients generally reported improvement in disabilities and quality-of-life outcomes; 11 patients’ AQP-4 antibodies in serum showed a downward trend by the cutoff date. CAR T-cell expansion was associated with responses, and persisted more than 6 months post-infusion in 17% of the patients. In summary, CAR T-cell therapy shows a manageable safety profile and therapeutic potentials for patients with relapsed/refractory AQP4-IgG seropositive NMOSD. Another expansion phase is currently underway to determine the safety and efficacy of CAR T-BCMA infusion in patients with other neuro-inflammatory diseases.

177

项与泽沃基奥仑赛相关的新闻（医药）

2024-06-29

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第24期/总第145期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有13个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准3个，疫苗批准1个，新适应症批准7个，新剂型批准1个。与上个统计周期相比，本次增加8个批准新药。 6月17日，默沙东宣布FDA已批准CAPVAXIVE™（肺炎球菌21价结合疫苗）用于预防成人侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎。与其他肺炎球菌疫苗相比，CAPVAXIVE包括八种独特的血清型，即15A、15C、16F、23A、23B、24F、31和35B。这些血清型约占50岁及以上成年人IPD病例的27%，约占65岁及以上成年人的30%。CAPVAXIVE以单剂量给药。 6月20日，Sarepta宣布，FDA批准扩大ELEVIDYS的适应症，用于治疗4岁及以上DMD突变的杜氏肌营养不良症（DMD）患者，并加速批准ELEVIDYS用于非卧床杜氏患者。ELEVIDYS是一种基于腺相关病毒的单剂量基因转移疗法，用于静脉输注，通过递送编码骨骼肌中ELEVIDYS微抗肌萎缩蛋白的靶向生产的转基因，解决杜氏肌营养不良症的潜在遗传原因-DMD基因的突变或变化导致抗肌萎缩蛋白的缺乏。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有5个新药申报上市。其中，NDA申报进展2个，BLA申报进展3个。与上次统计周期相比，本次增加3个NDA/BLA申报。 6月17日，强生宣布向FDA提交sBLA，此sBLA为Amivantamab和重组人透明质酸酶的固定组合皮下给药用于目前所有批准或提交的Amivantamab静脉脉注射剂型的NSCLC相关适应症。数据显示，皮下注射Amivantamab能显著缩短给药时间，输注相关反应减少五倍，同时延长总生存期、无进展生存期和反应持续时间。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）共有1个药物获监管机构特殊资格认定。其中，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次减少6个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月18日，Neurona Therapeutics宣布FDA已授予NRTX-1001 "RMAT加速计划"，用于治疗耐药性颞叶中叶癫痫（MTLE）。NRTX-1001细胞疗法与目前的手术方案不同，目前的手术方案会破坏脑组织，并可能导致包括神经认知障碍在内的严重不良反应，而NRTX-1001细胞疗法已显示出控制癫痫发作的潜力，且不会产生此类不良反应。如果这些研究结果得到证实，NRTX-1001将满足耐药性癫痫患者尚未得到满足的重大医疗需求。 NRTX-1001是一种候选再生细胞疗法，源自人类多能干细胞。目前，NRTX-1001正在两项开放标签多中心I/II期试验中进行安全性和有效性研究，这两项试验分别针对耐药单侧颞叶间叶癫痫和耐药双侧颞叶间叶癫痫，未来还计划研究新皮质局灶性癫痫和其他适应症。NRTX-1001细胞疗法正在进行的I/II期临床试验取得了积极的最新数据，显示出良好的安全性和显著降低耐药性癫痫发作频率的潜力。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计58条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计14个领域。其中，血液和淋巴疾病临床进展更新居各领域之首，为12条：血液和淋巴疾病领域涉及化学药7条，生物药1条，细胞疗法4条。 6月17日，科济药业宣布宣布，赛恺泽®的更新成果已在EHA年会上进行报告。结果显示，在既往经过至少3线治疗的R/R MM患者中，总体缓解率（ORR）为92.2%。中位随访时间为20.3个月时，DOR、PFS和OS尚未成熟，所有患者12个月和18个月的PFS率分别为76.3%和61.9%。所有患者12个月和30个月的OS率分别为90.2%和79.4%。在达到CR/sCR的患者中，12个月和30个月的OS率分别为95.9%和87.7%。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.06.15-06.21）全球（含中国）医药交易时间共计46起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有7个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准3个，新适应症批准2个，新剂型批准2个。与上次统计周期相比，本次增加4个NMPA批准新药。 6月18日，康哲药业宣布亚甲蓝肠溶缓释片（莱芙兰®）的新药上市许可申请已于6月11日获得NMPA批准。产品用于在接受结肠镜检查筛查或监测的成人患者中增强结直肠病变的可视化，成为中国首个口服亚甲蓝肠溶缓释片。莱芙兰®采用多基质（MMX）的专利技术，将活性物质直接输送至结肠并局部控制释放，可增加结直肠病变和健康粘膜之间的对比度，显著提高非息肉样结直肠病变检出率，提高危险病变如非息肉样腺瘤的检测率。 6月19日，迪哲医药宣布高选择性JAK1抑制剂高瑞哲®正式获得NMPA批准，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。研究结果显示，高瑞哲®单药治疗r/r PTCL：深度缓解：经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解率达23.9%；全面获益：在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的治疗需求；更长生存：中位缓解持续时间长达20.7个月。中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有32个新药获临床默示许可，涉及50个受理号。其中，化学药15个，治疗用生物制品17个。与上个统计周期相比，本次增加28个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有4个新药申报上市，涉及7个受理号。其中，化药1个，治疗用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次增加4个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有35个新药申报临床，涉及45个受理号。其中，化学药18个，治疗用生物制品16个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少4个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内共有1个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个。与上个统计周期相比，本次获监管机构特殊资格认定的药物数量与上个统计周期相同。 6月17日，CDE官网公示，礼邦医药的AP306胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟开发的适应症为慢性肾脏病高磷血症。AP306是一种口服磷酸盐转运蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制剂，能阻断肠道磷酸盐主动转运，有望克服低磷饮食和磷结合剂治疗高磷血症的局限性，目前已完成针对慢性肾脏病高磷血症的II期临床研究。研究数据显示：在主要疗效终点，即从基线到治疗结束时血清磷平均值的变化方面，达到了统计学意义的下降，其中AP306组为-2.51mg/dL，其血清磷下降幅度明显高于碳酸司维拉姆组（-1.08 mg/dL）。AP306组最常见的不良事件为胃肠道反应，主要是腹泻。所有腹泻事件严重程度均为1/2级且大多数在2周内自行缓解。AP306组未报告严重不良事件。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.15-06.21）国内新药临床研发状态更新共计10条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、内分泌系统疾病、呼吸系统疾病和感染疾病共计5个领域。其中，化学药3个，生物药5个，细胞疗法1个，疫苗1个。 6月17日，驯鹿生物在2024年EHA年会上展示了伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新诊断多发性骨髓瘤患者的临床数据。伊基奥仑赛注射液回输后中位随访时间7.46个月，12个月PFS率为84.4%，100%受试者均达到MRD阴性，其中71.4%受试者持续维持MRD阴性超过12个月；客观缓解率为100%，其中93.8%达到严格意义的完全缓解。国内新药研发进展情况（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态关于公开征求《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则（征求意见稿）》意见的通知晚期胃癌是抗肿瘤新药研发的热点领域，伴随新药研发进展，免疫检查点抑制剂、抗体偶联药物等新药的使用，对临床试验设计和终点选择带来了挑战,现有指导原则尚不能涵盖。为给业界人员在临床研发路径和临床研究设计方面提供参考，提高临床研发效率，药品审评中心组织撰写了《晚期胃癌新药临床试验设计指导原则》，现形成征求意见稿。我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 06 国内新药研发领域热点新闻海思科的破茧成蝶之旅国内的药企中，海思科是特别的存在，特别坚韧，也特别耐得住寂寞。如果纵观其整个发展历程，还会发现海思科在谋篇布局上费尽了心机。在仿制药时代，选择了肠外营养领域并做到了龙头位置；进入创新药时代后，又瞄准了麻醉药这一高壁垒作为先锋，继而投入PROTAC这类超前沿领域，不仅胆大而且心细。如今海思科创新药已进入全新阶段，十余年煞费心血之后终于迎来破茧成蝶。全面进军麻醉领域可以说，环泊酚救了此前摇摇欲坠的海思科。更多资讯，请阅读原文诺泰生物为何能在国内CXO中一枝独秀？国内CXO行业不得不面对一个残酷的事实，那就是无法阻挡的衰退。可以说，从疫情结束之后，这种衰退就无法避免。进入2024年之后，我们看到了地缘政治对一个行业的影响有多么巨大，尽管大洋彼岸的制裁还没落地，尽管落地的可能性也要打个问号，但不影响资本市场对中国整个CXO行业的绞杀。在这种氛围中，诺泰生物在资本市场的表现却一路高涨，丝毫未受地缘政治的影响，这是为何？踩中了风口在时代洪流当中，个人努力固然十分重要，但也要考虑历史进程。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0628创新药周报”，即可下载。

上市批准疫苗突破性疗法申请上市

2024-06-26

·医药观澜

2024上半年，中国获批上市的创新药一览（附PDF下载）

▎药明康德内容团队编辑根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息及公开资料统计，截至6月26日，2024年上半年共有43款新药*首次在中国获批上市，其中1类创新药有21款；另外还有约40款新药在中国获批一项或多项新适应症/新剂型。（*本文中“新药”的统计范围包括：化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，不含疫苗类产品）梳理上半年在中国获批上市的新药，我们发现以下特点：首次获NMPA批准上市的新药中，1类创新药有21款，占比约为50%。这些新药中有4款来自国际药企，包括卫材/渤健、诺华、罗氏、诺和诺德；其余十多款来自恒瑞医药、海思科、正大天晴、康方生物、科济药业等中国公司，其中正大天晴有3款1类新药迎来获批上市，海思科、再鼎医药均有2款新药获批上市。从适应症来看，首次获NMPA批准上市的新药中，抗肿瘤适应症最多，占比约为35%；其次是代谢类疾病和罕见病，占比均为16%左右。其中代谢类疾病中有6款新药均针对2型糖尿病。从药物类型来看，首次获NMPA批准上市的新药中，小分子新药占比最多，达到60%，这些新药的靶点涵盖SGLT-2、CGRP、ROS1、EGFR、ALK、DPP4等；其次是单克隆抗体药物，占比为16%，包括了皮下注射的抗HER2单抗复方制剂、每月一次的CGRP单抗、长效抗RSV单抗、抗Aβ单抗、每四周一次的抗C5单抗等等。除了首次获批上市的新药，还有约40款新药在中国获批了44项新适应症/新剂型，其中抗PD-1/L1单抗获批了10项新适应症，数量最多，JAK抑制剂、酪氨酸激酶抑制剂、GLP-1受体激动剂等新适应症的获批也备受关注。多款境外新药或新适应症在中国实现了全球首次获批，意味着这些新药正在以更快的速度惠及中国患者。比如：罗氏的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国实现全球首批、勃林格殷格翰的罕见皮肤病创新药佩索利单抗（皮下注射）在中国实现全球首发、艾尔建美学A型肉毒毒素针对咬肌突出的新适应症在中国实现全球首批…… 以下将介绍上半年首次获NMPA批准上市的1类新药。（扫描文末二维码，您将可以获取由我们整理的《2024上半年中国获批上市新药》完整名单）。卫材/渤健：仑卡奈单抗 1月9日消息，卫材（Eisai）/渤健（Biogen）仑卡奈单抗注射液正式在中国获批上市，用于治疗早期阿尔茨海默病。根据卫材新闻稿介绍，仑卡奈单抗是一款人源化抗可溶性β淀粉样蛋白（Aβ）单抗，它可清除大脑中的Aβ原纤维和Aβ斑块，延缓阿尔茨海默病疾病进展、降低认知和功能衰退速度。惠升生物：脯氨酸加格列净片 1月19日消息，四环医药旗下惠升生物研发的SGLT-2抑制剂加格列净片在中国获批上市，用于治疗2型糖尿病。该产品是一类非胰岛素依赖性的降血糖药物，通过作用于体内的SGLT-2转运蛋白，防止已滤过的葡萄糖在肾脏内重吸收，从而有效控制血糖水平。恒瑞医药：富马酸泰吉利定 1月31日消息，NMPA宣布批准恒瑞医药富马酸泰吉利定注射液上市，适用于腹部手术后中重度疼痛。这是一款靶向μ阿片受体（MOR）的小分子药物。MOR激动剂是阿片类药物中镇痛作用较强的一类。据恒瑞医药公开资料介绍，与经典的MOR激动剂相比，泰吉利定可在产生类似的中枢镇痛作用的同时，降低常见的胃肠道不良反应发生率。罗氏：可伐利单抗注射液 2月7日，NMPA宣布批准罗氏（Roche）可伐利单抗注射液上市，用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人和青少年（≥12岁）患者。可伐利单抗是一款新型抗C5循环单克隆抗体，患者可每四周一次在家中自行皮下注射。值得一提的是，该品种为全球同步研发，中国首先批准上市。而根据罗氏新闻稿，这也是该公司第一次在中国市场实现一款创新物的全球首发。科济药业：泽沃基奥仑赛注射液 3月1日消息，科济药业靶向BCMA的CAR-T细胞产品泽沃基奥仑赛注射液在中国获批上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。该药获批上市是基于一项在中国进行的单臂1/2期临床试验。研究有效性数据显示，102例患者的中位随访时间为9个月，总缓解率（ORR）为92.2%，非常好的部分缓解（VGPR）及以上缓解的比率为85.3%，完全缓解/严格意义完全缓解率（CR/sCR）的比率为45.1%。科州制药：妥拉美替尼 3月15日，NMPA宣布通过优先审评审批程序附条件批准科州制药妥拉美替尼胶囊上市，适用于含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变的晚期黑色素瘤患者。这是一款针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK抑制剂。在关键2期注册研究中，有效性分析集中经确认的ORR为34.7%，中位无进展生存期（mPFS）为4.2个月，1年总生存期（OS）率为57.2%，既往接受过免疫治疗的ORR达到39.1%。诺华：盐酸伊普可泮胶囊 4月26日，诺华（Novartis）宣布盐酸伊普可泮胶囊在中国获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。这是一款特异性补体B因子口服抑制剂，为PNH提供了一种新型的口服单药靶向治疗选择。在关键3期研究中，在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。正大天晴：安奈克替尼 4月30日消息，正大天晴宣布其自主研发的创新药富马酸安奈克替尼胶囊在中国获批上市，用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。安奈克替尼是新型小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，对ALK、ROS1和MET基因突变均有较强的抑制作用。在一项2期研究中，111例受试患者基于IRC（独立评审委员会）评估的ORR达到81.08%，缓解持续时间（DOR）中位数达到20.3个月。亿腾景昂：恩替司他片 4月30日，亿腾景昂宣布恩替司他片在中国获批上市，用于联合芳香化酶抑制剂治疗HR+/HER2-经内分泌治疗复发或进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者。恩替司他是一种新型、口服的HDAC抑制剂，该药凭借半衰期较长的独特特性，实现了一周一次的临床给药方式。正大天晴：贝莫苏拜单抗 5月9日，正大天晴宣布贝莫苏拜单抗已在中国获批上市，联合安罗替尼胶囊和依托泊苷及卡铂一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。这是一款全新序列的创新抗PD-L1人源化单克隆抗体，在3期ETER7011临床研究中，接受贝莫苏拜单抗联合疗法的患者中位OS达19.3个月，较单纯化疗组延长了7.4个月。图片来源：123RF 再鼎医药/百时美施贵宝：瑞普替尼胶囊 5月11日，NMPA宣布批准瑞普替尼胶囊上市申请，适用于ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。瑞普替尼是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，再鼎医药拥有该产品在大中华区的独家开发及商业化权。在治疗ROS1阳性非小细胞肺癌成人患者的临床研究中，针对中国亚组ROS1 TKI初治队列患者，经BICR评估的经确认的ORR达到91%。海思科：苯磺酸克利加巴林胶囊 5月20日，NMPA宣布批准海思科苯磺酸克利加巴林胶囊上市，用于治疗成人糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）。克利加巴林为抑制性神经递质GABA的结构衍生物，为一款无需滴定的口服第三代中枢神经系统钙离子通道调节剂，具有镇痛、抗癫痫和抗焦虑的活性。相比于同机制药物，该产品与α2δ亚受体结合力更强，预期止痛疗效更好。再鼎医药/Entasis公司：SUL-DUR 5月20日，NMPA宣布批准“注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装”上市申请，用于治疗18岁及以上患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株所致医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）。这是再鼎医药引进的抗感染新药SUL-DUR，由舒巴坦（一种静脉输注的β-内酰胺类抗生素）和durlobactam（一种新型广谱静脉输注的β-内酰胺酶抑制剂，或称BLI）组合而成。倍而达药业：甲磺酸瑞齐替尼胶囊 5月20日，NMPA宣布批准倍而达药业的甲磺酸瑞齐替尼胶囊上市，适用于治疗既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M 突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。瑞齐替尼是EGFR激酶抑制剂，对EGFR突变体（如EGFR T790M、L858R）具有不可逆抑制作用。康方生物：依沃西单抗 5月24日，NMPA宣布批准康方生物依沃西单抗注射液上市，用于联合培美曲塞和卡铂，治疗经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC）患者。依沃西单抗是一种靶向VEGF-A和PD-1的IgG1亚型人源化双特异性抗体。在3期HARMONi-A研究中，依沃西单抗联合化疗治疗EGFR-TKI进展EGFR突变nsq-NSCLC相较于对照组显著延长患者PFS（7.1个月 vs 4.8个月），降低疾病进展或死亡风险54%；OS获益趋势明显（17.1个月 vs 14.5个月），降低死亡风险20%，且安全性可控。该研究已经于今年6月获《美国医学会杂志》（JAMA）在线发表。兴盟生物：泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液 6月12日消息，兴盟生物泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液已在中国获批上市，这是一款抗狂犬病病毒单克隆抗体组合制剂——单抗鸡尾酒疗法产品，由两株靶向狂犬病毒糖蛋白不同中和位点的人源化单克隆免疫球蛋白IgG1κ抗体混合制成，主要用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫。正大天晴：枸橼酸依奉阿克胶囊 6月17日，NMPA宣布批准正大天晴的创新药枸橼酸依奉阿克胶囊上市，用于未经过ALK抑制剂治疗的ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的治疗。依奉阿克胶囊是正大天晴自主研发的新一代ALK抑制剂。该产品对比第一代ALK抑制剂一线治疗ALK阳性晚期非小细胞肺癌的3期临床研究显示，IRC评估的mPFS分别为24.87个月与11.6个月。针对基线存在可评估脑转移病灶的患者，依奉阿克对比对照药的ORR分别为78.95%和23.81%，DOR分别为25.82个月和7.39个月。圣和药业：甲磺酸瑞厄替尼片 6月17日，NMPA宣布批准圣和药业甲磺酸瑞厄替尼片上市，用于治疗既往经EGFR-TKI治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。根据圣和药业新闻稿，在2期关键性临床研究中，瑞厄替尼片治疗患者经IRC评估的ORR为60.8%，疾病控制率（DCR）为92.5%，中位PFS为12.2个月，中位缓解持续时间（DoR）为13.9个月，表现出良好的治疗效果。迪哲医药：戈利昔替尼胶囊 6月19日，迪哲医药宣布高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊在中国获批上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。该产品的关键性注册临床研究已经发表于《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology），戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月。诺和诺德：依柯胰岛素注射液 6月24日，NMPA宣布已批准诺和诺德（Novo Nordisk）的依柯胰岛素注射液上市，用于治疗成人2型糖尿病。这是一种新型的基础胰岛素类似物，该产品经过创新的分子设计和结构修饰，作用时间显著延长，每周一次皮下注射即可满足一整周的基础胰岛素需求。根据诺和诺德新闻稿，依柯胰岛素是该公司首次实现在中国、欧盟和美国同步开展临床试验，同步递交上市申请的产品。图片来源：123RF 海思科：考格列汀片 6月24日，NMPA宣布批准海思科创新药考格列汀片上市，适用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。考格列汀是海思科开发的长效DPP-4抑制剂，其半衰期超过100小时，14天DPP-4酶抑制率仍能达到80%，从而可以实现双周一次的长给药间隔。考格列汀单药/联合二甲双胍治疗的多项研究显示，无论是初诊初治患者人群还是二甲双胍控制不佳的患者人群，经过考格列汀治疗24周后，糖化血红蛋白（HbA1c）相较基线可以降低0.9%以上。除了上述1类新药，上半年还有许多其他多款新药在中国获批上市。扫描下方二维码，您将可以获取由我们整理的《2024上半年中国获批上市新药》完整名单（限时下载）。参考资料：[1]中国国家药监局（NMPA）官网[2]各公司公开资料及官方新闻稿。本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

上市批准疫苗

2024-06-22

·药明康德

缓解率超90%的多款细胞疗法；驯鹿生物、科济药业公布CAR-T疗法最新结果…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。多款CRISPR基因编辑的细胞疗法公布治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者的积极结果。驯鹿生物公布其CAR-T产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新确诊多发性骨髓瘤（MM）患者的1期研究结果，客观缓解率为100%，其中93.8%达到严格意义的完全缓解（sCR）。科济药业公布了其两种CAR-T细胞疗法用于治疗MM的新临床数据，患者的缓解率均超过90%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ Vertex Pharmaceuticals公司公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）在全球临床试验中，用于治疗重度SCD或TDT患者的最新长期数据。这些数据来自在临床试验中超过100名接受了Casgevy治疗的患者（46名SCD患者；56名TDT患者），最长随访时间已超过5年。疗效结果与之前报告的主要和关键次要终点分析一致，该疗法继续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。患者还报告了在身体、情感、社交/家庭和功能健康以及整体健康状况方面的持续且临床意义重大的改善。此外，患者在骨髓和外周血中BCL11A等位基因的编辑水平随着时间的推移保持稳定，表明长期造血干细胞的成功编辑。 Casgevy是一款自体细胞疗法，它利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞生产高水平的胎儿血红蛋白。2023年11月，Casgevy获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗12岁及以上SCD与TDT患者，成为全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。美国FDA并于2023年12月与今年1月先后批准该疗法用于治疗SCD与TDT患者。 ◇ Editas Medicine公司公布了25例患者接受EDIT-301治疗的最新安全性和有效性数据。EDIT-301在1/2/3期临床试验RUBY中用于治疗严重SCD（n=18），在1/2期临床试验EdiTHAL中用于治疗TDT（n=7）。试验结果显示，在RUBY试验中，患者在长达22.8个月的随访中未发生血管闭塞事件（VOE），其总血红蛋白（Hb）早期就实现了正常化，平均值在>14 g/dL的正常范围内，HbF水平快速持续改善，远高于>40%的水平。在EdiTHAL试验中，随访时间为4.1-12.8个月，所有患者的Hb和HbF均在早期稳健升高，并且在最后一次随访时保持无输血。安全性方面，在这两项试验中，EDIT-301均耐受良好，未报告与该治疗相关的严重不良事件。EDIT-301在两项试验的所有患者中继续显示出与白消安清髓性预处理和自体造血干细胞移植一致的安全性特征。此外，EDIT-301输注后，所有患者均显示中性粒细胞和血小板已成功定植。 EDIT-301是一种CRISPR基因编辑的细胞疗法，用于治疗SCD和TDT。EDIT-301由来自患者的CD34+造血干细胞和祖细胞构成，这些细胞在γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处被具高度特异性、效率性的工程化AsCas12a核酸酶编辑。源自EDIT-301的CD34+细胞产生的红细胞表现出持续增加的胎儿血红蛋白生产，这可能为严重SCD和TDT患者提供一次性、持久的治疗效果。图片来源：123RF ◇ Ocugen公司今天宣布，其正在开发的用于治疗视网膜色素变性（RP）的候选疗法OCU400的3期临床试验liMeliGhT已完成对首例患者的给药。该3期临床试验以1/2期临床试验的阳性数据为依据。数据表明，接受OCU400治疗眼睛的最佳矫正视力（BCVA）、多亮度移动性测试（MLMT）以及低亮度视力（LLVA）呈积极趋势。89%（16/18）的RP受试者的治疗眼睛在BCVA、LLVA或MLMT评分方面保持稳定或有改善。80%（8/10）携带RHO突变的受试者的MLMT分数与基线相比保持稳定或有提高。78%（14/18）的受试者的治疗眼睛在MLMT评分方面与基线相比保持稳定或有提高。 OCU400是一款基于视网膜核激素受体基因NR2E3的基因疗法。NR2E3基因能够调节视网膜内的多种生理功能，例如感光细胞的发育和维持、新陈代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。OCU400通过NR2E3的驱动功能，能够重置被改变的细胞基因网络并建立体内平衡，有望改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。新闻稿指出，这是首款进入3期临床开发阶段，无需考虑RP患者携带的基因突变类型，有潜力治疗广泛患者群体的基因疗法。 ◇ Wugen公司公布了其在研CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中取得的积极2期研究结果。分析显示，有73%患者达成复合完全缓解率（CRc）的主要终点，总缓解率达91%，患者的中位缓解持续时间（mDOR）为6.2个月（95% CI：1.8，NE）。 WU-CART-007是一种使用健康供体来源的T细胞制造的同种异体、现货型、CD7靶向CAR-T细胞疗法，旨在克服利用CAR-T细胞治疗CD7阳性血液恶性肿瘤的技术挑战。Wugen公司采用CRISPR/Cas9基因编辑技术删除CD7和T细胞受体α恒定区（TRAC），以防止CAR-T细胞的自杀并减轻患者产生移植物抗宿主病（GvHD）的风险。WU-CART-007已获得美国FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和再生医学先进疗法（RMAT）认定，并在欧盟获得PRIME资格。 ◇ Galapagos公司公布了其CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的1/2期临床试验ATALANTA-1的新数据。该细胞疗法从制备到回输到患者体内的中位时间仅需7天。截至2023年12月20日的数据，在研究的第一部分，中位随访时间为13.1个月，接受GLPG5101治疗的16例可评估患者的客观缓解率为87.5%（14/16），完全缓解率（CRR）为75%（12/16）。71%的患者在数据截止时保持缓解。在研究的第二部分，中位随访时间为4.2个月，15例可评估患者的客观缓解率和CRR均为93.3%（14/15）。100%的患者在数据截止时保持缓解。合并两部分的研究结果后根据肿瘤类型进行划分，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的客观缓解率为78%（7/9），CRR为56%（5/9）；滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）患者的客观缓解率和CRR均为94%（16/17）；套细胞淋巴瘤患者的客观缓解率和CRR均为100%（5/5）。安全性方面，大多数治疗伴发不良事件为1/2级，在研究的第一部分观察到2例3级细胞因子释放综合征（CRS），在研究的第二部分观察到1例3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 ◇ Mustang Bio公司公布了其在研、可通过门诊给药的、靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的1/2期临床试验最新数据。该试验中的所有十例患者均曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的治疗，并且在接受BTKi治疗期间病情持续恶化。患者之前接受过中位9线疗法，只有一例患者在接受MB-106治疗后开始接受额外的抗WM治疗。总体而言，接受MB-106治疗的患者中有90%（9/10）对治疗产生应答，包括3名患者达完全缓解（CR）、2名达非常好的部分缓解（VGPR）和4名部分缓解（PR）。此外，1例患者的病情稳定。其中一名获得完全缓解的患者已持续缓解31个月，该患者的免疫球蛋白M（IgM）水平在接受MB-106治疗后迅速降至正常范围，此后一直保持正常。安全性方面，9例患者发生了1/2级CRS，一例患者经历了1级ICANS。尽管剂量增加，但并未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。 ◇ 驯鹿生物公布了其全人源靶向BCMA的CAR-T产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新确诊MM患者的1期研究FUMANBA-2的临床数据。截止至2024年1月25日，共纳入16例具有高危特征的新确诊MM受试者，中位随访时间为7.46个月，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，12个月的无进展生存率为84.4%，100%的受试者达到了微小残留病（MRD）阴性，其中71.4%的受试者持续维持MRD阴性超过12个月。客观缓解率为100%，其中93.8%达到sCR。 ◇ 科济药业公布了其两种CAR-T细胞疗法的新临床数据。靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛注射液治疗复发性/难治性MM的1/2期研究的2期队列（n=102）初步结果显示，在既往经过至少3线治疗的复发性/难治性MM患者中，泽沃基奥仑赛注射液具有令人信服的疗效和可接受的安全性。截至2023年10月25日，总缓解率为92.2%，其中73例（71.6%）患者达到sCR（n=70）或CR（n=3），20例（19.6%）患者达到VGPR，1例（1.0%）患者达到PR。与该队列的最初结果相比，观察到缓解有加深的趋势。靶向GPRC5D的自体CAR-T细胞疗法CT071治疗复发/难治性MM患者的首次人体研究结果显示，CT071在无需进行桥接治疗的情况下，在复发/难治性MM患者中具有可控的安全性和令人鼓舞的临床疗效，值得进一步进行临床研究评估。截至2024年2月28日，共有10例患者接受CT071输注。有效性数据显示，总缓解率为90%，包括5例（50%）患者达到sCR、2例（20%）患者达到VGPR，以及2例（20%）患者达到PR。1例（10%）患者在第8周时显示肿瘤持续缩小，血清M蛋白较基线降低84.1%，评估为疾病稳定（SD）。2例曾接受过BCMA/CD19 CAR-T细胞疗法治疗的患者，均达到缓解（1例sCR，1例PR）。9例MRD可评估的患者在第4周均达到MRD阴性，其中包括达到sCR/CR的5例患者。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 近期，莱芒生物宣布完成共5000万元的天使+轮和天使++轮两轮新增融资，目前已累计获得约1.5亿元天使融资和项目资助。此次融资将主要用于其代谢增强型CAR-T细胞治疗药物的IND申报，加速推进针对实体瘤的代谢增强型细胞治疗药物的临床研究。莱芒生物特有的代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物目前已进入临床试验阶段。在一项临床研究中，其所需剂量低至商业化CAR-T剂量的1%的代谢增强型CD19 CAR-T细胞药物让20余例晚期复发难治性ALL/LBL患者全部达到CR。此外，该代谢增强型CD19 CAR-T细胞疗法在儿科患者中的临床试验已于今年3月顺利启动，标志着该疗法的适应症将进一步拓展至儿童复发或难治性CD19阳性B细胞血液系统恶性肿瘤。莱芒生物由瑞士洛桑联邦理工学院（EPFL）唐力教授团队联合晶泰科技于2021年7月共同创立，并于2022年2月正式运营。本次融资的新股东有富汇创投、云帆科技投资以及私人财务投资者，同时原有老股东天图投资、晶泰科技持续加持。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Vertex Presents Positive Long-Term Data On CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel) at the 2024 Annual European Hematology Association (EHA) Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-presents-positive-long-term-data-casgevytm-exagamglogene [2] Editas Medicine Announces New Safety And Efficacy Data From The EdiTHAL Trial Of Reni-Cel In 7 Patients With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-new-safety-and-efficacy-data-edithal [3] Editas Medicine Reports New Safety And Efficacy Data From The RUBY Trial Of Reni-Cel In 18 Patients With Sickle Cell Disease, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-reports-new-safety-and-efficacy-data-ruby-trial [4] Phase 2 Findings Show Wugen’s Investigational Allogeneic CAR-T, WU-CART-007, Was Highly Effective and Surpassed Standard of Care in Treating Hard-to-Treat T-ALL/LBL; Data Presented Today at European Hematology Association (EHA) 2024 Hybrid Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898923/0/en/Phase-2-Findings-Show-Wugen-s-Investigational-Allogeneic-CAR-T-WU-CART-007-Was-Highly-Effective-and-Surpassed-Standard-of-Care-in-Treating-Hard-to-Treat-T-ALL-LBL-Data-Presented-To.html [5] Mustang Bio Announces Favorable Efficacy and Safety Data from Complete Waldenstrom Macroglobulinemia Cohort of Phase 1/2 Clinical Trial of MB-106, CD20-Targeted Autologous CAR-T Therapy. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.mustangbio.com/news-events/press-releases/detail/180/mustang-bio-announces-favorable-efficacy-and-safety-data [6] IASO Bio Presented New Data of FUCASO® (Equecabtagene Autoleucel) for the Treatment of High-risk Newly Diagnosed Multiple Myeloma in Oral Presentation at EHA 2024. Retrieved June 21, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/iaso-bio-presented-new-data-of-fucaso-equecabtagene-autoleucel-for-the-treatment-of-high-risk-newly-diagnosed-multiple-myeloma-in-oral-presentation-at-eha-2024-302173593.html [7] 科济药业赛恺泽®II期临床试验和CT071首次人体试验的研究成果亮相2024 EHA. Retrieved June 21, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/M6rT_aMJVCm1QcymAfiGiA [8] OCUGEN, INC. ANNOUNCES FIRST PATIENT DOSED IN PHASE 3 LIMELIGHT CLINICAL TRIAL FOR OCU400—FIRST GENE THERAPY IN PHASE 3 WITH A BROAD RETINITIS PIGMENTOSA INDICATION. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.ocugen.com/news-releases/news-release-details/ocugen-inc-announces-first-patient-dosed-phase-3-limelight [9] 莱芒生物完成5000万元新增融资，加速推进极低剂量CAR-T临床转化. Retrieved June 21, 2024 from https://mp.weixin.qq.com/s/7oyZTIOpMFpQNmP2uqUjxQ [10] Galapagos presents encouraging new data for CD19 CAR-T candidate GLPG5101 in non-Hodgkin lymphoma at EHA 2024. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2899182/0/en/Galapagos-presents-encouraging-new-data-for-CD19-CAR-T-candidate-GLPG5101-in-non-Hodgkin-lymphoma-at-EHA-2024.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

基因疗法细胞疗法上市批准临床结果临床1期

100 项与泽沃基奥仑赛相关的药物交易

登录后查看更多信息

研发状态

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
多发性骨髓瘤	中国	恺兴生命科技（上海）有限公司	2024-02-23

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03975907 (LUMMICAR-1 \| LUMMICAR STUDY 1, EHA2024) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤末线	102	ZEVORCABTAGENE AUTOLEUCEL	艱網繭糧簾繭製簾積糧(夢構糧糧鏇築構鬱糧顧) = 膚襯遞遞願製製顧艱積鑰餘繭衊網簾壓糧遞簾 (積繭衊製顧獵醖壓願獵, 85.13 ~ 96.55) 更多	积极	2024-05-14
NCT03975907 (LUMMICAR STUDY 1, ASH2023)	临床1期	浆细胞骨髓瘤难治	14	Zevorcabtagene autoleucel (100 × 10^6 CAR+ T cells)	簾繭廠鏇觸獵鹹鑰製襯(築鑰壓願鏇壓鏇壓網廠) = 網窪膚遞鬱網窪構觸窪淵窪顧遞鬱簾膚積餘繭 (齋積鬱遞鏇襯鹹繭遞製 ) 更多	-	2023-12-11
NCT03975907 (LUMMICAR STUDY 1, ASH2023)	临床1期	浆细胞骨髓瘤难治	14	Zevorcabtagene autoleucel (150 × 10^6 CAR+ T cells)	簾繭廠鏇觸獵鹹鑰製襯(築鑰壓願鏇壓鏇壓網廠) = 廠夢蓋膚膚繭範夢夢餘淵窪顧遞鬱簾膚積餘繭 (齋積鬱遞鏇襯鹹繭遞製 ) 更多	-	2023-12-11
NCT03975907 (LUMMICAR STUDY1, ASH2022) 人工标引	临床2期	多发性骨髓瘤末线	102	Zevorcabtagene autoleucel	膚願獵網製齋構網齋遞(鏇窪簾範膚壓淵夢觸構) = 憲顧觸衊鑰鏇衊構襯憲築鹹糧積鹽繭觸窪鹹網 (窪遞壓顧鹽觸築願廠鹽 ) 更多	积极	2022-11-15
NCT03915184 (LUMMICAR STUDY 2, Biospace) 人工标引	临床2期	复发性多发性骨髓瘤	17	Fludarabine Phosphate+Cyclophosphamide+Zevorcabtagene autoleucel	廠範鏇淵網鬱網襯遞選(網獵構構繭齋蓋艱鏇廠) = 製憲願積鹹簾齋築顧壓顧構窪構夢製鬱顧淵選 (醖選艱窪夢艱築製衊築 ) 更多	积极	2022-09-21
NCT03975907 (Lummicar Study 1, ASH2021) 人工标引	临床1期	复发性多发性骨髓瘤末线	-	CT053 (median age of 54 years (range 34-62))	壓鹽願醖願網蓋鬱艱遞(鹽醖鏇觸鏇鏇觸鹽簾鏇) = 築蓋簾顧製網構廠獵簾範齋淵築艱獵簾繭淵壓 (顧醖艱艱蓋衊網窪淵夢 ) 更多	积极	2021-11-05
NCT03915184 (PRNewswire) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤	24	Zevorcabtagene autoleucel	選網齋鹽製鹹糧襯餘憲(糧鏇窪鹹鏇築顧構築築) = 餘顧襯遞顧膚選糧遞簾齋鹹衊簾選憲製淵鑰齋 (構衊遞簾鏇齋醖餘壓醖 ) 更多	积极	2020-12-06
NCT03975907 (ASH2020) 人工标引	临床1期	复发性多发性骨髓瘤末线	14	CT053	顧鬱鬱夢網鬱觸製衊顧(簾製繭餘襯襯膚膚襯積) = None 齋艱壓鹹蓋繭鹽蓋顧鹹 (鹽遞積簾鬱淵鹹衊觸艱 ) 更多	积极	2020-11-05
NCT03915184 (Lummicar-2, ASH2020) 人工标引	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	20	cyclophosphamide+fludarabine+CT053	鹹鑰構選醖繭選醖遞繭(憲築觸餘願憲襯襯餘壓) = No grade 3 or higher CRS or neurotoxicity was observed. Twelve of 14 subjects (86%) experienced grade 1 or 2 CRS, including 2 subjects who experienced grade 2 CRS and 1 subject who had grade 2 neurotoxicity. 積築鬱艱範餘艱觸範構 (糧艱製齋鏇壓觸膚觸獵 ) 更多	积极	2020-11-05
NCT03716856 (Lummicar Study 1, ASH2018) 人工标引	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	16	fludarabine+cyclophosphamide+CT053	鏇淵糧願範齋繭夢範壓(鑰築醖製簾鏇膚鬱襯簾) = none 糧顧願願網憲觸淵糧製 (醖製齋廠願觸鏇築艱窪 ) 更多	积极	2018-11-29