Phase-2 Study of Vedolizumab Plus Post-Transplant Cyclophosphamide and Short Course Tacrolimus for Graft-versus-Host Disease Prevention After Reduced Intensity Conditioning Peripheral Blood Stem Cell Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation

This phase II trial studies how well vedolizumab plus post-transplant cyclophosphamide (PTCy) and short course tacrolimus work for the prevention of graft versus host disease (GVHD) in patients undergoing allogeneic hematopoietic cell transplantation (HCT) after reduced intensity conditioning. Allogeneic HCT is a procedure in which a person receives blood-forming stem cells (cells from which all blood cells develop) from a donor. Giving reduced conditioning chemotherapy before an allogeneic HCT helps kill cancer cells in the body and helps make room in the patient's bone marrow for new stem cells to grow using less than standard doses of chemotherapy. Sometimes, the transplanted cells from a donor can attack the body's normal cells (called graft-versus-host disease). Vedolizumab is a monoclonal antibody, which is a type of protein that can bind to certain targets in the body, such as molecules that cause the body to make an immune response (antigens). It may reduce inflammation. Cyclophosphamide is in a class of medications called alkylating agents. It works by damaging the cell's deoxyribonucleic acid and may kill cancer cells. It may also lower the body's immune response. Tacrolimus suppresses the immune system by preventing the activation of certain types of immune cells. Giving vedolizumab plus PTCy and short course tacrolimus may be effective at preventing GVHD after allogeneic HCT.

开始日期2026-01-08

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT06291064

/ Not yet recruiting临床2期IIT

TreAtment Response and Omic-Markers in Triple-Negative Breast CAncer Patients Receiving Standard of Care Chemotherapy (TARMAC)

The primary purpose of this study is to determine what proportion of participants will achieve complete pathological response with epirubicin+ cyclophosphamide followed by docetaxel +carboplatin. This will also examine the potential of using signals in the blood (biomarkers) to identify resistance to chemotherapy in Nigerian women with triple negative breast cancer (TNBC).
All enrollment to this trial will occur at sites in Nigeria. University of Chicago is serving as coordinating center and will be involved in data analysis.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

The University of Chicago

NCT06807606

/ Recruiting临床2期IIT

Optimized CBT for Pts With High-risk Hematologic Malignancies Who Have Relapsed After First ASCT

The goal of this clinical research study is to learn if intermediate-intensity conditioning therapy followed by a cord blood transplant can help to control high-risk hematological malignancies in patients who need a second allogeneic stem cell transplantation.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

100 项与环磷酰胺相关的临床结果

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100 项与环磷酰胺相关的转化医学

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100 项与环磷酰胺相关的专利（医药）

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83,636

项与环磷酰胺相关的文献（医药）

2025-12-31·Annals of Medicine

Efficacy and safety of low-dose TBI combined MAC regimen for HSCT in high-risk AML patients with active disease

Article

作者: Fan, Yang ; Liu, Lirong ; Xie, Yaping ; Shi, Pengfei ; Huang, Xilian ; Chen, Can ; Tan, Junfeng ; Gao, Daquan ; Chen, Kuang ; Xu, Ying ; Qian, Shenxian

BACKGROUNDThe management of high-risk acute myeloid leukaemia (AML) remains challenging, highlighting the need for innovative conditioning strategies beyond current regimens.METHODSIn the present single-arm study, a FACT regimen comprised of low-dose total body irradiation (TBI) with fludarabine, cytarabine and cyclophosphamide was employed to treat cytogenetically high-risk AML patients exhibiting pre-transplant active disease. This clinical trial is registered in the Chinese Clinical Trial Registry with the registration number ChiCTR2000035111.RESULTSIn this study, 21 high-risk AML patients with pre-transplant disease statuses including primary induction failure, relapse and measurable residual disease positivity, were enrolled to undergo FACT conditioning. The FACT group demonstrated a 1-year non-relapse mortality (NRM) rate of 9.5%, indicating a similar level of safety and tolerability among the conditioning regimens. The estimated cumulative incidence of grade 2-4 acute graft-versus-host disease (GVHD) at one year was 30.7%. Additionally, the cumulative incidence of chronic GVHD was 36.0% at one year and increased to 43.0% at two years.CONCLUSIONSThe FACT regimen is an effective myeloablative conditioning (MAC) strategy for high-risk AML patients, potentially reducing relapse risk without increasing NRM, warranting further research.

2025-12-31·Renal Failure

Outcomes of BTD vs. BCD as initial treatment of renal amyloid light-chain amyloidosis: a retrospective cohort study in China

Article

作者: Li, Liwen ; He, Weiting ; Zhong, Liye ; Chen, Xiaojie ; Liu, Hui ; Zhang, Shaogui ; Yau, Hok-him ; Liao, Pengjun ; Li, Sheng ; Zhang, Yifan ; Xie, Jianteng ; Wang, Wenjian ; Zhu, Yaxi

OBJECTIVESTo compare the efficacy and safety of bortezomib with thalidomide and dexamethasone (BTD) and bortezomib with cyclophosphamide and dexamethasone (BCD) as the initial treatment for renal amyloid light chain (AL) amyloidosis in Chinese cohort.METHODSA cohort of 174 patients with AL amyloidosis was studied in Guangdong Provincial People's Hospital from January 2008 to August 2023. Propensity-score matching cases were applied to assess the outcomes of patients treated with BTD and BCD regimen. Primary outcomes were patients achieving hematologic response and organ responses, and the secondary endpoints were patients progressing to end-stage renal disease or all-cause death.RESULTS44 Patients were included. The hematologic complete response rate (CR) in the BTD group was comparable between the groups of BTD group and BCD. However, the time to achieve hematologic CR was significantly shorter in the BTD group compared to the BCD group (4.97 vs. 7.71 mon, p = 0.010). Furthermore, when reaching hematologic response, the cumulative dose of bortezomib that standardized by body surface area (BSA) was lower in BTD group than in the BCD group (10.4 vs. 15.6 mg/m², p = 0.013). There was no significant difference of renal and cardiac response between groups. However, post-treatment proteinuria levels after treatment were significantly lower in the BTD group compared to those in the BCD group (747 mg/24h vs. 2928 mg/24h, p = 0.048).CONCLUSIONSCompared to BCD regimen for renal AL amyloidosis, initial treatment with BTD regimen demonstrated similar rates of hematologic CR but showed superior reduction in proteinuria, reduced cumulative dose of bortezomib and faster time-to-response.

2025-12-01·Blood Research

Post-transplant cyclophosphamide plus anti-thymocyte globulin decreased serum IL-6 levels when compared with post-transplant cyclophosphamide alone after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation

Article

作者: Kim, Chul Hee ; Ryu, Hyewon ; Heo, Bu Yeon ; Seo, Wonhyoung ; Song, Ik-Chan ; Choi, Suyoung ; Jo, Deog-Yeon ; Lee, Sang-Woo ; Kang, Sora ; Lee, Seul Bi ; Pham, Thi Thuy Duong ; Lee, Hyo-Jin ; Lee, Myung-Won ; Eun, Hyuk Soo ; Koh, Jeong Suk ; Yun, Hwan-Jung

AbstractBackgroundPost-transplantation cyclophosphamide (PTCy) and anti-thymocyte globulin (ATG) are common prophylactic strategies for graft-versus-host disease (GVHD) after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (haplo-HSCT). Interleukin (IL)-6 is a surrogate marker for cytokine release syndrome (CRS) and acute GVHD.MethodThe clinical outcomes and complications of haplo-HSCT with PTCy plus ATG versus PTCy monotherapy were compared according to serum IL-6 levels at Chungnam National University Hospital (Daejeon, South Korea) from January 2019 to February 2023.ResultsForty patients who underwent haplo-HSCT were analyzed. A significant difference in IL-6 levels was observed between the PTCy plus ATG and PTCy alone groups (7.47 ± 10.55 vs. 117.65 ± 127.67; p = 0.003). More patients in the PTCy plus ATG group had a CRS grade of 0 than in the PTCy alone group (p < 0.001). Serum IL-6 levels were associated with grades II–IV acute GVHD (r = 0.547, p < 0.001). The cumulative incidence (CI) of grades II–IV acute GVHD was significantly higher in the PTCy alone group (67.9% vs. 4.8%; p < 0.001). No significant difference in the CI for chronic GVHD was detected between the PTCy plus ATG and PTCy alone groups (72.1% vs. 82.0%; p = 0.730). The CI of 1-year non-relapse mortality was significantly higher in the PTCy alone group than in the PTCy plus ATG group (42.2% vs. 15.9%; p = 0.022). The 1-year overall survival (OS) was significantly better in the PTCy plus ATG group (75.9% vs. 35.3%; p = 0.011). The 1-year GVHD-free, relapse-free survival rate was 29.4% in the PTCy alone group and 54.0% in the PTCy plus ATG group (p = 0.038).ConclusionSerum IL-6 levels were higher in the PTCy alone group than in the PTCy plus ATG group. The addition of ATG before stem cell infusion affected IL-6 levels and reduced the incidences of CRS and grade II–IV acute GVHD in haplo-HSCT patients. This study suggests that PTCy plus ATG as GVHD prophylaxis in haplo-HSCT is beneficial in terms of clinical outcomes and complications of HSCT.

1,317

项与环磷酰胺相关的新闻（医药）

2025-03-12

·今日头条

免疫疗法无果后，TIL细胞逆风翻盘，助患者肿瘤大幅消退

据外媒报道，一位42岁女性患者在接受肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗后，取得显著效果。该患者患有4期结膜黑色素瘤，多年来一直饱受疾病折磨。此前还遭受过严重的毒性作用。能够采用TIL疗法并看到她状况良好，实在令人欣慰。肿瘤内科医生Lucy Kennedy医学博士表示：“患者恢复得非常好，PET扫描清晰显示，治疗后患者的肿瘤正显著缩小。随着TIL持续发挥作用，不断搜寻并消灭癌细胞，预计治疗效果还会随时间推移而进一步提升”！一、免疫疗法失败后，一位黑色素瘤患者在TIL疗法助力下的重生 2014年，这位患者被诊断出患有结膜黑色素瘤，由于复发风险较高，最初的治疗方案是切除眼部结缔组织中的肿块。2020年，病情复发，随后两年她接受了免疫治疗药物伊匹单抗和纳武单抗的治疗。然而，病情不仅没有得到有效控制，反而持续恶化，患者还出现了严重的不良反应，包括严重的结肠炎，需要服用四种药物才能控制。她多次住院，其中一次还出现了类似贝尔氏麻痹症的神经系统变化，被认为与免疫疗法有关。与此同时，黑色素瘤还转移到了她腹部的淋巴结。好在天无绝人之路，2024年2月16日，恰逢全球首款上市的TIL疗法——Lifileucel（LN-144，Amtagvi®）获美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于对免疫疗法（如PD-1抗体）无反应的不可切除或转移性黑色素瘤成人患者。该患者的临床团队将其病例提交至黑色素瘤委员会。虽然TIL疗法对黑色素瘤负担重或体力差的患者颇具挑战。但该患者较为年轻，无其他合并症，体能状态良好，且肿瘤相对较小，种种因素使其成为TIL疗法的理想人选。最终经评估，所有成员一致判定患者适合TIL疗法。随后，病例又被提交给骨髓移植委员会，确认患者符合接受这一新疗法的全部临床标准。该患者遂入组接受TIL细胞治疗，并最终在2024年8月完成了TIL输注，主要治疗过程如下： 1）首先，外科医生切除肿瘤，并将1-4厘米的肿瘤切片送到实验室； 2）接着，来自肿瘤的TIL细胞在实验室中进行扩增，并悬浮在静脉注射袋中，以便重新输入患者体内； 3）与此同时，患者入院接受3天的淋巴细胞清除化疗（氟达拉滨和环磷酰胺），以清除其免疫系统，使其能够接受TIL细胞治疗； 4）最后，患者接受一次性输注自身的TIL细胞，同时还接受IL-2输注，以激活TIL并刺激其增殖。一旦TIL细胞注入患者体内，它们就会主动寻找并摧毁患者的癌细胞（详见下图）。 ▼TIL细胞疗法的治疗过程示例图 ▲图源“ASCO daily news”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除结果显示：患者治疗反应良好，未出现严重副作用，两周后便出院回家，出院时她感觉良好，并期待着不久后重返工作岗位。自那时起，两组PET扫描清晰地显示：治疗后肿瘤正在显著缩小（详见下图）。 ▼该患者治疗前后的PET扫描 ▲图源“Cleveland Clinic”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除医学博士James Isaacs表示：“T细胞疗法是一种令人兴奋的新选择，为我们持续探索创新疗法带来了巨大希望。尽管免疫疗法对某些类型的黑色素瘤效果显著且具有长期持久性，但近半数患者对其并无反应，而其他传统疗法又存在严重副作用。在这样的情况下，TIL疗法正逐渐成为这部分患者的重要选择之一”。二、GT316 TIL首次人体试验成绩亮眼，一例患者完全缓解持续8个月 GT316是一种CRISPR/Cas9-dualKO抗衰竭TIL产品，近期已启动首次人体试验（NCT06145802），旨在评估其在晚期实体瘤中的初步安全性与有效性。这项开创性研究主要招募晚期难治性实体瘤患者，特别是妇科肿瘤患者。截至2024年1月22日，剂量递增研究共招募了4名女性患者，中位年龄58岁，她们此前均接受过1~9线的全身治疗。输注的TIL细胞数中位数为1.0E+10。入选患者先接受非清髓性（NMA）淋巴细胞清除方案预处理，再输注GT316 TIL产品进行治疗，随后接受IL-2给药。研究结果颇为亮眼：一名历经9项全身疗法的卵巢癌患者，在治疗4周后确认达到部分缓解（PR），截至目前，缓解持续时间已达22周（依据RECIST 1.1标准）。另一位卵巢癌患者病情稳定（SD）（详见下图）。 ▲图源“ASCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除尤其值得关注的是，一位患有难治性宫颈癌的患者，在GT316 TIL细胞治疗4周后, 出现确认的完全缓解（CR）。该患者阴道内残留的转移性病灶，基线（治疗前）测量为24mm ，在第38周时经放射影像显示，病灶已100%缩小（详见下图）。更为惊喜的是，截至目前，该患者缓解持续时间已有32周（即8个月，RECIST 1.1）。 ▲图源“ASCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除综上所述，首次人体研究表明，GT316作为晚期实体癌患者的单一疗法，耐受性良好，初步抗肿瘤效果令人振奋。三、TIL疗法+检查点抑制剂强强联合痛击卵巢癌，患者肿瘤皆消退，靶病灶缩减8%-35% 全球肿瘤学期刊《Oncotarget》曾报道一项关于“应用体外扩增的T细胞（REP-TIL），联合检查点抑制剂治疗卵巢癌”的研究，其数据十分惊艳。在本次研究中，共纳入7例晚期铂类耐药性高级别浆液性卵巢癌患者。所有患者在进行肿瘤切除手术前，均接受了伊匹单抗治疗，且肿瘤采集和TIL体外扩增均获成功。具体情况为：1名患者（#6）因无法接受手术，进行了双肝活检（2mm）；4名患者通过腹腔镜手术切除腹膜内转移瘤；1名患者切除了肺转移瘤。在快速扩增方案（REP）实施前，中位扩增时间为25天（范围：18-42天）。研究结果显示：T细胞输注后不久，所有患者的肿瘤均出现消退，靶病灶大小减小8%-35%，中位无进展生存期（PFS）为86天。最佳总体肿瘤反应（BOR）方面，患者#1出现1例部分反应（PR），其余5例达到病情稳定（SD）。尤其值得注意的是，患者#2在治疗后近一年内，一直维持长期病情稳定（SD）状态。 ▲图源“Oncotarget”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除综上，体外扩增的T细胞（REP-TIL）治疗耐受性良好。与T细胞疗法（含预处理化疗）相关的毒性处于可控范围，符合预期。四、TIL疗法横扫卵巢癌、肠癌、胰腺癌，以62.5%疾病控制率力挽狂澜，1例患者生存期超4年全美排名第一的美国 MD 安德森癌症中心公布了一项关于 “TIL 疗法用于经各类治疗均无效的转移性癌症患者” 的临床试验数据，涉及8 例转移性结直肠癌（CRC）、5 例胰腺癌（PDAC）、3 例卵巢癌（OVCA），其结果十分振奋人心！研究结果显示：所有入组患者的疾病控制率（DCR）达到了62.5% （95%CI 35.4%-84.8%）。在TIL细胞治疗12周时，有 31.3%（5例）的患者病情处于稳定（SD）状态。 ▲图源“J Immunother Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除此外，各队列患者的中位总生存期（OS）长达18.86个月,中位无进展生存期（PFS）为2.53个月。 ▲图源“J Immunother Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除尤其值得关注的是，一位晚期胰腺癌患者接受 TIL 细胞治疗后，病情稳定长达17个月。随后，该患者又陆续接受了单药派姆单抗治疗+两种 1 期临床试验疗法（一种是 RAD51 抑制剂，另一种是针对体细胞 ARID1A 突变的药物 ——AZD6738）。令人惊喜的是，从接受 TIL 治疗起算，4 年后这位患者仍存活。 ▼该患者TIL细胞治疗前后的连续CT图像对比 ▲图源“J Immunother Cancer”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除注：连续CT图像显示：该患者靶肝病变尺寸减小。五、国研TILs疗法上市在即！ 2024年2月，全球首款TIL疗法产品Lifileuce1获批上市，定价高达51.5万美元。相比之下，我国TIL疗法的自主研发和临床试验取得了显著进展，为国内患者提供了更具可及性的治疗选择，国研TILs疗法和美国TIL疗法的区别如下： ▼国研TILs疗法和美国TIL疗法的区别六、小编寄语肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法自1988年首次应用于临床以来，已走过30余载的发展历程。相较于其他免疫细胞疗法，TIL疗法独具将患者自身肿瘤组织“变废为宝”的神奇功效，堪称实体瘤治疗领域当之无愧的抗癌黑科技。它既适用于早期癌症患者，可有效预防肿瘤的复发与转移；又能作为晚期患者的挽救性治疗手段，为癌症患者带来一线生机。然而，令人遗憾的是，以往许多患者在手术切除肿瘤组织后，通常仅会提取一小部分用于制作病理蜡块以进行病理诊断，而其余大部分肿瘤组织则会被当作医疗垃圾丢弃，这无疑致使患者体内潜藏的抗癌能力极强的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）被白白浪费。此外，值得关注的是，TILs 细胞数量会随着肿瘤的进展而逐渐减少，并且在术后接受辅助性治疗（如放疗、化疗）时，不仅癌细胞会受到杀伤，体内的免疫细胞也可能受到影响。因此，建议患者务必珍惜这或许仅有一次的宝贵抗癌机会。在术前应积极与主治医师进行沟通，尽可能地保留新鲜的肿瘤标本组织，并联系专业机构对 TIL 细胞进行分离和冻存，做到未雨绸缪。七、参考资料 [1]Guo J,et al.A first-in-human study of CRISPR/Cas9-engineered tumor infiltrating lymphocytes (TILs) product GT316 as monotherapy in advanced solid tumors[J]. 2024. https://meetings.asco.org/abstracts-presentations/233956/poster [2]Kverneland AH,et al.Adoptive cell therapy in combination with checkpoint inhibitors in ovarian cancer. Oncotarget. 2020 Jun 2;11(22):2092-2105. https://pmc-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/articles/PMC7275789/ [3]Amaria R,et al.Efficacy and safety of autologous tumor-infiltrating lymphocytes in recurrent or refractory ovarian cancer, colorectal cancer, and pancreatic ductal adenocarcinoma. J Immunother Cancer. 2024 Feb 2;12(2):e006822. https://pmc-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/articles/PMC10840042/ [4]https://consultqd.clevelandclinic.org/case-study-first-patient-at-cleveland-clinic-treated-with-tumor-infiltrating-lymphocyte-therapy [5]https://dailynews-ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/do/there-role-autologous-tumor-infiltrating-lymphocyte-therapy-gastrointestinal-cancers 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权禁止转载。

免疫疗法ASCO会议临床结果细胞疗法临床3期

2025-03-12

·ioncology

eJHaem病例丨原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤中枢神经系统复发并接受系统性化疗及自体外周血干细胞移植治疗

点击蓝字关注我们原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤（PC-ALCL）是一种起源于皮肤的罕见外周T细胞淋巴瘤（PTCL）类型。标准治疗方法包括针对孤立性病变的手术切除或放射治疗，而多发性病变则考虑系统性化疗。尽管复发率较高，但由于病变通常局限于皮肤，其长期预后通常较为乐观。英国血液学会官方期刊《eJHaem》近日发表报道了一例PC-ALCL中枢神经系统（CNS）复发的病例，该患者接受了系统性化疗及自体外周血干细胞移植（ASCT）治疗。一名63岁男性患者因左手第五指及左下肢感觉异常就诊。10个月前，患者左肋区出现一暗红色皮肤结节（图1A），病理诊断为ALCL（图1B–I）。正电子发射断层扫描/计算机断层扫描（PET/CT）及骨髓检查未发现其他病变。患者被诊断为PC-ALCL，并接受了局部放射治疗（40 Gy）。4个月前，患者左膝皮肤出现PC-ALCL复发，接受了手术切除。图1.初诊时左肋区皮肤结节性病变头部磁共振成像（MRI）显示右侧岛叶及左侧脑室旁白质存在肿块（图1A，B）。右侧岛叶肿块活检的病理分析显示，大脑组织中存在大量异型淋巴细胞浸润（图2A）。免疫组化结果显示，这些异型淋巴细胞CD3、CD4、CD30阳性，而CD8、CD20、ALK、EMA阴性（图2B–H）。这些发现与左肋区和左膝活检标本的结果一致。因此，诊断为PC-ALCL中枢神经系统复发。脑脊液中未发现淋巴瘤细胞浸润。皮肤病变仍处于缓解状态，且无其他系统性病变。图2.钆增强T1加权MRI显示右侧岛叶（A，红色箭头）和左侧脑室旁白质（B，红色箭头）存在肿块病变图3.对右侧岛叶肿块活检组织进行HE染色，结果显示存在大量具有非典型核的大细胞密集增生（A）。免疫组织化学染色显示，这些细胞对CD3（B）、CD4（C）和CD30（D）呈阳性反应。它们对CD8（E）、CD20（F）、间变性淋巴瘤激酶（G）和上皮膜抗原（H）呈阴性反应患者接受了甲氨蝶呤、丙卡巴肼(Procarbazine)和长春新碱（MPV）化疗方案，包括第1天静脉注射甲氨蝶呤（MTX）3.5 g/m²，第1天静脉注射长春新碱1.4 mg/m²（最大剂量2.0 mg），以及第2至8天口服丙卡巴肼100 mg/m²（奇数周期）。MPV化疗开始后3周，患者静脉注射维布妥昔单抗（BV；1.8 mg/kg），并随访1周。该治疗方案定义为BV-MPV（一个疗程4周），共重复三次。第一个疗程后，MRI显示中枢神经系统病变部分缓解。第二个疗程后，进行了自体外周血干细胞采集。移植前，患者达到完全缓解。随后，使用塞替派联合白消安（BuTT）预处理方案进行了ASCT，包括第-8至-5天静脉注射白消安（Bu，3.2 mg/kg）和第-4及-3天静脉注射塞替派（TT，5 mg/kg）。在细胞最低点阶段，患者出现严重发热性中性粒细胞减少症，但随着中性粒细胞植入而缓解。移植后18天出院，计划使用BV进行维持治疗。然而，在第一个疗程前，放疗部位附近出现一红斑丘疹（图4A）。此外，左背部也出现一类似丘疹（图4B）。两处活检均显示PC-ALCL复发（图4C–J），发生在移植后5周。头部MRI显示中枢神经系统病变未复发。患者再次接受左肋区局部放射治疗（45 Gy），并使用BV进行挽救治疗，随后每3周进行一次BV维持治疗。两处病变对治疗有积极反应，皮肤和中枢神经系统病变在移植后1年内均保持完全缓解。图4.移植后左侧肋骨区域和左侧背部出现红斑丘疹 — 讨论 — PC-ALCL在诊断时通常仅表现为皮肤病变或区域淋巴结受累。然而，复发时可能发生系统性受累。Benner等人报道复发率约为54%，其中约10%的患者在区域淋巴结以外出现系统性病变。PC-ALCL中枢神经系统受累更为罕见，通过文献回顾，仅发现三例报道病例。其中2例与本例相似，均在皮肤病变缓解期间出现中枢神经系统复发。与其他淋巴瘤一样，系统性病变的状态和进展不一定与中枢神经系统受累相关。由于疾病罕见性，对于PTCL（包括PC-ALCL）患者中枢神经系统受累尚无标准治疗。因此，参考了其他侵袭性淋巴瘤的治疗方法。在原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）和继发性中枢神经系统淋巴瘤（SCNSL）患者中，放射治疗、鞘内治疗和系统性化疗仅显示出部分有效性。因此，对于身体状况良好的患者，建议使用系统性化疗进行诱导治疗，随后使用大剂量化疗联合ASCT进行巩固治疗。Omuro等人报道，使用R-MPV方案（利妥昔单抗+甲氨蝶呤+丙卡巴肼+长春新碱）进行诱导治疗，并结合大剂量化疗（塞替派、白消安和环磷酰胺）联合ASCT进行巩固治疗，对PCNSL有良好的疾病控制效果，2年无进展生存率为75%，2年总生存率为81%。在本例中，使用BV-MPV化疗方案进行诱导治疗，因CD30阳性而用BV替代利妥昔单抗。在巩固治疗方面，大剂量化疗方案采用了塞替派和白消安。尽管皮肤病变早期复发，但中枢神经系统病变得到缓解并维持超过1年。同样，既往病例中也有采用基于大剂量MTX的诱导方案和基于塞替派的巩固方案，同样实现了长期缓解。BV能否穿透血脑屏障尚无明确证据，但鉴于孤立性CNS淋巴瘤仅局部治疗易致系统复发，建议将其作为系统病灶维持治疗。未来需进一步探索BV在脑脊液中的分布特性以优化治疗策略。综上，PC-ALCL存在CNS复发风险，即使皮肤病灶缓解仍需长期随访。含大剂量MTX的全身化疗联合塞替派预处理ASCT或可为CNS受累患者提供有效治疗选择。（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

放射疗法临床结果临床3期

2025-03-12

·医药观澜

启函生物通用型CAR-T治疗难治性自身免疫性溶血性贫血受试者第28天评估为完全缓解

▎药明康德内容团队报道今日（3月12日），启函生物宣布，其开发的代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T细胞产品治疗难治性自身免疫性溶血性贫血患者，在第28天首次进行疗效评估时获得完全缓解（CR）。该患者于2020年8月被诊断为自身免疫性溶血性贫血，既往接受过多种药物治疗，包括糖皮质激素、利妥昔单抗、他克莫司、西罗莫司、环磷酰胺、丙种球蛋白和Syk抑制剂等。在末次治疗失败后，患者参加了本临床研究。患者在接受方案规定剂量的CAR-T细胞输注后，仅在第10天出现过短暂低热，未进行处理自行恢复，无其他不良事件报道。目前，患者的血红蛋白已恢复正常，没有活动性溶血的证据，且患者主观感受良好，对治疗满意。启函生物是一家细胞治疗和器官移植领域的生物科技公司，希望利用其高通量的基因编辑技术和对免疫移植知识的深刻理解开发出免疫兼容的同种异体细胞治疗和异种器官疗法，为世界上千千万万的病人及家属带来希望。该公司累计融资金额超1亿美元，目前公司的同种异体细胞治疗产品已开展研究者发起的临床试验，其中一款产品已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验默示许可。目前，代号为QT-019B的双靶点通用型CAR-T产品正在针对难治性自身免疫性溶血性贫血进行治疗，启函生物计划在2025年下半年分享更多临床数据。中国医学科学院北京协和医学院血液病医院施均教授表示：“血研所一直致力于探索创新的治疗方法，以改善患者的治疗效果和生活质量。这次的初步成功是对我们多方努力的肯定，也是细胞治疗领域的一个重要里程碑。它不仅为未来的临床应用提供了宝贵的数据支持，更为广大患者带来了新的希望。目前研究仍在患者招募阶段。” 启函生物创始人兼首席执行官杨璐菡博士表示：“非常高兴看到启函的细胞治疗产品在患者身上展现了令人振奋的初步疗效，这也让我们看到了通用型CAR-T疗法的巨大潜力。非常感谢研究团队的鼎力相助以及患者的配合，我们希望早日创造一个让细胞和器官治疗普及到每一位患者的世界，让每一位患者都能受益于科技进步带来的福祉。” 参考资料： [1]启函生物通用型CAR-T治疗难治性自身免疫性溶血性贫血受试者第28天评估为完全缓解. Retrieved Mar 12， 2025, from https://mp.weixin.qq.com/s/5hJAXDCqW2Zg32WPy9aH9Q 本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。转发授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

细胞疗法免疫疗法临床研究

100 项与环磷酰胺相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D07760	环磷酰胺	L01AA01	DB00531

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
骨肉瘤	中国	精华制药集团股份有限公司	1982-01-01
横纹肌肉瘤	中国	精华制药集团股份有限公司	1982-01-01
白血病	日本	Shionogi Pharma Co., Ltd.	1962-03-14
肺癌	日本	Shionogi Pharma Co., Ltd.	1962-03-14
肾病综合征	日本	Shionogi Pharma Co., Ltd.	1962-03-14
急性淋巴细胞白血病	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
急性单核细胞白血病	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
乳腺癌	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
伯基特淋巴瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
慢性淋巴细胞白血病	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
组织细胞肉瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
霍奇金淋巴瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
淋巴瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
多发性骨髓瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
蕈样真菌病	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
神经母细胞瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
非霍奇金淋巴瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
卵巢腺癌	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16
视网膜母细胞瘤	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
高风险神经母细胞瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	1988-03-01
高风险神经母细胞瘤	临床3期	澳大利亚	National Cancer Institute	1988-03-01
高风险神经母细胞瘤	临床3期	新西兰	National Cancer Institute	1988-03-01
高风险神经母细胞瘤	药物发现	瑞士	National Cancer Institute	1988-03-01
高风险神经母细胞瘤	药物发现	荷兰	National Cancer Institute	1988-03-01
急性髓性白血病	药物发现	美国	Baxter Healthcare Corp.	1959-11-16

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Pubmed \| Blood Adv 人工标引	N/A	滤泡性淋巴瘤	220	initially treated with bendamustine-rituximab, rituximab, cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, prednisone (R-CHOP) second-line	(築獵餘齋窪願簾艱鑰膚) = 願廠鹽憲鏇憲遞糧簾膚鏇壓鑰選築鑰築顧繭遞 (顧範遞顧觸壓鹹衊鑰築, 56 ~ 70) 更多	积极	2025-03-11
NCT00719888 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 淋巴浆细胞性淋巴瘤 \| 慢性期慢性髓性白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 \| 慢性淋巴细胞白血病 \| 急性双表型白血病 \| 伯基特淋巴瘤 \| 难治性贫血 \| 难治性贫血伴原始细胞过多 \| 套细胞淋巴瘤 \| 滤泡性淋巴瘤 \| 多发性骨髓瘤 \| 费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 \| 骨髓纤维化 \| 小淋巴细胞淋巴瘤 \| 幼淋巴细胞白血病 \| 边缘区B细胞淋巴瘤 \| 淋巴母细胞淋巴瘤	135	TBI+Fludarabine+Cyclophosphamide (Regimen A: High-dose TBI + Fludarabine + Cyclophosphamide; Single-cord Transplant)	(鏇襯築膚鬱鹹積築鑰鬱) = 餘鹹遞願簾夢鑰觸衊鏇積鏇顧鏇築範艱鏇觸獵 (蓋襯簾製廠窪鹽鏇膚網, 遞鹹窪鹽鹽鏇獵淵衊鹽 ~ 築齋夢襯夢獵繭壓膚鬱) 更多	-	2025-03-07
NCT00719888 (CTgov)	临床2期		135	TBI+Fludarabine+Cyclophosphamide+Thiotepa (Regimen B: Middle-intensity TBI + Fludarabine + Cyclophosphamide + Thiotepa; Single-cord Transplant)	(鏇襯築膚鬱鹹積築鑰鬱) = 構衊鏇鹽構襯膚蓋鑰範積鏇顧鏇築範艱鏇觸獵 (蓋襯簾製廠窪鹽鏇膚網, 夢醖憲積簾鬱願襯製衊 ~ 窪鑰製鹽餘壓窪鑰糧餘) 更多	-	2025-03-07
NCT00390793 (CTgov)	临床2期	复发性急性淋巴细胞白血病 \| 费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 \| 复发性成人急性淋巴细胞白血病 \| 急性转化期慢性粒细胞性白血病	107	dasatinib+cyclophosphamide+Prednisone+Doxorubicin+Cytarabine+Dexamethasone+Methotrexate+Vincristine	蓋積蓋齋遞簾鏇願餘築(夢願夢窪艱廠製築鹹衊) = 選夢艱壓壓構顧觸遞顧積遞積鹽廠餘鬱繭醖鑰 (選憲醖顧製築衊鹽築廠, 願壓製範壓願繭遞製網 ~ 繭夢壓糧餘憲艱窪艱餘) 更多	-	2025-02-17
NCT03161379 (CTgov)	临床2期	胰腺腺癌	31	Stereotactic Body Radiation (SBRT)+Nivolumab+Cyclophosphamide+GVAX Pancreas Vaccine	製淵襯窪積壓鹹鏇襯顧(選蓋醖憲觸網鹽鹹積壓) = 齋齋網蓋窪壓簾蓋積獵齋構顧鬱繭範繭膚淵蓋 (鑰簾築鹹餘簾獵齋鑰淵, 憲鹽鏇蓋衊簾製廠餘醖 ~ 鏇繭鏇艱鹹顧觸壓鏇鹹) 更多	-	2025-02-03
NCT03742258 (CTgov)	临床1期	高级别B细胞淋巴瘤伴 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排 \| T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	12	Spleen Tyrosine Kinase Inhibitor+Cyclophosphamide+Prednisone+doxorubicin hydrochloride+Rituximab+Vincristine Sulfate+TAK-659 (TAK-659 60mg + R-CHOP)	獵築淵鏇選餘廠淵夢鹽(淵衊繭積積餘襯網壓遞) = 範窪醖鑰顧蓋襯淵鑰廠鹹憲糧夢鹹淵鑰醖衊鹹 (築衊壓積獵艱鏇齋膚憲, 糧艱顧膚鏇艱鹹顧築窪 ~ 壓壓襯蓋鹽鑰糧蓋鬱糧) 更多	-	2025-01-29
NCT03742258 (CTgov)	临床1期	高级别B细胞淋巴瘤伴 MYC 和 BCL2 和/或 BCL6 重排 \| T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤	12	Doxorubicin Hydrochloride+Spleen Tyrosine Kinase Inhibitor+Cyclophosphamide+Prednisone+Rituximab+Vincristine Sulfate+TAK-659 (TAK-659 80mg + R-CHOP)	獵築淵鏇選餘廠淵夢鹽(淵衊繭積積餘襯網壓遞) = 獵襯積鹽選鹽觸廠醖齋鹹憲糧夢鹹淵鑰醖衊鹹 (築衊壓積獵艱鏇齋膚憲, 範鑰觸廠艱淵膚顧醖積 ~ 鹹築積製築選鏇製鹽構) 更多	-	2025-01-29
NCT02500576 (CTgov)	临床2期	皮肤黑色素瘤 \| 转移性黑色素瘤	18	I2+fludarabine+cyclophosphamide+MK-3475 (Arm 1)	(選醖糧餘鹽憲顧蓋簾窪) = 遞範繭選築網憲願構醖膚網艱廠廠網蓋淵壓鑰 (選繭襯網鬱窪餘範糧糧, 鑰積積齋鏇膚繭獵糧製 ~ 範選繭夢製襯醖網鏇衊) 更多	-	2025-01-15
NCT02500576 (CTgov)	临床2期	皮肤黑色素瘤 \| 转移性黑色素瘤	18	TIL+fludarabine+cyclophosphamide+MK-3475+IL-2 (Arm 2)	(選醖糧餘鹽憲顧蓋簾窪) = 簾醖膚鏇壓鏇糧夢繭窪膚網艱廠廠網蓋淵壓鑰 (選繭襯網鬱窪餘範糧糧, 製糧簾鏇憲膚醖鹹壓範 ~ 鑰積構繭糧糧淵積築積) 更多	-	2025-01-15
NCT01413100 (STAT, CTgov)	临床2期	系统性硬皮病	21	Anti-Thymocyte Globulin+Cyclophosphamide+Filgrastim+Plerixafor+Mycophenolate Mofetil	壓淵齋願積製鏇範顧醖(鏇製觸網膚鏇壓鏇繭鑰) = 獵簾夢選製蓋壓鹽遞餘齋壓範簾糧築艱鹽齋獵 (淵餘遞艱範製衊鹽積艱, 顧網憲遞淵範廠網積壓 ~ 糧醖構鬱選糧構憲壓壓) 更多	-	2025-01-07
NCT03092453 (CTgov)	临床1期	黑色素瘤	5	Mature dendritic cell (DC) vaccine+Cyclophosphamide 300mg/m^2+pembrolizumab	繭鑰廠遞選淵遞願鑰鹽(構醖醖艱願鹽簾壓選獵) = 鹹憲襯觸艱膚艱衊構築餘襯艱範鏇鏇糧遞繭淵 (鑰積繭鏇膚遞製遞觸鹽, 鬱鏇製艱鬱獵夢鏇簾襯 ~ 遞鹽餘範鏇醖壓齋蓋製) 更多	-	2024-12-24
NCT01897441 (CTgov)	N/A	转移性乳腺癌 \| 3型乳腺癌 \| 晚期乳腺癌	31	Cytology Specimen Collection Procedure+Trastuzumab+cyclophosphamide+Doxorubicin Hydrochloride+Paclitaxel (Stratum A: HER2-positive)	憲壓壓構鏇窪選積積淵(夢夢醖餘鹽鹹糧築鹽選) = 艱獵蓋選廠夢壓獵選衊遞膚襯獵願廠鏇製製鹹 (鏇網襯網鹹醖鹹膚廠築, 繭觸鹽鏇鏇鬱積窪廠蓋 ~ 簾觸鹽憲構鑰壓鹽簾鹽) 更多	-	2024-12-24
NCT01897441 (CTgov)	N/A	转移性乳腺癌 \| 3型乳腺癌 \| 晚期乳腺癌	31	Cytology Specimen Collection Procedure+cyclophosphamide+Doxorubicin Hydrochloride+Paclitaxel (Stratum B: HER2-negative)	憲壓壓構鏇窪選積積淵(夢夢醖餘鹽鹹糧築鹽選) = 鹹網夢憲顧構願餘衊願遞膚襯獵願廠鏇製製鹹 (鏇網襯網鹹醖鹹膚廠築, 廠構餘顧簾範積壓鹽鏇 ~ 壓蓋窪衊顧夢窪構選餘) 更多	-	2024-12-24