Baxter International, Inc.

随着2024年的悄然离去，医药行业迎来了一系列新的变化和动态。这些变化不仅影响了我们的日常工作流程，也对行业未来的发展方向产生了深远的影响。在这样一个快速演变的行业背景下，定期回顾和总结经验教训对于预测未来趋势和应对即将到来的挑战至关重要。 基于笔者的实践和观察，总结出以下八大行业关键词，这些关键词涵盖了2024年医药行业的核心发展动态和趋势。 医保谈判 2024年医保谈判结果已于11月28日公布，医保药品谈判中，共有117种目录外药品参与了谈判或竞价。其中，89种药品谈判/竞价成功，谈判成功率达到了76%，平均降价63%，这一降幅与过去几年相比保持了相对稳定的趋势。 图1: 医保目录调整常规+谈判新增调入品种数量 信息来源：国家医保局 图2: 医保谈判价格降幅分析 信息来源：国家医保局 根据中国医药工业信息中心Pharma ONE药物研发大数据平台数据统计，2024年医保目录共新增91种药品，其中肿瘤用药26个（含4个罕见病）、糖尿病等慢性病用药15个（含2个罕见病）、罕见病用药13个、抗感染用药7个、中成药11个、精神病用药4个，以及其他领域用药21个。 图3: 2024年医保目录新增的药物治疗类别 数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台 中国医药工业信息中心 创新驱动 2024年，创新成为医药行业发展的核心驱动力。国家医保局对创新药更是给予前所未有的支持，不仅在医保目录调整中重点纳入 “全球新” 创新药，还真金白银投入，助力创新药突破发展。“支持真创新，真支持创新。”这是国家医保局在今年的医保目录调整中多次明确提出的导向。新版医保目录已于2024年11月28日出炉，也于今年1月1日正式落地实施。从结果看，业内普遍认为这次调整最主要的特点就是体现了真创新。今年新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种，38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。在谈判阶段，创新药的谈判成功率高达92.7%，较总体成功率高16个百分点。 自政府工作报告首提“创新药”之后，国务院办公厅2024年6月发布的《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》也多次提及“创新药”。2024年7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》；同月，国家药监局印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，针对创新药的审批时限也由此缩短至30个工作日。作为首个按照试点方案批准的临床试验申请，用于治疗晚期实体瘤的注射用MK-6204（SKB535）临床试验审评审批仅用21日。利好政策不断，创新药快速发展。 回顾2024年，按国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的1类或1.1类新药计算，NMPA共批准了48款1类创新药上市，其中进口创新药8款，国产创新药40款。从药物类型来看，涉及23款化学药品、22款生物制品和3款中药及天然产物，在数量上再创新高。 据中国医药工业信息中心统计，2020年批准了16款1类创新药，2021年进入1类创新药获批元年，仅是当年获批的1类创新药相当于前四年的总和。尽管2022年获批数量来看似乎恢复了常态，但从2023年开始又呈现增长。（创新药指经国家药品监督管理局（NMPA）批准上市的注册分类为1类或1.1类或1.4类的药品，按通用名计。） 图4: 2017-2024年中国获批上市的1类创新药数量 数据来源：Pharma ONE药物研发大数据平台， 中国医药工业信息中心 这些新药不仅在数量上取得突破，还为患者提供了更多选择和希望。 集采 品种数量创新高 国家第十批集采共涉及62个品种，263个品规，为历史之最。其中注射剂品种高达37个，占比超过56%，成为集采中的“重头戏”。“品种数量创新高”显示国家在扩大集采覆盖面的决心，旨在通过集中采购降低药品成本，减轻患者负担。 图6: 国家集中带量采购品种 信息来源：国家医保局 集采竞争异常激烈 共439家企业参与，最终234家企业的385个产品获得拟中选资格。品种覆盖高血压、糖尿病、肿瘤、心脑血管疾病、感染、精神疾病等多个治疗领域，其中心脑血管疾病用药占集采的近20%。此次集采的大品种数量创新高，超过10亿的大品种有20个，显示出集采的广泛性和深度。注射剂品种竞争尤为激烈，超过半数为注射剂，间苯三酚注射剂符合申报资格企业数量达到36家。集采的实施旨在通过以量换价，提升患者用药质量，改善用药结构，推动患者用药提质升级。 促进基层医疗机构参与 各省份正在积极推动村卫生室、民营医疗机构和零售药店参与集中采购（集采），并为他们提供报量和平台采购账号，同时确保他们能够获得必要的培训和政策咨询服务。集采政策正在不断深化和扩展，具体体现在“4+4”策略上，即“四个提质”和“四个扩面”。“四个提质”包括集采规范提质、落地执行提质、沟通渠道提质和监管协同提质；而“四个扩面”则涉及联盟扩面、品种扩面、接续扩面和机构扩面。这样的政策如果能够更有效地向基层和民营医院延伸，将对整个医药市场产生深远的影响。 药价治理 2024年，医药行业政策聚焦之一便是药价治理，涉及“四同”药品价格治理、监测价、价格首发、全国联审通办等多个方面。药品在其上市、培育及成熟各阶段，价格治理策略各具特色：新药上市时的首发价格、纳入医保后的支付标准、省级平台挂网价格、市场竞争成熟后的价格调整，以及不同销售渠道间的价差管理，药品全生命周期的价格政策工具呈现出多样化特点。 国家医保局持续深化药品价格治理，旨在消除省际间不公平高价和歧视性高价，推动药品价格透明均衡。通过开展挂网药品价格数据质量提升行动，汇总全部已挂网在售的药品，保留活跃交易的价格数据，打通省际间信息壁垒。在此基础上，统计分析药品挂网价格分布情况，形成监测结果，统一推送给各地，帮助排查潜在的不公平高价。 同时，国家医保局强调要充分发挥市场决定性作用，更好发挥政府作用，建立健全药品全生命周期价格形成机制，加强不同渠道价格监督管理，引导企业自主合理制定价格，促进医药行业高质量创新发展。此外，国家及省级层面陆续发文落实跟进《关于促进同通用名同厂牌药品省际间价格公平诚信、透明均衡的通知》文件要求，开展“四同药品价格治理”，推动医药企业价格行为更加公平诚信。通过这些措施，国家医保局致力于推进构建药品领域全国统一大市场，维护患者群众合法权益。 门诊统筹 门诊统筹的本质是资源分配，体现在两方面，一是医保资源的再分配，统筹基金从医院住院部逐渐延伸到门诊，再延伸至定点药店，以及参保人的医保待遇再分配；二是，由基金再分配带来的流量再分配。 2024年的政策着重提升门诊保障水平，增强群众的参保获得感。职工医保参保人在普通门诊统筹定点医疗机构就诊不受定点数量限制，起付线累计计算，且一个医疗年度内只需负担一次起付线即可按规定比例报销。 门诊统筹年度支付限额有所提高，在职职工从1800元提高至2500元，退休人员从2000元提高至3000元。支付比例也得到提升，在职职工和退休人员在不同类别的定点医疗机构支付比例分别提高5个百分点。此外，门诊统筹基金对乙类药品的先行自付比例统一降低为5%。政策还强调了门诊总额预算管理，逐步实行总额预算管理，并采取“总额控制、月度结算、年终清算”的方式结算门诊费用。 同时，2024年12月10日国家医保局和国家卫健委颁布的政策《关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知》鼓励定点零售药店通过省药品和医用耗材招采管理系统采购药品，专区专柜销售医保集采药品、国谈药品，以提供价格合理的药品给参保人员。这些措施旨在减轻参保职工门诊医疗费用负担，优化医疗服务流程，提升医疗服务质量，确保医保基金的安全和效率。 图7: 《关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知》 信息来源：国家医保局 飞检 加强采购执行管理 药品和耗材的联合采购办公室及牵头省份需严格监督集采执行，各省份需紧密合作，执行集采政策，保障中选产品供应，并监督医疗机构完成采购量，优先使用中选产品。国家医保局将通过医保信息平台为牵头省份提供数据查询权限，各省份需规范上传数据，牵头省份负责分析执行情况并通报。同时，鼓励村卫生室、民营医疗机构和药店参与集采，提供培训和政策咨询，探索医保基金直接结算新模式，推广药品追溯码应用。 畅通供应和质量问题反馈渠道 省级医保、卫健部门与医疗机构、中选企业建立会商机制，确保沟通畅通，解决供应和配送问题。明确中选药品供应要求，合理选择替代药品。协同监管打击不正之风，对违规机构采取措施。鼓励各类医疗机构参与集采，保障中选产品质与量，优先使用并及时回款。飞检监督集采执行，提升网采率，优化特殊药品考核，提高政策执行效率，确保药品供应稳定。 以集采为抓手切实提高网采率 督促医疗机构参与集采并从省级医药集中采购平台采购集采品种，包括中选及非中选产品，是确保药品供应和质量监管的重要措施。各省份需以集采品种为重点，着力提升高值医用耗材的网采率。通过医保信息系统对结算数据和网采数据进行比对，不仅能够加快高值医用耗材的网上采购进程，还能有效发现并查处疑似骗保行为，维护医保基金安全。 发挥医保基金飞行检查作用 集采中选结果的执行情况已被纳入国家和省级医保部门的飞行检查内容，重点检查包括中选产品未进院、未完成协议采购量、使用高价非中选产品比例高、高价可替代品种使用异常增加等情形。这一措施旨在确保中选产品能够顺利进入医院并被优先使用，同时监督医疗机构严格按照集采政策和采购协议执行，保障集采药品耗材的合理使用。通过医保信息系统比对结算数据和网采数据，可以加快推进高值医用耗材网采，并对疑似骗保行为依法依规予以查处。此外，各级医保部门内部加强集中采购和基金监管的沟通协调，特别是对集采执行情况差的医疗机构开展监督检查，以确保集采政策的有效实施和医保基金的安全。 合规 2024年医药行业重要政策变化，对营销合规提出了新的要求和挑战。 过去一年，由于两票制政策的实施，医药推广模式发生了重大变化，从以往的多环节代理转变为生产企业直接与配送商合作，导致服务商的角色分离，即出现了CSO（既提供配送又做推广）和CSP（专做推广）的情况。这种变化引发了新的财税合规和营销合规问题。 医药政策合规管理的核心三要素 医药政策合规管理的核心要素包括合规反腐（预防和打击腐败行为），财税管控（通过税务手段和招标降价等方式限制销售费用流出），以及价格策略（通过医保控费压低药品价格）。这三大策略相互配合，共同作用于消除医药推广中的不正当行为，推动行业向更加公正和透明的方向发展，同时减少药品流通环节，降低整体成本。 探讨实现营销合规性的策略 有效实践营销合规的关键在于构建五合一的合规风险库，整合业务信息、风险信息、义务信息、管理信息以及岗位清单等多种内容，清晰地列出各个风险点的性质、来源、级别、影响范围和管理责任分配，确保每个风险都能得到及时识别和管控。此外，还应持续教育、明确规范、强化监控、进行风险管理，与客户、合作伙伴及监管机构保持开放和透明的沟通，确保信息的真实性和透明度。 变革 近年来，中国药品市场经历了显著的变化，其中最为显著的是药品价格的大幅下降及外资药企逐步退出中国市场。这些变化背后，反映出医药行业正在经历的重大变革。 药品降价 中国药品市场在近年来经历了价格的显著调整，这主要得益于国家药品集中带量采购政策的实施，如《国家医保局 国家卫生健康委员会关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知》。通过“量价挂钩、以量换价”的策略，药品集中采购价格得以形成，显著降低了中选药品的价格。 图8: 《国家医保局 国家卫生健康委员会关于完善医药集中带量采购和执行工作机制的通知》 信息来源：中国政府网 外资药企撤离 在药品价格下降和集采政策的影响下，一些外资药企选择退出中国市场或调整在中国市场的业务布局。例如，百特公司（计划停止中国市场静脉输液产品的商业运营，上海工厂将不再供应中国市场。）、优时比公司（以6.8亿美元出售开浦兰、仙特明等成熟产品及珠海的生产基地。）等。 医药行业未来发展趋势 首先，在国家不断加大创新药物研发支持和国内药企科研能力稳步提高的背景下，创新药物市场预计将实现迅猛扩张。这一趋势将为患者带来更多、更优质的治疗方案。其次，即使仿制药市场的利润空间正在被压缩，但随着国内药品一致性评价的推进和市场竞争的加剧，仿制药市场的竞争将更加激烈。最后，随着互联网的普及和大数据技术的应用，医药行业的数字化转型将成为必然趋势。这将提高医疗服务的效率和质量，同时也为患者提供更加便捷、个性化的医疗服务。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

Decades before anyone knew him as the CEO and chair who led Edwards Lifesciences as it commercialized transcatheter aortic valve replacement ( TAVR ), Mike Mussallem was a chemical engineering grad in the wrong kind of job. “I probably went into chemical engineering because I liked chemistry and math and I heard they made a lot of money — you know, real substance,” he joked in an interview with Medical Design & Outsourcing. “But didn’t realize they went to work in oil refineries and chemical plants until I graduated and saw where my job offers were from.” His first job was supervising a Union Carbide production line that made and filled Prestone antifreeze bottles. “I became Mr. Blow Molding. … It was interesting, but not overly fulfilling,” Mussallem recalled. That first job taught him a lesson about leadership: “I thought bosses told people what to do, and I found out right away that’s not the way it works. You ask people if they would like to join you on the journey.” He would soon start attending evening business school at Rutgers University, where he was exposed to professionals working in medtech. “That just sounded way more exciting. They were innovating, they were investing,” he said. “I joined Baxter in 1979, and I was nervous about coming into healthcare because I didn’t know anything about healthcare.” His first job in medtech was more of a step down than a step up from his Union Carbide job. He joined Baxter during the 1979 oil crisis and reworked the way the IV bag manufacturer kept water clean. Initially, the company kept its water temperature above 180°F at all times — which wasn’t cheap given the high energy prices at the time. “Then a microbiologist came up with this concept that if you had no drop of water ever get more than 24 hours old in the system, and if every piece of pipe and tank in the system saw sanitizing temperatures over 180°F for at least 15 minutes every 24 hours, you could keep the system clean,” Mussallem said. “That became an engineering project — my first one — and it worked out. It was a success.” He was one of the company’s first manufacturing employees to move over to research and development to improve product manufacturability. “The folks at R&D didn’t have a tremendous amount of respect for a manufacturing guy, so I got the poorest performing product line, which was IV sets, those little tubes that plug into an IV bag and plug into the patient,” Mussallem said. There was “nothing good” about that assignment, he said. The products were low margin, low growth and the “most complained about,” he said. “They were not high quality.” “But it became a theme for me, because it was a chance for a young guy to get a lot of responsibility,” he continued. “And if you put your head down and you put a team around it, you can make some progress — and we made some things happen. It became the story of my career in Baxter. Often I got jobs that weren’t very glamorous, but they were a chance for a young person to stretch and do things that maybe they wouldn’t have been prepared for if it was a thriving business. But if it was in need of help or not really going anywhere, then they’d give you a chance. And it was an opportunity to make a difference. … Baxter was a meritocracy, one of these places that if you got something done, they gave me more to do, and that became the story of my career.” In 1985, Baxter acquired American Hospital Supply in a deal worth $3.8 billion (more than $11 billion when adjusted for inflation). Mussallem was asked whether he’d be interested in working with the cardiovascular businesses that came with it. “I joined Bentley, which made blood oxygenators at the time,” he said. “And Bentley needed a total revamp of everything at that point. It was not competitive in any way. It needed new technology. It needed help.” After working in Baxter businesses that manufactured products by the million, Mussallem said he “fell in love” with the cardiovascular business. “It became personal,” he said. “A patient would lay down multiple times each day and have a successful outcome — or not. That kind of feedback, that kind of palpable feeling was something that really resonated for me personally, and I fell in love with the business.” Once again, Baxter’s cardiovascular business wasn’t a plum assignment. “We were doing poorly, and I probably owned part of that because I was the guy leading it, and we weren’t doing a very good job,” Mussallem said. He took responsibility for the unit in 1994 and led it through its spinoff as Edwards Lifesciences in 2000, where he and his team focused the independent, publicly traded company on structural heart innovation. He and others have attributed the success of Edwards to its commitment to innovation and serving patients — even when it meant disrupting business for heart surgeons, the company’s primary customers. Mussallem retired as CEO in 2023 and chair in 2024. For more, read our January 2025 cover story looking back at Mussallem’s leadership of Edwards, plus perspective from his successor and mentee, Edwards CEO Bernard Zovighian.

普利制药注射用环磷酰胺 在美国获批上市 海南普利制药股份有限公司（以下简称“普利制药”或“公司”）近日收到了美国食品药品监督管理局（FDA）签发的注射用环磷酰胺的批准通知，这标志着普利制药具备了在美国销售注射用环磷酰胺的资格，将对公司拓展美国市场带来积极影响。 诚邀合作，欢迎垂询，国际招商： 周先生 zm@hnpoly.com 1 注射用环磷酰胺简介 环磷酰胺为烷化剂类抗肿瘤药，也是细胞毒性免疫抑制药。它既是广谱抗肿瘤药，对白血病和实体瘤均有疗效，又是目前应用的各种免疫抑制剂中作用最强、应用最多的药物之一。由于其具有良好的临床疗效，应用范围日益广泛。 注射用环磷酰胺原研制剂最早（获批于1982年1月之前）由美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，商品名为CYTOXAN，持证商为BAXTER HEALTHCARE CORP。 普利制药的注射用环磷酰胺三个规格500mg、1g和2g成功研发后，分别递交了美国和加拿大等国家的仿制药注册申请，并于近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这标志着普利制药的注射用环磷酰胺500mg、1g和2g规格具备了在美国上市销售的资格，将对公司拓展美国市场带来积极影响。 2 注射用环磷酰胺市场规模 根据IQVIA的数据显示，2023年全球注射用环磷酰胺销售额达19亿元。美国为全球第一大市场，销售额10.5亿，占比56%。我司的注射用环磷酰胺美国FDA已获批，具有较好的销售预期。 诚邀合作，欢迎垂询，国际招商： 周先生 zm@hnpoly.com 3 2024年第14张美国ANDA 批文数量名列前茅 注射用环磷酰胺的FDA批件，是普利制药今年收到的第14张ANDA，2024年普利制药美国新增批文数量名列前茅，累计已获美国批件37个，获批的数量和速度在医药工业企业中遥遥领先。 向下滑动查看 向下滑动查看 01 国际批文爆发增长，出口业务进入全面收获期 经过不断地学习与积累、创新与发展，普利制药全球化事业迎来了收获期，药品国际化批文爆发式增长。截至目前，普利制药已取得欧美等市场的制剂生产批件178个，其中美国批件37个。普利制药国际化批文审评中77个，待递交的国际化品种近200个，众多产品正在加速获批中。 向下滑动查看 02 注射用环磷酰胺市场规模已布局19国或地区 诚邀合作 截止目前，普利制药注射用环磷酰胺已在美国获批。在审评中的国家或地区还包括葡萄牙、德国、奥地利、比利时、法国、西班牙、意大利、荷兰、加拿大；申报中的国家或地区是英国、泰国、阿联酋、丹麦、挪威、瑞典、芬兰、冰岛、哥斯达黎加。 诚邀合作，欢迎垂询，国际招商： 周先生 zm@hnpoly.com 4 关于普利制药 海南普利制药股份有限公司1992年成立于海口，是中国医药制剂国际化先导企业和国家工信部智能制造示范企业，已被国家工信部纳入工业转型升级中国制造2025年儿童药重点项目企业。2017年创业板上市后，短短3年已成为中国上市公司科技创新百强企业。 普利制药拥有海口、杭州和安庆三个国际化高端制造基地和产业化技术中心，是国内为数不多的，符合欧美cGMP标准的生物制药上市公司。 未来，普利制药将一如既往地实施“先进高端制造, 面向国内国际”的全球战略，持续不断研发更多更好的药物；走向世界，为民族医药工业的强大持续作出贡献，让中国老百姓用上出口欧美的高品质健康品。