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更新于：2025-09-24

Fludarabine Phosphate

磷酸氟达拉滨

更新于：2025-09-24

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

2-Fluoro-ara-AMP、2-Fluoroadenine-arabinoside、Beneflur

+ [17]

靶点

Pol III x RNA polymerase II x RNRs

作用方式

抑制剂

作用机制

DNA聚合酶III抑制剂、RNA聚合酶Ⅱ抑制剂、RNR抑制剂(核糖核苷酸还原酶复合体抑制剂)

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [10]

在研适应症

淋巴瘤多发性骨髓瘤骨髓增生异常综合征+ [132]

非在研适应症

急性红细胞白血病急性移植物抗宿主病急性巨核细胞白血病+ [112]

原研机构

Southern Research Institute

在研机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute, Inc.

City of Hope National Medical Center

+ [23]

非在研机构

University Health Network

Alliance Foundation Trials LLC

Roswell Park Comprehensive Cancer Center

+ [25]

权益机构-

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (1991-04-18),

慢性淋巴细胞白血病

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (日本)

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结构/序列

分子式C10H13FN5O7P

InChIKeyGIUYCYHIANZCFB-FJFJXFQQSA-N

CAS号75607-67-9

关联

1,631

项与磷酸氟达拉滨相关的临床试验

NCT06677710

/ Suspended临床1期

A Phase 1B Study of IDP-023 g-NK Cells Plus Ocrelizumab in Patients With Refractory Primary and Secondary Progressive Multiple Sclerosis

This is an open label, Phase 1b, multiple ascending dose, and dose-expansion study of IDP-023 administered in combination with interleukin-2 (IL-2) and ocrelizumab to evaluate the safety, tolerability, and biologic activity on autoreactive immune cells in patients with refractory progressive multiple sclerosis.

开始日期2026-06-30

申办/合作机构

Indapta Therapeutics, Inc.

NCT06996119

/ Not yet recruiting临床1期IIT

Pilot Study of Emapalumab With Post-Transplant Cyclophosphamide as Graft-Versus-Host Disease Prophylaxis for Reduced-Intensity Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation

This phase I trial tests the safety, side effects and effectiveness of emapalumab with post-transplant cyclophosphamide, tacrolimus, and mycophenolate mofetil in preventing graft-versus-host disease (GVHD) in patients with acute myeloid leukemia (AML) or myelodysplastic syndrome (MDS) after reduced-intensity donor (allogeneic) hematopoietic cell transplant (HCT). Giving chemotherapy, such as fludarabine, melphalan, or busulfan, before a donor [peripheral blood stem cell] transplant helps kill cancer cells in the body and helps make room in the patient's bone marrow for new blood-forming cells (stem cells) to grow. When healthy stem cells for a donor are infused into a patient (allogeneic HCT), they may help the patient's bone marrow make more healthy cells and platelets. Allogeneic HCT is an established treatment, however, GVHD continues to be a major problem of allogeneic HCT that can complicate therapy. GVHD is a disease caused when cells from a donated stem cell graft attack the normal tissue of the transplant patient. Emapalumab binds to an immune system protein called interferon gamma. This may help lower the body's immune response and reduce inflammation. Cyclophosphamide is in a class of medications called alkylating agents. It works by damaging the cell's deoxyribonucleic acid and may kill cancer cells. It may also lower the body's immune response. Tacrolimus is a drug used to help reduce the risk of rejection by the body of organ and bone marrow transplants. Mycophenolate mofetil is a drug used to prevent GVHD after organ transplants. It is also being studied in the prevention of GVHD after stem cell transplants for cancer, and in the treatment of some autoimmune disorders. Mycophenolate mofetil is a type of immunosuppressive agent. Giving emapalumab with post-transplant cyclophosphamide, tacrolimus and mycophenolate mofetil may be safe, tolerable and/or effective in preventing GVHD in patients with AML or MDS after a reduced-intensity allogeneic HCT.

开始日期2026-05-25

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT07137481

/ Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Study of CD5 CAR Engineered IL15-transduced Cord Blood-derived NK Cells in Conjunction With Lymphodepleting Chemotherapy for the Management of Aggressive T Cell Hematological Malignancies

To determine the safety and efficacy (1-year PFS) of iC9/CD5CAR/IL-15 NK cells as consolidation in patients with aggressive T-cell malignances in first remission.

开始日期2026-02-28

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

100 项与磷酸氟达拉滨相关的临床结果

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100 项与磷酸氟达拉滨相关的转化医学

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100 项与磷酸氟达拉滨相关的专利（医药）

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8,188

项与磷酸氟达拉滨相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

US consumer and healthcare professional preferences for combination COVID-19 and influenza vaccines

Article

作者: Ghaswalla, Parinaz ; Kent, Cannon ; Poulos, Christine ; Rudin, Deborah ; Mehta, Darshan ; Buck, Philip O.

AIMS:

To quantify preferences for an adult combination vaccine for influenza and COVID-19 (flu + COVID) compared with standalone influenza and COVID-19 vaccines.

MATERIALS AND METHODS:

This survey study used a series of direct-elicitation questions to assess preferences for a single-shot combination flu + COVID, standalone influenza, and standalone COVID-19 vaccines among US consumers (N = 601) and healthcare professionals (HCPs) (N = 299). Response frequencies described the proportion of each sample that would prefer a flu + COVID vaccine to standalone influenza and COVID-19 vaccines. A multivariate logit regression model explored how certain characteristics influenced the odds of selecting the flu + COVID vaccine over a standalone influenza vaccine.

RESULTS:

Most consumers (398/601; 66.2%) and HCPs (250/298; 83.9%) preferred a flu + COVID vaccine to a standalone influenza vaccine. When not forced to choose between flu + COVID and standalone influenza vaccines, most consumers again selected the flu + COVID vaccine (62.3%); 14.7% would prefer separate standalone influenza and COVID-19 vaccines, 8.3% a standalone influenza vaccine only, 7.3% a COVID-19 vaccine only, and 7.4% neither vaccine. Consumers aged ≥50 years with a body mass index ≥40, those aged ≥65 years who previously received a COVID-19 vaccine, and those who had previously experienced severe impacts from influenza were more likely to choose a flu + COVID vaccine over a standalone influenza vaccine than were consumers without these characteristics. HCPs whose practice stocks high-dose influenza vaccines were more likely to choose the flu + COVID vaccine for patients aged ≥65 with no risk factors and patients aged 18-64 with ≥1 risk factor over the standalone influenza vaccine.

LIMITATIONS:

Results are subject to potential hypothetical, responder, selection, and information biases.

CONCLUSIONS:

Most US consumers and HCPs would likely prefer a single-shot combination flu + COVID vaccine compared with standalone influenza and COVID-19 vaccines. Given the low COVID-19 vaccination coverage rates in the US, the availability of a combination flu + COVID vaccine could help increase COVID-19 vaccine coverage.

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Efficacy and safety of low-dose TBI combined MAC regimen for HSCT in high-risk AML patients with active disease

Article

作者: Chen, Can ; Qian, Shenxian ; Tan, Junfeng ; Shi, Pengfei ; Gao, Daquan ; Huang, Xilian ; Chen, Kuang ; Xu, Ying ; Liu, Lirong ; Xie, Yaping ; Fan, Yang

BACKGROUND:

The management of high-risk acute myeloid leukaemia (AML) remains challenging, highlighting the need for innovative conditioning strategies beyond current regimens.

METHODS:

In the present single-arm study, a FACT regimen comprised of low-dose total body irradiation (TBI) with fludarabine, cytarabine and cyclophosphamide was employed to treat cytogenetically high-risk AML patients exhibiting pre-transplant active disease. This clinical trial is registered in the Chinese Clinical Trial Registry with the registration number ChiCTR2000035111.

RESULTS:

In this study, 21 high-risk AML patients with pre-transplant disease statuses including primary induction failure, relapse and measurable residual disease positivity, were enrolled to undergo FACT conditioning. The FACT group demonstrated a 1-year non-relapse mortality (NRM) rate of 9.5%, indicating a similar level of safety and tolerability among the conditioning regimens. The estimated cumulative incidence of grade 2-4 acute graft-versus-host disease (GVHD) at one year was 30.7%. Additionally, the cumulative incidence of chronic GVHD was 36.0% at one year and increased to 43.0% at two years.

CONCLUSIONS:

The FACT regimen is an effective myeloablative conditioning (MAC) strategy for high-risk AML patients, potentially reducing relapse risk without increasing NRM, warranting further research.

2025-12-01·JOURNAL OF CLINICAL IMMUNOLOGY

Early Haploidentical Hematopoietic Stem Cell Transplantation Provides Rapid Leukocyte and Immune Reconstitution in AK2 Patient Identified by TREC Newborn Screening

Letter

作者: Meisel, Roland ; Schuster, Friedhelm R ; Hoenig, Manfred ; Boyle, Janel O ; Cicek, Alphan ; Ghosh, Sujal

Abstract:

Reticular dysgenesis (RD) is a rare inborn error of immune cell formation defined by severe combined immunodeficiency, agranulocytosis and sensorineural deafness. We report a case of successful haploidentical maternal hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in a boy with RD detected by TREC newborn screening. The patient was admitted to our hospital at 2 weeks of age and was kept in laminar-air flow / hepa-filtered isolation until HSCT was performed at 8 weeks of age with a busulfan, fludarabine conditioning regime. Except few episodes of acute skin graft-versus-host disease (aGVHD) the peritransplant period was uneventful. The patient was discharged 7 weeks post-HSCT. At 18 months of age cochlear implants were placed. The patient was thriving well, showed full donor chimerism and a T cell count > 1000 TCRab + CD3 + cells/µl after one year. Our case highlights that severely immune-compromised patients with RD benefit from early diagnosis by newborn screening, immediate isolation to prevent infections, and early haploidentical HSCT to overcome neonatal neutropenia and establish protective immunity.

620

项与磷酸氟达拉滨相关的新闻（医药）

2025-09-22

·BiG生物创新社

In Vivo与Allo CAR-T：谁先攻克商业化堡垒？

9月26日晚，BiG11周年晚宴上，将关于“In Vivo, or Allo”话题展开热烈辩论！详情可见：NewCo, or No Co？In Vivo, or Allo? 两场辩论赛，9月26日晚开辩！ 2020年前后，同种异体CAR-T（AlloCAR-T）疗法风头无两。作为传统自体CAR-T的升级方向，它承诺摆脱“一人一药”的定制化困境，实现“现货供应”，解决细胞治疗可及性的核心痛点。资本市场对其青睐有加，Allogene Therapeutics等公司备受追捧。然而，当AlloCAR-T仍在验证自身安全性与有效性的道路上稳步推进时，一场新的技术革命已然萌芽。 2025年3月，阿斯利康（AstraZeneca）以总价10亿美元收购了EsoBiotec，将其工程化纳米抗体慢病毒（ENaBL）平台及针对多发性骨髓瘤的BCMA CAR-T管线ESO-T01收入囊中。 6月，艾伯维（AbbVie）以高达21亿美元的全现金收购了专注于体内CAR-T的Capstan Therapeutics，获得了其靶向脂质纳米颗粒（tLNP）平台及在研管线CPTX2309（靶向CD19，用于自身免疫性疾病）。巨头们的巨额押注，仿佛为In Vivo CAR-T加冕。这究竟是巨头的又一次华丽追逐，还是治疗革命的真正开端？要点速览： ● Allo CAR-T临床领先但存在安全性挑战；In Vivo CAR-T起步晚，巨头押注其颠覆潜力。 ● 两者商业化均面临瓶颈：Allo受制于生产复杂性与排斥风险，In Vivo需攻克递送效率与长期安全性。表1 In Vivo与Allo CAR-T核心特点和临床进展 01 看看谁快？临床进展的竞速赛当前，Allo CAR-T的临床开发进度整体上领先于In Vivo CAR-T，已有较多的临床数据输出；而In Vivo CAR-T虽起步较晚，但发展迅猛，初步临床数据令人鼓舞。 1.1 Allo CAR-T：血液肿瘤数据积极，探索实体瘤图1 AlloCAR T™ 产品管线针对多种肿瘤类型和自身免疫适应症 ①肿瘤治疗方向进展迅速在复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）中，Allogene公司的cama-cell（曾用名ALLO-501A，靶向CD19）显示了颇具前景的疗效。其Ⅰ期ALPHA2研究显示，经治患者中的客观缓解率（ORR）为58%，完全缓解率（CR）达42%。尤为重要的是，获得完全缓解的患者展现了持久的疗效，中位缓解持续时间（DOR）达到23.1个月。表2 cama-cell治疗效果总结在挑战更大的实体瘤领域，Allo CAR-T也在积极探索。其靶向CD70的ALLO-316用于治疗晚期透明细胞肾细胞癌（ccRCC）的TRAVERSE研究显示，在CD70高表达（TPS≥50%）的患者中，确认的ORR为25%（其中1b期患者为33%）。表3 ALLO-316治疗效果总结 ②自免拉开帷幕 4月，Allogene公司用于治疗自身免疫疾病的同种异体CAR-T疗法ALLO-329（靶向CD19、CD70）已进入I期临床阶段，并已获得美国FDA针对系统性红斑狼疮（SLE）、炎症性肌病（IIM）和系统性硬化症（SSc）的快速通道资格，计划在2025年底获得ALLO-329的初步概念验证（POC）数据图2 ALLO-329作用机制 1.2 In Vivo CAR-T：初步人体数据验证可行性尽管起步较晚，In Vivo CAR-T的临床进展令人瞩目，初步验证了其概念可行性。 ①治疗血癌初见成效 EsoBiotec（现为阿斯利康子公司）的ESO-T01是第一个在人体临床试验中给药的体内BCMA CAR-T候选药物，由第三代免疫屏蔽细胞特异性慢病毒载体平台ENaBL开发，具有免疫屏蔽作用和抗吞噬作用。图3 ESO-T01的构造和设计机制 ESO-T01的一项首次人体（first-in-human）研究于今年7月发表于柳叶刀。4名复发/难治性多发性骨髓瘤患者接受单次输注后，实现了100%的客观缓解率（ORR），其中2例达到严格完全缓解（sCR），另外2例为部分缓解（PR）。图4 （A）患者1肿瘤块的可见变化。（B）患者1在不同时间点的影像结果。（C）患者1肿瘤块的测量结果。（D）患者2、（E）患者3和（F）患者4在不同时间点的影像结果。值得注意的是，ESO-T01是一种“现成的”单剂量治疗，直接全身给药，这些患者治疗前无需进行淋巴细胞清除（清淋），且ESO-T01对髓外病灶、脑脊液等传统CAR-T难以浸润的部位也表现出良好的疗效。 ②试水自免潜力大 Capstan Therapeutics（现为艾伯维子公司）的核心平台技术涉及专有的tLNP递送载体，包括可I电离脂质（L829）、II靶向部分（如抗体）和III包裹的mRNA负载物。 L829脂质被设计用于减少肝脏摄取，提高向免疫细胞的mRNA递送效率。通过将抗CD5或抗CD8抗体偶联到L829-tLNP上，实现了对T细胞的特异性靶向，递送RNA有效载荷，包括mRNA或基因编辑工具，能够在体内重新编程特定细胞类型。图5靶向脂质纳米颗粒（tLNP）的示意图。 6月，Capstan公司在Science上发表的tLNPs临床前研究数据显示，CD8-L829-tLNP-CD20能在非人灵长类动物中深度清除B细胞并实现“免疫重置”。图6 CD8-L829-tLNP-CD20诱导食蟹猕猴全身B细胞耗竭，B细胞系重建时初始表型的B细胞占主导地位。 Capstan的主要体内CAR-T候选产品CPTX2309（CD8-L829-tLNP-CD19），由偶联到LNP表面的CD8靶向抗体组成，封装编码CAR的mRNA，该CAR与CD19（一种在B细胞上表达的细胞表面受体）结合。Capstan宣布CPTX2309于今年6月进入I期临床阶段，用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病。 02 看看谁稳？商业化挑战的现实考量两条技术路线都面临着各自的商业化挑战，这些挑战决定了它们能否从实验室成功走向市场。 2.1Allo CAR-T的挑战：安全性、生产复杂性与竞争 ①安全性问题——警钟再次敲响 Allo CAR-T仍需面对宿主免疫排斥（移植物抗宿主病GvHD和宿主抗移植物反应HvG）的风险。尽管基因编辑技术降低了风险，但并未完全消除。然而，更大的挑战可能来自为CAR-T细胞“腾地方”的淋巴细胞清除（Lymphodepletion）方案。 2025年8月，Allogene Therapeutics宣布，其II期ALPHA3研究中出现一例患者死亡案例。调查结论指出，死亡与其同种异体CAR-T产品cema-cel本身无关，而是由清淋方案中的免疫抑制抗体ALLO-647引起。该患者在输注后第54天，因在免疫抑制状态下发生播散性腺病毒感染，最终导致肝功能衰竭。此事件导致Allogene全面停止涉及ALLO-647的研究臂，并与FDA协商后，决定停止使用ALLO-647，将清淋方案换回标准的环磷酰胺+氟达拉滨（FC）方案。 ②生产复杂性虽然相对于自体CAR-T有所简化，但Allo CAR-T仍涉及供体细胞来源、复杂的体外基因编辑、扩增和质控流程。建立稳定、规模化且符合药品生产质量管理规范（GMP）的生产工艺是一项巨大挑战。图7 Allo CAR T产品有可能在几天内治疗患者 ③激烈的市场竞争血液肿瘤领域已有多个成熟的自体CAR-T产品上市，同时双特异性抗体、ADC药物等也在不断挤压市场空间。Allo CAR-T需在疗效、安全性或成本上展现出显著优势才能脱颖而出。 2.2 In Vivo CAR-T的挑战：技术成熟度、安全性与生产 ①技术新颖，成熟度低 In Vivo CAR-T是一项更前沿的技术，其递送系统的效率、靶向性和安全性仍需大量临床数据验证。如何确保CAR基因在体内高效、精准地转导目标T细胞，同时避免脱靶效应，是技术成功的关键。 ②独特的安全性担忧 I细胞因子释放综合征（CRS）：尽管无需清淋，但In Vivo CAR-T在临床中已观察到较高级别（如3级）的CRS，需密切监测和管理。 ESO-T01的试验中，所有患者均出现了CRS（3例3级，1例1级），但未发生4级及以上的严重非血液学毒性，且所有不良事件均通过常规治疗（如糖皮质激素）得到控制。这表明In Vivo CAR-T的毒性目前看来是可控的，但CRS发生率似乎较高。表3 早期和晚期阶段的不良事件 II递送系统本身的安全性：病毒载体可能存在免疫原性或基因组整合的潜在风险（虽经改造已降低），LNP递送mRNA也可能引起先天免疫反应。对体内基因修饰产品的长期安全性追踪至关重要。 ③规模化生产与监管路径病毒载体或LNP的生产本身具有挑战性，如何实现其稳定、大规模、合规的生产是产业化的前提。作为一种全新的治疗模式，监管机构如何审评批准这类“体内细胞疗法”也是一个需要探索的领域。 03 未来展望：并行、互补与融合生物医药技术的发展极少情况是“赢家通吃”。Allo CAR-T 和 In Vivo CAR-T 更可能的结局是在不同阶段和不同应用场景中找到各自的位置，甚至出现技术上的融合。 3.1短期并存与场景分化 Allo CAR-T可能凭借其相对更成熟的路径，在血液肿瘤领域率先实现更广泛的应用，特别是作为“现货型”产品解决自体CAR-T等待时间长的问题。 In Vivo CAR-T则因其潜在更好的安全性和便捷性，可能在自身免疫性疾病领域开辟出新天地，其“免疫重置”的潜力令人期待。 3.2长期可能的技术融合未来的细胞治疗也许不会是单一的路线。例如，科学家们可能会探索利用基因编辑技术改造出“通用型”的底盘细胞，再通过体内递送系统进行二次精准调控或重编程，从而实现“1+1>2”的疗效，并进一步简化流程。无论哪条路线更快取得成功，它们都在共同推动一个宏伟目标的实现：让更多患者能够用得上、用得起这些革命性的细胞疗法，最终重塑癌症和自身免疫性疾病的治疗格局。参考资料 1.https://allogene.com/ 2.In-vivo B-cell maturation antigen CAR T-cell therapy for relapsed or refractory multiple myeloma. Xu, Jia et al. The Lancet, Volume 406, Issue 10500, 228 - 231. 3.https://www.esobiotec.com/ 4.https://www.capstantx.com/ 5.Hunter, Theresa L et al. “In vivo CAR T cell generation to treat cancer and autoimmune disease.” Science (New York, N.Y.) vol. 388,6753 (2025): 1311-1317. doi:10.1126/science.ads8473 6.FREDERICK L LOCKE. Allogeneic Chimeric Antigen Receptor T-Cell Products Cemacabtagene Ansegedleucel/ALLO-501 in Relapsed/Refractory Large B-Cell Lymphoma: Phase I Experience From the ALPHA2/ALPHA Clinical Studies.[J]. Journal of Clinical Oncology, 2025: 1695-1705. DOI:10.1200/JCO-24-01933. 7.Samer Ali Srour et al. ALLO-316 in advanced clear cell renal cell carcinoma (ccRCC): Updated results from the phase 1 TRAVERSE study.. JCO 43, 4508-4508(2025).DOI:10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.4508 近期活动 9月26-29日，BiG将召开以「创新出海云起潮升」为主题的第十一届IMPACT年会，届时上海杭州双城联动，向全球化，再出发！ ▼ 时间及地点： 9月26-27日上海-张江希尔顿；规模：600-800人 9月29日杭州-西湖大学；规模：100人（需单独注册）报名入口 9月26-27日上海会议注册码 9月29日西湖大学会议注册码会议门票：审核制(免费)，不含餐。优先Biotech/Pharma、临床、院校科学家、投资机构付费门票：详见上二维码，注册内信息 1v1资本对接会路演项目征集可扫码填写项目信息现场开放1v1咨询台，与各大头部VC面对面 ▼ 电脑端链接：https://event.mymova.com/spa4/#/?eventname=11bigvc 共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？

免疫疗法细胞疗法临床1期并购

2025-09-22

·ioncology

iwCLL 2025丨李建勇教授：解码团队研究新发现，新一代BTKi引领CLL全周期管理升级

编者按：第21届国际慢性淋巴细胞白血病研讨会（iwCLL 2025）于2025年9月12日～15日在波兰克拉科夫（Kraków）盛大召开。作为全球慢性淋巴细胞白血病（CLL）领域的顶尖学术盛会，iwCLL每两年举办一次，汇聚全球血液肿瘤领域的顶尖专家与学者，深入探讨CLL的前沿研究和治疗进展，推动学术创新与临床变革，致力于为全球治疗策略的优化提供全新视角与方案。在本次大会上，江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）李建勇教授团队有多项研究成果精彩亮相，展示了中国在CLL治疗领域的创新突破与卓越贡献。与此同时，针对CLL的全周期管理优化也成为大会的核心亮点。随着阿可替尼在我国获批用于CLL一线治疗，为覆盖全病程管理注入了强劲动能。基于此，《肿瘤瞭望-血液时讯》特邀李建勇教授分享其团队的研究成果，解读全周期管理的核心要点以及阿可替尼带来的突破价值，推动CLL治疗的持续优化。《肿瘤瞭望-血液时讯》在本次iwCLL大会上，您团队的多项研究成果备受瞩目，涉及BTKi耐药机制、机器学习预测以及中国CLL人群特征等。能否请您简要概述这些研究的关键发现及其临床意义？李建勇教授 BTK抑制剂（BTKi）已成为CLL治疗的基石，广泛应用于临床。然而，随着治疗时间的延长，尤其是在一些预后不良的患者中，BTKi易发生耐药现象。目前，以C481S、L528W、T474I等位点突变为代表的经典耐药机制，已被广泛认知。除了这些常见的突变外，其他耐药机制的发现也日益增多。我们在本次大会上报告的一项研究（摘要号：1204）[1]发现，EGR2热点突变与BTKi耐药性之间存在显著相关性。进一步机制研究表明，该突变可能通过增强CD27-CD70介导的CD8+T细胞耗竭扩增并激活NF-κB通路，促进疾病进展和导致对BTKi的耐药。通过对这些耐药机制的研究，我们可以深入理解耐药的发生过程并开发针对性的靶向治疗。代谢重编程是癌症的标志之一，可能在疾病进展中发挥关键作用。然而，针对CLL患者血清代谢物谱的研究仍较少。在本次大会报告的另一项研究（摘要号：1120）中[2]，我们采用基于血清液相色谱-质谱联用技术（LC-MS）的非靶向代谢组学机器学习方法，共鉴定出1157种代谢物。研究发现，有症状与无症状患者的代谢特征存在显著差异，同时，代谢特征与至首次治疗时间（TTFT）之间也存在明显相关性。这一发现为CLL的精准分型、风险预测及后续针对性干预策略的制定提供了关键依据。此外，在本次大会上，我们还重点报告了两项针对中国CLL患者特征的研究，其中一项聚焦于BCR Subset #8（摘要号：1113）[3]，该亚群在中国及亚洲患者中占比明显高于西方国家，而且患者预后较差。我们的研究发现，Subset #8患者表现出独特的分子遗传学特征和临床特征。对于Subset #8患者，含BTKi的一线治疗可能改善临床结局。临床实践中，早期进行IGHV测序并识别Subset #8，有助于预后评估并为治疗策略的选择提供指导。另一项研究则探讨了SF3B1突变的临床意义（摘要号：1117）[4]，结果显示SF3B1突变患者TTFT较短，SF3B1 K700E是TTFT的独立风险因素。尽管我们过去主要关注TP53基因突变，但SF3B1突变同样具有重要的预后价值，值得进一步深入研究。《肿瘤瞭望-血液时讯》 CLL全程管理是本次iwCLL大会的核心议题之一。您认为在不同治疗阶段有哪些关键挑战，及如何根据患者情况和疾病特征优化治疗策略？李建勇教授随着BTKi、BCL-2抑制剂（BCL-2i）等靶向药物的广泛应用，CLL患者的生存期显著延长，并接近正常人群。因此，对其进行全生命周期管理变得愈发重要。无论诊疗技术如何发展，针对CLL的管理，始终可分为三个主要阶段：第一，明确治疗指征。在治疗开始前，需确认患者是否符合治疗指征。只有存在治疗指征时，方可启动治疗。在此阶段，与患者及其家属的深入沟通至关重要。CLL患者在确诊后常伴有明显的紧张和焦虑，医务人员需向患者详细讲解疾病特点、治疗手段及预后情况，强调多数患者通过规范治疗可获得接近正常人群的生存期。通过充分沟通，缓解患者焦虑，帮助其树立信心，以实现正常的心理状态和社会生活。第二，制定治疗策略。在明确治疗指征后，需与患者充分沟通，制定个性化的治疗方案。现有的治疗策略主要包括持续治疗（如单用BTKi）和固定周期治疗（可实现停药）。此外，治疗方案还可分为微小残留病（MRD）驱动治疗和非MRD驱动治疗。对于经济条件有限、年龄较轻且无不良预后因素的患者，BTKi联合化学免疫治疗也是一种可行的选择，该方案可使相当部分患者实现长期获益。总之，在确立治疗指征后，应根据患者的需求、经济状况、医保情况及生物学特征，制定个性化治疗方案并与患者充分沟通，以提高依从性，确保治疗顺利实施。第三，注重患者随访。治疗后的定期随访至关重要，特别是在当前呼吸道感染较为常见的背景下。随访过程中，需与患者进行积极沟通，指导其关注生活中的细节，如饮食和活动等。同时，详细告知患者可能出现的副作用，包括血细胞减少、感染等，因为尽管治疗已结束，但恢复仍需一段时间。此外，还应关注并预防潜在并发症，如第二肿瘤、心血管疾病等。通过全面的随访管理，能够有效识别问题并及时干预，从而提升患者的整体预后。在治疗策略优化方面，靶向治疗的核心在于生物学特征，尤其是TP53基因异常。对于存在TP53基因异常的患者，建议采用BTKi持续治疗，这被认为是较为理想的治疗选择。相比之下，固定周期治疗的无进展生存期（PFS）较短，因此国际指南普遍推荐BTKi持续治疗。而对于无TP53基因异常的患者，虽然BTKi持续治疗仍是可行选择，但许多医生和患者可能更倾向于选择固定周期治疗，这也受到部分指南的推荐。《肿瘤瞭望-血液时讯》阿可替尼作为新一代BTKi，已在我国获批用于CLL一线治疗，为全程管理提供了新的治疗选择。您如何评价其在不同治疗阶段的优势，特别是在优化CLL全程管理中所发挥的重要作用？李建勇教授首先，阿可替尼作为第二代BTKi，相较于第一代BTKi，具有更强的靶向性和更低的副作用，因此在治疗中具有明显的优势。其次，AMPLIFY研究[5]首次公布了阿可替尼联合维奈克拉的全口服固定周期治疗方案，在初治CLL患者中的应用结果。研究显示，固定周期阿可替尼联合维奈克拉（AV）和AV联合奥妥珠单抗（AVO）方案较化学免疫治疗[FCR（氟达拉滨+环磷酰胺+利妥昔单抗）/BR（苯达莫司汀+利妥昔单抗）方案]具有明显的疗效优势，且安全性可控。因此，包括NCCN指南在内的多个权威指南均已将固定周期AV±O方案推荐作为CLL的一线治疗优选[6-7]。该治疗方案以口服形式给药，使用便捷且疗效显著，因此成为大多数患者的理想选择。再有，本次大会还公布了阿可替尼单药（AM）对比阿可替尼联合奥妥珠单抗(AO)治疗初治及复发/难治性CLL的真实世界研究结果。既往阿可替尼单药治疗的疗效已被充分验证，尤其在一线治疗中可显著延长患者的PFS[8]。本次真实世界研究进一步证实了阿可替尼联合治疗的优势[9]。尽管联合治疗相较单药治疗不良反应更为明显，但临床可进行有效管理。无论在初治还是复发/难治性CLL患者中，联合治疗均表现出了较高的完全缓解率、MRD阴性率以及更优的PFS和总生存（OS)。对于部分患者而言，AO的疗效可能超过其风险，为进一步优化临床治疗提供了有力依据。总之，阿可替尼作为新一代BTKi，在初治和复发/难治性CLL患者中均展现出优异的疗效和安全性。尤其是其与维奈克拉联合的固定周期治疗方案已成为CLL一线治疗的优选。在与奥妥珠单抗联合治疗中也可进一步提升初治和复发/难治性CLL患者的疗效，显著改善患者的生存预后，为CLL全周期管理提供了全方位的优化策略。参考文献：（上下滑动查看更多） [1]Dan Yang, et al.EGR2 Hotspot Mutations Drive BTKi Resistance in Chronic Lymphocytic Leukemia via CD27-CD70 Interaction-Mediated T-Cell Exhaustion.iwCLL 2025：Poster #:1204. [2]Luomengjia Dai, et al.Serum LC-MS based untargeted metabolomics machine learning identified CLL/SLL patients with different metabolic features and predict TTFT.iwCLL 2025：Poster #:1120. [3]Tong-lu Qiu, et al.Stereotyped BCR Subset #8 in Chinese CLL: Molecular Genetics, Clinical Behavior, and Prognosis.iwCLL 2025：Poster #:1113. [4]Yi Miao, et al.The Clinical Significance of Specific SF3B1 Mutation Variants in Chinese Patients with Chronic Lymphocytic Leukemia.iwCLL 2025：Poster #:1117. [5]Brown JR, Seymour JF, Jurczak W, et al. Fixed-Duration Acalabrutinib Combinations in Untreated Chronic Lymphocytic Leukemia. N Engl J Med. 2025 Feb 20;392(8):748-762. doi: 10.1056/NEJMoa2409804. Epub 2025 Feb 5. PMID: 39976417. [6]NCCN Guidelines Version 3.2025—CLL/SLL. [7]中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）恶性血液病诊疗指南2025[M]. 北京: 人民卫生出版社, 2025. [8]Qiu L. et al. American Society of Hematology 2024. Oral and poster Abstract 3251. [9]Ken Zou, et al.Acalabrutinib Monotherapy versus Acalabrutinib plus Obinutuzumab Combination Therapy in TreatmentNa?ve and Relapsed/Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia: A ‘Real-World’ Study of Efficacy and Safety.iwCLL 2025：Poster #:1417. 李建勇教授江苏省人民医院博士生导师、博士后合作导师淋巴瘤中心主任、A类特聘教授/二级教授南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）中华医学会血液学分会常委、淋巴细胞疾病学组组长中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第四届主任委员国家肿瘤质控中心淋巴瘤质控专家委员会副主任委员中国慢性淋巴细胞白血病工作组组长 CSCO淋巴瘤专家委员会副主任委员中华医学会肿瘤学分会淋巴瘤学组副组长江苏省医师协会血液科医师分会会长江苏省医学会血液学分会第七届主任委员江苏省老年医学学会血液学分会第一届主任委员南京医学会血液学分会名誉主任委员中国血液病专科联盟副理事长中国医院协会血液学机构分会副主任委员中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会副主任委员（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床1期临床结果临床研究

2025-09-19

·医药观澜

速递丨超96%患者缓解，驯鹿生物发布CAR-T产品治疗多发性骨髓瘤3年随访数据

9月19日，驯鹿生物宣布其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品福可苏®（伊基奥仑赛注射液，Eque-cel）治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的FUMANBA-1研究36个月长期随访数据，在国际骨髓瘤学会（IMS）年会期间正式发布。研究结果进一步证实了伊基奥仑赛注射液能够为R/R MM患者（包括具有高危特征患者）带来深度且持久的疗效，并具有可控的长期安全性，显著提升患者的长期生存质量。此项研究结果由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）邱录贵教授在IMS年会现场以口头报告形式进行汇报（摘要号：2142568）。该研究结果是FUMANBA-1研究的更新数据，这是一项在中国14个中心开展的1b/2期临床试验，旨在评估伊基奥仑赛注射液治疗R/R MM的安全性和有效性。研究纳入了既往至少接受过三线治疗且疾病进展的R/R MM患者，包括伴有髓外病变（EMD）或既往接受过BCMA靶向CAR-T治疗的患者。研究数据截至2024年12月31日，共109例患者接受伊基奥仑赛注射液治疗，中位既往治疗线数为4。12.8%伴有EMD，11%既往接受过BCMA CAR-T治疗。在经过连续三天的环磷酰胺和氟达拉滨淋巴清除预处理后，患者接受了单次CAR-T细胞（1×10⁶ cells/kg）输注。深度且持久的疗效在107例可评估患者中，总缓解（ORR）率为96.3%，其中完全缓解（CR）或严格完全缓解（sCR）率为83.2%。在CAR-T初治患者中，ORR和CR/sCR率分别为98.9%和88.4%。109例接受Eque-cel治疗的患者中位无进展生存期（PFS）为30.5个月，CAR-T初治患者中位PFS延长至35.9个月。中位总生存期（OS）尚未达到。95.3%（102/107）的可评估患者达到微小残留病（MRD）阴性，包括所有已实现CR或sCR的患者，MRD阴性的中位持续时间为36.5个月。长期良好的安全性 93.6%（102/109）的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），其中仅1例≥3级； 2例患者报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，1~2级）；未观察到迟发性神经毒性或继发性恶性肿瘤。结论： FUMANBA-1研究中位36个月随访数据显示，伊基奥仑赛注射液在复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者（包括具有高危特征的患者）中展现出深度且持久的疗效，并可实现持续的微小残留病（MRD）阴性状态。长期安全性可控，且未发现新的安全性信号。本次临床研究的主要研究者——中国医学科学院血液病医院邱录贵教授与华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授表示：“我们非常高兴在本届IMS年会上公布伊基奥仑赛注射液FUMANBA-1研究的3年随访数据，其结果令人振奋。伊基奥仑赛凭借适中的抗原亲和力，促使CAR-T细胞与肿瘤细胞实现快速结合与解离，有助于快速起效并强力清除肿瘤，从而使复发难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者实现深度缓解。同时，作为人源CAR-T，其免疫原性较低，在维持低耗竭表型的基础上，可实现较长存续时间，持续发挥抗肿瘤作用，可延长患者生存。特别值得注意的是，伊基奥仑赛在CAR-T初治患者中的中位无进展生存期（mPFS）达到35.9个月，这表明该疗法能够为患者提供更长的无治疗间隔，显著改善其生存质量。” 驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华女士表示：“我们非常高兴地看到，福可苏®FUMANBA-1研究的3年随访数据再次印证了其卓越的长期疗效和可靠的安全性。其中，在首次接受BCMA CAR-T治疗的患者中，完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）率达到88.4%。为复发/难治性多发性骨髓瘤患者带来持续临床获益，始终是我们前进的最大动力。这一重要里程碑的达成，离不开研究者团队与驯鹿团队的共同努力与不懈奉献。基于福可苏®突出的疗效和安全性，我们正全力推进其前线适应症二线/三线治疗的FUMANBA-3临床研究，同时加速国际化注册与市场准入进程，积极拓展全球市场。我们期待这一优质的CAR-T细胞治疗产品能够惠及全球更广泛的患者群体。” 伊基奥仑赛注射液是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，以慢病毒为基因载体转染自体T细胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 铰链和跨膜区、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活结构域。基于严格的分子结构筛选，通过全面的体内外功能评价，伊基奥仑赛注射液具有快速和强劲的疗效，并有突出的体内持久存续性，可使患者获得深度而持久的缓解，持续守护多发性骨髓瘤患者。参考资料：[1]2025 IMS｜驯鹿生物重磅发布CAR-T产品福可苏®治疗多发性骨髓瘤3年随访数据，实现多项数据突破. From https://mp.weixin.qq.com/s/kg_jGP6AnbHfAYHXdwU4ag 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

细胞疗法临床结果免疫疗法信使RNA基因疗法

100 项与磷酸氟达拉滨相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01907	磷酸氟达拉滨	L01BB05	DB01073

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2019-03-26
多发性骨髓瘤	日本	Sanofi KK	2015-06-30
骨髓增生异常综合征	日本	Sanofi KK	2015-06-30
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	日本	Sanofi KK	2015-06-30
套细胞淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2009-11-06
非霍奇金淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2009-11-06
造血干细胞移植	日本	Sanofi KK	2008-05-20
B细胞淋巴瘤	日本	Sanofi KK	2007-01-26
血小板减少症	日本	Sanofi KK	1999-09-29
慢性淋巴细胞白血病	美国	Genzyme Corp.	1991-04-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
移植相关的疾病	临床3期	美国	Sanofi	2011-11-02
感染	临床3期	美国	Sanofi	2011-11-02
急性移植物抗宿主病	临床3期	美国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	丹麦	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
急性移植物抗宿主病	临床3期	德国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
复发性浆细胞骨髓瘤	临床3期	美国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
复发性浆细胞骨髓瘤	临床3期	丹麦	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
复发性浆细胞骨髓瘤	临床3期	德国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
小淋巴细胞淋巴瘤	临床3期	美国	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01
小淋巴细胞淋巴瘤	临床3期	丹麦	Fred Hutchinson Cancer Research Center	2010-11-01

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04904185 (CTgov)	临床1期	转移性黑色素瘤	8	Multiple Antigen Specific Endogenously derived T cells+Fludarabine Phosphate+Cyclophosphamide (Part A)	築艱鹽積顧鏇構廠範襯 = 膚窪醖網顧顧醖積製鬱糧選蓋糧鹹顧憲餘鹹夢 (鏇網鹽鬱夢蓋遞齋鏇製, 積選構網齋廠網鑰構憲 ~ 壓夢蓋鬱鏇憲鹹膚壓願) 更多	-	2025-07-25
NCT04904185 (CTgov)	临床1期	转移性黑色素瘤	8	Multiple Antigen Specific Endogenously derived T cells+Fludarabine Phosphate+Cyclophosphamide+Pembrolizumab (Part B)	築艱鹽積顧鏇構廠範襯 = 鹹襯淵蓋顧憲憲廠積壓糧選蓋糧鹹顧憲餘鹹夢 (鏇網鹽鬱夢蓋遞齋鏇製, 鹽膚觸構衊鏇淵選鏇積 ~ 壓積鹽選憲鹽襯繭夢蓋) 更多	-	2025-07-25
NCT02722668 (CTgov)	临床2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 慢性淋巴细胞白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 ... 更多	15	TBI+Fludarabine+Cyclophosphamide+Sirolimus+MMF+Umbilical cord blood cell infusion (No Anti-thymocyte Globulin (ATG))	鏇鹹蓋鏇構簾衊膚顧鑰 = 築觸蓋壓鏇鏇積鑰繭鬱鹹範網製壓憲鏇鏇襯齋 (遞顧齋鏇襯壓構範製鬱, 範範艱築築艱廠齋願蓋 ~ 範糧觸鹽鬱襯網遞願繭) 更多	-	2025-07-04
NCT02722668 (CTgov)	临床2期	复发性多发性骨髓瘤 \| 慢性淋巴细胞白血病 \| 急性淋巴细胞白血病 ... 更多	15	TBI+Fludarabine+Cyclophosphamide+Sirolimus+MMF+Umbilical cord blood cell infusion (Anti-thymocyte Globulin (ATG))	鏇鹹蓋鏇構簾衊膚顧鑰 = 獵鏇鏇製糧壓衊顧顧獵鹹範網製壓憲鏇鏇襯齋 (遞顧齋鏇襯壓構範製鬱, 鹹蓋願範廠網鏇築夢艱 ~ 膚願膚獵餘築夢鬱觸網) 更多	-	2025-07-04
NCT04530487 (CTgov)	临床2期	难治恶性实体肿瘤 \| 复发性实体肿瘤 \| 复发性神经母细胞瘤 ... 更多	1	ATG+cyclosporine+etoposide+mephalan+tacrolimus+MMF+thiotepa	繭襯糧廠憲壓鏇壓壓鏇(鬱廠醖廠齋壓範憲願遞) = 簾淵衊繭製淵鏇遞構憲衊繭膚鹹製憲壓膚製構 (窪選窪觸襯壓鹹範窪簾, 築選獵鑰顧願壓齋餘醖 ~ 襯夢製築構鏇鹹製淵顧) 更多	-	2025-06-29
PS1482 (EHA2025)	N/A	难治性急性髓细胞白血病 DNMT3A \| TP53 \| KIT ... 更多	-	FLAG Mitox and Venetoclax	衊淵糧衊鏇鹹網製鏇繭(夢鏇齋夢鑰膚網壓顧蓋) = Grade 3 and 4 adverse events occuring in 10% of pts included febrile neutropenia, pneumonia, sepsis, and gastrointestinal disorders 製鏇觸範餘餘顧齋構鹹 (願齋窪鹽醖蓋鹽構鏇積 ) 更多	积极	2025-05-14
PF1188 (EHA2025)	N/A	输血依赖性地中海贫血	51	F-BMT conditioning regimen	淵鹽蓋餘簾製願積衊蓋(網壓鹹憲鑰鹽遞積鏇積) = 鹽窪襯網糧憲壓憲願鹹襯構鑰積夢餘醖製網淵 (醖範繭衊獵鬱製顧夢簾 ) 更多	积极	2025-05-14
PB3435 (EHA2025)	N/A	髓系肿瘤	21	Fludarabine and Treosulfan	鹹廠顧憲遞願膚觸齋衊(窪淵蓋網鏇獵膚襯構鏇) = 鑰餘鬱淵蓋窪襯築範積衊憲製憲蓋網鑰選製夢 (鏇顧衊鹹壓選艱範構餘 ) 更多	积极	2025-05-14
EHA2025	N/A	NPM1突变急性髓系白血病 NPM1 \| FLT3-ITD \| DNMT3A ... 更多	44	Fludarabine (FLT3-ITD mutation)	衊餘繭糧齋製選糧餘衊(憲餘壓鑰範蓋鹽膚積鑰) = 廠蓋醖鑰壓齋鹹構窪願齋糧齋遞鑰衊鬱餘網構 (衊顧積憲淵鏇鹽築窪艱 ) 更多	-	2025-05-14
EHA2025	N/A	NPM1突变急性髓系白血病 NPM1 \| FLT3-ITD \| DNMT3A ... 更多	44	Fludarabine (DNMT3A mutations)	衊餘繭糧齋製選糧餘衊(憲餘壓鑰範蓋鹽膚積鑰) = 憲艱襯膚築窪淵遞簾遞齋糧齋遞鑰衊鬱餘網構 (衊顧積憲淵鏇鹽築窪艱 ) 更多	-	2025-05-14
NCT03615105 (CTgov)	临床2期	霍奇金淋巴瘤 \| Ph样急性淋巴细胞白血病 \| 急性髓性白血病 ... 更多	9	Hyperfractionated total body irradiation+Cyclophosphamide+Rituximab+Thiotepa (Radiation, Thiotepa & Cyclophosphamide)	鹽齋艱蓋夢鹹鏇襯餘構 = 遞鏇膚網齋範衊築壓齋廠窪觸憲獵簾膚顧醖鹹 (廠蓋壓廠鑰築衊醖鑰願, 構鏇襯醖範積繭顧觸膚 ~ 膚遞製網積齋夢觸繭憲) 更多	-	2025-04-06
NCT03615105 (CTgov)	临床2期	霍奇金淋巴瘤 \| Ph样急性淋巴细胞白血病 \| 急性髓性白血病 ... 更多	9	HPC(A) stem cell allograft+Fludarabine+Busulfan+Melphalan+Rituximab (Busulfan, Fludarabine & Melphalan)	鹽齋艱蓋夢鹹鏇襯餘構 = 窪簾醖壓壓鹽夢鏇遞遞廠窪觸憲獵簾膚顧醖鹹 (廠蓋壓廠鑰築衊醖鑰願, 選選遞蓋築艱願齋簾夢 ~ 鏇選膚壓窪鹹鏇襯築糧) 更多	-	2025-04-06
NCT05108805 (Prospective Clinical Trial of Outpatient Administration of Axicabtagene Ciloleucel, CTgov)	临床4期	弥漫性大B细胞淋巴瘤	25	Telemedicine Visit+Axicabtagene Ciloleucel+Fludarabine+Cyclophosphamide	繭餘襯鹽願製淵構簾鏇 = 觸膚鏇簾餘糧積簾鑰鑰獵積蓋簾選餘選顧製夢 (顧壓鹽膚膚繭憲齋壓鏇, 醖鏇願憲選廠醖製窪顧 ~ 遞築願鑰衊糧齋鬱構餘) 更多	-	2025-03-27
NCT02566304 (CTgov)	临床2期	难治性贫血伴原始细胞过多 \| 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞 \| 复发性急性髓细胞白血病 ... 更多	35	Peripheral Blood Stem Cell Transplantation+Fludarabine+Cyclophosphamide+Tacrolimus+mycophenolate mofetil	遞遞醖衊襯蓋膚夢壓膚 = 遞選膚簾製製淵鏇窪廠製襯淵淵鹽獵齋窪蓋廠 (鏇構遞齋構餘醖顧構顧, 顧顧繭憲膚壓積淵餘糧 ~ 窪網鑰蓋簾顧夢鑰製構) 更多	-	2025-03-20