Generon Biopharmaceutical Beijing Co., Ltd.

自2022年以来，美股生物药领域IPO数量趋向减少，国内IPO情况随着政策收紧，2024年更是出现了回撤大潮。 但与此同时，2024年本土IPO市场仍有“逆行者”，十余家Biotech先后在A股、港股上市。对于投资人，二级市场提供了退出通道，而于创业者来说，这总归是一条募资渠道。置身资本寒冬，活下去就是最大的希望。 此外，合作、商业化也能带来现金流。 2024年，本土Biotech的出海进程亦不乏好消息。一方面，MNC频繁牵手国内Biotech，以license-out，创新的NewCo，甚至完全并购的方式达成合作。另一方面，本土制药企业“自立自强”，佼佼者如百济神州、君实生物等，实现新药完全自主出海，直接“上桌”。 写意君根据公开资料，梳理了2024年本土制药相关企业的“荣光”时刻，期待在已经到来的2025年里，我们能在国际上拥有更多“席位”。 1 IPO 01 A股上市药企 >>>> 海昇药业 2024年2月2日，浙江海昇药业股份有限公司在北交所成功挂牌上市，发行价格19.90元/股，新股募集资金总额3.98亿元。 海昇药业创建于2007年，位于浙江省衢州市高新技术产业园区，主要从事兽药原料药、医药原料药及中间体的研发、生产和销售。公司自设立以来，逐步成长为以抗微生物和抗寄生虫为核心的兽药原料药、以解热镇痛和抗菌为核心的医药原料药的生产企业，主要代表性产品为磺胺氯达嗪钠（SPDZ）及二氯哒嗪（DCPD）。 >>>> 小方制药 2024年8月26日，上海小方制药股份有限公司在上交所主板成功上市，首次公开发行价格为12.47元/股。首日开盘报30.00元/股，截至收盘报33.30元/股，涨幅167.04%，总市值53.28亿元。 小方制药成立于1993年，是由原上海运佳制药有限公司和原上海黄浦制药厂合并而成，由上海第一医药商店有限公司、上海五四实业总公司和香港运佳远东有限公司三方共同投资组建的专门生产外用药品的中外合资公司。公司的主营业务为外用药的研发、生产和销售。 小方制药有“开塞露龙头”的称号，2023年中国三大终端六大市场的开塞露的销售额超11亿元，小方制药独占17.68%，2021年-2023年其营收与净利都保持着正增长。 >>>> 益诺思 2024年9月3日，益诺思在上海证券交易所科创板挂牌上市，被誉为A股市场“央企CRO上市第一股”。此次发行价格为19.06元/股，开盘报30.55元/股，涨幅60.28%，截至当日收盘，益诺思总市值约为38.05亿元。 益诺思成立于2010年，是国药集团下属中国医药工业研究总院有限公司的控股子公司，是一家专业的提供生物医药非临床研究服务为主的CRO企业。值得一提的是，益诺思是2024年以来头家在科创板完成IPO的医药企业，于2024年5月15日成功在科创板获得证监会的IPO注册后，于2024年8月15日公告招股意向书，进入发行上市阶段。 02 港股上市药企 >>>> 荃信生物 2024年3月20日，荃信生物正式登陆香港联合交易所，成为港股“自身免疫第一股”。此次IPO发行价为19.80港元/股，募集约2.39亿港元。公司股价开盘大涨40%，市值超60亿港元。 荃信生物成立于2015年，是一家专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法的临床后期阶段生物医药企业，拥有完全自主研发的药物管线及成熟的商业级规模的内部生产能力。公司管线涵盖自身免疫和过敏性疾病的四大主要领域——皮肤、风湿、呼吸道及消化道疾病，包括银屑病、特应性皮炎、类风湿关节炎、炎症性肠病、哮喘等。 >>>> 盛禾生物 2024年5月24日，“抗体细胞因子第一股”盛禾生物在港交所IPO，成为国内“抗体细胞因子第一股”。发行价格13.5港元/股。上市当天，开盘盛禾生物涨14.22%，报15.42港元/股，市值24.16亿港元。 盛禾生物成立于2018年，是一家专注于发现、开发和商业化用于治疗癌症和自身免疫性疾病的生物制剂的临床阶段生物制药公司。截至上市时，盛禾生物拥有9条在研产品管线，其中6条已进入临床阶段，包括3款中美双报的抗体细胞因子管线，皆为全球治疗癌症患者临床进展最快的抗体细胞因子。 >>>> 晶泰科技 2024年6月13日，晶泰科技在港交所上市，成为“中国AI制药第一股”。作为首家以港交所18C规则上市的科技公司，晶泰科技亦是18C第一股。此次IPO，晶泰科技发行价5.28港元/股，募集总额约10亿港元。截至当日收盘，晶泰科技报5.8港元/股，涨9.85%，总市值为198亿港元。 晶泰科技创立于2015年，公司主要是利用人工智能技术，提供从靶点发现到确定临床前候选化合物（PCC）的一体化药物研发服务。 >>>> 同源康医药 2024年8月20日，同源康医药正式登陆港交所。公司以12.10港元/股的价格发行了约4790万股股票，按照发行价计算总市值44.97亿港元。截至当日收盘，同源康医药报13.70港元/股，涨幅13.22%。 同源康医药成立于2017年，专注于开发创新的靶向疗法，旨在解决癌症治疗中的未被满足的医疗需求，尤其是在治疗非小细胞肺癌（NSCLC）方面，公司已经取得了显著的进展。目前，公司已建立了包含11款候选药物的研发管线，主要包括针对晚期NSCLC的第三代EGFR-TKI药物TY-9591、治疗乳腺癌和前列腺癌的CDK4/6抑制剂TY-302，以及靶向ROS1/NTRK的TY-2136b等。值得注意的是，同源康医药主打的是“氘代药物”。 >>>> 华昊中天 2024年10月31日，华昊中天医药正式在港交所上市，成为“合成生物学医药第一股”。公司每股发售价下限定价16.00港元/股，早盘开报21.5港元/股，截至当日收盘，总市值为75.83亿港元。 华昊中天成立于2002年，是一家合成生物学技术驱动的生物医药公司，致力于开发肿瘤创新药。自成立以来，华昊中天已成功开发了专注于微生物代谢产物新药研发的三大核心技术平台，并拥有一款核心商业化产品优替德隆注射液和19款在研项目。 >>>> 太美医疗科技 2024年10月8日，太美医疗科技在港交所上市，发行价为13.00港元/股。截至当日收盘，太美医疗科技股价跌逾29%，市值为51.56亿港元。 太美医疗科技成立于2013年，是一家专注于医药及医疗器械行业的数字化解决方案供应商，产品和服务覆盖临床研究、药物警戒、医药市场营销等环节，客户对象以制药企业、研究机构为主。 >>>> 九源基因 2024年11月28日，九源基因正式在香港证券交易所主板挂牌上市，发行价为12.42港元/股，募资总额为5.64亿港元。以当日收盘价计算，公司市值为18.77亿港元。 九源基因创立于1993年，专注于骨科、代谢疾病、肿瘤及血液领域，已建立六个产品开发平台。药械组合产品骨优导于2023年中国骨修复材料市场中按销售收益计排名第一，市场份额达21.8%。 2024年4月，九源基因递交了司美格鲁肽注射液的上市申请并获受理，这也是国内第一家申报上市的司美格鲁肽生物类似药。不过，国家药监局同年12月31日药品通知件送达信息显示：九源基因的司美格鲁肽注射液在列，意味着该产品暂时未获批准。 成功敲钟的企业让人羡慕，仍排在队伍中的公司也值得关注。 2024年，深耕创新药研发的必贝特、恒润达生、禾元生物、天广实等Biotech，提供CXO、材料的迈百瑞、六合宁远、百奥赛图、海金格、赛分科技、汉邦科技等服务商，都披露了最新的IPO动向。期待它们未来都能得偿所愿。 2 出海 与较为“清冷”的IPO形成对比的，是如火如荼的对外交易。2024年的对外交易情况较为多元，主要以license-out、并购合作、自主出海、NewCo模式为主。 01 并购 继2023年底，亘喜生物被阿斯利康收购，成为首家被跨国药企并购的中国创新药企后，陆续有本土创新药企被相中，并入MNC。 >>>> 诺华收购信瑞诺医药 2024年1月5日，诺华宣布收购信瑞诺医药，进一步加强在肾病领域的布局。收购完成后，信瑞诺将整体并入诺华中国。信瑞诺医药的核心资产包括两款处于临床开发阶段的药物，即Atrasentan和Zigakibart，均用于治疗IgA肾病。 >>>> Nuvation Bio收购葆元医药 2024年3月25日，Nuvation Bio以全股票交易形式收购国内明星Biotech公司葆元医药。此次收购主要产品包括新一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂他雷替尼等。Nuvation Bio与葆元医药本次收购交割后，在完全稀释的基础上，葆元医药前股东将持有Nuvation Bio约33%的股份，而Nuvation Bio的现有股东将持有Nuvation Bio约67%的股份。 >>>> Genmab收购普方生物 2024年4月3日，Genmab与普方生物共同宣布，Genmab将以全现金交易收购普方生物，交易金额18亿美元。此次收购将使Genmab在全球范围内拥有三个临床开发候选药物的权利，以及普方生物的新型ADC技术平台。此外，Genmab的专有抗体平台与普方生物的新型ADC技术平台结合，还将开发出新的药物，改变癌症的治疗方法。 >>>> BioNTech收购普米斯 2024年11月13日，普米斯生物宣布，其与BioNTech达成股权收购协议。根据协议，BioNTech将以8亿美元预付款收购普米斯100%已发行股本。此外，BioNTech将在普米斯达到双方约定的里程碑条件时，额外支付最高1.5亿美元里程碑付款。本次交易完成后，BioNTech将获得普米斯候选药物管线及其双特异性抗体药物开发平台的全部权利，进一步扩大其在中国的业务范围。 此外，2024年11月13日，睿跃生物通过与纳斯达克上市的生物技术公司Pulmatrix合并，并通过控股新的合并公司，实现借壳上市。 2024年12月23日，创响生物将反向收购lkena Oncology，合并后的公司计划以“lmageneBio”的名称运营，并在纳斯达克以“IMA”为股票代码进行交易，公司将专注于开发针对OX40单款IMG-007，用于治疗特应性皮炎。 02 新药上市 >>>> 百济神州--替雷利珠单抗 继泽布替尼成为首款在美获批的国产创新药后，2024年3月，百济神州自主研发的另一款核心抗癌药PD-1单抗百泽安（替雷利珠单抗）成功获得FDA批准。同年10月，百济神州发布消息宣布替雷利珠单抗在美国正式商业化上市。 百泽安是百济神州自主研发的PD-1抑制剂，2019年12月在国内获批，2023年9月获得欧盟批准，用于治疗特定类型的食管鳞状细胞癌，成为PD-(L)1领域首款出海产品。2024年3月，百泽安同适应症在美首次获批。 2024年上半年，百泽安的销售额为21.91亿元，同比增长19.4%。 >>>> 亿帆医药--艾贝格司亭α 2024年3月，亿帆医药宣布其控股子公司自主研发的创新生物药Ryzneuta（艾贝格司亭α注射液）已经获EC批准在欧盟上市销售。 艾贝格司亭α是第三代长效升白药物，也是全球首个双分子G-CSF-Fc融合蛋白，靶向CSF-3R，具有高稳定性、低免疫原性的显著优势。2023年5月，该药物获NMPA批准上市。此前，亿一生物曾与正大天晴药业南京顺欣制药签订合作协议，将这款产品的中国商业化权益独家授权给正大天晴南京顺欣。 2023年11月，艾贝格司亭α注射液获得FDA批准，用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。 >>>> 和黄医药--呋喹替尼 2024年6月，和黄医药宣布，EC已批准Fruzaqla（呋喹替尼）上市，单药用于治疗先前接受过现有标准疗法治疗的转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。 2023年1月，和黄医药与武田达成总额11.3亿美元以上的独家许可协议，由武田负责呋喹替尼在除中国内地、香港和澳门以外的全球范围内的开发、商业化和生产。 根据和黄医药财报，呋喹替尼2024年上半年在海外市场销售额破亿超过1亿美元，国内市场销售额为6100万美元。 >>>> 海和药物--谷美替尼 2024年6月，海和药物创新药MET抑制剂谷美替尼获得日本厚生劳动省批准上市，用于治疗具有MET14外显子跳变的局部晚期或转移性NSCLC。该药由中国科学院上海药物所发现，由海和药物开发，已于2023年3月获得NMPA批准上市。 值得一提的是，2024年3月，海和药物宣布和日本大鹏药品工业株式会社关于谷美替尼片在日本等地区的开发、生产和商业化达成独家许可协议，后者获得谷美替尼片在日本、亚洲（不包括中国）和大洋洲的开发、生产和商业化的独家权利。 >>>> 基石药业--舒格利单抗 2024年7月，基石药业宣布EC已批准舒格利单抗（商品名：Cejemly）联合含铂化疗用于无EGFR敏感突变，或无ALK/ROS1/RET基因组肿瘤变异的转移性非小细胞肺癌成人患者的一线治疗。舒格利单抗成为全球首个在欧洲上市的、联合化疗一线治疗鳞状和非鳞状NSCLC的PD-L1单抗。 >>>> 君实生物--特瑞普利单抗 2024年9月，君实生物宣布，特瑞普利单抗于近日获得欧盟委员会（EC）批准用于治疗两项适应症：用于治疗鼻咽癌和食管鳞状细胞癌。 2023年，特瑞普利单抗已获FDA批准上市用于复发/转移性鼻咽癌患者的全线治疗，成为首个登陆美国市场的中国自主研发和生产的创新生物药，以及是美国首个且唯一获批用于鼻咽癌治疗的药物。 >>>> 贝达药业--恩沙替尼 2024年12月，FDA批准贝达药业及其控股子公司Xcovery共同研发的间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂盐酸恩沙替尼上市，用于ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC患者的一线治疗。此前，该药已在中国获批上市，用于ALK阳性局部晚期或转移性NSCLC的一线和二线适应症，并被纳入国家医保目录。 恩沙替尼获FDA批准上市，不仅标志着贝达药业的首个药物成功“出海”，更是首个获得FDA批准用于这一癌症适应症的国产1类新药。 03 NewCo 作为一种创新的国际合作模式，NewCo的核心机制是由投资机构主导，引入海外股东成立一家新公司，药企将管线剥离出来授权给这家新公司，获得一定的股权和资金。 2024年5月，恒瑞医药宣布，将公司具有自主知识产权的GLP-1类创新药HRS-7535、HRS9531、HRS-4729在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利有偿许可给美国Hercules。 由此，恒瑞医药获得Hercules最高超60亿美元的相关付款等，同时，作为对外许可交易对价一部分，恒瑞医药将取得美国Hercules公司19.9%的股权。 这样的合作模式，给国内创新药企提供了一条新的出海思路，嘉和生物、岸迈生物、维立志博等都成为了入局选手，康诺亚更是两次通过NewCo模式，成功推动三款双抗产品出海。 2024年11月，康诺亚的全资附属公司——康诺亚生物医药科技（成都）有限公司与Platina Medicines Ltd（PML）订立独家许可协议，授予PML在全球（不包括中国内地、香港、澳门及台湾）开发、生产及商业化候选药物CM336的独家许可。 在此前的7月，康诺亚还与Belenos Biosciences达成1.85亿美元的交易，授予后者在全球（不包括大中华地区）研究、开发、注册、生产及商业化CM512及CM536两款双抗的独家权利。 11月还有另一起NewCo合作，来自维立志博与Aditum Bio。双方基于维立志博全球首创的CD19xBCMAxCD3三特异性T细胞衔接器抗体LBL-051，成立新药研发公司Oblenio Bio，共同推进LBL-051进入临床研究。 9月，岸迈生物宣布与Vignette Bio就开发BCMA×CD3双特异性抗体EMB-06达成战略合作。岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。 8月，嘉和生物将CD3/CD20双抗GB261的大中华区外全球权益授权给TRC 2004，TRC 2004由嘉和生物与Two River、Third Rock Ventures两家美元基金共同设立。嘉和生物将核心产品的海外权利授权给新公司。 04 License-out 从2023年底开始，MNC就开始在中国大肆购入潜在产品。据公开数据，本土Biotech在2024年全年完成近100项海外授权，授权总金额超过500亿美元。 参考文章： 1、盘点 | 2024年成功上市的10家医药企业；药时空 2、丁香园 同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

2020年，是中国创新药出海史上的关键一年。 在此之前，国产创新药以license out形式出海的项目数量均不超过10款，然而到了2020年，这一数字猛增至39款。 正因如此，2020年被定义为中国创新药的“出海元年”。这一爆发趋势，不知不觉延续至2024年，无论在数量还是金额方面都呈现出持续火热的态势。 过去一年，国产创新药对外BD在全球BD中的项目数量占比超14%，总金额占比达30%，中国已成全球创新药重要玩家。 而眼下，当我们探讨创新药出海问题时，关注的焦点已不再局限于“金额”这一维度，而是有了更多深入的思考。 通过对2024年中国创新药十大出海事件的剖析，能为我们提供更多的观察维度。 1 恒瑞医药60亿美元出海，开创中国药企Newco先河 说到出海，NewCo无疑是热门话题。 所谓NewCo模式，指的是由资本组局成立NewCo，药企将管线剥离给NewCo，获得授权费用及股权。 从定位来看，NewCo介于借船出海和自主出海之间的新模式。国内这一模式的尝鲜者是恒瑞医药。 今年5月16日，恒瑞医药将GLP-1产品组合有偿许可给美国Hercules公司。恒瑞医药能够收取1.1亿美元首付款和近期里程碑款，以及后续还包括里程碑款以及销售分成，交易总额超60亿美元。除了首付款、里程碑等，恒瑞医药还将获得Hercules 19.9%的股份。 这样的模式，相较于BD好处显而易见：不仅能拿到实打实的首付款资金，还能通过股权锁定后期收益，不被中间商赚差价。 同时，相比于直接授权给MNC，重视程度取决于MNC的管线布局，NewCo会集中资源推进管线，加速研发进度。 正因此，在恒瑞之后，国内NewCo模式迎来了爆发。 2 舶望制药超40亿美元出海，中国创新药的新鲜血液永不止步 曾几何时，我们谈论创新药license out时，悲观起伏更多是围绕biotech第一梯队的项目，重磅交易也大多是由那些上市公司创造。 而在眼下这场轰轰烈烈的license out大潮中，新一代biotech正在接力。 2024年1月7日，舶望制药向诺华授权了两款临床阶段管线： 一项正在I/IIa期临床的心血管项目的海外权利，和一项正在I期临床的心血管项目的全球权利。此外，诺华还获得了针对心血管疾病的最多额外2个靶点化合物的选择权。 基于合作，舶望制药将从诺华获得1.85亿美元的首付款，潜在的期权和里程碑付款，以及商业销售的分级版税，交易总金额高达41.65亿美元。 这笔交易总额，已经闯进中国药企出海交易的TOP行列，但更值得关注的点是，年轻的公司与年轻的团队。 舶望制药则成立于2021年，是一家非常年轻的公司；CEO舒东旭，则是一位80后，出生于生于1984年。 或许，这也预示了一点，技术和格局变化催生了biotech新军，而活下去、跑出来的biotech也将不断重塑着行业生态。 3 普方生物18亿美金卖身，诠释另一种价值创造 中国创新药出海，不只有BD和NweCo，还包括卖身。 上半年，丹麦药企Genmab，就以18亿美元的高价并购普方生物。Genmab对普方生物的期望在于，通过双方在产品管线和技术方面的互补，实现协同效应，增强整体的市场竞争力。 普方生物的核心管线为靶向FRα的ADC药物Rina-S，正处于二期临床阶段，是目前的ADC热门。 再加上其核心技术平台能够开发亲水性连接子，通过引入亲水性分子片段增强药物的亲水特性。这一创新可以显著提高亲脂性有效载荷（如exatecan、MMAE）与抗体的兼容性，改善ADC的理化特性，增加成药性，并通过优化药代动力学（PK）特性带来更好的体内有效性和安全性，从而拓展潜在的治疗窗口。 因此，普方生物抓住了机会，成为第一家卖身的ADC药企，也创下了国内生物技术公司被并购的新纪录。 从行业生态来说，缔造卖身新纪录的普方生物，首发管线仅仅处于二期临床阶段，也诠释了biotech的另一种退出路径。毕竟，不管从估值还是股东的回报方面，这笔交易都非常可观。 从海外来看，卖身是biotech的常规退出方式之一。或许，未来我们还将见证国内biotech，打破普方生物创造的卖身记录。 4 同润生物TCE出海，创造首付款纪录背后 创新药出海，首付款是常被关注的数字。毕竟，这代表了引进方对于资产的认可程度。2024年，首付款纪录创造者是同润生物。 8月9日，默沙东与同润生物宣布达成一项最终协议，默沙东通过子公司收购同润生物临床阶段的新型CD3xCD19双抗CN201。 这起交易的首付款为7亿美金，仅次于当初BMS与百利天恒关于双抗ADC的合作。 这也并不意外，TCE在自免市场的潜力，被越来越多的药企看见。 B细胞驱动的免疫异常是多种自免疾病的核心发病机制，包括神经免疫（多发性硬化MS、重症肌无力gMG）、风湿免疫（SLE、干燥综合征等）和肾病（狼疮肾炎）等多种疾病。 TCE的机制，理论上也能够通过深度清除B细胞，来为这些患者带来获益。并且，一些初步的探索，也是证明了潜力。也正因此，2024年的TCE自免管线尤其热闹，而同润生物成功踩中了风口。 但这笔交易的关注点，除了首付款，更重要的是领域本身。从ADC到TCE，全球热门资产的方向总是在不断变化，但中国创新药企总能位居中心，充分诠释了中国创新药的丰富程度，也有理由让我们对未来抱有更高的期待。 5 亚盛医药一石三鸟，把对手变为队友 出海不只是为了获得交易额本身，更重要的是考虑如何将药物的商业价值最大化。这一点，亚盛医药在2024年给了我们一个不错的参考。 6月14日，亚盛医药宣布与武田制药签署了一项独家选择权协议，双方就第三代BCR-ABL TKI药物耐立克达成了独家许可协议。 一旦该选择权被行使，武田制药将获得耐立克在全球（中国地区除外）的开发及商业化权利许可。为此，武田制药需要支付： 1亿美元的选择权付款，以及在行使选择权时最高可达12亿美元的额外费用和潜在的里程碑付款，还有基于年度销售额的双位数比例特许权使用费。 总计13亿美元的金额，创下了国产小分子药物对外BD的新纪录。但更大的看点在于，在巧妙的策略运作下，BD能够实现一石三鸟的效果。 它不仅提升了公司的财务状况，彻底解决了关于现金流的问题；又带来了大药厂的背书，为公司未来创造更大价值打下了更扎实的基础。 更重要的是，武田制药在第三代BCR-ABL TKI领域是亚盛医药的直接竞争对手。此次合作推进，相当于为耐立克减少了最直接的竞争对手；同时，武田制药可能是世界上最能发挥耐立克价值的企业之一。 出海犹如下棋，落字本身不是看点，下一步看三步才是本事。 6 礼新双抗32.88亿美元出海，国产创新药反向输出内卷潮 国产创新药反向输出内卷潮。 11月14日，默沙东宣布，以5.88亿美元的首付款，以及最高27亿美元的里程碑款，买下来自中国的PD-1/VEGF双抗LM-299。 这笔交易是2024年总额最高的单个分子交易之一，因此足以进入中国创新药十大出海行列。更重要的是，这给了我们一个观察行业变迁的窗口。 就在默沙东官宣重磅交易的前一天，BioNTech宣布，基于PD-L1/VEGF双抗PM8002的潜力，8亿美元收购普米斯生物。 更早之前的8月份，宜明昂科与Instil Bio就PD-L1/VEGF双抗IMM2510，及CTLA-4抗体IMM27M达成协议，交易总额超20.5亿美元。 当交易越发火热，入场的MNC越多，资产价格可能也会水涨船高。 典型如默沙东引进礼新医药的LM-299，处于临床1期的管线，首付款便高达5.88亿美元，甚至高于当年Summit引进AK112的首付款（5亿美元）。 这也侧面反应了一点，在康方生物的推动下，PD-1/VEGF双抗彻底被引爆了，甚至成为内卷赛道的海外样本。2024年以来，多家海外biotech也是官宣全力押注PD-1/VEGF双抗，甚至以改进AK112为目标。 真是风水轮流转：以前都是我们抄国外的，现在是国外抄我们的。 7 海和药物谷美替尼片在日本获批，出海探索新尝试 出海是技术，更是艺术，对出海的目的地选择，可能也需要药企做更多考虑和尝试。 过去一年，在百济神州替雷利珠的带领下，国产创新药涌向欧洲，包括复宏汉霖、齐鲁制药、基石药业、亿帆医药控股子公司亿一生物、科兴制药、君实生物等国内药企，都有产品在欧盟获批上市。 但中国创新药的诗和远方，注定不只有欧美。 2024年6月24日，日本厚生劳动省批准靶向c-MET激酶抑制剂谷美替尼片在日本上市，用于治疗具有METex14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。 该批准最大的看点在于，谷美替尼是中国科学家和中国生物医药公司自主研发，第一个以中国生物医药企业为主体在日本申报获批上市的创新药，是中国创新药走向世界的又一重要成果。 毕竟，从全球格局来看，日本可以说是第三大创新药市场，仅次于美国、欧洲之后。当然，中国创新药如何在这个市场收获更大的商业价值还有待探索，谷美替尼也是如此。但不管怎么说，谷美替尼都打响了中国创新药出海日本的第一枪。 8 百济神州20亿美元引进SYH2039，中国创新药出海不只是靠海外药企 对于中国创新药来说，最具价值的方式仍是自主出海。但这绝非易事，核心原因在于，在全球建立自主研发和临床团队不仅需要时间的沉淀，更离不开天量的资金投入。 也正因此，国内药企主要借助海外企业的方式出海。而随着中国药企的实力壮大，情况正在发生改变。 2024年12月13日，石药集团与百济神州就新型甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）抑制剂SYH2039签订了全球独家授权协议。 根据协议，石药集团将收取总计1.5亿美元的预付款，并有权收取最高1.35亿美元的潜在开发里程碑付款及最高15.5亿美元的潜在销售里程碑付款，此外还将根据该产品的年度销售净额计算分层销售提成。 总额接近20亿美元，这是最大的国内药企合作，因为也足以进入出海TOP行列。与此同时，引进方是本土诞生的百济神州，更是诠释了中国创新药出海，不再只是靠海外药企。 9 信达生物子公司平台化，自主出海新方式？ 2024年，在自主出海层面，我们也能看到一些新探索。 例如，信达生物希望将其子公司Fortvita，打造成出海平台，从而进行自主出海的新尝试。Fortvita与母公司独立运营，团队相互独立。 理论上，这一模式有几个显而易见的好处： 一方面，避免拖累母公司。在这种模式下，母公司可以根据自己的能力对子公司给予支持，同时还能通过子公司实现外部融资，不消耗国内业务资源。 另一方面，实现了风险的分散。如果通过子公司对外融资的方式推进，在一定程度上实现了母公司出海风险的转移。即便出海不利，也不会消耗母公司的资源。 与此同时，母公司还能获益最大化。 获益从两个层面得到体现，其一，子公司股权的价值。随着子公司融资的推进，估值必然会有所增加。换句话说，这些资产的价值会从过去的“不被看见”，到如今的“预期出现”； 其二，不管如何稀释，母公司仍会占据出海平台的绝对控股权，持股比例会远远高于NewCo，因此如果管线最终在海外上市，该模式产生的效益会大于NewCo，更不用说是BD。 当然，上述情况只是理想状态，要想打好这张牌并不容易。 因为这一模式下，出海平台不管是管线还是海外团队，都处于“有待验证”状态，如何让更多资本愿意相信你，和你站在一起启动这个项目，是一个问题。如果最终未能收获金主的信任，那么上述畅想，也只会是畅想而已。 某种程度上，这一模式极其考验企业和管理层的个人魅力。接下来，信达生物能否成功将该模式顺利推进并有所结果，仍是一个需要观察的话题。 10 国产PD-1集体加速，加速欧洲淘金历程 在十大出海案例中，还有一个特殊的群体，那就是国产PD-1。 在屡受FDA打击后，越来越多PD-1转战欧洲并获批上市。2024年以来，包括复宏汉霖、齐鲁基石药业、君实生物等国内药企，都有产品在欧盟获批上市。 这些先驱们，也带来了极为宝贵的经验。 一方面，像特瑞普利单抗这样申报的鼻咽癌小适应症，可以通过中国的临床数据申报上市；另一方面，包括肺癌等大适应症，在临床对照组为非标准疗法的情况下，也有获批的可能性。 斯鲁利单抗申报小细胞肺癌适应症的支持性研究是Astrum-005，其对照组是化疗，最终，斯鲁利单抗在总生存率上击败了单独化疗（中位数15.4对10.9个月，HR=0.63，p<0.001）。 不过，欧洲目前一线SCLC的标准治疗方案是Imfinzi加化疗或Tecentriq加化疗。目前，CHMP给出积极意见，斯鲁利单抗获批在即，意味着EMA并没有要求斯鲁利重新开展头对头临床试验。 这也表明欧盟监管机构的态度，比美国FDA更开放。这也为药企带来新的淘金机会。无论如何，欧洲是世界上第二大的创新药市场，国内企业不能错过这一机会。 同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需要得到授权。 2024年12月19日，贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发的全新的、拥有完全自主知识产权的创新药——盐酸恩沙替尼胶囊（商品名：贝美纳®），正式获得美国FDA批准上市，用于治疗ALK突变晚期非小细胞肺癌患者。截止目前，共有10款国产1类创新药在欧美日发达国家市场获批。 01 首款在美获批的国产新药：百济神州BTK抑制剂泽布替尼 2019年11月14日，泽布替尼在美国取得全球首次批准，实现中国抗癌新药出海“零的突破”，随后其陆续在中国、加拿大、澳大利亚、俄罗斯、欧盟等多个国家和地区获批上市，目前其商业化足迹已遍布全球40多个市场。此外，其在全球范围内仍有多项药政申报正在审评中。 2021年6月11日举行的26届欧洲血液学协会年会（EHA 2021）网络大会的主席研讨会上，百济神州发布的一项全球头对头3期临床研究最新数据表明：该公司自主研发的抗癌新药泽布替尼（商品名“百悦泽”），以更好的疗效和安全性，在数据上优胜强生公司研发的抗癌药伊布替尼。这是中国创新药首次在头对头中打败欧美跨国公司药物。2022年12月14日，百济神州公布，公司自主研发的BTK抑制剂泽布替尼（商品名：百悦泽®）在全球3期头对头研究ALPINE试验中无进展生存期（PFS）的终期分析结果。 经独立评审委员会（IRC）和研究者评估，泽布替尼对比伊布替尼，用于治疗复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者，取得PFS的优效性（HR：0.65[95% CI，0.49 ~ 0.86]，p = 0.0024）。24个月时，IRC评估的泽布替尼PFS率为79.5%，而伊布替尼则为67.3%。基于ALPINE研究，泽布替尼成为目前全球首个且唯一一款对比伊布替尼，取得PFS与总缓解率（ORR）双重优效性的BTK抑制剂。 2024年11月12日，百济神州发布2024Q3业绩，第三季度公司收入合计达10亿美元，经营亏损收窄至1.20亿美元，前三个季度公司总收入达26.82亿美元。核心产品泽布替尼2024年第三季度全球销售额为6.90亿美元，前三个季度合计18.16亿美元。如果保持这种增长势头，泽布替尼全年的销售额或将突破25亿美元。 02  传奇生物：BCMA CAR-T产品西达基奥仑赛 西达基奥仑赛（Cilta-cel，CARVYKTI）是传奇生物开发的一种CAR-T疗法，在美国和欧洲之前被称为JNJ4528，而在中国则被称为LCAR-B38M细胞疗法。2017年12月传奇生物与强生子公司杨森达成了全球化合作和许可协议，共同对西达基奥仑赛进行开发、生产和商业化。传奇生物向强生授予在全球范围内共同开发和商业化西达基奥仑赛的许可，由传奇生物负责大中华区的价格批准和预订销售，由强生负责世界各地的价格批准和预订销售。根据协议，传奇生物将从杨森获得3.5亿美元的预付款，并有权在开发、生产、监管和销售方面达到里程碑进展时获得额外付款。该协议规定，在除大中华区以外的全球市场中，传奇生物和杨森公司的成本和利润分摊比例为50%/50%，在大中华区该分摊比例为70%/30%（传奇/杨森）。自此，西达基奥仑赛开启全球性研发、临床、生产的商业化征程。 西达基奥仑赛于2022年2月28日获得FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这是首款中国自主原创并在美国上市的CAR-T细胞治疗产品。此次获批是主要基于关键性临床Ib/II期CARTITUDE-1 (NCT03548207) 研究结果。最新数据显示，西达基奥仑赛在既往接受过四线或者以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。在关键的CARTITUDE-1 (NCT03548207) 研究中，97例R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解，总缓解率（ORR）高达98%（95%CI：92.7-99.7），78%的患者获得了严格的完全缓解（sCR，95%CI：68.8-86.1）。在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月（95% CI，21.8-无法预估）。 根据强生2024Q3财报显示，强生与传奇生物合作的BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛（CARVYKTI）在2024Q3录得2.86亿美元，同比增长87.7%；前三季度累计录得6.29亿美元，同比增长84.3%。 03 天济医药：全新机理外敷银屑病药物本维莫德 2022年5月24日，Dermavant Sciences宣布FDA已批准VTAMA（本维莫德，1％）乳膏上市，用于成人斑块型银屑病的局部治疗。本维莫德由国内企业天济医药研发、是具有自主知识产权的“first-in-class”首创新药。2012年，天济医药将本维莫德境外开发权授予GSK，合同首付款约2亿美元；2018年7月，GSK又以3.3亿美元的价格将本维莫德在中国境外的开发权出售给Dermavant公司。早在2019年5月，本维莫德以“1类新药”在国内获批上市，用于适合局部治疗的成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。这也是目前首款我国先批准上市之后才获美国FDA批准的创新药。 在两项关键性III期临床试验（PSOARING 1和PSOARING 2）中，与对照组相比，第12周时VTAMA乳膏在医师总体评估(PGA)评分“皮肤症状完全清除”(PGA=0)或“几乎完全清除”(PGA=1)方面表现出高度统计学显著改善，并且评分至少提高两级的患者比例显著高于对照组，达到试验的主要终点。同时，VTAMA乳膏也达到了所有关键次要终点，包括PASI75（银屑病面积与严重性指数评分改善75%）。 04 君实生物：首款在美获批的国产PD-1产品特瑞普利单抗 2023年10月28日，Coherus BioSciences与君实生物宣布，美国FDA批准其单抗Loqtorzi（toripalimab，特瑞普利单抗）联合吉西他滨/顺铂作为晚期复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的一线治疗。其单药也获批用于复发或转移性鼻咽癌含铂治疗后的二线及以上治疗。特瑞普利单抗是首个FDA批准用以治疗鼻咽癌的PD-1单抗。目前，特瑞普利单抗已经在中、美、欧盟等多个地区成功上市。 特瑞普利单抗（中文商品名：拓益）是一款以PD-1为靶点的单抗药物，其上市申请是基于JUPITER-02（一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心3期临床研究）及POLARIS-02（一项多中心、开放标签、2期关键注册临床研究）的研究结果。 在JUPITER-02临床3期研究中，与单独化疗相比，特瑞普利单抗联合化疗显著改善患者的无进展生存期（PFS），将疾病进展或死亡风险降低了48%。该药物还显示总生存期（OS）出现具有统计学显著性和临床意义的改善，与单独化疗相比，特瑞普利单抗导致死亡风险降低37%。JUPITER-02研究结果于2021年6月在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的全体大会（#LBA2）上首次发表，随后作为《自然-医学》（Nature Medicine）2021年9月刊的封面文章发表。 POLARIS-02研究共纳入190例复发或转移性鼻咽癌患者接受特瑞普利单抗单药治疗，结果显示，在ITT人群中（N=190）,客观缓解率（ORR）为20.5%，中位缓解持续时间（DOR）为12.8个月，中位总生存期（OS）为17.4个月；在92例既往接受过至少2线系统化疗失败的患者中，ORR为23.9%，中位缓解持续时间（mDOR）达到14.9个月，疾病控制率（DCR）为41.3%，中位总生存时间（mOS）达到15.1个月。2021年1月POLARIS-02研究在国际著名期刊《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology，IF: 32.956）发表。 君实生物合作伙伴Coherus对特瑞普利单抗的销售表示乐观，认为鼻咽癌适应症在两年后能够达到销售额峰值2亿美元。抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗治疗鼻咽癌获得了FDA的孤儿药（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）资格和突破性疗法认定，美国明年鼻咽癌新发病例约为2000例。 05 和黄医药：口服VEGFR1/2/3抑制剂呋喹替尼  2023年11月9日（美国时间11月8日）和黄医药宣布，其与合作伙伴武田共同开发的药物Fruzaqla（呋喹替尼/fruquintinib）在美国获批进入当地医药市场，用于治疗晚期结直肠癌。这是美国首个且唯一获批用于治疗经治转移性结直肠癌的，针对全部三种抗血管内皮生长因子（VEGF）受体的高选择性抑制剂。 FRUZAQLA（呋喹替尼）是一种选择性的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂。VEGFR抑制剂在抑制肿瘤的血管生成中起到至关重要的作用。FRUZAQLA被设计为拥有更高的激酶选择性，旨在降低脱靶激酶活性，从而实现更高的药物暴露、对靶点的持续覆盖以及当潜在作为联合疗法时拥有更高的灵活度。迄今为止，FRUZAQLA展示出可控的安全性特征，其与其他抗肿瘤疗法联合使用的研究正在进行中。 2007年，呋喹替尼在位于上海浦东张江的实验室首次合成最初的一个小分子结构，2018年在中国获批上市。今天，终于实现了在美国的成功上市！该药物于2020年1月纳入国家医保目录，目前市场已覆盖全国328个城市，超过3000家肿瘤医院。根据摩熵医药全国医院销售数据，截至2023年，该药物在院内累计销售超过13亿元人民币。资料显示，呋喹替尼在三线结直肠癌患者中的市场占有率达47%，惠及逾8万名结直肠癌患者。 来源：摩熵医药全国医院销售数据 FRUZAQLA的获批是基于两项大型III期临床试验的数据，包括：国际多中心临床试验FRESCO-2研究，其数据亦已于《柳叶刀 (The Lancet) 》上发表；以及于中国开展的FRESCO研究，其数据亦已于《美国医学会杂志 (JAMA) 》上发表。上述研究探索了FRUZAQLA联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于治疗经治转移性结直肠癌患者。FRESCO及FRESCO‑2研究均达到了其主要终点及关键次要终点，并在总共734名接受FRUZAQLA治疗的患者中展现出了一致的获益。各项研究的安全性特征亦保持一致。 FRESCO及FRESCO-2研究的数据亦支持了向欧洲药品管理局（"EMA"）提交的呋喹替尼上市许可申请，该申请已于2023年6月获确认及受理。此外，一项向日本医药品和医疗器械局（"PMDA"）的申请亦于2023年9月提交。2024年6月22日，和黄医药宣布，公司自主研发的抗肿瘤新药呋喹替尼获得欧盟委员会批准作为单药疗法用于治疗经治成人转移性结直肠癌（mCRC）患者。2024年9月24日，和黄医药宣布其合作伙伴武田取得日本厚生劳动省批准生产及销售呋喹替尼用于治疗经治的转移性结直肠癌患者。呋喹替尼成为日本十多年来首个获批用于治疗转移性结直肠癌的创新靶向疗法。据悉，呋喹替尼已于多个国家和地区获批，包括中国、美国和欧洲，成为上海首个在美日欧三个国家和地区均获批的创新药。 06 百济神州：第二款在美获批的国产PD-1产品替雷利珠单抗 2023年9月15日，替雷利珠单抗获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）批准并在欧盟上市，用于治疗食管癌；2024年2月获批治疗3种适应证的非小细胞肺癌，优良疗效获国际认可。2024年3月14日，替雷利珠单抗（百泽安，TEVIMBRA）获得美国FDA的批准，用于治疗既往经系统治疗后不可切除的、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。 替雷利珠单抗是一款人源化免疫球蛋白G4单克隆抗体，对PD-1具有高亲和力和结合特异性，其可以减少与巨噬细胞上Fcγ受体的结合，从而帮助免疫细胞识别并对抗肿瘤。 在欧、美获批主要基于III期RATIONALE 302研究（NCT03430843）的积极结果，其是一项全球、随机、开放性试验，旨在比较替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗二线治疗不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者的疗效和安全性。研究纳入了513例既往接受过系统化疗（不包括抗PD-1/L1抑制剂）的不可切除或转移性ESCC患者，并按1：1比例随机分成试验组（n=256）和对照组（n=256），分别接受替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗。主要终点为总生存期 (OS)，次要终点包括客观缓解率（ORR）、反应持续时间（DoR）等。研究结果显示，在意向性治疗人群（ITT）中，与对照组相比，试验组的中位OS显著更长[8.6个月（95%CI：7.5个月-10.4个月）vs6.3个月（95%CI：5.3个月-7.0个月），单侧P=0.0001]，风险比（HR）为0.70 （95%CI：0.57-0.85）。此外，试验组和对照组的ORR分别为20.3%和9.8%，中位DoR分别为7.1个月和4.0个月。这表明替雷利珠单抗作为二线治疗，能够为ESCC患者带来显著的生存获益，具有优良的抗肿瘤活性。在安全性方面，与对照组相比，试验组安全性结果更优，治疗相关不良事件（TRAE）（73.3%vs93.8%）和≥3级TRAE的发生率（18.8% vs 55.8%）均更低。其中，最常见的TRAE包括天冬氨酸转氨酶升高（11.4%）、贫血（11.0%）和甲状腺功能减退（10.2%），安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全性信号。 07 亿帆医药：升白药Ryzneuta在欧美成功上市 2023年11月17日，亿帆医药发布公告称，其控股子公司亿一生物（Evive Biotech）研发的艾贝格司亭α注射液（内部研发代码：F-627，英文商品名：Ryzueuta，中文商品名：亿立舒）获得美国FDA批准，用于成年非髓性恶性肿瘤患者在接受容易引起发热性中性粒细胞减少症的骨髓抑制性抗癌药物治疗时，降低以发热性中性粒细胞减少症为表现的感染发生率。2024年3月25日，艾贝格司亭α注射液在欧盟上市销售，产品有效期为5年。 艾贝格司亭α注射液是一种重组融合蛋白，其氨基末端包含G-CSF，羧基末端包含人IgG2-Fc片段。该产品通过与G-CSF受体进行特异性结合，可刺激中性粒细胞前体和成熟中性粒细胞的存活、增殖、分化和功能。艾贝格司亭α通过让这些关键的白细胞增殖，增强免疫系统的抗感染能力，从而预防有可能出现的影响治疗结果的化疗剂量减少和延迟问题。该产品具有新型结构，可提供独特且天然长效的治疗方案。 2018年1月，亿一生物完成了艾贝格司亭α注射液首个在美国及欧洲开展的3期临床试验（简称“04试验”），并达到预设主要疗效终点，受试者耐受情况良好，安全性达到预期。2020年1月，亿一生物收到在中国开展的艾贝格司亭α注射液的3期临床试验《统计数据图表合集》，统计结果表明，该产品中国3期临床试验的有效性结果已全面达到临床试验预设评价标准，疗效与对照药品（原研药品重组人粒细胞集落刺激因子）相当。 2020年6月，亿一生物收到在美国及欧洲开展的第二个国际3期临床试验（简称“05试验”）《统计数据图表合集》，结果显示，第二个国际3期临床试验成功达到预设主要疗效终点和次要疗效终点，药物疗效与对照药品相当；2020年7月，公司完成了05试验有关免疫原性的中和抗体检测，结果为阴性，标志着无药物相关的抗体产生；自此，艾贝格司亭α注射液海内外开展的1~3临床试验均达到临床试验预设目标。 值得一提的是，亿一生物早先已经与正大天晴南京顺欣达成合作，后者获得了艾贝格司亭α注射液在中国的独家商业化权益，亿一生物将获得最高可达2.1亿元的首付款与里程碑付款；此外，亿一生物也已经与APOGEPHA公司签订合作协议，后者将获得艾贝格司亭α在德国的独家经销权。在这项合作中，亿一生物将获得首付款40万美元、最高不超过100万美元开发里程碑付款及最高不超过3750万美元的销售里程碑付款。 08 海和药物：首款在日上市的国产新药谷美替尼 2024年6月24日，日本厚生劳动省批准靶向c-MET激酶抑制剂谷美替尼片（研发代号SCC244）在日本上市，用于治疗具有METex14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。 谷美替尼因其明显的临床疗效与安全耐受的双重优势，已于2023年3月被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗药物品种附条件上市，并被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格。系统临床前研究结果显示，谷美替尼体外能够高选择性、强效抑制c-Met激酶酶活，在多种METex14跳变和MET基因扩增的肺癌动物模型上显现出快速诱发肿瘤消退的卓越疗效；谷美替尼成药性好，体内代谢稳定、易透过血脑屏障，且安全耐受。 本次适应症的上市许可申请主要基于SCC244-108关键Ⅱ期研究（GLORY研究，NCT04270591）的有效性和安全性数据。全球多中心临床研究（GLORY研究）显示，患者总体客观缓解率（ORR）为65.8%，其中初治患者ORR高达70.5%，经治患者ORR为60.0%；总体人群中位无进展生存期（mPFS）为8.5个月，总体人群中位总生存期（mOS）为17.3个月，对脑转移患者疗效明确。 09 基石药业：首个成功出海的国产PD-L1单抗舒格利单抗 2024年7月26日，基石药业宣布，欧盟委员会（EC）已批准舒格利单抗（商品名：Cejemly®）联合含铂化疗用于无EGFR敏感突变，或无ALK, ROS1, RET基因组肿瘤变异的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。同年10 月31日，基石药业宣布舒格利单抗在英国成功获批上市。 此次获批主要是基于一项多中心、随机、双盲的III期临床研究——GEMSTONE-302的结果。舒格利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗，可显著延长初治转移性NSCLC患者的无进展生存期和总生存期。该研究数据已在《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology）和《自然·癌症》（Nature Cancer）上发表，并曾在多个国际学术会议上进行口头汇报。此外，GEMSTONE-302研究的长期治疗和生存数据将会在2024年欧洲内科肿瘤学会（EMSO）年会上以壁报的形式公布（壁报编号1318P）。 10 贝达药业：首个由中国企业主导在全球上市的小分子肺癌靶向创新药 12月19日，贝达药业和控股子公司Xcovery共同开发的全新的、拥有完全自主知识产权的创新药——盐酸恩沙替尼胶囊（商品名：贝美纳®），正式获得美国FDA批准上市，用于治疗ALK突变晚期非小细胞肺癌患者，成为首个由中国企业主导在全球上市的小分子肺癌靶向创新药。 盐酸恩沙替尼作为一种新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，该药首次于2020年11月在中国获批上市，成为中国第一个用于治疗ALK突变晚期非小细胞肺癌的国产1类新药，填补了同类药物国产空白。2022年3月，恩沙替尼在中国获批用于非小细胞肺癌一线治疗。此次批准基于恩沙替尼国际多中心Ⅲ期临床研究（eXalt3），旨在评估恩沙替尼对比克唑替尼对未经过治疗的（一线）携带ALK阳性NSCLC患者治疗的疗效和安全性。研究结果显示，接受恩沙替尼治疗的ALK阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，其中位无进展生存期（mPFS）显著长于接受克唑替尼治疗的患者。该研究成果已在国际顶级医学期刊《美国医学会杂志·肿瘤学》(JAMA Oncology，影响因子为31.777)上发表。研究的主要疗效指标是由独立中央审评（ICR）所评估的无进展生存期（PFS），次要关键疗效指标为总生存期（OS）。结果显示，与活性对照药物相比，恩沙替尼显著延长患者的PFS，风险比（HR）达0.56（95% CI：0.40-0.79；p=0.0007）。恩沙替尼组患者的中位PFS为25.8个月（95% CI：21.8-尚未达到），而活性对照组的中位PFS为12.7个月（95% CI：9.2-16.6）。然而，在总生存期方面，两组之间未观察到统计学显著差异（HR=0.88，95% CI：0.63-1.23；p=0.4570）。 总结 欧美日等发达国家市场是所有中国创新药企向往的“神圣之地”，究其原因在于中国与以美国为代表的发达国家医疗支出和创新药定价的差距，在美国等发达国家市场上市是创新药放量的关键。 2021年美国医疗费用支出达4.3万亿美元，中国医疗费用支出达1.1万亿美元，中美医疗费用支出的差距达3.9倍。而中美人均医疗支出差距更是明显，2021年美国人均医疗费用支出达1.3万美元，中国人均医疗费用支出达784美元，中美医疗支出差距达16.6倍。 除了以上获批的9款国产新药相关的研发企业外，还有恒瑞医药、信达生物等知名药企纷纷布局海外市场，期待国产创新药出海再创佳绩。 END 本文为原创文章，转载请留言获取授权  近期热门资源获取 后台回复关键词“深度报告”，获取价值18600元，报告大礼包 后台回复关键词“2023首仿”，获取2023年首仿药物获批名单 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