A Multi-cohort, Open-label, Multi-center Exploratory Study of Efbemalenograstim Alfa Injection for Preventing Absolute Neutrophil Count (ANC) Reduction in Solid Tumor Patients Undergoing Immune-chemotherapy Regimen.

This study is a multi-cohort, open-label, multi-center exploratory clinical research designed to evaluate the efficacy and safety of Efbemalenograstim alfa Injection in preventing neutropenia (reduction in absolute neutrophil count, ANC) in solid tumor patients undergoing immune checkpoint inhibitor (ICI) combined chemotherapy. A total of 200 solid tumor patients who are scheduled to receive at least 2 cycles of ICI combined chemotherapy will be enrolled. The study is divided into three cohorts:
Cohort 1: Small cell lung cancer (SCLC) patients receiving ICI combined with chemotherapy (etoposide + carboplatin/cisplatin).
Cohort 2: Non-small cell lung cancer (NSCLC) patients receiving ICI combined with chemotherapy (platinum-based/taxane, pemetrexed/platinum).
Cohort 3: Esophageal squamous cell carcinoma (ESCC) patients receiving ICI combined with chemotherapy (TP, which stands for cisplatin + taxane).

开始日期2024-10-10

申办/合作机构

山东省肿瘤医院

NCT06251947 / Recruiting临床2期IIT

A Study of Efbemalenograstim Alfa Injection for Ovarian or Cervical Cancer Receiving Chemotherapy Regimen With Risk Factors:A Single-Arm, Multicenter Clinical Trial

The aim of this study was to observe the efficacy and safety of Efbemalenograstim Alfa in the prevention of absolute neutrophil count (ANC) reduction after chemotherapy in Ovarian and Cervical cancer patients at risk of platinum-containing chemotherapy with risk factors in febrile neutropenia (FN).

开始日期2024-04-15

申办/合作机构

山东大学

[+1]

CTR20240976 / Completed临床1期

艾贝格司亭α注射液（1.0mL：20mg）在健康男性受试者中随机、单盲、平行设计的免疫原性和安全性的相似性临床研究。

评价艾贝格司亭α注射液与亿立舒®在健康男性受试者中单次皮下注射给药后的免疫原性（ADA）相似性。评价艾贝格司亭α注射液与亿立舒®在健康男性受试者中单次皮下注射给药后的安全性。

开始日期2024-04-01

申办/合作机构

亿一生物医药开发（上海）有限公司

100 项与艾贝格司亭α 相关的临床结果

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100 项与艾贝格司亭α 相关的转化医学

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100 项与艾贝格司亭α 相关的专利（医药）

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项与艾贝格司亭α 相关的文献（医药）

2024-02-01·Supportive care in cancer : official journal of the Multinational Association of Supportive Care in Cancer

Efbemalenograstim alfa not inferior to pegfilgrastim in providing neutrophil support in women with breast cancer undergoing myelotoxic chemotherapy: results of a phase 2 randomized, multicenter, open-label trial

Article

作者: Krasnozhon, Dmitrii ; Bondarenko, Igor ; Glaspy, John ; Rutty, Dean ; Li, Simon ; Hou, Qingsong ; Fu, Yanyan ; Chen, Jianmin ; Wang, Shufang

Abstract:

Purpose:

Evaluate the safety and efficacy of efbemalenograstim alfa for neutrophil support in breast cancer patients undergoing myelosuppressive chemotherapy in a phase 2, dose-finding, open-label study (NCT01648322, ClinicalTrials.gov, 2012–07-19).

Methods:

232 patients received up to 4 cycles of chemotherapy, 141 patients with docetaxel + cyclophosphamide (TC) and 91 patients with docetaxel + doxorubicin + cyclophosphamide (TAC). Patients were randomized to efbemalenograstim alfa (80, 240, or 320 µg/kg [TC]; 240 or 320 µg/kg [TAC]) or pegfilgrastim (6 mg) on Day 2 of each cycle.

Results:

Efbemalenograstim alfa was non-inferior to pegfilgrastim in duration of moderate and severe neutropenia (absolute neutrophil count [ANC] < 1.0 × 109/L) in TAC Cycle 1 (mean [SD] of 2.1 [1.58] and 2.1 [1.46] days for 240 µg/kg and 320 µg/kg efbemalenograstim alfa, respectively, and 1.8 [1.28] days for pegfilgrastim), with a difference (95% CI) of 0.3 (-0.4, 1.1) days. ANC nadir occurred between Days 7–8 of TAC Cycle 1, with mean [SD] of 0.68 [1.064], 0.86 [1.407] and 0.78[1.283] × 109/L for 240 µg/kg, 320 µg/kg efbemalenograstim alfa and pegfilgrastim, respectively. Time to ANC recovery post nadir (defined as an ANC > 2.0 × 109/L after the expected ANC nadir) was 2.0–2.4 and 1.9 days for TAC patients treated with efbemalenograstim alfa and pegfilgrastim, respectively. No significant difference was found between any dose of efbemalenograstim alfa and pegfilgrastim in TAC Cycle 1 for incidence of moderate to severe neutropenia (76%-77% of patients) or incidence of severe neutropenia (ANC < 0.5 × 109/L; 63%-72%). Efbemalenograstim alfa exhibited similar safety profile to pegfilgrastim. Febrile neutropenia occurred in 4 (1.8%) patients, 2 patients each for 320 µg/kg efbemalenograstim alfa and pegfilgrastim, with no event considered related to study drug.

Conclusion:

Efbemalenograstim alfa was comparable to pegfilgrastim in efficacy and safety.

ClinicalTrials.gov identifier:

NCT01648322.

2024-01-01·Supportive care in cancer : official journal of the Multinational Association of Supportive Care in Cancer

Efbemalenograstim alfa, an Fc fusion protein, long-acting granulocyte-colony stimulating factor for reducing the risk of febrile neutropenia following chemotherapy: results of a phase III trial

Article

作者: Rutty, Dean ; Bondarenko, Igor ; Glaspy, John ; Li, Simon ; Burdaeva, Olga ; Hou, Qingsong ; Li, Renshu ; Chen, Jianmin ; Wang, Shufang

Abstract:

Purpose:

Evaluate the safety and efficacy of efbemalenograstim alfa for reducing the risk of febrile neutropenia in breast cancer patients undergoing myelosuppressive chemotherapy.

Methods:

A phase III, randomized, double-blind, placebo-controlled study was conducted. A total of 122 subjects received up to 4 cycles of TA chemotherapy (75 mg/m2 docetaxel + 60 mg/m2 doxorubicin). Patients were randomized in a 2:1 ratio to subcutaneously inject a single 20 mg of efbemalenograstim alfa or placebo on day 2 of cycle 1, and all subjects received efbemalenograstim alfa on day 2 of cycles 2, 3, and 4. Duration of severe (grade 4) neutropenia (DSN), depth of neutrophil nadir, incidence of febrile neutropenia (FN), time to neutrophil recovery, and safety information were recorded.

Results:

For the primary endpoint, the mean DSN in cycle 1 was 1.3 days and 3.9 days for efbemalenograstim alfa and placebo respectively (95% CI, 2.3, 3.4). As the lower bound of the 95% CI was > 0, superiority of efbemalenograstim alfa over placebo can be declared. In addition, the incidence of FN in Cycle 1 was lower in efbemalenograstim alfa group than in placebo group (4.8% vs. 25.6%; p = 0.0016). Patients in the efbemalenograstim alfa group required less intravenous antibiotics (3.6% vs. 17.9%; p = 0.0119). Most adverse events were consistent with those expected for breast cancer patient receiving TA chemotherapy.

Conclusion:

Efbemalenograstim alfa is effective and safe for significantly decreasing the duration of severe neutropenia and the incidence of febrile neutropenia in breast cancer patients who are receiving TA chemotherapy.Trial registration.NCT02872103, August 19, 2016.

2023-08-01·Drugs

Efbemalenograstim Alfa: First Approval.

Review

作者: Blair, Hannah A

Efbemalenograstim alfa (Ryzneuta^®) is a subcutaneously administered recombinant fusion protein that is being developed by Evive Biotech for the management of chemotherapy-induced neutropenia. On 6 May 2023, efbemalenograstim alfa was approved in China for reducing the incidence of infection, as manifested by febrile neutropenia, in adult patients with non-myeloid malignant tumours who are treated with myelosuppressive anticancer drugs that are prone to cause febrile neutropenia. Efbemalenograstim alfa is under regulatory review for the management of chemotherapy-induced neutropenia in the EU and the USA. This article summarizes the milestones in the development of efbemalenograstim alfa leading to this first approval for the management of chemotherapy-induced neutropenia.

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项与艾贝格司亭α 相关的新闻（医药）

2024-11-01

·药时代

中国新药出海，传奇再现！全球新，中国创！本维莫德终获FDA批准！恒瑞喜讯频传！。。。| 药时代出海系列

作为一家聚焦新药研发的专业媒体、中国制药界雷达，药时代一直在记录、报道中国的新药研发的最新进展，“创新”、“出海”是我们全力覆盖的最新内容。 2022年4月25日，【药时代出海系列】的第一篇文章发表，当我们讨论「出海」时，我们究竟在讨论什么？| 药时代出海系列，对中国新药出海的定义、形式、类别进行了系统的分析。 2022年5月14日，系列第二篇文章发表，百济神州、传奇、恒瑞、和黄、信达、君实、和铂。中国多少家药企正在扬帆出海？| 药时代出海系列。文章汇总了过去的5个月时间里中国药企出海的消息。这51家企业中既有恒瑞、石药等正在成功转型的中国大药企，也有百济神州、传奇、信达、天境、基石、再鼎等中国创新性生物技术公司（biotech）、生物制药（biopharma）公司，还有凭借技术而出海的和铂、百奥赛图、三迭纪、晶泰科技、天演药业、慧渡医疗等技术性平台型公司。很高兴我们的这一系列得到越来越多的药企、园区、高校和研究机构、媒体等单位的关注！今天是2022年5月28日，距离上一篇文章又过去了两个星期。那么，在这两个星期里，作为中国制药界雷达，药时代又有哪些重大发现呢？中国新药出海征程上又传来哪些消息？取得了哪些进展？是否遇到了新的挫折？ 01传奇再现！获欧盟附条件上市许可！ 2022年3月的第一天，大洋彼岸终于传来好消息，传奇/强生的CAR-T产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）获FDA批准上市！这不仅扫去了211之后中国出海药企的阴霾，打了一个漂亮的“翻身仗”，更是意味着中国在细胞疗法这个领域，正式走到了世界一线的位置。5月27日，喜讯再次传来！当地时间2022年5月26日，传奇生物正式宣布，欧盟委员会（EC）已授予CARVYKTI®附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。传奇生物首席执行官黄颖博士点评道：CARVYKTI®获得欧盟委员会批准，标志着传奇生物在该地区首次获得批准，这是一个重要的里程碑，我们进一步推进了将创新的细胞疗法带给存在高度未被满足需求患者的承诺。CARTITUDE-1的研究数据显示，CARVYKTI®有潜力为那些已接受过大量预处理且需要长期无治疗间隔的多发性骨髓瘤患者提供一种有效的治疗选择。我们期待与合作伙伴杨森共同将这一新疗法带给欧洲各地的患者。 02全球新·中国创——时隔三年，本维莫德海外终获批！ 5月24日，美国FDA正式批准Dermavant Sciences开发的VTAMA® (tapinarof,1%)上市，可用于治疗成人斑块状银屑病。这是近20多年来美国FDA批准的治疗银屑病的首款外用新分子实体，为数百万患有斑块状银屑病的成年人提供了一种有效的非类固醇的创新外用治疗选择。Tapinarof中文名本维莫德 (benvitimod)，得益于中国药品审评审批的制度改革，在“重大新药创制”国家科技重大专项的支持下，这款创新疗法早在2019年经国家药品监督管理局优先审评审批程序已率先获批上市，名为本维莫德（benvitimod）乳膏（商品名：欣比克®），上市许可持有人为冠昊生物控股子公司广东中昊药业有限公司。本维莫德由中国企业研发，并率先在中国大陆上市，是这一领域中国领先国际的标志性成果。它的诞生意味着我国创新驱动的生物医药产业正在经历跨越式发展。值得一提的是，根据国家药监局CDE的要求和指导，本维莫德临床研究采用了和现有治疗银屑病外用药金标准药物“头对头”随机双盲对照试验，金标准药物PASI75应答率为38.5%。本维莫德乳膏PASI75应答率为50.4%，美国三期临床研究的PGA应答率，试验1和2分别为35.4%和40.2%。研究结果表明：无论是在2019年上市的欣比克®还是这次的VTAMA®，本维莫德乳膏均显示出优秀的临床优势。同时，本维莫德乳膏国内三期高标准的临床研究也体现了CDE对新药临床研究要求的权威性和严谨性。本维莫德大中华区以外的开发权几经转手，2012年葛兰素史克花费2.3亿美元购得，2018年以约3.3亿美元转让给DermavantSciences。FDA 批准上市，无疑是对本维莫德乳膏优异疗效的充分肯定，进一步增强其国内市场地位。这是目前为止我国先批准上市而后美国FDA才批准的第一个创新药，充分表明了我国药品审批审评，不管是速度、效率、还是水平，均领先国际。 03恒瑞喜讯频传！ 5月12日，恒瑞医药发布公告，称其子公司苏州盛迪亚研发的注射用卡瑞利珠单抗（PD1单抗）联合甲磺酸阿帕替尼片（VEGFR2抑制剂）的国际多中心III期临床试验（SHR-1210-Ⅲ-310）由独立数据监察委员会（IDMC）判定主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的上市许可申请已获得中国国家药品监督管理局受理，公司也计划近期向美国食品药品监督管理局（FDA）递交新药上市的沟通交流申请。恒瑞加快国际化进程！2022年5月18日，恒瑞宣布成立了一家新的面向中国之外的全球化公司，取名Luzsana ，来自西班牙语的"la luz"（光明）以及拉丁语的 "sana"（治愈），代表light of healing，即“治愈之光”。新公司基于恒瑞美国团队，目前管线产品全部来自恒瑞，包括250多项临床研究，覆盖肿瘤、心血管、代谢性疾病/糖尿病、疼痛管理、免疫、肝脏肾脏疾病等具有临床未被满足需求的领域。新公司在美国普林斯顿、新泽西、东京、巴塞尔、瑞士等地设有办公室，目前团队超过120人。 04火热的细胞疗法、基因疗法赛道继续高歌猛进！近年来火热的一塌糊涂的细胞疗法和基因疗法赛道继续高歌猛进！除了上面分享的传奇生物的好消息之外，中国众多家跻身这两个赛道的药企也取得了一个又一个的喜人进展！ 2022年1月11日，西比曼生物科技，一家专注于开发创新细胞疗法用于治疗癌症和退行性疾病的生物制药公司，宣布FDA授予公司细胞治疗产品C -CAR039（一种针对CD19和CD20抗原的新型自体双特异性CAR-T疗法）再生医学先进疗法 (RMAT) 资格和快速通道(FT)资格，用于治疗复发或难治性及弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL)。 2022年1月15日，合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得FDA授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。这是继2020年12月被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”后，CNCT19细胞注射液在商业化和全球化进程中取得的又一重大进展。 2022年1月18日，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获FDA授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。1月19日，公司宣布其候选药物NFS-02（rAAV2-ND1），用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）获FDA的孤儿药认定。这是纽福斯自主研发的第二款获得FDA授予孤儿药认定的基因治疗候选药物。1月24日，纽福斯宣布，公司最先进的候选药物NR082（rAAV2-ND4），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予孤儿药身份（ODD）。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定，此前，NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。 2022年1月18日，开发创新型CAR-T 细胞疗法治疗实体瘤和血液瘤的临床阶段生物技术公司——博生吉医药科技（苏州）有限公司（PersonGenBioTherapeutics），与法国梅里埃集团子公司Transgene (EuronextParis: TNG)——一家全球领先的溶瘤病毒临床研发公司，宣布了一项深度战略合作协议，以评估博生吉的TAA06-CAR-T细胞注射液与Transgene公司静脉给药的Armed溶瘤病毒联合治疗胰腺癌、脑神经胶质瘤等恶性实体肿瘤的可行性和疗效。该合作的目标旨在探索CAR-T 细胞联合溶瘤病毒以达到增强治疗效果的协同机制。3月18日，博生吉宣布，其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号：TAA06注射液)收到FDA授予的孤儿药资格认定( ODD)，用于治疗神经母细胞瘤(neuroblastoma)。3月27日，公司宣布：美国FDA根据联邦食品、药品和化妆品法案(FD&C 法案)(21 U.S.C. 360ff(a)(3))第529(a)(3)条，对TAA06注射液授予罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease，RPD）认定，用于治疗神经母细胞瘤。 2022年2月7日，南京北恒生物科技有限公司宣布，其开发的抗claudin18.2自体CAR-T细胞治疗产品CTB001收到FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗胃癌（Gastric cancer）。胃癌在中国、日本等亚洲国家发病率很高，死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位，仅次于肺癌和结直肠癌。目前胃癌治疗主要采用常规化疗和手术切除等，治疗药物和方法十分有限。 2022年3月10日，无锡科金生物科技有限公司宣布其针对丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗管线CG001取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定（ODD）。CG001是一种体外编辑（ex vivo）的细胞疗法，通过CRISPR/AAV来改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。 2022年5月6日，原启生物，一家致力于成为全球肿瘤免疫创新药物创制者的生物制药公司，宣布，旗下自主创新产品OriCAR-017治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的最新临床数据亮相国际顶尖学术会议，成功入选2022年第27届欧洲血液学大会(27th EHA Congress) / 年会，届时将以口头报告形式公布详细数据。OriCAR-017是原启生物基于其自主创新的Ori®Ab及Ori®CAR技术平台开发的创新靶点CAR-T产品。 2022年5月17日，北海康成制药有限公司，一家立足于中国的生物制药公司，是全球罕见疾病领域的领先公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日在华盛顿特区举行的第25届ASGCT年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的初步数据。2022年5月20日，信念医药宣布，公司研发的亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究结果，已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）。 05ADC赛道成功出海！ 2022年3月31日，同宜医药（苏州）有限公司宣布，创始人、董事长兼总经理黄保华博士应邀参加3月29日在伦敦举办的第12届伦敦世界ADC大会，担任ADCS & Beyond研讨会的大会主席，并发表主题演讲，公布同宜医药首个临床产品CBP-1008的进展。同时，黄博士担任专家讨论环节主席。CBP-1008是以FRa和TRPV6为靶点，NMAE为载药的bi-XDC双特异性First-in-class全球首创新药。在正在进行的双周剂量扩组（Q2W，0.15mg/kg）Ib期队列研究中，已入组120余例受体阳性患者，在卵巢癌、三阴乳腺癌和Her2+乳腺癌患者（前序治疗线数多达9线）中初步显示出良好的安全性和卓越疗效。 2022年5月16日，科伦博泰生物大分子肿瘤项目 A 有偿许可默沙东（MSD）公司在中国外商业化开发。MSD 将根据商业化开发阶段向科伦博泰支付首付款、各类里程碑付款及相应净销售额提成。科伦博泰于许可协议生效时收到1700万美元一次性、不可退还的付款，于本协议修正案签署后收到3000万美元一次性、不可退还的付款，里程碑付款累计不超过13.63亿美元，并按双方约定的净销售额比例提成。总金额高达14亿美元。 06更多喜讯，来自中国NASH新药联盟成员企业等新药研发公司。 2022年2月18日，药捷安康宣布公司非共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂TT-01488治疗B细胞淋巴瘤的临床试验申请已于2022年01月24日获得FDA批准，即将启动在美国的I期临床试验。此外，中国国家药品监督管理局已于2022年2月14日正式受理TT-01488治疗B细胞淋巴瘤的临床试验申请。3月7日，公司自主研发的AXL/FLT3双靶点抑制剂TT-00973治疗恶性血液肿瘤的临床试验申请已于2022年02月24日获得FDA批准，即将在美国启动针对急性髓细胞白血病（“AML”）和骨髓增生异常综合征（“MDS”）的1期临床试验。TT-00973是药捷安康第7款进入临床阶段的小分子创新候选药物。 2022年2月22日，君圣泰公司宣布与FDA达成共识，将推进HTD1801治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的国际多中心（MRCT）临床3期试验。在“临床2期结束后”会议（EOP2）上，公司与FDA成功开展了富有成效的讨论，包括临床3期试验设计的关键要素。《Nature》子刊发表君圣泰HTD1801临床二期试验数据君圣泰HTD1801 正式启动中国临床试验君圣泰用于治疗PBC的HTD1801临床二期试验首位患者用药君圣泰HTD1801获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可联盟动态｜君圣泰宣布任命 Leigh MacConell 博士为首席开发官2022年3月1日，亿帆医药宣布，2022年2月28日，公司致力于为全球患者开发新型生物疗法的子公司亿一生物有限公司注册于新加坡的附属公司Evive Biotechnology Singapore pte.ltd.（“新加坡亿一”）与一家具有竞争性的独立专业制药公司APOGEPHA Arzneimittel GmbH签订合作协议，协议约定新加坡亿一将新型生物药F-627（艾贝格司亭α，长效G-CSF）在德国的独家经销权许可给APOGEPHA公司，并将获得不可退还的首付款40万美元、最高不超过100万美元开发里程碑付款及最高不超过3,750万美元的销售里程碑付款。 2022年5月16日，创响生物（Inmagene Biopharmaceuticals）宣布，FDA许可了其候选药物IMG-004的Ⅰ期临床试验申请（IND）。IMG-004特别为需长期治疗的炎症性或自身免疫性疾病而设计，是一种非共价、可逆的第三代BTK抑制剂，具有高效力、高选择性和能通过血脑屏障等特性。创响正将其针对免疫相关性疾病进行开发。2022年5月17日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，在瑞士巴塞尔正式启用新的地区办事处。目前，百济神州已在欧洲建立起商业化和临床开发团队，巴塞尔办事处也将作为公司在欧洲的区域运营中心。2022年5月18日，国际著名肿瘤学期刊《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology，JCO，IF:44.544)在线发表了上海交通大学附属胸科医院陆舜教授主导的翰森制药创新药甲磺酸阿美替尼AENEAS研究论文。这是ASCO官方期刊首次发表中国原创三代EGFR-TKI临床数据。 2022年5月20日，贝达药业宣布，其美国子公司Xcovery收到美国FDA通知，Xcovery申报的BPI-442096片拟用于晚期实体瘤的药品临床试验申请已获得FDA批准。2022年5月26日，来凯医药，一家处于临床阶段的全球医药新锐宣布，其一项针对乳腺癌的Ib/III期全球多中心临床研究，已分别在中国天津医科大学肿瘤医院和美国亚特兰大州Piedmont 癌症中心完成了受试者入组及首例给药，标志着此项研究的全球同步开发进入了快速推进阶段。

免疫疗法细胞疗法基因疗法孤儿药合作

2024-10-24

·行舟Drug

推荐文章 | 2023 年全球获批上市的原创新药: 回顾与展望

点击上方的行舟Drug ▲ 添加关注摘要 2023 年对于生物医药行业而言是具有里程碑意义的一年，在这一年中美国、欧洲、日本与中国均积极推动新药创制和新兴技术发展，在针对新型疾病的治疗方案、基因编辑技术等领域获得重大突破，利用人工智能/大数据等先进技术提升了研发效率和质量，全球生物医药行业在创新、市场需求、产业链整合和国际化等方面呈现出积极的发展趋势。本文梳理与总结 2023 年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药，并对 2024 年新药研发和生物医药发展态势进行展望，以期为新药研发相关研究提供参考。【关键词】创新药; 首创类药物; 细胞与基因治疗; 孤儿药; 基因编辑随着医药科技的飞速进步和临床需求的日益增长，创新药研发已成为引领全球医疗健康领域前行的核心动力。2023 年全球新型冠状病毒感染逐渐受控，经济复苏为创新药研发提供了更多资金与市场机遇，全球生物医药市场规模持续扩大，创新药研发的投入和产出均实现了显著增长，然而地缘政治紧张等因素为全球创新药研发带来了一定的挑战与不确定性。美国在创新药研发的全球竞技场中仍占据主力，欧洲与日本也保持强劲竞争力，中国、印度等新兴市场国家基于庞大的患者群体、独特的疾病谱、不断优化的政策环境和日益增强的研发实力，逐渐成为全球新药研发的重要力量。本文对 2023 年美国、欧洲、日本和中国获批上市的新药进行梳理和重点介绍，并对 2024 年新药研发和生物医药发展态势进行展望，旨在为新药研发相关研究提供参考。2023 年之前已获批上市药物的相关仿制药、新剂型、新适应证以及血液制品等不列入本文讨论范围内。一 2023 年美国 FDA 批准的全新药物 2023 年美国 FDA 药品评估和研究中心( Centerof Drug Evaluation and Ｒesearch，CDEＲ) 共批准了 55款新药( 见表1) ，其在药物设计、作用机制和治疗效果方面展现出高度创新性。20 款( 36% ) 为首创类药物( first-in-class) ，其适应证范围广泛，涵盖肿瘤、感染、神经系统疾病、罕见病等多个领域，其中，罕见病领域的成绩尤为突出，有 28 款药物( 51% ) 以孤儿药资格获批。按治疗领域划分，肿瘤学领域获批药物最多，CDEＲ在 2023 年批准了 13 款抗肿瘤药物( 24% ) ; 神经学领域排名第 2，9 款药物( 16% ) 获批; 传染病学和血液学领域并列第 3，各有 5 款药物( 9% ) 获批［1］。CDEＲ通过综合应用各种加速开发与审评审批的方法，使得具有显著疗效或针对严重未被满足临床需求的药物更早惠及患者。55 款获批新药中，25 款( 45% ) 被授予快速通道( fast track) 资格，9 款( 16% ) 获突破性疗法( breakthrough therapy)认定，31 款( 56% ) 获优先审评( priority review) 资格，9 款( 16% ) 获加速审批( accelerated approval) ;共有 36 款( 65% ) 使用了快速通道、突破性疗法、优先审评和加速审批中的至少 1 种加速程序［2］。 ▲表1-2023 年美国 FDA 药品评估和研究中心批准的全新药物 EGFＲ2: 表皮生长因子受体 2; Nrf2: 核转录因子红系 2 相关因子 2; PD-1: 程序性死亡受体 1; PI3K: 磷脂酰肌醇 3 激酶; SGLT2: 钠-葡萄糖共转运体 2; JAK: Janus激酶; FcＲn: 新生儿 Fc 受体; ＲSV: 呼吸道合胞病毒; FLT3: Fms 样酪氨酸激酶3; GABA-A: γ-氨基丁酸 A; GPＲC5D: G 蛋白偶联受体家族 C 组5 成员 D; CXCＲ4: 趋化因子受体 4; ALK-2 /ACVＲ1: 激活素受体ⅠA; 5-HT1A: 5-羟色胺 1A; AChＲ: 乙酰胆碱受体; IL: 白细胞介素; VEGFＲ: 血管内皮生长因子受体; NSCLC: 非小细胞肺癌;COVID-19: 新型冠状病毒感染 2023 年美国 FDA 生物制品评价与研究中心( Center for Biologics Evaluation and Ｒesearch，CBEＲ)批准了 25 款产品，涉及细胞和基因疗法、疫苗和血液制品[3] 。值得一提的是由Vertex 公司与 CＲISPＲ公司合作开发的 exagamglogene autotemcel( 商品名:Casgevy) 于 2023 年 12 月 8 日获批上市，该产品是一种基于 CＲISPＲ /Cas9 基因编辑技术的疗法，用于治疗 12 岁及以上反复出现血管阻塞性危机( vasoocclusive crisis，VOC) 的镰状细胞病( sickle cell disease，SCD) 患者，其作为全球首个获批的 CＲISPＲ /Cas9 基因编辑疗法，在生物医药行业发展过程中极具里程碑意义。二 2023 年欧盟批准的全新药物 2024 年初欧洲 EMA 发布了 Human MedicinesHighlights 2023 手册，该手册概述了欧洲 EMA 关于人用药品的重大决定和推荐，77 款产品获得积极意见。其中新活性物质 39 款、优先药物计划( prioritymedicines，PＲIME) 认定药物 3 款、孤儿药 17 款、生物类似药 8 款、先进技术治疗医学产品( advanced therapy medicinal product，ATMP) 1 款; 产品数量最多的适应证依次为肿瘤( 25 款) 、神经疾病( 11 款) 与心脏疾病( 6 款) ［4］。pegunigalsidase alfa( 商品名: Elfabrio) ，lebrikizumab ( 商品名: Ebglyss) 与 palopeg teriparatide( 商品名: Yorvipath) 先于其他国家首次在欧洲获批( 其中 pegunigalsidase alfa 在 2023 年 5 月相继获得了欧洲 EMA 与美国 FDA 的批准，欧洲EMA 的批准时间略早于美国 FDA，见表 2) 。前述基因编辑疗法产品 Casgevy 也被欧洲 EMA 予以重视和积极推荐，但其最先在英国获批( 2023 年 11 月16 日) ，直至 2024 年 2 月 13 日才获欧盟批准。 ▲表 2-2023 年欧洲 EMA 批准的全新药物( 全球首批) 三 2023 年日本批准的全新药物 2023 年日本医药品和医疗器械局( Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，PMDA) 共批准 106款新药，其中新活性成分新药数量达 30 款，以疫苗和抗肿瘤药居多，约占新活性成分新药数量的 1 /3。mirikizumab( 商品名: Omvoh) ，zilucoplan( 商品名: Zilbrysq) 与 AＲCT-154( 商品名: コスタイベ筋注用) 先于其他国家首次在日本获批( 见表3) 。AＲCT-154 由CSL 公司与 Arcturus therapeutics 公司共同开发，作为全球首个自扩增 mＲNA ( self-amplifying mＲNA，sa-mＲNA) 抗 COVID-19 疫苗，成为2023 年度获批药物中备受瞩目的产品。sa-mＲNA 技术可诱导较强的细胞免疫反应并延长保护期，同时使 mＲNA 剂量明显减少，有可能成为持久的疫苗选择［5］。 ▲表3-2023 年 PMDA 批准的全新药物( 全球首批) 四 2023 年中国批准的 1 类创新药在药品审评审批制度改革不断深化的背景下，我国国家药品监督管理局( National Medical Products Administration，NMPA) 致力于加速临床急需新药、儿童用药以及罕见疾病用药的上市进程。2023 年NMPA 以临床价值为导向，采取多项举措使得获批上市的新药数量稳步增长、药品审评审批速度明显加快，从而为患者带来更多获益。2024 年 2 月国家药品监督管理局药品审评中心( Center for Drug Evaluation，CDE) 发布了《2023 年度药品审评报告》，报告指出 2023 年共有 40 款 1 类新药获批，其中化学药 19 款、预防用生物制品 2 款、治疗用生物制品14 款、中药 5 款，36 款新药先于其他国家首次在中国获批。获批产品涉及最多的 2 种适应证分别为肿瘤和感染性疾病，数量分别为 16 款( 40% ) 和 8款( 20% ) 。本文仅列出使用了至少 1 种加快程序的 1 类新药( 共 15 款，见表 4) ，其中 9 款( 22. 5% )通过优先审评审批程序获批，13 款( 32. 5% ) 为附条件批准上市，8 款( 20% ) 在临床研究阶段纳入了突破性治疗药物程序，4 款( 10% ) COVID-19 治疗药物通过特别审批程序获批。此外，2023 年 NMPA 批准罕见病用药 45 款、儿童用药 92 款、CAＲ-T 细胞治疗产品 3 款、境外已上市、境内未上市的原研药品 86款［6］，以下不再详述。 ▲表4-2023 年我国 NMPA 通过加快上市程序批准的 1 类新药五 2024 年生物医药领域展望 2023 年底至 2024 年初，已有多家机构如 Evaluate 公司、科睿唯安公司等对 2024 年可能最值得关注的药物进行了展望。Evaluate 公司报道了 2024年可能最有价值的 10 个管线，其中诺和诺德公司与礼来公司治疗糖尿病和肥胖症的新药、罗氏公司的TIGHT 靶向抗体与强生公司治疗自身免疫性疾病新药尤其引人关注。10 个重磅在研管线中小分子药物高达 7 款，单抗 2 款，多肽药物 1 款，可见小分子药物在生物医药领域仍占据重要地位［7］。科睿唯安公司发布《最值得关注的药物预测》报告，介绍了13 种可能在 2024 年进入市场的新疗法和新药物，其适应证覆盖乳腺癌、A 型血友病、镰状细胞病、克罗恩病、溃疡性结肠炎、ＲSV 感染和多发性骨髓瘤等临床需求未被满足的疾病领域，并预测这些药物在 2029 年前将成为“重磅炸弹药物”，其可能改变临床治疗模式，从而使患者受益［8］。此外，2024 年生物医药领域将展现出更为多元化、个性化和智能化的发展趋势。基于 2023 年首个CＲISPＲ /Cas9 基因编辑产品成功获批，基因编辑技术可能取得更为显著的突破，为罕见遗传病的治疗带来希望，并引领个性化医疗新时代来临; 细胞疗法在再生医学、肿瘤治疗等领域的应用将会更加广泛，而免疫疗法也会继续保持热度，在更多疾病领域发挥重要作用; 人工智能( artificial intelligence，AI) 将进一步释放其巨大潜力，帮助药物研发机构降本效，从而更快地为患者提供创新药物，这些热门领域和技术突破将共同推动创新药研发迈向新的高峰。六结语与展望从全球视角来看，2023 年无疑是创新药的丰收之年。与 2022 年相比，2023 年新药不仅在数量上实现了增长，更在质量和疗效上取得了显著突破。多款针对肿瘤、罕见病、神经系统疾病等领域的新药获批上市，为全球患者带来了全新的治疗选择。同时 CＲISPＲ /Cas9 基因编辑技术、mＲNA 疫苗技术、AI 等新兴技术的快速发展充分赋能新药与生物制品研发，推动其向更高效、更精准和更个性化的方向发展。 2023 年我们见证了中国新药稳健发展与走向世界舞台，3 款国产创新药———特瑞普利单抗( tori palimab，由上海君实生物医药科技股份有限公司研发，其合作伙伴 Coherus BioSciences 公司负责该产品在美国和加拿大的开发和商业化) 、呋喹替尼( fruquintinib，由和黄医药公司研发) 以及艾贝格司亭 α 注射液( efbemalenograstim alfa，由亿帆医药股份有限公司研发) 在美国获批上市，反映出本土制药企业创新质量的提升，其产品价值已开始获得国际认可［9］。需要强调的是，全球生物医药领域仍面临诸多挑战，如何在药物创新性与安全性之间寻求平衡点、如何确保新药可及性和可负担性以及如何加强国际合作与交流等问题，仍需我们共同努力与探索。总体而言，2023 年全球上市新药呈现出积极向好的态势，我们期待更多具有全新机制与卓越疗效的药物在未来问世，造福广大患者。参考文献［1］ MULLAＲD A． 2023 FDA approvals［J］． Nat Ｒev Drug Discov，2024，23( 2) : 88 － 95．［2］ FDA． Advancing health through innovation: new drug therapy approvals 2023［EB /OL］．［2024 － 03 － 10］． https: / /www． fda．gov /media /175253 /download? attachment．［3］ FDA． 2023 Biological License Application Approvals［EB/OL］．( 2024 － 01 － 24) ［2024 － 04 － 11］． https: / /www． fda． gov /vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2023-biological-license-application-approvals．［4］ European Medicines Agency． Human medicines: highlights of 2023［EB /OL］． ( 2024 － 01 － 16) ［2024 － 03 － 18］． https: / /www． ema． europa． eu /en /news/human-medicines-highlights-2023．［5］ Arcturus Therapeutics． Japan’s Ministry of Health，Labour and Welfare Approves CSL and Arcturus Therapeutics’AＲCT-154，thefirst self-amplifying mＲNA vaccine approved for COVID in adults［EB/OL］． ( 2023 － 11 － 28) ［2024 － 04 － 10］． https: / /ir． arcturusrx． com/news-releases/news-release-details/japans-ministry-health-labour-and-welfare-approves-csl-and．［6］国家药品监督管理局． 2023 年度药品审评报告［EB/OL］．( 2024 － 02 － 04) ［2024 － 04 － 10］． https: / /www． nmpa． gov． cn /xxgk /fgwj /gzwj /gzwjyp /20240204154334141． html．［7］ Evaluate． 2024 Preview Ｒeport eBook［EB /OL］． ( 2023 － 12 －21) ［2024 － 04 － 11］． https: / /www． evaluate． com/thought-leadership /2024-preview-report-ebook / ? utm_ source = website＆utm_medium = banner＆utm_campaign = 2024_preview＆utm_content =ebook．［8］ Clarivate．科睿唯安发布 2024 年度《最值得关注的药物预测》报告，聚焦 13 种潜在重磅炸弹药物［EB/OL］． ( 2024 － 01 －09) ［2024 － 04 － 10］． https: / /clarivate． com． cn /2024/01/09 /clarivate-identifies-thirteen-potential-blockbuster-drugs-and-gamechangersin-annual-drugs-to-watch-report/．［9］戈乾玮，孔令辉，邵黎明．展望 2024: 提振信心，推动中国生物医药产业高质量平衡发展［J］．药学进展，2024，48 ( 3) :237 － 242．文章信息源于公众号注册圈，登载该文章目的为更广泛的传递行业信息，不代表赞同其观点或对其真实性负责。文章版权归原作者及原出处所有，文章内容仅供参考。本网拥有对此声明的最终解释权，若无意侵犯版权，请联系小编删除。学如逆水行舟，不进则退；心似平原走马，易放难收。行舟Drug 每日更新欢迎订阅+ 医药大数据|行业动态|政策解读

孤儿药上市批准快速通道基因疗法

2024-10-19

·米内网

【瞩目】正大天晴1类新药来袭，猛攻2200亿市场

精彩内容近日，CDE官网显示，正大天晴药业的注射用TQB2029、TQB3002片2款1类新药首次获得临床试验默示许可，均为抗肿瘤药。米内网数据显示，2023年中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末）抗肿瘤和免疫调节剂销售额超过2200亿元。今年以来，正大天晴药业有27款1类新药获批临床，其中有22款为抗肿瘤和免疫调节剂。 TQB3002片、注射用TQB2029的临床申请分别于今年8月9日、8月13日获得CDE承办受理，并于近日获得临床试验默示许可，分别拟用于治疗晚期恶性肿瘤、多发性骨髓瘤。米内网数据显示，随着越来越多的创新药获批上市并实现销售，叠加临床刚需属性拉动，近年来中国三大终端六大市场抗肿瘤和免疫调节剂（化学药+生物药）销售额逐渐上涨，2023年超过2200亿元，2024上半年以约7.5%的增速继续攀升。近年来中国三大终端六大市场抗肿瘤和免疫调节剂销售情况（单位：万元）来源：米内网格局数据库抗肿瘤和免疫调节剂是正大天晴药业重点研发方向。在该治疗领域，公司已有盐酸安罗替尼胶囊、派安普利单抗注射液、艾贝格司亭α注射液、富马酸安奈克替尼胶囊、贝莫苏拜单抗注射液、枸橼酸依奉阿克胶囊6款1类新药，以及注射用曲妥珠单抗、利妥昔单抗注射液、贝伐珠单抗注射液、阿达木单抗注射液4款生物类似药获批上市。今年以来，正大天晴药业的创新药管线进展不断：枸橼酸依奉阿克胶囊、富马酸安奈克替尼胶囊、贝莫苏拜单抗注射液3款1类新药、3.3类新药利拉鲁肽注射液首次获批上市，盐酸安罗替尼胶囊获批新适应症；此外，27款1类新药获批临床，其中抗肿瘤和免疫调节剂有22款，占比超过80%。2024年以来正大天晴药业获批临床的1类新药来源：米内网中国申报进度（MED）数据库27款获批临床的1类新药中，注射用TQB2029、TQB3002片、TQB2253注射液、TQC3721吸入粉雾剂、TQB2825注射液、TQB3911片、TQB3107片、TQG3926片、TQB3117片、TQC3927吸入粉雾剂、TQB3006片、TQH3906胶囊、TQG3020片等均为首次获批临床。资料来源：米内网数据库、CDE官网等注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围是：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至10月18日，如有疏漏，欢迎指正！本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092 ●温馨提示● 因为微信公众号修改了推送规则，最近很多读者反映没有及时看到推文。把米内网设为“星标”，就能每天与我们不见不散啦，具体操作如下：【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

上市批准生物类似药临床申请免疫疗法申请上市

100 项与艾贝格司亭α 相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
化疗引起的发热性中性粒细胞减少症	欧盟	亿一生物医药开发（上海）有限公司	2024-03-24
化疗引起的发热性中性粒细胞减少症	冰岛	亿一生物医药开发（上海）有限公司	2024-03-24
化疗引起的发热性中性粒细胞减少症	列支敦士登	亿一生物医药开发（上海）有限公司	2024-03-24
化疗引起的发热性中性粒细胞减少症	挪威	亿一生物医药开发（上海）有限公司	2024-03-24
粒细胞减少性发热	欧盟	Evive Biotech	2024-03-21
粒细胞减少性发热	冰岛	Evive Biotech	2024-03-21
粒细胞减少性发热	列支敦士登	Evive Biotech	2024-03-21
粒细胞减少性发热	挪威	Evive Biotech	2024-03-21
中性粒细胞减少	中国	亿一生物制药（北京）有限公司	2023-05-06

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
乳腺癌	临床3期	美国	Evive Biotech	2018-04-12
浸润性乳腺癌	临床3期	美国	Evive Biotech	2018-04-12
发热	临床3期	中国	Evive Health LLC	2018-01-02
卵巢癌	临床2期	中国	正大天晴药业集团股份有限公司	2024-04-15
卵巢上皮癌	临床2期	中国	正大天晴药业集团股份有限公司	2024-04-15
复发性宫颈癌	临床2期	中国	正大天晴药业集团股份有限公司	2024-04-15
宫颈癌	临床2期	中国	正大天晴药业集团股份有限公司	2024-04-15
非小细胞肺癌	临床2期	中国	正大天晴药业集团股份有限公司	2023-12-31
肿瘤	临床2期	中国	亿一生物医药开发（上海）有限公司	2014-07-03
转移性乳腺癌	临床2期	美国	Evive Biotech	2012-06-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02527746 (CTgov)	临床1期	中性粒细胞减少 \| 乳腺癌	18	Cyclophosphamide+Epirubicin+F-627 (F-627 80 µg/kg)	衊夢鬱鹽窪鏇艱鹹衊範(壓衊蓋顧觸膚鏇觸衊鬱) = 廠範齋構糧壓選襯窪構艱製獵憲憲製製襯鏇糧 (糧廠範醖選夢積襯選簾, 鬱餘鹹鬱顧衊鬱選艱獵 ~ 鏇齋鑰蓋觸願餘製製糧) 更多	-	2024-02-23
				Cyclophosphamide+Epirubicin+F-627 (F-627 240 µg/kg)	衊夢鬱鹽窪鏇艱鹹衊範(壓衊蓋顧觸膚鏇觸衊鬱) = 鹹顧顧選簾選鬱構範衊艱製獵憲憲製製襯鏇糧 (糧廠範醖選夢積襯選簾, 糧鹽鏇鏇範鬱齋淵夢鬱 ~ 夢網鹹鹽繭鹹窪蓋鹹襯) 更多
NCT02872103 (GC-627-04, CTgov)	临床3期	中性粒细胞减少	122	F-627 (F-627)	構簾餘鹽醖襯選齋網顧(齋廠淵廠蓋夢憲觸願齋) = 鬱構夢壓醖構艱遞襯鬱鑰襯鏇壓醖艱艱網餘餘 (鏇淵願鏇構窪夢艱膚淵, 鑰鏇襯淵選簾淵鏇觸壓 ~ 築願壓淵觸壓繭鹽壓憲) 更多	-	2019-03-26
				Placebo+F-627 (Placebo)	構簾餘鹽醖襯選齋網顧(齋廠淵廠蓋夢憲觸願齋) = 膚壓選顧觸簾製淵艱醖鑰襯鏇壓醖艱艱網餘餘 (鏇淵願鏇構窪夢艱膚淵, 鏇鹽餘觸醖製願壓鹹膚 ~ 膚夢衊膚鹹鑰積廠網壓) 更多
NCT02872103 (BusinessWire) 人工标引	临床3期	乳腺癌	122	F-627	壓鑰鹽蓋襯繭壓夢遞衊(積繭遞膚糧壓衊鑰憲廠) = 選鹹艱積願願膚築壓膚繭蓋選鑰鏇顧窪繭鑰願 (網範簾廠餘蓋選鹹餘鏇 ) 更多	积极	2018-12-08
				Placebo	壓鑰鹽蓋襯繭壓夢遞衊(積繭遞膚糧壓衊鑰憲廠) = 夢糧顧願衊膚糧壓築網繭蓋選鑰鏇顧窪繭鑰願 (網範簾廠餘蓋選鹹餘鏇 ) 更多