Sacituzumab tirumotecan

据公开资料显示，2025年9-10月，国家药品监督管理局（NMPA）及美国食品药品监督管理局（FDA）批准了多个重要药物的新适应症，涵盖了非小细胞肺癌、乳腺癌、皮肤鳞癌、鼻咽癌等多种恶性肿瘤。 针对实体瘤（不含淋巴瘤），FDA批准新适应症5条，NMPA批准新适应症7条，详细获批上市药物及药物新获批适应症见下文。 1 Part.1 新药速递（概括版） 2 Part.2 新药速递（详细版） 1.  司美替尼/ 商品名：科赛优 Koselugo 通用名：司美替尼 Selumetinib 适应症：1岁及以上患有症状性、不可手术切除的NF1-PN的儿童患者 临床试验：Study89、SPRINT、SPRINKLE 研发公司：阿斯利康 获批日期：2025.09.10 批准机构：FDA 2025年9月10日，FDA批准了司美替尼的颗粒剂和胶囊剂，用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）且患有症状性、不可手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）的儿童患者。司美替尼于此前已获FDA批准用于2岁及2岁以上的同类疾病患者。此次FDA的最新批准，将适用年龄下限从2岁扩展至1岁，标志着更广泛的低龄患儿（尤其是幼儿群体）获得了早期、精准的靶向治疗机会，有望更早干预疾病、延缓进展并减少相关并发症。 该批准主要基于以下依据：首先，通过健康成人相对生物利用度研究（Study89）实现了口服颗粒剂与已获批胶囊制剂的充分桥接；其次，基于SPRINT研究（NCT01362803，2岁及以上人群胶囊制剂评估）与SPRINKLE研究（NCT05309668，1岁及以上人群颗粒制剂评估）中观察到的暴露量匹配效应。两种制剂呈现的相似药物暴露特征，支持将2岁及以上儿科患者的疗效推断延伸至1岁及以上群体。 NF1是一种由常染色体基因突变引起的肿瘤易感综合征。20％-50％ 的NF1表现为丛状神经纤维瘤（PN）。NF1相关PN（NF1-PN）可导致疼痛、功能障碍、毁容等，并具有一定的恶性周围神经鞘瘤恶变倾向，及时治疗和干预NF1-PN对于改善NF1患者的生活质量和预后具有重要的意义。NF1基因突变可能导致RAS/MAPK信号途径功能异常（RAS通路过度激活），进而导致肿瘤的生长。司美替尼是一种口服选择性MEK1/2激酶抑制剂，可抑制上述途径中的MEK酶（靶向抑制RAS通路），从而发挥抗肿瘤作用。 司美替尼已获NMPA批准用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的PN的1型神经纤维瘤病儿童患者。除外司美替尼，NMPA还批准了芦沃美替尼用于2 岁及 2 岁以上伴有症状、无法手术的PN的1型神经纤维瘤病儿童及青少年患者。FDA还批准了Mirdametinib用于治疗患有无法完全切除的NF1-PN成人和 2 岁及以上儿童患者。 2.  卡马替尼/ 商品名：妥瑞达  Tabrecta 通用名：卡马替尼  Capmatinib 适应症：MET ex14跳跃突变的NSCLC 临床试验：GeoMETry mono-1、GeoMETry-C 研发公司：诺华 获批日期：2025.09.11 批准机构：NMPA 2025年9月11日，NMPA批准卡马替尼治疗携带间质上皮转化因子外显子14（MET ex14）跳跃突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 卡马替尼是一种口服生物利用度高、高选择性的特异性MET受体酪氨酸激酶抑制剂，可有效抑制MET及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的增殖和迁移，并有效诱导细胞凋亡，展现出抗肿瘤活性。 GEOMETRYmono-1试验是一项前瞻性、非随机、开放标签的II期试验，旨在研究卡马替尼对携带METex14跳跃和/或MET扩增的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗效。试验按治疗线数分为多个队列，队列4和6包含既往接受过治疗的METex14跳跃患者。结果显示：接受卡马替尼治疗的100例经治患者中，客观缓解率（ORR）为44%，缓解持续时间（DOR）为9.7个月，≥12个月的缓解率为36%。该研究入组的经治患者中有24例亚洲患者，目前暂未见亚洲或中国人群的疗效数据的披露。 卡马替尼于2024年获NMPA批准用于未经系统治疗的携带METex14跳跃突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。此次新适应症的获批，进一步扩大了卡马替尼的适用人群，更多METex14跳跃突变的NSCLC患者将有望通过这一精准治疗方案实现长期生存与生活质量的双重改善。 截至目前，针对MET ex14跳跃突变的NSCLC患者，国内外获批药物有：特泊替尼（FDA/NMPA）、卡马替尼（FDA/NMPA）、赛沃替尼（NMPA）、谷美替尼（NMPA）、伯瑞替尼（NMPA）。 3.  伏维西利/ 商品名：复妥宁 通用名：伏维西利 Fovinaciclib 适应症：与AI联用作为HR阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性BC的初始内分泌治疗 临床试验：NCT05004142 研发公司：复星医药 获批日期：2025.09.15 批准机构：NMPA 2025年9月15日，NMPA批准伏维西利用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：与芳香化酶抑制剂（AI）联合使用作为初始内分泌治疗。这是伏维西利在乳腺癌中获批的第二项适应症。2025年5月29日，该药已获NMPA批准用于治疗成人中既往接受内分泌治疗后疾病进展的HR阳性、HER2阴性复发或转移性乳腺癌。 2023AACR摘要（摘要号：P4-01-21）公布了一项2期、多中心、开放标签临床试验（NCT05004142）关于伏维西利联合氟维司群治疗绝经后患者（队列1，初治或二线治疗）及伏维西利联合来曲唑和戈舍瑞林在绝经前患者（队列2，初治）的抗肿瘤活性、药代动力学（PK）及安全性的研究结果。截至研究截止日期（2022年2月7日），队列2（n=31）中16例患者达到部分缓解（PR）：ORR为51.6%（95% CI：33.1-69.9%）；mPFS、OS和DOR均未达到；6个月DOR率为92.9%（95% CI：59.08-98.96）。 4.  Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph/ 商品名：KEYTRUDA QLEX 通用名：Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph 适应症：皮下注射用于帕博利珠单抗（商品名：Keytruda）静脉注射剂型已获批癌种适应症范围。 临床试验：MK-3475A-D77 研发公司：默克 获批日期：2025.09.19 批准机构：FDA 2025年9月19日，FDA已批准Pembrolizumab and berahyaluronidase alfa-pmph用于皮下注射，适用于成人及 12 岁及以上儿科实体瘤患者，这些患者所患癌症属于帕博利珠单抗（商品名：Keytruda）静脉注射剂型已获批的适应症范围。 本次获批基于III期开放标签 MK-3475A-D77（NCT05722015）试验的研究结果。该研究显示，在转移性NSCLC患者中，皮下注射帕博利珠单抗联合化疗的药代动力学不劣于静脉注射剂型联合化疗的方案。 研究数据显示，该试验达到了预设的药代动力学终点接受标准，包括第1周期AUC0-6周和第3周期（稳态）Ctrough。两治疗组的疗效和安全性结果相当。皮下注射帕博利珠单抗联合化疗组的ORR为45%（95% CI：39%-52%），而静脉注射帕博利珠单抗联合化疗组为42%（95% CI：33%-51%）。两组在PFS或OS方面未见显著差异。 5.  Imlunestrant/ 商品名：Inluriyo 通用名：Imlunestrant 适应症：既往经过至少一线内分泌治疗后疾病进展的ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性BC 临床试验：EMBER-3 研发公司：礼来 获批日期：2025.09.25 批准机构：FDA 2025年9月25日，FDA批准Imlunestrant用于治疗既往接受过至少一线内分泌治疗后疾病进展的ER+、HER2-、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌（BC）成人患者。 Imlunestrant是一种新一代、可穿透血脑屏障的口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。其是继首个口服SERD Elacestrant 获批后，又一款针对ESR1突变乳腺癌的药物。 Imlunestrant获批用于经治的ER+、HER2-、ESR1突变乳腺癌，是基于一项随机、开放标签、活性对照、多中心试验EMBER-3（NCT04975308）研究结果。在患有 ESR1 突变的乳腺癌中 ，Imlunestrant显著改善了PFS，与研究者选择的内分泌治疗（氟维司群或依西美坦）相比，中位PFS分别为5.5 个月和 3.8个月（HR=0.62；95% CI: 0.46-0.82，p=0.0008）。与内分泌治疗相比，Imlunestrant降低了 38%的疾病进展或死亡风险。 Imlunestrant的疗效数据 6. 西妥昔单抗+ 恩考芬尼/ 商品名：爱必妥+毕太维 通用名：西妥昔单抗+恩考芬尼 适应症：用于既往接受过系统治疗的BRAF V600E突变型mCRC成人患者 临床试验：BEACON CRC、NAUTICAL CRC 原研公司：默克、皮尔法伯 获批日期：2025.09.30 获批机构：NMPA 2025年9月30日，NMPA批准西妥昔单抗联合恩考芬尼用于既往接受过系统治疗的BRAF V600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）成人患者。 本次获批基于关键性III期BEACON CRC试验研究，以及在中国开展的桥接试验NAUTICAL CRC试验研究。BEACON CRC研究是一项随机、阳性对照、开放标签、多中心试验（NCT02928224），入选患者需为BRAF V600E突变阳性转移性CRC，且在接受一至两种既往治疗方案后病情出现进展。共 220 例患者随机分配接受恩考芬尼（300 mg，每日一次，口服）联合西妥昔单抗治疗，221 例患者随机分配接受伊立替康或FOLFIRI联合西妥昔单抗治疗的对照组。主要疗效指标为总生存期OS，其他疗效指标包括PFS、ORR和缓解持续时间DOR。 结果表明，恩考芬尼联合西妥昔单抗组的中位OS为 8.4 个月（95% CI：7.5-11.0），而对照组为 5.4 个月（95% CI：4.8-6.6）（HR=0.60；95% CI：0.45-0.79；P=0.0003）。 恩考芬尼联合西妥昔单抗组的中位PFS为 4.2 个月（95% CI：3.7-5.4），而对照组为 1.5 个月（95% CI: 1.4-1.7）（HR=0.40；95% CI: 0.31-0.52；P< 0.0001）。ORR分别为 20%（95% CI: 13%-29%）和 2%（95% CI：0%-7%）。恩考芬尼联合西妥昔单抗组的中位DOR为 6.1 个月（95% CI：4.1-8.3），而对照组尚未达到（95%CI：2.6-未达到）。 BEACON CRC研究数据 NAUTICAL CRC研究是一项桥接研究，以BEACON CRC关键性研究中相同剂量联用恩考芬尼和西妥昔单抗，旨在证明BEACON CRC关键性研究的方案在中国人群中的同等疗效。2024 年ASCO年会公布了中国桥接试验NAUTICAL CRC的结果，与全球BEACON CRC研究的结果一致。两组的中位PFS分别为 4.2 个月 vs. 2.5 个月（HR=0.37, 95% CI：0.20-0.68，P=0.0004），中位OS分别为 11.6 个月 vs. 8.2 个月（HR=0.55，95% CI：0.31-0.99）。ORR分别为 24.6% 和 6.3%，疾病控制率（DCR）分别为 75.4% 和 28.1%，中位DoR分别为 8.2 个月和 4.2 个月，至症状缓解时间分别为 1.4 个月和 1.5 个月。 NAUTICAL CRC研究数据 7. 芦比替定+阿替利珠单抗/ 商品名：赞必佳+泰圣奇 通用名：芦比替定+阿替利珠单抗 Lurbinectedin+Atezolizumab 适应症：用于接受过阿替利珠单抗或阿替利珠单抗皮下制剂联合卡铂、依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的成年ES-SCLC患者的维持治疗 临床试验：IMforte 研发公司：绿叶制药、基因泰克 获批日期：2025.10.02 批准机构：FDA 2025年10月2日，FDA批准芦比替定联合阿替利珠单抗或阿替利珠单抗皮下制剂，用于接受过阿替利珠单抗或阿替利珠单抗皮下制剂联合卡铂、依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的成年广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的维持治疗。 此次批准的关键临床数据来自III期IMforte试验（NCT05091567），这项随机、多中心、开放研究纳入了483名广泛期小细胞肺癌患者。试验结果显示：联合组中位PFS达5.4个月，较阿替利珠单抗单药组（2.1个月）降低46%疾病进展风险（HR=0.54，P<0.0001）；联合组中位OS为13.2个月，单药组为10.6个月，死亡风险降低27%（HR=0.73，P=0.0174）。 芦比替定联合阿替利珠单抗的疗效数据 8. Cemiplimab / 商品名：Libtayo 通用名：Cemiplimab  适应症：用于手术治疗和放射治疗后高复发风险的成人CSCC患者的辅助治疗 临床试验：C-POST 研发公司：Regeneron Pharmaceuticals 获批日期：2025.10.08 批准机构：FDA 2025年10月8日，FDA批准Cemiplimab 用于手术治疗和放射治疗后高复发风险的成人皮肤鳞状细胞癌（CSCC）患者的辅助治疗。 FDA 的批准是基于关键性III期试验 C-POST 的数据，该试验旨在评估 Cemiplimab与安慰剂相比，用于治疗术后和放疗后复发风险较高的 CSCC 患者的疗效和安全性。研究结果表明，与安慰剂相比，Cemiplimab可使术后和放疗后复发风险较高的 CSCC 患者疾病复发或死亡风险降低 68%（HR：0.32；95% CI：0.20-0.51；p<0.0001）。 Cemiplimab的疗效数据 9. 芦康沙妥珠单抗/ 商品名：佳泰莱 通用名：芦康沙妥珠单抗 适应症：经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR突变局部晚期或转移性非鳞状NSCLC 临床试验：OptiTROP-Lung04 研发公司：科伦博泰 获批日期：2025.10.11 批准机构：NMPA 2025年10月11日，NMPA批准芦康沙妥珠单抗用于经EGFR-TKI治疗后进展的EGFR突变局部晚期或转移性非鳞状NSCLC。这是芦康沙妥珠单抗在NSCLC中的第二项适应症。此前，NMPA已批准芦康沙妥珠单抗用于经EGFR-TKI和含铂化疗治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者。 据科伦博泰披露，本次批准是基于一项随机、开放标签、多中心III期临床研究（OptiTROP-Lung04）。该研究结果于今年ESMO会议上口头形式进行汇报（报告编号：LBA5, 主席论坛II）。 研究共有376名患者被随机（1:1）分配接受芦康沙妥珠单抗（sac-TMT）治疗或化疗。于数据截止时间（2025年7月6日），中位随访时间为18.9个月。芦康沙妥珠单抗组的中位PFS为8.3个月，化疗组为4.3个月。芦康沙妥珠单抗较化疗显著改善了PFS，疾病进展或死亡风险降低51%（HR=0.49；95%CI: 0.39-0.62；P＜0.0001)。芦康沙妥珠单抗较化疗显著提高了ORR（60.6% vs. 43.1%）。 预设的OS期中分析中，芦康沙妥珠单抗组的OS未达到，化疗组为17.4个月。芦康沙妥珠单抗较化疗显著改善了OS，死亡风险降低40%（HR=0.6；95% CI：0.44-0.82；双侧P=0.001）。在患者开始后续ADC治疗时对其进行删失的补充分析中，芦康沙妥珠单抗较化疗可显著改善患者的OS，死亡风险降低44%（HR=0.56；95% CI: 0.41-0.77）。 10. 博度曲妥珠单抗/ 商品名：舒泰莱 通用名：博度曲妥珠单抗 适应症：用于既往接受过至少一种抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人BC患者 临床试验：KL166-III-06 研发公司：科伦博泰 获批日期：2025.10.17 批准机构：NMPA 2025年10月17日，NMPA官网发布公告显示已批准博度曲妥珠单抗用于既往接受过至少一种抗HER2药物治疗的不可切除或转移性HER2阳性成人乳腺癌（BC）患者。 博度曲妥珠单抗是一款靶向HER2的ADC药物，其通过稳定酶可裂解连接子将新型单甲基奥瑞他汀F衍生物与HER2单克隆抗体偶联，药物抗体比为2。博度曲妥珠单抗可特异性结合肿瘤细胞表面的HER2，并被肿瘤细胞内吞，在胞内释放毒素分Duo-5，Duo-5诱导肿瘤细胞周期阻滞在G2/M期，从而引起肿瘤细胞凋亡。博度曲妥珠单抗靶向结合HER2后也可抑制HER2介导的信号通路，其具有抗体依赖细胞介导细胞毒作用活性。 本次批准是基于一项多中心、随机、开放标签、对照3期KL166-III-06研究，旨在评估博度曲妥珠单抗对比恩美曲妥珠单抗（T-DM1）用于治疗既往接受过曲妥珠单抗和紫杉类治疗的HER2阳性不可切除或转移性BC患者中的疗效和安全性结果。该研究结果近期已在2025年ESMO大会上以口头报告的形式进行展示。 本研究共纳入365例既往接受过至少一线抗HER2治疗的HER2阳性不可切除或转移性乳腺癌患者，按1:1随机分配接受博度曲妥珠单抗或T-DM1治疗。其中53%的患者接受过≥2线抗HER2治疗，61%患者HER2免疫组化（IHC）评分为3+，60%患者曾接受过TKI药物治疗（其中吡咯替尼占比56%）。截至2025年4月26日，中位随访时间为14.9个月。 研究结果显示，博度曲妥珠单抗组中位PFS显著优于T-DM1组（11.1个月 vs. 4.4个月；HR=0.39，95%CI：0.30-0.51，p<0.0001）。无论既往抗HER2治疗线数如何（既往1线治疗：HR=0.36，95%CI：0.25-0.53；既往≥2线治疗：HR=0.39，95%CI：0.28-0.56），均一致观察到博度曲妥珠单抗的PFS获益。经盲态独立中心审查（BICR）评估的ORR分别为76.9% vs. 53.0%。此外，博度曲妥珠单抗组在OS方面也显示出获益趋势（HR=0.62；95%CI：0.38-1.03）。 博度曲妥珠单抗疗效数据 11. 美凡厄替尼/ 商品名：迈瑞东 通用名：美凡厄替尼 Mefatinib 适应症：具有EGFR L858R置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗 临床试验：HDHY-MHTN-III-1907 研发公司：中美华东 获批日期：2025.09.10 批准机构：FDA 2025月10月24日，NMPA官网显示，美凡厄替尼（Mefatinib）获批上市，用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的一线治疗。 美凡厄替尼是一款新型、第二代、不可逆的泛EGFR抑制剂，可高选择性结合EGFR（ErbB1）和HER2（ErbB2）的激酶结构域，通过抑制酪氨酸激酶自磷酸化，下调ErbB信号通路，从而抑制肿瘤生长。 本次获批是基于一项III期注册临床试验HDHY-MHTN-III-1907（登记号：CTR20192297），即一项马来酸美凡厄替尼对比吉非替尼一线治疗EGFR敏感突变的晚期非鳞非小细胞肺癌的随机、平行、双盲双模拟、多中心的Ⅲ期研究。该项Ⅲ期临床研究主要终点结果达到方案预设的优效标准。 2024ASCO会议摘要公布了此项研究结果，显示： 主要终点PFS：美凡厄替尼组中位PFS为13.73个月，显著优于吉非替尼组的9.66个月（HR=0.68，P=0.0024）。 亚组分析：在L858R突变患者中，美凡厄替尼对比吉非替尼的PFS优势更突出（13.73个月 vs. 8.28个月，HR=0.55）。 美凡厄替尼安全性良好，仅5.8%患者需要剂量下调，停药率低于5%。 这些结果验证了美凡厄替尼在EGFR突变人群中的优效性，其获批为EGFR L858R突变NSCLC患者提供了高效、安全的一线治疗新选项。尤其为L858R患者提供了更优选择。 12. 维贝柯妥塔单抗/ 商品名：美佑恒 通用名：维贝柯妥塔单抗  Becotatug vedotin 适应症：治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者 临床试验：/ 研发公司：乐普生物 获批日期：2025.10.30 批准机构：NMPA 2025年10月30日，NMPA官网显示，维贝柯妥塔单抗（MRG003）获批上市，用于治疗既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌的成人患者。 维贝柯妥塔单抗是一种由EGFR靶向单克隆抗体与强效的微管蛋白抑制有效载荷一甲基澳瑞他汀E分子通过缬氨酸－瓜氨酸连接体偶联而成的ADC。其以高亲和力特异性地结合肿瘤细胞表面的EGFR，通过内吞及溶酶体蛋白酶裂解后释放强效的有效载荷，从而导致肿瘤细胞死亡。 2025ASCO会议上，维贝柯妥塔单抗治疗晚期鼻咽癌注册性随机对照临床研究数据以late-breaking abstracts（重要突破摘要）的形式首次公开，入组标准为既往经过至少两线治疗包括化疗及PD-(L)1抗体治疗，入组173例晚期鼻咽癌患者，86例接受维贝柯妥塔单抗治疗，87例接受化疗治疗。两组患者既往接受治疗线数的中位数均为三线，其中接受过三线及以上治疗的患者比例达到73.4%。 截至 2024 年 6 月 30 日，维贝柯妥塔单抗组经BICR评估的ORR为 30.2%，化疗组ORR为 11.5%，提升近三倍。DCR分别为77.9%、56.3%，意味着疾病进展的患者比例减少一半。中位PFS获益翻倍，显著降低疾病进展或死亡风险 37%（5.8个月 vs. 2.8个月；HR=0.63，P=0.0146）。截至 2024 年 12 月 30 日期中分析时，两组患者的中位OS分别为 17.1个月 vs. 12个月（HR=0.73），维贝柯妥塔单抗已显示出明确的获益趋势。排除交叉治疗的影响后，两组的OS HR为 0.59（95%CI：0.37-0.93），生存获益更加显著。 声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！ 长按关注本公众号  粉丝群/投稿/授权/广告等 请联系公众号助手 觉得本文好看，请点这里↓

辉瑞以100亿美元的高价成功收购肥胖症药物开发商Metsera，击败了同样积极竞购的丹麦制药巨头诺和诺德。Metsera是一家以创新药物研发闻名的生物技术公司，拥有多款潜力巨大的肥胖症治疗候选药物，尤其在GLP-1受体激动剂领域与辉瑞现有的司美格鲁肽（Wegovy）和替西帕肽形成竞争和互补。此次收购将极大丰富辉瑞的产品线，强化其在代谢疾病领域的布局。 继在弗吉尼亚州投资数十亿美元建设生产设施后，制药巨头阿斯利康、礼来和默沙东宣布，三家公司将各自出资4000万美元，共同建设一座先进的制造培训中心，旨在培养和提升美国本地制药制造人才的专业技能。 生物医药初创公司Onchilles Pharma成功完成2500万美元融资，旨在加速其基于关键免疫酶设计的创新癌症疗法进入临床试验阶段。Onchilles的主要候选药物 N17350 是一种肿瘤靶向生物制剂，它利用该通路选择性地杀死癌细胞，同时保护健康组织并激活全身免疫反应。数据显示 N17350 具有双重作用机制，它既能通过线粒体和 DNA 损伤直接杀伤肿瘤细胞，又能通过靶向升高的组蛋白 H1 水平（许多恶性癌细胞的脆弱性）激活 CD8+ T 细胞介导的免疫反应。公司计划利用此次融资，推动候选药物尽快进入人体试验，以验证其安全性和治疗效果。 由扎克伯格支持的生物医学研究机构Biohub宣布收编人工智能初创公司EvolutionaryScale的核心团队，这一举措标志着这家备受关注的AI初创企业或将结束独立运营。EvolutionaryScale自去年成立以来备受瞩目，成功完成了1.42亿美元的种子轮融资，致力于打造业内规模最大的人工智能模型之一。公司专注于利用深度学习和大规模计算技术，推动生物医药研发的智能化转型，尤其在药物发现和基因组学数据分析领域展现出强劲潜力。随着Biohub的介入，EvolutionaryScale的核心团队被整合进这一由扎克伯格支持的跨学科生物医学研究平台，意味着其作为独立初创企业的阶段可能即将结束。Biohub致力于融合计算科学与生物医学，推动疾病机制研究和创新疗法开发。此次团队并入，预计将进一步增强Biohub在人工智能辅助药物研发领域的实力。 恒瑞的NewCo生物科技公司Braveheart Bio成功完成1.85亿美元融资，资金来自多家国际领先的生物科技投资机构。此次融资将主要用于启动一项关键的注册申报前临床研究，聚焦其从恒瑞医药许可获得的一款心血管药物候选品。Braveheart Bio致力于开发满足临床未被充分满足需求的创新心血管治疗方案。作为公司治理结构调整的一部分，Braveheart任命渤健现任CEO Chris Viehbacher担任董事长，借助其丰富的跨国制药行业经验和领导力，推动公司加速药物研发和全球市场布局。 罗氏宣布以5500万美元获得波士顿初创企业Manifold Bio的药物发现平台授权。Manifold Bio利用先进的AI技术，快速筛选出成千上万种潜在的“穿梭载体”，这些载体能够将药物精准送达大脑深处，成功穿透血脑屏障。罗氏先支付5500万美元获得技术授权，未来若达到研发和销售里程碑，Manifold最高可获得超过20亿美元的额外收益。协议规定，Manifold负责发现和优化针对罗氏所选药物的穿梭载体，罗氏则承担后续的临床前研究、人体试验及商业推广。双方还将共享版税收入，Manifold保留参与部分候选药物共同开发的权利。 生物技术公司Dynavax宣布已支付3000万美元预付款，取得Vaxart口服新冠疫苗项目的全球开发及商业化权益。此举让Dynavax可以在获得2b期临床数据后，再决定是否加大对该疫苗的投入，实现“低风险、高潜力”的投资策略。目前，Vaxart已招募约5400名受试者参与临床试验，预计明年底获得初步数据，届时将评估其疫苗在预防有症状新冠疾病方面与mRNA疫苗的有效性对比。若Dynavax决定继续开发，将承担1.95亿美元的监管里程碑付款及4.25亿美元的销售提成。虽然招募人数低于预期，反映出美国政府支持的撤退，但Dynavax首席执行官表示，试验“统计学功效足够，能证明疫苗优于对照的mRNA疫苗。他认为，尽管新冠疫苗市场整体萎缩，这款口服疫苗仍具备商业潜力。此前，该公司曾警告投资者，截至今年6月底，手头仅有2630万美元现金，仅能支持运营至2026年第一季度。多轮裁员虽帮助削减开支，但也限制了延长资金使用周期的空间。2025年3月，Vaxart裁员10%，5月和6月又分别裁员21%。 强生通过14.6亿美元收购Intra-Cellular Therapies获得的脑部药物Caplyta，近日获得美国FDA批准，新增适应症为重度抑郁障碍（MDD）。这一批准是强生实现Caplyta年销售额突破50亿美元目标的重要里程碑。此前，Caplyta已获批用于精神分裂症及双相I型和II型抑郁症的治疗，这些疾病在美国共影响约1300万人。而重度抑郁障碍患者约有2200万，其中约三分之二对现有药物反应不佳，未能获得理想疗效。此次批准基于多项临床研究数据，显示Caplyta能显著缓解抑郁症状。一项开放标签研究中，80%的患者对治疗有反应，65%达到缓解状态。强生还强调，Caplyta未引起常见抗抑郁药的性欲减退和体重增加等副作用，这些副作用往往导致患者中断治疗。 生物医药初创公司Neok Bio完成7500万美元A轮融资，开发具有“差异化优势”的双靶点抗体偶联药物（ADC），旨在突破传统ADC的局限，提升癌症治疗效果。Neok001靶向B7-H3和ROR1，这两种蛋白均与肿瘤生长密切相关。Neok002靶向EGFR和MUC1，这两个靶点同样在多种癌症中表达广泛，具有重要的临床意义。Neok表示，这两款双靶点ADC在多种肿瘤模型中，展现出比传统单靶点ADC更优的疗效和安全性。本轮融资的主要投资方为韩国抗体工程专家ABL Bio。资金将用于推动Neok001和Neok002两款候选药物于明年启动人体临床试验，相关临床数据预计于2027年公布。 黑石集团向默沙东支付7亿美元，获得其一款处于晚期临床阶段的抗体药物偶联物（ADC）——sacituzumab tirumotecan（简称sac-TMT）未来销售收益的部分权益。黑石生命科学不仅支付了7亿美元，还将承担今年sac-TMT的部分研发费用。作为回报，黑石将获得该药在所有获批适应症净销售额中低至中个位数百分比的版税收益。  此次的sac-TMT正是默沙东与中国科伦生物合作开发的成果。sac-TMT靶向的蛋白TROP2在多种癌症中高度表达，TROP2同样是吉利德旗下Trodelvy和阿斯利康与第一三共合作开发的Datroway的靶点，这两款ADC药物均已获批用于特定类型乳腺癌的治疗。  默沙东目前正在乳腺癌、子宫内膜癌和肺癌等多种癌症类型中开展sac-TMT的临床试验。作为默沙东应对其重磅免疫疗法Keytruda专利到期可能带来收入下滑的战略举措，sac-TMT是其新一代抗癌药物研发的重要支柱。同日，黑石集团以3.1亿美元将安进罕见病药物Amvuttra的1%版税收益权出售给Royalty Pharma，该收益权源自黑石与安尼拉姆2020年的合作协议。   礼来与中国AI药物发现公司晶泰科技加深合作，签署了一项价值最高达3.45亿美元的双特异性抗体开发协议。礼来将向Ailux支付数千万美元的预付款及近期款项，以获得其先进的双特异性抗体工程平台的使用权。礼来可基于该平台，提名若干尚未公开的靶点组合，开展双特异性抗体的设计与开发，同时还拥有将该平台许可用于内部研发的选择权。协议还包括后续的开发、监管及商业里程碑付款，预计整体价值将达到3.45亿美元。礼来此前于2023年已与晶泰科技达成一项价值最高2.5亿美元的小分子药物发现合作协议。这一次，礼来将合作重点从小分子扩展至抗体领域。Ailux的抗体平台集成了结构建模、生成式设计和开发潜力评估等多项先进技术，专注于设计创新的治疗候选分子。 成立不到两年的生物科技公司Arena BioWorks宣布关闭，原因归结为“生物科技宏观环境的不利影响”。Arena BioWorks于2024年1月成立，获得了来自五位亿万富翁的5亿美元私人投资。公司致力于利用人工智能加速新药研发，重点聚焦脑健康、肿瘤学和免疫学等领域，旨在将药物发现与企业孵化结合，缩短研发周期，减少行政阻碍。 亲爱的读者，如果您对生物医药的最新动态感兴趣，或希望了解更多前沿生物科技资讯，请关注公众号。您的每一次关注和转发，都是最大的支持和鼓励！ 👉 关注大药时记，掌握更多前沿生物科技！ 👉 分享文章，让更多人受益！