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第三十一期|全球药物研发进展一周速递
2023-04-24
·
智慧芽新药科讯
临床1期
上市批准
临床研究
“全球药物研发进展一周速递”精选本周新药研发领域最新动态,新药研发进展、竞争格局、前沿技术等信息一文速览。药物研发进展1.
艾伯维
JAK抑制剂乌帕替尼
JAK
抑制剂乌帕替尼在欧盟获批治疗
克罗恩病
4月17日,
艾伯维
宣布,欧盟委员会(EC)批准
Rinvoq
(
乌帕替尼
,45mg[诱导剂量],15mg和30mg[维持剂量])用于治疗
中度至重度活动性克罗恩病(CD)
成人患者,这些患者对常规治疗或生物制剂反应不充分、无反应或不耐受。
乌帕替尼
是首个获批治疗
CD
的口服
Janus激酶(JAK)
抑制剂。欧盟委员会的批准得到了两项诱导治疗研究(U-EXCEED和U-EXCEL)和一项维持治疗研究(U-ENDURE)的数据支持。
乌帕替尼
在诱导治疗和维持治疗研究中的共同主要终点和关键次要终点相较于安慰剂均具有统计学意义。这3项研究均达到了临床缓解(clinical remission)和内镜应答(endoscopic response)的共同主要终点。其中,临床缓解通过克罗恩病活动指数(CDAI)或患者报告的大便频率/
腹痛
症状(SF/AP)来衡量。
克罗恩病
是一种慢性全身性疾病,临床表现为
胃肠道炎症
,发作时会引起
持续性腹泻
和
腹痛
。它是一种进行性疾病,会随着时间的推移而恶化,也可能会出现需要紧急医疗护理(包括手术)的并发症。
克罗恩病
的体征和症状是不可预测的,因此它给患者造成了身体、情感和经济上的重大负担。
乌帕替尼
获批治疗
克罗恩病
意味着这类患者又多了一种治疗选择。2.
恒瑞医药
新药
RS2102
获批临床,治疗
特异性皮炎
4月17日,
恒瑞医药
发布公布,子公司
瑞石生物
注射用RS2102
临床试验申请获国家药监局批准,拟用于
特异性皮炎
患者的治疗,将于近期开展临床试验。新闻稿指出,
RS2102
可通过选择性扩增调节性T细胞,抑制自身免疫/
炎症
反应。临床前研究显示,其在T细胞介导的自身免疫和迟发型免疫反应模型中具有显著的免疫抑制效应且安全性良好。目前,国内外尚无同类药物获批上市。截至目前,
注射用RS2102
相关项目累计已投入研发费用约5416万元。
特应性皮炎
是一种
慢性炎症性皮肤病
,病变复杂,临床表现和症状多样,典型的表现为
皮肤色素沉着
、
干燥
、龟裂或鳞状的斑块、
皮肤瘙痒
——尤其是
夜间瘙痒
,严重影响患者的生活质量。这些患者面对的是病程漫长的折磨,以及临床缺少长期有效控制疾病疗法的现状。
瑞石生物
是一家专注于自身免疫及
炎症性疾病
领域的新药研发公司,在临床开发和全球运营方面具有优势。公司成立于2018年1月,总部位于上海张江,在北京、武汉、美国芝加哥设有办事处。公司汇聚全球业界顶级临床及药物发现人才,并以行业领先的临床试验效率为傲。3.
捷思英达
Aurora A激酶抑制剂联合
奥希替尼
1期临床完成首例受试者给药4月17日,
捷思英达医药技术有限公司
宣布其小分子创新药Aurora A激酶抑制剂VIC-1911与
奥希替尼
联用的中国临床试验Ib期完成首例受试者给药。该研究是一项多中心、开放、剂量递增和剂量扩展的I期临床研究,主要用于评估
Aurora A
抑制剂VIC-1911与
奥希替尼
联合治疗对
EGFR-TKI
EGFR
-TKI耐药的
晚期非小细胞肺癌
患者的安全性、耐受性、药代动力学特征和初步疗效。该研究由
中山大学肿瘤防治中心
张力教授担任牵头研究者,已经顺利完成剂量递增阶段入组和剂量限制性毒性观察,目前正式进入剂量扩展阶段。4.
艾伯维
Qulipta
新适应症获FDA批准,预防
慢性偏头痛
4月17日,
艾伯维
宣布,FDA批准扩大
Qulipta(atogepant)
的适应症,用于
慢性偏头痛
预防性治疗。此次批准使
Qulipta
成为首个也是唯一一个被批准用于预防
偶发性和慢性偏头痛
的口服降钙素基因相关肽(CGRP)受体拮抗剂。
慢性偏头痛
是一种影响工作和生活能力的神经系统疾病,患者每月
头痛
≥15天,持续3个月以上,每月至少8天有
偏头痛
特征。
Qulipta
扩大适应症至预防
慢性偏头痛
患者是基于关键的III期PROGRESS试验,这项全球、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究评估了口服
atogepant
用于
慢性偏头痛
预防性治疗的有效性、安全性和耐受性。在12周治疗期间,在改良意向治疗(mITT)人群中,与安慰剂组相比,
atogepant
60mg QD和30mg BID治疗组患者每月
偏头痛
天数分别减少了6.88天和7.46天。而安慰剂组的患者每月
偏头痛
发作天数减少了5.05天(多重比较校正后,60 mg对比安慰剂,p=0.0009;30mg对比安慰剂,p<0.0001),研究表明,在两个有效性分析人群中,
atogepant
60mg QD和30mg BID治疗在所有次要终点中均有统计学意义的改善。
艾伯维
高级副总裁、首席医疗官Roopal Thakkar说“自2021年9月以来,
Qulipta
已经帮助
发作性偏头痛
患者预防
偏头痛
发作,减轻了
偏头痛
的日常负担。现在,那些
慢性偏头痛
患者也可以依靠
Qulipta
来显著减少他们的
偏头痛
时间。”5.新一代24价
肺炎疫苗
II期临床成功,
Vaxcyte
股价上涨16%4月17日,
Vaxcyte
公布了其在研24价
肺炎
球菌结合疫苗(PCV)
VAX-24
在65岁及以上成人的II期研究的积极数据,以及在该年龄段II期研究和在18~64岁成人的I/II期研究的完整6个月安全评估及预设的汇总免疫原性分析数据。结果显示,
VAX-24
展现出了积极的免疫应答性与安全性,该公司计划推进
VAX-24
至关键III期研究。
VAX-24
是
Vaxcyte
所开发的广谱24价
肺炎
球菌结合疫苗(PCV)候选疫苗,正在研究用于预防
侵袭性肺炎球菌性疾病(IPD)
。
VAX-24
使用了改进版的载体蛋白eCRM,这种载体蛋白在T细胞表位以外的区域含有多个非天然氨基酸,可以通过位点特异性共价连接
肺炎
球菌多糖,确保不影响T细胞表位的暴露。此外,eCRM的优势还在于减少偶联时导致的结构异质性从而允许在引入更多的血清型的同时减少蛋白载体的使用。II期研究结果显示,
VAX-24
在所有剂量下均显示出针对所有24种血清型(ST)的强大免疫应答,与之前在50~64岁成人的II期试验结果一致。安全性方面,两项试验的6个月安全数据显示,
VAX-24
在所有研究剂量下的安全性和耐受性与活性对照组相似。6.
和黄医药
递交
呋喹替尼
新适应症上市申请4月18日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,
和黄医药
子公司
和记黄埔医药
递交了
呋喹替尼胶囊
的新适应症上市申请,并获得受理。根据
和黄医药
新闻稿,本次申请的适应症为:
呋喹替尼
联合
紫杉醇
用于二线治疗
晚期胃癌
和
胃食管结合部腺癌
。
呋喹替尼
是一种高选择性、强效的口服血管内皮生长因子受体(VEGFR)-1、-2及-3抑制剂。
VEGFR
抑制剂在抑制
肿瘤
的血管生成中起到至关重要的作用。
呋喹替尼
的独特设计使其激酶选择性更高,以达到更低的脱靶毒性、更高的耐受性及对靶点更稳定的覆盖。迄今,
呋喹替尼
在患者中的耐受性普遍良好,并且临床前研究中展示出的较低的药物间相互作用的可能性,或使其适合与其他
癌症
疗法联合使用。
呋喹替尼
已经于2018年9月在中国获批,用于既往接受过氟嘧啶、
奥沙利铂
和
伊立替康
治疗的
转移性结直肠癌
患者,包括既往接受过抗
VEGF
治疗和/或抗
表皮生长因子受体(EGFR)
治疗(RAS野生型)的患者。在中国,
和黄医药
与
礼来(Eli Lilly and Company)
合作推广
呋喹替尼
。7.
杨森
在中国递交
PARP
抑制剂组合疗法上市申请4月18日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新公示,
强生(Johnson & Johnson)
旗下
杨森(Janssen)
公司递交了
尼拉帕利醋酸阿比特龙片
的新药上市申请,并获得受理。公开资料显示,这是一款由
PARP抑制剂尼拉帕利(niraparib)
PARP
抑制剂尼拉帕利(niraparib)和
雄激素生物合成抑制剂阿比特龙(abiraterone)
构成的复方疗法,该产品已于今年3月在美国递交治疗
BRCA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)
的上市申请。
尼拉帕利
是一种每日一次的口服
PARP1/2
抑制剂,已在美国、欧盟和中国等地获批用于
晚期卵巢癌
治疗,并正在临床试验中开发用于
前列腺癌
治疗。2016年,
杨森
与开发尼拉帕利的
TESARO
公司(已被
葛兰素史克
收购)达成协议,研究该产品在治疗
前列腺癌
方面的疗效。同年,
再鼎医药
也与
TESARO
公司达成战略合作协议,获得
尼拉帕利
在中国市场的独家研发和销售权。2023年3月,
杨森
公司宣布向FDA递交了新药申请,将
尼拉帕利
和
醋酸阿比特龙
以双效片剂(DAT)的形式联合
强的松
,共同用于治疗
BRCA阳性的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)
患者。此外,欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)已对这款组合新药的监管申请给出积极意见,用于治疗携带
BRCA1
/
BRCA2
基因突变的mCRPC。8.FDA批准异体脐带血来源的干细胞制品上市4月18日,以色列公司
Gamida Cell
的细胞产品
Omisirge(omidubicel)
获得美国FDA批准上市,用于加速
肿瘤
患者白细胞(中性粒细胞)的恢复,以预防和降低患者因干细胞移植而导致的
感染
。
Omisirge
是一种基于脐带血的异体细胞疗法,通过捐赠者获得合格/健康的脐带血,从中获取脐带血干细胞并与
烟酰胺
(维生素B3的一种形式)共培养而成。Omisige是利用专有的烟酰胺(NAM)技术来增强和扩大祖细胞的数量。这一过程产生富集的造血祖细胞,从而保持其干性,归巢到骨髓并保留移植能力。迄今为止,
Omisirge
已经获得FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。根据新闻稿,
Omisirge
的获批上市是基于一项全球性随机3期临床研究,该研究评估了在12-65岁受试者中,
Omisirge
移植与一般脐带血移植在避免
移植感染
的效力。Omisige证明,意向治疗人群中性粒细胞恢复的中位时间为12天,与标准脐带血的22天相比(p<0.001)。移植后100天内,39%的Omisige组患者和60%的标准脐带血组患者发生2/3
级细菌或3级真菌感染
。Omisige的安全性与清髓性条件下异基因造血干细胞移植的预期不良事件一致。在117名因任何疾病接受Omisige治疗的患者中,47%的患者出现输液反应(15%为3级或4级),58%的患者出现
急性移植物抗宿主病(GvHD)
(17%为III-IV级),35%的患者出现慢性移植物抗逆转录病,3%的患者出现移植物衰竭。9.
微芯生物
小分子
PD-L1
拮抗剂申报临床4月18日,
CDE
网站显示,
微芯生物
开发的
PD-L1
拮抗剂CS23546在国内申报临床。该产品为全球第15款申报临床的小分子
PD-L1
靶向药物,也是第8款申报临床的国产小分子
PD-L1
药物。
CS23546
是一款可口服、高活性的小分子PD-L1二聚体拮抗剂,在动物实验研究中显示出良好的药代和抗
肿瘤
免疫药效特征。目前,小分子
PD-L1
赛道的全球进展尚处于早期,数Incyte和
红日药业
进展较快。
Incyte
正在开展小分子
PD-L1
抑制剂INCB086550用于治疗某些
实体瘤
的II期临床试验,
红日药业
的
艾姆地芬
正在开展I/II期临床试验。
复星医药
、和誉医药、
歌礼制药
、
贝达药业
、
再极医药
、
宝太生物科技
/
阿诺医药
开发的小分子
PD-L1
抑制剂处于I期研究阶段。10.
诺华
LOU064片
获批临床4月18日,据
CDE
官网,
诺华
LOU064片
获批临床,拟开展治疗
慢性自发性荨麻疹
的研究。在我国
荨麻疹
的患病率约为0.75%,女性患病率高于男性。根据诱发因素,可将
荨麻疹
分为
自发性荨麻疹
(无明确的诱发因素)和
诱导性荨麻疹
(有明确的诱发因素)。
慢性自发性荨麻疹(CUS)
的病因和发病机制十分复杂,很难通过一次治疗就达到永久治愈、再也不复发的效果。因此,对于
慢性自发性荨麻疹
的治疗目的只能是“控制”病情,逐步减轻其发作的频率和程度。
荨麻疹
的治疗目标是充分控制症状,同时最大限度的考虑个体患者的安全性和生活质量。第二代 H1 抗组胺药作为所有类型的
荨麻疹
的一线治疗。这类药物的优势是最大限度地减少第一代抗组胺药的中枢和外周副作用,包括如
西替利嗪
、
氯雷他啶
、非索非他啶、
阿斯咪唑
、咪唑斯叮、依巴斯叮等,剂量越大疗效越强,必要时可增加用量,但应谨慎;合并
肝功能或肾功能不全
的患者可能需要调整剂量。因为
慢性荨麻疹
的治疗目标是实现并维持对
慢性荨麻疹
的完全控制,因此上述药物应定期服用,而不是按需服用,不到50%的患者在第1步中实现了对疾病的控制。11.
联邦制药
司美格鲁肽生物类似药
获批减肥临床4月18日,
CDE
网站显示,
联邦制药
开发的
司美格鲁肽生物类似药
获批开展第2项适应症的临床试验,用于作为低卡路里饮食和增加体力活动的辅助治疗用于初始体重指数(BMI)≥30kg/m2(
肥胖
)或27kg/m2≤BMI<30kg/m2(
超重
)并且伴有至少一种与
超重
相关的合并症的成人患者。该产品为首款获批开展减肥适应症的
司美格鲁肽生物类似药
。该产品最早于2022年8月首次获批临床,是第4款获批临床的
司美格鲁肽生物类似药
。目前,
联邦制药
正在开展该产品(1.5mL:2mg)对比原研诺和泰(1.34mg/mL,1.5mL和3.0mL)治疗
2型糖尿病
的III期临床试验(CTR20230379)。除了
联邦制药
以外,
华东医药
、
丽珠医药
、
齐鲁制药
等国内药企也开发了
司美格鲁肽生物类似药
,其中仅
华东医药
、
丽珠医药
和
联邦制药
的产品处于III期临床阶段。12.
脂溢性皮炎
外用新药有望年底在美上市4月18日,
Arcutis Biotherapeutics
宣布FDA已受理0.3%罗氟司特泡沫制剂用于治疗9岁及以上
脂溢性皮炎
患者的新药申请(NDA),PDUFA日期为2023年12月16日。如果获得批准,
罗氟司特
泡沫制剂将成为二十多年来首个具有全新作用机制的
脂溢性皮炎
外用药物。
脂溢性皮炎
是一种常见的
慢性或复发性炎症性皮肤病
,临床表现为皮肤发红且其上覆盖着大块的、油腻的、剥落的黄灰色鳞屑并伴随
持续性瘙痒
。
脂溢性皮炎
最常发生在具有分泌油脂腺体(皮脂腺)的身体部位,包括头皮、面部(尤其是鼻子、眉毛、耳朵和眼睑)、上胸部和背部。据统计,美国
脂溢性皮炎
患者超过1000万例,但目前该疾病的治疗选择基本为糖皮质激素类药物。
罗氟司特
是一种
磷酸二酯酶 4 (PDE4)
抑制剂,其片剂于2010年7月首次在欧盟获批上市,用于治疗
慢性阻塞性肺病(COPD)
患者。
PDE4
是一种细胞内酶,可增加促炎介质的产生并减少抗炎介质的产生。研究表明,
PDE4
与多种
炎症性疾病
相关,如
银屑病
、
特应性皮炎
和
COPD
。
Arcutis
总裁兼首席执行官Frank Watanabe说:“本次NDA受理意义重大,标志着我们朝着将无类固醇局部疗法推向市场这一目标前进了一大步,有望解决
脂溢性皮炎
患者巨大未满足临床需求。我们期待未来几个月继续与FDA合作,并为上市做准备。”13.
NASH
新药获FDA突破性疗法认定,本季度将申报上市4月18日,
Madrigal Pharmaceuticals
宣布FDA授予
resmetirom
治疗伴有
肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)
患者的突破性疗法认定。
NASH
是
非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)
的一种严重形式,其特征在于脂肪在肝脏中过度堆积,对肝细胞产生应激和损伤,引起
炎症
和
纤维化
,进而发展为
肝硬化
、
肝功能衰竭
、
癌症
甚至死亡。对整个医药行业来说,
NASH
一直是个难题,其需求远未得到满足,目前尚无治愈或特异性的治疗方法。据估计,到2026年,
NASH
市场将达到183亿美元。
Resmetirom
是一款甲状腺激素受体(THR)-β口服选择性激动剂。
THR-β
在人体肝脏中高表达,能够调节脂代谢,降低LDL-C、甘油三酯和致动脉粥样硬化性脂蛋白。此外,
THR-β
还可以通过促进脂肪酸的分解和刺激线粒体的生物发生来减少脂肪毒性并改善肝功能,进而减少肝脏脂肪。因此,THR-β激动剂具备调控多种肝脏代谢通路来治疗
NASH
的潜力。14.
HPV疫苗
联用
PD-L1
单抗二线治疗
晚期宫颈癌
II期结果积极4月18日,
Nykode Therapeutics ASA
公布了其在研
肿瘤疫苗VB10.16
肿瘤
疫苗VB10.16联用
罗氏
PD-L1单抗阿替利珠单抗
PD-L1
单抗阿替利珠单抗治疗
晚期或复发性、不可切除的HPV16阳性宫颈癌
II期VB-C-02试验的积极结果。
VB10.16
是由
Nykode
技术平台
Vaccibody
设计而来的一种治疗型DNA疫苗。该疫苗由三部分组成,第一部分负责编码人乳头瘤病毒16型(
HPV16
)的
E6
/
E7
抗原蛋白;第二部分为二聚体实体;第三部分负责编码一种能够特异性结合抗原呈递细胞(APC)蛋白。当患者肌肉注射VB10.16后,其能将
HPV16 E6/7
抗原蛋白靶向递送到抗原呈递细胞中(APC),诱导快速、强大和持久的特异性免疫反应以达到杀伤
肿瘤
细胞的目的。VB-C-02是一项多中心、单臂、开放标签的IIa期研究(NCT04405349),共招募了52名
晚期或复发性、不可切除的HPV16阳性宫颈癌
患者(48%为
PD-L1
阳性表达患者)。该研究的主要终点为客观缓解率(ORR)和不良反应事件(AE)的发生率/严重程度,次要终点为缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)及VB10.16的免疫原性。15.
Ardelyx
重新提交
慢性肾病
新药上市申请4月19日,
Ardelyx
宣布已重新向FDA提交磷酸盐抑制剂Tenapanor(Xphozah)的新药上市申请(NDA),用于治疗接受透析的对磷酸盐结合剂治疗反应不足或不耐受的成年
慢性肾病(CKD)
患者的
高磷血症
。
Xphozah
的上市之路相当不顺,一波三折,
Ardelyx
为此付出了大量心血。预计FDA将在5月中旬作出NDA受理决定,并预计
Xphozah
将在今年下半年获批上市。
高磷血症(HP)
是一种导致血液中血清磷水平异常升高的严重疾病。肾脏是负责调节磷水平的器官,当肾功能明显受损时,磷无法从体内充分排出。因此,接受透析的
CKD
患者普遍患有
高磷血症
。全球肾脏病预后组织(KDIGO)指南建议将磷酸盐水平降低至正常范围(2.5-4.5mg/dL)。
Xphozah
是
Ardelyx
开发的一种钠氢交换器3(NHE3)抑制剂,NH3是一种表达于小肠和结肠顶端表面的逆向转运蛋白。
Xphozah
具有独特的阻断作用机制,通过抑制
NHE3
收紧细胞之间的连接,从而导致通过细胞旁路(磷酸盐吸收的主要途径)吸收的磷酸盐减少。16.
信达生物
/
劲方医药
KRAS G12C
抑制剂公布1期数据4月19日,
信达生物
和
劲方医药
宣布,已在2023年美国癌症研究协会年会(AACR)以口头报告形式公布KRASG12C抑制剂IBI351单药治疗
晚期实体瘤
患者的1期临床研究结果。
IBI351(GFH925)
是一种特异性共价不可逆的KRASG12C抑制剂,此次公布的1期研究中国牵头研究者为
广东省人民医院
吴一龙教授。
IBI351(GFH925)
是一款高效口服新分子实体化合物,通过共价不可逆修饰KRASG12C蛋白突变体半胱氨酸残基,有效抑制该蛋白介导的GTP/GDP交换从而下调
KRAS
蛋白活化水平;临床前半胱氨酸选择性测试,也显示了
IBI351
对于该突变位点的高选择性抑制效力。此外,
IBI351
抑制
KRAS蛋白
后可进而抑制下游信号传导通路,有效诱导
肿瘤
细胞凋亡及细胞周期阻滞,达到抗
肿瘤
效果。
GFH925
由
劲方医药
研发,已被中国国家药监局药品评审中心(CDE)纳入突破性治疗品种。2021年9月,
信达生物
与
劲方医药
宣布达成全球独家授权协议,
信达生物
作为独家合作伙伴获得
GFH925
(
信达
研发代号:
IBI351
)在中国(包括中国大陆、香港、澳门及台湾地区)的开发和商业化权利,并拥有全球开发和商业化权益的选择权。17.全球首款!诺奖得主研究带来全新抗癌免疫疗法4月19日,由2022年诺贝尔化学奖得主,
斯坦福大学
的著名学者Carolyn Bertozzi教授联合创建的
Palleon Pharmaceuticals
公司公布了在研疗法
E-602
的1期临床试验结果。新闻稿指出,这是全球首款(first ever)糖免疫检查点抑制剂(glyco-immune checkpoint inhibitor)。初步临床试验结果验证了糖免疫检查点抑制剂的作用机制,E-602剂量依赖性降低外周免疫细胞的唾液聚糖修饰,并且激活循环免疫细胞活性。基于这些结果,该公司将展开
E-602
的2期临床试验。以
PD-1
/
PD-L1
抗体和
CTLA-4
抗体为代表的免疫检查点抑制剂的问世是
癌症
领域的重大突破。然而,这些疗法通常只在部分患者中产生效果,获得缓解的患者中,至少25%会产生耐药性。因此,靶向其它免疫检查点蛋白,提高免疫疗法效果的需求刻不容缓。Bertozzi教授的团队发现,癌细胞可通过表面的唾液聚糖(sialoglycan)与免疫抑制性Siglec受体结合,逃避免疫细胞的攻击。她联合创建的
Palleon Pharmaceuticals
公司致力于针对唾液聚糖,开发创新疗法,治疗
癌症
和其它免疫相关疾病。该公司的主打疗法
E-602
是一款潜在“first-in-class”唾液酸酶融合蛋白,将唾液酸酶与人类抗体的Fc片段融合在一起,可以通过降解
肿瘤
和免疫细胞表面具有免疫抑制作用的唾液聚糖,恢复抗癌免疫力。18.
罗氏
DLBCL
一线治疗20年终迎新药4月19日,
罗氏
宣布,FDA已批准
维泊妥珠单抗
(
Polatuzumab vedotin/Polivy
)联合R-CHP(
利妥昔单抗
+
环磷酰胺
+
多柔比星
+
泼尼松
)用于治疗未经治疗的
弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
。FDA批准
Polivy
联合R-CHP用于
DLBCL
的一线治疗是基于POLARIX研究的关键数据,POLARIX研究是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究,旨在评估
Polivy
联合R-CHP治疗方案与传统R-CHOP治疗方案(
利妥昔单抗
+
环磷酰胺
+
多柔比星
+
长春新碱
+
泼尼松
)在先前未经治疗的
DLBCL
患者中的疗效和安全性。自
利妥昔单抗
2000年获批上市以来,R-CHOP方案一直是
DLBCL
的标准一线治疗方案,约40%未经治疗的
DLBCL
患者在标准治疗后发生复发,而后续治疗选择有限,
Polivy
为这类患者提供了一个重要的治疗选择。
Polivy
由
罗氏
旗下基因泰克利用西雅图遗传学公司的ADC技术开发,这是一种专门靶向
CD79b
的首创(first-in-class)ADC,由一种人源化抗
CD79b
抗体与抗有丝分裂剂MMAE(单甲基阿司他丁E)偶联而成,
CD79b
是参与细胞信号传导的B细胞抗原受体的异二聚体跨膜成分的一个亚单位,广泛表达于成熟B细胞淋巴瘤(包括
DLBCL
)表面,
Polivy
与癌细胞的
CD79b
结合并通过释放抗癌药物来摧毁这些B细胞,在最大限度地破坏癌细胞的同时最小化对正常细胞的影响。19.
诺诚健华
奥布替尼
获批
边缘区淋巴瘤
适应症4月20日,
诺诚健华
宣布,其自主研发的
布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂奥布替尼
布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)
抑制剂奥布替尼获NMPA批准新适应症,用于治疗
复发/难治性边缘区淋巴瘤(MZL)
患者。这是
奥布替尼
获批的第3项适应症,其也成为了中国首款且唯一获批治疗MZL适应症的
BTK
抑制剂。
边缘区淋巴瘤(MZL)
是一种常见的
B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)
,发病率仅次于
弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
和
滤泡性淋巴瘤(FL)
,约占所有
NHL
的7~10%。虽然MZL属于
惰性淋巴瘤
,但是在现有的治疗手段下,仍是不可治愈的
恶性肿瘤
,尤其是复发/难治性MZL患者的预后更差。目前临床上尚无公认的标准治疗方法,用于复发/难治患者的挽救治疗选择有限。复发/难治性MZL存在未被满足的临床需求。本次获批是基于一项评价
奥布替尼
治疗复发/难治性MZL安全性和有效性的多中心、开放性II期ICP-CL-00104研究数据。该研究的主要终点为客观缓解率(ORR),次要终点包括缓解持续时间(DOR)、无进展生存期(PFS)、总生存期(OS)、不良事件等,详尽数据还有待公布。20.
杨森
创新
抑郁症
疗法在中国获批上市4月20日,
强生(Johnson & Johnson)
旗下
杨森(Janssen)
公司宣布,中国国家药监局(NMPA)已批准其
盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂
上市,用于与口服抗
抑郁
药联合,缓解伴有急性自杀意念或行为的成人
抑郁症
患者的
抑郁
症状。公开资料显示,
盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂(esketamine)
是一种N-甲基-D天冬氨酸(NMDA)受体拮抗剂。作为一种NMDA受体拮抗剂,
盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂
可以特异性调节NMDA受体,从而可能帮助修复
抑郁症
患者大脑细胞的神经连接。与现有抗
抑郁症
药物多通过单胺通路实现作用不同,
盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂
通过拮抗NMDA受体发挥抗
抑郁
作用,并且采用全新的鼻腔吸入给药方式,可实现快速起效。该药曾两次获得美国FDA授予突破性疗法认定,用于治疗
难治性抑郁症
和具有自杀风险的
重度抑郁症
患者。此前,
盐酸艾司氯胺酮鼻喷雾剂
已在美国、加拿大、欧盟及其他国家和地区获批,与口服抗抑郁药联合用于
难治性抑郁症(TRD)
成人患者和伴有
急性自杀
意念或行为的
抑郁症(MDSI)
成人患者的治疗。本次在中国,该药获批与口服抗
抑郁
药联合缓解伴有急性自杀意念或行为的成人
抑郁症
患者的
抑郁
症状。21.
科济
CLDN-18.2
CAR-T 细胞疗法获批新临床,用于
胰腺癌
术后辅助治疗4 月 20 日,
科济药业
宣布,其在研
Claudin18.2
CAR-T 候选产品 CT041 已获得国家药品监督管理局的 IND 批准,用于
CLDN18.2 表达阳性的胰腺癌
CLDN18.2
表达阳性的胰腺癌术后辅助治疗(受理号:CXSL2300059)。据新闻稿,
CT041
是一种潜在全球同类首创的、靶向
CLDN18
.2 蛋白的自体 CAR-T 细胞候选产品,用于治疗
CLDN18.2 阳性实体瘤
CLDN18.2
阳性实体瘤,主要治疗
胃癌
/
食管胃结合部腺癌
及
胰腺癌
。
科济药业
正在进行的试验包括在中国开展的研究者发起的试验、一项针对
晚期胃癌
/
食管胃结合部腺癌
和
胰腺癌
的 Ib 期临床试验和针对
晚期胃癌
/
食管胃结合部腺癌
的确证性 II 期临床试验(
CT041
-ST-01,登记号:NCT04581473),以及在北美启动了一项针对
晚期胃癌
或
胰腺癌
的 1b/2 期临床试验(
CT041
-ST-02,登记号:NCT04404595)。2022 年 1 月,
CT041
被美国 FDA 授予「再生医学先进疗法」(RMAT)认定用于治疗
CLDN18.2 阳性的晚期胃癌
CLDN18.2
阳性的晚期胃癌/
食管胃结合部腺癌
。2021 年 11 月,
CT041
被
EMA
授予优先药品(PRIME)资格治疗
晚期胃癌
。2020 年和 2021 年,
CT041
分别被美国 FDA 授予孤儿药认定用于治疗
胃癌
/
食管胃结合部腺癌
和
EMA
授予孤儿药产品认定用于治疗
晚期胃癌
。
CT041
在美国的 2 期临床试验计划于 2023 年上半年启动。22.
普方生物
CD70 ADC
CD70
ADC国内获批临床4月20日,
CDE
官网显示,
普方生物
注射用PRO1160获批临床,用于治疗
实体瘤
或
淋巴瘤
患者。此前,该药已获FDA批准临床。
PRO1160
是一款靶向
CD70
、以依喜替康为有效载荷、采用
普方生物
自主研发的新型亲水性连接子的抗体偶联药物(ADC),主要用于治疗
转移性肾细胞癌
、
转移性或复发性鼻咽癌
和
晚期非霍奇金淋巴瘤
。临床前研究数据显示
PRO1160
具有宽泛的治疗窗口,有望成为同类最优的ADC药物。
普方生物
还有一款靶向
FRα
的ADC新药
PRO1184
正在中美开展I期临床,旨在评估其在
卵巢癌
、
子宫内膜癌
、
乳腺癌
、
非小细胞肺癌
和
间皮瘤
患者中的安全性、活性和药代动力学。合作动态1.超10亿美元!
强生
引进一款M1R拮抗剂4月17日,圣地亚哥,开创精确神经再生的临床阶段生物制药公司
Pipeline Therapeutics
宣布已与
强生
公司旗下
杨森制药(Janssen)
就神经系统疾病新药
PIPE-307
达成全球许可和开发协议,
PIPE-307
是一种口服高选择性
毒蕈碱M1受体
拮抗剂(M1R拮抗剂),已在健康患者中完成了两项1期临床试验,并获得了美国FDA的研究新药批准,以启动复发
缓解型多发性硬化症(RRMS)
患者的临床开发。根据协议条款,Pipeline将授予
杨森
在全球范围内研究、开发和商业化
PIPE-307
所有适应症的独家许可。
Pipeline
将有权通过进行2期临床试验,继续推进
PIPE-307
治疗RRMS。
Pipeline
将从
Janssen
处获得5000万美元的预付款,从
强生创新(JJDC)
获得2500万美元的股权投资,从
Pipeline
现有投资者处获得2500万元的股权投资。
Pipeline
也有资格获得约10亿美元的基于成功的付款,包括临床、监管和商业里程碑,以及两位数的分级特许权使用费,如果
Pipeline
行使
PIPE-307
的联合开发选项,特许权使用费用会增加。2.GSK20亿美元收购
Bellus Health
,收获下一款呼吸领域重磅炸弹?4月18日,
GSK
宣布与
BELLUS Health
达成收购协议,将以14.75美元/股的价格收购
BELLUS
,总交易额为20亿美元(16亿英镑)。受此消息面影响,
Bellus
盘前涨超98%,报14.38美元。
Bellus
是一家临床阶段生物药物开发公司,其致力于为患有高度未满足的医疗需求的疾病提供新型疗法。其核心产品
BLU-5937(Camlipixant)
是一款具有best-in-class潜力的高选择性P2X3受体拮抗剂,目前正在开展一线治疗
难治性慢性咳嗽(RCC)
患者的III期临床试验。在一项名为SOOTHE的IIb期研究中,数据显示
Camlipixant
(50mg和200mg,每日2次)可以显著降低
RCC
患者的每日
咳嗽
频率。此外,患者出现
味觉障碍
的概率(≤6.5%)也相对较低。基于这些数据,
BELLUS
还启动了两项
Camlipixant
的注册性III期临床试验(CALM-1和CALM-2),并预计分别于2024年H2和2025年公布研究结果。此次收购,
GSK
也将把这款药物收入麾下,以扩充自己的呼吸领域管线。自1969年
GSK
上市全球第一款速效支气管扩张剂以来,
GSK
已研发并上市了16款呼吸系统疾病治疗药物,覆盖
哮喘
、慢阻肺、
过敏性鼻炎
等多个疾病领域。其中,其呼吸领域重磅产品治疗慢性阻塞药物
Trelegy Ellipta
在2022年为
GSK
贡献了17.29亿英镑的销售收入,同比增长达42%。3.“并购之王”丹纳赫放弃收购CDMO巨头Catalent4月18日,据外媒报道,生命科学巨头Danaher(丹纳赫)已停止收购
Catalent
,具体原因未知。知情人士表示,丹纳赫仍有可能重启该收购要约。不久前4月14日,
Catalent
提供的业务更新显示,其三个工厂包括两个最大的制造工厂(位于马里兰州Harmans的基因疗法生产基地、位于西班牙Bloomington和比利时Brussels的制剂和原料药工厂)的生产问题和高于预期的成本将对2023财年业绩产生重大不利影响。同时,
Catalent
还宣布首席财务官兼高级副总裁Thomas Castellano离职,暂由总裁兼临床开发和供应部门负责人Ricky Hopson接任。
Catalent
是全球知名的CDMO龙头企业,成立于1933年,总部位于美国新泽西州萨默塞特,2007年被
黑石集团
收购, 2014年独立运营,并于同年7月在纽交所上市。该公司拥有丰富的行业服务经验,在全球五大洲拥有超过40家工厂设施,雇佣近1.35万名员工,2022财年收入超过48亿美元。4.
云顶新耀
宣布与
上药科园信海医药
签署战略合作4月18日,
上药科园信海医药有限公司
与
云顶新耀医药科技有限公司
在沪举行战略合作签约仪式,
上药科园
总经理于锐女士、副总经理楚晨曦先生、
云顶新耀
首席执行官罗永庆先生等出席。此次签约仪式双方签署战略合作备忘录,在未来的三年内就
依嘉(依拉环素)
在中国大陆的进口、分销、医院准入等领域进行深度战略合作,并充分利用双方在各自领域的优势,结合
上药科园
在全国医药进口贸易的龙头地位、全国性的分销网络和卓越的现代化物流,共同加速
依嘉
的上市进程,早日惠及中国患者。
上药科园信海医药有限公司
是
上海医药
直属企业,是一家集医院药品服务、国际贸易、疫苗服务、医疗器械销售、零售及患者服务、第三方物流服务于一体的大型综合医药经营服务平台。
云顶新耀
是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司,致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。
云顶新耀
的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制(CMC)、业务发展和商业运营,拥有深厚的专长和丰富的经验。
云顶新耀
已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物、疫苗组合,公司的核心治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、
自身免疫性疾病
。5.
森朗生物
BCMA
-CART产品实现海外授权4月19日,
森朗生物
发布新闻稿称,该公司已与韩国VaxcellBio公司签署产品授权合作协议,将其研发的纳米抗体
BCMA
-CART产品授权给后者。根据协议,VaxcellBio公司将主导在韩国进行产品的注册申报、临床试验和上市销售;同时双方将依托各自优势共同合作开发针对
多发性骨髓瘤
的
BCMA CAR-MIL
BCMA
CAR-MIL产品,联手推动
多发性骨髓瘤
细胞产品在韩国早日上市。
森朗生物
成立于2016年1月,专注于创新型
肿瘤
免疫细胞治疗药物研发。基于细胞治疗创新技术平台,该公司已研发生产了包括新型靶向
CD19 CAR-T
CD19
CAR-T、靶向
CD7
CAR-T、组合(Combo)CAR-T、通用型
CAR-γδT
等多个产品,用于治疗
急性淋巴细胞白血病
、
淋巴瘤
等主要
血液肿瘤
和
肝癌
等
实体肿瘤
。VaxcellBio公司于2010年成立,致力于细胞抗癌免疫治疗剂、抗癌疫苗和抗癌蛋白药物的开发和商业化。此次达成授权合作的是一款纳米抗体
BCMA
-CART。
B细胞成熟抗原(BCMA)
是肿瘤
坏死因子受体(TNFR)
超家族中的一员,主要表达在
多发性骨髓瘤
细胞系及
多发性骨髓瘤
患者的细胞中,且表达呈现出随着疾病的进展而增加的特点,因此成为了治疗
多发性骨髓瘤
的理想靶点。版权声明本文内容均由智慧芽生物医药小编收集于公开网络平台,版权由智慧芽所有,未经智慧芽授权不得转载。已获授权的应在授权范围内使用,并注明来源,违反上述声明者,智慧芽将追究其相关法律责任。如您发现相关信息有任何版权侵扰或者信息错误,请及时联系我们进行删改处理。授权相关事宜请联系:phs@patsnap.com智慧芽新药情报库,以“聚焦生物医药前沿,洞察研发投资风向,跟踪全球新药进展”为宗旨,致力于打造医药行业一站式大数据服务平台。对全球海量医药相关数据进行实时自动化ETL,结合自然语言处理和机器学习等AI技术搭建从数据监测、数据挖掘到数据应用的大数据体系。我们还有一支强大的药学专家团队提供数据指导和审核,确保数据的准确性。此外,智慧芽新药情报库还将与智慧芽的Bio生物序列库、Chemical化学结构库等形成产品矩阵,为生物医药相关企业提供全面解决方案。
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机构
Johnson & Johnson
Janssen
Pipeline Pressure Isolation Group LLC
[+56]
适应症
腹痛
2型糖尿病
肝癌
[+72]
靶点
JAK
Aurora A
EGFR
[+28]
药物
维泊妥珠单抗
阿替利珠单抗
RS-2102
[+47]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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