【药闻速递】“大力水手”计划，让衰老细胞重回青春！

2022-12-13

寡核苷酸核酸药物

药闻速递你想知道的药闻都在这里2022/12/1201 学术动态‍《自然》重磅：将光合作用搬进动物细胞，中国科学家让衰老细胞重回青春！在动画片《大力水手》中，一罐菠菜下肚，水手波派就变得力壮如牛。现在，这个看似不可能的设想正在走向现实：将菠菜细胞中参与光合作用的类囊体装配到衰老的哺乳动物细胞里，竟能重建动物细胞内的能量代谢平衡，让衰老的细胞恢复活力。这项充满想象力的研究由浙江大学医学院附属邵逸夫医院林贤丰、范顺武与浙江大学化学系唐睿康团队领导，并发表于最新一期《自然》杂志。在这篇论文中，这项跨界的策略成功治疗了小鼠的骨关节炎，令它们老化的关节软骨细胞恢复了青春。未来，这项技术还有望治疗更多衰老退行性疾病。在细胞内，合成代谢（anabolism）是维持细胞正常功能的关键过程。合成代谢指的是利用细胞内的能量和电子供体，将小分子物质合成为生命所需的氨基酸、核苷酸、脂肪酸等组分。这些能量和电子供体包括细胞“能量货币”三磷酸腺苷（ATP），以及关键电子供体：还原形式的烟酰胺腺嘌呤二核苷酸磷酸（NADPH）。一旦合成代谢的供能出现障碍，细胞就难以正常运转并开始衰老。越来越多的研究表明，细胞内合成代谢不足是导致身体几乎所有病理过程的关键因素。如果能恢复受损细胞的内部供能，就将有望逆转这些细胞的老化。这也成为了最新研究的起点。“如果我们能从其他地方找到合适的ATP和NADPH ‘生产线’，把它们移植到受损的细胞里，去重塑退变细胞的合成代谢，这在临床上意味着新的希望。” 浙江大学医学院附属邵逸夫医院主治医师/特聘研究员林贤丰表示。如何去寻找ATP和NADPH的“生产线”？自然界数十亿年的生命演化指出了一个难以置信的方向：植物的光合作用。在光合作用中的光反应阶段，光能转变为ATP、NADPH形式的化学能并生成氧气，而这个转变发生的场所，就是叶绿体的内膜系统——类囊体。将植物的类囊体跨界迁移到哺乳动物细胞内，借助“光合作用”增强动物细胞的合成代谢——沿着这个天马行空的想法，浙大联合团队选择叶绿体含量丰富的菠菜开展了研究。而实现这一设想的关键挑战，在于如何避免跨界移植带来的免疫排斥。我们知道，我们的免疫系统可以识别并清理外源成分。如果直接将来自植物的类囊体移植到人体，不难想象其结局：我们的巨噬细胞会将它们视作异物清理，即使一些类囊体侥幸进入细胞，细胞内的溶酶体也能通过吞噬作用将它们降解。要让动物机体为类囊体开启绿灯，研究团队的思路是设计具有生物相容性的“人工细胞器”：使用动物自身的细胞膜来包裹类囊体，借助这层伪装，类囊体就能成功“骗”过细胞，顺利抵达细胞内部。在这项研究中，作者以骨关节炎小鼠模型为例进行了探索。骨关节炎的本质是软骨细胞的退变、老化。ATP、NADPH的耗竭导致细胞内合成代谢受损，胶原蛋白、蛋白聚糖等胞外基质蛋白的合成减少。目前，针对这种衰老退行性疾病的疗法无法扭转这一失衡状态，因此预后不佳。为了恢复软骨细胞的功能，研究团队采用了新兴的细胞膜纳米涂层技术：利用小鼠的软骨细胞膜封装纳米化的类囊体，并注射到软骨受损的部位。这些“人工细胞器”迅速穿透细胞膜，注射24小时后在软骨组织中均匀分布。作为对照，使用脂质纳米颗粒包裹的类囊体止步于细胞表面。此时的类囊体仍处于“沉睡”状态，而“唤醒”类囊体的方式自然就是光照刺激。外部一束光透过小鼠的皮肤到达软骨细胞内部，这时类囊体开始运转、生产出ATP和NADPH。研究团队观察到，光照刺激使得软骨细胞内的ATP和NADPH水平显著提升，衰老细胞的合成代谢也得到恢复。更重要的是，小鼠的关节健康状况得到明显改善。根据关节健康水平通用的评估方法，评分为5的小鼠通过治疗，可以回到1.5分的状态。（评分越高，关节炎程度越严重）软骨细胞的状态也相当于从人类的60岁回到20岁。就这样，研究团队的“大力水手”计划成功了。唐睿康教授说：“这项研究展示了将天然植物来源的类囊体跨物种移植到哺乳动物细胞的生物医学应用，并且还赋予天然光合作用新的改造模式，充分体现借助材料学手段可以实现对生命过程的有效调控，这一创新性技术有望未来在医学、能源、材料等领域实现应用。”论文审稿专家之一，国际植物光合作用研究领域的专家Francisco Cejudo教授点评道：“发挥植物光合作用系统以利用光能的方式在哺乳动物细胞中特异性供应ATP和NADPH，这项技术是一项令人兴奋的成就，它开辟了代谢工程的可能性。”在数十亿年的生命演化历程中，动物界与植物界早早分开，如同有一道鸿沟阻隔。但现在，这些科学家通过天马行空的构想和跨学科合作，从存在了数十亿年的植物生存机制中找到了治疗人类疾病的全新策略。我们期待，这项成果将造福人类，为更多患者带来新的希望。02 临床进展‍绿叶制药公布抗抑郁症1类新药3期临床数据12月6日，绿叶制药宣布，在近期举行的BESETO国际精神病学会议上，研究人员口头报告了该公司的1类新药盐酸托鲁地文拉法辛缓释片用于治疗抑郁症的3期临床研究结果。2022年11月，该药刚在中国获批用于治疗抑郁症。本次公布的3期临床数据显示：盐酸托鲁地文拉法辛缓释片能够全面、稳定地治疗抑郁症，显著改善患者焦虑状态、阻滞/疲劳症状、快感缺失和认知能力，促进社会功能恢复，同时具有良好的安全性和耐受性。BESETO国际精神病学会议由北京大学、首尔国立大学和东京大学精神科联合举办，本届会议由东京大学神经精神病学系与人类行为科学研究所合作主办。盐酸托鲁地文拉法辛缓释片是绿叶制药自主研发的一款新分子实体。临床前研究表明，其对于5-羟色胺（5-HT）、去甲肾上腺素（NE）和多巴胺（DA）均具有再摄取抑制作用。抑郁症临床症状表现复杂，其多维症状受到5-HT、NE和DA三种神经递质的共同影响。同时提高突触间隙5-HT、NE和DA的水平，可实现治疗作用相互协同，更全面地缓解抑郁症患者不同维度的症状，同时拮抗5-HT水平增加带来的多巴胺能下降所引起的副作用。在本届BESETO国际精神病学会议上，北京大学第六医院精神科宓为峰医生口头报告了盐酸托鲁地文拉法辛缓释片的3期临床试验结果。数据显示：在治疗8周末的蒙哥马利-艾斯伯格抑郁量表（MADRS）总分较基线的变化、17项汉密尔顿抑郁量表（HAM-D17）总分较基线的变化、汉密尔顿焦虑量表（HAM-A）总分较基线的变化方面，盐酸托鲁地文拉法辛缓释片显著优于安慰剂；在MADRS有效率及缓解率、HAM-D17有效率和缓解率方面，盐酸托鲁地文拉法辛缓释片也显著优于安慰剂；与安慰剂相比，盐酸托鲁地文拉法辛缓释片特别在改善快感缺失、阻滞、认知障碍以及疲劳等方面具统计学差异，与传统抗抑郁药物相比优势明显；此外，该药的安全性和耐受性良好，不引发嗜睡，不影响性功能、体重和脂代谢。针对非小细胞肺癌！基石药业公布RET抑制剂 RET抑制剂最新临床数据12月5日，基石药业宣布，该公司在2022年欧洲肿瘤内科学会亚洲峰会（ESMO Asia）上公布了ARROW研究中普拉替尼胶囊治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）中国患者的疗效和安全性更新数据。数据显示，普拉替尼胶囊在RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC中国患者具有优越和持久的临床抗肿瘤活性，整体安全可控。普拉替尼胶囊是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂 RET抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，基石药业通过合作获得该药在大中华地区的独家开发和商业化权利。在中国，普拉替尼胶囊已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者，以及用于RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌（TC）RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌（TC）患者。此外，该药用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌一线治疗的新上市申请目前正在审评中。本次公布的ARROW研究是一项全球性1/2期临床研究，旨在评估普拉替尼胶囊在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌 RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。截至数据截止日期（2022年3月4日），共有来自10个中国研究中心的68例晚期RET融合阳性NSCLC患者纳入了全球ARROW研究，并接受普拉替尼胶囊起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗，包括37例既往接受过铂类化疗的患者和31例未接受过系统性治疗的患者。肿瘤缓解通过盲态独立中心评审（BICR）采用《实体肿瘤反应评估标准》（RECIST）1.1版进行评估。结果显示，在有效性方面，不管既往是否接受过治疗，普拉替尼胶囊在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。具体而言：既往接受过铂类化疗的患者（基线有可测量病灶n=33），确认的客观缓解率（ORR）为66.7%，包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）为93.9%；未接受过系统性治疗的患者（基线有可测量病灶n=30），确认的ORR为83.3%，包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%；长期生存获益明显，中位总生存期均尚未达到；普拉替尼胶囊安全性耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示，ARROW研究的更新结果与以往报道的研究一致，无论患者先前的治疗如何，在RET融合阳性NSCLC中国患者中都具有快速和持久的抗肿瘤活性，且没有发现新的安全性信号。普拉替尼胶囊为中国RET融合阳性NSCLC患者提供了有效的治疗选择。一线治疗肝癌！阿斯利康公布抗CTLA-4单抗/抗PD-L1单抗亚洲数据12月5日消息，阿斯利康（AstraZeneca）宣布在近日举行的2022年欧洲肿瘤内科学会亚洲大会上，该公司公布3期临床研究HIMALAYA中抗CTLA-4单抗tremelimumab联合抗PD-L1单抗度伐利尤单抗 PD-L1单抗度伐利尤单抗一线治疗不可切除的肝癌的亚洲亚组分析数据。本次公布的数据显示，与索拉非尼单药治疗相比，在度伐利尤单抗基础上加用单次启动剂量的tremelimumab，中国香港、台湾地区患者的中位总生存期（mOS）达29.4个月，患者的死亡风险降低了56%。Tremelimumab是一种人源化的单克隆抗体，靶向细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白4（CTLA-4）。度伐利尤单抗是一种人源化的PD-L1单克隆抗体。采用创新剂量和用药方案的度伐利尤单抗和tremelimumab的联合治疗被称为STRIDE方案，包括首次给药仅应用一剂tremelimumab（300mg）联合度伐利尤单抗（1500mg），随后度伐利尤单抗每四周一次给药。HIMALAYA研究是一项随机、开放标签的全球多中心3期临床，该研究比较了度伐利尤单抗单药治疗、STRIDE方案与作为标准治疗的多激酶抑制剂索拉非尼单药治疗的效果。该研究共纳入1324名不可切除肝细胞癌的成人患者，其中包括479例亚洲（不含日本）患者。这些患者之前未接受过全身治疗，且不适合局部治疗。该研究在16个国家的190个中心进行，包括美国、加拿大、欧洲、南美洲和亚洲。主要终点是联合治疗方案相比索拉非尼单药治疗的总生存期（OS）。在该研究中，全球人群的数据结果显示，与索拉非尼单药治疗相比，接受tremelimumab联合度伐利尤单抗治疗的患者死亡风险降低了22%。《新英格兰医学杂志》上发表的这一结果显示：约有31%接受联合治疗的患者在三年后仍然存活中位总生存期（mOS）达16.4个月；而接受索拉非尼单药治疗的患者中仅有20%在相同的随访期间内仍然存活，mOS为13.8个月。基于3期临床研究的结果，该联合治疗方案已于今年10月在美国获批用于治疗不可切除的肝细胞癌成年患者。本次公布的HIMALAYA研究亚洲亚组分析数据显示，接受STRIDE方案治疗的患者死亡风险降低了32%，三年生存率达32.2%，mOS达16.5个月，均与全球人群数据一致。在亚洲亚组中，中国香港和台湾地区患者共纳入141例，接受STRIDE方案治疗的患者死亡风险降低了56%，三年生存率达49.2%，mOS达29.4个月，与整个亚洲亚组的数据基本一致。与全球人群相比，亚洲亚组中患有乙型肝炎病毒（HBV）的患者比例更高（62% vs 全球人群31%）。在亚洲亚组与全球人群中，分别有16%和27%的患者患有丙型肝炎病毒（HCV），22%和42%的患者为非病毒病因引起的肝癌。此外，亚洲亚组中STRID方案组和度伐利尤单抗单药治疗组的安全性结果与全球人群和每种药物既往研究报道的安全性一致。在接受STRID方案治疗的亚洲亚组患者中，20%的患者经历了与治疗相关的3级或4级不良反应事件（AEs）。中国科学院院士、复旦大学附属中山医院院长樊嘉教授表示，HIMALAYA研究中国香港、台湾地区数据结果的公布对中国大陆不可切除肝细胞癌患者来说无疑是一个好消息。首先，这是基于中国香港、台湾地区患者接受STRIDE方案治疗的分析，数据结果对于中国大陆患者具有非常高的参考价值和意义。同时，这也意味着STRIDE方案作为不可切除肝细胞癌患者的一线治疗方案得到了全球人群和中国人群的双重验证，疗效和安全性均得到了充分的证实。STRIDE方案作为迄今为止唯一一个获得双免治疗取得有统计学差异和临床意义的创新方案，为中国不可切除肝细胞癌患者的治疗带来了新的治疗选择。盛世泰科 CDK4/6抑制剂获批临床，拟治疗血液癌症！12月7日，盛世泰科宣布其自主研发的1类新药CGT-1967获得中国国家药品监督管理局临床试验默示许可。CGT-1967是一款在研的CDK4/6抑制剂，拟开发用于治疗血液癌。盛世泰科指出，这是该公司2022年以来第三款获批进入临床的1类新药。近年来，CDK4/6抑制剂正在成为冉冉升起的抗癌“新星”。CDK4/6即细胞周期蛋白依赖性激酶4和6，是人体细胞分裂增殖周期的关键条件蛋白，可触发细胞周期从生长期向DNA复制期转变。CDK4/6在很多恶性肿瘤中过度活跃，促使癌细胞增殖扩散，而CDK4/6抑制剂则可将细胞周期阻滞于生长期，从而发挥抑制肿瘤细胞增殖的作用。目前，全球已有多款CDK4/6抑制剂获批上市，主要治疗领域集中在乳腺癌等实体瘤领域。此次盛世泰科的这款CDK4/6抑制剂CGT-1967获得临床默示许可，将探索用于血液癌的治疗。除了CGT-1967，盛世泰科在研的抗癌药物中已有3款进入临床：FGFR/VEGFR双靶点抑制剂CGT-6321已在晚期实体瘤中开展1期临床试验，该药物有望成为潜在“first in class”药物；CGT-1881用于造血干细胞动员等治疗领域，是该公司原创的小分子口服CXCR4拮抗剂，早前已获得美国FDA的临床许可。CGT-9475，新一代ALK抑制剂，有望解决肺癌治疗中耐药性和脑转移等临床痛点，早前也已获得FDA的临床许可。此外，盛世泰科的核心产品盛格列汀已完成关键性 3期临床试验，即将递交新药上市申请（NDA）。针对肺癌！信达生物公布抗LAG-3单抗、抗TIGIT单抗最新临床数据12月9日，信达生物宣布，该公司在2022年欧洲肿瘤内科学会免疫肿瘤学大会（ESMO-IO）上公布了抗LAG-3单抗IBI110治疗晚期一线肺鳞癌的临床数据，以及抗TIGIT单抗IBI939联合信迪利单抗一线治疗PD-L1高表达且驱动基因突变阴性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）PD-L1高表达且驱动基因突变阴性的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）研究的初步临床数据。抗LAG-3单抗IBI110治疗晚期一线肺鳞癌的临床数据公开信息显示，IBI110是信达生物自主研发的IgG4κ型重组全人源抗LAG-3单克隆抗体。研究表明，它能够有效抑制免疫检查点信号轴以达到抗肿瘤作用，表现为可能进一步提高免疫治疗单药的疗效，克服原发耐药，同时可能克服经抗PD-1/PD-L1单抗治疗后的耐药问题。目前，信达生物正在开展临床研究，以探讨IBI110单药及联合信迪利单抗在人体内PK/PD特征以及其针对各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性。本研究是IBI110人体中首次进行的临床1期研究。此次公布的研究数据为1b期扩展队列研究，旨在评估IBI110联合信迪利单抗和化疗（紫杉醇+卡铂）在一线晚期鳞状非小细胞肺癌受试者中的安全性、耐受性和有效性。更新的研究结果显示：20例既往未接受过系统治疗的晚期鳞状非小细胞肺癌受试者接受了IBI110（200mg，Q3W）联合信迪利单抗和化疗并完成了至少一次基线后肿瘤评估。截至2022年10月25日，中位随访时间达12.0个月，其中16例受试者达到部分缓解，客观缓解率（ORR）为80%；12个月无进展生存率（PFS）为60.0%，中位PFS尚未达到；12个月总生存率（OS）为85%。安全性方面，最常见的3级或以上治疗相关的不良反应事件（TRAE）为中性粒细胞计数降低和白细胞计数降低。14名患者发生了免疫相关不良事件（irAE），其中仅4例受试者发生了三级或以上irAE。未发生治疗相关的死亡事件。上海市肺科医院周彩存教授表示，IBI110联合信迪利单抗在既往未接受过系统性治疗的鳞状非小细胞肺癌患者中表现出良好的抗肿瘤活性和可控的安全性，在目前的20例受试者中，客观缓解率达到了80%，12个月无进展生存率为60%，提示值得进一步在该适应症中探索IBI110联合治疗的安全性与疗效。信达生物新闻稿表示，鉴于IBI110联合信迪利单抗和化疗展示出令人鼓舞的疗效信号及良好的安全性、耐受性，本研究正在继续推进中，以进一步探索IBI110在鳞状非小细胞肺癌中的安全性与疗效，相关数据和分析将在未来医学会议或期刊上继续更新。IBI939联合信迪利单抗一线治疗PD-L1高表达NSCLC研究数据IBI939是由信达生物开发的IgG4κ型重组全人源抗TIGIT（含免疫球蛋白基序和免疫受体酪氨酸抑制基序结构域的T细胞免疫受体）单克隆抗体。本次公布的是一项1b期临床研究，旨在评估IBI939联合信迪利单抗对比信迪利单抗一线治疗PD-L1高表达且驱动基因突变阴性的不可切除局部晚期或转移性NSCLC患者的安全性、耐受性和初步疗效。截至2022年10月15日，本研究共入组42例（2：1比例随机）既往未针对晚期肿瘤疾病进行过系统性抗治疗、PD-L1 TPS≥50%且驱动基因突变阴性的NSCLC患者，其中试验组28例接受IBI939联合信迪利单抗治疗，对照组14例接受信迪利单抗单药治疗。本次公布的研究数据显示，IBI939联合信迪利单抗获得了初步的疗效信号及安全性数据。具体地：基线情况：试验组和对照组中位年龄分别为65岁及58岁，分别有7例（25%）及1例（7.1%）受试者基线存在脑转移；截至此次数据截止日期，共有40例（试验组27例及对照组13例）受试者基线后至少进行过一次肿瘤评估，中位随访时间分别为11.0个月和9.8个月。确证的客观缓解率（ORR）分别为64.3%及57.2%，疾病控制率分别为85.7%和78.6%。试验组中位PFS为11.2个月，对照组为6.4个月，两组风险比为0.55；安全性方面，截至数据分析日，试验组和对照组分别有96.4%和71.4%受试者发生治疗相关的不良反应事件（TRAE），其中4例和5例为3级及以上；2例试验组受试者和1例对照组受试者分别发生因TRAE导致的治疗停止，试验组未发生治疗相关的死亡事件。该数据发布的截至日期之后，IBI939联合信迪利单抗治疗的1b期研究仍在进行中，主要疗效指标的随访数据将在未来的医学会议上展示。吉林省肿瘤医学医院程颖教授表示：“PD-L1高表达且既往未接受过系统性抗肿瘤治疗的非小细胞肺癌患者对PD-1/PD-L1抑制剂具有较高应答率，可取得积极的生存获益。在2022年ESMO-IO大会上公布的1b期随机对照研究结果提示，IBI939联合信迪利单抗为该患者群体带来了令人鼓舞的疗效获益，且耐受性良好。我们期待随着随访时间增加，该研究有更多积极的结果更新。” 和誉医药公布泛FGFR抑制剂对中国尿路上皮癌患者的2期研究初步结果12月8日消息，和誉医药公布了其在研泛FGFR抑制剂ABSK091（fexagratinib）在中国大陆针对伴有FGFR2 或FGFR3 变异的尿路上皮癌 FGFR2 或FGFR3 变异的尿路上皮癌患者开展的初步2期研究的疗效及安全性结果。和誉医药表示，该结果支持ABSK091在进行的2期试验中进一步开发。成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞生长、存活、转移以及肿瘤血管生成中起着至关重要的作用。研究表明，FGFR基因的突变、易位、融合、重排及其它异常与多种肿瘤的生长有着紧密的关系。泛FGFR抑制剂可以通过阻断FGFR相关信号通路，从而控制肿瘤细胞增殖和死亡。ABSK091正是一种高效、选择性的FGFR亚型FGFR1、2和3抑制剂。对多种FGFR基因改变肿瘤模型的研究显示，该药在体内的疗效良好，具有很强的与其他靶向或免疫药物结合的潜力。2019年11月，和誉医药与阿斯利康（AstraZeneca）签订独家许可协议，获得ABSK091在全球范围内的开发、制造和商业化权利。先前在中国开展的多项临床试验结果显示，ABSK091在治疗尿路上皮癌及其他类型的实体瘤方面具有初步疗效。公开信息显示，和誉医药于2021年11月在中国大陆启动ABSK091针对伴有FGFR2 或FGFR3 变异的尿路上皮癌 FGFR2 或FGFR3 变异的尿路上皮癌患者的2期试验。2022年2月，和誉医药与百济神州就ABSK091与PD-1抑制剂替雷丽珠单抗针对FGFR2/3 变异的尿路上皮癌 FGFR2/3 变异的尿路上皮癌的联合疗法建立合作。除尿路上皮癌外，和誉医药也计划在其他实体瘤中进行ABSK091的临床试验。就在今年3月，美国FDA授予ABSK091治疗胃癌的孤儿药资格。此次公布的NCT05086666研究是一项开放标签的1b/2期临床研究。其中，1b期研究评估了ASBK091对中国晚期实体瘤患者的安全性、耐受性和PK，并确定了2期推荐剂量。2期研究的主要终点是评估ABSK091用于治疗伴有FGFR2 或FGFR3 基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌 FGFR3 基因变异的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的客观缓解率。截至2022年10月，已对首批13名可评估缓解程度的患者的初步疗效及安全性数据进行分析，预计将招募合共约88名患者入组2期临床试验。初步疗效结果显示，经独立评审委员会确认，伴有FGFR3 变异（包括突变及/或融合）的转移性尿路上皮癌患者的客观缓解率为30.7%(4/13)，其中伴有FGFR3 突变的患者的客观缓解率为44%(4/9)，这与此前在中国境外类似患者组中进行的ABSK091的BISCAY试验结果一致。初步安全性结果显示，80mg每日两次的ABSK091在中国患者中具有良好的耐受性，且未报告与药物相关的4级或以上不良反应。具体研究数据如下：疗效方面：• 大部分伴有FGFR3变异的转移性尿路上皮癌 FGFR3变异的转移性尿路上皮癌患者出现肿瘤缩小，约30.7% (4/13)的患者实现了IRC确认的部分缓解（根据RECIST 1.1）。• 在伴有FGFR3突变的转移性尿路上皮癌 FGFR3突变的转移性尿路上皮癌患者中观察到更好的疗效，经IRC确认，客观缓解率为44%（4/9）（根据RECIST 1.1）。安全性方面：•80mg每日两次的ABSK091在中国实体瘤患者中具有良好的耐受性，未报告剂量限制性毒性(DLT)事件，并被确定为2期推荐剂量。• 并无关于转移性尿路上皮癌患者的4级或以上药物相关不良反应的报告。• FGFR特异性不良反应，如视网膜疾病、指甲疾病、口干、高磷酸盐血症等，属轻度至中度、可逆及可控。研究数据显示，尿路上皮癌患者的FGFR畸变率约为30%。手术或根治性膀胱切除术是非肌肉侵入性或早期尿路上皮癌的建议一线治疗方案。针对晚期或转移性尿路上皮癌，建议将系统疗法作为一线治疗方案，该等疗法包括但不限于吉西他滨联合顺铂/卡铂、吉西他滨联合顺铂/卡铂及紫杉醇以及免疫检查点抑制剂。迄今为止，中国尚无获批用于治疗尿路上皮癌的FGFR抑制剂。期待ABSK091的后续临床研究进展顺利，尽早将这一在研疗法带给患者。03 申报上市‍赛生药业「那西妥单抗」获批上市12月8日，中国国家药监局（NMPA）官网显示，赛生药业（SciClone Pharmaceuticals）申报的那西妥单抗（曾用名：那昔妥单抗注射液）上市申请已经获得批准。那昔妥单抗是一款靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，曾获美国FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。根据优先审评公示信息，该药本次在中国获批的适应症为用于治疗复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。那昔妥单抗（naxitamab-gqgk，Danyelza）是Y-mAbs Therapeutics（下简称“Y-mAbs”）开发的一款靶向GD2的抗体。GD2抗原表达在神经外胚层生成的肿瘤表面，包括神经母细胞瘤、黑色素瘤和骨肉瘤等肿瘤。据介绍，那昔妥单抗通过与肿瘤细胞表面的GD2结合，能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。2020年12月，赛生药业与Y-mAbs公司达成了独家无限期授权许可协议，获得了后者那昔妥单抗和omburtamab两款产品在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家合作开发和商业化权利。2021年7月，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了那昔妥单抗的上市许可申请，并将其纳入优先审评。该药申请上市的适应症为：与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合给药，用于治疗伴有骨或骨髓病变，对既往治疗表现为部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的1岁及以上儿童或者成年复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者。那昔妥单抗对这类患者的疗效已在临床试验中得到验证。2020年11月，FDA已加速批准那昔妥单抗上市。根据Y-mAbs公司官网，那昔妥单抗在美国的获批是基于两项关键的临床研究数据。一项名为201的研究显示（包含22例患者），在接受那昔妥单抗联合GM-CSF CSF治疗的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中：45%的患者对治疗有完全或部分缓解（总缓解率，ORR）；36%的患者在影像学检查或组织检查中均未发现出疾病的物理证据；9%的患者肿瘤缩小了50%以上。另一项名为12-230的研究（包含38例患者）显示：34%接受那昔妥单抗联合GM-CSF CSF治疗的患者对治疗有完全或部分反应；26%的患者在影像学检查或组织检查中没有发现疾病的物理证据；8%的患者肿瘤缩小了50%以上。此次那昔妥单抗在中国获批，将为更多患者带来新的治疗选择。三合一HIV疗法在中国获批12月8日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由晖致医药申报的一款名为“依非米替片（I）”新药上市申请正式获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品获批的适应症为：治疗成人和体重至少35kg儿童患者中的1型人免疫缺陷病毒（HIV-1）感染。公开资料显示，本次获批的产品为一款三合一抗逆转录病毒疗法（ART，俗称“鸡尾酒疗法”），原通用名为“依非韦伦/拉米夫定/替诺福韦片”，商品名为Symfi Lo，该产品此前已经获得美国FDA批准，为一款降低依非韦伦剂量的联合方案（即依非韦伦剂量从600mg/日调整至400mg/日）。近年来，越来越多的研究显示，降低剂量的ART方案可在保留抗病毒疗效的同时降低不良反应的发生率。因此，世界卫生组织（WHO）抗病毒指南已经把含400mg依非韦伦作为ART的选择方案之一。在中国，体重低于60kg的艾滋病患者使用依非韦伦的剂量从600mg/日调整至400mg/日，已经从2018年开始被写入《中国艾滋病诊疗指南》中。Symfi Lo每片含有依非韦伦400mg，拉米夫定300mg和富马酸替诺福韦二吡呋酯300mg。其中，依非韦伦（efavirenz）是非核苷类逆转录酶抑制剂，通过与HIV的逆转录酶结合，改变其空间构型，抑制病毒RNA逆转录为DNA，从而发挥阻碍HIV复制的功能；而拉米夫定（lamivudine）和替诺福韦（tenofovir）均是核苷类逆转录酶抑制剂，通过阻断HIV逆转录酶和乙型肝炎病毒聚合酶发挥作用。此前，迈兰公司已经开发并上市了使用600mg依非韦伦配方的依非韦伦/拉米夫定/替诺福韦片三合一组合疗法（商品名为：Symfi）。据文献报道，研究表明，依非韦伦每日600mg剂量的情况下，22%的患者血药浓度仍不在治疗窗之内，这些患者出现抗逆转录病毒疗法（ART）失败或不良反应的风险升高。据中国艾滋病诊疗指南（2021年版）内容，研究认为，中国艾滋病患者服用含依非韦伦400 mg的ART治疗方案即可达到治疗效果，且可减少不良反应。2018年2月，使用400mg依非韦伦的三合一、每日一次的口服抗逆转录病毒疗法Symfi Lo获得FDA批准上市，用于治疗体重至少35kg的成人和儿童HIV-1感染者。据悉，FDA批准Symfi Lo是基于两项临床试验的结果，分别为评估该组合疗法有效性的Trial 903试验，以及比较三联药物中400mg与600mg依非韦伦的ENCORE1试验。后者的试验结果显示，400mg依非韦伦剂量组患者在第48周时开始有反应的患者略多。在48周时，依非韦伦400mg组CD4+细胞计数较基线平均增加了183个细胞/mm³，依非韦伦600mg组则增加了158个细胞/mm³。这证明了与使用600mg依非韦伦的配方相比，降低依非韦伦剂量的效果不劣于前者。2020年3月，迈兰公司（Mylan）（已与辉瑞普强合并成为新公司晖致医药）在中国的子公司美信美达医药以5.1类新药申报Symfi Lo的新药上市申请，随后该申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人和体重至少35kg儿童患者中的HIV-1感染。艾滋病是由于HIV感染引起的严重疾病，曾经被认为是无药可治的致命疾病。然而在上世纪末，随着鸡尾酒疗法的建立，艾滋病已经成为可控的慢性疾病。尽管目前的疗法还不能够完全治愈HIV感染，但可以显著降低患者体内病毒数量，维持患者免疫功能，并且防止HIV病毒传播。通过抗病毒疗法的治疗，艾滋病患者能够达到与普通人相当的预期寿命。希望这款抗艾滋病新药尽快来到患者身边，为中国患者带来更好的治疗选择。赛诺菲阿加糖酶β获批新适应症，用于2岁及以上法布雷病患者12月8日，赛诺菲（Sanofi）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准注射用阿加糖酶β的新适应症上市，用于2岁及以上法布雷病患者的酶替代治疗（ERT）。2019年，该药已在中国获批适用于8岁以上的儿童和青少年及成人法布雷病患者。赛诺菲新闻稿指出，阿加糖酶β本次新适应症获批填补了中国境内2-6岁法布雷病患者ERT治疗的空白。去布雷病是一种罕见的X连锁遗传溶酶体贮积症，由于GLA基因突变导致a-半乳糖苷酶A（a-Gal A）活性降低或完全缺乏，造成其代谢底物三己糖酰基鞘脂醇（GL-3）及其衍生物脱乙酰基三己糖酰基鞘脂醇GL-3（Lyso-GL-3）在肾脏、心脏、神经等器宫组织内大量贮积，引起多脏器病变。目前，中国境内法布雷病治疗以ERT和对症治疗为主。ERT是法布雷病治疗的基石，近20年的临床实践证明，ERT对法布需病患者治疗效果显著，早启动ERT治疗患者获益更大。作为一款ERT药物，阿加糖酶β可显著降低经典型法布雷病患者GL-3及Lys0-GL-3水平，改善儿童患者疼痛症状，长期使用可保护肾脏、心脏及大脑等主要器官。成人患者中，阿加糖酶β显著降低法布雷病患者GL-3和LyS0-GL-3水平，降低法布雷病患者主要临床事件（肾脏、心脏、脑血管并发症或死亡）发生风险可达61%，10年随访中阿加糖酶β长期治疗有效稳定肾脏疾病进展，并保护患者心脏功能，且越早治疗获益越大。阿加糖酶β不良反应多为轻至中度，输液相关反应的发生频率随时间推移而降低，整体耐受性良好。儿童患者中，既往研究显示，阿加糖酶β显著降低8~16岁儿童法布雷病患者GL-3贮积水平，显著改善儿童疼痛症状。一项对24例2~<8岁法布雷病患儿使用阿加糖酶β治疗效果的研究显示，基线时，所有患儿的血浆GL-3水平均升高（>7.03g/mL），阿加糖酶β治疗6个月、12个月和24个月时，91%、95%和92%患者血浆GL-3水平分别降至正常范围。复旦大学附属儿科医院徐虹教授表示：“法布赞在2岁及以上儿童患者中的总体疗效与在成人中观察到的一致，我非常期待法布赞在真实世界中改善更多2岁及以上儿童法布雷病患者的症状和生活质量，延缓疾病进展，为他们创造更美好的未来！” 爱科百发1类新药申报上市并纳入优先审评12月9日，爱科百发宣布，中国国家药监局（NMPA）已经受理治疗呼吸道合胞病毒（RSV）感染的新药齐瑞索韦肠溶胶囊的上市许可申请，并将该申请纳入优先审评。公开资料显示，齐瑞索韦（爱司韦）是一种RSV融合蛋白小分子抑制剂，此前已在治疗RSV感染住院婴幼儿的3期临床试验中取得积极结果。根据爱科百发新闻稿，这也是该公司第一个被NMPA受理的新药上市申请。RSV是一种常见的通过空气传播的RNA呼吸道病毒，通过口鼻吸入进入气管和肺部，侵入上皮细胞导致气道损伤，分泌呼吸道粘液阻塞管腔，引起呼吸困难。RSV感染的常见症状是流涕、发热、咳嗽和哮鸣，病情严重后会引发呼吸窘迫，甚至造成气道堵塞，引起呼吸衰竭甚至死亡。公开资料显示，RSV感染是全世界五岁以下儿童住院和死亡的主要原因。即使在症状轻微的儿童中，未经治疗的RSV感染也可能发展成慢性呼吸道疾病，如喘息和哮喘，并影响儿童长久的生长发育。目前尚无针对RSV的特异性抗病毒药物。齐瑞索韦（ziresovir，AK0529）是一款全新的RSV融合蛋白小分子抑制剂，它与病毒的融合蛋白结合从而阻止病毒侵入人体细胞，防止感染引起的疾病。该产品也可以阻止病毒通过细胞与细胞间的融合（即形成“合胞体”，一种RSV感染细胞的特征），从而实现抗病毒效果。根据ClinicalTrials官网，齐瑞索韦已开展多项临床试验，针对婴幼儿和成人RSV感染患者。根据爱科百发新闻稿，此次NDA递交是基于齐瑞索韦3期注册临床试验AirFLO研究结果。AIRFLO试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的3期临床研究，旨在评估爱司韦在中国1~24月大的中重度RSV感染住院婴幼儿中的疗效和安全性。爱科百发早先已经在第12届国际呼吸道合胞病毒年会上报告该研究的最新数据。研究结果显示，齐瑞索韦显示出临床起效迅速，在治疗第3天，与安慰剂组相比，其临床症状评分改善提高了30%。在RSV的重症高风险人群（即6个月以下的婴幼儿）中，齐瑞索韦表现出更显著的临床获益，与安慰剂组相比，其临床症状评分的改善提高了55%。不仅如此，在因RSV感染的重症监护室（ICU）患者中，齐瑞索韦显示出显著缩短ICU治疗时间的临床获益，齐瑞索韦组ICU平均治疗时间为3天，安慰剂组为8天。同时齐瑞索韦具有显著的抗病毒效果，在治疗第5天的患者的病毒载量与安慰剂组相比降低了77%。此外，在整个治疗期间，齐瑞索韦组较安慰剂组的病毒载量显著降低，具有统计学差异。治疗后6个月的随访数据显示，接受齐瑞索韦治疗的6个月及以下婴幼儿再发喘息明显少于安慰剂组（9.0% vs. 26.3%）。此外，AirFLO研究显示了齐瑞索韦在婴幼儿患者中的良好安全性与耐受性。04 IPO康方生物拟赴科创板上市12月5日，康方生物发布公告称，该公司计划于上海证券交易所科创板上市。康方生物成立于2012年，是一家致力于研究、开发、生产及商业化创新抗体新药的生物制药公司。根据康方生物公开资料，该公司已开发了超过30个创新候选药物，涵盖肿瘤、自身免疫、炎症、代谢疾病等疾病领域。其中，有2款创新药获批上市，15个品种已进入临床阶段。2020年4月，该公司已在港交所主板挂牌上市。肿瘤免疫是康方生物重点专注的治疗领域之一。在该领域，康方生物已有多款产品正在进行临床试验，包括：卡度尼利单抗（PD-1/CTLA4双抗）、派安普利单抗（抗PD-1单抗）、依沃西单抗（PD-1/VEGF双抗，AK112）、莱法利单抗（抗CD47单抗，AK117）、佐斯利单抗（抗CD73单抗，AK119）、普络西单抗（抗VEGFR-2单抗，AK109）、AK127（抗TIGIT单抗）和AK115（抗NGF单抗）。这些产品的适应症包含血液瘤、实体瘤。其中，派安普利单抗注射液是康方生物首款获批的新药。根据康方生物官网资料，这是一款采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化PD-单抗，能够更有效增强免疫治疗疗效，且减少不良反应，拟开发用于治疗淋巴瘤、鼻咽癌、肺癌、肝癌、胃癌等适应症。2021年8月，派安普利单抗获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗至少经过二线系统化疗复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者。此外，派安普利单抗也已在中国递交三线治疗转移性鼻咽癌、联合化疗一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌的新适应症上市申请。卡度尼利单抗是康方生物第二款获批上市的新药。这是一款PD-1/CTLA-4双特异性抗体，拟开发用于治疗胃癌、肝癌、宫颈癌、肾癌等多种恶性肿瘤。相关临床研究数据显示，与抗PD-1单抗联合抗CTLA-4单抗的联合疗法相比，卡度尼利单抗毒性显著降低，具有明显的安全性和疗效优势。2022年6月，卡度尼利单抗获得NMPA批准上市，用于既往接受含铂化疗治疗失败的复发或转移性宫颈癌患者的治疗。此外，卡度尼利单抗还有多项注册性/3期临床正在开展中，涉及的适应症包括一线治疗复发或转移性宫颈癌、一线治疗晚期胃或胃食管结合部腺癌、治疗局晚期宫颈癌、高复发风险肝细胞癌根治术后辅助治疗等。在自身免疫性疾病/代谢疾病领域，康方生物也拥有多款产品管线，包括：靶向IL-12/IL-23抗体依若奇单抗（AK101），正在开展针对中重度银屑病、中重度溃疡性结肠炎的临床试验；抗IL-17单抗古莫奇单抗（AK111），正在开展针对中重度銀屑病、强制性脊柱炎的临床试验；抗IL-4R单抗曼多奇单抗（AK120），正在开展针对中重度特應性皮炎、嗜酸粒細胞性食管炎的临床试验；抗PCSK9抗体伊努西单抗 PCSK9抗体伊努西单抗（AK102），该药由康方生物与东瑞制药共同开发，已在治疗原发性高胆固醇血症和混合型高脂血症的关键注册性3期临床研究中达到预设终点。希望康方生物这些产品后续临床研究顺利进行，并取得好的结果，早日造福广大病患。友芝友生物在港交所递交IPO申请，5款产品进入临床开发阶段12月8日，香港证券交易所公示显示，友芝友生物已向港交所递交IPO申请，并获得受理。友芝友生物是一家创新驱动的生物科技公司，深耕于双特异性抗体（BsAb）和肿瘤免疫疗法的开发。自成立以来，该公司已设计和开发了10款候选药物管线，其中核心产品重组抗EpCAM和CD3双特异性抗体M701已进入治疗恶性腹水的2期临床阶段。公开资料显示，友芝友生物成立于2010年，由科学家周鹏飞博士联合创办，致力于双抗药物的研发与生产。自成立以来，该公司先后完成多轮融资。根据其招股书介绍，该公司主要股东有：武汉才智、石药恩必普、石药、佳曦控股、康日控股等。与此同时，友芝友生物累计投入研发资金超6亿，并建立多个双抗基因工程构建技术平台。基于此，友芝友生物在肿瘤、眼科等疾病领域建立了10款候选药物管线。其中，5款在中国处于临床开发阶段。据该公司招股书介绍，其在研产品M701、M802和Y150均为T细胞接合的BsAb；Y101D和Y332均为靶向肿瘤微环境（TME）的产品。今年7月，友芝友生物还与康哲药业达成合作，将玻璃体腔内注射用、靶向VEGF和ANG2的四价双特异性抗体在全球范围的全部相关资产授予后者。M701是一种重组BsAb，靶向EpCAM表达的癌细胞及CD3表达的T细胞。该产品通过与EpCAM结合，因此能阻断EpCAM下游信号并抑制肿瘤生长；通过与T细胞表面抗原CD3结合，促进T细胞活化和增殖，并释出细胞因子杀死肿瘤细胞。此外，M701还通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和补体依赖的细胞毒性（CDC）显示出对肿瘤细胞的细胞毒性。此前，M701已在针对恶性腹水患者进行的1期临床试验中表现出良好的安全性、耐受性及有效性。在完成核心期治疗的16位受试者中，10位受试者的腹水减少或消失，其余6位受试者的腹水也未明显增长。总体上腹水病灶的客观缓解率（ORR）为62.5%，疾病控制率（DCR）为100%。目前，M701正在开展治疗恶性腹水的2期临床研究。Y101D是一种重组抗PD-L1和抗TGF-β人源化BsAb，拟用于治疗胰腺癌、肝细胞癌和其它晚期实体瘤。该产品专门用于同时抑制程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）/PD-L1轴和TGF-β信号通路，因此具有释放协同抗肿瘤活性和缓解耐药性的潜力。目前，该产品正在1期临床试验中评估Y101D单药治疗转移性或局部晚期实体瘤的数据。该1期临床研究的中期结果显示，Y101D的安全性及疗效良好。Y150是一款重组抗CD38和抗CD3人源化BsAb，其由全人源化抗CD38Fab-Fc分子和人源化抗CD3scFv-Fc分子组成的。Y150通过精心设计同时结合目标多发性骨髓瘤（MM）肿瘤细胞上的CD38及T细胞上的CD3，诱导激活T细胞，提高已激活T细胞的靶向能力并令已激活T细胞的活性得到加强，从而杀伤目标肿瘤细胞。目前，友芝友生物正在开发Y150用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（rrMM），目前正处于1期临床试验中。M802是一种抗人表皮生长因子受体2（HER2）及抗CD3人源化BsAb，由与HER2特异性结合的单价单元及与CD3结合的单链单元组成。目前，友芝友生物正在开发M802用于治疗HER2阳性实体瘤 HER2阳性实体瘤。在中国完成的1期临床试验数据表明，M802具有良好的安全性。友芝友生物进一步计划挖掘M802用于联合治疗的潜力，如与抗PD-L1/TGF-β双抗Y101D或者抗VEGF/TGF-β双抗Y332联合。此外，友芝友生物正在以合作方式开发重组RBD二聚体亚单位SARS-CoV-2疫苗Y2019，同时还在临床前研究中开发重组抗VEGF及抗TGF-β双抗Y332（可治疗多种实体瘤），以及重组抗VEGF和抗血管生成素-2（ANG2）双抗Y400（这是一种治疗老年病的靶向疗法的药物）等产品。根据招股书，友芝友生物此次在港交所上市，募集资金将主要用作候选药物M701、Y101D、Y150、Y2019的临床开发和商业化，推进其他候选药物（包括Y400、Y332和其他临床前候选药物）的临床前和临床研究。同时，该公司还将通过内外部投入，进一步开发和提升公司的双特异性抗体技术平台。05 融资动态迈科康生物完成超2亿元B+轮融资12月7日消息，迈科康生物宣布完成超2亿元B+轮融资。本轮融资由广发乾和领投，原股东国寿股权公司、新尚资本继续跟投，以及新投资方江远投资、国海资本、粤民投基金跟投。本轮融资资金将主要用于迈科康生物多个疫苗管线的临床试验、上海人用疫苗生产基地建设以及公司人才团队的扩展和完善。公开资料显示，迈科康生物成立于2016年，专注于创新疫苗和新型佐剂的研发、生产和销售。该公司创始人陈德祥博士拥有30年疫苗开发经验。目前，迈科康生物已开发多款针对重大传染病的创新疫苗，包括老年带状疱疹疫苗、新型轮状病毒疫苗、新生儿轮状病毒疫苗等等。2022年7月，迈科康生物宣布完成近5亿元B轮融资。根据迈科康生物新闻稿，加上本次获得的B+轮融资，该公司在2022年内已完成两轮累计近8亿元人民币融资。为何能够持续受到众多投资机构的青睐？迈科康生物在新闻稿中表示，这主要得益于其在基于新型佐剂的创新疫苗领域不断有技术创新和实质性突破，该公司的产品管线均从临床需求出发，兼具社会价值和经济价值。阿斯利康中金医疗产业基金领投！新芽基因完成A轮融资12月7日消息，新芽基因宣布完成了数千万美元A轮融资，本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，BV百度风投和某知名股权投资机构跟投，老股东红杉中国持续追加投资，泰合资本担任独家财务顾问。本轮融资将用于推进该公司多个碱基编辑技术治疗管线的临床前研究、IND申报和临床试验。公开资料显示，新芽基因成立于2020年7月，是一家利用碱基编辑技术进行基因治疗药物研发的公司。该公司由何春艳博士和常兴博士联合创立，主要基于其TAM碱基编辑技术平台，开发具有重大未满足临床需求的基因治疗药物。2021年7月，该公司已完成由红杉资本中国基金领投的数千万人民币Pre-A轮融资。根据新芽基因新闻稿，该公司首个产品的适应症为杜氏肌营养不良（DMD）系列基因突变疾病。DMD是以肌肉退化和衰弱为特征的神经肌肉进行性疾病，它的发病原因是抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，目前尚缺乏有效的治疗方式。新芽基因公开资料显示，该公司的TAM技术在患者的iPSC细胞中高效恢复了抗肌萎缩蛋白的表达，并在DMD小鼠上表现出了较好的疗效。接受TAM药物治疗后，DMD小鼠骨骼肌和心肌功能得到了显著改善，寿命也显著延长。来源：世界临床药物END如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001