This Phase 4 study will evaluate the safety and tolerability of Fabrazyme at current approved dose with increases in the infusion rate and reduced infusion volume. This study aims to generate data to provide the guidance on how infusion rate can be safely increased and minimize the burden of the life-long treatment with Fabrazyme.

开始日期2023-11-10

申办/合作机构

Sanofi SA

NCT05843916 / Recruiting临床3期

Phase III, Open-label, Switch Over Trial of the Efficacy and Safety of Agalsidase Beta Biosidus (AGA BETA BS) in Fabry Disease Patients Previously Stabilized With Fabrazyme®

BIO-AGA-Fase III-001 is a Phase III, prospective, multicenter, open-label, single-group, baseline-controlled, switch over clinical trial to evaluate the efficacy and safety of AGA BETA BS in patients with FD already treated and previously stabilized with Fabrazyme®.

开始日期2022-12-13

申办/合作机构-

NCT05054387 / Completed临床4期

A Phase 4, Open Label, Safety and Efficacy Study of Fabrazyme® (Agalsidase Beta) as Enzyme Replacement Therapy in Chinese Participants With Fabry Disease

This is a 54-week Phase 4, open label, single arm study to evaluate the safety and the efficacy of Fabrazyme (agalsidase beta) as enzyme replacement therapy (ERT) in Chinese participants with Fabry Disease.

开始日期2021-10-13

申办/合作机构

Genzyme Corp.

100 项与阿加糖酶β 相关的临床结果

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100 项与阿加糖酶β 相关的转化医学

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100 项与阿加糖酶β 相关的专利（医药）

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296

项与阿加糖酶β 相关的文献（医药）

Orphanet journal of rare diseases

Reducing agalsidase beta infusion time in Fabry patients: low incidence of antibody formation and infusion-associated reactions in an Italian multicenter study

Article

作者: Pennacchiotti, Fabio ; Pieruzzi, Federico ; Tartaglia, Luciano ; Battaglia, Yuri ; Lanzillo, Chiara ; Cianci, Vittoria ; Mignani, Renzo ; Americo, Claudio ; Sapuppo, Annamaria ; Marchi, Giacomo ; Aucella, Filippo

Abstract:

Background:

Fabry disease is a rare progressive X-linked lysosomal storage disease caused by mutations in the GLA gene that encodes α-galactosidase A. Agalsidase beta is a recombinant enzyme replacement therapy authorized in Europe at a standard dose of 1.0 mg/kg intravenously every other week at an initial infusion rate of ≤ 0.25 mg/min until patient tolerance is established, after which the infusion rate may be increased gradually. However, specific practical guidance regarding the progressive reduction in infusion time is lacking. This study investigated a new and specific protocol for reducing agalsidase beta infusion time in which a stable dosage of 15 mg/h is infused for the first four months, and the infusion rate is increased progressively from 15 to 35 mg/h for the subsequent four infusions. The shortest infusion time is reached after six months and maintained thereafter. The incidence of infusion-associated reactions (IARs) and the development of anti-drug antibodies were analyzed, and the disease burden and the clinical evolution of the disease at 12 months were evaluated.

Results:

Twenty-five of the 31 patients were naïve to enzyme or chaperone treatment at baseline and six patients had been switched from agalsidase alfa. The reduced infusion time protocol was well tolerated. Only one patient exhibited an IAR, with mild symptoms that resolved with low-dose steroids. Six patients globally seroconverted during treatment (4 with a classic phenotype and 2 with late-onset disease). All but three patients were seronegative at month 12. All patients were stable at the study’s end (FAbry STabilization indEX value < 20%); reducing infusion time did not negatively impact clinical outcomes in any patient. The perceived medical assessment showed that the quality of life of all patients improved.

Conclusions:

The study demonstrates that reducing agalsidase beta infusion time is possible and safe from both an immunogenic and clinical point of view. The use of a low infusion rate in the first months when the probability of onset of the development of antibodies is higher contributed to very limited seroconversion to antibody-positive status.

2024-01-01·Journal of clinical ultrasound : JCU

Clinical study of left ventricular structure and function in patients with Anderson–Fabry disease before and after enzyme replacement therapy

Article

作者: Wang, Jian ; Huang, Shuyue ; Gao, Feng ; Shui, Wen ; Zhang, Wei ; Xing, Xueqing ; Chen, Shuqiong ; Chen, Yaodong ; Mu, Yixuan

Abstract:

Aims:

Cardiac left ventricular hypertrophy (LVH) is the most common manifestation of heart involvement in Anderson–Fabry disease (AFD). Conventional cardiac imaging is not sensitive enough to detect early signs of LVH in AFD. It remains uncertain whether enzyme replacement therapy (ERT) can prevent LVH progression and improve myocardial function. This study aimed to assess the effectiveness of two‐dimensional speckle tracking echocardiography (2D‐STE) in early detection of cardiac involvement in AFD and monitoring the efficacy of agalsidase alfa and agalsidase beta therapy.

Methods and Results:

Thirteen consecutive AFD patients and 12 healthy controls underwent standard transthoracic 2D, color Doppler, tissue Doppler echocardiography, and 2D strain analysis. Global longitudinal strain (GLS) and global circumferential strain (GCS) were measured. Diastolic strain rate (SR) was extracted. Compared to healthy subjects, AFD patients without LVH showed lower levels of GLS (p < 0.001) and SR (p = 0.01), while there was no difference in GCS (p = 0.82). Following treatment, apical circumferential strain (ACS) showed improvement (p = 0.01).

Conclusion:

In AFD patients without LVH, there was a decrease in global and segmental LS. Higher plasma Lyso‐GL‐3 concentrations were associated with elevated ACS values after ERT, indicating that ACS in AFD patients without LVH, albeit normal, is involved in early LV dysfunction.

2024-01-01·Zhonghua nei ke za zhi

[Clinical analysis of 10 patients with Fabry disease].

Article

作者: Xiao, H B ; Wang, R Z

We aimed to analyze the clinical data of 10 patients (6 male and 4 female) with Fabry disease (FD). The mean age of the patients was (28.80±9.27) years. Seven patients had classical FD and three had delayed onset FD. Among the 10 patients, six had skin involvement and cutaneous angiokeratoma; five had hypohidrosis or anhidrosis; nine had intermittent neuralgia; and three had supraorbital ridge protrusion, forehead bulge, and lip thickening. Five patients had proteinuria, including one with chronic kidney disease stage 3 and one with chronic kidney disease stage 5. Cardiac involvement occurred in three patients, two had myocardial hypertrophy and one had valvular insufficiency. The activity of galactosidase decreased in seven patients (2.80-1.55 μmol·L^-1·h^-1). Plasma deacetyl-GL-3 was elevated in all 10 patients(3.12-120.00 ng/ml). Three patients underwent renal biopsy, wherein two cases of focal segmental glomerulosclerosis and one of mesangial proliferative glomerulonephritis was found. A large number of myeloid and zebra bodies were found in the podocytes in three patients, including a small number of myeloid and zebra bodies in the renal tubular epithelial cells in one patient with occasional zebra bodies in the renal interstitium. Nine patients had GLA gene mutations. One patient was c.102T>A, a de novo mutation. Four patients were treated with agalsidase α injection (0.2 mg/kg, intravenous infusion every 2 weeks), and their prognosis was good. FD has various clinical manifestations and multi-system involvement, which requires multidisciplinary cooperation. Detection of galactosidase activity, plasma globotriaosylsphingosine, and GLA gene mutation can help for accurate diagnosis.

项与阿加糖酶β 相关的新闻（医药）

2024-05-03

·药精通Bio

最新！制药企业营收排名TOP20

深度聚焦多肽、多肽偶联药物研发、质控、工艺开发，7月相约苏州，联系电话181 1603 67982023年，生物医药行业经历了艰难的一年。根据Fierce Pharma发布的2023年全球制药企业营收TOP20榜单，多家药企在2023年收入下降，药企排名也发生了较大变化。表1. 2023年全球收入TOP20制药公司注：营收不包括公司健康科学领域以外的收入；如公司财报为非美元货币，按照年度平均汇率换算成美元。资料来源：Fierce Pharma受COVID-19产品销售急剧下降影响，多家公司业绩面临挑战。2022年营收曾突破千亿美元的辉瑞，由于COVID-19疫苗Comirnaty和口服药物Paxlovid的销售额下降，营收下降了41%，排名也从第一跌到了第四。因mRNA新冠疫苗名声大噪的Moderna和BioNTech在2023年退出了前20名的位置，取而代之的是仿制药公司Teva（梯瓦）和Viatris（晖致）。另一方面，2023年诺和诺德和礼来公司因GLP-1药物在减肥领域的成功，营收分别增长了31%和20%。这两家公司也是去年行业内按营收排名前20的公司中仅有的实现两位数收入增长的公司。强生公司重新回到了榜首位置。在过去的2012年到2021年，强生曾连续十年占据制药行业收入冠军位置，仅2022年不敌辉瑞，排名第二，2023年强生又重新夺回了冠军宝座。而且2022年强生剥离了其健康部门Kenvue，后者在2023年的销售额为154亿美元，如果再加上这一部门收入，强生将成为行业历史上第二家年销售额超过1000亿美元的制药企业。罗氏以587亿瑞士法郎（约合653亿美元）的销售额位居第二。赛诺菲由于其重磅药物Dupixent的销售增长，收入略有增长。阿斯利康达到了其2014年设定的目标，2023年总收入达到458亿美元。安进通过收购Horizon Therapeutics，获得了新的增长动力。这几家公司排名都有所上升。1强生2023年，强生全球收入为851.6亿美元，夺得全球药企营收冠军。2023年5月，强生将其消费者健康部门剥离为一家名为Kenvue的独立公司，目前强生专注于创新药物和医疗器械两大板块。其中制药板块2023年销售额为547.6亿美元。其中自免领域的Stelara乌司奴单抗去年销售额108.6亿美元，不过该药专利已到期，即将面临生物类似药竞争。强生另一款自免药 Tremfya古塞奇尤单抗也取得了不错成绩，2023年销售额增长了18%，达到31.5亿美元。强生的肿瘤学板块由于CAR-T产品Carvykti、CD38单抗Darzalex的强势增长，整个板块在2023年增长了10.5%，达到176.6亿美元。展望未来，在新组织架构下，强生预计从2025年到2030年将实现每年5%到7%的增长。2罗氏罗氏多个抗肿瘤单抗（Rituxan、Herceptin和Avastin）受到生物类似物冲击，2023年销售额减少了7.2％，但公司的眼科双抗和血液疾病新药正在成长为新的业绩支柱。Vabysmo表现亮眼，该药是一种VEGF-A/Ang2双抗，于 2022 年初获得美国FDA批准用于治疗湿性 AMD 和 DME，并于 2023 年 10 月增加了 RVO 的适应证。Vabysmo在上市首年即获得6.19亿美元的销售额，而在2023年更是大超预期，全球销售额为 23.6 亿瑞士法郎（约27亿美元），比 2022 年的 5.91 亿瑞士法郎增长 299%。另外，罗氏的血液疾病药物也是一大亮点。血友病A疗法Hemlibra销售额增长了16%，达到41亿瑞士法郎。PD-L1抗体Tecentriq 在2023年销售额增长了9%，接近38亿瑞士法郎。CD79b靶向ADC药物Polivy获批了一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）适应症，使其去年的销售额翻了一番，达到8.37亿瑞士法郎。此外，罗氏在2023年进行了多笔交易，以71亿美元收购Telavant，获得一种抗TL1A抗体；31亿美元收购Carmot，获得三款临床阶段GLP-1产品；28亿美元从Alnylam引进高血压新药zilebesiran。3默沙东近几年，默沙东为应对Keytruda 即将到来的专利悬崖，进行了多笔交易，寻找接棒产品。Keytruda （帕博利珠单抗，K药）是一款抗PD-1单克隆抗体，2023年销售额增长19%，达到了惊人的250亿美元，成功登顶“药王”宝座。K药在未来几年预计将继续保持增长，然而K药在2028年将在美国和中国失去“关键专利保护”。因此，默沙东一直忙于并购、合作，以扩大其产品管线。2021年收购Acceleron和2023年收购Prometheus的交易分别位列生物制药行业当年的前三大并购交易。2023年10月，默沙东还以40亿美元的前期费用、180亿美元的里程碑付款，引进第一三共的3款ADC药物。4辉瑞2022年，辉瑞凭借新冠疫苗Comirnaty和抗病毒药物Paxlovid营收突破千亿美元。而2023年是其回归长期趋势的一年。2023年辉瑞营收下降41%，但是如果排除COVID-19产品的影响，销售额实际上增长了7%。RSV疫苗Abrysvo在2023年5月获批后，首年即产生了8.9亿美元的收入。收购Biohaven获得的偏头痛药物Nurtec ODT在2023年收入9.28亿美元，比前一年增长了四倍多。罕见心脏病药物Vyndaqel和Vyndamax继续强劲增长，2023年销售额增长了36%，达到33亿美元。在交易方面，2023年5月，辉瑞斥资430亿美元收购ADC龙头企业Seagen，以扩充其ADC管线。5艾伯维虽然艾伯维的王牌产品Humira（修美乐）已受到生物类似药的冲击，但2023年销售额依然有144亿美元。而且艾伯维早已做好应对修美乐下滑的准备，其两个自免新药都实现了高速增长：SKYRIZI（瑞莎珠单抗）销售额77.6亿美元，同比增长50%；RINVOQ（乌帕替尼）销售额39.7亿美元，同比增长57.4%。艾伯维预计这两种药物的合计销售额峰值将达到270亿美元，显著高于修美乐 212亿美元的峰值。除了免疫学，艾伯维在肿瘤、美学、神经科学和眼科护理等领域都有数十亿美元的业务。2023年艾伯维还以101亿美元收购了ADC老牌公司ImmunoGen，获得一款已上市的卵巢癌ADC药物Elahere。此外，艾伯维还以87亿美元收购Cerevel Therapeutics，加强神经科学产品管线。6赛诺菲赛诺菲与默沙东一样拥有一个超级明星产品——Dupixent度普利尤单抗，这款与再生元合作的自免药物在2023年实现销售额116亿美元，同比增长33%。2024年，预计在慢性阻塞性肺病（COPD）中获得批准将推动其销售额进一步增长。除了Dupixent，赛诺菲的法布里病疗法Fabrazyme在2023年销售额增长了11%，达到了9.91亿欧元。另外，2023年新获批的血友病A药物Altuviiio在2023年带来了1.59亿欧元的收入。7阿斯利康阿斯利康2023年总收入达到了458亿美元，同比增长3.3%。肿瘤学领域，阿斯利康与第一三共合作的HER2 ADC药物Enhertu全球销售额在2023年翻了一番，接近26亿美元。其他抗肿瘤药物也保持了高速增长，EGFR靶向药Tagrisso 销售额58亿美元，增长7%；PD-L1抑制剂Imfinzi 销售额42.37亿美元，增长52%；BTK抑制剂Calquence销售额25亿美元，增长22%；可见阿斯利康在肿瘤学领域还有很大增长空间。心血管领域，SGLT2抑制剂Farxiga（达格列净）销售额快速增长，2023全年销售额60亿美元，同比大涨36%，超过Tagrisso成为阿斯利康最畅销的品牌。但Farxiga被纳入第一批美国医保谈判IRA名单，其美好时光已屈指可数。8诺华2023年诺华在剥离山德士（Sandoz）后，已转型为一家纯粹的创新药企，虽然排名有所下降，但其2023年净销售额达到454.4亿美元，按固定汇率计算增长了10%。业绩增长驱动因素包括心衰药Entresto（诺欣妥）（60.35亿美元，+31%）、多发性硬化症治疗药物Kesimpta（ 21.71 亿美元，+99%）、乳腺癌治疗药物Kisqali （20.8亿美元，+75% ）等。另外New Modality正在成为诺华业绩增长的主要驱动力。放射性配体疗法Pluvicto销售额9.8亿美元，同比增长261% ；小核酸药物Leqvio销售额3.55亿美元，同比增长217%。9百时美施贵宝BMS销售额靠前的几款药物都表现出增长疲乏甚至是下降。Eliquis全球销售额122亿美元，仅增长了4%。Revlimid在失去了市场独占权后，去年的销售额下滑了39%，仅剩60亿美元。CAR-T疗法Abecma遭遇激烈市场竞争，去年第四季度1亿美元，下降了20%，全年总销售额为4.72亿美元。Opdivo在2023年销售额首次突破百亿美元。另一个首个免疫检查点抑制剂Yervoy销售额22.38亿美元，同比增长5%。为了寻找新的增长点，BMS在2023年进行了3项并购交易。10月，BMS以58亿美元收购Mirati Therapeutics，获得一款已上市的KRAS G12C抑制剂KRAZATI（adagrasib），及其他抗肿瘤项目。12月，BMS以140亿美元收购了神经科学公司Karuna Therapeutics，随后又以41亿美元收购了核药公司RayzeBio。10葛兰素史克葛兰素史克（GSK）2023年总营收303亿英镑，同比增长3.4%。带状疱疹病毒疫苗Shingrix是葛兰素史克的主要增长驱动因素之一，2023年带来了34.5亿英镑的收入。另外，GSK的RSV疫苗Arexvy在2023年5月获得了美国FDA批准上市，用于预防60岁及以上人群由RSV引起的下呼吸道疾病（RSV-LRTD）。这是第一款获FDA批准的RSV疫苗。Arexvy上市后表现非常亮眼，2023年就实现了销售额12.38亿英镑（约15.6亿美元），高于辉瑞的RSV疫苗Abrysvo（8.90亿美元）。除了Arexvy，GSK去年还有两个新药获得FDA批准：慢性肾性贫血药物Jesduvroq和JAK抑制剂Ojjaara。小结2023年，新冠疫情浪潮褪去，COVID-19相关产品急剧下降，对多家公司造成影响。但我们也看到了一些公司通过创新药物和战略布局实现了显著增长，行业也出现了新的热点。大型制药公司纷纷抢购ADC项目，加速肿瘤管线迭代布局。GLP-1在减肥、代谢和心血管领域取得巨大成功，引领行业新一轮增长。未来，期待生物医药行业出现更多的创新和突破，为患者带来新的希望。参考来源：https://www.fiercepharma.com/pharma/top-20-pharma-companies-2023-revenue各公司年报END深度聚焦多肽、多肽偶联药物研发、质控、工艺开发，7月相约苏州，联系电话18116036798戳“阅读原文”立即报名多肽药物论坛吧!

财报并购疫苗信使RNA免疫疗法

2024-04-27

·同写意

强生重回第一！全球药企收入排行最新发布！

本次活动以“面向临床成就产业”为主题，设一场主论坛和四场主题论坛，从技术创新、供应链、临床研究、审评审批、资本推动等多个角度推动细胞药物产品开发，加速细胞制药产业化进程。以2023年营收为指标，近期行业媒体Fierce Pharma公布了全球前20大药企排名。受到新冠产品销售下滑的影响，去年Fierce Pharma的年度收入前20的制药公司排名发生了较大变化，从高到低均有所调整。1强生公司2023年收入：851.6亿美元2022年收入：799.9亿美元变化：+6.5%强生公司在2023年重回制药公司收入排名第一，年销售额达851.6亿美元，其销售额增长了6.5%。2023年5月，强生剥离健康消费品业务部门，专注于医疗器械和制药两大业务。2023年制药业务销售额为547.6亿美元，医疗器械为304.0亿美元。免疫学药物Stelara销售额达108.6亿美元，但将面临生物仿制药竞争。治疗银屑病的Tremfya销售额增长18%，达31.5亿美元。2罗氏公司2023年收入：587.2亿瑞士法郎（653.2亿美元）2022年收入：632.8亿瑞士法郎（662.6亿美元）变化：-7.2%在Thomas Schinecker担任罗氏CEO的第一年，尽管新冠产品相关收入下降，公司收入仍增长了1%。罗氏的制药业务增长显著，特别是眼科药物Vabysmo，上市第二年销售额达24亿瑞士法郎。生物类似药的竞争导致罗氏的三款癌症药物Rituxan、Herceptin和Avastin销售额减少。多发性硬化症治疗药物Ocrevus成为罗氏最畅销产品，而血友病药物Hemlibra的销售额也增长了16%。3默克2023年营收：601亿美元2022年营收：593亿美元变化：+1.4%默克公司的抗癌药Keytruda去年贡献了公司收入的41%，预计2028年专利到期，公司将面临较大的专利悬崖压力。尽管如此，Keytruda去年以250亿美元的销售额成为全球最畅销药物，比前一年增长19%，超越了辉瑞的新冠疫苗Comirnaty、Paxlovid和艾伯维的Humira。4辉瑞2023年营收：585亿美元2022年营收：1003亿美元变化：-41%辉瑞公司在疫情期间因疫苗Comirnaty和抗病毒药Paxlovid而取得巨大成功，但2023年销售额下降超过40%，反映出回归现实的一年。尽管如此，除去新冠产品，公司销售额实际增长了7%。Comirnaty和Paxlovid的销售额分别下降了70%和92%。然而，辉瑞的其他关键药物和疫苗，如RSV疫苗Abrysvo、收购Biohaven时获得的Nurtec ODT，以及罕见心脏病药物Vyndaqel和Vyndamax，均实现了显著增长，其中Nurtec ODT的收入增长超过四倍，而Vyndaqel和Vyndamax的销售额增长了36%，达到33亿美元。5艾伯维2023年营收：543亿美元2022年营收：581亿美元变化：-6%艾伯维在2013年成立，十年间成为全球前五大制药巨头之一。其成功主要归功于关节炎治疗药物Humira，它曾是全球最畅销药物。然而，2023年，Humira在美国面临生物类似物竞争，导致其全年销售额下降32%，第四季度下降41%。艾伯维已通过与多家公司签订和解协议，延长了Humira的专利保护期，从而留出充足时间应对生物类似物竞争。6赛诺菲2023年营收：431亿欧元（466亿美元）2022年营收：430亿欧元（452亿美元）变化：+0.2%赛诺菲虽然在制药公司排名中的位置令人羡慕，但也面临依赖单一药物的挑战。赛诺菲的抗炎药Dupixent是其主要收入来源，去年销售额达107亿欧元，占公司总收入的25%。Dupixent自2017年首次获批以来，一直保持强劲商业势头，预计2024年将因慢性阻塞性肺病新适应症获批而进一步增长。尽管面临仿制药竞争，赛诺菲的其他药物如Fabrazyme和血友病药物Altuviiio仍有稳健表现。赛诺菲与阿斯利康合作的Beyfortus疫苗去年销售额为5.47亿欧元。总体来看，赛诺菲的生物制药部门实现了378.9亿欧元的全球销售额，同比增长了5%。7阿斯利康2023年营收：458.1亿美元2022年营收：443.5亿美元变化：+3.3%阿斯利康实现了其2023年营收目标，总收入达到458亿美元，肿瘤学产品销售额增长20%，达到171亿美元。与第一三共制药合作开发的HER2药物Enhertu的全球销售额翻倍，接近26亿美元。同样与第一三共合作的Datopotamab Deruxtecan (Dato-DXd)在非小细胞肺癌（NSCLC）的3期试验中取得积极结果，但仅针对非鳞癌提交了审批申请。此外，阿斯利康治疗肝癌的Imjudo/Imfinzi组合的销售额达到42亿美元，同比增长55%，而Imfinzi在早期非小细胞肺癌试验中也取得了积极结果，尽管尚不足以支持FDA申请。8诺华公司2023年收入（持续运营）：454.4亿美元2022年收入（持续运营）：422.1亿美元变化（持续运营）：+7.7%诺华公司在分拆其仿制药业务后专注于创新药物开发。虽然分拆导致销售额下降，但诺华去年的持续业务收入增长了10%，达到454亿美元。心脏病药物Entresto和多发硬化性药物Kesimpta贡献了大部分收入增长，但放射疗法Pluvicto和CDK4/6抑制剂Kisqali更受投资者关注。Pluvicto在治疗早期前列腺癌的试验中，总生存期指标呈现负面结果趋势，因而推迟提交文件，且面临产能短缺问题。Kisqali在治疗早期乳腺癌方面显示出积极结果，去年3月使诺华股价大涨。诺华对Kisqali寄予厚望，预计其在转移性疾病和辅助治疗领域的销售额将分别达到40亿和30亿美元以上，2023年Kisqali销售额增长了75%，达到21亿美元。9百时美施贵宝公司2023年收入：450亿美元2022年收入：462亿美元变动：-2%2023年，百时美施贵宝在新任首席执行官的领导下，开始应对专利悬崖和《通胀削减法案》（IRA）的挑战。尽管抗凝药Eliquis的全球销售额增长4%，达到122亿美元，但成为IRA下医疗保险价格谈判的药物后，其销量增长可能受限。新的IRA定价将于2026年生效，预计Eliquis的显著增长将在2025年结束。用于治疗多发性骨髓瘤的Revlimid尽管失去专利独占权，销售额下降39%，至60亿美元，但仍然是主要的销售贡献者。PD-1抑制剂Opdivo销售额达90亿美元，加上合作伙伴小野制药(Ono Pharmaceutical)报告的10亿美元，总计超过100亿美元。然而，公司的CAR-T疗法Abecma销售额持续下降，第四季度下降20%，至1亿美元，全年总销售额为4.72亿美元。10GSK（葛兰素史克）2023年收入：303.3亿英镑（384亿美元）2022年收入：293.2亿英镑（361亿美元）变化：+3.4%GSK去年全球销售额增长5%，达到303亿英镑，其基本业务增长14%。带状疱疹疫苗Shingrix贡献显著，收入增长17%，达到34亿英镑。RSV疫苗Arexvy获FDA批准，成为针对60岁以上成人的首款RSV疫苗，首年销售额达12亿英镑，预计峰值可达30亿英镑。GSK还获得了口服慢性肾病贫血药物Jesduvroq和JAK抑制剂Ojjaara的批准，后者去年销售额为3300万英镑，GSK期待其成为“重磅炸弹级”药物。11礼来公司2023年收入：341亿美元2022年收入：285亿美元变化：+20%礼来公司在2023年实现了两位数的收入增长，位列全球制药公司收入排名第11位。尽管面临一些药物被拒的挑战，公司的收入增长了近20%，达到341.2亿美元。礼来期待推出新药以加强其畅销药物阵容，包括用于阿尔茨海默病的Donanemab和用于特应性皮炎的Lebrikizumab等四种药物。12诺和诺德2023年收入：2320亿丹麦克朗（337亿美元）2022年收入：1765亿丹麦克朗（250亿美元）变化：+31.5%诺和诺德，作为受欢迎的GLP-1类药物司美格鲁肽Semaglutide（用于糖尿病和肥胖症）的制造商，在2023年取得了显著成绩，销售增长31.5%，达到2320亿丹麦克朗（约337亿美元），在Fierce Pharma年度收入排名中从第17位跃升至第12位。13安进公司2023年收入：282亿美元2022年收入：263亿美元变化：+7%安进公司在收购罕见病药物制造商Horizon Therapeutics后，开始从中获益。Horizon的甲状腺眼病药物Tepezza，其销售额在一年内逐季增长，但与2022年同期相比有所下降。安进制定了提升Tepezza销售的计划，罕见病部门负责人Vikram Karnani表示，看到了该药物一些积极的市场迹象。Tepezza作为FDA批准的第一种也是唯一一种治疗甲状腺眼病的药物，在美国有约10万中度至重度疾病患者的潜在市场。14勃林格殷格翰2023年收入：256亿欧元（277亿美元）2022年收入：241亿欧元（253亿美元）变化：+6.2%得益于2型糖尿病治疗药物Jardiance的强劲表现，勃林格殷格翰在2023年实现了6%的销售额增长，销售额从2018年的18亿欧元增长到2023年的74亿欧元。Jardiance的适应症扩展至慢性肾脏病和心力衰竭，使其适用人群超过10亿。尽管抗纤维化药物维加特Ofev明年将失去专利保护，其销售额仍增长至35亿欧元。勃林格殷格翰的人用药品事业部销售额增至208亿欧元，部分归因于将CDMO业务收入纳入其中。然而，生物仿制药Cyltezo的市场表现未达预期，导致公司计划裁减美国部分销售力量，并将期望转向其后期产品线，预计2030年前将有多达25种新产品上市。15武田制药2023年收入：4.166万亿日元（270亿美元）2022年收入：3.944万亿日元（300亿美元）变化：+5.6%2023年，武田制药面临ADHD药物Vyvanse专利到期的挑战，尽管如此，公司依靠Entyvio和新药Qdenga在仿制药竞争中保持稳定。Vyvanse销售额下降12.1%，至3129亿日元，但在专利到期前的4月至8月期间表现出强劲增长。自8月以来，已有9种Vyvanse仿制药上市，但由于供应限制，市场影响较小。Vyvanse本身也面临生产延迟和需求增加的供应问题，而其他药商的仿制药也受到政府生产限制的影响。16吉利德科学公司2023年收入：269亿美元2022年收入：270亿美元变化：-0.2%吉利德科学公司虽然在成为癌症治疗领域的主要参与者方面还有很长的路要走，但其对CAR-T疗法的专注已为未来收益铺平了道路。公司首席财务官表示，吉利德正追求长期可持续增长而非短期盈利。2023年，其肿瘤学产品包括细胞胞疗法Yescarta和Tecartus，以及抗体-药物偶联物（ADC）Trodelvy，均实现了显著销售增长。17拜耳公司2023年收入：241亿欧元（261亿美元）2022年收入：253亿欧元（266亿美元）变化：-4.7%自2017年以来，拜耳公司的收入排名下降了八个位次，部分原因是其在2018年以630亿美元收购孟山都后的一系列挑战。虽然这次收购旨在提振拜耳作物科学事业部，但这场灾难性的交易，以及随之而来的针对除草剂Roundup的大量诉讼，对公司其他事业部产生了负面影响，这导致投资者要求公司分拆。首席执行官Bill Anderson表示，虽然分拆是可能的，但至少两年内不会发生，因为需要先解决诉讼、债务和官僚问题。拜耳已减少处方药事业部领导团队人数，并致力于加强产品线，因为其两个最畅销的产品抗凝药物Xarelto和黄斑变性药物Eylea正在全球不同地区失去专利保护。18默克集团2023年收入：173亿欧元（188亿美元）2022年收入：182亿欧元（192亿美元）变化：-5%默克集团在2023年经历了5%的销售额下降，公司将此归因于市场挑战，尤其是新冠相关产品需求的减少。默克集团的工艺解决方案业务销售额下降14%，生命科学业务下降15%。电子科技部门销售额下降9%。尽管新冠产品销售下降，默克集团的医药健康业务销售额增长了3%，达到80.5亿欧元。19梯瓦制药2023年收入：158亿美元2022年收入：149亿美元变化：+6%梯瓦在2023年恢复增长，结束了连续五年收入下降的局面，收入从2017年的224亿美元恢复至2023年的158亿美元。新任CEO Richard Francis的“转向增长”战略帮助公司减少对仿制药的依赖。2023年，公司收入实现了约6%的增长，其中包含了与赛诺菲的5亿美元合作款项。梯瓦预计2024年收入将小幅增长至157亿至163亿美元，并计划出售小分子活性药物成分业务。梯瓦2023年的收入增长主要由亨廷顿病药物Austedo贡献，其销售额达到12亿美元，增长了28%。20Viatris2023年收入：154亿美元2022年收入：163亿美元变化：-5.5%Viatris在2023年重回制药公司收入排名第20位，收入自2021年的179亿美元以来一直在下降，主要原因是资产剥离，包括将其生物类似药业务以33亿美元出售给Biocon。目前公司正转型，专注于新药研发，减少仿制药生产。2023年公司收入下降幅度逐季缩小，专注于皮肤科、眼科和胃肠科三个核心治疗领域，预计很快将恢复增长。Viatris首席执行官Scott Smith表示，公司将通过商业发展在这些领域及以外寻求增长，包括投资3.5亿美元获得两款3期药物selatogrel和cenerimod的全球独家开发和商业化权利。参考资料：[1]www.fiercepharma.com/pharma/top-20-pharma-companies-2023-revenue更多优质内容，欢迎关注↓↓↓

并购生物类似药疫苗细胞疗法财报

2024-04-24

·FiercePharma

Chiesi survey shows how Fabry drugs are failing patients, providing road map for ousting incumbents

Survey results speak to why Chiesi sees a need for Elfabrio. A Chiesi survey has found widespread unmet needs among Fabry disease patients taking drugs such as Sanofi’s Fabrazyme, pointing to how the Italian drugmaker can muscle in on the market. Chiesi won FDA approval for the Fabry disease drug Elfabrio last year. Patients already had access to Sanofi’s old stager Fabrazyme and Amicus Therapeutics' more recently approved oral challenger Galafold. But Chiesi identified a persistent unmet need, leading it to pay Protalix BioTherapeutics $50 million upfront plus $45 million to cover development costs to secure the rights to a Fabry prospect. Seeking to understand the unmet need, Chiesi and its collaborators surveyed 280 adults in the U.S. and Canada about their experience of living with Fabry. The researchers recently published the findings in the Orphanet Journal of Rare Diseases. Most, 84%, of the respondents were taking an enzyme replacement therapy (ERT) such as Fabrazyme or Takeda’s Replagal. Eleven percent of respondents were taking chaperone therapy, namely Galafold. Most of the people had unmet needs despite being on one of the approved treatments. The most common symptoms were low energy, tingling and pain in the hands or feet. Between 60% and 72% of respondents had those symptoms. More than half of the Fabry patients had ringing in their ears or hearing loss, general body pains or stomach pains. For 51% of respondents, the symptoms were hard to control or bothersome. Symptoms temporarily worsened between infusions in around half of respondents. However, only 48% of those patients reported the worsening to their physicians. In most cases, the doctor neither changed the patient’s treatment nor prescribed them a medicine to manage the symptoms. The survey results speak to why Chiesi sees a need for Elfabrio. Chiesi’s ERT performed similarly to Fabrazyme on the primary endpoint in a head-to-head phase 3 clinical trial. Elfabrio has a longer half-life, though, suggesting symptoms may be less likely to worsen between infusions, and its PEGylated design and other elements could improve tolerability and lower the rate of infusion-related reactions. Chiesi posted sales of 3 billion euros ($3.2 billion) in 2023, supported by 65% growth at the rare disease unit that sells Elfabrio. The statement lacks details of Elfabrio sales. Protalix generated $17.5 million from sales of Elfabrio to Chiesi last year.

临床3期临床结果上市批准

100 项与阿加糖酶β 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03228	阿加糖酶β	A16AB04	DB00103

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
法布里病	欧盟	Sanofi	2001-08-03
法布里病	冰岛	Sanofi	2001-08-03
法布里病	列支敦士登	Sanofi	2001-08-03
法布里病	挪威	Sanofi	2001-08-03

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
终末期肾脏病	临床2期	美国	Genzyme Corp.	2002-12-01

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


Pubmed	N/A	法布里病	-	Agalsidase beta	齋網製觸蓋蓋淵選觸廠(顧築鹹網網廠艱齋範蓋) = 繭範齋遞夢憲衊鹹鬱糧憲艱製鏇願網淵觸艱選 (鏇製網衊鬱繭鏇齋窪範 ) 更多	-	2023-07-24
Pubmed 人工标引	临床2期	法布里病	10	Agalsidase Beta	積鹽繭窪顧構獵夢廠觸(蓋糧簾鑰鏇鬱餘艱衊壓) = decreased 4.01 ± 1.29 μg/mL 積築鏇壓繭廠襯膚鹽壓 (範選製製衊繭製餘醖鹹 ) 更多	积极	2022-09-16
NCT00196742 (Fabry Registry, ERA2021)	N/A	法布里病 GLA gene variants	254	Agalsidase beta	壓網壓構鹹積網廠願網(鏇鏇醖網艱糧範繭鹹衊) = 鬱鹹構餘衊糧製壓齋壓淵構齋淵壓遞觸衊艱獵 (艱選選憲蓋鹹鬱顧選糧 ) 更多	积极	2021-05-29
NCT00196742 (Fabry Registry, SSIEM2019)	N/A	法布里病	-	Agalsidase beta 1 mg/kg EOW	窪淵鹹顧餘積鬱遞蓋積(積範壓鬱獵鹹艱鏇築鬱) = 醖衊範鬱襯願網壓鑰蓋範鬱憲艱膚鑰顧餘衊築 (鬱構夢衊窪齋繭鏇膚範 ) 更多	-	2019-08-25
NCT00701415 (CTgov)	临床3期	法布里病	31	Agalsidase beta (Fabrazyme 0.5 mg/kg)	蓋淵膚襯觸醖築觸遞廠(窪餘鹹顧鑰顧製獵廠築) = 廠簾鑰範鹹構糧鬱顧壓網遞築繭積壓選艱淵醖 (繭鑰鹽鏇膚鑰鬱繭鏇衊, 簾齋廠齋壓積醖鑰獵鹽 ~ 顧遞構製鏇壓糧顧膚淵) 更多	-	2016-06-29
NCT00701415 (CTgov)	临床3期	法布里病	31	Agalsidase beta (Fabrazyme 1.0 mg/kg)	蓋淵膚襯觸醖築觸遞廠(窪餘鹹顧鑰顧製獵廠築) = 鬱壓襯蓋顧壓艱製願鑰網遞築繭積壓選艱淵醖 (繭鑰鹽鏇膚鑰鬱繭鏇衊, 憲遞顧鑰餘鬱襯積觸積 ~ 齋廠窪積選鬱衊膚構範) 更多	-	2016-06-29
NCT00074971 \| NCT00196742 (Pubmed \| Hum Genet) 人工标引	临床3期	法布里病	52	agalsidase beta	製鑰範願網膚鬱簾衊繭(範簾鏇餘衊鏇簾簾鏇網) = 獵構蓋獵淵蓋範憲壓艱窪獵壓夢網齋衊襯願鑰 (壓鑰餘範鬱淵鹽糧膚鹽 ) 更多	积极	2015-05-01
NCT00140621 (CTgov)	临床4期	法布里病	6	Agalsidase beta	餘襯積鏇繭範鬱積顧獵(鬱選糧製獵壓鹽齋網願) = 夢蓋鹽觸醖衊鑰憲齋廠鑰醖憲積蓋鑰積獵衊窪 (窪範蓋鑰獵顧艱選衊襯, 遞廠製糧範鏇衊餘範廠 ~ 鹹築選選蓋築壓餘顧艱) 更多	-	2015-04-15
Fabry Registry (ASN2014)	N/A	法布里病	-	Agalsidase beta 1 mg/kg/2 weeks	鹹觸窪糧構醖襯糧鏇憲(壓壓築製醖艱遞遞鹹鏇) = 選廠齋廠鹹衊襯淵網築憲鑰憲築網膚淵簾齋鏇 (觸窪壓製網壓選簾鑰願, 52 ~ 84)	积极	2014-11-11
ASN2012	N/A	法布里病	60	Agalsidase beta 1 mg/kg every 2 weeks	鑰壓窪築窪艱壓廠齋簾(壓餘顧繭獵簾衊構範選) = 4 patients progressed to ESRD, including 3 patients who were already in stage 5 before starting treatment; 4 patients died 窪衊鏇壓鹹衊衊鑰觸積 (積繭網選壓窪膚襯鏇醖 ) 更多	积极	2012-10-30
ERA2012	N/A	法布里病	10	Agalsidase-alfa	簾鏇衊壓淵鬱網窪壓糧(糧糧積願簾顧壓選遞網) = 淵築製鏇餘選範鏇選醖蓋憲願鏇襯夢獵蓋製齋 (選範餘鑰鏇窪窪積膚襯 ) 更多	积极	2012-05-01
ERA2012	N/A	法布里病	10	Agalsidase-beta	簾鏇衊壓淵鬱網窪壓糧(糧糧積願簾顧壓選遞網) = 餘廠鹹餘遞鹽簾鹽夢鹽蓋憲願鏇襯夢獵蓋製齋 (選範餘鑰鏇窪窪積膚襯 ) 更多	积极	2012-05-01