Suzhou Genassist Therapeutics Co Ltd.

以第七届进博会为舞台 阿斯利康携手多方达成近30项重要签约及发布 持续推动多元创新合作 携手伙伴共创健康可持续未来 阿斯利康与成都高新区卫生健康局、成都高新区生物产业局达成战略合作，三方将共同探索慢病管理创新模式和药械创新成果转化。 阿斯利康还携手绿叶制药集团，共同举办绿叶维信成都工厂商业化投产启动仪式，进一步扩大产能。2019年，阿斯利康与绿叶制药就血脂康胶囊开展战略合作，持续助力血脂康胶囊惠及更多患者。 阿斯利康在肿瘤、慢病、罕见病领域携手合作伙伴达成多项创新合作。 肿瘤领域 阿斯利康与宜联生物、映恩生物、威尚生物3家本土企业达成联合治疗研究合作框架协议，共同探索肿瘤领域创新治疗方案，助力本土创新惠及全球患者。 ◀︎  左右滑动查看更多  ▶︎ 阿斯利康与惠每科技就肿瘤单病种（如早期肺癌）进行临床决策辅助系统（CDSS）战略合作签约，通过数智科技提升诊疗规范化水平。 阿斯利康还与深睿医疗就多模态AI-MDT临床辅助决策平台达成合作，共同推进肺癌领域数字化MDT平台创新技术的开发和普及，提升MDT诊疗效率和质控。 此外，阿斯利康与高济健康签署“肿瘤共管试点药房”战略合作备忘录，携手共建DTP行业大病共管模式，进一步赋能肿瘤患者院内院外全病程闭环管理。 慢病领域 阿斯利康携手高济健康、西安怡康等零售药店伙伴举行了三高慢病闭环管理签约仪式，共同建立院内院外患者全程共管体系。 ◀︎  左右滑动查看更多  ▶︎ 聚焦呼吸领域，阿斯利康与欧姆龙、新鸿镁（家瑞康）分别达成合作，致力打造家庭雾化全景生态圈，助力患者长期规范治疗。 ◀︎  左右滑动查看更多  ▶︎ 阿斯利康还与家瑞康、欧姆龙、慧医、高济、老百姓等多家合作伙伴携手，计划在院外万家药店支持雾化治疗方式的普及，惠及更多咳喘患者。 ◀︎  左右滑动查看更多  ▶︎ 罕见病领域 阿斯利康基金被投企业新芽基因参与发布佑行专项基金，推动肌萎缩疾病基础和转化研究，为罕见病患者带去希望。 阿斯利康坚定看好中国在5G、AI、大数据等前沿技术领域的优势，与腾讯健康强强联手，发布国内行业首创“新一代客户互动平台”（NCEP），重塑与医生等专业人士的互动体验，以开放平台聚合创新生态，引领本土医药行业数智化转型升级。 此外，阿斯利康还携手连锁药店老百姓大药房，支持中国医药商业协会ESG分会，举行ESG生态圈共建签约暨启动仪式。 连续七年进博之旅 见证了阿斯利康在华发展的坚实脚印 未来，我们将继续加快创新与合作步伐 携手各界合作伙伴，以患者为中心 助力“健康中国2030”目标的早日实现！

2022年8月19日-20日，由国家生物药技术创新中心进行指导，博腾生物、佰傲谷BioValley、BioBAY主办，上海理工大学-交大医学院 苏州医工交叉创新研究院协办的第二届中国基因与细胞治疗青藜风云论坛（CGCT 2022），在苏州中茵皇冠假日酒店正式开幕。 本届会议持续聚焦中国细胞基因免疫治疗学术前沿进展，涵盖更多领域（mRNA，溶瘤病毒，细胞治疗，基因治疗），深度挖掘和分享最新的学术研究成果以及工艺突破进展。本次论坛也邀请了诸多生物医药行业临床端IP加盟，分享最新临床进展，共同打造细胞与基因治疗的行业标杆峰会。当日共有近3万人次共同收看照片直播，八百多位参会者共同与会，现场热烈非凡，有匪君子，如切如磋，如琢如磨，座谈论道尽现20日姑苏湖畔！ ✦论坛一：细胞治疗专场✦先锋药物，持续领航：CAR-T、UCAR-T细胞治疗开发主题演讲嘉宾：李怡平药明巨诺 联合创始人&董事长&CEOTopic：What is Cell Therapy 2.0？ 全世界到现在为止在主要市场上一共有7款CAR-T细胞治疗产品批准上市，李怡平博士分享了细胞治疗的目前现状以及未来发展方向。他强调了工艺研发对于产品的重要性，此外，真实世界数据也强调了对于患者的合理管理和治疗方式，如何治疗，如何管理患者相当重要。杨林博生吉医药 董事长&CEOTopic：CAR-T细胞的未来：自体称雄还是异体为王自体和异体CAR-T细胞疗法各有千秋，自体CAR-T更有疗效，目前正朝二线以上疗法和更多适应症前进，异体CAR-T则更具有可及性，但持久性问题以及基因编辑带来的监管问题仍待解决。杨林博士比较了自体和异体CAR-T之间的异同点，详尽分析了CAR-T细胞未来的发展方向。 徐慧南京凯地医疗 部门总监Topic：靶向Claudin18.2 CAR-T细胞药物的现状与展望近年来，越来越多的国内公司在Claudin18.2 CAR-T这一赛道布局，如何摆脱同质化，避免内卷化，从中脱颖而出成为了生物技术公司的重要挑战，徐博士阐述了在这一赛道CAR-T细胞药物治疗的现状以及凯地生物自主研发的技术平台。矫士平科士华 创始人&CSO副主任Topic：TCR T – The Next-Generation Immunotherapy for Solid TumorTCR-T近期安全性和有效性在ESCO上得到了一定报道，针对末线实体瘤能让其不发展已经是相当好的疗效。免疫毒性和神经毒性的副作用事件发生有限，证明了其良好的安全性。矫博士比较了CAR-T和TCR-T的区别，并说明了TCR-T技术门槛的难点。矫博士认为现在2022年的TCR-T的形势就相当于2017年连续获批的两款的CAR-T，是开辟未来的元年。王海峰科金生物 创始人&CEOTopic：新一代的细胞疗法治愈丙酮酸激酶缺乏症丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。可导致患者出现慢性溶血性贫血，甚至导致死亡。王海峰博士详细介绍了科金生物的体外基因编辑细胞疗法CG001，可通过CRISPR/AAV来改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。钮建琴昆拓 注册总监Topic：细胞治疗产品IND到BLA的注册考量细胞基因疗法由于其特殊性和复杂性，从IND到BLA过程中对临床，CMC等诸多问题面临监管挑战，钮建琴女士就此分享了其中要点。先锋药物，持续领航：CAR-T、UCAR-T细胞治疗开发主题演讲嘉宾：金华君君赛生物 创始人&CEOTopic：TIL疗法的创新与突破金博士认为，TIL疗法自从上世纪80年代罗森伯格实验室发明以来，一直处于不温不火的境地。但近几年随着精准医疗对于TIL的理解加深，越来越多的人开始采用TIL疗法治疗实体肿瘤，并将其标准化，工业化，行业正处于稳步成熟的阶段。杨远贵州生诺 细胞药物管线研发负责人Topic：淋巴结来源抗肿瘤T细胞药物（SLN-T) 的开发及临床应用淋巴结是肿瘤特异性T细胞的优良来源，受肿瘤抗原的影响，富含肿瘤反应性T细胞，经过体外筛选、激活、扩增后，其对多种肿瘤细胞表现出较强的体内外杀伤作用。杨远博士就此介绍了生诺医药的SLN-T细胞产品SND002的临床疗效与IIT临床进程。杨月峰北京景达生物 联合创始人&CSOTopic：突破PBMC来源CAR-NK药物开发的关键瓶颈PBMC是原代NK细胞重要来源，细胞可来自HLA匹配或不匹配供体。PBMC衍生的CAR-NK细胞90％以上是CD56dimCD16+ NK细胞，属于成熟细胞，表达大部分激活受体，因此细胞毒性强，但增殖能力较弱。上述这些问题也为PBMC来源的CAR-NK细胞带来了挑战。杨博士分享创新基因细胞药物核心技术及团队在研情况，介绍景达生物在CAR-NK细胞药物研发的新突破。胡迪超博腾生物细胞治疗工艺开发部 助理副总经理Topic：细胞治疗药物CMC考虑要点随着国内细胞治疗领域的不断发展，CMC考量成为了重中之重，胡博士就在CMC过程中关于制剂配方，剂量，灌流工艺等方面进行了阐述。他还指出生产工艺差异，原料辅料差异，生产场景差异，Donor差异等问题都可能造成细胞治疗间批间差异。而对于细胞治疗全流程的成本控制以及支付模式和政策，他也给出了相应建议。张会远呈诺医学 质量总监&CMC研究中心负责人Topic：iPSCs来源通用现货型细胞药物的开发策略和要点iPSC 作为采用成熟细胞重编程的多功能干细胞，具有分化为多组织的能力，由于绕开了伦理问题，在多个医学领域具有重大潜力。而呈诺医学首创的iPSC来源异体内皮祖细胞(EPC)注射液(ALF201)是国内首款获批进入临床的iPSC来源细胞药物。张会远博士就iPSCs来源通用现货型细胞药物的开发策略和要点进行了详尽介绍。郭雨刚浙江大学研究员 莱芒生物联合创始人Topic：代谢增强型免疫新疗法治愈实体肿瘤郭博士详细介绍了莱芒生物目前的管线布局。其中IL-10-Fc融合蛋白有效增加了现有CAR-T和抗体治疗效果。郭博士就此详细介绍了IL-10-Fc介导的衰竭型T细胞选择性增长等机理。精彩圆桌会谈：圆桌主题：中国免疫细胞治疗产业的创新与差异化之路主持人：李 懿 瑅安生物 董事长&CSO讨论嘉宾：孙 振 青岛华赛伯曼 研发部副主任杨月峰 北京景达生物 联合创始人&CSO杨 远 贵州生诺 细胞药物管线研发负责人孙启鸿 博腾生物细胞治疗市场开发副总裁✦论坛二：基因治疗专场✦工艺升级、技术挑战：基因药物载体开发工艺拓展主题演讲嘉宾：郭鹏飞原美国FDA 药品审评专家、赛赋医药集团副总裁&全球注册合规部总经理Topic：基因治疗美国监管概述及申报策略郭博士指出CGT产品需要实现临床转化，其中许多因素具有制约，例如知识产权等。在FDA可以通过多个加速审批通道加速临床转化。郭博士阐明了要如何与FDA进行沟通交流。施均中国医学科学院血液学研究所 再生医学诊疗中心 主任Topic：基因治疗地中海贫血价值、挑战与问题β地贫对于许多患者意味着需要长时间进行输血，而目前被认为唯一能够根治的方法是异体造血干细胞移植，但这也存在配型和排异问题。施主任回顾了基因治疗的临床历程，随后详细阐述了基因治疗之于β地贫的重要含义，此外地贫相较于其他罕见疾病（例如血友病）的体外编辑流程，这也使得地贫在基因治疗中的地位相当特殊。张瑰宜朗信生物 CTOTopic：临床研究用AAV——大规模生产和质量研究的趋势和挑战AAV由于其结构的复杂性和多样性，其质量内容应该覆盖所有可能与产品安全性、有效性相关的特性，目前采用的三质粒转染系统和昆虫细胞生产系统，Hela系统更有优劣，张博士详细介绍了目前AAV生产和质量研究的痛点。饶春明中检院生检所重组药物室 原主任Topic：基因治疗制品质量控制研究饶主任从基因治疗药物的发展历史出发，详细阐述了目前国内有关于基因治疗药物的具体法规细则和质控要点。他认为现如今，基因治疗药物将迎来新的机遇和挑战，把握机遇是在这一潮流下的关键。陈海峰Avirmax联合创始人&CTOTopic：AAV Production Technologies: The Latest Developments and Remaining Challenges陈博士比较了目前AAV的几种生产系统如HSV，昆虫细胞，三质粒转染系统的优势和劣势，并对于不同生产系统可能遇到的问题进行了明确阐述。遗传疾病，曙光已现：基因治疗地贫、神经系统、眼科等疾病主题演讲嘉宾：汪伟明鼐济医药 CSOTopic：AAV Genomics & Its Implication in Gene TherapyAAV基因治疗作为从研发到工艺，从工艺到临床需要全产业链共同协作的疗法，其rAAV载体设计之初就对于AAV的基因组学研究提出要求，汪博士指出异质性rAAV载体基因组可能会产生dsRNA干扰正常AAV转录翻译，而这会减少有效剂量，对此产生的潜在影响，必须加以审视。何春艳新芽基因 创始人&CEOTopic：利用单碱基编辑治疗杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症示意中单基因遗传病，患者从童年开始肌肉功能开始弱化，10岁左右失去行动能力，常常于20-30岁左右去世。何博士指出，近年来，基因编辑技术迅速发展，利用单碱基基因编辑诱导外显子跳读恢复DMD基因的读码框是一种可行的方案。盛健神曦复生 （NeuExcell中国）CEOTopic：理想照进现实—开创性神经再生基因疗法盛博士指出，随着我国生物技术领域的持续发展，神经再生领域的基因治疗也逐渐步入正轨。盛博士详细介绍了神曦复生在神经再生领域布局的基因疗法，具有划时代意义的原位转分化神经再生技术平台，并在非人灵长类模型中证明了再生疗法的有效性。刘月光纽伦捷生物 联合创始人&CSOTopic：基于原位转分化再生技术开发眼科及神经系统疾病的基因治疗药物目前中枢神经疾病是全球范围内的主要致残因素之一，而原位转分化技术则为神经再生领域提供了一个新思路。刘博士详细阐述了原位转分化再生技术的原理，而纽伦戒专注神经系统，通过可供再生的胶质细胞库将其转化为神经元。蒋立新诺洁贝生物 创始人Topic：最完美的精准医疗--罕见病的基因治疗药物开发蒋博士列举了目前罕见病基因治疗的临床开发设计，市场反应，审评难度。他认为罕见病药物的基因治疗开发是创新药难得的黄金赛道，而这些创新药的研发远没有想象的简单。董飚至善唯新 董事长&总经理Topic：设计rAAV衣壳的万花筒董博士详细介绍了rAAV的发展历程和设计理念，他指出AI算法能够推测出可能中间进化体的衣壳蛋白。才源 星眸生物 联合创始人&总经理Topic：基因治疗的眼科赛道才源博士详细介绍了眼科基因疗法的发展历程，他总结了目前眼科基因疗法临床比之于阿柏西普的疗效挑战以及给药模式探索。✦论坛三：溶瘤病毒开发专场✦主题演讲嘉宾：赵永祥国家生物靶向诊治国际联合研究中心 主任Topic：高效溶瘤病毒开发捷径赵永祥主任回顾了溶瘤病毒的发展历程和不同种类，为了解决溶瘤病毒目前的挑战，他给出了几项增强溶瘤病毒效用的联用临床模式。随后，他分享了超敏溶瘤病毒——新城疫病毒Y11的临床数据和工艺情况。胡放康万达 董事长Topic：系统免疫和溶瘤病毒胡博士指出溶瘤病毒仅在肿瘤细胞选择性复制，具有良好的安全性，且能够使得肿瘤全息抗原全面释放，有效激活免疫系统。此外，溶瘤病毒的瘤内注射一定要解决的问题是选择和什么药物联合治疗，胡博士回顾了溶瘤病毒联合治疗的经历历程和具体机理。在整个临床联合用药流程中，需要保持系统免疫的“三道畅通”。刘滨磊滨会生物 董事长&总经理Topic：创新溶瘤病毒的研发及临床研究进展刘博士分享了首款溶瘤病毒的上市历程，他分享了滨会生物目前的溶瘤病毒和细胞技术平台以及团队背景。章康健元宋生物 联合创始人&董事&总经理Topic：癌症的靶向基因-病毒抗癌产品临床研究进展章博士分享了目前元宋生物溶瘤腺病毒IIT的临床进展和临床前数据，给药剂量。元宋生物积极布置了CMC体系。他认为溶瘤病毒的解决之道在于基因病毒，一方面要具有靶向性，一方面需要具有抗癌基因。姜宏梁宏韧生物 创始人&CSOTopic：溶瘤病毒类药物的生物分析检测策略姜博士指出溶瘤病毒类药物的生物分析检测与蛋白类产品和腺相关病毒产品均有不同，其中特别是PK、病毒分布和脱落检测，免疫原性检测等方面需要着重注意。和衷共济、焕发新生：行业前瞻专场主题演讲嘉宾：高基民温州医科大学教授 启新生物董事长Topic：超能Hi-TCR-T安全高效治疗难治/复发性晚期肿瘤（包括实体肿瘤）的临床试验研究高教授详细介绍了靶向CD19的第四代CAR-T（分泌IL7和CCL19）的临床效果和试验进展，此外，高博士还分享了利用多项三靶点的Hi-TCR-T治疗各类癌症的初步优异疗效和临床前数据。在CAR-NK细胞领域，高教授的团队则突破了两项关键专利有望解决卡脖子问题。朱敏汉坤律师事务所上海分所合伙人Topic：生物医药企业创业融资的法律要点朱敏律师详细介绍了生物医药企业创业融资的详细流程和其中注意要点，他指出如何快速推进交割，永远是企业和投资人在商业层面一致的诉求。此外，他列举了几种境内境外的融资模式。而对于一家企业的创始人来说，要如何把握企业的控股权有着独特的股票分配方案。周英思辉大创新技术研究院 负责人Topic：探索基因编辑技术的极限Crispr-Cas体系具有多种多样性，因此探究其差异化操作方式成为了满足基因编辑各种不同的需求之一。周博士详细介绍了辉大基因是如何采取LNP-Cas12Max编辑模式来编辑ATTR基因。马丽佳 西湖云谷智药创始人 西湖大学生命科学学院特聘研究员Topic：Biotech与AI融合促进更安全、高效的基因治疗疗法开发马博士指出将基因编辑疗法与AI技术融合进行全流程的结合，能够通过不同的层面更直接获得临床数据。从技术层面来讲分享了AI技术可以在不同板块中的应用。她随即分享了云谷智药的平台如何为基因编辑的目标提供详尽数据。余文心海通证券&海通国际 医药行业首席分析师Topic：CGT CDMO行业报告——搭乘CGT药物新浪潮，快速崛起的潜力市场随着我国CGT产业的迅速增长，大量创新/初创公司随着CGT产业而纷纷成立，而这些企业的CGT产品外包率较高，也因此为CDMO行业添砖加瓦。余女士详尽分析了目前CDMO企业布局情况，她指出尽管大量CDMO企业已有布局，但是产能仍旧是国内CDMO企业的短板。精彩圆桌会谈：圆桌主题：基因与细胞治疗行业趋势：CXO与Biotech六位嘉宾围绕目前行业的融资情况，对技术路线的看好方向，行业发展角度进行了充分解读。其中关于实体瘤解决方案，CAR-X等多种变种的可行性，细胞治疗和基因治疗的未来支付模式探索，CGT领域外包率问题，CGT产业国际化问题等多个热烈子议题进行了热烈讨论。主持人：周航 海通证券高级分析师嘉宾：王文博 立凌生物 CEO胡洋 微光基因 CEO罗雄 领航新界创始合伙人、首席运营官王梦麟 重庆两江股权投资基金管理有限公司副总经理朱谷 金浦投资 执行董事两日精彩瞬间至此两天的大会圆满落幕，感谢各位嘉宾的纷至莅临，青藜学子，湖畔论道，CGT产业的蓬勃发展离不开CGT全产业链的携手并行，让我们来年共聚首，促膝长谈CGT天下风云。

关注并星标CPHI制药在线 尽管美国近年来通过生物安全法案加强对中国生物科技领域的打压，中国在这一高科技领域却依然展现出了强劲的发展势头和不屈的韧性。尤其是在基因编辑技术的创新与应用上，中国的科研人员和生物科技公司正在攻克全球性难题，为人类的健康福祉做出重要贡献。即便在全球的生物科技竞争日益激烈的背景下，中国企业依然不畏艰难，勇敢前行，启动了治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的CRISPR基因编辑临床试验，这一突破不仅展示了中国企业在生物医药领域的创新能力，也证明了他们在国际舞台上日益增强的影响力。 1.中国CRISPR DMD疗法临床启动 中国的两家生物科技公司正在通过CRISPR基因编辑技术展开对杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗，标志着在DMD疗法开发的重要进展。反观美国的相关项目似乎停滞不前。 近几个月，苏州新芽基因（GenAssist）和上海辉大基因（Huidagene）分别启动了DMD的临床试验。新芽基因已经为一名男孩进行了治疗，而辉大基因预计将在不久后为三名男孩中的第一位实施治疗，并计划在明年第一季度报告数据。 CRISPR具有比现有DMD基因疗法更有效管理这种疾病的潜力，尤其是相对于顶着巨大争议上市的Sarepta的基因疗法Elevidys。后者尽管可能有一定疗效，但真正治愈DMD仍然遥不可及。这种巨大的未满足现状也使得CRISPR承担了人们巨大的期望。但在美国，基因编辑治疗的前景仍然晦暗不明。美国的Vertex公司原计划去年提交CRISPR药物的IND申请，但后来表示需要进行更多研究。礼来也在今年4月终止了关于DMD基因编辑的合作，而其他著名基因编辑公司如Prime Medicine和Editas Medicine尽管曾表示对DMD有兴趣，但最终将其从研发管线中移除。 相比之下，中国两家生物科技公司不仅已经开始为患者提供治疗，还计划在未来将研究扩展至美国市场。要实现这一目标，他们需要证明CRISPR技术可以将编辑系统有效输送到足够多的肌肉细胞中。此前，唯一接受CRISPR治疗DMD的患者是一名27岁的男子Terry Horgan。他于2022年10月在接受CRISPR疗法的8天后不幸去世，他的年龄和健康状况很可能是导致这一悲剧的重要因素。然而这一事件为整个领域蒙上了阴影，令人对CRISPR技术的安全性产生了担忧。 DMD是由抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因的突变引起的，抗肌萎缩蛋白在吸收肌肉收缩产生的冲击力方面起着关键作用。研究人员一直在探索如何尽可能地修复患者的突变基因。传统的基因疗法通过病毒载体输送基因片段，但抗肌萎缩蛋白的基因过于庞大，无法通过常用的腺相关病毒（AAV）载体进行传递。因此，科学家们在上世纪90年代设计了一种缩小版本的基因。然而，这种简化基因可能是Elevidys效果不尽如人意的原因之一。相比之下，CRISPR技术则有望直接修复患者的基因突变，恢复基因的正常功能。然而，CRISPR在修补DNA方面的能力有限，更多地被用于切割DNA。幸运的是，科学家发现了外显子跳跃（exon skipping）的技术，能够通过跳过相邻的外显子来纠正基因的阅读框，从而恢复部分抗肌萎缩蛋白的功能。 尽管Sarepta的外显子跳跃药物已经应用于RNA层面，但其疗效有限，且药物难以进入肌肉细胞，需要频繁注射。反观CRISPR技术，Vertex和其他公司在将CRISPR技术应用于DMD治疗方面进展缓慢。CRISPR系统通常依赖脂质纳米颗粒（LNP）输送，但其主要作用部位是肝脏，而非肌肉细胞。要使CRISPR有效进入肌肉，仍需要更长时间的研究。而当前唯一可行的方法是通过大剂量的AAV病毒传递CRISPR系统。然而，高剂量AAV病毒存在安全隐患，Terry Horgan的死亡以及其他患者的病例就是警示。 辉大基因试图通过使用一种更小、更高效的CRISPR酶来降低剂量，使其能够装入单个AAV载体中。辉大基因计划在为首例患者治疗后三个月内评估效果，并在安全性得到保证后继续为其他患者进行治疗。新芽基因则采用了碱基编辑器（base editor）的CRISPR形式，这种技术无需切割DNA，直接将一种碱基转变为另一种碱基，但这个过程需要使用两个AAV载体。 值得注意的是，这并非中国首次在CRISPR治疗领域走在前列。中国在基因治疗方面的影响力日益增加，此前也曾率先批准CRISPR在人类身上的临床试验。美国的科学家和患者群体正在密切关注这些试验的进展，而中国的患者及其家属也寄予了厚望。目前中国尚未批准任何针对DMD的基因治疗，因此这些CRISPR疗法为患者带来了新的希望。辉大基因和新芽基因的疗法分别针对约13%和更少的DMD患者。如果这些疗法成功，未来还需要开发更多的治疗方案来覆盖其他突变热点。 尽管基因编辑疗法可能带来更持久的治疗效果，但其长效性仍然未知。AAV病毒通常无法感染肌肉干细胞，这意味着即使修复了大量肌肉细胞，这些细胞仍可能被患病细胞替代。此外，未来可能会有其他技术取代基因编辑。 无论如何，来自中国和美国的家庭都在迫切等待更好的治疗选择。辉大基因今年在上海儿童医院筛查时吸引了49个家庭前来，反映出对新疗法的巨大需求。 2.中国本土红斑狼疮CAR-T疗法展现前景 中国本土研发的细胞治疗在治疗严重自身免疫疾病的儿童中取得了初步成功，这标志着中国的生物技术公司在开发治疗难治性疾病的前沿疗法方面正在赶上西方同行。 从3月份开始，在杭州的一家医院，20名年龄在6至19岁之间、患有系统性红斑狼疮（SLE，systemic lupus erythematosus）的患者接受了Precision Biotech Co.（重庆精准生物技术有限公司）开发的CAR-T治疗，以往的标准治疗未能改善这些患者的病情。 在杭州试验中，首位患者是一名12岁女孩，在接受精准生物的免疫治疗六个月后，已经不再出现狼疮症状。这种免疫疗法的过程是将具有抗病能力的T细胞在实验室中进行工程化和扩增，然后再重新注入患者体内以对抗疾病。自那以后，研究人员已对另外19名儿童患者完成了CAR-T治疗。所有患者都经历了不同程度的缓解，但随访期仍然较短，尚无法确定疗效是否会持续。 这是中国正在进行的众多类似CAR-T试验中的最新进展，研究人员正在探讨该细胞疗法在消灭从血癌到自身免疫疾病（如SLE）等多种疾病的有效性。 杭州的试验还展示了中国在这方面迅速赶上西方对手的进展。尽管中国拥有全球最多的CAR-T试验，但其疗法获得监管批准的数量仍然很少。虽然如此，中国公司传奇生物科技（Legend Biotech Corp.）的多发性骨髓瘤CAR-T治疗药物Carvykti已授权给强生，并获得FDA的批准。这已经让全球制药巨头们对中国企业充满信心，包括诺华与传奇的合作，以及阿斯利康收购中国细胞治疗开发公司Gracell Biotechnologies（亘喜生物科技）。 3.借鸡下蛋：NewCo模式最大化中国生物技术利益 随着全球生物技术行业的发展，越来越多的中国企业开始与美国风险投资者合作，创建新型美国初创公司，以开发有前景的药物化合物。这种被称为NewCo模式的融资策略，不仅可以确保中国企业在疗法成功时获得可观回报，还能有效规避因地缘政治紧张带来的市场风险。根据L.E.K. Consulting的分析，2024年已有至少五家由中国企业在美国建立的新初创公司（表1），反映出这一融资方式的逐渐普及。 表1. 中国生物科技与制药公司今年创办的美国NewCo公司一览表 NewCo模式通常涉及中国生物公司与风险投资机构合作，共同出资创建新的企业。这为中国企业提供了一条替代融资的路径，避免了直接将资产许可给大型西方制药公司的限制，后者通常会削弱企业在药物开发中的参与度。在当前资金流动性紧张的环境下，中国生物技术公司仍在努力寻找新的融资渠道，尽管他们在哮喘、减肥等领域已取得了一定的突破。 江苏恒瑞医药在2023年将其哮喘药物的中国以外权利以2500万美元出售给新成立的Aiolos Bio，然而GSK随后以高达14亿美元的价格收购Aiolos，使恒瑞失去了进一步获利的机会。为了避免重蹈覆辙，恒瑞在今年与新公司Kailera Therapeutics合作时，确保保留了近20%的股份，并获得了1.1亿美元的预付款，Kailera则获得了来自Bain Capital和RTW Investments LP等的4亿美元融资。 对于海外投资者而言，NewCo模式提供了一种新的投资渠道，能够借助中国的科学成果，同时让中国公司利用西方合作伙伴的专业知识和网络，加快临床研究的进展及交易谈判。虽然NewCo模式在生物制药界并不新鲜，辉瑞和阿斯利康等公司通过初创企业获得了丰厚的回报，但在中国的NewCo交易表明，中国生物技术行业正逐步成熟，能够利用竞争优势进行有利谈判。 知名生命科学投资者如OrbiMed Advisors、Third Rock Ventures LLC、启明创投和Foresite Capital等均参与了此类交易。近期，两家新成立的、获得风险投资支持的公司迅速从中国企业获得药品许可并被Candid Therapeutics Inc.收购，后者在9月份完成了一轮3.7亿美元的融资，显示出投资者的需求正在增长。 然而，行业观察者对这一模式的实际收益仍持谨慎态度。他们认为，真正的价值实现将依赖于中国生物技术公司在全球临床试验中产生的数据质量。因此，NewCo模式的可持续性将取决于未来一两年能否实现良好的退出机会，以及中国资产的持续竞争力。 NewCo模式反映了几个重要趋势和变化： ●中国生物技术行业的成熟 越来越多的中国企业通过NewCo模式与美国风险投资者合作，表明中国生物技术行业正在逐步成熟，能够利用其竞争优势进行有利谈判。这种模式促进了创新药物的开发，也为中国公司在全球市场上提供了更多机会。 ●应对资金困境的创新策略 由于当前融资环境的困难，中国生物技术公司正在探索新的融资途径。NewCo模式为这些公司提供了一种替代方式，既能保持对药物开发的控制，又能获得风险投资的支持。这种灵活的融资方式使企业能够在不确定的市场条件下，继续推动研发和创新。 ●市场风险的规避 通过与美国投资者合作，中国企业能够在一定程度上规避地缘政治紧张局势对市场进入的影响。这种合作方式使得企业能够获得外部资金支持，同时降低了由于国际政治因素带来的市场风险。 ●吸引全球投资的潜力 中国企业与国际风险投资者的合作，显示出中国生物技术在全球市场上的吸引力。这种合作不仅为企业提供了资金支持，还能利用西方合作伙伴的专业知识和网络，加快临床研究和市场推广的进程。 ●提高临床数据质量的压力 虽然NewCo模式为中国企业带来了新的机遇，但行业观察者的谨慎态度也表明，实际的成功和收益仍然依赖于企业在全球临床试验中生成的数据质量。这促使中国生物技术公司更加重视研发的质量，以满足国际市场的高标准。 综上所述，这一现象不仅反映了中国生物技术行业的活力和创新能力，还突显了全球生物医药领域日益紧密的合作关系。 Ref.        Mast, J. As U.S. efforts stall, China pushes ahead with CRISPR treatments for muscular dystrophy. STAT. 09. 10. 2024. Acquisition of Gracell completed. AZ Press Release. 22. 02. 2024. Tong, A. Chinese Hospital Sees Cell Therapy Promise In Big Lupus Trial. Bloomberg. 09. 10. 2024.        US Venture Capital Opens Path to Funding for China Biotech Firms. Bloomberg. 08. 10. 2024. END 来源：CPHI制药在线 声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~