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8月8日,小核酸龙头Sarepta Therapeutics发布了2024 H1业绩:
2024 H1净产品收入共计7.2亿美元(约51.54亿元),同比增长53%,总营收7.76亿美元,同比增长51%;研发费用3.8亿美元,同比下降22%;其中2024 Q2产品净收入共计3.61亿美元,同比增长51%;总营收3.63亿美元,同比增长39%。
Sarepta 提供了2025年产品净收入29亿至31亿美元的指导目标。
Sarepta已经开发并商业化了以下四款经批准用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的产品:Exondys 51(eteplirsen)、Vyondys 53(golodirsen)、Amondys 45(casimersen)和Elevidys,分别于2016年、2019年、2021年和2023年获FDA批准,分别用于外显子51、53和45跳跃的DMD患者和年龄在4-5岁之间患有DMD的非卧床儿童患者。
2024 H1,四款获批疗法的产品净收入总额为7.2亿美元;2024 Q2,产品净收入总额为3.605亿美元,同比增长51%。
PMO产品EXONDYS 51、VYONDYS 53和AMONDYS 45继续保持良好的业绩,上半年净产品收入4.64亿美元,同比下降1.3%;Q2 净产品收入2.39亿美元,去年同期基本持平。
Elevidys是一款基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,通过基因工程办法将编码微抗肌萎缩蛋白的靶基因递送到骨骼和心肌肌肉组织,以弥补抗肌萎缩蛋白缺失。自2023年6月推出以来销售额超2亿美元,Elevidys在2024 H1销售额2.56亿美元;2024 Q2销售额1.22亿美元,这为公司在2024 年下半年实现大幅增长奠定了良好的基础。
近期公司进展:
6月20日,美国FDA已批准扩大ELEVIDYS的适应症以包括4岁及以上的具有确认基因突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。FDA为可行走的患者授予了常规批准,并为不可行走的患者授予了加速批准。此次适应症获批扩展,意味着该疗法将可应用于更广泛的DMD患者人群。
执行 ELEVIDYS 长期跟踪研究(ENDURE和EXPEDITION):ENDURE是一项4期观察研究,将对接受ELEVIDYS治疗的患者进行长达10年的随访;EXPEDITION是一项3期研究,将招募约400名先前参加过ELEVIDYS临床试验的患者,对其进行长达5年的安全性和有效性一致性随访。
Sarepta 的合作伙伴罗氏公司宣布欧洲药品管理局(EMA)已开始审查ELEVIDYS 治疗杜兴氏症的上市许可申请(MAA),预计将于2025年获得批准。罗氏负责 ELEVIDYS在美国以外地区的商业化。
Sarepta 将在2024年10月8日至12日举办的第29届世界肌肉协会年会 (WMS 2024) 上展示其 SRP-9001项目的数据。
美国FDA批准SRP-9003(bidridistrogene xeboparvovec)快速通道资格认定:SRP-9003是一款在研基因疗法,用于治疗2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E,即β-肌聚糖病)。
研发管线
总结
国外布局杜氏肌营养不良症AAV基因疗法的公司除Sarepta、罗氏外,还有辉瑞、NS Pharma、RegenXBio等;国内金唯科、新芽基因也有布局,管线处于早期阶段。
参考资料:公司财报
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8月15日 B馆B102 GLP-1及多肽论坛
会议日程
主持人:李湘,中肽生化创始人&董事长
09:00-09:25 多肽类药物在临床期间的CMC研究的多变性
苑字飞|甘李药业,副总经理,首席技术官
09:25-09:50 GLP-RAs新药研发趋势-长效化、多靶点
陈小新|众生睿创,CEO
09:50-10:15 创新型靶向GLP-1R/GIPR的双靶点激动剂的发现和临床转化
甘雨龙|道尔生物,临床运营高级总监
10:15-10:40 iCVETide多肽新药发现平台技术及实用案例分享
孟广鹏|成都诺和晟泰,创新药总监
10:40-11:05 多肽药物的质量控制策略
付玉清|健元医药,高级研发总监
11:05-11:30 GLP类药物研发进展及商业化前景
章 华|鸿运华宁,研发高级总监
11:30-11:55 GLP-1药物的差异化发展策略
谢 天|甘李药业,医学事业部负责人
11:55-12:20 圆桌对话:多肽治疗领域扩展及出海机会
主持人:李湘 | 中肽生化创始人&董事长
陈小新|众生睿创,CEO
孙汉栋|九源基因,副总经理
徐洪岩 | 吉尔多肽,董事长
12:00-13:30 午餐
主持人:赖锦昌,美迪高,总经理
13:30-13:55 GLP-1,除了减重,还能卷什么?
左亚军 | 仁会生物,总经理
13:55-14:20 司美格鲁肽与替尔泊肽杂质鉴定研究案例分享
刘国柱 | 长沙晨辰医药,创始人&董事长
14:20-14:45 新一代人源超长效GLP-1药物创新研发之路及关键临床数据解读
徐文洁|银诺医药,高级副总裁&首席商务官
14:45-15:10 多肽实体文库高通量筛选体系及特色应用开发
林 定|禾泰健宇生物,研发总监
15:10-15:35 伊匹乌肽-替代糖皮质甾体激素的广谱抗炎原创药
夏献民|益承生物,董事长&总经理
15:35-16:00 EMPHASES多肽合成技术及在药物多肽合成中的应用
郑庆泉|同隽医药,创始人&董事长
16:00-16:25 环肽创新药的发现:从长效棘白菌素到口服PCSK9抑制剂
原晨光|祥根生物,联合创始人&CSO
8月16日 B馆B102 核酸药物开发前沿论坛
会议日程
主持人:冯冰,中肽生化,寡核苷酸研发资深总监
09:00-09:20 mRNA疫苗与mRNA药物
回爱民 | 惠正奇医药,创始人
09:20-09:40 靶向mRNA的碱基编辑技术开发与应用进展
忻 蓉 | 时夕生物,总经理
09:40-10:00 小核酸药物的临床前药代动力学研究
刘文玥 | 华西海圻,药代技术总监
10:00-10:20 小核酸干扰药物的递送和临床进展
张佩琢 | 吉玛基因,董事长
10:20-10:40 寡核苷酸药物中的杂质来源
冯 冰 | 中肽生化,寡核苷酸研发资深总监
10:40-11:00 小核酸药物的创新实践
苏晓晔 | 石药集团,核酸药物研究院负责人
11:00-11:20 Nucleosidic phosphoramidites: an optimized approach in their synthesis, quality evaluation and impurities characterization
Beatrice Trucchi | Flamma S.p.A. - Italy R&D Project Manager
11:20-12:00 BH-RACETM新型核酸药物平台
胡 翰 | 滨会生物,副总裁
12:00-13:30 午餐
主持人:张力,北京瑞博奥医药科技有限公司,副总经理
13:30-13:50 小核酸干扰药物的递送和临床进展
袁旭东 | 艾康药业,CEO
13:50-14:10 治疗肝和肺部疾病的siRNA全新分子设计
黄 毅 | 国为医药,研究院副院长
14:10-14:30 全和诚核酸药物递送平台(拟定,以现场为准)
周经经 | 全和诚,研发副总经理
14:30-14:50 激发小核酸长效性潜力开发慢性病案例(拟定,以现场为准)
万金桥 | 先衍生物,总经理
14:50-15:10 AI驱动的高效mRNA疫苗开发
费才溢 | 澄实生物,vp&联合创始人
15:10-15:30 双靶向核酸适体技术
王雪强 | 中国科学院杭州医学研究所,研究员
15:30-15:50 寡核苷酸药物的DMPK的研究挑战和案例分享
陈桂英 | 宏韧医药,化学药物生物分析部门总监
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6月20日,小核酸龙头Sarepta Therapeutics发布公告:美国FDA批准其杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法Elevidys扩展适应症,将年龄至少为4岁的患者纳入其中。FDA对可行走的患者授予了传统批准,对于不可行走的患者,则授予加速批准。
值得注意的是, Elevidys禁用余DMD基因中涉及外显子8和/或外显子9的确实缺失突变的患者,因为他们最容易出现“免疫介导性肌炎”。
早在2023年6月,美国FDA加速批准DMD基因疗法Elevidys 用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症的儿科患者,定价为320万美元/剂,这是全球i首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。
如今,Elevidys 获批用于≥4岁DMD患者,无论其是否能够行走,这对DMD患者的治疗来说具有重要意义。
受此影响,Sarepta Therapeutics股价上涨5%,目前市值为111亿美元。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X染色体连锁的隐性遗传疾病,由DMD基因突变引起。该基因是目前人类中已知最大的基因,包含79个外显子,编码含有3685个氨基酸的抗肌萎缩蛋白,其突变类型复杂且异质性高,因此其治疗药物的开发也十分困难。
国内外常用类固醇激素结合多学科诊疗延缓DMD患者运动能力丧失,提高患者的生存质量;但类固醇激素治疗伴有肥胖、矮小、骨质疏松等副作用,且不能改变疾病的最终结局。
而Elevidys(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)是一款重组基因疗法,将表达微抗肌萎缩蛋白(micro-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中,通过单次静脉注射,使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白解决DMD的根本病因,可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。
Elevidys 2023年销售额达2.004亿美元;2024Q1 销售额约1.34亿美元,都远超预期。
根据加速批准途径,Sarepta承诺进行并提交一项随机对照试验的结果,以验证和确认Elevidys在不可行走DMD患者中的临床益处。
除了Sarepta,还有多家公司进行DMD基因疗法,但是进展不太顺利。
6月12日,辉瑞宣布其DMD基因疗法PF-06939926的III期临床CIFFREO失败,与安慰剂相比,PF-06939926在III期试验中未达到主要和关键次要终点。PF-06939926是一款在研静脉注射基因疗法,使用重组腺相关病毒9 (rAAV9)衣壳在人类肌肉特异性启动子的控制下传递缩短的人类肌营养不良蛋白基因。
本以为Elevidys并未达到主要终点,只达到了次要终点,PF-06939926有望成为了业内希望。但是试验结果不尽人意。
5月份,NS Pharma宣布其DMD小核酸疗法Viltepso 3期试验失败,经过48周治疗后,与安慰剂相比,接受Viltepso治疗的患者未出现统计学上的显著差异。Viltepso是一种反义寡核苷酸,通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的DMD患者。2020年8月,Viltepso获得美国FDA加速批准上市,成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸(ASO)疗法。
随着辉瑞DMD基因疗法的失败,Elevidys扩展适应症获批,意味着Elevidys市场份额进一步扩大。
除了辉瑞、NS Pharma,还有多款DMD基因疗法处于临床早期阶段,国内金唯科、新芽基因就有布局:
关于Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics公司是一家专注于治疗罕见、传染病和其他疾病的生物技术公司。公司针对广泛的疾病,同时专注于其候选药物的快速发展。Sarepta的战略包括专有的RNA靶向技术平台,用于开发新型药物产品,以治疗广泛的疾病并解决关键的未满足的医疗需求。作为小核酸龙头,Sarepta Therapeutics还开发3款DMD小核酸疗法,分别是2016年获批上市的Eteplirsen、2019年获批上市的Golodirsen和2021年获批上市的Casimersen,均获得FDA加速审批。2023年,Eteplirsen销售额5.4亿美元(+6%);Golodirsen 销售额1.3亿美元(+11%);Casimersen 销售额2.74亿美元(+28%)。
研发管线
参考资料:
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys?_ga=2.185028521.1002736062.1718930498-723160938.1718930498
08/15 专题一
XDC领域的差异化创新和国际化策略
◎ 09:00-09:20
XDC偶联药物研发进展及挑战
◎ 09:20-09:40
ADC药物创新要点及与挑战
◎ 09:40-10:00
Nectin-4 ADC最新临床研究策略
◎ 10:00-10:20
双抗ADC早期设计和靶点选择
◎ 10:20-10:40
新型偶联技术bi-XDC的设计及优势
◎ 10:40-11:00
XDC药物国际注册策略的思考及实例分享
◎ 11:00-11:20
偶联药物BD合作与投融资策略
◎ 11:20-11:40
ADC药物出海之--海外临床开发策略和经验
◎ 11:40-12:00
偶联药物CMC难点及商业化策略
08/16 专题二
核素药物开发专题
◎ 高通量筛选技术与放射性新药物发现与优化
◎ 靶向GPC3放射性药物的筛选与开发
◎ 靶向放射性核素疗法的迭代与升级的展望
◎ 放射性药物CMC的全面解析
◎ 临床CRO助力中国放射性新药研发--挑战与应对
◎ 放射性药物注册策略与实施
◎ 医用放射性同位素的国产化及其应用
◎ 从投资角度看待放射性药物赛道
◎ 临床经验分享:靶向放射性药物对多发转移肿瘤治疗的优势
◎ 创新核药研发与商业化的新模式与案例解析
拟邀嘉宾
高长寿 信达生物,CSO
刘翠华 百奥泰生物高级副总裁
刘大涛 迈威生物,CEO
吕 明 尚健生物董事长
秦 刚 启德医药,CEO
唐华东 植德律所,合伙人
田文志 宜明昂科,创始人、董事长兼总经理
王春河 达石药业,董事长
王忠民 康方生物,副总裁
衣宪华 苏州普灵生物,CEO
张富尧 弼领生物,董事长&总经理
赵永新 多禧生物CEO
周 清 诗健生物,CEO
朱 义 百利药业,董事长
朱永红 岸迈生物,CMO
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