Phase 1b/2 Study of Naxitamab (Danyelza), Gemcitabine and Ex Vivo Expanded Allogenic Universal Donor, TGFβi Natural Killer (NK) Cells in Advanced GD2-expressing Breast Cancers (DiG NKs)

This phase Ib/II trial tests the safety, best dose and how well gemcitabine and ex vivo expanded allogenic universal donor TGFBi NK cells with or without naxitamab work for the treatment of patients with GD2 expressing, HER2 negative breast cancer that has spread from where it first started (primary site) to other places in the body (metastatic). Gemcitabine is a chemotherapy drug that blocks the cells from making deoxyribonucleic acid (DNA) and may kill cancer cells. TGFBi NK cells are manufactured cells that are a part of your natural immunity. NK cells can recognize missing or incorrect proteins on tumor cells and then eliminate these tumor cells and TGFBi NK cells are created to be able to better kill the tumor cells. Naxitamab is a monoclonal antibody that targets GD2, which is a protein or sugar present on tumor cells but not very commonly found on normal cells. This antibody helps draw the attention of the immune system to the tumor cells that have GD2 to help attack the tumor cells. Giving gemcitabine and TGFBi NK cells with or without naxitamab may kill more tumor cells in patients with metastatic GD2 expressing, HER2 negative breast cancer.

开始日期2024-03-01

申办/合作机构-

NCT06047535 / Not yet recruiting临床4期

Naxitamab and Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) Combined With Isotretinoin for Maintenance Treatment of Patients With High-Risk Neuroblastoma in First Complete Response. A Single-Arm, Multicenter Clinical Trial

This is a single-arm, multicenter clinical trial conducted in patients ≥ 12 months of age with high-risk neuroblastoma in first complete response. 62 patients will be enrolled to receive naxitamab + GM-CSF in combination with isotretinoin.
In line with post-consolidation maintenance treatment of high-risk neuroblastoma, this trial will include patients with high-risk neuroblastoma in first complete response. Patients must have completed a multimodal frontline regimen (induction and consolidation) and have achieved complete response (positive bone marrow minimal residual disease as assessed by RTqPCR is allowed) following the multi agent induction and consolidation therapy.

开始日期2023-10-31

申办/合作机构

SciClone Pharmaceuticals LLC

NCT06013618 / Recruiting临床2期IIT

Clinical Analysis of Naxitamab (hu3F8) in the Treatment of Pediatric High Risk or Refractory/ Relapsed Neuroblastoma

This is an prospective study to evaluate the safety and efficacy of naxitamab monotherapy or combined with chemotherapy or combined with chemotherapy and checkpoint inhibitor in the treatment of pediatric high-risk and refractory/relapsed neuroblastoma in Sun Yat-sen University Cancer Center.

开始日期2023-06-19

申办/合作机构

中山大学

100 项与那昔妥单抗相关的临床结果

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100 项与那昔妥单抗相关的转化医学

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100 项与那昔妥单抗相关的专利（医药）

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项与那昔妥单抗相关的文献（医药）

2024-04-15·International journal of cancer

GM‐CSF, G‐CSF or no cytokine therapy with anti‐GD2 immunotherapy for high‐risk neuroblastoma

Review

作者: Ragsdale, Carolyn E ; Kinsey, Joyce ; Mora, Jaume ; Modak, Shakeel ; Lazarus, Hillard M

Abstract:

Colony‐stimulating factors have been shown to improve anti‐disialoganglioside 2 (anti‐GD2) monoclonal antibody response in high‐risk neuroblastoma by enhancing antibody‐dependent cell‐mediated cytotoxicity (ADCC). A substantial amount of research has focused on recombinant human granulocyte‐macrophage colony‐stimulating factor (GM‐CSF) as an adjuvant to anti‐GD2 monoclonal antibodies. There may be a disparity in care among patients as access to GM‐CSF therapy and anti‐GD2 monoclonal antibodies is not uniform. Only select countries have approved these agents for use, and even with regulatory approvals, access to these agents can be complex and cost prohibitive. This comprehensive review summarizes clinical data regarding efficacy and safety of GM‐CSF, recombinant human granulocyte colony‐stimulating factor (G‐CSF) or no cytokine in combination with anti‐GD2 monoclonal antibodies (ie, dinutuximab, dinutuximab beta or naxitamab) for immunotherapy of patients with high‐risk neuroblastoma. A substantial body of clinical data support the immunotherapy combination of anti‐GD2 monoclonal antibodies and GM‐CSF. In contrast, clinical data supporting the use of G‐CSF are limited. No formal comparison between GM‐CSF, G‐CSF and no cytokine has been identified. The treatment of high‐risk neuroblastoma with anti‐GD2 therapy plus GM‐CSF is well established. Suboptimal efficacy outcomes with G‐CSF raise concerns about its suitability as an alternative to GM‐CSF as an adjuvant in immunotherapy for patients with high‐risk neuroblastoma. While programs exist to facilitate obtaining GM‐CSF and anti‐GD2 monoclonal antibodies in regions where they are not commercially available, continued work is needed to ensure equitable therapeutic options are available globally.

2024-04-01·European journal of nuclear medicine and molecular imaging

Therapeutic efficacy of an alpha-particle emitter labeled anti-GD2 humanized antibody against osteosarcoma—a proof of concept study

Article

作者: Du, Yong ; Li, Zhi ; Sgouros, George ; Cartee, Allison ; Yu, Jing ; Liatsou, Ioanna ; Fu, Yingli ; Kraitchman, Dara L ; Guo, Xin ; Hasan, Mahmud ; Piccolo, Joseph ; Wang, Hao ; Bryan, Jeffrey ; Gabrielson, Kathleen

PURPOSE:

Current treatments for osteosarcoma (OS) have a poor prognosis, particularly for patients with metastasis and recurrence, underscoring an urgent need for new targeted therapies to improve survival. Targeted alpha-particle therapy selectively delivers cytotoxic payloads to tumors with radiolabeled molecules that recognize tumor-associated antigens. We have recently demonstrated the potential of an FDA approved, humanized anti-GD2 antibody, hu3F8, as a targeted delivery vector for radiopharmaceutical imaging of OS. The current study aims to advance this system for alpha-particle therapy of OS.

METHODS:

The hu3F8 antibody was radiolabeled with actinium-225, and the safety and therapeutic efficacy of the [²²⁵Ac]Ac-DOTA-hu3F8 were evaluated in both orthotopic murine xenografts of OS and spontaneously occurring OS in canines.

RESULTS:

Significant antitumor activity was proven in both cases, leading to improved overall survival. In the murine xenograft's case, tumor growth was delayed by 16-18 days compared to the untreated cohort as demonstrated by bioluminescence imaging. The results were further validated with magnetic resonance imaging at 33 days after treatment, and microcomputed tomography and planar microradiography post-mortem. Histological evaluations revealed radiation-induced renal toxicity, manifested as epithelial cell karyomegaly and suggestive polyploidy in the kidneys, suggesting rapid recovery of renal function after radiation damage. Treatment of the two canine patients delayed the progression of metastatic spread, with an overall survival time of 211 and 437 days and survival beyond documented metastasis of 111 and 84 days, respectively.

CONCLUSION:

This study highlights the potential of hu3F8-based alpha-particle therapy as a promising treatment strategy for OS.

2024-03-01·Paediatric drugs

Toxicity Spectrum of Anti-GD2 Immunotherapy: A Real-World Study Leveraging the US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System

Article

作者: Wang, Guangfei ; Wang, Jinglin ; Du, Ruxiang ; Li, Zhiping ; Wang, Yi

BACKGROUND:

Anti-disialoganglioside (anti-GD2) monoclonal antibodies are effective immunotherapeutic drugs for treating neuroblastoma, yet their toxicity spectrum is unclear.

OBJECTIVE:

This study aimed to assess the toxicity profiles of three anti-GD2 monoclonal antibodies (dinutuximab, dinutuximab β, and naxitamab) in clinical applications by mining and evaluating the adverse drug reaction (ADR) signals from the US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System.

METHODS:

Data in the US Food and Drug Administration Adverse Event Reporting System from the time anti-GD2 monoclonal antibodies became available in the market to the first quarter of 2023 were searched. The signals of anti-GD2 monoclonal antibody-associated ADRs were quantified using four types of algorithms, including the reporting odds ratio, the proportional reporting ratio, the combination of the proportional reporting ratio and χ² statistic method used by the UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency, and the Bayesian confidence propagation neural network. The ADRs were categorized by System Organ Class based on the Medical Dictionary for Regulatory Activities, and were sorted according to the frequency and signal strength of ADRs.

RESULTS:

A total of 370 adverse drug event reports with anti-GD2 monoclonal antibodies listed as the 'primary suspected drugs' were identified, with 116 ADR signals detected, of which 22 were not in the drug labels. Among the adverse drug event reports, 276 reports concerned dinutuximab/dinutuximab β as primary suspected drugs with 90 ADR signals, involving 19 System Organ Classes, of which 21 signals were not in the label; 94 adverse drug event reports concerned naxitamab as the primary suspected drug with 26 ADR signals, involving 11 System Organ Classes, of which one was not in the label. For dinutuximab/dinutuximab β-related ADRs, the top five most frequent were "fever", "abdominal pain", "elevated aspartate aminotransferase (AST)", "elevated alanine aminotransferase (ALT)" and "hypotension"; the top five most intensive signals were "hypoalbuminemia", "elevated AST", "capillary leakage syndrome", "hypoxia" and "elevated ALT". For naxitamab-related ADRs, the top five most frequent were "hypotension", "pain", "urticarial", "hypertension" and "rash"; the top five most intensive signals were "hypotension", "urticaria", "hypoxemia", "bronchospasm" and "hypertension". Involved System Organ Classes included "investigations" and "respiratory, thoracic and mediastinal disorders" containing the most types of ADR signals in dinutuximab/dintuximab β-related ADRs and naxitamab-related ADRs, respectively.

CONCLUSIONS:

Our study comprehensively analyzed the toxicity profiles of anti-GD2 monoclonal antibodies and provides an important reference for clinical monitoring and ADR identification of these drugs.

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项与那昔妥单抗相关的新闻（医药）

2024-06-30

·赛柏蓝

2024年医保目录调整启动｜这些药品大降价

编者按：本文来自新康界，作者慧玲；赛柏蓝授权转载，编辑yuki 7月1日起，2024年医保药品目录调整正式开启申报工作。这是从2018年国家医保局成立以来，连续第七年的调整。实际上，每年医保目录调整前，药品降价已成为部分药企的常规操作。主动降价，也被视作相关药企积极参与医保谈判的诚意之举。据新康界统计，6月以来已有不少未进医保的药品主动申请降价，包括卡度尼利单抗、德曲妥珠单抗、维泊妥珠单抗、抗骨增生片等品种，降幅分别达到53.4%、22%、7%、6%。 6月部分主动下调价格的药品情况 01 未进医保，去年大卖近14亿在国家医保局发布目录调整信息后不久，有消息称，康方生物下调了其双抗新药卡度尼利单抗（开坦尼）的价格，单支价格从原先的13220元/125mg/瓶降至6166元/125mg/瓶，降幅53.4%。同日，康方生物确认了这一价格且取消赠药，称这一价格将给予患者购药更大灵活性，并表示将积极参加今年医保谈判。据悉，卡度尼利单抗上市后一直靠自费市场，此次降价后年治疗费用约为44万元，正好能挤入今年医保谈判的门槛。但康方生物表示，降价是为参加医保做出的调整。卡度尼利的年费用只是回到了没有赠药方案的水平，并不存在所谓大幅降价。目前康方正在积极筹备卡度尼利进医保的相关材料。抗癌药卡度尼利单抗是国内首个双特异性抗体，2022年6月，卡度尼利单抗踩线获批上市，但没有在当年进入医保目录，反而在自费市场表现十分亮眼。刚上市半年，卡度尼利单抗大卖5亿元，2023全年销售额达到13.58亿元，同比增长149%。仅从等级医院市场销售情况来看，卡度尼利单抗在2023年销售额同比上涨928.9%，达1.71亿元；2024年一季度销售4.7千万元。面对今年医保目录的调整，卡度尼利单抗似乎已做好准备。卡度尼利单抗全国等级医院销售情况截至2023年底，继国内第六个获批上市的PD-L1，同时也是第四个国产PD-L1——索卡佐利单抗年底获批上市后，目前国内共有17个获批上市的PD-(L)1产品，其中有11款PD-1、6款PD-L1，涉及超过10个瘤种和相关的泛瘤种。 17个产品中，有9个产品共22项申请正处于扩展新适应症的上市申请中，另外还有7个产品共计9项申请正在NDA新药首次上市申请中。然而2023年版（2024年1月开始执行）的医保目录中，只有4个国产品牌继续续约，未新增进口品牌或其他国产品牌进入目录。迫于PD-1竞争的愈演愈烈，康方生物或试图通过将卡度尼利单抗降价的方式，以减轻医保基金的压力，从而提高进医保概率。 02 多款重磅药物主动降价 2024年医保目录调整已然成为影响未来发展的风向标，包括PD-1、罕见病药物、慢病药物、抗病毒药物和新兴治疗领域等。 6月14日，据辽宁省药品和医用耗材集中采购网发布的《关于执行淡竹叶配方颗粒等175个药品主动降价结果的通知》，注射用维泊妥珠单抗药品价格从10400元/30mg/瓶主动降价至9580元/30mg/瓶，价格下降7%，虽调价幅度不大，但依据市场规则价格也有所松动。 6月19日，湖北省医疗保障局对近期主动申请下调挂网价的部分挂网药品进行了审核及公示。共包括98个主动下调价格的药品，如吉林一正药业的抗骨增生片，价格从403.2元/瓶下调至377.66/瓶，降幅达6%。值得一提的是，湖南科伦制药是此次降幅最为明显的企业。其上榜的注射用头孢曲松钠本身已是医保产品，价格从464元/2g下调至44.88元/2g、214.5元/1g下调至26.4元/1g，分别降幅达90%、88%。据悉，阿斯利康的德曲妥珠单抗也于近日主动申报药品降价，由原先的8860元/支降为6912元/支，降幅达22%，并同步取消慈善赠药，也展现出了参与新一轮医保谈判的决心。随着医保目录工作调整的开启，多个药品赶在6月30日之前压线获批，为国谈而努力。6月25日，国家药监局官网发布130个产品受理号获批，其中有26款新药、4个过评、超100个报产申请。其中几款产品都卡在了新国谈到来之际。如海思科的1类新药考格列汀片，用于2型糖尿病，是全球首个超长效DPP-4抑制剂且双周口服降糖药。此前已有恒瑞的瑞格列汀、科伦的曲格列汀，如今考格列汀片也加入了国内DDP4药物竞争。同样卡点新国谈资质的，还有绿叶制药的注射用罗替高汀微球、南京优科的氯维地平乳状注射液等。注射用罗替高汀微球每周给药一次，是全球首个治疗帕金森病的长效缓释微球制剂；南京优科的氯维地平乳状注射液是国内首家，用于高血压治疗。 03 18款罕见病药物有望纳入医保目录自诺西那生钠注射液国谈成功后，越来越多高值罕见病药被纳入国家医保目录，如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依库珠单抗注射液（30ml:300mg/瓶）。在纳入医保前，两款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶，目前价格分别为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶。价格降幅最低超40%，最高近80%。由于《第二批罕见病目录》的发布时间晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动节点，因此2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种。据统计，2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中，共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保，其中，18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元，这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。包括阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

上市批准生物类似药

2024-06-26

·赛柏蓝

18款罕见病药物，或有望纳入医保目录

编者按：本文来自药智网，作者赵言午；赛柏蓝授权转载，编辑相宜 2024年国家医保药品目录调整，这18款高值罕见病药物将成为重点关注对象。 01 18款高值罕见病药物盘点弗若斯特沙利文（下文简称沙利文）《2024中国罕见病行业趋势观察报告》显示，按截至2024年2月国内罕见病药物获批情况统计，共有50种罕见病的53种药物未纳入国家医保目录，2024年的目录外罕见病药调整入局，注定又是一场充满希望的盛事。不惧高值，向填补保障空白进发。诺西那生钠注射液的国谈成功，开启了高值罕见病药进医保目录的元年，此后，更多高值罕见病药被纳入国家医保目录，如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依库珠单抗注射液（30ml:300mg/瓶）和硫酸氢司美替尼胶囊（10mg和25mg/盒）。在纳入医保前，上述3款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶和2.05万元/盒（10mg）、4.13万元/盒（25mg），其中，仅以艾加莫德α注射液为例，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)患者，年治疗费用在30万元左右。数据显示，3款药物目前价格为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶和1.12万元/盒（10mg）、2.26万元/盒（25mg），价格降幅均超40%，最高达87%，加上医保报销部分，患者负担大幅降低。值得一提的是，2023年堪称罕见病药国谈“大年”，一次性纳入15款罕见病药，数量达到过去几年的一半，且一次性填补10个病种的用药保障空白，未来的罕见病药谈判/竞价成功对象将在保障空白的高值药中产生。 18款高值保障空白药，第二批罕见病是重点。据统计，2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中，共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保，其中，18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元，这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。表1 2023年及之前，国内已商业化未纳入医保且治疗费用高昂的罕见病药注：标蓝部分为第二批罕见病目录的病种；数据来源：弗若斯特沙利文值得注意的是，《第二批罕见病目录》是在2023年9月发布，晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动时间，2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种，18款高值罕见病药中用于治疗《第二批罕见病目录》相关病种的有阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等9款药物，这部分药物将成为调整的重中之重。 02 靠医保双赢药企何乐不为罕见病药物因研发成本高昂，多数定价昂贵，且由于市场容量小，商业化开发难度较大，往往陷入药企卖不出，患者买不起的尴尬境地。进入医保目录是双赢。虽然被纳入医保后会大幅降价，但薄利多销，药企既能实现最大利润，患者群体又能最大范围得到治疗，双方在国家医保目录的牵线搭桥下实现双赢。例如与诺西那生钠注射液同一年被纳入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液，早在2020年8月就在国内获批。数据显示，2021年在国内公立医院销售额为319.28万元，当2022年1月起执行2021版医保目录后，阿加糖酶α注射用浓溶液快速放量，2022年和2023年分销售额分别同比增长918.02%和129.63%，2023年销售额已达7463.63万元。图1 阿加糖酶α注射用浓溶液市场销售情况诺西那生钠注射液也是一样，早在2019年2月就在国内获批，70万元一针的售价，让患者望而却步，尽管在2021年1月降价至55万元一针，还有部分城市如上海沪惠保的加持，但当年国内公立医院的销售额为1.16亿元，被纳入国家医保目录后，年度销售额立马超过4亿元。 2023年纳入国家医保目录的15款罕见病药中，有8款是在当年获批上市，让药企“跑”进医保目录的动力是未来同类产品的挤压，如拜马林制药的盐酸沙丙蝶呤片，早在2010年9月就进入国内市场，但一直未进入国家医保目录，虽然市场销售额逐年上涨，但销售峰值未过千万，最终因仿制药的上市，退出中国市场。图2 盐酸沙丙蝶呤片市场销售情况此外，东沛制药的塞奈吉明滴眼液2020年8月在国内获批上市，价格当时约为3.6万元/盒，总疗法费用约14万，尽管东沛制药在2021年启动“维你点亮”患者福利项目，分担支付压力，但整个疗程花费也要6-7万元，且在获批后的三年间无缘国家医保目录，销售额并不理想，2021年至2023年的国内公立医院销售额分别为582.45万元、160.26万元和355.31万元，2022年，东沛制药停止在中国推广塞奈吉明滴眼液，基本解散销售团队，仅保留少量医学部人员，如医院需要使用，将由东沛制药提供一次性配送。塞奈吉明滴眼液在国内的注册有效期截止日为2025年8月，其适应症神经营养性角膜炎已被纳入《第二批罕见病目录》，这为塞奈吉明滴眼液迎来了新的市场机遇，或许东沛制药将一改之前在国内的商业化推广策略，积极向医保目录靠拢。据罕见病信息网统计，2024年前5个月，国内新获批19款罕见病药物，获批药企也将借助2024年国家医保目录调整工作的契机，通过纳入医保保障体系助推商业化推广。图3 2024年前5个月新获批罕见病药物国家医保对罕见病的持续重点关注，正改变着药企对市场商业化推广策略的改变，越来越多的药企愿意加入到双赢的阵营中。 END 内容沟通：郑瑶（13810174402）医药代表交流群扫描下方二维码加入银发经济市场机遇交流群扫描下方二维码加入左下角「关注账号」，右下角「在看」，防止失联

上市批准医药出海临床研究

2024-06-25

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18款罕见病药物，有望纳入医保目录？

2024年国家医保药品目录调整工作如期而至，前不久，国家医保局发布的《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》征求意见稿中，依然将罕见病治疗药物作为目录外药品调整范围的单列选项，且在准入条件上连续第4年取消罕见病用药获批年限限制，大有将“一个都不能少”进行到底的决心。对于罕见病患者来说，在经历由无药可用到有药可医的漫长等待后，往往又陷入高昂治疗费用的黑暗之中，国家医保成为照亮黑暗的最强之光，让罕见病患者迎来新的生存希望，如曾以70万元一针的天价进入公众视野的诺西那生钠注射液，在2021年以3.3万元的“地板价”进入医保目录。 2024年国家医保药品目录调整，这18款高值罕见病药物将成为重点关注对象。 01 18款高值罕见病药物盘点据弗若斯特沙利文（下文简称沙利文）《2024中国罕见病行业趋势观察报告》显示，按截至2024年2月国内罕见病药物获批情况统计，共有50种罕见病的53种药物未纳入国家医保目录，2024年的目录外罕见病药调整入局，注定又是一场充满希望的盛事。不惧高值，向填补保障空白进发。诺西那生钠注射液的国谈成功，开启了高值罕见病药进医保目录的元年，此后更是一路高进，更多高值罕见病药被纳入国家医保目录，如2023年被纳入目录的艾加莫德α注射液(20ml:0.4g/瓶）、依库珠单抗注射液（30ml:300mg/瓶）和硫酸氢司美替尼胶囊（10mg和25mg/盒）。在纳入医保前，上述3款药物的价格分别为1.03万元/瓶、1.9万元/瓶和2.05万元/盒（10mg）、4.13万元/盒（25mg），其中，仅以艾加莫德α注射液为例，用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人重症肌无力(gMG)患者，年治疗费用在30万元左右。药智数据显示，3款药物目前价格为0.56万元/瓶、0.25万元/瓶和1.12/盒（10mg）、2.26万元/盒（25mg），价格降幅均超40%，最高达87%，加上医保报销部分，患者负担大幅降低。值得一提的是，2023年堪称罕见病药国谈“大年”，一次性纳入15款罕见病药，数量达到过去几年的一半，且一次性填补10个病种的用药保障空白，未来的罕见病药谈判/竞价成功对象将在保障空白的高值药中产生。 18款高值保障空白药，第二批罕见病是重点。据统计，2023年及之前在国内获批已商业化的罕见病药中，共有27种罕见病的25种治疗药物未纳入医保，其中，18种药物在国内的年治疗费用为数十万元至百万元，这类罕见病药将成为2024年国家医保目录调整的重点关注对象。表1 2023年及之前，国内已商业化未纳入医保且治疗费用高昂的罕见病药注：标蓝部分为第二批罕见病目录的病种数据来源：弗若斯特沙利文值得注意的是，《第二批罕见病目录》是在2023年9月发布，晚于2023年国家医保目录调整工作正式启动时间，2024年的国家医保目录调整是首次覆盖《第二批罕见病目录》相关病种，18款高值罕见病药中用于治疗《第二批罕见病目录》相关病种的有阿那白滞素注射液、布罗索尤单抗注射液、氯马昔巴特口服溶液、塞奈吉明滴眼液、依马利尤单抗注射液、注射用丹曲林钠、达妥昔单抗β注射液、那西妥单抗注射液和吸入用一氧化氮等9款药物，这部分药物将成为调整的重中之重。 02 靠医保双赢，药企何乐不为？罕见病药物因研发成本高昂，多数定价昂贵，且由于市场容量小，商业化开发难度较大，往往陷入药企卖不出，患者买不起的尴尬境地。进入医保目录是双赢。虽然被纳入医保后会大幅降价，但薄利多销，药企既能实现最大利润，患者群体又能最大范围得到治疗，双方在国家医保目录的牵线搭桥下实现双赢。例如与诺西那生钠注射液同一年被纳入国家医保目录的阿加糖酶α注射用浓溶液，早在2020年8月就在国内获批，药智数据显示，2021年国内公立医院销售额为319.28万元，当2022年1月起执行2021版医保目录后，阿加糖酶α注射用浓溶液快速放量，2022年和2023年分销售额分别同比增长918.02%和129.63%，2023年销售额已达7463.63万元。图1 阿加糖酶α注射用浓溶液市场销售情况图片来源：药智数据诺西那生钠注射液也是一样，早在2019年2月就在国内获批，70万元一针的售价，让患者望而却步，尽管在2021年1月降价至55万元一针，还有部分城市如上海沪惠保的加持，但当年国内公立医院的销售额为1.16亿元，被纳入国家医保目录后，年度销售额立马超过4亿元。跑步进医保抢占市场。2023年纳入国家医保目录的15款罕见病药中，有8款是在当年获批上市，让药企“跑”进医保目录的动力是未来同类产品的挤压，如拜马林制药的盐酸沙丙蝶呤片，早在2010年9月就进入国内市场，但一直未进入国家医保目录，虽然市场销售额逐年上涨，但销售峰值未过千万，最终因仿制药的上市，退出中国市场。图2 盐酸沙丙蝶呤片市场销售情况图片来源：药智数据此外，东沛制药的塞奈吉明滴眼液2020年8月在国内获批上市，价格当时约为3.6万元/盒，总疗法费用约14万，尽管东沛制药在2021年启动“维你点亮”患者福利项目，分担支付压力，但整个疗程花费也要6-7万元，且在获批后的三年间无缘国家医保目录，销售额并不理想，2021年至2023年的国内公立医院销售额分别为582.45万元、160.26万元和355.31万元，2022年，东沛制药停止在中国推广塞奈吉明滴眼液，基本解散销售团队，仅保留少量医学部人员，如医院需要使用，将由东沛制药提供一次性配送。据国家药监局查询显示，塞奈吉明滴眼液在国内的注册有效期截止日为2025年8月，其适应症神经营养性角膜炎已被纳入《第二批罕见病目录》，这为塞奈吉明滴眼液迎来了新的市场机遇，笔者分析预测，东沛制药将一改之前在国内的商业化推广策略，积极向医保目录靠拢。据罕见病信息网统计，2024年前5个月，国内新获批19款罕见病药物，获批药企也将借助2024年国家医保目录调整工作的契机，通过纳入医保保障体系助推商业化推广。图3 2024年前5个月新获批罕见病药物图片来源：罕见病信息网国家医保对罕见病的持续重点关注，正改变着药企对市场商业化推广策略的改变，越来越多的药企愿意加入到双赢的阵营中。 03 结语罕见病致病机制与常见病有异曲同工之妙，在药物开发史上，从研究罕见病扩展至常见病的例子并不少见，作为全球医药风向标的美国，罕见病药物市场规模中，非罕见病适应症的销售市场份额远超罕见病适应症，国家医保目录对罕见病的倾斜，也在积极改变国内罕见病药物研发格局，越来越多的药企乐意投入其中，期待一个都不少的那天早日来到。参考来源： 1.罕见病信息网 2.弗若斯特沙利文《2024中国罕见病行业趋势观察报告》 3.界面新闻《罕见病不好做，东沛制药停止推广在华唯一产品》声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。责任编辑 | 德清君转载开白 | 马老师 18996384680（同微信）商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）阅读原文，是受欢迎的文章哦

生物类似药

100 项与那昔妥单抗相关的药物交易

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D11416	-	L01XC	DB15965

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
高风险神经母细胞瘤	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2020-11-25

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
神经母细胞瘤	临床2期	中国香港	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2021-12-02
神经母细胞瘤	临床2期	俄罗斯	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2021-12-02
神经母细胞瘤	临床2期	新加坡	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2021-12-02
神经母细胞瘤	临床2期	韩国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2021-12-02
复发性骨肉瘤	临床2期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2015-07-01
GD2阳性胶质瘤	临床1期	美国	Y-mAbs Therapeutics, Inc.	2011-08-15
小细胞肺癌	临床前	-	Memorial Sloan Kettering Cancer Center	-

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03363373 (Trial 201, ASCO2024)	临床2期	高风险神经母细胞瘤 GD2	74	Naxitamab plus GM-CSF	壓簾夢鬱鏇醖選蓋獵窪(醖觸構積齋獵淵醖鬱網) = 醖遞艱築製壓網鑰築築膚鑰淵築選齋蓋鹽繭遞 (廠獵簾壓觸鏇構襯網艱 )	积极	2024-05-24
NCT03363373 (Trial 201, ASCO2024)	临床2期	高风险神经母细胞瘤 GD2 monoclonal antibodies	74	Naxitamab plus GM-CSF	鹽願艱鹽築襯積廠積繭(夢遞衊構鑰繭壓築夢簾) = 獵膚膚鬱獵膚膚鹹網蓋選遞遞齋願製鏇餘夢鬱 (鹹廠簾鬱築襯選齋觸簾 ) 更多	积极	2024-05-24
Literature 人工标引	N/A	高风险神经母细胞瘤	34	naxitamab+irinotecan+temozolomide+sargramostim	範醖築壓簾糧夢衊憲糧(鏇鬱鑰糧鏇鬱鑰積簾願) = 淵構淵齋簾網鏇觸壓齋窪淵觸廠窪觸膚網糧鹽 (襯膚鑰壓遞餘壓廠壓蓋 ) 更多	积极	2023-10-03
Literature 人工标引	N/A	高风险神经母细胞瘤	34	naxitamab+irinotecan+temozolomide+sargramostim (early treatment)	範醖築壓簾糧夢衊憲糧(鏇鬱鑰糧鏇鬱鑰積簾願) = 餘顧窪選齋簾艱構淵繭窪淵觸廠窪觸膚網糧鹽 (襯膚鑰壓遞餘壓廠壓蓋 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT03363373 (ESMO_IO2022) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	74	Naxitamab 3mg/kg+GM-CSF	憲壓膚願艱齋構願憲蓋(獵願醖醖糧鹹淵衊衊廠) = hypotension (58%) and pain (54%) 蓋窪鑰膚窪顧壓鹽願築 (築獵範鹽蓋獵製膚構齋 )	积极	2022-12-08
NCT03363373 (ASCO2022) 人工标引	临床2期	高风险神经母细胞瘤	48	GM-CSF+Naxitamab	齋網廠願顧憲鏇鑰顧蓋(艱壓糧窪鹽窪鏇簾齋廠) = 衊鹹築積遞鹽鬱蓋廠製積壓鏇構觸鹹製選襯鹹 (衊淵獵壓繭餘築鏇製觸 ) 更多	积极	2022-06-02
NCT00072358 (CTgov)	临床2期	神经母细胞瘤	291	anti-GD2 murine IgG3 monoclonal antibody 3F8	壓觸觸窪窪積齋範製齋(鏇選憲觸淵襯簾顧顧範) = 構範餘憲鏇鏇觸淵膚鏇醖選範窪糧窪鑰製憲鏇 (築襯膚醖糧觸鹽鹹憲齋, 窪襯淵範憲鹹窪壓蓋鏇 ~ 糧獵蓋簾鹹築窪夢鏇艱) 更多	-	2022-05-16
NCT00492167 (Pubmed \| Cancers (Basel)) 人工标引	临床1期	神经母细胞瘤	44	Naxitamab+Yeast-Derived β-Glucan	艱網簾鑰窪鬱鹽鬱糧選(壓糧鹹餘願觸廠構遞餘) = 1 pt developed transient self-limiting hepatic transaminase elevation 5 days after starting BG (120 mg/kg/day) 遞獵製廠蓋遞淵願夢糧 (憲簾網築構遞築淵襯觸 ) 更多	积极	2021-12-14
NCT03363373 (Trial 201, ESMO2021)	临床2期	高风险神经母细胞瘤	48	Naxitamab	糧鹽壓鑰獵選憲顧廠製(蓋鑰構鬱衊齋觸鹹鹹簾) = Anti-drug antibody formation was observed in 10/46 (22%) patients assessed 鬱衊選壓憲積夢顧淵糧 (鏇糧艱願鑰遞獵艱願網 ) 更多	-	2021-09-17
ASCO2021	N/A	高风险神经母细胞瘤巩固	73	Naxitamab and GM-CSF	壓廠鹹選糧鏇醖願觸選(遞選餘醖範製鏇襯壓壓) = 2 願願膚淵製憲鹽衊壓醖 (鑰積廠選衊廠餘積遞壓 ) 更多	积极	2021-05-28
NCT03363373 (Trial 201, ASCO2021)	临床2期	高风险神经母细胞瘤	22	Naxitamab	憲選觸遞衊醖襯淵簾積(範願獵繭鹹憲範構築齋) = 構遞艱觸選簾繭餘簾製壓蓋齋構築糧築憲簾觸 (齋構糧壓鹹遞築遞衊獵 )	-	2021-05-28