This is a phase 1b prospective, single arm, open-label trial determining the efficacy and feasibility of using a ctDNA assay (test) result to help guide neoadjuvant chemotherapy in subjects with Stage IB, II or Stage III adenocarcinoma of the stomach or gastroesophageal junction (GEA).

开始日期2025-02-01

申办/合作机构

University of California, Irvine

[+1]

NCT04199026 / Not yet recruiting早期临床1期IIT

Pilot Trial of an Implantable Microdevice for In Vivo Drug Sensitivity Testing in Patients With Sarcomas

This early phase I trial studies the side effects of implanting and removing a microdevice in patients with sarcomas that have spread to other places in the body (metastatic) or have come back (recurrent). Microdevices are rice-sized devices that are implanted into tumor tissue and are loaded with 10 different drugs that are delivered at very small doses, or "microdoses," which may only affect a very small, local area inside the tumor. The purpose of this study is to determine which drugs delivered in the microdevice affect tumor tissue in patients with sarcomas.

开始日期2025-01-31

申办/合作机构

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

[+1]

NCT06450041 / Not yet recruiting临床2期IIT

Phase II Study of Ex-Vivo Expanded Allogeneic Universal Donor TGFβi NK Cell Infusions in Combination With Temozolomide, Irinotecan, Dinutuximab, and Sargramostim in Patients With Relapsed or Refractory Neuroblastoma The STING (Sequential Temozolomide, Irinotecan, NK Cells and GD2 mAb) Trial

This is a phase II study looking at patient response to treatment with the combination dinutuximab, temozolomide, irinotecan, and GM-CSF.

开始日期2024-07-01

申办/合作机构

United Therapeutics Corp.

[+1]

100 项与盐酸伊立替康相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与盐酸伊立替康相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与盐酸伊立替康相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

11,361

项与盐酸伊立替康相关的文献（医药）

2024-04-15·International journal of cancer

UGT1A1 genotype‐guided irinotecan dosing during neoadjuvant chemoradiotherapy for locally advanced rectal cancer: A prospective analysis of SN‐38 concentration

Article

作者: Li, Chao ; Wang, Shuo-Wen ; Jiang, Pei-Cheng ; Fan, Jin ; Zhu, Ji

Abstract:

Irinotecan plays a crucial role in the neoadjuvant chemoradiotherapy (nCRT) of rectal cancer, but its optimal dosing is still unclear. In this study, we included 101 eligible patients with the UGT1A1*28 genotype of UGT1A1*1*1 (74.3%) and UGT1A1*1*28 (25.7%) and UGT1A1*6 genotypes of GG (63.4%), GA (32.7%), and AA (3.9%). All patients received preoperative radiotherapy (50 Gy/25 fractions) with concurrent irinotecan (UGT1A1*1*1: 80 mg/m2; UGT1A1*1*28: 65 mg/m2) and capecitabine (CapIri). SN‐38 concentrations were measured at 1.5, 24, and 49 h post‐administration. Patients were divided into four groups (Q1–Q4) based on the SN‐38 concentration. The complete‐response (CR) rate was the primary endpoint. The analysis demonstrated that the 49 h SN‐38 concentration was relatively optimal for predicting efficacy and toxicity. The Q4 group had a significantly higher CR rate than the Q1 group (p = .019), but also higher rates of adverse events (p = .009). We screened the recommended 49 h SN‐38, with a 0.5–1.0 ng/mL concentration range. We also validated the correlation between UGT1A1*6 polymorphism and SN‐38 concentration, along with the clinical efficacy of irinotecan. In conclusion, our study identified the relatively optimal timepoint and concentration range for monitoring SN38 concentrations and revealed the clinical significance of UGT1A1*6 and UGT1A1*28 polymorphisms in guiding irinotecan administration, offering meaningful insights for personalised irinotecan dosing.

2024-04-01·Clinical oncology (Royal College of Radiologists (Great Britain))

First-line Palliative Chemotherapy for Colorectal Cancer: a Population-based Analysis of Delivery and Outcomes in a Single-payer Health System

Article

作者: Patel, S ; Wilson, B E ; Berry, S ; Booth, C M ; Merchant, S J ; Kong, W

AIMS:

Clinical practice guidelines recommend palliative chemotherapy for most patients with metastatic colorectal cancer. However, outcomes observed in the real world compared with patients enrolled in clinical trials have not been sufficiently described. The objective of this study was to evaluate the delivery and outcomes of first-line palliative chemotherapy administered to patients with colorectal cancer in routine clinical practice compared with clinical trials.

MATERIALS AND METHODS:

Using linked health administrative data, we carried out a retrospective population-level cohort study on patients diagnosed with colorectal cancer in Ontario, Canada from 2010 to 2019. Patient, disease and treatment characteristics were summarised. The primary outcome was median overall survival, stratified by treatment prescribed and age. Demographics and outcomes in this real-world population were compared with those from pivotal clinical trials. A multivariable Cox regression model reporting hazard ratios and 95% confidence intervals was used to determine factors associated with survival in patients receiving systemic treatment.

RESULTS:

We identified 70 987 patients with a new diagnosis of colorectal cancer, of which 4613 received first-line chemotherapy for unresectable locally advanced or metastatic disease and formed the study cohort. Fifty-eight per cent were male and the mean age was 63 years. Most had colon cancer (69%), at least one comorbidity (73%) and lived in an urban location (79%). Less than half (47%) had surgery after diagnosis. The most common regimen prescribed was folinic acid, 5-fluorouracil and irinotecan (FOLFIRI) with bevacizumab or epidermal growth factor receptor inhibitors (EGFRi; n = 2784, 60%). Among all treated patients, the median overall survival was 17.1 months, with survival difference by regimen [median overall survival 18.3 for FOLFIRI with bevacizumab or EGFRi, 19.6 for folinic acid, 5-fluorouracil and oxaliplatin (FOLFOX)/capecitabine, oxaliplatin (XELOX) with bevacizumab or EGFRi, 13.6 for FOLFIRI alone and 7.8 for 5-fluorouracil or capecitabine]. Patients aged >80 years were most likely to have received single-agent 5-fluorouracil or capecitabine, and had inferior overall survival compared with their younger counterparts. Compared with pivotal clinical trials, patients in the real world had inferior overall survival outcomes despite similar demographic characteristics (including age and sex).

CONCLUSIONS:

In this real-world population-based analysis of patients receiving first-line chemotherapy for unresectable locally advanced or metastatic colorectal cancer, survival outcomes were inferior to those reported in randomised trials despite similarities in age and sex. This information can be used when counselling patients in routine practice about expected outcomes.

2024-04-01·Cancer chemotherapy and pharmacology

Pharmacokinetics and immunogenicity of eftozanermin alfa in subjects with previously-treated solid tumors or hematologic malignancies: results from a phase 1 first-in-human study

Article

作者: Menon, Rajeev M ; Doi, Toshihiko ; de Jonge, Maja ; Rasco, Drew ; Boehm, Nils ; Guan, Xiaowen ; Siddani, Satya R ; Medeiros, Bruno C ; Biesdorf, Carla ; Polepally, Akshanth R ; Hoffman, David

PURPOSE:

Eftozanermin alfa is a second-generation tumor necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL) receptor agonist that enhances death receptor 4/5 clustering on tumor cells to induce apoptosis. We report the pharmacokinetics and immunogenicity of eftozanermin alfa administered intravenously to 153 adults with previously-treated solid tumors or hematologic malignancies from the first-in-human, open-label, dose-escalation and dose-optimization study.

METHODS:

Dose escalation evaluated eftozanermin alfa monotherapy 2.5-15 mg/kg on Day 1 or Days 1/8 of a 21-day cycle. Dose optimization evaluated eftozanermin alfa monotherapy or combination therapy with either oral venetoclax 400-800 mg daily (eftozanermin alfa 1.25-7.5 mg/kg Days 1/8/15 of a 21-day cycle) or chemotherapy (eftozanermin alfa 3.75 or 7.5 mg/kg Days 1/8/15/22 of a 28-day cycle and FOLFIRI regimen [leucovorin, 5-fluorouracil, and irinotecan] with/without bevacizumab on Days 1/15 of a 28-day cycle).

RESULTS:

Systemic exposures (maximum observed concentration [C_max] and area under the concentration-time curve [AUC]) of eftozanermin alfa were approximately dose-proportional across the entire dose escalation range with minimal to no accumulation in Cycle 3 versus Cycle 1 exposures. Comparable exposures and harmonic mean half-lives (35.1 h [solid tumors], 31.3 h [hematologic malignancies]) were observed between malignancy types. Exposures (dose-normalized C_max and AUC) in Japanese subjects were similar to non-Japanese subjects. Furthermore, eftozanermin alfa/venetoclax combination therapy did not have an impact on the exposures of either agent. Treatment-emergent anti-drug antibodies were observed in 9.4% (13/138) of subjects.

CONCLUSIONS:

The study results, including a pharmacokinetic profile consistent with weekly dosing and low incidence of immunogenicity, support further investigation of eftozanermin alfa.

TRIAL REGISTRATION ID:

NCT03082209.

721

项与盐酸伊立替康相关的新闻（医药）

2024-06-30

·药明康德

90天内缓解糖尿病的干细胞疗法；治疗乳腺癌临床获益率达60%的CAR-T疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. 干细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病（T1D）患者在早期临床试验中获得积极数据，在末次随访时12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素。 2. 下一代寡核苷酸疗法RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病的早期临床试验结果积极，接受3 mg/kg剂量的患者中有70%的肾脏总体积缩小。 3. 通过抗耗竭技术增强的CAR-T细胞疗法LYL797在临床试验中被证明可以浸润到实体瘤中，治疗ROR1阳性复发/难治性三阴性乳腺癌患者的临床获益率（CBR）为60%。药明康德内容团队整理 VX-880：公布1/2期临床试验的新数据 Vertex Pharmaceuticals公司公布了其在研细胞疗法VX-880治疗1型糖尿病的1/2期临床试验的最新数据。VX-880是一种在研干细胞来源、完全分化、产生胰岛素的同种异体胰岛细胞疗法。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能，包括葡萄糖反应性胰岛素产生，恢复机体调节葡萄糖水平的能力。VX-880通过肝门静脉输注给药，需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。VX-880已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的PRIME资格。公布的结果显示，在接受单次全剂量VX-880输注后90天内，所有T1D患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时，12名患者中有11名减少或停止使用外源性胰岛素。Vertex预计增加入组患者数量，并将该疗法推进关键试验阶段。 RGLS8429：公布1b期临床试验的新数据 Regulus Therapeutics公司公布了其开发的新型下一代寡核苷酸疗法RGLS8429用于治疗常染色体显性多囊肾病的1b期临床试验的新数据。常染色体显性多囊肾病是由PKD1或PKD2基因突变引起的，也是最常见的人类单基因疾病之一，同时是终末期肾病的主要原因。RGLS8429旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，在临床前研究中已被证明能够明显改善肾脏功能、大小和其他疾病严重程度指标，并具有优越的药理学特征。此前，该公司已公布1期单次递增剂量临床试验的结果，结果显示，RGLS8429具有良好的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征。此次公布的是1b期研究中第三个队列的结果，患者对RGLS8429的耐受性良好，未发现安全性问题。PC1和PC2是PKD1和PKD2基因的蛋白质产物，已被证明与疾病严重程度呈负相关。接受RGLS8429治疗患者的PC1和PC2与基线相比的百分比变化在所有测试剂量中均显示出缓解，与安慰剂相比，3 mg/kg剂量组具有统计学意义。探索性成像分析表明，3 mg/kg剂量组的患者中，70%的患者肾脏总体积缩小。 LYL797：公布1期临床试验的初步数据 Lyell Immunopharma公司公布了其第一代重编程ROR1靶向CAR-T细胞候选产品LYL797的1期临床试验的初步数据。LYL797采用了Lyell公司的抗耗竭基因重编程技术（c-Jun）和其专有的体外制造方法——表观遗传重编程技术（Epi-R）。LYL797过度表达c-Jun可以纠正耗竭T细胞中AP-1家族转录因子的失衡。在临床前研究中，c-Jun的过度表达使T细胞能够抵抗耗竭、浸润实体瘤并保持其功能。Epi-R技术旨在生成干样T细胞群，减少耗竭，提高增殖和抗肿瘤活性。该研究的初始数据集主要由ROR1阳性复发/难治性三阴性乳腺癌患者组成。结果显示，LYL797对这些患者具有剂量依赖性的抗肿瘤临床活性，患者的客观缓解率为40%，CBR为60%。新闻稿指出，该试验首次证明了通过抗耗竭技术增强的CAR-T细胞既可以增殖又可以浸润到实体瘤中。在无肺部受累的患者中未观察到与LYL797相关的显著安全信号；在肺转移性疾病患者中观察到可治疗的肺炎。根据现有的积极数据，该公司计划扩大开发范围，包括ROR1阳性复发/难治性铂类耐药卵巢癌、子宫内膜癌、多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病等新肿瘤类型。 NTLA-2001：公布1期临床试验的新数据 Intellia Therapeutics公司公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法NTLA-2001的最新临床数据。NTLA-2001是Intellia与再生元（Regeneron）开展的多靶点发现、开发和商业化合作的一部分，Intellia负责主导NTLA-2001的开发和商业化。之前新闻稿指出，NTLA-2001以CRISPR/Cas9技术为基础，有望成为治疗转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的首个单次给药疗法。此外，NTLA-2001是首个通过全身给药或静脉注射来编辑人体内基因的候选CRISPR基因编辑疗法，基于Intellia公司专有的非病毒平台，利用脂质纳米颗粒（LNP）向肝脏输送由两部分组成的基因编辑系统：靶向血清转甲状腺素（TTR）基因的特异性gRNA和编码Cas9酶的mRNA。此次公布的结果显示，三位先前在1期剂量递增研究中接受最低剂量NTLA-2001治疗的ATTR淀粉样变性患者，在接受后续55 mg NTLA-2001治疗后，其TTR蛋白水平中位减少90%。根据新闻稿，这是首次临床数据显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药，成功完成临床概念验证。 WVE-003：公布1b/2a期临床试验的新数据 Wave Life Sciences公司宣布，在研疗法WVE-003在治疗亨廷顿病（HD）的1b/2a期临床试验SELECT-HD中取得了积极成果。WVE-003是一款等位基因选择性反义寡核苷酸，旨在降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）表达并保留健康的野生型亨廷顿蛋白（wtHTT）。数据显示，WVE-003总体安全性和耐受性良好，没有报告严重不良事件。在28周评估期间观察到WVE-003组患者显著的mHTT蛋白水平降低：在24周（最后一次给药后8周），脑脊液（CSF）中mHTT与安慰剂组患者相比平均降低46%（p=0.0007）；在28周（最后一次给药后12周），CSF中mHTT平均降低44%（p=0.0002），支持每季度或更少频率的给药。尾状核萎缩是一个影像学生物标志物，可预测患者的临床结果，包括总运动评分（TMS）的临床显著恶化。在24周（最后一次影像评估）时，mHTT的减少与尾状核萎缩的减缓相关（R=-0.50；p=0.047）。 ENTR-601-44：公布1期临床试验的初步数据 Entrada Therapeutics公司公布了其用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的候选疗法ENTR-601的1期临床试验的积极初步数据。ENTR-601-44是一种专有的内泌体逃逸载体（EEV）偶联磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO），旨在解决由于DMD基因突变或缺失外显子而导致的DMD的根本原因。ENTR-601-44可用于治疗DMD患者中可跳过44号外显子的患者，目前正在评估其恢复mRNA阅读框的潜力，并允许翻译略有缩短但仍有功能的肌营养不良蛋白。此次公布的结果显示，ENTR-601-44在健康受试者中耐受性良好，没有严重的不良事件，没有与药物相关的不良事件，也没有在生命体征、心电图、体格检查或实验室评估中观察到临床显著的变化或趋势。研究人员在接受ENTR-601-44的患者的肌肉中检测到了药物浓度。与接受安慰剂的患者相比，ENTR-601-44组患者的外显子跳跃水平具有统计学意义。 Divesiran（SLN124）：公布1期临床试验数据 Silence Therapeutics公司宣布，其正在进行的1期临床试验SANRECO获得积极结果。该研究评估了divesiran（SLN124），一种针对TMPRSS6的siRNA，用于治疗真红细胞增多症（PV）患者的安全性和疗效。PV是一种罕见的骨髓增生性肿瘤，其特征是红细胞过量生成，常常导致血细胞比容升高。Divesiran是一款靶向TMPRSS6的siRNA。TMPRSS6是铁调素（hepcidin）的负调节因子，而铁调素是体内铁代谢的主要调节因子，负责铁的吸收、分布和储存。通过在PV患者中沉默TMPRSS6的表达，divesiran旨在增加肝细胞铁调素的生成和释放，从而限制骨髓中的铁含量，减少依赖铁供应的红细胞过度生成。截至2024年3月29日的数据，在16名可评估患者中，8名患者血细胞比容控制良好。这是一项检测血液中红细胞比例的指标。截至目前，divesiran的耐受性良好，没有发现重大安全问题。 Ficerafusp alfa（BCA101）：公布1/1b期临床试验数据 Bicara Therapeutics公司公布了其双功能抗体ficerafusp alfa（BCA101）的1/1b期开放标签剂量扩增研究的最新中期数据。Ficerafusp alfa旨在抑制EGFR并直接在肿瘤部位使TGF-β失效。这种作用机制使得BCA101能够抑制肿瘤增殖，同时恢复局部免疫细胞的细胞毒活性。此次公布的结果显示，ficerafusp alfa与PD-1抑制剂帕博利珠单抗联用，在随访至少12个月的头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者中显示出有临床意义的抗肿瘤活性，并显著优于标准疗法。在HPV阴性HNSCC患者中，总缓解率为64%（18/28），完全缓解率为18%（5/28），中位无进展生存期为9.8个月，尚未达到中位缓解持续时间和中位总生存期。安全性方面，该联合疗法的耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件包括痤疮样皮疹（76%，大多数为1/2级）、疲劳（43%）和低磷血症（38%）。 Lunresertib（RP-6306）：公布1期临床试验的初步数据 Repare Therapeutics公司报告了其PKMYT1抑制剂lunresertib联用FOLFIRI治疗晚期实体瘤患者的1期临床试验的积极数据。Lunresertib是一种潜在“first-in-class”的精准肿瘤学小分子PKMYT1抑制剂，靶向实体瘤中的CCNE1扩增、FBXW7和PPP2R1A变异。截至2024年5月2日的数据，该联合疗法在曾接受过多线治疗、具有CCNE1扩增和FBXW7突变的肿瘤患者中展现出可喜的疗效。不同肿瘤类型患者的总缓解率为18.2%（n=33），包括4例确认和2例未确认的部分缓解，无论既往是否暴露于伊立替康。结直肠癌患者的临床获益延长，40%的伊立替康初治患者接受治疗超过9个月，而该比例的临床基准为20%。安全性方面，lunresertib联合治疗耐受性良好，没有超过单独使用lunresertib或标准FOLFIRI化疗方案的预期毒性。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Vertex Announces Positive Results From Ongoing Phase 1/2 Study of VX-880 for the Treatment of Type 1 Diabetes Presented at the American Diabetes Association 84th Scientific Sessions. Retrieved June 21, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240621506971/en [2] Wave Life Sciences Announces Positive Results from Phase 1b/2a SELECT-HD Trial with First Clinical Demonstration of Allele-Selective Mutant Huntingtin Lowering in Huntington’s Disease. Retrieved June 25, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/25/2903685/0/en/Wave-Life-Sciences-Announces-Positive-Results-from-Phase-1b-2a-SELECT-HD-Trial-with-First-Clinical-Demonstration-of-Allele-Selective-Mutant-Huntingtin-Lowering-in-Huntington-s-Dise.html [3] Silence Therapeutics Announces Positive Results from Ongoing SANRECO Phase 1 Study of Divesiran in Polycythemia Vera Patients. Retrieved June 27, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240627515407/en [4] Intellia Announces Positive Clinical Proof-of-Concept Data for Redosing a CRISPR-Based Therapy with its Proprietary LNP-Based Delivery Platform. Retrieved June 26, 2024 from https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-announces-positive-clinical-proof-concept-data-redosing [5] Repare Therapeutics Announces Positive Initial Data at ESMO GI from Phase 1 MINOTAUR Trial Evaluating Lunresertib in Combination with FOLFIRI. Retrieved June 28, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240626903583/en [6] Lyell Immunopharma Reports Dose-dependent Clinical Activity from Phase 1 Trial of LYL797, a ROR1-targeted CAR-T Cell Product Candidate Enhanced with its Proprietary Anti-exhaustion Technology. Retrieved June 28, 2024, from https://ir.lyell.com/news-releases/news-release-details/lyell-immunopharma-reports-dose-dependent-clinical-activity [7] Entrada Therapeutics Reports Positive Preliminary Data in Healthy Volunteers from Phase 1 ENTR-601-44-101 Trial for Duchenne Muscular Dystrophy. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902819/0/en/Entrada-Therapeutics-Reports-Positive-Preliminary-Data-in-Healthy-Volunteers-from-Phase-1-ENTR-601-44-101-Trial-for-Duchenne-Muscular-Dystrophy.html [8] Regulus Therapeutics Announces Positive Topline Data from the Third Cohort of Patients in its Phase 1b Multiple-Ascending Dose (MAD) Clinical Trial of RGLS8429 for the Treatment of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease (ADPKD). Retrieved June 28, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regulus-therapeutics-announces-positive-topline-data-from-the-third-cohort-of-patients-in-its-phase-1b-multiple-ascending-dose-mad-clinical-trial-of-rgls8429-for-the-treatment-of-autosomal-dominant-polycystic-kidney-disease-adp-302179857.html [9] Bicara Therapeutics Reports Updated Interim Phase 1/1b Data of Ficerafusp Alfa (BCA101) in 1L HPV-negative Recurrent/Metastatic Head and Neck Squamous Cell Carcinoma (HNSCC). Retrieved June 28, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240626900045/en [10] Elicio Therapeutics Announces Preliminary Disease-Free Survival analysis from the Ongoing AMPLIFY-7P Phase 1a Study of ELI-002 7P. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/27/2905517/0/en/Elicio-Therapeutics-Announces-Preliminary-Disease-Free-Survival-analysis-from-the-Ongoing-AMPLIFY-7P-Phase-1a-Study-of-ELI-002-7P.html [11] FSD Pharma Receives Ethics Committee Approval for a Phase-1 Multiple Ascending Doses Clinical Trial for Lucid-21-302 (Lucid-MS) in Australia. Retrieved June 28, 2024, from https://webfiles.thecse.com/FSD_Pharma_HREC_Ethics_-_6.27.2024_-_FINAL.pdf?T19KUkcoQLzWZRlxkwkgXY7TVuhIrMDo= [12] Quanta Announces Dosing of First Patient in Phase 1/1b Clinical Trial of QTX3046, an Oral KRASᴳ¹²ᴰ-Selective Dual-State Allosteric Inhibitor, and Other Program Updates. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/27/2905223/0/en/Quanta-Announces-Dosing-of-First-Patient-in-Phase-1-1b-Clinical-Trial-of-QTX3046-an-Oral-KRAS%E1%B4%B3-%E1%B4%B0-Selective-Dual-State-Allosteric-Inhibitor-and-Other-Program-Updates.html [13] First gene therapy for prevalent pathologies in neurology receives FDA IND clearance - EG 427 initiating first-in-human clinical study. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902739/0/en/First-gene-therapy-for-prevalent-pathologies-in-neurology-receives-FDA-IND-clearance-EG-427-initiating-first-in-human-clinical-study.html [14] 4DMT Announces FDA Clearance of IND Application for 4D-175 Genetic Medicine for the Treatment of Geographic Atrophy. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902932/0/en/4DMT-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-4D-175-Genetic-Medicine-for-the-Treatment-of-Geographic-Atrophy.html [15] Adicet Bio Announces FDA Clearance of IND Application for ADI-270 in Renal Cell Carcinoma. Retrieved June 28, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240624689420/en [16] KBio Announces FDA Clearance of IND Application for EV68-228-N for the Treatment of Acute Flaccid Myelitis and the First Patient Dosed in the Phase 1 Study. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/28/2905938/0/en/KBio-Announces-FDA-Clearance-of-IND-Application-for-EV68-228-N-for-the-Treatment-of-Acute-Flaccid-Myelitis-and-the-First-Patient-Dosed-in-the-Phase-1-Study.html [17] GT Biopharma Announces FDA Clearance of Investigational New Drug (IND) Application for GTB-3650, an NK Cell Engager for Treatment of CD33+ Leukemia. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/27/2905285/0/en/GT-Biopharma-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-IND-Application-for-GTB-3650-an-NK-Cell-Engager-for-Treatment-of-CD33-Leukemia.html [18] Synaptogenix Announces FDA Authorization of IND Application for Clinical Trial for Bryostatin-1 in Multiple Sclerosis. Retrieved June 28, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/synaptogenix-announces-fda-authorization-of-ind-application-for-clinical-trial-for-bryostatin-1-in-multiple-sclerosis-302182860.html [19] TRexBio Announces Collaboration Partner Lilly Has Initiated a Phase 1 Study of TRB-051 for Autoimmune and Inflammatory Diseases. Retrieved June 28, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240625989975/en [20] ENCell Presents the Phase 1 Clinical Trial Results of their Mesenchymal Stem Cell Therapy, EN001, for Charcot-Marie-Tooth Disease at the PNS conference. Retrieved June 26, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240624485930/en [21] OrsoBio to Present Phase 1 and Preclinical Data for Liver-Targeted Mitochondrial Protonophore TLC-6740 at the American Diabetes Association’s 84th Scientific Sessions. Retrieved June 26, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240621611137/en [22] Biond Biologics Announces First Patient Dosed with BND-35 in Phase 1 Clinical Trial. Retrieved June 26, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/biond-biologics-announces-first-patient-dosed-with-bnd-35-in-phase-1-clinical-trial-302180049.html [23] Enlivex Announces the Dosing of the First Patient in a Randomized, Placebo-Controlled Phase I/II Trial Evaluating AllocetraTM in up to 46 Patients with Thumb Osteoarthritis. Retrieved June 26, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/24/2902937/0/en/Enlivex-Announces-the-Dosing-of-the-First-Patient-in-a-Randomized-Placebo-Controlled-Phase-I-II-Trial-Evaluating-AllocetraTM-in-up-to-46-Patients-with-Thumb-Osteoarthritis.html [24] IDEAYA Biosciences Announces First-Patient-In for Phase 1 Clinical Trial Evaluating IDE397 and Trodelvy® Combination in MTAP-Deletion Bladder Cancer. Retrieved June 26, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ideaya-biosciences-announces-first-patient-in-for-phase-1-clinical-trial-evaluating-ide397-and-trodelvy-combination-in-mtap-deletion-bladder-cancer-302181366.html [25] Allakos Announces Positive Results from its Ongoing Phase 1 Trial of AK006 in Healthy Volunteers, with AK006 Demonstrating High Receptor Occupancy on Mast Cells and a Favorable Safety Profile. Retrieved June 26, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/25/2904125/0/en/Allakos-Announces-Positive-Results-from-its-Ongoing-Phase-1-Trial-of-AK006-in-Healthy-Volunteers-with-AK006-Demonstrating-High-Receptor-Occupancy-on-Mast-Cells-and-a-Favorable-Safe.html [26] Werewolf Therapeutics Highlights Initial Safety and Efficacy Data from its Ongoing Phase 1 Clinical Trial Evaluating WTX-330 in Patients with Advanced or Metastatic Solid Tumors or Non-Hodgkin Lymphoma. Retrieved June 26, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/25/2903639/0/en/Werewolf-Therapeutics-Highlights-Initial-Safety-and-Efficacy-Data-from-its-Ongoing-Phase-1-Clinical-Trial-Evaluating-WTX-330-in-Patients-with-Advanced-or-Metastatic-Solid-Tumors-or.html [27] Ethris Announces Positive Initial Phase 1 Data Demonstrating Nasal Delivery of mRNA Lead Candidate ETH47. Retrieved June 26, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240624540176/en [28] Revelation Biosciences Announces Phase 1 Clinical Study of Gemini Met the Primary Safety Endpoint and Showed Statistically Significant Biomarker Activity. Retrieved June 26, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240624937640/en [29] TiumBio Presents Promising Clinical Data from Phase 1 of its Hemophilia Treatment Candidate TU7710 at ISTH 2024. Retrieved June 26, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/tiumbio-presents-promising-clinical-data-from-phase-1-of-its-hemophilia-treatment-candidate-tu7710-at-isth-2024-302180104.html [30] GenVivo Announces Initiation of Patient Dosing in a US Phase I/Ib Clinical Trial Evaluating GEN2, a Personalizing, Gene Vector Immunotherapy, in Patients with Advanced Solid Tumors. Retrieved June 28, 2024, from https://www.globenewswire.com/NC/news-release/2024/06/27/2905012/0/en/GenVivo-Announces-Initiation-of-Patient-Dosing-in-a-US-Phase-I-Ib-Clinical-Trial-Evaluating-GEN2-a-Personalizing-Gene-Vector-Immunotherapy-in-Patients-with-Advanced-Solid-Tumors.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法临床结果临床1期临床2期寡核苷酸

2024-06-29

·蒲公英Ouryao

【出海新进展】7药品出口亚洲、欧洲多国

来源：企业公告编辑：wangxinglai2004 近日，4药企分别发布了产品海外上市进展公告，具体为汇宇制药三注射剂药品出口乌兹别克斯坦、康弘药业一注射剂药品出口缅甸、东北制药原料药出口欧洲、汇宇制药一注射剂药品出口法国、普利制药一注射剂药品出口以色列。汇宇制药三药品出口乌兹别克斯坦一、药物基本情况（一）多西他赛注射液品名称：多西他赛注射液剂型：注射剂规格：80mg/4ml；适应症：多西他赛注射液用于局部晚期或转移性乳腺癌、非小细胞肺癌，对头颈部癌、胰腺癌、胃癌、黑色素瘤、软组织肉瘤有一定的疗效。申请人：SeacrossPharmaceuticalsLtd. 上市许可号：DV/X/TO10653/05/24 （二）奥沙利铂注射液药品名称：奥沙利铂注射液剂型：注射剂规格：50mg/10ml；100mg/20ml；适应症：奥沙利铂注射液联合5-氟尿嘧啶（5-FU）和亚叶酸（FA）可用于治疗原发肿瘤完全切除后III期结肠癌的辅助治疗，以及转移性结直肠癌。申请人：SeacrossPharmaceuticalsLtd. 上市许可号：DV/X/TO10650/05/24 （三）盐酸伊立替康注射液药品名称：盐酸伊立替康注射液剂型：注射剂规格：40mg/2ml；100mg/5ml；适应症：盐酸伊立替康注射液适用于晚期结直肠癌患者的治疗、适用于联合西妥昔单抗治疗表皮生长因子受体表达RAS野生型转移性结直肠癌患者、适用于联合5-氟尿嘧啶、亚叶酸和贝伐单抗治疗结肠或职场转移性患者的一线治疗、适用于联合卡培他滨联合或不联合贝伐单抗的转移性结直肠癌患者的一线治疗。申请人：SeacrossPharmaceuticalsLtd. 上市许可号：DV/X/TO10652/05/24 二、药物其他相情况（一）多西他赛注射液多西他赛注射液用于局部晚期或转移性乳腺癌、非小细胞肺癌，对头颈部癌、胰腺癌、胃癌、黑色素瘤、软组织肉瘤有一定的疗效。公司多西他赛注射液研发成功后已进行了多国注册申报，分别已在中国、英国、德国、芬兰、法国、西班牙、瑞典、匈牙利、埃及等36个国家获得上市许可。截至目前，公司已在包含中国香港、孟加拉国、埃塞俄比亚等11个国家提交注册申请。（二）奥沙利铂注射液奥沙利铂注射液联合5-氟尿嘧啶（5-FU）和亚叶酸（FA）可用于治疗原发肿瘤完全切除后III期结肠癌的辅助治疗，以及转移性结直肠癌。公司奥沙利铂注射液研发成功后已进行了多国注册申报，分别已在中国、英国、匈牙利、阿联酋、加拿大、马来西亚、南非、埃及等16个国家获得上市许可。截至目前，公司已在包含南非、巴尔干半岛、文莱、乌兹别克斯坦等9个国家提交注册申请。（三）盐酸伊立替康注射液盐酸伊立替康注射液适用于晚期结直肠癌患者的治疗、适用于联合西妥昔单抗治疗表皮生长因子受体表达RAS野生型转移性结直肠癌患者、适用于联合5-氟尿嘧啶、亚叶酸和贝伐单抗治疗结肠或职场转移性患者的一线治疗、适用于联合卡培他滨联合或不联合贝伐单抗的转移性结直肠癌患者的一线治疗。公司盐酸伊立替康注射液研发成功后已进行了多国注册申报，分别已在中国、英国、保加利亚、新加坡、马来西亚、南非等26个国家获得上市许可。截至目前，公司已在包含中国香港、菲律宾、巴尔干半岛等10个国家提交注册申请。康弘药业药品出口缅甸一、药物基本情况产品名称：LUMITIN 生产商：成都康弘生物科技有限公司生产商地址：中华人民共和国四川省成都市金牛区蜀西路108号申请人名称：中国国际医药卫生有限公司申请人地址：中华人民共和国北京市朝阳区惠新东街4号剂型：注射液包装形式：含有 0.2ml 康柏西普眼用注射液的透明西林瓶、2个针头及1个注射器，并包装于一个纸盒治疗类别：血管内皮生长因子抑制剂规格与成分：每支西林瓶包含康柏西普眼用注射液 0.2ml （10mg/ml）销售类别：处方药注册证编号：2904EA04238 注册证有效期：2029 年 4 月 6 日二、药物其他相情况康柏西普眼用注射液是公司全资子公司康弘生物自主研发的具有完全自主知识产权的1类生物创新药，该产品能有效地与血管及组织中的VEGF结合，阻断由 VEGF介导的促进新生血管出芽和生长的信号传递。康柏西普眼用注射液于2013年获批用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD），2017年获批用于治疗继发于病理性近视脉络膜新生血管引起的视力损伤（pmCNV），2019年获批用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）引起的视力损害，2022年获批用于治疗继发于视网膜静脉阻塞(RVO)(视网膜分支静脉阻塞(BRVO)或视网膜中央静脉阻塞(CRVO))的黄斑水肿引起的视力损伤。东北制药原料药出口欧洲一、药物基本情况原料药名称：ASCORBIC ACID/维生素C 证书编号：No. CEP 2022-066 - Rev 00 持有人：东北制药集团股份有限公司地址：中国辽宁省沈阳经济技术开发区昆明湖街8号发证机构：欧洲药品质量管理局（EDQM）二、药物其他相情况维生素C用于预防和治疗坏血病以及各种急、慢性传染疾病或其他疾病以增强机体抵抗力，病后恢复期、创伤愈合期及过敏性疾病的辅助治疗。汇宇制药药品出口法国一、药物基本情况药品名称：唑来膦酸注射液剂型：注射剂规格：5mg/100ml 适应症：本品主要用于治疗绝经后妇女以及成年男性的骨质疏松症，治疗绝经后妇女以及成年男性长期糖皮质激素治疗诱发的骨质疏松症，以及成人Paget’s骨病（变形性骨炎）。申请人： SeacrossPharma(Europe)Ltd. 上市许可号：NL54946 二、药物其他相情况唑来膦酸注射液主要用于治疗绝经后妇女以及成年男性的骨质疏松症，治疗绝经后妇女以及成年男性长期糖皮质激素治疗诱发的骨质疏松症，以及成人Paget’s 骨病公司唑来膦酸注射液研发成功后已分别在多国提交注册申报，包含中国，以及德国、丹麦、法国、芬兰、爱尔兰、意大利、西班牙、荷兰、葡萄牙、挪威、瑞典等11个欧洲国家。普利制药药品出口以色列一、药物基本情况（一）药品名称：注射用达托霉素（二）适应症：成人和儿童患者（1 至 17 岁）的复杂性皮肤和皮肤组织感染；成人患者由金黄色葡萄球菌引起的右侧感染性心内膜炎；成人及儿童患者（1 至 17 岁）的金黄色葡萄球菌血流感染（菌血症）。（三）剂型：注射剂（四）规格：500 mg （五）生产企业：海南普利制药股份有限公司二、药物其他相情况达托霉素是由Lilly（礼来）公司最初研究，Cubist 制药公司开发的环脂肽类抗生素，2003年9月12日，美国食品药品监督管理局经过快速审理程序批准注射用达托霉素制剂，商品名为 CUBICIN，临床用于治疗复杂性皮肤及皮肤组织感染与金黄色葡萄球菌引起的菌血症，目前注射用达托霉素已在全球广泛上市销售。普利制药的注射用达托霉素成功研发后，已相继提交了美国、荷兰、中国、英国、澳大利亚、德国和以色列等多个国家和地区的仿制药上市申请，属于共线生产品种。本品于2022年8月获得美国食品药品监督管理局的批准，2022年11月获得荷兰药物评价委员会的批准，2022年12月获得国家药品监督管理局的批准，2023年1月获得澳大利亚药物管理局的批准，2023年7月获得英国药品和健康产品管理局的批准，2024年3月获得德国联邦药物与医疗器械所的批准。

临床3期抗体药物偶联物申请上市临床结果

2024-06-29

·CPHI制药在线

海思科1类创新降糖药考格列汀片获批上市；国产第14款PD-(L)1单抗获批上市 | 制药在线一周药闻复盘

点击蓝字关注我们本周绝对是大热周，有多个创新药获批上市。首先来看审评审批方面，有多个降糖药获批，同时也有多个PD-1单抗取得新进展。非常值得一说的有两个，海思科1类创新降糖药考格列汀片（商品名:倍长平）获批上市以及国产第14款PD-(L)1单抗获批上市；其次是研发方面，多个药取得重要进展，其中，和誉医药的依帕戈替尼联用阿替利珠单抗治疗晚期肝细胞癌，ORR达50%；再次是上市方面，科望医药、药捷安康均向港交所递交了IPO申请；最后是政策方面，中国国家药监局发布了关于征求《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》意见。本周盘点包括审评审批、研发、上市以及政策四大板块，统计时间为6.24-6.28，包含37条信息。审评审批 NMPA 上市批准 1、6月24日,NMPA官网显示，诺和诺德的依柯胰岛素注射液（商品名:诺和期/Awigli）获批上市，用于治疗成人2型糖尿病。依柯胰岛素是诺和诺德在口服胰岛素OI338的基础上设计的一款超长效胰岛素制剂，人体内半衰期长达196h。在一周给药间隔内，依柯胰岛素降糖作用分布均匀，并且在临床相关剂量下降糖作用时间可覆盖一周。 2、6月24日，NMPA官网显示，海思科1类新药考格列汀片（商品名:倍长平）获批上市，用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。考格列汀是超长效二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂。目前，共有两款国产DPP-4抑制剂获批上市，另一款是恒瑞的瑞格列汀，已于2023年6月获批上市。 3、6月24日，NMPA官网显示，强生的棕榈帕利哌酮酯注射液（6M）（商品名：善久达）获批上市，用于接受过棕榈帕利哌酮酯注射液（3M）至少3个月充分治疗的成人精神分裂症患者。该药是目前中国首个获批且唯一一款一年仅需注射两次的长效针剂抗精神病药，通过在注射部位缓慢释放进入血液，实现长达六个月的持续治疗和症状控制。 4、6月24日，NMPA官网显示，罗氏的奥妥珠单抗注射液（商品名：佳罗华）药品说明书更新，新增90分钟快速给药的短程输注(SDI)方案。此方案将奥妥珠单抗的单次输注时间从原本的3-4小时缩短至90分钟，最早可在患者治疗的第二周期开始时应用。奥妥珠单抗是全球首个经糖基化改造的Ⅱ型人源化抗CD20单克隆抗体。 5、6月25日，NMPA官网显示，迈博药业的CMAB009注射液获批上市，与FOLFIRI（亚叶酸、5FU和伊立替康）联合用于转移性结直肠癌（mCRC）的一线治疗。CMAB009是一种重组抗表皮生长因子受体（EGFR）嵌合单克隆抗体，为基于西妥昔单抗研发的改良型生物制品。 6、6月25日，NMPA官网显示，诺和诺德的司美格鲁肽注射液（商品名：诺和盈）新适应症获批，作为低卡路里饮食和增加体力活动的辅助治疗用于初始体重指数（BMI）≥30kg/m2（肥胖），或≥27kg/m2且<30kg/m2（超重）并且伴有至少一种与超重相关合并症的成人患者。司美格鲁肽是一款长效GLP-1受体激动剂。 7、6月25日，NMPA官网显示，强生的特立妥单抗注射液（商品名：泰立珂）获批上市，单药适用于既往至少接受过三线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。特立妥单抗是中国首个获批上市的靶向BCMA和CD3的双特异性抗体，此前已于美国和欧盟等国家或地区获批上市。 8、6月25日，NMPA官网显示，正大天晴的利拉鲁肽注射液获批上市，用于治疗2型糖尿病。利拉鲁肽是第一代胰高血糖素样-1受体（GLP-1R）激动剂，原研公司为诺和诺德，2009年6月，利拉鲁肽首次在欧盟获批上市，商品名为Victoza。目前，国内已有3款利拉鲁肽生物类似药获批上市，分别来自华东医药、通化东宝和正大天晴。 9、6月25日，NMPA官网显示，君实生物的特瑞普利单抗新适应症获批，联合注射用紫杉醇（白蛋白结合型）用于PD-L1阳性（CPS≥1）的初治转移或复发转移性三阴性乳腺癌的治疗。该药是一款以PD-1为靶点的单抗药物。截至2024年6月12日，该产品已在中国获批9项适应证，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌、肾癌、小细胞肺癌等适应症。 10、6月25日，NMPA官网显示，由AkaRx公司、复星医药联合申报的马来酸阿伐曲泊帕片新适应症获批，用于治疗对既往治疗反应不佳的成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者。阿伐曲泊帕是一款口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），复星医药于2018年获AkaRx许可，获得该药在中国内地及香港地区独家销售代理权（包括为实现销售享有的独家注册、开发权）。 11、6月25日，NMPA官网显示，天麦生物的甘精胰岛素注射液生物类似药获批上市，用于治疗1型和2型糖尿病。甘精胰岛素是通过DNA重组技术生产的长效胰岛素类似物，属于第三代胰岛素，在药效上，甘精胰岛素皮下注射后能持续缓慢释放胰岛素单体，相较于传统人胰岛素药物，其降糖作用可持续约24h，且几乎无峰值，可以更好的模拟正常基础人胰岛素的分泌。 12、6月25日，NMPA官网显示，默沙东（MSD）的抗PD-1单抗帕博利珠单抗新适应症获批，联合曲妥珠单抗、含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗，用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（CPS≥1）的局部晚期不可切除或转移性HER2阳性胃或胃食管结合部腺癌患者的一线治疗。至此，帕博利珠单抗在中国获批的适应证已经达到14个。 13、6月26日，NMPA官网显示，阿斯利康的甲磺酸奥希替尼片新适应症获批，联合培美曲塞和铂类化疗药物用于具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。这是奥希替尼在国内获批的第4项适应症。 14、6月28日，NMPA官网显示，石药集团子公司巨石生物制药的恩朗苏拜单抗注射液（商品名：恩舒幸）获批上市，用于治疗至少一线含铂方案化疗失败的PD-L1表达阳性的复发或转移性宫颈癌患者。该药也成为国内第14款获批上市的国产PD-（L）1单抗。目前获批宫颈癌适应症的国产PD-(L)1仅有恩朗苏拜单抗、索卡佐利单抗、赛帕利单抗三款。 15、6月28日，NMPA官网显示，百奥泰生物的枸橼酸倍维巴肽（batifiban，曾用名巴替非班）获批上市，用于PCI围术期抗血栓。该药上市申请于2020年10月获得药监局受理。倍维巴肽是人工合成的血小板糖蛋白Ⅱb/Ⅲa（即“GPⅡb/Ⅲa”）受体拮抗剂。 16、6月28日，NMPA官网显示，百济神州的PD-1单抗替雷利珠单抗注射液（商品名：百泽安）新适应症获批，联合依托泊苷和铂类化疗用于一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者。这是替雷珠单抗获批的第14项适应症。 17、6月28日，NMPA官网显示，恒瑞医药的恒格列净片新适应症获批，推测为联合二甲双胍和磷酸瑞格列汀改善2型糖尿病患者的血糖控制。脯氨酸恒格列净片属于钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂。申请 18、6月25日，CDE官网显示，诺华的阿思尼布片（asciminib、商品名：Scemblix）申报上市，推测用于慢性髓系白血病治疗。Asciminib是一款针对ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）的first-in-class药物，2021年10月，FDA加速批准用于治疗既往接受过≥2种TKI治疗的慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+CML-CP）成年患者，并完全批准用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成年患者。 19、6月27日，CDE官网显示，和铂医药的巴托利单抗（HBM9161）申报上市，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。巴托利单抗是一种全人源单克隆抗体，其选择性地结合及抑制新生儿FcRn，2022年10月，和铂医药与石药集团全资子公司恩必普药业达成协议，在大中华区共同开发巴托利单抗。临床批准 20、6月24日，CDE官网显示，圣因生物1类新药SGB-9768注射液获批临床，拟开发治疗补体介导的肾脏疾病，包括成人IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎患者。SGB-9768是一种靶向补体C3的siRNA-GalNAc结合物，采用了该公司创新技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。 21、6月25日，CDE官网显示，石药集团的SYS6020注射液获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。SYS6020为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。 22、6月26日，CDE官网显示，诺和诺德（Novo Nordisk）1类新药amycretin片获批临床，拟用于降低超重或肥胖成人患者的体重。amycretin是一款GLP-1R和胰淀素受体的长效协同激动剂，正在开发皮下注射（每周一次）和口服（每天一次）两种剂型，目前拟开发适应症为肥胖。优先审评 23、6月26日，CDE官网显示，阿斯利康（AstraZeneca）第三代EGFR-TKI甲磺酸奥希替尼片拟纳入优先审评，拟用于接受含铂放化疗期间或之后未出现疾病进展、具有EGFR外显子19缺失或外显子21（L858R）置换突变的局部晚期、不可切除（Ⅲ期）非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。 24、6月26日，CDE官网显示，海思科的HSK21542注射液拟纳入优先审评，用于治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。HSK21542是其研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经获得CDE受理。 25、6月27日，CDE官网显示，和黄医药的氢溴酸他泽司他片拟纳入优先审评，拟用于EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、中国香港、中国澳门和中国台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。 FDA 上市批准 26、6月26日，FDA官网显示，艾伯维的Epcoritamab（商品名：Epkinly）获批新适应症，用于治疗至少接受过两种系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/RFL）患者。Epcoritamab是一款CD3/CD20双抗，2023年5月，Epcoritamab首次在美国获批上市，用于治疗接受过二线或多线系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/RDLBCL）患者。临床批准 27、6月24日，FDA官网显示，丹擎医药的DAT-2645片获批临床，拟用于治疗携带BRCA1/2功能缺失性突变和/或同源重组缺陷（HRD）的晚期或转移性实体瘤患者。DAT-2645是丹擎医药自主研发的一种全新结构的、高选择性的口服小分子聚ADP核糖水解酶（PARG）抑制剂。 28、6月24日，FDA官网显示，睿健医药的NouvNeu001获批临床，拟用于治疗帕金森。NouvNeu001是一款基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，该药的Ⅰ/Ⅱ期临床研究已在2023年8月获得中国NMPA批准，并在Ⅰ期临床试验中取得了积极的安全性和疗效数据。孤儿药资格 29、6月26日，FDA官网显示，同宜医药的第二代双配体偶联药物（Bi-XDC）CBP-1019被授予孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌（SCLC）。截至目前，CBP-1019已获得FDA授予3个孤儿药资格，分别用于治疗胰腺癌、食管癌和小细胞肺癌。研发临床状态 30、6月25日，艾威药业（IVIEW Therapeutics）宣布，公司1类新药IVW-1001治疗干眼症的临床试验已在美国启动，进行首例受试者给药。IVW-1001是一种新型的TRPM8冷感受体激动剂，旨在治疗干眼症的体征和症状。临床数据 31、6月23日，恒瑞医药公布了GLP-1R/GIPR激动剂HRS9531治疗不伴糖尿病的肥胖成年患者的Ⅱ期结果。结果显示，与安慰剂组相比，HRS9531组患者的减重效果更为明显。治疗24周后，1.0mg、3.0mg、4.5mg和6.0mg组患者的体重分别降低了5.4%、13.4%、14.0%和16.8%，而安慰剂组这一比例为0.1%。此外，各剂量组和安慰剂组至少减重5%的患者比例分别为52.0%、88.2%、92.0%、91.8%和10.2%。 32、6月24日，信念医药公布了首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究（ⅡT）中用于治疗血友病B成年患者出血的长期随访相关研究数据，数据显示：长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。 33、6月24日，恒瑞医药公布了PD-L1/TGF-βRⅡ双抗SHR-1701联合或不联合化疗新辅助治疗不可切除的Ⅲ期非小细胞肺癌的概念验证Ⅱ期临床研究（TRAILBLAZE研究）结果，结果显示，在接受新辅助联合治疗的主要队列患者（n=97）中，两项主要终点均达到，诱导后的ORR为58%，18个月EFS为56.6%。27例（25%）患者接受了手术治疗，均达到R0切除。 34、6月26日，诺和诺德公布了Ocedurenone治疗高血压合并慢性肾病（CKD）的Ⅲ期CLARION-CKD研究结果，结果未达到主要终点，并表示2024年将因此产生约57亿丹麦克朗（约8.28亿美元）的减值损失。Ocedurenone是诺和诺德以13亿美元自KBPBiosciences手中收购的一款口服小分子非甾体盐皮质激素受体（nsMR）拮抗剂，其半衰期长且MR亲和力高。 35、6月28号，和誉医药公布了高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼与阿替利珠单抗联用治疗晚期肝细胞癌的最新临床试验数据。其中依帕戈替尼220mg BID联用阿替利珠队列在FGF19过表达肝细胞癌患者中显示出突出的疗效, ORR达50%。上市 36、6月27日，港交所官网公示，科望医药、药捷安康两家生物医药公司递交了IPO申请。科望医药成立于2017年，开发新一代疗法创新肿瘤治疗。药捷安康成立于2014年，专注于发现及开发肿瘤、炎症及心脏代谢疾病小分子创新疗法。政策 37、2024年6月25日，中国国家药监局发布关于征求《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》意见。公告指出，为加快临床急需境外已上市药品在境内上市，满足患者临床用药迫切需求，决定进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批工作机制，并组织起草了征求意见稿，并向社会公开征求意见。来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准申请上市IPO

100 项与盐酸伊立替康相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01061	盐酸伊立替康	L01XX19	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
胰腺腺泡癌	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2013-12-20
儿童恶性实体瘤	日本	Yakult Honsha Co., Ltd.	2013-03-25
儿童恶性实体瘤	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	2013-03-25
肠肿瘤	中国	江苏恒瑞医药股份有限公司	1998-01-01
结肠癌	美国	Pfizer Inc.	1996-06-14
直肠癌	美国	Pfizer Inc.	1996-06-14
乳腺癌	日本	Alfresa Pharma Corp.	1995-09-29
乳腺癌	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	1995-09-29
乳腺癌	日本	Yakult Honsha Co., Ltd.	1995-09-29
结直肠癌	日本	Yakult Honsha Co., Ltd.	1995-09-29
结直肠癌	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	1995-09-29
结直肠癌	日本	Alfresa Pharma Corp.	1995-09-29
非霍奇金淋巴瘤	日本	Alfresa Pharma Corp.	1995-09-29
非霍奇金淋巴瘤	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	1995-09-29
非霍奇金淋巴瘤	日本	Yakult Honsha Co., Ltd.	1995-09-29
鳞状细胞癌	日本	Daiichi Sankyo Co., Ltd.	1995-09-29
鳞状细胞癌	日本	Alfresa Pharma Corp.	1995-09-29
鳞状细胞癌	日本	Yakult Honsha Co., Ltd.	1995-09-29
胃癌	日本	Alfresa Pharma Corp.	1995-09-29
胃癌	日本	Yakult Honsha Co., Ltd.	1995-09-29

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
小细胞肺癌复发	临床3期	中国	绿叶制药	2024-03-03
BRAF V600E突变结直肠癌	临床3期	中国	复旦大学	2018-06-01
小泡型横纹肌肉瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2016-06-01
小泡型横纹肌肉瘤	临床3期	澳大利亚	National Cancer Institute	2016-06-01
小泡型横纹肌肉瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2016-06-01
小泡型横纹肌肉瘤	临床3期	新西兰	National Cancer Institute	2016-06-01
小泡型横纹肌肉瘤	临床3期	波多黎各	National Cancer Institute	2016-06-01
胚胎性横纹肌肉瘤	临床3期	美国	National Cancer Institute	2016-06-01
胚胎性横纹肌肉瘤	临床3期	澳大利亚	National Cancer Institute	2016-06-01
胚胎性横纹肌肉瘤	临床3期	加拿大	National Cancer Institute	2016-06-01

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT06321081 (ESMO_GI2024) 人工标引	临床2期	转移性结直肠癌三线 Microsatellite Stable (MSS) \| Proficient DNA Mismatch Repair (pMMR)	8	Irinotecan Plus Cetuximab and Envafolimab	餘觸築憲蓋醖獵鑰簾鏇(廠憲觸壓壓衊憲願範淵) = 壓鏇鑰憲壓糧壓獵鹹鏇齋淵壓鬱構鹽糧鹹壓夢 (淵壓獵夢膚獵鬱憲築觸 ) 达到更多	积极	2024-06-27
NCT03141034 (CTgov)	临床2期	胃腺癌 \| 晚期胃食管交界处腺癌	40	Blood for angiome profiling+Irinotecan+Ramucirumab	遞廠積願鬱蓋壓廠鹽醖(餘鏇鑰壓製網憲鹽築糧) = 獵壓鬱襯淵繭廠鹽構淵襯鏇襯衊構蓋鏇窪壓積 (積積蓋鏇衊憲遞繭醖膚, 艱鑰膚衊觸衊憲選鹽齋 ~ 簾鏇衊鏇壓網壓淵醖顧) 更多	-	2024-06-11
NCT05047991 (HE072-CSP-004, ASCO2024)	临床2期	胰腺癌一线	117	NALIRIFOX (HE072 50 mg/m², oxaliplatin 60 mg/m², leucovorin 400 mg/m², and fluorouracil 2400 mg/m²)	積顧蓋獵網鏇繭構齋選(鬱繭餘蓋膚築糧鬱獵簾) = 壓顧蓋觸蓋願觸鬱餘積顧範糧襯製鑰艱遞淵鹹 (夢齋窪繭選獵鬱簾築蓋, 5.49 ~ 9.17) 更多	积极	2024-05-24
				AG (nab-paclitaxel 125 mg/m² and gemcitabine 1000 mg/m²)	積顧蓋獵網鏇繭構齋選(鬱繭餘蓋膚築糧鬱獵簾) = 鏇簾餘顧壓簾觸鏇壓餘顧範糧襯製鑰艱遞淵鹹 (夢齋窪繭選獵鬱簾築蓋, 3.15 ~ 5.06) 更多
NCT04067115 (SARC037, ASCO2024)	临床2期	尤文肉瘤 EWS::FLI1 fusion transcript	18	Trabectedin 1 mg/m2	構顧範鬱鏇壓鹹遞網獵(夢糧膚範積築齋築夢鑰) = 獵願窪繭鏇衊鹽廠醖鑰淵簾醖觸鑰衊廠鬱壓夢 (艱糧繭膚選膚鹹膚鬱膚 ) 更多	积极	2024-05-24
ACTRN12617001190392 (PIT study, ASCO2024)	临床1/2期	转移性结直肠癌 RAS wild-type	14	Trifluridine/tipiracil 20mg/m2	餘獵願艱壓選鏇顧餘壓(衊鹹醖壓構醖壓窪觸鏇) = 淵齋繭鏇選夢蓋憲蓋衊襯遞鬱衊觸夢選鹽淵衊 (襯襯觸鑰網顧膚鹹遞鹹 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT04514497 (ETCTN 10402, ASCO2024)	临床1期	晚期恶性实体瘤	21	Irinotecan 150 mg/m2 IV D1 + Elimusertib 10 mg BID PO D1,D2 (biweekly)	鏇築蓋構觸積製鏇鑰鏇(蓋遞鹽願鹹鹽範獵襯廠) = Notable grade 3+ treatment-related adverse events and summary best response are summarized (Table 1). The majority of evaluable patients in both schedules had initial disease control (56% [biweekly] and 67% [weekly]). One confirmed partial response was seen in the biweekly RP2D. 遞鏇齋窪糧蓋餘網廠獵 (蓋築蓋醖製願獵網顧簾 )	积极	2024-05-24
				Irinotecan 25 mg/m2 IV on D1 + Elimusertib 20 mg PO daily on D2,D3 (weekly)
NCT01941316 (CTgov)	临床1/2期	小细胞肺癌 \| 非小细胞肺癌	78	Carfilzomib+Irinotecan (Phase Ib Cohort 1: 20/27 mg/m^2 Carfilzomib, 125 mg/m^2 Irinotecan)	獵簾構網齋簾壓範艱網(遞遞齋積築蓋鹽鬱繭膚) = 觸夢艱廠膚鏇鏇廠獵範鬱淵獵願壓願積觸糧廠 (淵顧鑰壓製觸壓憲網鏇, 繭鹽構夢簾顧淵鹽構鏇 ~ 廠憲壓廠觸願鏇構觸膚) 更多	-	2024-05-09
				Carfilzomib+Irinotecan (Phase Ib Cohort 2: 20/36 mg/m^2 Carfilzomib, 125 mg/m^2 Irinotecan)	獵簾構網齋簾壓範艱網(遞遞齋積築蓋鹽鬱繭膚) = 壓鬱夢醖獵獵窪獵積鹹鬱淵獵願壓願積觸糧廠 (淵顧鑰壓製觸壓憲網鏇, 蓋願繭齋鏇觸蓋獵鹹顧 ~ 鬱選壓簾遞蓋衊鏇顧製) 更多
NCT02192359 (CTgov)	临床1期	神经胶质肉瘤 \| 复发性胶质瘤 \| WHO III 级混合胶质瘤 ... 更多	18	Irinotecan (Dose Level 1: 5x10^7 (1 Dose))	鑰齋衊餘觸艱繭獵鹹鏇(夢醖網構襯製膚繭鬱醖) = 獵膚齋鹽壓鬱簾淵壓壓選衊壓夢構繭遞顧範繭 (廠鹹鹹鏇憲夢糧願壓願, 簾壓糧獵鹽築廠獵窪築 ~ 窪夢鑰衊醖觸遞顧顧淵) 更多	-	2024-04-29
				Irinotecan (Dose Level 2: 5x10^7 (2 Doses))	鑰齋衊餘觸艱繭獵鹹鏇(夢醖網構襯製膚繭鬱醖) = 蓋積顧淵鏇觸餘網憲夢選衊壓夢構繭遞顧範繭 (廠鹹鹹鏇憲夢糧願壓願, 網鬱衊憲蓋蓋壓網築鹽 ~ 簾糧餘膚鹽鹹齋鏇夢觸) 更多
NCT02128100 (CTgov)	临床2期	晚期胰腺腺癌 \| 不能切除性胰腺癌	5	Stereotactic Body Radiation Therapy+Leucovorin Calcium+irinotecan+oxaliplatin+Irinotecan hydrochloride+FLUOROURACIL	廠積鹹網鑰鹹蓋壓構窪(顧簾廠構衊築鏇鑰膚廠) = 膚襯選鬱範齋觸鬱顧壓廠淵願憲遞獵醖顧艱築 (製鏇糧醖顧選餘衊夢膚, 齋鏇遞鏇構鹽積窪選鏇 ~ 鏇鏇蓋範鹽壓餘齋築糧) 更多	-	2024-03-05
NCT03365882 (S1613 \| SWOG S1613, CTgov)	临床2期	复发性结肠癌 \| 大肠腺癌 \| 直肠腺癌	240	Trastuzumab+Pertuzumab (Trastuzumab + Pertuzumab)	觸壓夢獵鬱遞鑰簾淵顧(淵獵壓襯積繭築壓壓衊) = 蓋窪繭壓製觸願醖顧憲鹽窪鹽製艱壓齋積繭壓 (顧繭製遞壓壓襯鹹製選, 構襯夢網簾夢範糧艱簾 ~ 構壓壓窪襯鬱齋獵獵醖) 更多	-	2024-02-07
				Cetuximab+Irinotecan (Cetuximab + Irinotecan)	觸壓夢獵鬱遞鑰簾淵顧(淵獵壓襯積繭築壓壓衊) = 願選顧簾艱簾構鹹壓鹹鹽窪鹽製艱壓齋積繭壓 (顧繭製遞壓壓襯鹹製選, 築鹹遞網觸淵顧淵網製 ~ 網願範鏇積鹽衊衊衊願) 更多