Nitroxoline

中国上海，2024年10月24日 –科创板上市公司亚虹医药（688176.SH）以“专精价值，科创未来”为主题的2024年度研发开放日于10月22日在上海举行，30多名机构人员参加了此次活动。 亚虹医药创始人、董事长兼首席执行官潘柯博士在公司研发开放日活动中提到，“创新是战胜内卷，把握中国医药市场快速发展机遇的唯一秘诀。” 潘柯博士表示，亚虹医药专精价值，创新推动，是专注于泌尿生殖系统肿瘤及女性健康的全球化专科创新药公司。截至上半年末，公司主要产品管线拥有13个产品、18个在研项目，其中，研发进度较快的为APL-1706（显影剂）、APL-1702（光动力药械组合产品）两个产品，上市申请均已获受理，处于上市审评审批阶段，商业化进程继续稳步向前。 图|亚虹医药创始人、董事长兼首席执行官潘柯博士 公司研发策略：差异化，诊疗一体化，同类最佳 FIC/BIC新药已成为我国医药工业产业升级和技术进步积累到一定程度的自然需求，未来，同质化产品将逐渐失去竞争力，FIC/BIC药物的开发能力将成为创新药企的核心竞争力。亚虹医药药化高级总监吴亮博士表示，亚虹医药BIC小分子研发专注疾病领域，专注临床需求，专注靶点研究，专注分子设计，使产品更具差异化竞争优势；同时，公司升级新一代的靶向和AI驱动的药物发现平台，相比传统药物研发，可以减少药物发现及开发所需的时间和资源，加速研发进程，提高产品竞争力。 药械组合产品即利用药物递送技术把诊断用或者治疗用药物递送到目标部位，降低药物的系统暴露量，达到在提高安全性的同时，又改进药物的诊断/治疗效果。该类产品是亚虹医药的一个特色，为公司诊疗一体化策略探索方向。亚虹医药药械联用平台负责人黄国锋博士表示，公司在开发的便携式一次性诊断软镜有望填补该领域的空白，同时正在开发的显影速度更快、灵敏度更高的显影技术，可以进一步改进适应性，提高医院/诊所的诊断效率，造福患者和医疗系统。 ADC药物因兼具抗体的高特异性和细胞毒素的高抗肿瘤活性，安全性更加可控，是目前肿瘤治疗领域的热点研究方向之一。2023年至2028年，ADC药物全球市场预计将以约15%的速度增长。亚虹医药新药发现部生物学研究高级副总裁陈峪博士表示，公司ADC团队致力于推动抗体偶联药物（ADC）领域的创新，针对新颖或者已验证的抗体靶点，开发具有专有连接技术的首创或同类最佳的细胞毒性抗体偶联物（ADC）。亚虹医药已建立先进的降解抗体偶联（DAC）平台，期望使公司在ADC有效载荷的下一波创新中处于领先地位。 图|亚虹医药2024年度研发开放日活动现场 运用光动力学治疗技术，满足女性健康临床需求 宫颈癌病因明确，主要由 HPV（人乳头瘤病毒）持续感染所致，同时，从HPV感染进展至浸润性子宫颈癌是个漫长过程，因此宫颈癌完全可防，即通过三级预防措施，即为年轻女性接种HPV疫苗、在适龄女性中开展宫颈癌筛查、及时治疗癌前病变及宫颈癌，可以有效防控并最终实现消除宫颈癌。 “随着近年我国宫颈癌筛查工作的大力开展，越来越多的宫颈癌前病变被早期发现，人群数量庞大的同时呈现年轻化趋势，在生育率下降的大背景下，给处在‘生育力保护’重要窗口期的育龄女性宫颈癌前病变治疗带来新挑战”，复旦大学附属妇产科医院教授、宫颈疾病诊治中心主任、CSCCP副主任委员隋龙教授介绍，“有创性宫颈切除性手术长期以来一直是治疗宫颈癌前病变的经典方法，却无法满足全部临床治疗需求，其原因一是术后并发症可能对女性未来生育带来潜在不利影响，例如早产和流产；二是治疗后仍有可能复发，必须长期管理，然而较大范围的宫颈切除手术可能造成宫颈形态改变，增加术后阴道镜随访的漏诊风险，进而增加了长期管理的难度。因而无论是医生还是患者，都非常期待有效、安全的无创治疗方法尽早获批使用，以帮助适宜的女性患者避免或延缓宫颈创伤。” 同济大学附属皮肤病医院/上海市皮肤病医院教授、同济大学医学院光医学研究所所长、国际光动力协会常务理事王秀丽教授会上介绍，光动力疗法（PDT）可以选择性破坏病变组织，对正常组织损伤轻微，不会引起疤痕，同时恢复快、不良反应少、可重复治疗。而且除了清除病变以外，还可以激发局部免疫作用，这是光动力疗法机制中的独特优势。随着光敏剂和光源技术的发展，PDT得到了广泛应用，目前已用于包括癌症在内多组织器官的疾病诊疗。亚虹医药开发的新型光动力宫颈治疗系统，采用了脂溶性局部光敏剂HAL，增加了组织细胞的吸收率，另外，采用的创新低温光源，可以提高患者的舒适度和耐受性。 亚虹医药APL-1702是全球首个非手术治疗宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）的集药物和器械为一体的光动力治疗新药产品，有望成为全球首创、中国首发的无创治疗宫颈癌前病变的创新疗法。亚虹医药医学副总监何晓婷表示，该产品是全球首个在国际多中心III期临床试验中获得阳性结果的HSIL治疗产品，结果证实其具有显著的疗效和良好安全性；同时，操作简便，放置之后，患者无需等待即可离开医院。今年9月份，临床试验结果连续入选国际光动力与光诊断大会（PDT&PD）、第27届全国临床肿瘤学大会（CSCO）学术年会，学术界对该产品的高度关注，更体现出APL-1702巨大的临床需求期待和社会价值。 专注泌尿生殖肿瘤领域，聚焦未被满足临床需求 天津医科大学第二医院泌尿外科膀胱癌学科带头人胡海龙教授表示，经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）存在一定的局限性，术后复发率较高，并且NMIBC进展成MIBC的风险高，治疗难度增大，患者预后差；同时，NMIBC患者术后复发会增加家庭经济负担，加重患者的心理压力，严重影响生活质量，NMIBC患者术后复发具有多种危险因素。与传统白色光膀胱镜比较，蓝光膀胱镜在诊断和手术方面都显示出巨大的优势，能够显著提高膀胱肿瘤的检出率及减少残存肿瘤复发率，从而改进无复发生存期。 亚虹医药APL-1706是目前全球唯一获批的辅助膀胱癌诊断或手术的显影剂类药物，已经在全球30多个国家获批上市。该产品通过与蓝光膀胱镜的联合使用可以有效提高NMIBC的检出率（尤其是原位癌的检出率），使切除手术更完全，从而降低肿瘤复发率。中国目前还没有获批的此类药物上市，APL-1706的获批上市将填补此空白，解决现阶段有指南推荐却没有药物可用的问题。 亚虹医药APL-1202是同类首款（First-in-class）进入III期临床开发的口服、可逆性MetAP2抑制剂。9月26日，APL-1202与PD-1抑制剂替雷利珠单抗联合新辅助治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）II期临床取得积极疗效信号。Allina Health癌症研究所主任兼首席研究官、拉什医学院泌尿科教授、国际泌尿外科学会SIU前主席Baddrinath Konety医学博士表示，在基线由中心病理确诊为MIBC人群（改良可评估分析集，mEAS）中，APL-1202与替雷利珠单抗联用治疗组pCR为41%（9/22），相比替雷利珠单抗单药治疗组pCR值20%（4/20），增加了一倍，显示出可接受的安全性特征。APL-1202+PD-1在疗效/安全性/剂量友好性方面具有竞争力。 另外，基于TAIDD平台，公司自主研究开发了新型高选择性、强效的泛素特异性蛋白酶1（USP1）口服小分子抑制剂APL-2302。亚虹医药医学副总监王子甲表示，临床前研究提示APL-2302单药治疗和联合治疗在肿瘤抑制方面表现出良好的体外和体内活性。APL-2302有潜力成为治疗特定生物标志物阳性（如BRCA基因突变等）的晚期实体瘤（乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等）的新选择。 关于亚虹医药 亚虹医药（股票代码：688176.SH）成立于2010年3月，是一家专注于泌尿生殖系统肿瘤及其它重大疾病领域的全球化创新药公司。秉承“改善人类健康，让生命更有尊严”的企业使命，亚虹医药立志成为在专注治疗领域集研发、生产和商业化为一体的国际领先制药企业，为中国和全球患者提供最佳的诊疗一体化解决方案。 公司坚持以创新技术和产品为核心驱动力，通过打造自有的研发平台和核心技术，深入探索药物作用机理，高效率筛选评价候选药物。通过内部完善的研发体系和全球药物开发经验专长，亚虹医药致力于在专注治疗领域推出全球首创（First-in-Class）药物和其它存在巨大未被满足治疗需求的创新药物。 同时，亚虹医药通过自主研发和战略合作，围绕泌尿生殖系统疾病进行产品管线的深度布局，高度关注该领域的技术前沿和治疗发展趋势，洞察并挖掘未被满足的临床需求，前瞻性地进行产品规划和生命周期管理，打造涵盖疾病诊断到治疗的优势产品组合，从而造福更多的中国和全球患者。欲了解更多信息，请访问www.asieris.cn。

转自：蒲公英Ouryao 整理：无忧 2024年有多家药企研发项目叫停：   跨国药企： 强生：10月15日，强生更新了Q3的研发管线，强生终止了三个神经科学领域的临床研究项目，包括：seltorexant治疗阿尔兹海默病的II期临床研究、P2X7拮抗剂治疗双相障碍（Bipolar Depression）的II期临床研究，以及另一项JNJ-0376治疗帕金森病的I期临床研究。 吉利德：2月15日，吉利德宣布已暂停在研CD47抗体药物magrolimab部分实体瘤研究的患者招募，FDA也对这些试验进行了部分临床搁置。此前，magrolimab已停止所有CD47血液瘤适应症项目，该药物在2023年7月21日宣告骨髓增生异常综合征的III期临床试验失败。   辉瑞：2024年，辉瑞公司宣布自愿从全球市场撤回其治疗镰状细胞病的药物Oxbryta，并停止所有正在进行的关于Oxbryta的临床试验和全球扩展访问计划。原因是现有临床试验数据显示Oxbryta在SCD患者群体中的临床获益不再超过风险，存在血管闭塞危象和致命事件的不平衡，需要进一步评估。   国内药企：   上海医药，12个  5月1日终止的3个项目：   i010项目：是表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂，拟用于非小细胞肺癌等恶性肿瘤的治疗，处于I期临床试验阶段，研发投入累计约为若干亿元。   b002项目：新型人用重组单克隆抗体制品，拟用于HER2阳性的转移性乳腺癌以及新辅助治疗HER2阳性乳腺癌的治疗，处于I期临床试验阶段，已投入1.3亿元左右。   b003项目：人用重组单克隆抗体与小分子药物偶联制品，拟用于HER2阳性的局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，处于II期临床试验阶段，已投入1.4亿元左右。   6月8日终止的4个项目：   b001项目：新型人用重组单克隆抗体制品，用于CD20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤的治疗，处于I期临床试验结束阶段，累计研发投入约6466.68万元。   b001-a项目：与b001完全相同，拟用于多发性硬化症的治疗，获得了临床试验批准通知书，但未开展临床，累计研发投入约593.46万元。   i022项目：化药1类小分子创新药，处于II期临床试验结束阶段。本次终止其针对乳腺癌一线治疗适应症的临床开发，针对其他适应症的临床试验及后续开发仍正常进行，涉及的研发投入约699.37万元。   i022-k项目：化药1类小分子创新药，拟用于晚期实体瘤的治疗，处于I期临床试验结束阶段，累计研发投入约3699.9万元。   10月终止的5个管线：   i020项目：是选择性抑制剂，具有抗肿瘤作用，拟用于非小细胞肺癌等恶性肿瘤的治疗，处于I期临床试验阶段，累计研发投入约人民币4145.07万元。   b006项目：新型人用重组单克隆抗体制品，拟用于间变性大细胞淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤和皮肤T细胞淋巴瘤的治疗，处于I期临床试验阶段，累计研发投入约人民币4422.53万元。   b007项目（非霍奇金淋巴瘤适应症）：新型人用重组单克隆抗体制品，原本拟用于CD20阳性的B细胞非霍奇金淋巴瘤、天疱疮以及重症肌无力的治疗，本次终止非霍奇金淋巴瘤适应症的临床试验及后续开发，该适应症累计研发投入约人民币5040.03万元。   i008项目：由中药雷公藤主要活性成分雷公藤甲素通过提纯、加工、化学结构修饰改造而获得的化合物，拟用于类风湿关节炎的治疗，处于II期临床试验阶段，累计研发投入约人民币6218.75万元。   bcd-100项目（宫颈癌适应症）：重组人抗PD-1单克隆抗体，拟用于宫颈癌、非小细胞肺癌的治疗，处于III期临床试验阶段，宫颈癌适应症累计研发投入约人民币5900.80万元。   百济神州：2月26日，百济神州宣布终止与shorelinebiosciences公司一项关于异体NK细胞疗法项目的合作，于2024年第一季度生效。百济神州发言人表示，经过内部战略投资组合审查，公司决定与shorelinebiosciences终止合作关系，此次决策是百济神州内部优先事项调整的结果，并不意味着shoreline平台技术有任何不足。 华东医药：8月15日，华东医药宣布终止口服小分子GLP-1药物TTP273项目的后续研发。 亚虹医药：2月4日，亚虹医药宣布APL1202与化疗灌注联合使用治疗化疗灌注复发的中高危非肌层浸润性膀胱癌的关键性临床试验已完成，但未达到主要研究终点，公司决定终止该适应证的进一步开发。截至2023年12月31日，此临床试验累计投入约1.3亿元。不过，亚虹医药仍在推进APL1202其他适应症的临床试验。   天坛生物：1月31日，天坛生物决定终止控股子公司蓉生药业的“静注巨细胞病毒人免疫球蛋白(ph4)”III期临床试验研究及后续研发。原因是根据中国异基因造血干细胞移植后巨细胞病毒感染的预防和治疗现状，基于市场情况全面、谨慎分析，并结合公司战略规划。该公司在这个药物研发上已投入7069.09万元人民币。   亚宝药业：1月3日，亚宝药业发布公告称，经审慎考量SY-004项目继续开发的投入风险和未来市场价值，为合理配置研发资源，聚焦研发管线中的优势项目，决定暂停SY-004项目的临床研究开发工作。SY-004即盐酸亚格拉汀胶囊及原料药研发项目，适用于II型糖尿病，但临床研究未达良好预期。 再鼎医药：2023年第4季度开始，再鼎医药对部分管线进行了调整。其在2023年财报中显示，margetuximab、odronextamab和blu-945这3款药物已不在候选药物名单中。2023年第四季度，再鼎医药决定停止margetuximab和odronextamab的开发，并发出通知终止与相关公司的合作分别于2024年5月14日和2024年12月20日生效。对于终止开发的原因，再鼎医药表明是基于竞争格局的考量。   舒泰神：3月25日，舒泰神公告称，基于当前新冠疫情形势，结合年度审计工作开展，对公司研发项目进行了梳理，经审慎判断，决定终止BDB-001注射液、STSA-1002注射液、STSA-1005注射液、STSA-1002和STSA-1005联合用药项目在COVID-19适应症方向的研究工作。截至公告日，上述项目在该适应症方向研发投入共计3.83亿元。     药物研发叫停的原因，包括临床试验结果不佳、缺乏市场竞争力；资金短缺和资源分配调整；技术难题难以突破；市场因素变化导致竞争激烈，药品需求下降；监管要求提高和政策调整影响等。 参考：企业公告