新药专题｜11月：两款国产新药在美国获批上市，礼来 替尔泊肽获批减重适应症…

2023-12-05

上市批准申请上市

看点：两款国产新药在美国获批上市礼来 GIPR/GLP-1R双靶点激动剂替尔泊肽 GIPR/GLP-1R双靶点激动剂替尔泊肽在美国获批减重适应症3个国产1类新药在中国获批上市超70个新药在国内获批临床2023年11月，全球新药获批生产、获批临床情况详见下文美国FDA批准上市的新药2023年11月，美国FDA药品审评和研究中心（CDER）批准了9个新药，包括5个新分子实体，2个作为独立NDA提交的新适应症申请，1个新配方和1个生物药。这9个新药中有2个来自中国药企，分别为和黄医药的呋喹替尼和亿帆医药的艾贝格司亭α注射液。表1. 2023年11月美国FDA批准的新药药物名称活性成分批准日期适应症企业名称VOQUEZNAVONOPRAZAN FUMARATE11/1/23糜烂性食管炎PHATHOMZITUVIMETSITAGLIPTIN;METFORMIN HYDROCHLORIDE11/3/232型糖尿病ZYDUS WORLDWIDE DMCCFRUZAQLAFRUQUINTINIB呋喹替尼11/8/23结直肠癌TAKEDA PHARMS USAZEPBOUNDTIRZEPATIDE11/8/23肥胖或超重ELI LILLY AND CODEFENCATHTAUROLIDINE AND HEPARIN SODIUM11/15/23导管相关血流感染CORMEDIX INCAUGTYROREPOTRECTINIB11/15/23ROS1阳性的非小细胞肺癌BRISTOL-MYERS SQUIBB COTRUQAPCAPIVASERTIB11/16/23HR+/HER2-乳腺癌ASTRAZENECA PHARMSRYZNEUTAEFBEMALENOGRASTIM ALFA-VUXW艾贝格司亭α11/16/23中性粒细胞减少症EVIVE BIOTECHNOLOGYOGSIVEONIROGACESTAT11/27/23硬纤维瘤SPRINGWORKS THERAPEUTICS INC数据来源：FDA官网1.VOQUEZNA申报企业：PHATHOM适应症：糜烂性食管炎11月1日，美国FDA批准Voquezna（vonoprazan）用于治疗成人糜烂性食管炎（又称糜烂性胃食管反流病GERD）。Vonoprazan是一款新型钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），可以竞争性阻滞钾离子与氢/钾离子ATP酶的结合，从而快速抑制胃酸的分泌。根据Phathom公司新闻稿，Voquezna为30年来首个获FDA批准用于治疗糜烂性GERD的创新疗法。2.ZITUVIMET申报企业：ZYDUS适应症：2型糖尿病11月3日，美国FDA批准Zituvimet片剂作为饮食和运动的辅助剂，改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Zituvimet是西他列汀（一种二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂）和盐酸二甲双胍（一种双胍）的固定剂量组合，可作为饮食和运动的辅助药物，改善成人2型糖尿病的血糖控制。3.FRUZAQLA（呋喹替尼）申报企业：武田制药适应症：结直肠癌11月8日，美国FDA批准黄医药与武田制药共同开发的Fruzaqla（呋喹替尼/fruquintinib）用于治疗特定的结直肠癌患者。呋喹替尼是一种高选择性、强效的口服VEGFR-1、-2及-3抑制剂，其设计使其激酶选择性更高，旨在尽可能地降低脱靶毒性、改善耐受性及对靶点提供更稳定的覆盖。2018年9月，呋喹替尼在中国获批上市，用于既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康治疗的转移性结直肠癌患者，包括既往接受过抗VEGF治疗和/或抗表皮生长因子受体（EGFR）治疗（RAS野生型）的患者。2023年3月，和黄医药和武田制药达成独家许可协议，在除中国大陆、香港和澳门以外的全球范围内进一步推进呋喹替尼的开发、商业化和生产。本次呋喹替尼在美国获批上市，是和黄医药创新药出海的重要里程碑。4.ZEPBOUND申报企业：礼来适应症：肥胖或超重11月8日，美国FDA批准礼来的替尔泊肽（tirzepatide）用以使肥胖或超重成年患者减轻体重并保持体重，商品名为Zepbound。替尔泊肽是全球首款GIPR/GLP-1R双靶点激动剂，此前2022年5月获得美国FDA批准用于治疗2型糖尿病（T2DM），商品名为Mounjaro。2022年9月又相继在日本和欧洲获批，上市后放量迅速。根据礼来公布的2023年第三季报财报，替尔泊肽三季度营收达到14亿美元，今年前三季度收入达到29.57亿美元。除了T2DM和肥胖，替尔泊肽还布局了非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、射血分数保留的心力衰竭、阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）、慢性肾脏病（CKD）等适应症，国内针对T2DM和减重适应症已申报NDA。5.DEFENCATH申报企业：CORMEDIX INC适应症：导管相关血流感染11月15日，美国FDA批准CorMedix公司的DefenCath（牛磺罗定和肝素）导管锁定溶液（CLS）上市，专门用于减少患有肾功能衰竭的成人患者通过中心静脉导管（CVC）接受长期血液透析时发生的与导管相关的血流感染（CRBSIs）。对于肾功能衰竭患者，血液透析通常通过导管帮助过滤血液中的废物和多余的水。但过滤过程会增加血液感染的风险。DefenCath由抗凝剂肝素和广谱抗菌剂牛磺罗定组成，可以在中心静脉导管不使用时注入，有助于防止中心静脉导管感染的发生。CorMedix公司新闻稿指出，这是FDA批准的第一个也是唯一一个抗菌导管封管解决方案。6.AUGTYRO申报企业：BMS适应症：ROS1阳性的非小细胞肺癌 ROS1阳性的非小细胞肺癌11月15日，美国FDA批准Augtyro（repotrectinib）用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。Repotrectinib是一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，由Turning Point公司开发，2022年BMS以41亿美元收购Turning Point 获得该疗法。在此之前2020年7月，再鼎医药宣布与Turning Point公司达成合作，获得repotrectinib在大中华区的独家开发及商业化权。7.TRUQAP申报企业：阿斯利康适应症：HR+/HER2-乳腺癌 HER2-乳腺癌11月16日，美国FDA批准阿斯利康的Truqap（capivasertib）联合 Faslodex（氟维司群）用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌 HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌基础方案治疗过程中或之后疾病复发或进展。Capivasertib是一款具选择性、靶向3种AKT激酶异形体（AKT1/2/3）的腺苷三磷酸（ATP）竞争性抑制剂，2023年6月，FDA授予capivasertib+氟维司群的新药申请（NDA）优先审评资格，不到半年的时间就获得FDA批准，意味着capivasertib将为HR+/HER2-晚期乳腺癌 HER2-晚期乳腺癌提供强有力的全新治疗选择。8.RYZNEUTA申报企业：EVIVE BIOTECHNOLOGY适应症：中性粒细胞减少症11月16日，美国FDA批准亿帆医药控股子公司亿一生物（Evive Biotech）自主研发的生物创新药Ryzneuta（通用名：艾贝格司亭α注射液，海外商品名Ryzneuta，中国商品名亿立舒，内部研发代码F-627）上市，用于治疗肿瘤患者在接受抗癌药物后出现的中性粒细胞减少症。根据亿帆医药新闻稿，Ryzneuta是中国境内唯一一款同时在中国、美国获批的长效G-CSF产品，亿帆医药成为国内首家以药品上市持有人（MAH）身份获得美国FDA批准的创新生物药企业。9.OGSIVEO申报企业：SPRINGWORKS适应症：硬纤维瘤11月27日，美国FDA批准Ogsiveo（nirogacestat）片剂用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。硬纤维瘤，也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病，是一种罕见的、通常为非恶性的软组织肿瘤，是结缔组织的异常生长。Nirogacestat是一种口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，通过阻断Notch受体的蛋白水解激活起作用。根据FDA新闻稿，Ogsiveo是首个被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。国内获批上市的新药2023年11月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了7个国产新药和5个进口新药，适应症涵盖多种肿瘤、肺炎、幽门螺杆菌感染、IgA肾病和精神疾病，详情见表2。表2. 2023年11月NMPA批准的新药申请类型药品名称企业名称适应症批准日期新药埃普奈明海特生物多发性骨髓瘤11/1/23新药纳基奥仑赛合源生物白血病11/8/23新药香雷糖足膏合一生技清创后创面截面积小于25cm2的Wagner 1级糖尿病足部伤口溃疡11/14/23新药伯瑞替尼鞍石生物MET 14外显子跳变非小细胞肺癌11/16/23新药小儿豉翘清热糖浆济川药业小儿风热感冒夹滞证11/17/23新药阿泰特韦片／利托那韦片组合包装广生中霖生物轻型、中型新型冠状病毒感染（ COVID -19）11/24/23新药地达西尼京新药业失眠11/29/23进口格菲妥单抗罗氏大B细胞淋巴瘤（DLBCL）11/7/23进口醋酸来法莫林（Lefamulin）住友制药社区获得性细菌性肺炎（CABP）11/14/23进口布地奈德肠溶胶囊（Nefecon）云顶新耀IgA肾病11/21/23进口富马酸伏诺拉生武田制药幽门螺杆菌（HP）11/21/23进口洛沙平吸入剂兆科药业精神分裂症或双相情感障碍I型相关激动11/21/23数据来源：国家药监局官网、药智数据1.埃普奈明申报企业：海特生物适应症：多发性骨髓瘤11月1日，国家药品监督管理局批准海特生物申报的注射用埃普奈明（商品名：沙艾特）上市，适应症为联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)是血液系统第二常见的恶性肿瘤。尽管近年来国际上在多发性骨髓瘤的新药研发方面取得了很大进展，但几乎所有患者都会对目前可用的抗骨髓瘤药物产生抗药性，导致疾病复发。据海特生物新闻稿，埃普奈明为重组变构人肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（CPT），是目前全球唯⼀批准上市的DR4/DR5激动剂（First-in-class），与既往药物具有完全不同的作用机制，可以为患者提供全新的治疗手段。2.纳基奥仑赛申报企业：合源生物适应症：白血病11月8日，国家药监局官网发布公告，通过优先审评审批程序附条件批准合源生物科技（天津）有限公司申报的纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达）上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。在国内，纳基奥仑赛是第四款获批上市的CAR-T产品，此前已有复星凯特和药明巨诺的 CD19 CAR-T CD19 CAR-T产品（阿基仑赛、瑞基奥仑赛），以及驯鹿生物/信达生物的BCMA CAR-T BCMA CAR-T产品（伊基奥仑赛）获批上市。据合源生物此前新闻稿，纳基奥仑赛注射液是首个中国全自主创新的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，具有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r/r B-ALL r/r B-ALL注册临床研究中细胞药物生产成功率达到100%。纳基奥仑赛注射液的成功获批上市，为成人r/r B-ALL r/r B-ALL患者带来更多临床治疗选择。3.伯瑞替尼申报企业：鞍石生物适应症：MET 14外显子跳变非小细胞肺癌 MET 14外显子跳变非小细胞肺癌2023年11月16日，国家药监局官网发布公告，批准北京鞍石生物科技有限责任公司（鞍石生物科技）全资子公司北京浦润奥生物科技有限责任公司自主研发的1类创新药伯瑞替尼肠溶胶囊（商品名：万比锐）用于治疗具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。伯瑞替尼是一款高选择性c-MET抑制剂，其关键注册临床研究显示ORR达到75%，mDOR达到15.9个月，mOS达到20.7个月，疗效明确且耐受性良好。伯瑞替尼的获批上市为MET 14外显子跳跃突变的NSCLC患者提供了新的治疗选择。4.地达西尼申报企业：京新药业适应症：失眠2023年11月29日，国家药监局官网发布公告，批准京新药业申报的1类创新药地达西尼胶囊上市，用于失眠障碍患者的短期治疗。地达西尼属于苯二氮䓬类药物，是γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体的部分正向别构调节剂，通过部分激活GABAA受体，产生促进睡眠的作用。该药品的上市为失眠障碍患者提供了新的治疗选择。国内获批临床的新药2023年11月，有超70个1类新药在中国获得临床试验默示许可，适应症涵盖多种肿瘤、糖尿病、自身免疫性疾病、代谢和心脑血管疾病、眼科疾病等；涉及恒瑞医药、石药集团、海创药业、齐鲁制药、正大天晴、信达生物等国内药企，以及辉瑞、安进、罗氏、礼来等跨国药企，详情见表3和表4。表3. 2023年11月国内获批临床的国产新药（部分）药品名称企业名称适应症临床试验默示许可日期SYS6011石药集团实体瘤11/1/23HP518片海创药业转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）11/1/23ABSK051注射液和誉生物晚期实体瘤11/1/23ACE-86225106片优领医药晚期恶性实体肿瘤11/3/23ANS014004片鞍石生物恶性肿瘤11/3/23FT-002注射液方拓生物 RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性 RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性11/6/23VG2062复诺健生物晚期实体瘤11/6/23RRG001眼内注射液鼎新基因新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）11/6/23THDBH110胶囊东宝紫星生物单药或联合其他药物用于2型糖尿病患者的血糖控制11/7/23EB070注射液东方百泰生物哮喘11/9/23YZJ-6097片海雁医药慢性咳嗽11/9/23SZJK-0421片济康医药晚期恶性肿瘤11/9/23HS-10511片豪森药业肥厚型心肌病11/9/23QLR12018片齐鲁制药单用/联用二甲双胍口服降糖药疗效不佳的2型糖尿病（T2DM）患者的血糖控制11/10/23VT-101注射液万邦医药晚期头颈部鳞癌、黑色素瘤和乳腺癌等实体瘤。11/14/23IBI356信达生物信达生物特应性皮炎11/15/23SRSD101注射液靖因药业原发性高胆固醇血症11/15/23OQL036岸阔医药氟尿嘧啶类药物引起的手足综合征11/15/23LNF1802单克隆抗体注射液新时代药业晚期肿瘤11/20/23LNF1901单克隆抗体注射液新时代药业晚期恶性肿瘤11/20/23LF01胶囊南芯医疗晚期实体瘤11/20/23GK201胶囊国匡医药晚期实体瘤11/20/23SPH7854颗粒上海医药集团溃疡性结肠炎（UC）11/20/23TM471-1胶囊知微生物B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）11/20/23JK0003片嘉科生物类风湿性关节炎11/20/23177Lu-LNC1003 注射液蓝纳成生物PSMA阳性的前列腺癌11/20/23HZ-Q1070胶囊和正医药复发或难治性B细胞淋巴瘤11/20/23CRTE7A2-01 TCR-T细胞注射液可瑞生物HPV16阳性HLA-A*02:01阳性晚期实体肿瘤（宫颈癌、头颈部肿瘤、肛门癌和其他肿瘤类型）11/21/23TQB3015 片正大天晴晚期恶性肿瘤11/24/23SYH2038片石药集团晚期恶性肿瘤11/24/23SH-337片浙江医药消化系统酸相关性疾病11/24/23GS1-144片长春金赛绝经期血管舒缩症状11/24/23数据来源：国家药监局官网、药智数据表4. 2023年11月国内获批临床的进口新药药品名称企业名称适应症临床试验默示许可日期AZD5305阿斯利康晚期实体瘤11/1/23AZD5335阿斯利康晚期实体瘤11/7/23BI 765049输注用粉末BI表达B7-H6的晚期恶性实体瘤11/10/23AUP1602-CAurealis Therapeutics/未知君生物糖尿病足溃疡11/13/23PF-06940434注射液辉瑞晚期或转移性实体瘤11/13/23AMG 133安进体重控制11/20/23GDC-9545罗氏既往辅助内分泌治疗耐药的雌激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌 HER2阴性晚期乳腺癌11/20/23LY3502970胶囊礼来在饮食控制和运动基础上，改善2型糖尿病成人患者的血糖控制11/20/23JDQ443片诺华KRAS G12C突变的晚期实体瘤11/20/23DMX-200Dimerix正在接受血管紧张素拮抗剂（ARB）治疗的局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）患者11/23/23GSK1070806注射液GSK特应性皮炎11/24/23数据来源：国家药监局官网、药智数据来源 | 博药（药智网获取授权转载）撰稿 | 森林责任编辑 | 八角声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。商务合作 | 张武龙 13368443108（同微信）阅读原文，是昨天最受欢迎的文章哦