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国际罕见病日丨一文盘点BioBAY园内罕见病在研药物
2023-02-28
·
BioBAY
孤儿药
免疫疗法
细胞疗法
上市批准
快速通道
每年2月的最后一天是国际罕见病日,今天是第16个国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.65%~1%的疾病定义为罕见病。据世卫组织统计,世界上有6000~8000种罕见病,且这一数字仍在以每年250多种的数量增加,影响多达4亿患者的生活。《中国罕见病定义研究报告2021》对我国罕见病进行了新界定,即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。我国由于人口基数庞大,其实罕见病并不罕见,有超2000万名罕见病患者。目前,全球大约只有5%至10%的已知罕见病有药可治。列入中国罕见病目录的121个病种中,47种全球都没有治疗药物,国内有明确治疗药物的仅36种。多数罕见病检测方法复杂,设备、试剂昂贵,治疗费用每年数十万到数百万元不等。孤儿药是一些专门用于治愈或治疗罕见疾病的特效药物。BioBAY园内多家企业关注罕见病,多款药物获得国内外孤儿药认证。以下资料来源于园内企业公开如有遗漏欢迎投稿
信达生物
• 药物:
IBI326
• 治疗疾病:治疗
复发/难治性多发性骨髓瘤
IBI326
是一款以慢病毒为基因载体转染自体T细胞,CAR包含全人源scFv、
CD8a
铰链和跨膜、4-1BB共刺激和CD3ζ激活结构域。基于严格的筛选,通过全面的体内外功能评价,
IBI326
CAR-T候选产品具有强有力和快速的疗效,并有突出的持久性。2022年2月,
IBI326
获美国食品药品监督管理局“孤儿药”认定,用于治疗
复发难治性多发性骨髓瘤
。• 药物:
信迪利单抗
(商品名:
达伯舒
)• 治疗疾病:
T细胞淋巴瘤
、
食管癌
信迪利单抗
是我国首款纳入医保目录的
PD-1
单抗,已获批上市适应症包括用于至少经过二线系统化疗的
复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤(cHL)
治疗、
非鳞状非小细胞肺癌(NSCLC)
的一线治疗、
肝细胞癌
的一线治疗、食管鳞癌的一线治疗等。于2020年先后获得FDA授予的用于治疗
T细胞淋巴瘤
和
食管癌
的孤儿药资格。相关阅读:
信达生物
:
信迪利单抗
获批第5项适应症,一线治疗食管鳞癌)
亚盛医药
• 药物:
HQP1351
(
奥雷巴替尼
)• 治疗疾病:
慢性髓系白血病(CML)
HQP1351
是
亚盛医药
首个获得孤儿药资格认定的创新药,也是一款口服第三代
BCR-ABL
抑制剂,对
BCR-ABL
以及包括T315I突变在内的多种
BCR-ABL
突变体有突出效果,用于治疗一代、二代
TKI
耐药的
CML
患者。2020年5月FDAHQP1351孤儿药资格认定,用于治疗
慢性髓性白血病(CML)
。(相关阅读:上市企业丨
亚盛医药
:耐立克临床研究结果在国际权威期刊JHO发表)• 药物:
APG-115
• 治疗疾病:
胃癌
、
急性髓系白血病
、
软组织肉瘤
、
视网膜母细胞瘤
、
黑色素瘤
。
APG-115
是一款由
亚盛医药
自主研发的口服、高选择性小分子
MDM2
抑制剂。该药物对
MDM2
具有高度结合亲和力,通过阻断
MDM2
-
p53
相互作用从而恢复
p53
肿瘤抑制活性,2021年7月,
APG-115
获得FDA孤儿药资格认定,用于治疗II
B-IV期黑色素瘤
。这是
APG-115
继
胃癌
、
急性髓系白血病
、
软组织肉瘤
、
视网膜母细胞瘤
后,获得的第五项FDA授予的孤儿药资格认定。(相关阅读:B村临床 |
亚盛医药
又迎新进展,1类新药APG-115抑制剂获批临床)• 药物:APG-1252(palcitoclax)• 治疗疾病:
小细胞肺癌(SCLC)
APG-1252
是一款
Bcl-2
/
Bcl-xL
双靶点抑制剂,可通过选择性抑制
Bcl-2
及
Bcl-xL
蛋白恢复细胞凋亡,临床拟用于治疗
SCLC
、
NSCLC
、
淋巴癌
等
肿瘤
,于2020年获FDA用于治疗
SCLC
的孤儿药资格认定。(相关阅读:B村全席 |
亚盛医药
原创双靶点
Bcl-2
/
Bcl-xL
抑制剂APG-1252临床新数据亮相2018年亚洲肺癌大会)• 药物:
APG-2575
• 治疗疾病:
滤泡性淋巴瘤(FL)
、
华氏巨球蛋白血症(WM)
、
慢性淋巴细胞白血病(CLL)
、
多发性骨髓瘤(MM)
及
急性髓系白血病(AML)
APG-2575
是一款新型口服
Bcl-2
选择性小分子抑制剂,通过选择性抑制
Bcl-2
蛋白来恢复
肿瘤
细胞程序性死亡机制(细胞凋亡),从而杀死
肿瘤
,拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。2020年,
APG-2575
共斩获3项孤儿药资格,分别用于治疗WM、
CLL
和MM。2021年,
APG-2575
又新增2项孤儿药资格认定,用于治疗
急性髓系白血病(AML)
和
滤泡性淋巴瘤(FL)
。(相关阅读:上市企业丨
亚盛医药
:
Bcl-2
抑制剂APG-2575递交IND申请,治疗
系统性红斑狼疮
)
百济神州
• 药物:
泽布替尼
• 治疗疾病:
套细胞淋巴瘤
、
华氏巨球蛋白血症
、
慢性淋巴细胞白血病
、
黏膜相关淋巴组织结外边缘区淋巴瘤
、
淋巴结边缘区淋巴瘤
、
脾边缘区淋巴瘤
泽布替尼
是
百济神州
自主研发的一款口服
BTK
小分子抑制剂,能最大化对
BTK
靶点的特异性结合,从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用,于2020年起获得多项FDA孤儿药资格,适应症有
套细胞淋巴瘤
、
华氏巨球蛋白血症
、
慢性淋巴细胞白血病
、
黏膜相关淋巴组织结外边缘区淋巴瘤
、
淋巴结边缘区淋巴瘤
、
脾边缘区淋巴瘤
等。(相关阅读:上市企业丨
百济神州
:
泽布替尼
新适应症获FDA批准上市,治疗
慢性淋巴细胞白血病
)• 药物:
替雷利珠单抗
• 治疗疾病:
胃癌
(包括
胃食管结合部癌
)
替雷利珠单抗
是一款针对免疫检查点受体
PD-1
的人源化IgG4单克隆抗体,于2020年5月,获得美国FDA孤儿药资格认定,适应症为治疗
胃癌
,包括
胃食管结合部癌
。(B村资讯丨
替雷利珠单抗
治疗食管鳞癌获FDA受理,本土
PD-1
“出海”已达4款,医保谈判或将更加激烈)
基石药业
• 药物:
CS1003
• 治疗疾病:
肝细胞癌(HCC)
CS1003
是一款由
基石药业
开发的
PD-1
单克隆抗体。其单一疗法1a期临床研究的初步数据表明
CS1003
安全且可耐受,在多种
肿瘤
类型中均观察到抗
肿瘤
活性。2020年7月,该产品获得FDA孤儿药资格,用于治疗
肝细胞癌
。(相关阅读:B村临床丨国际化临床研究新突破!
基石药业
nofazinlimab(CS1003)
国际多中心注册研究成功达成预设患者入组目标)• 药物:
舒格利单抗
(
CS1001
)• 治疗疾病:
T细胞淋巴瘤
舒格利单抗
是由
基石药业
开发的在研抗
PD-L1
单克隆抗体,是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4(
IgG4
)单抗药物。于2020年10月获FDA孤儿药资格认定,用于治疗
T细胞淋巴瘤
。(相关阅读:上市企业丨
基石药业
:一线治疗
非小细胞肺癌
!「
舒格利单抗
」欧盟上市申请获受理)
创胜集团
• 药物:TST001• 治疗疾病:
胃癌
及胃食管连接部癌TST001是一种高亲和力的靶向Claudin18.2的人源化单克隆抗体。该药物是全球范围内开发的第二个
Claudin18.2
靶向抗体治疗候选药物,通过抗体依赖性细胞毒性(ADCC)和补体依赖性细胞毒性(CDC)机制杀死表达
Claudin18.2
的
肿瘤
细胞。2021年7月,美国FDA已授予
TST001
孤儿药资格认定,将用于治疗
胃癌
及胃食管连接部癌。(相关阅读:B村临床丨
Claudin18.2
单抗研发新动态!
创胜集团
TST001
联合治疗临床试验完成首例患者给药)
再鼎医药
• 药物:
艾加莫德α注射液
• 治疗疾病:
全身型重症肌无力
艾加莫德α注射液
是
argenx
开发的一款靶向FcRn的抗体片段,
再鼎医药
拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利。2022年7月,该药的新药上市申请(JXSS2200022)获
CDE
受理,用于治疗
全身型重症肌无力
患者。
艾加莫德α注射液
是首个在美国和日本获批用于成人
全身型重症肌无力
治疗的
FcRn
拮抗剂。(相关阅读:研发动态 | 全球首款
FcRn
拮抗剂!
再鼎医药
重症肌无力
新药在国内申报上市)
康宁杰瑞
• 药物:
KN035
(
恩沃利单抗
,
envafolimab
)• 治疗疾病:
晚期胆道癌
,
软组织肉瘤
KN035(恩沃利单抗注射液)
是全球第一个进入注册临床试验的皮下注射
PD-L1
抗体。2020年1月,美国FDA授予
KN035
晚期胆道癌
的孤儿药资格认定。(相关阅读:研发动态 |
康宁杰瑞
:
恩沃利单抗
获美国FDA快速审批资格,治疗
软组织肉瘤
)• 药物:
KN046
• 治疗疾病:
胸腺上皮肿瘤
KN046是一款
PD-L1
/
CTLA-4
双特异性抗体,通过采用机制不同的
CTLA-4
与
PD-L1
单域抗体融合组成,可靶向富集于
PD-L1高表达的肿瘤
PD-L1
高表达的肿瘤微环境及清除抑制
肿瘤
免疫的Treg,于2020年9月获得FDA授予孤儿药资格,用于治疗
胸腺上皮肿瘤
。(相关阅读:B村资讯丨3期临床首次中期分析成功!
康宁杰瑞
KN046
将提交上市申请)• 药物:
KN026
与
KN046
联合疗法• 治疗疾病:
HER2
阳性或
HER2低表达胃癌
HER2
低表达胃癌及胃食管连接部癌
KN026
是
HER2
双特异性抗体,可同时结合
HER2
的两个非重叠表位,导致更有效的
HER2
信号阻断。据早期研究显示,
KN046
联合
KN026
在
HER2阳性实体瘤
HER2
阳性实体瘤中表现出良好疗效。2020年12月,该联合疗法获FDA授予孤儿药资格,用于治疗
HER2阳性或HER2低表达胃癌
及
胃食管连接部癌(GC/GEJ)
GC
/GEJ)。(相关阅读:上市企业丨
康宁杰瑞
:双抗联合疗法获批3期临床)
圣诺医药
• 药物:
STP705
• 治疗疾病:
原发硬化性胆管炎
、
胆管癌
和
HCC
(最常见的
原发性肝癌
类型)
STP705
是一种siRNA(小干扰核酸)疗法,利用双靶向抑制特性和多肽纳米颗粒(PNP)增强递送来直接敲低
TGF-β1
和
COX-2
基因表达。该产品已获得美国FDA和中国NMPA的多项IND批准,包括用于治疗
胆管癌
、非
黑色素瘤皮肤癌
和
增生性瘢痕
,于2017年获得了治疗
胆管癌
和
原发性硬化性胆管炎
的孤儿药资格。(相关阅读:上市企业丨
圣诺医药
:
STP705
一项用于治疗
皮肤癌
的2期b临床试验获积极中期数据)
亘喜生物
• 药物:
GC012F
• 治疗疾病:
多发性骨髓瘤
GC012F
是一款双靶点自体CAR-T候选产品,能同时靶向
B细胞成熟抗原(BCMA)
和
CD19
两个治疗靶点。该候选产品基于公司专有的FasTCAR平台,具有“次日完成生产”的独特优势。2021年11月,
GC012F
获美国FDA授予孤儿药资格认定,用于治疗
多发性骨髓瘤
。(相关阅读:上市企业丨
亘喜生物
:连续获批!
BCMA
/
CD19
双靶点FasTCAR-T产品CDE获批临床)
和铂医药
• 药物:
HBM9167
• 治疗疾病:
鼻咽癌
HBM9167
(又称
KL-A167
)是
和铂医药
开发的一款针对
PD-L1
的重组人源化IgG1单克隆抗体。2020年2月获得FDA批准授予孤儿药资格,用于治疗
鼻咽癌
。(相关阅读:B村全席 |
和铂医药
抗
PD-L1
抗体HBM9167在美国获批二期临床试验许可和孤儿药认定)
纽福斯
• 药物:
NR082
• 治疗疾病:
Leber遗传性视神经病变
。
NR082
是一种重组腺相关病毒血清型2载体(rAAV2)的新型眼内注射基因治疗产品,正在开发用于治疗
与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变(LHON)
。
NR082
作用机制为采用基因治疗策略,以重组腺相关病毒作为载体,通过单次玻璃体内注射,将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。
NR082
是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物,并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定。(相关阅读:研发动态丨
纽福斯
:基因治疗商业化进程再进一步,
NR082
完成中国3期试验全部患者入组)
茂行生物
• 药物:
MT027
• 治疗疾病:
复发性高级别胶质瘤
。
MT027
是用健康供者T细胞制备的靶向B7-H3的同种异体嵌合抗原受体T细胞(UCAR-T)注射液,是新一代的现货型嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)产品,与目前主流的自体CAR-T细胞产品相比,可即时、及时用于患者,以解决因制备周期过长、制备产能不足、患者T细胞不符合制备条件等常见原因而导致的大量患者有需求但无法接受CAR-T治疗的医疗需求未能满足的问题。2023年2月,该药获得美国FDA孤儿药认定。(相关阅读:研发动态丨
茂行生物
:通用型CAR-T产品
MT027
获FDA孤儿药资格认定)
博生吉
• 药物:PA3-17• 治疗疾病:
急性淋巴细胞白血病
/
淋巴瘤
PA3-17注射液
是
博生吉
自主开发的国际首款基于
CD7
纳米抗体的CAR-T细胞注射液(研发代号:
PA3-17注射液
),在前期临床试验中取得了客观缓解率高达95%、完全缓解率接近80%的优越临床疗效。作为全球第一款针对难治复发T淋巴母细胞白血病/
淋巴瘤
(R/R T-ALL/LBL)的自体CAR-T细胞药物,于2021年11月9日获得美国FDA孤儿药资格认定。(相关阅读:研发动态丨
博生吉
:PA3-17获得欧盟孤儿药资格认定,靶向
CD7
)
科越医药
• 药物:KP104• 治疗疾病:
血红蛋白尿症
KP104是一种双靶点补体药物,它能同时阻断补体旁路途径和末端途径。来自
KP104
临床1期首次人体试验(FIH)
SYNERGY
-1的数据证明了该生物制剂的双靶点作用机制,并在2022年获得了美国FDA批准成为治疗
PNH
的孤儿药资格认定。(相关阅读:研发动态丨
科越医药
:
KP104
治疗肾脏疾病的2期临床试验中澳两地获批)AceLink• 药物:
AL01211
• 治疗疾病:法布雷病
AL01211
是
AceLink Therapeutics
专利授权的新型GCS抑制剂,具有优越的效力(个位数纳摩尔半抑制浓度IC50)、高选择性和其他良好的、可支持每日一次口服的药物特性。
AL01211
提供了一种临床急需的口服小分子疗法,作为法布雷病的新型疗法,可免除目前酶替代疗法需频繁静脉输液的困难及疗效和可及性等诸多问题。2022年9月,该药已通过FDA孤儿药审批。(相关阅读:研发动态 | AceLink Therapeutics 新型GCS抑制剂AL01211获得孤儿药认证资格,用于治疗法布雷病)
兴盟生物
• 药物:泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液• 治疗疾病:用于成人
狂犬病
病毒暴露者的被动免疫泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液是由两株靶向
狂犬病
毒糖蛋白不同中和位点的人源化单克隆抗体:泽美洛韦单抗(代号:
CTB011
)和玛佐瑞韦单抗(代号:
CTB012
),按照质量比1:1混合制成的复方抗体制剂,用于成人
狂犬病
病毒暴露者的被动免疫。(相关阅读:
兴盟生物
:国内首家!抗狂犬病毒复方抗体制剂申报上市)澳宗生物• 药物:
TTYP01片
• 治疗疾病:治疗
肌萎缩侧索硬化症
(ALS,
渐冻症
)
依达拉奉
是
田边三菱制药
开发的一款脑保护剂,通过清除自由基,抑制脂质过氧化,从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。澳宗生物通过其特有专利技术,自主研发了依达拉奉口服制剂TTYP01片。2021年11美国FDA已授予
TTYP01片
孤儿药资格,用于治疗
肌萎缩侧索硬化症
。(相关阅读:B村资讯丨“
渐冻症
”新希望!澳宗生物
TTYP01片
获FDA孤儿药资格认定)
丹诺医药
• 药物:TNP-2092• 治疗疾病:
人工关节感染
TNP-2092是一款由
丹诺医药
研发的独特的多靶点偶联分子,作用于细菌内三个重要的靶点:
RNA聚合酶
、DNA旋转酶和拓扑异构酶IV,均与DNA的复制和表达相关,在治疗和防止产生耐药以及治疗生物膜感染方面拥有应用前景。2020年1月,
TNP-2092
获得美国FDA孤儿药资格认定,用于治疗
人工关节感染
。(相关阅读:首发丨全球首个针对植入医疗
器械感染
的新药!
丹诺医药
TNP-2092
在中国获批3期临床)
派格生物
• 药物:
PB-722
• 治疗疾病:
先天性高胰岛素血症
PB-722
通过与体内
胰高血糖素受体(GCGR)
结合,在药理上表现出与胰高血糖素相类似的激动作用,用以促进人体脂肪和肝糖元分解,从而提升血糖和血脂浓度。目前,胰高血糖素类药物针对CHI适应症在国内外尚未有上市产品。2023年2月,
PB-722
的IND申请已获得
CDE
受理。在第16个国际罕见病的今天,还有很多罕见病患者面临无药可治局面。但是我们惊喜的看到有越来越多的孤儿药获批,期待BioBAY园内更多罕见病治疗药物上市,让罕见被看见!责编:赵家帅审核:任旭推荐阅读生物医药创业者:BioBAY哪里是房东?分明是……园内企业强强联手!
博腾生物
与
引加生物
达成战略合作,促进CGT商业化发展澄耀生物落户
BioBAY
!打造生物分析及药动学技术服务平台
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机构
苏州创胜医药集团有限公司
博生吉医药科技(苏州)有限公司
再鼎医药(上海)有限公司
[+21]
适应症
HER2阳性实体瘤
肉瘤
胆管炎
[+43]
靶点
CD8A
PD-1
Bcr-Abl
[+18]
药物
PA3-17
TST-001(Celgene Cellular)
恩沃利单抗
[+29]
标准版
¥
16800
元/账号/年
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