A Multi-Center, Randomized, Double-Blind, Parallel Group, Placebo-controlled Phase II Trial of TTYP01 Tablets in Adolescents and Children With Autism Spectrum Disorders

This is a multi-center, randomized, double-blind, multiple dose levels, parallal group, placebo-controlled study, to evaluate the safety, PK profiles and preliminary efficacy of TTYP01 tablets in adolescents and children with ASD.

开始日期2025-01-07

申办/合作机构

上海澳宗生物科技有限公司

IRCT20240224061102N1

/ Suspended临床3期IIT

Evaluation of the effect of edaravone on the patients with ischemic stroke

开始日期2024-05-30

申办/合作机构-

ChiCTR2400082879

/ Suspended临床4期IIT

Effects of concentrated Edaravone and Dexborneol Concentrated Solution for Injection on inflammatory factors in patients with amyotrophic lateral sclerosis

开始日期2024-05-01

申办/合作机构

宜昌市中心人民医院

100 项与依达拉奉相关的临床结果

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100 项与依达拉奉相关的转化医学

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100 项与依达拉奉相关的专利（医药）

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2,210

项与依达拉奉相关的文献（医药）

2025-03-01·BIOMATERIALS

Metal-organic framework-edaravone nanoparticles for radiotherapy-induced brain injury treatment

Article

作者: Ding, Zhongxiang ; Li, Xuejiao ; Hua, Shiyuan ; Zhou, Min ; Zhong, Danni

Cranial radiotherapy may cause damage to normal brain tissues and induce cognitive dysfunction, so developing an effective strategy to prevent radiotherapy-induced brain injury is essential. Metal-organic frameworks (MOFs) can be used as vectors for the delivery of neuroprotective drugs due to their high drug loading capacity and low toxicity. In this study, we synthesized MIL-53(Cr) nanoparticles, which were used to deliver edaravone, and modified the surface of the nanoparticles with polyethylene glycol and Angiopep-2 (EDA@MIL-53(Cr)-P/A) to improve their oral bioavailability and ability to cross the blood-brain barrier (BBB). We confirmed that MIL-53(Cr)-P/A nanoparticles could achieve the sustained release of edaravone and enhance its ability to cross the BBB. The results of in vitro experiments showed that EDA@MIL-53(Cr)-P/A could exert radioprotective effects on HT22 and BV2 cells. We also demonstrated that EDA@MIL-53(Cr)-P/A could alleviate brain injury and cognitive dysfunction in mice receiving whole-brain irradiation. Mechanistically, EDA@MIL-53(Cr)-P/A alleviated irradiation-induced brain damage by inhibiting oxidative stress, DNA damage, apoptosis and inflammatory reactions. This study provides a new strategy for the protection against radiotherapy-induced brain injury.

2025-03-01·FOOD AND CHEMICAL TOXICOLOGY

RIFM fragrance ingredient safety assessment, 3-(4-methyl-3-cyclohexenyl)butanol, CAS Registry Number 15760-18-6

Article

作者: Dagli, M L ; Ritacco, G ; Burton, G A ; Schultz, T W ; Schember, I ; Botelho, D ; Chon, H ; Lavelle, M ; Bryant-Friedrich, A ; Lapczynski, A ; Sullivan, G ; Lee, I ; Joshi, K ; Muldoon, J ; Deodhar, C ; Cancellieri, M A ; Penning, T M ; Moustakas, H ; Siddiqi, F ; Bruze, M ; Belsito, D ; Thakkar, Y ; Sadekar, N ; Tokura, Y ; Dekant, W ; Farrell, K ; Fryer, A D ; Jones, L ; Sipes, I G ; Bartlett, A ; Api, A M

A review.RIFM fragrance ingredient safety assessment, 3-methyl-5-phenylpentanol, CAS Registry Number 55066-48-3.3-Methyl-5-phenylpentanol was evaluated for genotoxicity, repeated dose toxicity, reproductive toxicity, local respiratory toxicity, photoirritation/photoallergenicity, skin sensitization, and environmental safety.

2025-02-16·JOURNAL OF TOXICOLOGY AND ENVIRONMENTAL HEALTH-PART A-CURRENT ISSUES

The effect of biocide chloromethylisothiazolinone/methylisothiazolinone (CMIT/MIT) mixture on C2C12 muscle cell damage attributed to mitochondrial reactive oxygen species overproduction and autophagy activation

Article

作者: Lim, Jungyun ; Shin, Yusun ; Kim, Donghyun ; Bae, Ok-Nam ; Baek, Yong-Wook ; Kang, HanGoo

The mixture of 5-chloro-2-methyl-4-isothiazolin-3-one and 2-methyl-4-isothiazolin-3-one (CMIT/MIT) is a biocide widely used as a preservative in various commercial products. This biocide has also been used as an active ingredient in humidifier disinfectants in South Korea, resulting in serious health effects among users. Recent evidence suggests that the underlying mechanism of CMIT/MIT-initiated toxicity might be associated with defects in mitochondrial functions. The aim of this study was to utilize the C2C12 skeletal muscle model to investigate the effects of CMIT/MIT on mitochondrial function and relevant molecular pathways associated with skeletal muscle dysfunction. Data demonstrated that exposure to CMIT/MIT during myogenic differentiation induced significant mitochondrial excess production of reactive oxygen species (ROS) and a decrease in intracellular ATP levels. Notably, CMIT/MIT significantly inhibited mitochondrial oxidative phosphorylation (Oxphos) and reduced mitochondrial mass at a lower concentration than the biocide amount, which diminished the viability of myotubes. CMIT/MIT induced activation of autophagy flux and decreased protein expression levels of myosin heavy chain (MHC). Taken together, CMIT/MIT exposure produced damage in C2C12 myotubes by impairing mitochondrial bioenergetics and activating autophagy. Our findings contribute to an increased understanding of the underlying mechanisms associated with CMIT/MIT-induced adverse skeletal muscle health effects.

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项与依达拉奉相关的新闻（医药）

2025-01-12

·梅斯医学

新年巨献：2024年度中国神经领域十大医学研究揭晓

“2024年度中国神经领域十大医学研究”正式揭晓。回望2024，我国科学家在神经领域取得了丰硕的研究成果，为世界医学的发展做出了巨大的贡献。梅斯医学已连续7年发布了年度十大医学进展，研究内容面向中国学者在医学领域取得的重大科学进展和标志性成果，这些研究展现了我国研究实力和学术水平，同时在推进医疗实践、改善医疗质量方面具有重大意义。在神经领域，今年我们依旧甄选出15项研究进入终选，采取网络投票的方式进行评选，得票数排名前10位入选“2024最受瞩目的中国十大医学研究"。（注：本次排名顺序根据线上票选数量进行排名，若出现总分相同的情况，将按照投票序号前后顺序进行依次排列。） — 01 — JAMA Neurology：楼敏/袁长征教授团队发现阿加曲班联合抗血小板治疗可有效改善急性缺血性卒中预后 doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5093 急性缺血性卒中(AIS)发病后48小时内的早期神经功能恶化(END)是相对常见的，它一直预示着不良的预后除了脑出血、恶性水肿等直接原因外，END的发病机制尚不清楚。临床治疗不明原因终末期的方法包括血浆容量扩张、诱导高血压和强化抗血栓治疗等，但迄今尚未得到正式证实。阿加曲班在急性缺血性卒中(AIS)和早期神经功能恶化(END)患者中的作用尚不清楚。浙江大学楼敏及袁长征共同通讯报道了一项阿加曲班治疗急性缺血性脑卒中伴早期神经功能恶化的随机临床试验。该研究共628例患者(平均[SD]年龄65[11.9]岁;本研究共纳入男性400例(63.7%)，其中阿加曲班组314例(50%)，对照组314例(50%)。其中，18人撤回同意，1人重复随机化，8人失去随访。共有601例脑卒中患者被纳入意向治疗分析。最后，564例患者被纳入方案分析，其中阿加曲班组6例患者和对照组31例患者未遵循完整的方案。 90天功能预后良好的患者，阿加曲班组为240例(80.5%)，对照组为222例(73.3%)(风险差异为7.2%;95% CI, 0.6%-14.0%;风险比1.10;95% CI, 1.01-1.20;P = .04)。阿加曲班组出现症状性颅内出血的比例为317例中有3例(0.9%)，对照组为272例中有2例(0.7%)(P=0.78)。总之，在AIS合并END的患者中，使用阿加曲班和抗血小板治疗可在90天获得更好的功能结果。该试验为支持使用阿加曲班减少终末期肾病患者的残疾提供了证据。发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Feb 1;81(2):118-125 通讯作者/关键作者：楼敏；袁长征主要作者单位：浙江大学 — 02 — NEJM：王拥军教授急性缺血性卒中患者晚时间窗内单纯使用替奈普酶（TRACE Ⅲ）的安全有效性 doi: 10.1056/NEJMoa2402980 对于符合适应证的急性缺血性卒中患者，在发病后4.5 h内使用替奈普酶静脉溶栓已被证实安全有效。然而，有67%~75%的患者到院时间超过4.5 h或发病时间不明。有研究显示，在发病后4.5~24 h内大血管闭塞且灌注成像提示存在可挽救脑组织的患者中，替奈普酶静脉溶栓与安慰剂治疗的有效性及安全性没有明显差异，且该试验纳入的大多数患者都立即接受了血管内治疗。但是，目前全球范围内血管内治疗率中位数为2.79%。2023年在中国符合条件的卒中患者中仅有7.1%进行了血管内治疗。因此，对于无法立即进行血管内治疗的患者，晚时间窗内使用替奈普酶静脉溶栓的效果仍需进一步探索。 TRACE Ⅲ（4.5~24 h替奈普酶治疗急性缺血性卒中非取栓患者）试验是一项由研究者发起的、多中心、前瞻性、开放标签、终点盲法、随机对照、Ⅲ期临床试验，旨在评估在发病（包括醒后和无目击者卒中）4.5~24 h内、前循环大动脉闭塞但无法进行血管内治疗的卒中患者中使用替奈普酶（0.25 mg/kg，最大25 mg）静脉溶栓对比标准药物治疗的有效性和安全性。 TRACE Ⅲ试验在全球范围内首次证实，对于发病后4.5~24 h内前循环大动脉闭塞的且有影像半暗带的急性缺血性卒中患者，使用替奈普酶静脉溶栓可降低残疾率，且并不增加死亡率及症状性颅内出血风险。该研究为因各种原因无法接受血管内治疗的大动脉闭塞患者此类患者提供了晚时间窗静脉溶栓治疗新方案；结合替奈普酶更便捷的给药方式，有望降低院间转运过程中卒中进展风险。发表期刊：N Engl J Med. 2024 Jul 18;391(3):203-212 通讯作者/关键作者：王拥军；熊云云主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院 NEJM：宋莉莉教授团队揭示超早期强化降压显著改善脑出血患者预后 doi: 10.1056/NEJMoa2314741 在区分出血性和缺血性中风之前，急性中风的治疗是具有挑战性的。在救护车上早期控制血压是否能改善未经鉴别诊断的急性卒中患者的预后尚不确定。鉴于此，研究人员进行了一项研究，该研究随机分配了疑似急性卒中患者，这些患者引起运动障碍，收缩压升高(≥150 mm Hg)，在症状出现后2小时内在救护车上进行评估，立即接受降低收缩压(目标范围，130至140 mm Hg)的治疗(干预组)或常规血压管理(常规护理组)。主要疗效指标是随机分组后90天的功能状态，用改良Rankin量表评分评估(范围0[无症状]至6[死亡])。主要的安全结局是任何严重的不良事件。研究结果显示，对于所有疑似卒中患者，两组之间的3个月功能预后没有显著差异，但是在脑出血患者中，超早期强化降压显著降低了3个月功能预后不良的风险（OR 0.75；95%CI 0.60-0.92）。相反，在缺血性卒中的患者中，院前降压增加了功能预后不良的风险（OR 1.30；95%CI 1.06-1.60）。发表期刊：N Engl J Med. 2024 May 30;390(20):1862-1872 通讯作者/关键作者：宋莉莉；李刚；杨杰；林亚鹏主要作者单位：上海市东方医院；四川省人民医院；复旦大学 — 03 — JAMA Neurology：樊东升教授团队打破中风时间窗限制！依达拉奉右莰醇舌下片让近65%患者病情改善 doi: 10.1001/jamaneurol.2023.5716 急性缺血性卒中（AIS）约占全部卒中的80%，是致残和致死的主要疾病之一。AIS治疗的关键在于尽早开通阻塞血管，挽救缺血半暗带。依达拉奉右莰醇（edaravone-dexborneol）是以依达拉奉和右莰醇组成的复方制剂，可发挥清除自由基、抗炎等作用，TASTE试验显示，相比于依达拉奉单药治疗，注射用依达拉奉右莰醇可显著改善AIS患者90天功能结局。但静脉给药的方式可能受限于卫生保健资源（如需住院治疗），而对于AIS患者而言，治疗时间窗影响着治疗效果，越早治疗，预后可能越好。研究者进行了一项双盲、安慰剂对照、多中心、平行组、3期临床随机试验，2021年6月至2022年8月在中国33个医学中心开展，随访90天。受试者年龄18~80岁，美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS）评分6~20分，上肢和下肢运动功能缺损总分≥2分，均在48小时内被诊断为AIS，卒中前，改良Rankin量表（mRS）评分≤1分，旨在评估依达拉奉右莰醇舌下片是否能改善患者治疗后第90天神经功能结局。结果发表在JAMA Neurology期刊上。结果显示，对于发病后48小时内的AIS患者，依达拉奉右莰醇舌下片可提高治疗后第90天功能结局良好患者比例，且未增加不良事件发生风险。文章表示，在未来临床实践中，AIS患者将有望早日使用舌下片，即使是昏迷、吞咽困难、在家发病或是经由救护车前往医院救治的患者都可使用。发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Feb 19;81(4):319-326 通讯作者/关键作者：樊东升；傅瑜主要作者单位：北京大学第三医院 NEJM：毛颖/刘建民教授揭示非急性硬膜下血肿治疗迎来新方法 doi: 10.1056/NEJMoa2401201 脑膜中动脉血管内栓塞是一种很有前途的治疗方法，可以减少慢性硬膜下血肿的血肿生长和复发。但是脑膜中动脉栓塞治疗亚急性或慢性硬膜下血肿的效果尚不确定。研究者进行了一项使用液体材料治疗非急性硬膜下血肿：一项中国脑膜中动脉治疗随机试验（MAGIC-MT），以确定在最佳实践常规护理中加入使用液体材料的脑膜中动脉栓塞是否会降低中国非急性（慢性或亚急性）硬膜下血肿患者血肿进展或复发的发生率。研究人员从 2021 年 3 月到 2023 年 5 月，在中国12个省份的31个学术性三级护理中心纳入了 727 例符合标准的有症状的非急性且伴有占位效应的硬膜下血肿患者，同样采取1:1将患者随机分组。主要研究结果表明，在有症状的非急性硬膜下血肿患者中（其中78%接受了钻孔引流），脑膜中动脉栓塞导致90天的症状复发或进展发生率与常规治疗相似，即即动脉栓塞术并未显著减少症状性血肿复发和扩大，但严重不良事件发生率较低。总之，在有症状的非急性硬膜下血肿患者中（其中78%接受了钻孔引流），脑膜中动脉栓塞导致90天的症状复发或进展发生率与常规治疗相似，但严重不良事件发生率较低。发表期刊：N Engl J Med. 2024 Nov 21;391(20):1901-1912 通讯作者/关键作者：毛颖；刘建民；顾宇翔；杨鹏飞；李强主要作者单位：复旦大学附属华山医院；海军军医大学第一附属医院；华山医院 — 04 — NEJM：王拥军教授瑞替普酶用于急性缺血性卒中早期静脉溶栓治疗（RAISE）的安全有效性 doi: 10.1056/NEJMoa2400314 再灌注疗法是治疗缺血性卒中的循证干预措施。对于发病4.5 h内的急性缺血性卒中，静脉注射阿替普酶是国际上批准的标准溶栓药物。随着卒中治疗质量的不断提高，急性缺血性卒中静脉溶栓治疗的需求大幅增加，目前仍需开发多样化、有效且经济实惠的溶栓药物。瑞替普酶是重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物，已在多个地区被批准用于治疗急性心肌梗死。与阿替普酶相比，瑞替普酶对急性缺血性卒中患者的疗效和安全性尚未明确。 RAISE试验是一项在中国62个试验中心进行的比较卒中发病4.5 h内瑞替普酶与阿替普酶溶栓疗效和安全性的3期前瞻性、开放标签、非劣效性、随机试验。结果显示，瑞替普酶组79.5%的患者和阿替普酶组70.4%的患者达到优良功能结局，说明在达到优良功能结局方面，瑞替普酶不劣于阿替普酶。目前在临床应用和指南推荐里，缺血性卒中静脉溶栓药物只有阿替普酶和替奈普酶，RAISE研究为瑞替普酶在缺血性卒中患者治疗提供了高质量循证医学证据，有望改写指南，并为临床医师及患者溶栓药物提供经济、便捷的多样化选择。发表期刊：N Engl J Med. 2024 Jun 27;390(24):2264-2273 通讯作者/关键作者：王拥军；李姝雅；谷鸿秋主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院 NEJM：贾建平教授团队提前18年发现阿尔茨海默病异常生物标志物 doi: 10.1056/NEJMoa2310168 脑脊液生物标志物（如β淀粉样蛋白[Aβ]、总tau蛋白、磷酸化tau 181蛋白和神经丝轻链[NfL]水平）的变化，已成为临床前阿尔茨海默病的诊断指标，这些指标是有顺序但不会同时发生异常。目前临床上对于这些生物标志物的变化及其出现顺序还存在争议。研究团队进行了一项长达20年的研究发现，阿尔茨海默病患者和认知正常人群脑脊液Aβ42水平、脑脊液Aβ42与Aβ40比值分别估计在疾病诊断前18年和14年发生分离。脑脊液磷酸化 tau 181蛋白水平、脑脊液总tau水平、神经丝轻链、海马体积、平均临床痴呆评定量表评分（CDR-SB）对应的分离时间分别为11年、10年、9年、8年、6年。 NEJM同期发表由美国哥伦比亚大学阿尔茨海默病与脑衰老研究所神经病学教授 Richard Mayeux 撰写的社论，其高度评价该研究重要意义，指出“临床医师制定预防和治疗策略时，了解这些生理事件的发生时间对于确定策略启动时间至关重要。” 发表期刊：N Engl J Med. 2024 Feb 22;390(8):712-722 通讯作者/关键作者：贾建平主要作者单位：首都医科大学宣武医院 — 05 — JAMA Oncology：余灿清教授团队揭示打鼾的人，中风风险增加至少50%！ doi: 10.1016/j.lanwpc.2023.101001 睡觉打鼾（打呼噜）在日常生活中极为普遍。相关数据显示，中国人习惯性打鼾的患病率约为21.2%。对于这一常见现象，常见的治疗方式有减重、口咽运动、下颌前移器等。与此同时，卒中（俗称“中风”）是导致中国人死亡的主要原因，每年新发病例超过200万例，过去30年其死亡率增加了32.3%。我国学者开展了一项研究表明，在中国成年人群体中，通过遗传风险预测的打鼾可增加整体卒中、缺血性卒中和出血性卒中风险，而这一因果效应与体重指数（BMI）无关。本次研究表明打鼾是导致中国成人总体卒中、出血性卒中和缺血性卒中风险增加的潜在因果关系因素，且这种因果关系比较稳定，不受BMI的影响。相比于BMI管理，口咽锻炼、下颌前移器等方式治疗打鼾，可能更有利于预防中国人群卒中的发生。发表期刊：Lancet Reg Health West Pac. 2024 Jan 23:44:101001 通讯作者/关键作者：余灿清主要作者单位：北京大学公共卫生学院 JAMA Neurology：陈会生教授团队发现双重抗血小板治疗（氯吡格雷+阿司匹林）在降低早期神经功能恶化方面优于单独阿司匹林治疗 doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0146 高达50%的早期神经功能恶化发生在短暂性脑缺血发作或急性缺血性卒中发作后48小时内。在短暂性脑缺血发作或轻度脑卒中患者中，双重抗血小板治疗在减少复发性脑卒中方面已被证明优于单一抗血小板治疗，但其对轻中度缺血性脑卒中患者的疗效尚缺乏有力证据。这项多中心、开放标签、盲法终点、随机临床试验于2016年12月20日~2022年8月9日在中国66家医院进行，纳入3000例18岁及以上、急性轻中度脑卒中患者，在症状发作后48小时内将患者按1:1比例随机分配接受氯吡格雷+阿司匹林（n=1541）或单独阿司匹林（n=1459）治疗，并使用美国国立卫生研究院卒中量表（NIHSS，分数越高表明卒中严重程度越高）评估基线、随机分组后7天和14天的神经功能状态。结果显示，在中国急性轻中度缺血性脑卒中患者中，氯吡格雷+阿司匹林治疗在减少7天早期神经功能恶化方面优于单独阿司匹林治疗，且安全性相似。这些发现表明，在治疗急性轻中度脑卒中患者时，双重抗血小板治疗可能是比单独阿司匹林治疗更好的选择。发表期刊：JAMA Neurol. 2024 May 1;81(5):450-460 通讯作者/关键作者：陈会生主要作者单位：中国人民解放军北部战区总医院 — 06 — JAMA Neurology：胡伟教授团队发现严重中风治疗新证据：12小时内取栓，疗效长达1年，近一半患者功能恢复良好 doi: 10.1001/jamaneurol.2024.2652 急性基底动脉闭塞（aBAO）属于急性卒中（俗称“中风”）的一种，致死率和致残率极高，幸存患者也多伴有严重的四肢瘫痪、植物状态甚至长期昏迷的问题。治疗方法主要为静脉溶栓、动脉溶栓、机械取栓和桥接取栓（静脉溶栓后机械取栓），其中动脉溶栓、机械取栓均属于“血管内治疗”。目前，血管内治疗相比单纯静脉溶栓对于aBAO患者是否具有优势，不同试验发现尚不完全一致，由中国研究团队牵头的ATTENTION试验和BAOCHE试验支持接受机械取栓的患者在90天后有更好的功能结局。然而，这些患者的长期临床结局尚未明确。研究人员开展的ATTENTION研究二次分析结果。结果证实，接受机械取栓的oBAO患者在1年时达到良好功能的比例情况与第90天时相似，且优良结局发生率有所升高，同时死亡率始终大幅低于对照组。相较于对照组，机械取栓组的净获益稳中有升。发表期刊：JAMA Neurol. 2024 Oct 1;81(10):1043-1050 通讯作者/关键作者：胡伟主要作者单位：中国科学技术大学附属第一医院 JAMA：缪中荣/王伊龙教授揭示治疗颅内动脉狭窄、预防再中风，首次证明球囊优于药物！ doi: 10.1001/jama.2024.12829 在卒中患者中，约60%~70%为缺血性卒中。在亚洲患者中，约一半的缺血性卒中由颅内动脉粥样硬化狭窄（ICAS）引起。目前，颅内动脉狭窄的药物治疗效果尚不够理想，血管内治疗（血管成形术和支架置入术）仍处于探索阶段。由中国学者牵头的随机对照试验BASIS研究针对症状性ICAS（sICAS）患者探索单纯球囊扩张术联合强化药物治疗是否优于强化药物治疗。该研究在中国31家临床中心开展，最终纳入501例患者35-80岁sICAS患者（平均年龄58.岁，31.5%为女性）。结果显示，对于症状性ICAS（sICAS）患者，在强化药物治疗的基础上，联合单纯球囊扩张术可显著降低患者的后续复发和死亡风险。在sICAS患者卒中二级预防中，这是第一项证明血管内治疗优于强化药物治疗的研究。JAMA同期社论文章也指出，这项研究结果提供了重要的概念验证证据，表明血管内治疗仍有可能改善ICAS的卒中风险。而研究取得成功，也离不开研究团队所采用的更新的治疗理念。发表期刊：JAMA. 2024 Oct 1;332(13):1059-1069 通讯作者/关键作者：缪中荣；王伊龙；孙瑄；邓一鸣；张勇主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；首都医科大学附属北京天坛医院；青岛大学附属医院 — 07 — The Lancet Healthy Longevity：冯涛/王安心教授发文1980-2023年帕金森病患病率及时间趋势 doi: 10.1016/S2666-7568(24)00094-1 帕金森病（Parkinson's Disease, PD）是第二常见的神经退行性疾病，其患病率呈上升趋势。本研究的主要目的是调查1980年至2023年帕金森病的患病率及其时间趋势，以及帕金森病患病率在不同地区、年龄、性别、不同水平的社会人口指数（SDI）、人类发展指数（HDI）和不同研究特征的趋势。研究人员系统检索了PubMed、Cochrane、Web of Science、Embase、Scopus和Global Health数据库，检索时间为从数据库创建到2023年11月1日期间，范围为调查全人群PD患病率的观察性研究。共有来自37个国家的83项研究符合纳入标准，其中56项研究提供了全年龄段患病率，53项研究报告了特定年龄段患病率，26项研究同时提供了全年龄段和特定年龄段患病率。结果显示，全球PD患病率自20世纪80年代以来一直呈上升趋势，近20年来上升更为明显。在HDI或SDI较高的国家，PD的患病率较高。未来有必要开展更多高质量的PD流行病学研究，特别是在低SDI国家。发表期刊：Lancet Healthy Longev. 2024 Jul;5(7):e464-e479 通讯作者/关键作者：冯涛；王安心主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院神经病学中心；首都医科大学附属北京天坛医院；北京市神经外科研究所 — 08 — Lancet：杨鹏飞/刘建民教授揭示非血流控制取栓术在急性缺血性卒中中的优越性 doi: 10.1016/S0140-6736(24)02315-8 动脉取栓是目前治疗大血管闭塞性急性缺血性卒中的有效方法，可以迅速恢复脑部血流，从而降低致死致残率。但在临床实践中，取栓手术的术式存在一定的差异。既往有研究显示，术中完全的血流阻断有可能提高完全再通率，带来更好的临床疗效。但使用球囊导管阻断血流是否会影响手术时间、是否会影响再通及预后等问题存在争议，临床效果不肯定。研究者在中国28家医院开展了一项多中心、开放标签、盲终点、随机对照试验（PROTECT-MT试验）。目的是在前循环大血管闭塞导致的急性缺血性卒中患者中，评估血管内血栓切除术中使用球囊引导导管与使用常规引导导管相比的有效性和安全性。研究纳入了18岁及以上，预计在发病24小时内能够接受取栓治疗的急性缺血性卒中患者。在2023年2月7日至11月13日期间，共有1698名患者接受了筛选。其中1369例被排除，329名患者被随机分配。结果显示，采用非血流控制下的取栓，操作时间更短、死亡率更低、临床预后更佳。这一研究的成果将对动脉取栓手术术式标准化产生深远影响，有望进一步提升我国急性卒中动脉取栓治疗的标准化、同质化水平。发表期刊：Lancet. 2024 Nov 30;404(10468):2165-2174 通讯作者/关键作者：刘建民；杨鹏飞主要作者单位：长海医院 — 09 — JAMA Netw Open：王伊龙教授团队探讨轻型卒中72小时内双抗治疗是否有效（INSPIRES亚组研究）？ doi: 10.1001/jamanetworkopen.2024.31938 急性轻度缺血性卒中或短暂性脑缺血发作（TIA）与90天内继发卒中的高风险（8%~10%的患者）相关。目前，双重抗血小板治疗（DAPT）被认为是预防这些患者早期新发卒中的重要策略。在急性TIA或轻度缺血性卒中患者中，已经对氯吡格雷联合阿司匹林的DAPT降低早期新卒中风险的有效性和安全性进行了评估。根据这些试验的结果，目前的指南建议对轻度卒中或TIA患者进行早期（24 h内）和短期（21天或30天）的氯吡格雷和阿司匹林联合治疗。这些发现为通过DAPT预防继发性卒中提供了一个可行但狭窄的时间窗。然而，对于那些卒中起始时间窗延长的患者，DAPT的获益和风险尚不确定。研究团队进行了一项亚组分析，旨在探索氯吡格雷和阿司匹林联用的DAPT在降低轻度缺血性卒中和高危TIA受试者90天新发卒中风险方面的有效性和安全性，侧重于评价氯吡格雷和阿司匹林在轻度缺血性卒中或TIA受试者中24 h、24~48 h、48~72 h的疗效和安全性。在这项中国抗血小板治疗的随机临床试验中，轻度缺血性卒中或TIA患者在症状出现后72 h内开始使用氯吡格雷和阿司匹林与单独使用阿司匹林的双重抗血小板治疗，都可以持续获益，中度至重度出血的风险也有类似的增加。因此患者应在症状出现后72 h内接受氯吡格雷和阿司匹林的双重抗血小板治疗。发表期刊：JAMA Netw Open. 2024 Sep 3;7(9):e2431938 通讯作者/关键作者：王伊龙；潘岳松主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；中国国家神经疾病临床医学研究中心；国家神经疾病中心 — 10 — BMJ：王拥军教授发现秋水仙碱降低急性缺血性脑血管病高危人群卒中复发风险的疗效 doi: 10.1136/bmj-2023-079061 秋水仙碱是临床常用的抗炎药，新近被推荐用于预防冠心病，并被认为可降低急性冠心病患者的卒中风险，但对卒中早期复发的影响尚不明确。CHANCE-3旨在评价标准治疗下，对急性轻度缺血性卒中和高危TIA患者在发病24小时内使用小剂量秋水仙碱较安慰剂能否进一步降低发病90天内的卒中复发风险。该研究共纳入2022年8月11日至2023年4月13日期间来自中国244家分中心的8343例发病24小时内hsCRP≥2mg/L的急性轻度缺血性卒中（NIHSS≤5）或高危TIA（ABCD2评分≥4分）患者。在发病24小时内，患者随机分配至秋水仙碱治疗组（入组第1-3天1mg/天，第4-90天0.5mg/天）或等剂量安慰剂治疗组。研究的主要有效性结局是90天内卒中复发，主要安全性结局是90天内发生任何严重不良事件。结果显示，对伴hsCRP≥2mg/L的急性轻度缺血性卒中或高危TIA患者，未证实发病24小时内使用小剂量秋水仙碱可降低发病90天内的卒中复发风险，也未观察到严重不良事件的增加。发表期刊：BMJ. 2024 Jun 26:385:e079061 通讯作者/关键作者：王拥军；黎洁洁；孟霞；施福东；荆京主要作者单位：首都医科大学附属北京天坛医院；国家神经系统疾病临床医学研究中心本文仅仅是2024年我国科学家发表的部分重磅级研究成果，相信2025年我国科学家会再创辉煌，取得更多重要的研究成果！点击下方「阅读原文」立刻下载梅斯医学APP！

临床结果

2025-01-02

·药渡Daily

【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第51期/总第172期

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有8个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准1个，新适应症批准5个，新制剂批准1个。与上次统计周期相比，本次统计周期增加3个全球批准新药。 12月27日，百济神州宣布FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。研究表明这一治疗选择可带来具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）获益，百泽安®联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为15.0个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为12.9个月，前者的死亡风险降低20%。 12月28日，FDA宣布已批准BMS的皮下注射Opdivo Qvantig（Nivolumab加透明质酸酶）上市，用于所有已批准的Opdivo适应症。这些适应症包括单药治疗，完成Opdivo联合Yervoy（ipilimumab）治疗后的Opdivo单药维持治疗，或与化疗或Cabozantinib联合治疗的情况。分析显示，与静脉输注Opdivo相比，皮下注射Opdivo Qvantig在28天的时间段内平均血清浓度和稳态血清低谷浓度指标上表现出非劣效性。此外，通过BICR评估，Opdivo Qvantig组的ORR为24%，静脉输注Opdivo组为18%。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有3个新药申报上市。其中，NDA申报3个。与上次统计周期相比，本次减少9个NDA/BLA申报。 12月25日，澳宗生物宣布TTYP01依达拉奉片已向FDA正式递交了NDA，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。依达拉奉是目前唯一具有充分循证医学证据的神经保护剂。澳宗生物通过固体分散体技术研发，结合关键辅料，将口服生物利用度提高至近60%，药物可及性、便利性和依从性显著提高。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）共有2个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药2个。与上次统计周期相比，本次减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。 12月23日，盟科药业自主研发的抗感染新药MRX-5获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗非结核分枝杆菌（NTM）感染。MRX-5是一种新型苯并硼唑类抗生素，属于新型抗耐药NTM感染新药，对常见的NTM具有良好的抗菌活性，且在动物试验和人体试验中均显示出良好的安全性和药代动力学特性。此外，MRX-5具有相互作用少、不易耐药、可口服的特点，适用于长期服用以治疗慢性感染。 12月23日，葆元医药宣布FDA已接受该公司的Taletrectinib的新药上市申请。Taletrectinib是一种在研的下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗晚期ROS1+ NSCLC。研究结果显示，在未接受过TKI治疗的患者中，ORR为88.8%，颅内ORR为76.5%，FPS为45.6个月，DOR为44.2个月；在接受过TKI治疗的患者中，ORR为55.8%，颅内ORR为65.6%，PFS为9.7个月，DOR为16.6个月；在既往接受过治疗且携带ROS1 G2032R突变的患者中，ORR为61.5%。监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计15条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、神经疾病、感染以及眼部疾病等共计8个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为3条：生物药3条。近日，Gain Therapeutics宣布已在澳大利亚获批启动一项Ib期临床试验，评估GT-02287在帕金森病（PD）患者中的安全性和耐受性。在临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平，改善动物的运动功能和认知能力，显著降低了NfL水平。I期研究表明GT-02287表现出良好的安全性和耐受性，统计显示葡萄糖脑苷酶（GCase）活性显著增加了50%。 12月25日，Otsuka和Lundbeck宣布，布瑞哌唑（Brexpiprazole）联合舍曲林（Sertraline）治疗成人创伤后应激障碍（PTSD）的III期试验的全部结果已在JAMA Psychiatry上发表。研究结果显示，在成人PTSD患者中，与舍曲林联合安慰剂组（-13.6）相比，Brexpiprazole联合舍曲林组患者CAPS-5总分（-19.2）的改善有统计学意义，最小二乘（LS）平均差为-5.59。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.12.21-12.27）全球（含中国）医药交易时间共计17起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有5个新药获NMPA批准上市。其中，BLA批准3个，新适应症批准2个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 12月17日，NMPA官网最新公示，齐鲁制药以生物制品3.3类递交的帕妥珠单抗生物类似药的上市申请已正式获批。帕妥珠单抗是一种靶向HER2受体的单克隆抗体药物，原研产品已在中国获批治疗乳腺癌。研究结果显示，QL1209组和对照组的tpCR分别为42.75%和45.17%。两组tpCR的率比为0.95，90% CI完全落在预设的等效区间界值0.76-1.32之内，证实QL1209在疗效上与原研药等效；研究者评估的tpCR率比为0.92，bpCR分别为48.64%和51.35%，QL1209组和对照组的ORR分别为82.49%和81.85%。 12月17日，NMPA官网最新公示，华润生物医药旗下华润昂德生物递交的注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物的新适应症上市申请已获得批准，用于治疗急性缺血性卒中（AIS）患者的溶栓。数据显示：瑞通立®治疗组获得良好功能预后的受试者比例为79.5%，阿替普酶治疗组为70.4%，RR值及其95% CI为1.13 (1.05–1.21)，置信区间下限不仅达到非劣效标准，同时在统计学上呈现优于阿替普酶治疗组的结果。国内新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有22个新药获临床默示许可，涉及28个受理号。其中，化学药11个，治疗用生物制品8个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次减少67个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有8个新药申报上市，涉及12个受理号。其中，化药6个，治疗用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加3个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有65个新药申报临床，涉及105个受理号。其中，化学药34个，治疗用生物制品31个。与上次统计周期相比，本次增加20个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个。本次统计周期获监管机构特殊资格认定的药物与上次持平。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.21-12.27）国内新药临床研发状态更新共计2条，涉及肿瘤领域。其中，化学药1条，生物药1条。与上次统计周期相比，本次减少4条国内新药临床研发状态更新。 12月25日，海创药业宣布其在研口服蛋白降解靶向嵌合体药物HP518片完成中国II期临床试验首例受试者入组。HP518片是海创药业自主研发的用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的口服PROTAC药物。HP518是一款雄激素受体（AR）PROTAC药物，作为新一代AR降解剂，其能降解野生型AR蛋白及突变型AR蛋白，抑制肿瘤细胞生长，从而达到治疗前列腺癌的目的。HP518片已完成在澳大利亚用于治疗mCRPC的I期临床试验，数据显示，HP518拥有良好的安全性和耐受性，在mCRPC患者中表现出有效性信号。国内新药研发进展 05 国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《多糖结合疫苗药学研究及评价技术指导原则（试行）》的通告（2024年第51号）为鼓励、规范和指导多糖结合疫苗的研发，加快国内多糖结合疫苗的高质量发展，药审中心组织制定了《多糖结合疫苗药学研究及评价技术指导原则（试行）》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。 06 国内新药研发领域热点新闻商业化加快，重磅新药获批在即，泽璟制药开始“逆袭” 2024年的医药行业日子依旧不好过。今年以来，截至12月24日，A股498家医药公司中，有362家公司股价下跌，占比超过70%；基本面上，498家公司中三季报营收正增长的只有248家。然而，就在这一片萧索之中，原本不被看好的泽璟制药实现了逆流而上。三季报显示，泽璟制药实现营收3.84亿元，同比增长36.16%，单季度增长130.6%。在资本市场的舞台上，泽璟制药的A股股价自二月初的低点强势上扬，涨幅已然超过80%，这一出色的市场表现背后，是其商业化进程的顺利推进以及潜在创新价值的兑现，成功赢得了资本的青睐。更多资讯，请阅读原文进击的GLP-1 自2022年GLP-1/GIP双受体激动剂替尔泊肽（Tirzepatide，礼来）获批上市，拉开了GLP-1双靶点研究的序幕。目前，多项GLP-1R的双靶点或三靶点研究正在如火如荼地进行着。其中，由于成药性得到验证的原因，GLP-1R/GIPR双靶点研究备受关注。进入临床中后期的GLP-1R/GIPR药物大多为双受体激动剂，然而，近期，在这一赛道上涌现出了不可忽视的新生力量：安进的GLP-1激动剂/GIP拮抗剂MariTide（AMG133）公布了最新临床2期数据：52周平均减重约20%。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0102周报”，即可下载。

上市批准孤儿药临床结果申请上市

2024-12-30

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BFC医疗健康行业资本市场周报(12/30)

BFC Group简介 BFC Group是一家立足于中国的精品投行，专注于医疗健康领域的并购、专利许可、融资。我们的业务板块涉及中国、美国和欧洲，曾与国内外众多领先的医疗健康公司有过合作并保持着良好的关系。随着在美国和中国一线运营经验的不断积累，我们对客户在本土之外建立公司或扩展业务所面临的挑战有着深刻的理解。立于塔顶，高瞻之见。使命愿景紧跟医疗健康领域趋势，通过合作推动科学突破与创新。依客户需求制定战略拓展计划，并在目标市场全方位落实与执行。成为专注医疗健康行业最优秀的投资银行。 No.1 香港资本市场香港股市总体概览圣诞节假期来临，港股12月24日（周二）下午休市，12月25日（周三）、12月26日（周四）休市两天，12月27日（周五）恢复正常交易。上周，恒生指数累计上涨1.9%。 2024年至今，恒生指数累计上涨17.9%。上周，恒生医疗保健指数(HSHCI)累计上涨0.5%。 12月19日，石四药集团（2005.HK）发布公告，石家庄四药有限公司（公司的全资附属公司）已与君圣泰医药-B（2511.HK）的全资附属公司订立一份战略合作框架协议，该协议旨在结合君圣泰医药在天然产物多系统协同创新领域的独特优势及石四药集团在活性筛选、制剂开发、成果转化、质量及成本控制等方面的丰富经验，共同攻克行业难点，为全球代谢慢病、长寿抗衰等领域提供突破性解决方案。根据框架协议并按照其中的条款及条件，双方利用各自优势，为全球代谢慢病、长寿抗衰等领域共同研发并实现合作项目的成果转化、报批上市及市场推广等全链条工作，包括建立联合研究中心、研发创新产品、打造行业生态，及进行市场推广和商业化。框架协议仅为双方的战略性合作提供一个框架，具体合作协议（如有）将经双方协商后由双方或双方指定的主体另行签订。受此利好消息提振，上周君生泰医药-B累计上涨14.0%，石四药集团上涨5.3%。 2024年至今，医药板块落后大盘，恒生医疗保健指数累计下跌19.5%，低于恒生指数37.4个百分点。香港股市医疗健康板块概览 2024年恒生医疗保健指数下跌16.2%，11月累计下跌0.5%。上周市值前20个股涨跌互现。 12月27日，百济神州宣布美国FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂和氟尿嘧啶类化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性HER2阴性胃或胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者一线治疗。这是FDA在2024年授予替雷利珠单抗的第二项批准。这一新适应症是基于百济神州RATIONALE-305（NCT03777657）试验的结果。该研究达到了其主要终点，表明这一治疗选择可带来具有统计学显著性和临床意义的总生存期（OS）获益，替雷利珠单抗联合研究者选择的化疗方案组的患者中位OS为15.0个月，而安慰剂联合化疗组的患者中位OS为12.9个月（n=997），前者的死亡风险降低20%。香港股市医疗健康板块证券发行 2023年共计13家企业上市（其中7家为依照18A新规上市的未盈利生物医药公司），共募集金额101.6亿港元。2024年截至目前，共有10家企业上市(其中3家为依照18A新规上市的未盈利生物医药公司)，数量落后去年同期23.1%，金额总数上落后去年同期54.5%。上周无新增IPO。 2023年共计20家企业完成定增，共募资金额87.7亿港元。2024年至今，有19家企业完成定增，目前数量落后去年同期5.0%，金额总数上落后去年同期7.7%。上周无新增定增。香港股市医疗健康板块IPO动态港股医疗板块拟上市企业 No.2 沪深资本市场沪深股市总体股市概览上周，上证指数上涨1.0%，沪深300上涨1.4%。第五次全国经济普查结果显示，2023年末，全国共有从事第二产业和第三产业活动的法人单位3327.0万个，与2018年末相比，增长52.7%，从业人员42898.4万人，增长11.9%；个体经营户8799.5万个，从业人员17956.4万人。国家统计局对2023年GDP初步核算数进行了修订。主要结果为：2023年GDP为129.4万亿元，比初步核算数增加3.4万亿元，增幅为2.7%。上周，上证医药下跌1.2%，医药中信指数下跌1.8%。 12月24日，药明康德发布公告，将公司间接全资子公司WuXi ATU（药明生基）所持有的 WuXi Advanced Therapies Inc.（美国运营主体）全部股权及Oxford Genetics Limited（英国运营主体）全部股权以现金对价方式转让给Altaris，后者为一家设立于美国专注于医疗保健行业的股权投资基金。 2024年，A股医药板块震荡下跌。上证医药下跌12.1%，落后上证综指26.4个百分点。医药中信指数下跌10.8%，落后沪深300指数26.8个百分点。沪深股市医疗健康板块概览 2023年医药中信指数下跌6.77%。2024继10月下跌4.5%后，11月回升2.3%。上周市值前20个股涨跌互现。 12月25日，澳宗生物宣布其自主开发的改良型新药依达拉奉口服制剂TTYP01片已向FDA正式递交了新药上市申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。该药于2021年获得FDA授予的孤儿药资格。TTYP01是全球首款且唯一依达拉奉口服片剂。今年7月，澳宗生物与华东医药就TTYP01所有适应症在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发、注册、生产和商业化达成独家战略合作协议。据协议条款，澳宗生物获得10,000万人民币的首付款，开发、注册及销售里程碑付款总额最高达118,500万人民币，以及高达两位数的净销售额提成费。沪深股市医疗健康板块概览上周，创新药指数下跌2.3%，医疗器械指数下跌1.5%。近日，维亚臻宣布，其在研1类新药VSA003注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利完成III期临床试验首例患者给药。本试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，旨在中国青少年和成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中评价VSA003注射液有效性和安全性。 12月20日，CDE网站显示和黄医药的赛沃替尼片拟纳入突破性疗法，拟定适应症为：赛沃替尼联合奥希替尼治疗经EGFR-TKI治疗失败伴MET扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。赛沃替尼（savolitinib）是一种口服的高选择性小分子c-Met抑制剂，可阻断外显子14跳跃突变等原因导致的MET受体酪氨酸激酶信号通路的异常激活。沪深股市医疗健康板块新股发行 2023年，共14家企业申报IPO，其中4家企业在科创板上市。总体数量同比减少70.2%。共募集资金20.00亿元人民币，总体金额同比减少73.6%。 2024年至今，共有4家企业完成IPO，目前数量落后去年同期71.4%，金额总数落后去年同期87.7%。上周无新增IPO。 2023年，有20家企业发行定增，总体数量同比减少13%。累计定增金额15.29亿元人民币，总体金额同比减少63.2%。 2024年至今，有7家企业完成定增，目前数量落后去年同期65.0%，金额总数落后去年同期67.6%。上周无新增定增。沪深股市医疗健康板块IPO动态沪深股市医疗板块IPO排队企业情况 No.3 NASDAQ 美国股市总体股市概览上周五在市场对“圣诞老人反弹行情”的期盼中，美股市场突然遭遇猛烈抛售，三大股指集体重挫，美股“科技七巨头”全线下挫，特斯拉一度重挫超6%；美股芯片股、AI概念股亦全线收跌。上周美股三大股指，纳指上周累涨0.8%；标普500指数周内累涨0.7%，终结周线2连跌；道指周累涨0.4%，终结周线3连跌。 2024年截至目前，纳指累计上涨31.4%。上周纳斯达克生物技术指数 (NBI）微涨0.6%。 12月23日，BMS宣布POETYK PsA-1（IM011-054）和POETYK PsA-2（IM011-055）研究均达到其主要终点。这两项关键的III期研究评估了氘可来昔替尼（deucravacitinib，Sotyktu）在成人活动性银屑病关节炎（PsA）患者中的疗效和安全性。与安慰剂相比，Sotyktu治疗组的患者在治疗16周后达到ACR20（疾病活动度改善20%）的比例显著更高。 2024年截至目前，NBI累跌0.3%，落后纳指31.7个百分点。美国股市医疗健康板块概览 2024年下半年，纳斯达克生物技术指数 (NBI)接连上涨，上周整体下调2.63%，指数成分公司股价大多上涨。 12月23日Ikena Oncology (NASDAQ: IKNA) 和 Inmagene Biopharmaceuticals (创响生物)宣布合并。在此合并中，Ikena 已与 Deep Track Capital、Foresite Capital、RTW Investments 等新投资者达成7500万美元的融资协议，除此之外还包括BVF Partners LP、Blue Owl Healthcare Opportunities、Omega Funds 和 OrbiMed 等现有 Ikena 投资者。合并后的公司将专注于开发针对 OX40 的单克隆抗体 (mAb) IMG-007，用于治疗特应性皮炎。并以“ImageneBio, Inc.”的名义并在纳斯达克以股票代码“IMA”进行交易。美国股市医疗健康板块新股发行 2023年全年在美股NASDAQ GS和GM板块上市的公司共有11家，总计募资24亿美元，其中在GS板块上市的公司共3家，总募资8.4亿美元。 2024年截至目前，NGS&NGM医疗健康板块已有30支新股发行，累计募资超55.13亿美金，比去年同期数量上多172.7%，总募资金额高出129.5%。上周美股NASDAQ GS/GM板块无新增IPO。 2023年较前两年，虽IPO热度锐减，定增市场迎来高峰，全年共有301家企业完成定增，累计募集金额211.4亿美元。今年截至目前，共有319家企业完成定增，累计募集资金约293.7亿美元，总体数量上比去年同期增长6.0%，金额较去年同期上涨38.9%。上周共有4起新增定增。其中募资金额最高的是专注于开发一系列T细胞受体（TCR）工程化T细胞或TCR-T疗法的临床阶段生物技术公司TScan Therapeutics。公司此次以4美元每股的价格募集了3000万美元。医疗健康板块IPO动态 No.4 近期融资事件

并购

100 项与依达拉奉相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D01552	依达拉奉	N07XX14	DB12243

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
肌萎缩侧索硬化	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2015-06-26
脑梗塞	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2015-06-26
急性缺血性卒中	中国	先声药业有限公司	2003-12-31

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
青少年肌萎缩性侧索硬化症2	临床3期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2011-12-01
阿尔茨海默症	临床3期	荷兰	Treeway BV	-
自闭症谱系障碍	临床2期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	2024-12-24
自闭症	临床2期	中国	上海澳宗生物科技有限公司	-
肝功能衰竭	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-11-16
肝损伤	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-11-16
肾功能不全	临床1期	日本	Mitsubishi Tanabe Pharma Corp.	2016-10-27
视网膜变性疾病	临床前	-	-	2004-05-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03346538 (CTgov)	临床2期	急性缺血性卒中	17	Approved dosing regimen placebo+Continuous infusion high-dose MCI-186 (Continuous Infusion High-dose Group (Group H))	艱膚糧範選淵鑰糧構構(鑰製構築鏇壓積構襯壓) = 膚壓築鬱窪糧窪艱鬱鬱壓築廠構顧膚窪築鏇醖 (夢繭鑰構選獵獵築鏇築, 獵醖艱繭鬱積廠艱鏇淵 ~ 蓋獵廠襯夢醖積鬱鏇淵) 更多	-	2025-01-09
				Approved dosing regimen placebo+Continuous infusion low-dose MCI-186 (Continuous Infusion Low-dose Group (Group L))	艱膚糧範選淵鑰糧構構(鑰製構築鏇壓積構襯壓) = 鏇積遞憲襯構繭壓艱鏇壓築廠構顧膚窪築鏇醖 (夢繭鑰構選獵獵築鏇築, 糧顧簾艱積繭蓋網鏇積 ~ 窪遞簾構衊鬱繭鏇選醖) 更多
NCT04577404 (MT-1186-A03, CTgov)	临床3期	肌萎缩侧索硬化	124	MT-1186	糧糧築鏇鬱鹽獵淵製艱(襯醖顧選製範淵淵膚築) = 遞憲築夢壓醖築襯鏇憲獵構廠艱鹽築窪遞鬱顧 (範鑰繭製觸簾構憲鏇積, 糧餘憲遞觸鏇醖範繭鏇 ~ 壓憲壓觸範獵顧蓋製衊) 更多	-	2024-08-28
NCT04577404 (MT-1186-A03, Biospace) 人工标引	临床3期	肌萎缩侧索硬化	-	RADICAVA ORS	繭鹹襯網蓋鏇鑰鏇鹹齋(鏇襯醖構鏇觸鑰積選選) = fall, muscular weakness, dyspnea, constipation, and dysphagia. 憲獵願齋餘繭觸鬱膚艱 (憲顧鬱積鏇鹹鹹憲構廠 )	积极	2024-06-17
AAN2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-naive patients	壓糧積廠顧顧遞積廠憲(鑰廠鏇窪醖淵餘網蓋顧) = 構夢廠蓋繭廠選鹽夢觸夢膚襯衊製製遞壓夢窪 (蓋鏇艱鹽簾鏇艱壓鏇製 )	-	2024-04-09
				Edaravone-experienced patients	壓糧積廠顧顧遞積廠憲(鑰廠鏇窪醖淵餘網蓋顧) = 襯糧蓋製範鹽鹽願觸獵夢膚襯衊製製遞壓夢窪 (蓋鏇艱鹽簾鏇艱壓鏇製 )
MDA2024	N/A	肌萎缩侧索硬化	-	Edaravone-naïve patients	淵餘獵醖齋衊選廠鏇齋(廠製鬱夢鹹簾鏇艱繭願) = 糧膚夢鹹廠觸鹽衊鹽膚憲選淵範鏇夢糧製鑰網 (艱選鏇鏇鑰餘顧淵獵選 )	-	2024-03-03
				Edaravone-experienced patients	淵餘獵醖齋衊選廠鏇齋(廠製鬱夢鹹簾鏇艱繭願) = 範憲鬱糧壓觸選獵襯齋憲選淵範鏇夢糧製鑰網 (艱選鏇鏇鑰餘顧淵獵選 )
NCT04254913 (CTgov)	临床1期	肌萎缩侧索硬化	6	MT-1186	鏇艱糧夢願遞範壓鏇願(襯鏇鹽觸築範築艱鏇糧) = 構願齋簾襯醖壓艱遞糧製積遞蓋繭衊窪製艱齋 (壓廠膚餘廠憲製鹽製獵, 壓餘鬱廠窪衊壓蓋衊衊 ~ 淵襯選廠餘憲遞鏇膚襯) 更多	-	2024-01-24
NCT04176224 (CTgov)	临床1期	肌萎缩侧索硬化	9	MT-1186	餘獵膚衊積齋壓鑰網淵(範膚觸糧廠願糧構淵衊) = 夢鹹顧顧壓簾製憲餘餘鹽艱觸網積範鹽醖範窪 (憲鏇獵範餘鹹網積鬱積, 鬱壓獵鑰襯製製鬱襯餘 ~ 遞簾壓壓淵壓製襯鑰簾) 更多	-	2024-01-24
NCT04493281 (CTgov)	临床1期	-	42	Edaravone (Edaravone Oral Suspension)	襯醖齋鬱醖鏇觸觸醖廠(襯範餘鬱構觸顧鬱艱選) = 餘鏇顧糧簾糧鹹糧網構憲構醖選鬱簾築衊鹹願 (淵鹹糧鹹積壓製製遞築, 構鹹獵顧窪構憲廠憲範 ~ 製構餘鹽醖艱範艱顧構) 更多	-	2024-01-18
				Edaravone IV+Edaravone (Edaravone IV Formulation)	襯醖齋鬱醖鏇觸觸醖廠(襯範餘鬱構觸顧鬱艱選) = 淵憲觸廠齋蓋壓齋積鏇憲構醖選鬱簾築衊鹹願 (淵鹹糧鹹積壓製製遞築, 憲餘鹽憲鹽艱築淵窪廠 ~ 醖製廠選襯夢膚願窪積) 更多
NCT05178810 \| EUCTR2022-003050-32-DE (ADOREXT, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	肌萎缩侧索硬化	-	FAB122	窪餘窪構醖齋簾廠壓觸(築繭壓艱獵醖艱醖範鹹) = Data from ADORE indicates that product did not show significant benefit over placebo in patients with ALS in slowing the disease progression as measured by change from baseline in the ALSFRS-R score after 48 weeks of daily dosing with the oral edaravone formulation. 廠構齋簾遞顧積窪膚積 (鬱齋範窪積艱蓋構鬱製 )	不佳	2024-01-10
				Placebo
NCT04776135 (CTgov)	临床1期	-	36	MT-1186	願構餘壓蓋範積艱獵窪(醖蓋齋構餘顧獵築製遞) = 網網遞襯鏇範鹹膚範鹽鹽積窪衊艱築築醖構淵 (窪構鑰衊膚製鑰衊範壓, 範襯鬱鬱鹽構醖範齋襯 ~ 餘鹹顧選醖艱製壓構觸) 更多	-	2024-01-08