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全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）全球（不含中国）共有3个新药获批上市。其中，BLA批准2个，新适应症批准1个。与上个统计周期相比，本次减少1个批准新药。 12月4日，Merus宣布FDA批准BIZENGRI®（Zenocutuzumab-zbco）适用于晚期不可切除或转移性且携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合的胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。试验数据显示，在NRG1+胰腺癌患者中，BIZENGRI®的ORR为40%，NRG1+胰腺癌的DOR范围为3.7个月至16.6个月；接受BIZENGRI®治疗的NRG1+NSCLC患者的ORR为33%，NRG1+NSCLC的中位DOR为7.4个月。 12月5日，AstraZeneca的Imfinzi（Durvalumab）已在美国获批用于治疗局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）成人患者，这些患者在同时接受铂类化疗和放疗后疾病未进展。与安慰剂相比，Imfinzi将死亡风险降低了27%，估计中位OS为55.9个月，据估计，接受Imfinzi治疗的患者中有57%在3年时存活。Imfinzi还将疾病进展或死亡的风险降低了24%，中位PFS为16.6个月，接受Imfinzi治疗的患者中预估有46%在两年内未出现疾病进展。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）全球（不含中国）共有6个新药申报上市。其中，NDA申报3个，BLA申报3个。与上次统计周期相比，本次增加1个NDA/BLA申报。 12月5日，Roche宣布FDA已接受该公司的sBLA：Columvi®（Glofitamab）联合Gemcitabine和Oxaliplatin（GemOx）治疗之前接受过至少一种治疗且不适合自体干细胞移植的复发或难治性（R/R）弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。Columvi联合GemOx显示出具有统计学意义和临床意义的总生存期改善。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）全球（不含中国）共有10个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药1个，生物药7个，细胞疗法2个。与上次统计周期相比，本次增加7个获监管机构特殊资格认定的药物。 12月3日，Restem宣布FDA已授予FDA已授予其脐带外层干细胞（ULSC）治疗多发性肌炎（PM）和皮肌炎（DM）计划的孤儿药资格认定（ODD）。Restem的ULSC疗法在早期临床试验中显示出有希望的结果，证明了安全性、耐受性和初步临床显着改善，以及显着减少患者对类固醇使用需求的潜力。该公司目前正在为II/III期试验做准备，预计将于2025年第一季度开始。 12月4日，Phanes Therapeutics宣布FDA已授予PT217快速通道资格，用于治疗新发转移性患者或治疗中出现的神经内分泌前列腺癌（NEPC）。PT217是一种靶向DLL3 CD47的同类首创天然IgG样双特异性抗体（bsAb），正在开发用于治疗小细胞肺癌（SCLC）和神经内分泌癌患者，包括NEPC。目前试验正在评估PT217在表达DLL3的晚期或难治性癌症患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。PT217的I期临床试验正在中国进行。 监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计53条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、心血管疾病、神经疾病以及感染类疾病等共计13个领域。 其中，肿瘤疾病领域临床进展更新居各领域之首，为18条：化学药6条，生物药11条，疫苗1条。 乐普生物在ESMO亚洲年会上口头汇报了EGFR ADC新药MRG003联合PD-1抗体普特利单抗治疗EGFR突变、复发性或转移性鼻咽癌的II期临床最新数据。30例患者接受3.0mg/kg普特利单抗+2.0mg/kg MRG003（均为每三周一次）治疗，2例患者达到CR，18例患者达到PR，8例患者达到SD，确认的ORR为66.7%，DCR为93.3%。mPFS和DoR数据尚未成熟，6个月PFS率为76.2%，6个月DoR率为83.3% 12月3日，和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子PRMT5*MTA抑制剂ABSK131获美国FDA批准可开展其单药在晚期恶性肿瘤患者中的I期临床试验。此次获批的研究是“一项评估ABSK131在晚期/转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性的I期、首次人体、多中心、开放性研究”。研究人群主要为抑癌基因MTAP缺失的患者。ABSK131是上海和誉生物医药科技有限公司正在开发的一款新型小分子PRMT5-MTA协同抑制剂，具有强效的抗肿瘤活性。在临床前研究中，它对MTAP缺失的肿瘤细胞显示出极好的选择性。临床前研究显示, ABSK131口服给药具有良好的药物代谢和药代动力学特性。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.11.30-12.06）全球（含中国）医药交易时间共计37起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）国内共有14个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准6个，新适应症批准6个，新制剂批准2个。与上次统计周期相比，本次增加4个NMPA批准新药。 12月2日，NMPA官网最新公示，默沙东申报的注射用亚西瑞来新药上市申请已获得批准。这是一款抗生素组合注射用亚西瑞来（亚胺培南500mg+西司他丁500mg+瑞来巴坦250mg，商品名为Recarbrio），获批的适应症可能为治疗医院获得性细菌性肺炎和呼吸机相关细菌性肺炎（HABP/VABP）。试验结果显示，在接受治疗28天内，15.9%接受Recarbrio治疗的患者死亡，接受哌拉西林+他唑巴坦治疗的患者死亡率为21.3%，该研究达到了主要和关键次要终点。 12月3日，NMPA官网最新公示，盛世泰科1类新药森格列汀的上市申请已正式获批。森格列汀作为一种新型口服DPP-4抑制剂，本次获批的适应症为治疗2型糖尿病。试验结果显示，森格列汀单药治疗试验中，50mg与100mg剂量组在第24周末糖化血红蛋白（HbA1c）降低值分别为1.07%与1.08%；森格列汀联合二甲双胍治疗试验中，50mg与100mg剂量组在第24周末糖化血红蛋白降低值分别为1.17%与1.23%。 国内新药批准情况 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）国内共有58个新药获临床默示许可，涉及92个受理号。其中，化学药20个，治疗用生物制品34个，预防用生物制品4个。与上次统计周期相比，本次增加9个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.09）国内共有5个新药申报上市，涉及6个受理号。其中，治疗用生物制品5个。与上次统计周期相比，本次减少8个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）国内共有45个新药申报临床，涉及67个受理号。其中，化学药23个，治疗用生物制品19个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加16个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）国内共有8个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个，生物药6个。与上次统计周期相比，本次增加8个获监管机构特殊资格认定的药物。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况（部分） 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.11.30-12.06）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤、遗传和代谢疾病、病理状态、体征和症状以及呼吸系统疾病等共计6个领域。其中，化学药4条，生物药3条。与上次统计周期相比，本次增加5条国内新药临床研发状态更新。 12月2日，锐正基因（苏州）宣布，其自主研发的以LNP为载体的体内基因编辑药物ART001，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的IIT人体临床研究中，所有受试者均已完成至少48周随访，结果显示安全性良好，高剂量所有受试者外周TTR蛋白下降幅度均超过90%，ART001疗效可以跨越人类肝细胞再生周期（200-300天），具备只需一次给药，即可长期有效的潜力。 12月6日，和誉医药宣布公司在2024年ESMO Asia 2024上以口头报告形式展示其自主研发的口服PD-L1抑制剂ABSK043治疗晚期实体瘤患者的最新I期研究结果：在600mg-1000mg BID剂量组，ABSK043单药具有良好的安全性和抗肿瘤活性。在PD-L1高表达的非小细胞肺癌（NSCLC）患者中观察到更显著的疗效，即使患者存在EGFR或KRAS突变，并曾接受过系统性治疗。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于公开征求ICH《M15:模型引导的药物研发一般原则》指导原则草案意见的通知 ICH《M15:模型引导的药物研发一般原则》指导原则现进入第3阶段区域公开征求意见阶段。按照ICH相关章程要求，ICH的监管机构成员需收集本地区关于第2b阶段指导原则草案的意见并反馈ICH。 M15指导原则草案的英文原文和中文译文见附件，现就该指导原则内容及中文译文向社会公开征求意见。 06 国内新药研发领域热点新闻 广生堂乙肝治疗新药奈瑞可韦拟纳入突破性疗法 12月6日，从中国国家药品审评中心（CDE）官网公司，广生堂药业慢性乙型肝炎（CHB）治疗新药GST-HG141片（奈瑞可韦）拟纳入突破性治疗。根据广生堂既往公布信息，GST-HG141是乙肝核心蛋白或核衣壳调节剂，目前尚未同类产品在全球范围内获批上市。 2024年在美国肝病研究协会（AASLD）上公布了GST-HG141在治疗慢性乙型肝炎的安全性和初步疗效。临床II期试验研究结果表明，GST-HG141起效迅速，治疗2周后即达到HBV DNA最大抑制效果（在核苷类药物的治疗基础上继续下降超过1 log10 IU/ml，即HBV DNA 载量下降到低于原来的1/10），且在整个治疗期间疗效持续稳定未出现明显波动。HBV DNA低于检测下限的比例在GST-HG141治疗组在50mg剂量组和100mg剂量组分别为84.0%和81.5%......更多资讯，请阅读原文 先声药业脑卒中创新药获批上市 12月2日，根据国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，先声药业申报的依达拉奉右莰醇舌下片（商品名：先必新®舌下片）获批上市，适应症为用于改善急性缺血性脑卒中所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。先必新®注射液剂型此前于2020年获批在国内上市，今年8月舌下片剂型在美国获突破性疗法认定。 从作用机制来看依达拉奉右莰醇是一种双靶点脑细胞保护剂，组成包括依达拉奉和右莰醇二种活性成分，依达拉奉是一种具有自由基清除活性的抗氧化剂，能够通过减少氧化应激和神经元损伤来保护脑细胞（抗氧化剂）。右莰醇则具有神经保护和抗炎作用。更多资讯，请阅读原文 咨询、合作请联系作者 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1211周报”，即可下载。