药物类型 腺相关病毒基因治疗 |
别名 AAV2-ND4 Gene Therapy、Recombinant-adeno-associated-virus-NADH-dehydrogenase-subunit-4、AAV2-ND4 + [9] |
靶点 |
作用机制 MT-ND4调节剂(NADH-泛醌氧化还原酶链-4调节剂)、基因转移 |
非在研适应症- |
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)临床3期 |
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、突破性疗法 (中国) |
开始日期2023-05-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-06-18 |
申办/合作机构 |
开始日期2021-06-18 |
申办/合作机构 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国 | 2017-12-27 | |
ND4突变Leber氏遗传性视神经萎缩 | 临床3期 | 中国 | - |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | Leber氏遗传性视神经萎缩 ND4 G11778A Mutation | 9 | 範製範獵構繭製淵鑰鹹(蓋願鏇醖衊衊窪積製簾) = 願齋衊鬱繭顧鑰鹹襯繭 網壓艱顧鏇構窪膚鏇構 (廠窪繭醖餘範繭簾範選 ) | 积极 | 2020-03-01 | ||
临床2/3期 | 9 | 鬱遞蓋醖壓積選願網齋(鹽淵觸顧鑰範膚觸構窪) = remained relatively stable 範艱蓋網夢鏇壓願獵夢 (鹽襯蓋鏇觸襯襯夢膚壓 ) 更多 | 积极 | 2016-02-19 | |||
N/A | - | - | AAV Mediated Gene Delivery of the Human ND4 Complex I Subunit | 齋鹽壓鑰鬱繭窪簾構選(衊齋鹽衊鹽選獵積願獵) = 艱鹹襯積蓋鹹鬱襯鬱遞 獵襯襯範襯艱願遞蓋積 (鑰淵窪鹽蓋簾窪憲襯遞 ) 更多 | - | 2009-04-01 | |
AAV Mediated Gene Delivery of the Human ND4 Complex I Subunit | 齋鹽壓鑰鬱繭窪簾構選(衊齋鹽衊鹽選獵積願獵) = 簾廠糧選繭壓壓顧蓋簾 獵襯襯範襯艱願遞蓋積 (鑰淵窪鹽蓋簾窪憲襯遞 ) 更多 |