|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床3期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
|
|
|
|
|
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
|
|
|
|
|
|
最高研发阶段临床申请批准 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
A Phase 1/2, Multi-regional, Single-Arm, Open-Label, Dose-Finding Clinical Trial to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of Gene Therapy for Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON) Associated With ND1 Mutation
The objective of this clinical study is to evaluate the safety, tolerability and preliminary efficacy of NFS-02 in the treatment of LHON caused by mitochondrial ND1 gene mutation. This study will enroll subjects aged ≥ 18 years old and ≤ 75 years old to receive a single unilateral intravitreal (IVT) injection of NFS-02 to evaluate its safety, tolerability and preliminary efficacy. The clinical manifestations of all subjects are to be reduced visual acuity caused by LHON associated with ND1 mutation, with laboratory test showing G3460A mutation (a CLIA-certified laboratory) and reduced visual acuity lasted for > 6 months and < 10 years.
一项评估基因治疗ND1突变相关的Leber遗传性视神经病变(LHON)的安全性、耐受性和有效性的1/2期、多区域、单臂、开放标签、剂量探索的临床研究
本临床研究的目的是评估
NFS-02眼用注射液治疗线粒体 ND1基因突变引起的 LHON的安全性、耐受性和初步疗效。本研究将入组年龄≥ 18岁且≤ 75岁的受试者,并让其接受单次 NFS-02单侧玻璃体内( IVT)注射,以评估其安全性、耐受性和有效性。所有受试者的临床表现为 ND1突变相关的 LHON引起的视力下降,突变由实验室(经 CLIA认证的实验室)检测为 G3460A位点突变,且视力下降持续时间 >6个月且 <10年。
目前,尚无针对LHON受试者的有效治疗。开发具有新作用机制的药物被认为对未来的临床实践具有重要意义。本研究可以为验证这种新型疗法的安全性、耐受性和有效性提供依据。
A Phase 1/2, Single-Arm, Open-Label, Dose-Finding Clinical Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of Gene Therapy for Leber's Hereditary Optic Neuropathy (LHON) Associated With ND4 Mutation
The objective of this clinical study is to evaluate the safety and efficacy of NR082 in the treatment of LHON caused by mitochondrial ND4 gene mutation. This study will enroll subjects aged ≥ 18 years old and ≤ 75 years old to receive a single unilateral intravitreal (IVT) injection of NR082 to evaluate its safety and efficacy. The clinical manifestations of all subjects are to be reduced visual acuity caused by LHON associated with ND4 mutation, with laboratory test showing G11778A mutation (a CLIA-certified laboratory) and reduced visual acuity lasted for > 6 months and < 10 years.
100 项与 武汉纽福斯生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 武汉纽福斯生物科技有限公司 相关的专利(医药)
昨日,世界大健康博览会在武汉开幕,据组委会公布的信息,千余家知名企业、单位参展,56家海外买家前来进行贸易洽谈。2024年以来,武汉在大健康产业领域的招商投资与贸易方面动作频繁,一年一度的世界大健康博览会仅是其中之一。3月7日,光谷生命大健康产业投融资大会举行。会上,光谷生命大健康产业基金揭牌,该基金将以国资为引领,专注大健康领域细分赛道,吸引社会资本加入,争取三年内打造起总规模100亿元的光谷生命大健康产业基金集群。3月12日,光谷生物城一季度双招双引大会暨生物产业供应链对接大会上,一批重点企业与武汉国家生物产业基地建设服务中心签约,总签约金额达166.52亿元;项目聚焦人工器官、干细胞创新药、器官芯片、功能性蛋白、半导体激光治疗等前沿领域。3月20日,光谷南大健康产业园与15个项目集中签约,总金额101亿元。……即使坐拥光谷生物城这样的千亿级生物医药产业集群,武汉仍在大健康产业领域加速奔跑。 “光谷系”等国资发力,武汉已成为创投热门地一个很明显的体现是,武汉已成为大健康产业创投热门地,在中部地区尤为突出。据动脉橙数据库统计,2023年已公开的融资事件中武汉有27起,在中部地区城市中活跃度最高。2023年8月,眼科疾病基因治疗创新企业纽福斯完成近7亿元人民币C+轮融资,用于核心产品临床试验的持续推进,以及研发能力提升、产品管线拓展;贡献了武汉大健康产业一年内单笔金额最高的融资。同年,纽福斯的核心产品NR082(rAAV2-ND4)成为中国首个完成Ⅲ期临床试验患者入组的基因治疗药物,并完成了美国Ⅰ/Ⅱ期临床试验首例患者入组。公司第二款新药NFS-02,目前全球唯一在研针对ND1-LHON的基因疗法,已获得了中国国家药监局和美国食品药品监督管理局(FDA)授予的临床试验默示许可,正在开展全球多中心临床试验。此前,纽福斯就已获得红杉中国、北极光创投等多家知名机构的投资。2023年,朗来科技获得5亿元A轮融资,主要用于新产品研发,加速临床研究和关键技术平台建设。朗来科技已在心血管、呼吸系统、自身免疫、镇痛及肾脏疾病等领域已开展多项药物研发。现有在研项目20余项,其中已有8个项目进入临床阶段,4个项目处于临床前成药性开发阶段,均具有较高的差异化和领先性。本轮融资由礼来亚洲基金、维梧资本共同领投,据媒体报道,这也是礼来亚洲基金首次投资湖北药企。投融资活跃、知名投资机构青睐,武汉已成为大健康产业创投热门地。从投资环境的角度看,主要有两大原因。一是武汉大健康创新投资政策优越。2023年世界大健康博览会举办期间,武汉就已提出,专门设立了总规模300亿元的大健康和生物技术产业投资基金,发挥市区财政资金杠杆作用,撬动各类社会资本形成千亿规模基金群。同年,湖北省政府印发《加快“世界光谷”建设行动计划》,大健康是其中的重点产业领域之一。《计划》还指出,引导社会资本与财政资金联合支持重大前沿科研项目,鼓励非政府引导基金出资的社会私募基金投资光谷科技创新项目。2024年,武汉东湖高新区发布《加快世界光谷建设的政策措施》,支持创业投资发展,鼓励创投机构投早、投小、投未来,最高按照创投机构实际投资额的10%,给予每家机构每年最高1000万元奖励。利好政策吸引了众多投资机构的目光。本文开头提到的2024年光谷生命大健康产业投融资对接会,就受到中金启元、弘晖基金、山蓝资本、济峰资本等机构的关注,并有10家投资机构与5个项目签订了股权投资协议,总签约金额约3亿元。二是光谷系、长投系等国资发力,联动进行创新投资。武汉各级国资在大健康产业投资中发挥了重要作用。例如,东湖高新集团旗下的东湖投资聚焦智能制造和生命健康两大领域,公司自主和参与管理基金4支,已投企业近30家。另据动脉橙数据库显示,湖北高投在医疗健康领域投资23起,也是投资较多的机构。众多国资平台中,光谷系、长投系等频繁出现在创投圈。“光谷系”主要指以光谷命名的机构,并非都隶属于同一大型国资平台。据动脉橙数据库不完全统计,武汉的投资机构中,光谷金控旗下的光谷人才直接投资大健康企业次数最多,共计投资29起;作为综合类投资机构,光谷人才在武汉重点发展的其他产业领域也有涉足。在医疗健康专业投资上,“光谷系”也有细分。以光谷健康投(武汉光谷健康产业投资有限公司)为例,据企查查数据显示,该机构已直接或间接投资30多家公司,其中包括眼科明星企业纽福斯,以及2023年上市的友芝友生物。另据企查查显示,聚焦生物医药领域的光谷创投已间接投资278家公司。光谷创投的被投企业中,也有爱博泰克、禾元生物、滨会生物等武汉明星项目。“长投系”(本文主要指长江产业投资集团旗下机构)同样在武汉的大健康产业中作用积极。2023年3月,湖北省成立了楚天凤鸣科创天使基金,由省级引导基金、长江产业集团、东湖高新区管委会共同出资设立。基金总规模100亿元,首期规模30亿元,由长江创投(长江创业投资基金管理有限公司)管理。10月,楚天凤鸣基金形成天使子基金矩阵,包括6支子基金,与君联资本、倚锋资本等知名机构形成合作。6支子基金中,武汉市明君合纵创业投资基金合伙企业(有限合伙)由明熙资本管理,主要投向生物医药相关领域,合作方包括武汉上市公司、龙头企业明德生物,以及君联资本。明熙资本本身也是由君联资本和明德生物联合发起设立的专业医疗投资机构,聚焦于医疗产业的早期投资。公开数据显示,截至目前,这支子基金已经在武汉投资了“智慧生殖”企业互创联合。此外,武汉市倚锋灼华创业投资合伙企业(有限合伙)由倚锋资本管理,主要投向生物医药相关领域,合作方包括武创院等创新研发机构、安徽铁路基金等地方国资。自成立以来,该基金已在武汉投资了天勤生物、慧观生物两家公司。在大健康产业领域,长江产业投资集团正在加快推动从生物制药“单行道”向生命健康“多车道”扩张,由相对单一的原料药生产逐步向生物制药、中医药、高端医疗装备等多元业务拓展;2023年11月,还整合设立了湖北省长江医疗产业投资有限公司,以进行更专业化的投资。国资平台一方面为创新企业带来了直接的资金支持,还通过社会化投资的撬动,吸引头部机构,活跃创投市场,进一步丰富了创新企业所需的资金来源。 收获颇丰,近8年每年都有公司IPO事实上,武汉发展大健康产业已久,且已产生了一批龙头企业。从上市公司维度看,目前武汉已有15家IPO。其中,早期上市的公司收入已颇具规模,人福医药、九州通达到了数百亿市值,都在当地产业创新生态中起到了先锋作用。2020年7月,人福医药集团注射用苯磺酸瑞马唑仑获批,成为湖北省首个化学一类新药,打破了国内外临床广泛使用的镇静药物领域近30年无创新药上市的局面;时隔不到一年,人福医药集团研发的注射用磷丙泊酚二钠获批,再次为当地的一类新药增添一员。据人福医药财报显示,2023年公司实现营业收入245.25亿元,同比增长9.79%;研发费用14.62亿元,同比增长51.21%,远高于收入增速,这主要是由于公司围绕既定产品线布局,加快创新产品、特色仿制药的开发进度,持续加大研发投入所致。截至2023年底,人福医药在武汉、宜昌等地设立了研发中心,公司共有在研项目500多个,其中一类新药30多个。作为全国医药流通领域的头部公司,九州通也有诸多创新成果,在数字化助力医药流通方面尤为突出。例如,公司旗下药九九B2B电商平台,全链赋能单体药店、诊所等终端客户,2023年上半年自营业务收入达60.54亿元,成为国内领先的院外数字化医药流通平台;开展对京东、阿里、美团、叮当、平安、抖音、快手、百度等大型医药零售电商平台的健康产品供应链业务,2023年上半年销售收入达32.54亿元,同比大幅增长62.56%。武汉大健康产业领域的上市公司(市值为截至最近一个交易日收盘数据),数据来源:老虎国际2015年前后,在政策、资本等多重因素驱动下,国内开启大健康产业创新创投热潮。与这一节点高度一致的是,自2016年起至2023年,武汉每年都有新的上市公司诞生,成为产业创新的新锐力量。2023年9月,友芝友生物登陆港交所,其核心产品是基于双特异性抗体平台开发用来对抗重大疾病的生物创新药。与大多数同行选择围绕特定肿瘤开发的创新药不同,友芝友生物主要针对癌症的严重并发症,即恶性腹水、恶性胸水,这是临床实践中的重大空白领域。海特生物立足于神经系统、肿瘤科领域用药的研发生产。2023年11月,海特生物研发的I类生物制品注射用埃普奈明获批上市,该药品联合沙利度胺和地塞米松用于既往接受过 至少2种系统性治疗方案的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者,将为多发性骨髓瘤治疗开辟一个全新的治疗领域,为患者提供新的药物选择和用药手段。此前,海特生物已有1类新药注射用鼠神经生长因子NGF上市销售。整体上看,武汉的上市公司设计创新药、创新器械、医药流通、营养健康等多个领域,共同引领产业创新生态。“研发在武汉,配套在周边”在武汉,有华中科技大学、武汉大学、中国科学院武汉病毒研究所、国药中生武汉生物制品研究所等科研与教育资源,有华中科技大学同济医学院附属同济医院、武汉大学人民医院、武汉大学中南医院等优质医疗服务资源,这些业界熟知的资源都为当地大健康产业发展提供了有力支撑。武汉一家创新药企业创始人告诉动脉网,公司创立选址时,也曾考虑过东部沿海城市,但在综合对比之下,考虑到实验室所需面积、租金性价比等因素,最终落地武汉。可见,产业空间也是武汉的优势资源之一,与全国其他成熟的产业聚集地相比,武汉拥有更具价格优势的产业空间。引进创新项目和企业之后,如何优化内部的产业空间配置?经过多年探索实践,武汉也同样在加快对自身产业空间优化。据了解,2019年武汉大健康产业发展规划提出,将构建生物医药、医疗器械、医药流通、生物农业和健康服务五大领域协同发展的“一城一园三区”新格局。“一城”即光谷生物城,主要聚焦大健康产业总部经济建设、创新药物、高端医疗器械和生物农业产品研发、创新企业孵化、产业链协同创新、技术平台支撑、产业政策探索与创新等功能,打造全市大健康产业的驱动核。“一园”即光谷南大健康产业园,承接放大光谷生物城产业的溢出效应;“三区”分别是汉阳大健康产业发展区、环同济—协和国家医疗服务区和武汉长江新城国际医学创新区。其中,作为核心区域,光谷生物城历时15年发展后,已成为千亿级的生物医药产业集群,集聚了生物企业3000余家,培育规模亿元以上企业85家、上市公司7家,集聚近100个国家和省级创新平台。发展至一定阶段后,光谷生物城大健康产业向周边“溢出”。园区层面,黄石、黄冈分别建成了武汉国家生物产业基地地方产业园,鄂州葛店开发区对标光谷生物城投资40亿元建设大健康产业园,承接光谷生物城向东溢出的科技创新资源。企业层面,人福医药总部位于光谷生物城,而黄冈化工园内的黄冈人福新型特色原料药产业化生产基地已经投产。由此,武汉都市圈生命健康产业联盟于2024年3月成立,首批成员单位包括光谷生物城、黄石经济技术开发区、鄂州葛店经济技术开发区、黄冈高新技术产业开发区、武汉化学工业区、光谷南大健康产业园等,发挥光谷研发优势、黄冈合规化工园平台、鄂州原料药特色等,互为补充,以形成“总部与研发在光谷,配套在都市圈”协同发展模式。与其他产业集群相比,武汉在空间、科研、人才与医疗等方面有综合优势,而具体到武汉,当地又根据核心都市区、都市圈在上述要素上的侧重,进行了更细致的区域划分,使得各类企业都可在其中找到合适的位置。总部位于北京的大橡科技在寻找子公司落地城市时,也经过了多方考察,最终选择设立在武汉,落户光谷生物城并开业,并把研发、生产、临床及科研技术服务全流程放在武汉。在大橡科技联合创始人兼CEO周宇看来,武汉“有全国不可比拟的优势,能满足公司在研发、生产、应用环节上的内在需求”。这也是武汉综合运用产业资源、优化资源配置背景下的一个典型案例。写在最后据了解,2023年,武汉市生命健康产业营收规模突破4000亿元,各细分领域的营收规模均呈现出稳健的增长趋势。这一数据,是政策、创新技术、资本、配套资源等多方驱动的因素。此前,动脉网已就华北、华东、西南等区域的多个城市或集群进行过解读。在当前各地“以投促招、招投联动”的趋势下,在资本市场募资与融资不易的背景下,观察大健康产业城市与集群,不仅是为企业提供地理空间的信息,更是展现各地全产业要素的侧重点与优势,为企业带来更全面的参考。作为中部大健康产业的活跃地带,武汉的差异化优势已显而易见。在加速快跑的过程中,光谷生物城如何联动创新企业,在下一个15年持续突破?武汉核心都市区如何联动周边区域,让产业链生态更为完善?值得期待。*封面图片来源:壹图网动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过70%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
GRi 2024第三届基因治疗研发与工艺设计论坛将于2024年4月18-19日在上海盛大召开,本次大会主要围绕基因治疗前沿进展、眼科基因疗法、基因治疗研发创新于应用、AAV工艺开发与质控、基因编辑等展开深入讨论直击行业痛点。扫码领取限量免费参会名额:论坛信息主办单位:上海傲顺医药、药精通Bio联合主办:上海市生物医药行业协会支持单位:安徽理工大学精准医学创新研究院协办单位:邦耀生物、神曦生物论坛冠名:广州市微眸医疗器械有限公司会议地点: 上海龙之梦大酒店6楼酒店地址: 上海市长宁区延安西路1116号签到时间: 2024年4月18日 07:30-08:30参会须知所有参会人员进入会场时必须佩戴胸牌。会议期间实施胸牌实名制,不得传递、冒用他人胸牌。会议现场不接受报名注册,如需报名请提前联系会务组工作人员:王晨180 1628 8769。签到须知1. 电子签到:参会嘉宾于酒店6楼会议签到处,凭借签到二维码进行签到,另请携带名片/身份证可以证明身份信息的证件;2. 会议签到时间:参会听众:4月18日7:30-8:30演讲嘉宾:4月18日或者4月19日8:00-8:40,请务必于您的演讲前2个小时到现场签到,签到后由工作人员带领您进入会场。交通指南地铁:11号线-江苏路站6/7号口,步行15分钟,单车5分钟;2号线-江苏路站6/7号口,步行15分钟,单车5分钟;高铁动车:虹桥火车站-会议酒店,全程16公里,约30分钟,打车费50元左右;上海火车站-会议酒店,全程8.5公里,约20分钟,打车费30元左右; 飞机:虹桥机场-会议酒店,全程10公里,约18分钟,打车费40元左右;浦东机场-会议酒店,全程49公里,约50分钟,打车费200元左右;会议酒店周边景点推荐静安寺:距离会议酒店2公里;人民广场:距离会议酒店4.8公里;南京东路步行街:距离会议酒店5.5公里;城隍庙:距离会议酒店7公里;外滩:距离会议酒店8公里;大会议程01眼科基因疗法、基因编辑(4月18日)主持人:张文舵,岭岩资本合伙人9:00-9:30 话题确认中陈润生,中国科学院院士9:30-10:00 遗传性大疱性表皮松解症临床分型及基因治疗研究李明,复旦大学附属儿科医院皮肤科学科带头人,博士研究生导师主任医师10:00-10:30 金斯瑞非病毒基因编辑一站式解决方案孟齐,南京金斯瑞生物科技有限公司高级技术应用科学家10:30-10:50 茶歇10:50-11:20 通用型CART细胞的设计和CMC开发挑战谭炳合,邦耀生物生产和CMC副总裁11:20-11:50 遗传性耳聋基因治疗的基础和临床转化研究柴人杰,东南大学生命科学研究院三级教授,博士生导师,院长助理,支部书记11:50-12:20 原位神经再生疗法走向临床陈昱晨,神曦生物研发副总监12:20-13:30 午餐&休息13:30-14:00 基因治疗产品的支付问题和商业化解决方案 李正斌,纽福斯商业副总裁14:00-14:30 基因药物递送护卫者——高精度显微眼科手术机器人晏丕松,广州市微眸医疗器械有限公司CEO14:30-15:00 基因治疗的眼科应用异军突起才源,星眸生物CEO 15:00-15:30 下一代眼科基因治疗前沿进展魏继业,惟佑基因董事长及创始人15:30-15:50 茶歇15:50-16:20 X连锁青少年视网膜劈裂症AAV基因治疗研究杨阳,四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室 研究员;成都金唯科生物科技有限公司总经理16:20-16:50 基因治疗眼科疾病临床进展沈吟,中眸医疗科技(武汉)有限公司/创始人;武汉大学人民医院/教授 、主任医师 16:50-17:20 干眼小核酸滴眼液的探索与开发洪佳旭,主任医师、研究员、博士生导师,复旦大学特聘教授(东方学者)。复旦大学附属眼耳鼻科医院干眼中心主任、医工交叉研究院副院长17:20-17:50 话题确认中朱朝,纽伦捷CEO17:50-18:30 圆桌讨论:眼科基因治疗探索1. 基因治疗能否从根本上解决视网膜疾病问题?2. 基因治疗的安全性和有效性如何得到保证?3. 眼科基因治疗的适应症和潜在市场空间有多大?4. 眼科基因治疗的未来发展趋势是什么?张文舵,岭岩资本合伙人晏丕松,广州市微眸医疗器械有限公司CEO魏继业,惟佑基因董事长及创始人才源,星眸生物CEO 李正斌,纽福斯商业副总裁02AAV以及其他基因疗法(4月19日)主持人:周国庆,上海荣瑞医药科技有限公司CEO9:00-9:30 AAV基因治疗商业化挑战与机会谭青乔,鼎新基因联合创始人&CTO9:30-10:00 罕见病基因治疗药物的开发挑战陈意雄,凌意生物首席科学官10:00-10:30 新型基因递送载体-高度支化聚(β-氨基酯)的研发及核酸药物应用王文新,国家级人才,安徽理工大学教授,安徽理工大学公共卫生学院学术院长10:30-10:50 茶歇10:50-11:20 慢病毒载体造血干细胞基因治疗董文吉,中吉智药生物技术有限公司创始人,首席科学家11:20-11:50 溶瘤病毒疫苗驱动免疫联合治疗肿瘤的突破性技术平台周国庆,上海荣瑞医药科技有限公司CEO11:50-14:00午餐&休息14:00-14:30 话题确认中张宇,中源协和首席科学官14:30-15:00 基因编辑生物大分子递送与治疗平渊,浙江大学药学院博士生导师15:00-15:30 溶瘤病毒在卵巢癌领域的研究进展苑存忠,山东大学齐鲁医院妇产科,山东省高校妇科肿瘤学重点实验室15:30-16:00 基因治疗药物工艺开发和产业化中的CMC关键点李军辉,杭州行诚生物副总裁16:00-16:30 基于脂质体的纳米药物及微流控技术:从配方到规模化的挑战张楠,爱尔兰都柏林大学副教授16:30-17:00 CRISPR工具开发与基因治疗王永明,复旦大学生命科学学院教授17:00-17:30 高效核酸递送材料在细胞内命运对关键细胞信号通路和行为影响的研究 何钟磊,安徽理工大学公共卫生学院特聘副教授论坛赞助形式主题演讲、产品展台展示、晚宴冠名、论坛支持方、名卡吊绳冠名、企业参观等请联系:王晨 180 1628 8769(同微信)报名方式①限量50张免费参会入场券获取方式:转发本文到朋友圈集赞10个/转发至细胞基因治疗相关群聊后截图给小编,小编微信二维码如下;② 报名费用需费用699元/人,包含会议入场券、午餐券、茶歇、会议资料;论坛媒体支持戳这里,阅读原文立即领取免费参会入场券!
根据WHO发布的《世界视力报告》数据显示,2020年全球有超40亿患者受到眼科疾病的困扰。受各种因素影响,眼科疾病患者人数正在逐年攀升。虽然患者市场庞大,但因为眼睛结构复杂,许多结构的改变往往具有不可逆性。药物的治疗也许可以缓解一部分症状,却无法改变病变的结构。新兴治疗手段的出现,为眼科疾病患者带来了曙光。以大部分遗传性的眼科疾病为例,这些疾病多与基因突变有关,而基因治疗是目前公认的治疗基因突变等遗传疾病的有效手段。2017年和2018年,FDA和EMA相继批准了第一款眼科基因治疗药物voretigene neparvovec(Luxturna,Spark Therapeutics),用于治疗双拷贝RPE65基因突变导致的遗传性视网膜病疾病,让该类患者实现了真正意义上的重见光明。这无疑点燃了眼科基因治疗赛道的热情。看准这一蓝海,诺华、罗氏、赛诺菲、再生元、艾伯维等大型企业早已在眼科基因治疗领域有所布局,亦有越来越多的新兴企业加入该赛道,法国眼科基因治疗企业SparingVision便是今天的主角。手握资金超9亿,背靠巴黎视觉研究所SparingVision创立于2016年,总部位于法国巴黎,是一家专注于开发致盲遗传性视网膜疾病的基因组药物企业。该公司由巴黎视觉研究所(Paris Vision Institute)分拆而来,成立至今总共完成过三轮融资,融资金额累计1.195亿欧元(约合人民币9.312亿元),投资机构包括4BIO Capital、UPMC Enterprises、Bpifrance、Ysios Capital、Jeito Capital等国际优秀投资机构。SparingVision融资历史,根据公开资料整理不仅投资团队强大,SparingVision的科学创始团队也大有来头。其科学创始人为José Alain Sahel博士和Thierry Léveillard博士,这两位都是巴黎视觉研究所的“骨灰级元老”。Sahel博士是匹兹堡大学医学院眼科系的主席和杰出教授、匹兹堡大学眼科中心主任、眼科耳鼻喉基金会捐赠主席,并于2008年至2020年创立了巴黎视觉研究所并指导了相关工作,他还在2006年至2019年间创立了法国国家视网膜营养不良参考中心并指导了相关工作。基于数十年的科研和产业化经验,Sahel博士开发了干细胞植入、基因治疗、创新药理学方法和视网膜假体等多种眼科疾病疗法,用于治疗视网膜色素变性、其他视网膜营养不良、年龄相关性黄斑变性和其他目前无法治愈的视力损伤等眼科疾病,如Leber遗传性视神经病变。在过去的十几年间,Sahel博士还领导了“光遗传疗法(optogenetic therapy)”这种新型基因技术的开创性工作。与传统基因疗法不同,光遗传疗法可通过将DNA插入神经元,利用光敏通道蛋白(ChR)使神经元响应光照,从而帮助所有光感受器受损患者重建光明。Sahel博士团队通过该疗法,帮助一名失明40年的视网膜色素变性患者恢复了部分视力,相关研究发表在了知名期刊《Nature Medicine》上。此外,Sahel博士还参与发表了700多篇文章,是40多项专利的联合发明人。基于这些成果,他联合创办了Fovea制药公司(后来被赛诺菲收购),还担任了除SparingVision之外,包括GenSight Biologics Inc.、Pixium Vision Inc.、Tinak Healthcare、Chronolife、Prophesee、SharpEye、Vegavet、Avista、Tenpoint等公司的科学联合创始人。SparingVision的另一位科学联合创始人Léveillard博士也在法国国家健康与医学研究院参与创建了视觉研究所,他还是该研究所的主任兼研究员。近年来,Léveillard博士的主要研究方向为遗传性视网膜变性的信号传递和治疗以及神经退行性疾病治疗。基于数年的研究积累,Léveillard博士在2005年创建了Fovea-Pharmaceuticals公司,以利用高含量筛选技术来确定治疗视网膜疾病的新分子。此外,Léveillard博士还是Rod derived Cone Viability Factor(视杆细胞来源视锥细胞活性因子)相关技术的主要发明人。视杆细胞来源视锥细胞活性因子可以在人类视锥细胞的光感受器细胞上与跨膜肽结合,这种结合可以给临近的光感受器细胞带来更多的葡萄糖,从而给光感受器细胞带来更多的养分并且减慢、甚至阻止光感受器凋亡的速度,从而减少视力丢失。此前,SparingVision公司投资了1550万欧元(约合人民币1.2亿元)来完成这项研究。聚焦200万患者,与基因编辑龙头达成合作在团队和资金的共同推动下,SparingVision基于AAV载体递送系统,以及基因编辑技术,开发针对遗传性视网膜疾病(IRD)的眼科基因疗法。体内基因治疗眼科疾病的策略,图源SparingVision官网值得一提的是,在突破基因治疗领域行业痛点时,SparingVision选择站在“巨人的肩上”——通过与基因编辑先驱企业Intellia合作,研究和开发新型自灭活 AAV载体和基于LNP载体的递送技术,以解决 CRISPR/Cas9 基因编辑在视网膜递送方面的问题。Intellia这家企业想必大家都不陌生,其由诺奖得主Doudna联合创办。该公司致力于将基于CRISPR / Cas9技术的研发药物快速转化推向临床,为各种癌症和自身免疫性疾病开发新颖的工程细胞疗法。目前,SparingVision已建立了六条研发管线,其中三条为自研管线,三条为合作管线。其自研管线的适应症均为色素性视网膜炎(RP,视杆细胞营养不良)。RP是IRD最常见的疾病形式,其他 IRD 形式包括视锥/视杆营养不良 (CD/CRD)、莱伯先天性黑蒙(LCA)、黄斑营养不良(MD)、全色盲(视杆细胞单色性)等。在研管线,图源SparingVision官网RP是一种罕见的遗传性疾病,由影响视网膜的 80 多个基因(迄今为止已确定)变异引起。这些基因携带制造视网膜内细胞正常功能所需的蛋白质的指令,称为光感受器。当这些基因发生有害变异时,将影响制造所需的蛋白质的功能,从而限制细胞的功能。患有 RP 的人,随着视网膜感光细胞逐渐死亡,会出现视力丧失。据估计,这种疾病影响了全世界近200万人,大约每3500人中就有1个患者,但目前行业内还没有治疗方法可以治疗这种罕见的视网膜疾病。因此,SparingVision 的三条自研管线一旦获批上市,200万RP将迎来新的基因非依赖性治疗方法,临床市场空间巨大。核心管线临床取得重大进展,全球药企同步发力今年1月,SparingVision宣布其核心管线SPVN06 的Ⅰ/Ⅱ期临床试验(PRODYGY,NCT05748873)取得重大进展。该试验现已进入剂量递增阶段的最终剂量组(第 1 部分),第 2 部分预计将于 2024 年第二季度开始,主要终点将于 2025 年下半年达到。SPVN06旨在阻止或减缓遗传性视网膜疾病(IRD)和干性年龄相关性黄斑变性(AMD)的疾病进展,可通过单一视网膜下注射,递送表达RdCVF与RdCVFL神经营养因子至视网膜色素上皮层,预计能够提供长效的神经保护作用,以避免中重度视网膜色素变性患者的疾病进展。此前,SPVN06在欧洲已被授予孤儿药称号。紧随而后的2月,SparingVision公布了SPVN06的Ⅰ/Ⅱ期PRODYGY临床试验的初步安全性数据。研究数据显示,接受低剂量SPVN06治疗的三名患者,其初步六个月数据显示,无严重不良事件、明显的炎症、停药或剂量限制性毒性。此外,另接受中等剂量治疗的三名患者在一个月内的数据也证实了这些发现。此外,SparingVision在 ASGCT 2023大会上展示了另一条核心管线SPVN20的积极数据。该管线源于2021年4月SparingVision收购生物技术公司GAMUT Therapeutics,主要用于恢复具有休眠视锥细胞的、晚期视网膜色素变性患者的视力和色觉。SPVN20的作用模式是通过引入G蛋白偶联内向整流钾(GIRK)通道,重新激活休眠中的视锥细胞的功能。在 ASGCT 2023会议上,SparingVision首次分享了SPVN20的概念验证数据。SparingVision首席发展科学官Florence Lorget表示,“这些数据对于我们迈向SPVN20的IND至关重要。”除了SparingVision好消息接连不断之外,近年来ProQR Therapeutics、REGENEXBIO、MeiraGTx、Allergan、GenSight Biologics、Spark Therapeutics等海外企业也在眼科基因治疗领域频发喜报。在国内,纽福斯生物、瑞风生物、中因科技、朗信生物、鼎新生物、辉大基因、金唯科、安龙生物、领诺医药、因诺惟康、凌意生物、目镜生物、星眸生物、九天生物等数十家企业也在积极布局眼科基因治疗赛道。目前,已有多种致病基因在眼病中被确认,已经定义的眼科遗传病就有近580种,眼病致病基因近400个。仅在中国,每年就有新增盲人约45万人,低视力人群135万人。未来,随着患者人群的不断增加和适应症的不断扩大,相信全球眼科基因治疗产业链会加速突破基因治疗行业痛点,为数以万计的眼科疾病患者带来更安全、有效的疗法。动脉网第八届未来医疗100强大会现已升级为,将于2024年5月7日-10日在北京·北人亦创国际会展中心盛大举行。本届展会为15000+人次、10000平规模,围绕新产品、新技术、新服务、新生态、新合作构建体系,为医疗健康产业的创新力展示搭建最佳舞台。这里是,公认的医疗产业创新洞察的生成地,年度趋势分享与学习交流的口碑盛会;优秀的医疗创新企业和创新产品都在这,是企业展示创新和面谈合作的最佳场景;这里有,最具前瞻力的思享盛会:500+大咖嘉宾莅临分享,3天主论坛、40余场主题论坛,只做干货议题!最具创新力的生态链接:5大展区,200+首发首创新品、3000+企业、500+投资团,全球买手云集!最具影响力的榜单发布:上市公司创新力榜+未来医疗100强榜+创新力产品榜,700+上榜企业现场交流!目前已有超过600家企业和产品确认参加展会,展览面积预订超过70%,全球买手团已合作了印度尼西亚、新加坡、比利时、爱尔兰、西班牙、德国、澳大利亚、英国、加拿大等国家。余下的合作席位已不多,欢迎企业、品牌方、买手团或相关组织洽谈参会。在这个充满不确定性的时代,寻求高价值资源和高效率链接,将是您的首选。即刻报名,限时福利!声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
100 项与 武汉纽福斯生物科技有限公司 相关的药物交易
100 项与 武汉纽福斯生物科技有限公司 相关的转化医学