A Randomized, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Phase 2, Parallel-Group Study to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacodynamics, Pharmacokinetics, and Immunogenicity of Efgartigimod PH20 SC in Adult Participants with Systemic Sclerosis

The main purpose of this study is to evaluate the effect and safety of efgartigimod PH20 SC compared to placebo in adults with systemic sclerosis. The study consists of a screening period, a treatment period of up to 48 weeks and a safety follow-up period. After the screening period, eligible participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod PH20 SC or placebo. The total study duration can be up to approximately 15 months.

开始日期2024-11-18

申办/合作机构

argenx SE

NCT06688253 / Not yet recruiting临床4期IIT

Intravenous Human IgG1 Fc Fragment (Efgartigimod) in Myasthenic Crisis

Efgartigimod in Myasthenic Crisis Background Myasthenia gravis (MG) is a prevalent autoimmune disorder affecting neuromuscular junctions, characterized by weakness in skeletal muscles. It is associated with the production of autoantibodies, primarily targeting acetylcholine receptors (AchR), and is often complicated by myasthenic crisis, which can lead to severe respiratory failure. Current treatments primarily involve non-specific immunosuppression, which may not provide rapid relief.
Aim This study investigates the therapeutic impact of efgartigimod, an FcRn-targeting Fc fragment, on patients experiencing a myasthenic crisis. We hypothesize that efgartigimod is non-inferior to conventional treatments like intravenous immunoglobulin (IVIG) and plasma exchange (PLEX) in terms of clinical efficacy and safety.
Study Rationale Efgartigimod aims to reduce pathogenic IgG autoantibodies implicated in MG by accelerating their degradation. This targeted approach could provide faster symptom relief during acute exacerbations compared to existing therapies.
Objectives Primary Objective: To assess the non-inferiority of efgartigimod compared to PLEX and IVIG based on MG-ADL improvements.
Secondary Objectives: Evaluate safety, tolerability, length of hospital stay, respiratory parameters, need for additional therapies, and one-year outcomes.
Primary Endpoint MG-ADL Improvement: Defined as a ≥3-point improvement post-treatment. The comparison will be made using one-month post-treatment assessments, with follow-ups every three months.
Secondary Endpoints Safety and tolerability Length of hospital stay Changes in respiratory function Need for rescue therapy in case of clinical deterioration Sample Size The study will recruit 32 patients (16 historical group and 16 interventional group), calculated to detect significant differences in MG-ADL improvements with a significance level of 0.05 and power of 0.80.
Patient Recruitment Patients with a confirmed diagnosis of MG who present to the neurology department will be recruited and randomly assigned to either the efgartigimod treatment group or the historical control group receiving standard care (IVIG/PLEX).
Inclusion Criteria Adults > 18 years Confirmed MG diagnosis with generalized weakness (MGFA class II-V) Positive AchR or MuSK antibodies Evidence of myasthenic crisis Informed consent Exclusion Criteria Contraindications to efgartigimod Significant comorbidities affecting study participation Prior exposure to efgartigimod Ongoing infections or conditions exacerbating MG symptoms Recent major surgery or significant renal/hepatic dysfunction Planned Protocol Administer efgartigimod intravenously at 10 mg/kg weekly for four weeks. Total trial duration: 12 months for enrollment and treatment, followed by a 14-month follow-up.

开始日期2024-11-15

申办/合作机构

Rambam Health Care Campus

[+1]

ChiCTR2400090893 / SuspendedN/AIIT

The comparison of the efficacy and safety of efgartigimod and IVIg in the treatment of Guillain-Barré Syndrome

开始日期2024-10-21

申办/合作机构-

100 项与艾加莫德α 相关的临床结果

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100 项与艾加莫德α 相关的转化医学

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100 项与艾加莫德α 相关的专利（医药）

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117

项与艾加莫德α 相关的文献（医药）

2024-12-01·ADVANCES IN THERAPY

Risk–Benefit Analysis of Novel Treatments for Patients with Generalized Myasthenia Gravis

Article

作者: Qi, Cynthia Z. ; Brauer, Edward ; Smith, A. Gordon ; Yang, Hongbo ; Wolfe, Gil I ; Gelinas, Deborah ; Saccà, Francesco ; Smith, A Gordon ; Chen, Xin ; Phillips, Glenn ; Qi, Cynthia Z ; Habib, Ali A ; Wolfe, Gil I. ; Habib, Ali A. ; Du, Mandy

INTRODUCTION:

This study used network meta-analysis (NMA) to inform and compare the number needed to treat (NNT), number needed to harm (NNH), and cost per improved outcome (CPIO) associated with more recently approved treatments for anti-acetylcholine receptor antibody-positive (anti-AChR Ab+) generalized myasthenia gravis (gMG).

METHODS:

Clinical trials of neonatal Fc receptor (FcRn) inhibitors, efgartigimod intravenous (IV) and rozanolixizumab, and complement inhibitors, ravulizumab and zilucoplan, versus placebo (with background conventional treatment) were included in the primary NMA to compare efficacy and safety outcomes. The outputs from the NMAs were used to estimate NNT and NNH of each treatment versus placebo. CPIO (2024 USD) was estimated for a ≥ 3- or ≥ 5-point reduction from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) and Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) scores. Sensitivity analyses were performed adding efgartigimod PH20 subcutaneous (SC) and eculizumab to the NMA.

RESULTS:

Efgartigimod IV had the lowest NNT versus placebo for achieving a ≥ 3- and ≥ 5-point reduction in QMG, as well as a ≥ 5-point reduction in MG-ADL, whereas rozanolixizumab had the lowest NNT for a ≥ 3-point reduction in MG-ADL. The NNH versus placebo was similar across comparator treatments. Efgartigimod IV had the lowest CPIO among all treatments for all assessed efficacy outcomes. Sensitivity analyses yielded results consistent with primary analysis and indicated that efgartigimod PH20 SC had comparable NNT and CPIO values to efgartigimod IV, whereas eculizumab had comparable NNT and higher CPIO values compared to other complement inhibitors.

CONCLUSIONS:

FcRn inhibitors and complement inhibitors assessed in this study all demonstrated clinical benefit in terms of NNT as well as an acceptable safety profile in terms of NNH. Within the limitations of this meta-analysis, efgartigimod was associated with a favorable benefit-risk profile as well as a better economic value compared to ravulizumab, rozanolixizumab, and zilucoplan as treatments for anti-AChR Ab+ gMG.

2024-12-01·MUSCLE & NERVE

Efgartigimod alfa‐fcab use in a pregnant woman with generalized myasthenia gravis: A case report

Letter

作者: Narayanaswami, Pushpa ; Verity, Ryan

2024-11-01·NEUROLOGICAL SCIENCES

Successful treatment with efgartigimod as an add-on therapy in acute attack of anti-AQP4 antibody-positive NMOSD: a case report

Article

作者: Zhao, Hong-Dong ; Jiang, Teng ; Shi, Jian-Quan ; Huang, Shi-Qi ; Yuan, Zhen-Hua ; Hong, Ye

BACKGROUND:

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is an autoimmune demyelinating disease characterized by recurrent myelitis and optic neuritis. It is associated with high rates of relapse and disability. The main treatment strategies for acute attacks include intravenous methylprednisolone pulse (IVMP) treatment and rescue treatment with plasma exchange (PLEX). Recently, the blockade of neonatal Fc receptor (FcRn)-IgG interaction has gained momentum as a therapeutic strategy. Efgartigimod, the first approved FcRn inhibitor for treating generalized myasthenia gravis, has shown impressive safety, efficacy, and tolerability, and is being regarded as "PLEX in a bottle".

CASE DESCRIPTION:

We report a 65-year-old female patient who was diagnosed with anti-AQP4 antibody positive NMOSD. Add-on treatment with efgartigimod to IVMP and intravenous immunoglobulin (IVIG) at the second acute relapse showed favorable results.

CONCLUSION:

This case suggests that efgartigimod is a potentially effective add-on therapy in acute attacks of AQP4-IgG-positive NMOSD.

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项与艾加莫德α 相关的新闻（医药）

12 小时之前

·同写意

药王放了个大

此次医博会由同写意策划，以“发展新质生产力，共享健康新未来”为主题，用全新的视角瞄准国内外医药及大健康产业发展前沿。诚邀海内外医药及大健康各界嘉宾齐聚中国医药城，共赴时代之约。 MNC为了对冲重磅产品的销售峰值可以有多拼？别人拼不拼不知道，但当今药王的拥有者默沙东是拼了。K药的核心专利将于2028年到期，为了延缓K药的专利悬崖，默沙东先是All in了“IO+ADC”组合布局，花费大价钱引进第一三共、科伦博泰ADC管线，近期又为了抵御PD-(L)1/VEGF双抗的迭代，耗费不菲的资金拿下礼新医药PD-1/VEGF双抗权益。如今，默沙东又为K药开辟了“新战场”。11月19日，默沙东宣布皮下注射剂MK-3475A治疗转移性非小细胞肺癌（NSCLC）关键性三期MK-3475A-D77的结果，与静脉注射剂K药相比，MK-3475A治疗组达到药代动力学终点上的非劣性，并在未来公布更全面的数据与监管机构共享，预计该试验将支持所有实体瘤的适应症。 “卷剂型”并不是只有K药一家的策略，在K药之前，罗氏的T药（阿替利珠单抗）皮下注射剂型便获得FDA批准。除此之外，BMS、恒瑞医药、百济神州、君实生物等PD-(L)1玩家均有对此布局。而这也不是PD-(L)1独有的现象，近日第一三共与韩国生物技术公司Alteogen合作，开发Enhertu的皮下注射版本。那么，皮下注射剂型到底有何魅力之处？ 1 皮下注射的知识点皮下注射的优点显而易见，主要围绕患者依从性和延长产品专利期两个方面： 1）对比传统静脉注射剂型，皮下注射制剂作为一种即用型制剂，在注射时间、患者依从性等层面存在显著优势。比如静脉输注剂型一般需要的30-90分钟，而PD-(L)1皮下注射制剂2-7分钟内即可完成给药，极大缩短了过往静脉注射的给药时间； 2）开发皮下注射剂型能够有效延长药物专利，以罗氏CD20利妥昔单抗为例，该药物在2018产品专利到期，2017年其开发了利妥昔单抗和透明质酸酶的组合物（利妥昔Hycela），新剂型只需要5-7分钟完成皮下注射，而利妥昔Hycela专利保护期至少延长至2030年；从静脉注射到皮下注射，具体的难点是如何实施的呢？皮下注射制剂开发的关键难点是给药体积限制所带来的挑战，由于要考虑注射速度、注射部位、个体患者特征（疼痛感觉敏感性）等多方面因素，通常皮下给药最大注射量约为1-2 mL（以1.5ml以内最佳），要想和静脉注射制剂达到相同的给药剂量就往往需要制备高浓度的蛋白制剂，而高浓度蛋白溶液则往往会带来稳定性差、高粘度、蛋白溶解度、蛋白降解和聚集等问题。目前主流的皮下制剂所用到的一种物质——透明质酸酶，治疗性抗体与透明质酸酶的复方制剂能够在几分钟内给予大体积、高剂量的生物制剂来解决难以开发成高浓度制剂的难题。（图源：上海艾伟拓医药）透明质酸酶，不仅可以显著增加皮下给药的最大注射量，同时可以采用局部注射的方式对透明质酸进行水解，从而降低细胞间质粘性，实现顺利给药。透明质酸存在于人体皮下间隙，作为液体流动的一个屏障，透明质酸酶可通过在注射部位局部暂时清除该屏障，药物可进入皮下间隙并分散，24小时之内透明质酸即可在皮肤下恢复。目前，已经有多款含透明质酸酶的生物制剂获得上市批准，其中不乏有因皮下注射剂型的上市而加速产品放量的品种。（图源：Biologics CMC） 2 皮下注射“卖水人”Halozyme 起源于圣地亚哥的Halozyme公司，其旗下的ENHANZE技术平台被投资者、媒体称之为“专利提款机”。早在1940年开始，动物源PH20透明质酸酶已被用于增加其他注射药物或液体的吸收和分散。Halozyme公司的ENHANZE技术平台核心是一种专有的重组人透明质酸酶（rHuPH20），rHuPH20是通过基因重组技术人工合成的人源性透明质酸酶，解决了过往动物源性透明质酸酶制剂导致人过敏反应的问题。在rHuPH20成为“专利提款机”之前，Halozyme公司也曾遭遇过大的挫折，其将聚乙二醇化的rHuPH20（PEGPH20）的适应症布局扩展到了胰腺癌，其设计逻辑是将PEGPH20作用于肿瘤微环境，用于破坏致密肿瘤组织中的透明质酸，使化疗药物更容易进入。2019年，Halozyme宣布PEGPH20在一项针对胰腺癌的3期HALO-301试验中未能达到主要终点，PEGPH20联合吉西他滨、白蛋白结合型紫杉醇治疗组相比单独使用吉西他滨、白蛋白结合型紫杉醇对照组mOS未见明显改善。经历挫折重整后，Halozyme公司快速调整战略，利用专有的ENHANZE技术平台优势赋能合作伙伴，在收取授权费用的同时，以在合作开发管线达到里程碑或上市后收取源源不断的分成费用。公司收入角度来看，Halozyme从2014年开始产生特许权使用费收入，2021年以前一直徘徊在1亿美元以内，而2021-2023年公司此项收入为2.04亿美元、3.6亿美元和4.48亿美元，呈现逐年稳步上升的态势。从下表也可以看出，与Halozyme合作并成功推动产品上市的有多家巨头，包括罗氏、强生、武田、Teva等，合作的产品包括前面提到的T药皮下注射版、达雷妥尤单抗皮下注射版、利妥昔单抗皮下注射版等等。 Halozyme能够取得如此迅猛的业绩成长，很大程度是与“强生大哥”达雷妥尤单抗的相互成就，2019-2023年其销售分别为29.98亿美元、41.9亿美元、60.23亿美元、79.77亿美元和97.44亿美元（达雷妥尤单抗皮下注射剂型2020年上市）。据Halozyme和强生的口径，达雷妥尤单抗取得迅猛增长，皮下注射剂型（DARZALEX FASPRO）的上市功不可没，其在上市后迅速被市场接受，市场份额不断攀升。据强生在2022年中的一场电话会上表示，在美国、欧洲市场，达雷妥尤静脉注射到皮下注射的转换率分别达到了85%、80%。尽管达雷妥尤单抗的专利在2026年到期，Halozyme合作管线中仍有重磅炸弹潜力产品，如Argenx的艾加莫德，有望对冲收入下降的风向。 3 潜力药物通过皮下注射取得优势展望未来，可以预见不少重磅药物可能通过率先开发皮下注射剂型取得市场优势。海外潜在重磅炸弹中，最典型的案例莫过于强生的埃万妥单抗，近日公布的PALOMA-3试验结果显示（418位接受奥希替尼和铂类化疗治疗后或期间出现进展的EGFR突变晚期NSCLC患者），接受皮下和静脉组的ORR分别为30%和33%，中位PFS分别为6.1和4.3个月。同时皮下组与静脉组相比，OS更长，较少患者出现输注相关反应（13% vs 66%）和静脉血栓栓塞（9% vs 14%）。皮下注射版埃万妥单抗不仅在剂型上对静脉版埃万妥单抗取得优势，PALOMA-3数据表明皮下注射版埃万妥单抗同样具备疗效和安全性上的优势，这为其日后冲击NSCLC一线治疗增添了筹码。回溯国内，康宁杰瑞/思路迪2021年11月上市的恩沃利单抗也是一个典型的案例，该药物是全球首款皮下注射PD-L1单抗，其具备常温下稳定、注射部位限制少、皮下注射给药便捷等优势。2022-2023年恩沃利单抗销售为5.67亿元、6.349亿元，作为国产第6款PD-(L)1药物，能够在内卷的环境下第一年取得如此商业化成绩，除了其获批的适应症微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）不限瘤种的特殊性外，皮下注射剂型的优势功不可没。国内不乏有大胆尝试的Biotech，一旦做出来便能取得“王炸”效果。比如来凯医药，其率先在自主研发的LAE102的一期临床设计中加入皮下注射的给药方式，一方面其作为“减脂增肌”药物方便与GLP-1联用，另一方面也能够对比其与静脉注射的优劣，而全球ActRIIA这类靶点药物给药采用皮下注射，来凯医药还是第一家，若能够取得良好结果，那么很可能是差异化的同类首创。另一个案例是康宁杰瑞，其率先试验HER2双抗ADC与PD-L1抑制剂组成的高浓度皮下注射复方制剂JSKN033，其首次人体临床数据入选了2024 SITC，是IO+ADC首次皮下注射的全新尝试。该数据显示：10例疗效可评估患者中，3例患者出现部分缓解，5例患者疾病稳定，疾病控制率（DCR）达80%；安全性方面，最常见的治疗相关不良事件是1级注射部位反应，同时未观察到剂量限制性毒性。结语：K药皮下注射剂型的成功，给一众Biotech甚至MNC打开了全新的思路，一个小小的剂型改变，其带来的差异化优势有时候无可估量。日后，Biotech们在抗体药物开发层面大概率会更加重视皮下剂型，从而潜移默化实现肿瘤、自免药物的给药方式的变革。同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

专利到期抗体药物偶联物

12 小时之前

·Endpoints

Cidara's $100M PIPE; Pyxis Oncology's stock falls on Phase 1 data

Plus, news about argenx, Forte Biosciences, Verrica, Pep2Tango Therapeutics, Eli Lilly, Laekna, Lineage Cell Therapeutics and OneCell Diagnostics: Cidara Therapeutics nabs $105M: The immunotherapy maker secured the private placement from lead investor Venrock Healthcare Capital Partners and others. Venrock’s healthcare team recently raised another $500 million, Endpoints News reported Wednesday. — Kyle LaHucik Pyxis Oncology reports Phase 1 data, stock sinks: The company said three of six patients responded to its cancer therapy, PYX-201, including one complete response and two partial responses, for an ORR of 50%. Researchers tested a range of doses between 3.6 mg and 5.4 mg. Pyxis’ stock price $PYXS was down 46% on Thursday morning. — Max Gelman Argenx to push forward subcutaneous Vyvgart: The under-the-skin formulation was first approved last year as Vyvgart Hytrulo for generalized myasthenia gravis. It will now advance to the next stage of clinical development in idiopathic inflammatory myopathies. Data from the Phase 2 portion of a Phase 2/3 study came back positive on the primary endpoint and all six of the endpoint’s subgroups. — Max Gelman Forte Biosciences gets $53M: The Dallas biotech’s private placement will help fund its autoimmune drug, FB102, which is in a celiac disease trial. — Kyle LaHucik Verrica prices $42M public offering: The company did not disclose how it plans to use the expected funds. It has an approved drug called Ycanth that treats molluscum contagiosum, a highly contagious viral skin infection, and it’s also developing a program for plantar warts. — Max Gelman Versant Ventures’ latest obesity biotech: The VC firm unveiled Pep2Tango Therapeutics, which is developing tetra-receptor agonist peptides that go after GLP-1, GIP, amylin and calcitonin receptors. The goal is to preserve muscle, similar to Versant’s other recently launched obesity biotech, SixPeaks Bio. Versant didn’t disclose Pep2Tango’s funding. — Kyle LaHucik Another obesity pact for Eli Lilly: The pharma will help fund R&D of Laekna’s activin receptor Type 2A antagonist drug called LAE102. The company is also seeing if its experimental drug can preserve muscle in weight loss. Laekna retains global rights to the drug. Lilly has inked a series of obesity tie-ups this year on a variety of mechanisms like DACRAs. — Kyle LaHucik Lineage Cell Therapeutics’ $30M offering: The California biotech could raise another $36 million if it hits clinical milestones. — Kyle LaHucik OneCell Diagnostics raised $16 million in its Series A, to go toward cancer diagnostics. — Kyle LaHucik

临床1期临床结果上市批准免疫疗法临床2期

2024-11-20

·医药魔方

创新药商业化效率标准：人均卖不过300万，很难盈利

“十几年前，肿瘤药人均销售额基本在700万以上，普药在200~300万；现在我们看商业化做得比较好的，超过300万的也很少，大多在100万~200万。销售、一般和管理费用要占50%，人均300万是底线，超不过很难实现盈利。” 在“2024·CHDC中国医药决策者峰会暨第四届医药魔方开放日”上，北京大学医药管理国际研究中心研究员刘扬给出了创新药商业化效率的“金标准”。按照这一标准，以2023全年数据来看，国内港股创新药企中，仅有百济神州和复宏汉霖两家“过线”，人均销售额分别约为390万元和366万元，且只有复宏汉霖同年实现盈利。人均销售额降低的背后，是国内创新药供给大幅增加，竞争激烈，产品生命周期也被迫缩短。《2023年度药品审评报告》显示，2023年，CDE审理的249件NDA中，包括创新化学药品NDA79件（55个品种），同比增加172%。效率，正在成为国内创新药商业化的决胜因素。该如何在创新药上市后提升商业化效率？就此，在由RTW Funds中国研究总监弥昉主持的圆桌讨论中，复宏汉霖首席商务官余诚、同宜医药首席运营官严明明、箕星药业市场、医学事务及商务运营副总裁司志超、北京大学医药管理国际研究中心研究员刘扬分享了各自在创新药商业化一线的观察和思考。从市场驱动到效率驱动至今年上半年，A股和港股已经有17家创新药企实现盈利。值得注意的是，通过在国内市场自主商业化扭亏为盈、打响名号的创新药企——复宏汉霖、艾力斯、神州细胞、上海谊众，核心产品都是Me-Better或生物类似药。这与刘扬的观察相互印证：“包括复宏汉霖、艾力斯等几家企业，主要盈利驱动点是创新药在中国的商业化，而他们有一个共同特点，就是核心产品都是Me-Better，不仅是在化合物上，更多是在定价上。” 具体而言，复宏汉霖的曲妥珠单抗和神州细胞的重组人凝血因子Ⅷ分别为生物类似药和治疗用生物制品，艾力斯的伏美替尼是阿斯利康原研的第三代EGFR-TKI奥西替尼的Me-Too设计药物，上海谊众的注射用紫杉醇聚合物胶束则是2.2类（境内外均未上市的创新剂型）新药。而定价上的“Me-Better”，并非绝对的低价，相反，在质量、进度等方面越靠近原研首创新药，越能够在定价上与之看齐，由此达到刘扬所说的“在一个原有的大市场下，后发企业省去了教育成本，直接通过商业效率的优化来实现盈利”。 “我觉得这是目前比较明确的一个路径。”刘扬总结到，“以前是市场驱动，现在是效率、投产比驱动。” 另一种高效，是拿出“人无我有”、真正填补临床空白的创新药。 2023年上市并在国内自主开展商业化的创新药中，再鼎医药的卫伟迦®（艾加莫德α注射液）和迪哲医药的舒沃哲®（舒沃替尼）在上市后的4~6个月拿下近1亿元销售额，为同期上市的创新药之首，今年首个完整销售年度更有望突破5亿元人民币。激烈竞争中，销售表现突出的创新药自然赢得更多目光。不过，在场几位嘉宾一致认为，这样的成功个案还不能代表中国创新药整体。余诚指出：“这几年每年获批上市的新药数量，和5年、10年前也不是一个数量级。成功的个例背后，占比未必大幅增加，但肯定有大家对于商业化管理运营越来越成熟的因素，助推产品能够在上市首年就有比较好的表现。” 另一方面，嘉宾们纷纷提到，一款创新药能够在上市首年取得惊艳的销售表现，需要满足一些先决条件：首先，产品真正能够解决临床未满足需求，是取得亮眼销售表现的基础。比如上文提及的卫伟迦®和舒沃哲®，前者是目前全球首个且唯一获批用于全身型重症肌无力的靶向FcRn抗体片段；后者则是国内唯一获批EGFR Exon20ins靶向药物，目前是中国此类NSCLC患者二/后线治疗的唯一标准方案。其次，成功的产品，单价都比较高。“有非常强的临床未满足需求、非常严重的疾病，患者自身的支付意愿比较高，定价也可以比较高，最后做到5亿元、10亿元销售额，但背后的患者数量可能并不多。”余诚说到。据媒体报道，艾加莫德纳入医保目录前，按一年5个治疗周期计算，年治疗费用高达40万元；舒沃替尼则是目前所有上市的EGFR靶向药中最为昂贵的，目前尚未纳入医保，定价约9000元/盒（150mg*14片），月治疗费用超3万，此前在同类药品中最贵的第三代EGFR-TKI贝福替尼，月治疗费用也未过万。可见，强劲的临床需求加上高定价，两个因素合力造就了这两款药上市后突出的商业化表现。 “过去做商业化靠人，现在要靠产品。我觉得如果有一天，创新药商业化不是靠人取胜，而是靠人带来的产品取胜，才可以说，商业化开始承担了创新变现、实现价值的最后一步。”司志超说到。院内市场到头了吗？面临更加激烈的竞争、更短的生命周期，准入成为各位创新药商业化“老将”最为关注的问题。余诚直言到：“可以说是没有准入就没有销售额。” 一方面，准入问题正在变得更加紧要，另一方面，其含义和要求也在发生变化。如严明明所说：“原来我们谈准入，进医保、进医院，现在已经完全不一样了。除了特殊的麻醉品、罕见病药品不能在网上买，很大程度是靠互联网医院。所以一定要把准入做好，就是患者真的想买这个药的时候，确保一秒钟能买到。” 医药魔方IPM数据库显示，2021年至今，零售渠道的渠道份额持续增长，B2C渠道的市场份额从2021年的2.3%扩大至目前的3.5%左右。 “过去五年，中国医药市场增长910亿元，医院渠道仅贡献了5%，主要的增长贡献来自线上药店渠道，大约占60%。”刘扬用数据指出，“院内渠道已经是一个过于充分竞争的市场，是大家拼刺刀的红海市场。” 在此背景下，刘扬将创新药商业化提效的希望，寄托在B2C渠道中。“抖音、快手、视频号三个主要的TO C渠道，每天线上观看医学科普传播信息的人大概有4亿，这是将近40%的城镇人口，是我们的第二战场，尤其是对于司美格鲁肽、HPV9价疫苗等传播属性比较强的产品，很多销售额直接来自代理商在这些渠道上的直接销售。” 在刘扬看来，B2C渠道的最大价值，就在于将分散的患者集中起来，从而提高人均销售额。 “如果用好抖音、快手、视频号等渠道，慢病药品上，一个医生覆盖200万到300万人口，加上销售代表，人均销售额可以达到300万。肿瘤处方药类似，一个IP覆盖800~1,000万人口，我们知道效率最高的，一个肿瘤医生一年拿到约9000名患者的检查和治疗报告，汇集到这里再重新分配。”他说到。这是否意味着，院内市场已经走到头了？余诚从自己熟悉的肿瘤药商业化角度提出了不同意见：“处方药在院外市场的增长并非真正来自院外市场，处方还是源于院内，只不过医院无法承接更多的品种和金额，把处方流转出去，比如DTP药房。所以商业化核心工作还是在医院，而不是药店。” 这也解释了，为何在以肿瘤药为代表的医院优势领域，反而是零售市场增速较快。医药魔方IPM数据库显示，近两年，抗肿瘤药和免疫调节剂、全身性抗感染药、血液、医用溶液和全身性激素类药物五类药上，零售市场增速超过了医院市场增速，而这也是医院市场占比最高的五类药物。换而言之，在严肃医疗领域，零售市场的增长，本质上是院内市场的“溢出”。如何理解两方的分歧？什么样的创新药适合走院内或零售渠道？对此，司志超总结到：“决策权在谁手里，就更影响这个药品是在院外渠道增长，还是在院内渠道增长。如果患者的决策权更大，更靠近消费品属性，比如眼科用药，哪怕需要处方，也要关注院外、线上、多渠道，肿瘤药这类医生话语权很高的药物，不能离开院内市场。” 商业化，自己做还是找合作？创新药资本寒冬仍在持续，眼下即将进入商业化阶段的Biotech不得不考虑，是自主搭建商业化团队，从零做起，还是寻求合作。从现实情况来看，越来越多的Biotech甚至有潜力成为Biopharma的企业，正放弃在国内市场自主商业化。过去一年，基石药业将普吉华®（普拉替尼）和泰吉华®（阿伐替尼）在中国大陆的独家商业化推广权分别授权给艾力斯和恒瑞医药； 2023年12月，和誉医药宣布将自研CSF-1R小分子抑制剂Pimicotinib（ABSK021）在中国就所有适应症进行商业化的权利转让给德国默克，仅保留独家开发权；今年9月，天境生物宣布将CD73抗体尤莱利单抗（uliledlimab）在大中华区的开发、生产和商业化独家许可权授予赛诺菲…… 在这个选择题上，余诚认为：“哪怕一家Biotech确实有一个很好的创新药，但想从无到有，花大量时间、精力和资源建立商业化团队，也未必是明智之选。” 不过，在资源稀缺的当下，Biotech寻求合作，可能是出于现实无奈考量的权宜之计。司志超分享了自己的观点：“创新Biotech公司最早的蓝图中可能希望从研发到商业化都可以自主完成，但并不是每家公司都需要或都能够这样做。有的公司出于生存和发展的需要在初期选择对外商业化合作，先活下去，再考虑活得好。当公司发展到一定阶段，重新评估战略方向后，可能会选择回到自营的轨道上。这样的商业化的案例并不少见。” 严明明则强调Biotech需要坚持自己的长期战略。“商业化要不要自己做，取决于公司的长远战略，想清楚之后，认真做下去。如果决定要走这一步，务必从第一天就开始走；如果选择只做研发，到后期阶段就出售，那也要从第一天就开始走。千万不要觉得第一个产品小，就交给别人卖，觉得第二个产品大，又决定自主商业化。” 2025CHDC暨医药魔方10周年期待再相聚 “中国医药决策者峰会”关注医药产业链条上各类企业和机构日常运营中的重要决策场景，汇聚监管、产业、临床、学术、投资各界专业人士，针对行业痛点问题进行碰撞讨论，以求厘清发展难题，达成共识或形成解决方案，共同助力行业创新升级。我们期待2025CHDC中国医药决策者峰会与您再相聚！ 2025年也将是医药魔方提供医药产业服务的10周年，我们会以魔方十年为时间脉络，为大家带来更多、更精彩的行业数据分析、洞察报告和媒体内容报道。敬请期待。如有任何问题、建议和想法，请联系我们！（微信号：pharmcube） Copyright © 2024 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

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-	艾加莫德α	-	DB15270

研发状态

批准上市

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适应症	国家/地区	公司	日期
免疫性血小板减少症	日本	argenx SE	2024-03-26
重症肌无力	美国	arGEN-X BV	2021-12-17

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病	申请上市	中国	再鼎医药（上海）有限公司	2024-04-24
原发性干燥综合征	临床3期	-	argenx SE	2024-12-01
格雷夫斯眼病	临床3期	美国	argenx SE	2024-03-27
格雷夫斯眼病	临床3期	中国	argenx SE	2024-03-27
格雷夫斯眼病	临床3期	保加利亚	argenx SE	2024-03-27
格雷夫斯眼病	临床3期	爱沙尼亚	argenx SE	2024-03-27
格雷夫斯眼病	临床3期	匈牙利	argenx SE	2024-03-27
格雷夫斯眼病	临床3期	西班牙	argenx SE	2024-03-27
大疱性类天疱疮	临床3期	美国	Argenx BV	2023-03-22
大疱性类天疱疮	临床3期	美国	再鼎医药（上海）有限公司	2023-03-22

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04687072 (ADVANCE SC, CTgov)	临床3期	免疫性血小板减少症	207	Efgartigimod PH20 SC (Efgartigimod PH20 SC)	鹹襯鹹顧壓範艱夢鏇製(膚糧壓構蓋蓋顧夢鹽蓋) = 鏇廠遞膚壓遞齋壓鏇網築壓製積觸夢構網膚遞 (膚襯遞淵網鹽顧齋築遞, 鏇齋築醖鑰鹽繭蓋鑰衊 ~ 鹹壓憲鑰積繭窪繭糧蓋) 更多	-	2024-10-31
				Placebo PH20 SC (Placebo PH20 SC)	鹹襯鹹顧壓範艱夢鏇製(膚糧壓構蓋蓋顧夢鹽蓋) = 壓餘鏇獵夢廠願製壓鏇築壓製積觸夢構網膚遞 (膚襯遞淵網鹽顧齋築遞, 膚鑰繭憲獵觸簾醖醖窪 ~ 選窪鬱艱積襯獵獵製範) 更多
NCT04735432 (ADAPT-SC, NEWS) 人工标引	临床3期	重症肌无力乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性	-	艾加莫德	獵蓋選廠築繭製壓顧獵(壓鬱艱顧窪願觸築鹽醖) = 醖襯壓繭艱鏇淵餘範願襯鏇鬱鑰壓選鏇鏇簾壓 (憲築窪範憲憲構網襯夢 ) 达到	非劣	2024-07-17
				efgartigimod IV	獵蓋選廠築繭製壓顧獵(壓鬱艱顧窪願觸築鹽醖) = 鹽衊廠齋鏇醖簾壓築鹹襯鏇鬱鑰壓選鏇鏇簾壓 (憲築窪範憲憲構網襯夢 ) 达到
EAN	N/A	-	-	Efgartigimod IV	壓遞積築獵壓鑰獵襯鹽(窪壓膚蓋繭製遞壓襯齋) = 鑰顧願築網構膚網醖築醖鬱淵製築膚遞獵膚壓 (鑰鹽鏇製網獵獵鹹襯憲, 2.2)	-	2024-06-28
EAN	N/A	-	-	Efgartigimod IV	範顧夢壓獵艱願淵夢繭(觸築襯繭廠願簾鏇艱鏇) = 鏇憲蓋網鑰觸鬱襯餘鑰範鬱積襯壓窪構築蓋鹹 (鬱積願遞窪觸鑰壓齋鬱 )	-	2024-06-28
				Efgartigimod SC	範顧夢壓獵艱願淵夢繭(觸築襯繭廠願簾鏇艱鏇) = 製淵淵築膚蓋鹽壓衊夢範鬱積襯壓窪構築蓋鹹 (鬱積願遞窪觸鑰壓齋鬱 )
EAN	N/A	-	-	Efgartigimod	鹹餘築餘襯夢鑰構鏇蓋(繭壓範簾膚網衊構壓鏇) = 鏇醖網鑰壓構膚襯獵淵鹽築艱壓鬱網窪壓鑰範 (夢鬱鬱製醖廠窪繭繭簾 ) 更多	-	2024-06-28
ADHERE (EAN)	N/A	-	322	Efgartigimod PH20 SC	獵範鑰鏇餘齋餘餘鏇齋(蓋選壓構積齋鏇餘衊獵) = 鑰顧獵夢鬱淵網選窪築齋鹽膚蓋憲廠廠簾膚網 (鑰夢鬱衊鏇壓遞襯築廠 )	积极	2024-06-28
				Placebo	-
P4-14.016 (AAN2024)	临床2/3期	自身免疫性疾病 IgG-mediated autoimmune disorders	-	Efgartigimod	醖獵襯願觸鬱鏇鬱鏇積(願選範願鹹餘觸淵窪選) = 簾憲壓衊獵鏇壓選窪繭夢齋構壓蓋壓餘壓衊壓 (範餘餘廠構窪淵糧鑰衊 )	积极	2024-04-09
				Placebo	醖獵襯願觸鬱鏇鬱鏇積(願選範願鹹餘觸淵窪選) = 獵艱選築繭簾壓廠築鹹夢齋構壓蓋壓餘壓衊壓 (範餘餘廠構窪淵糧鑰衊 )
ADAPT/ADAPT+ (AAN2024)	临床3期	重症肌无力 acetylcholine receptor antibody-positive	-	Efgartigimod	願遞醖壓繭觸醖鬱繭積(製夢鏇範餘衊憲遞繭網) = 0.3-point increase 廠鑰鹹繭鹽築選遞餘範 (膚憲蓋餘願餘膚淵繭鏇 ) 更多	积极	2024-04-09
				Placebo
ADPT trial (MDA2024) 人工标引	N/A	重症肌无力	17	Efgartigimod	顧衊齋顧夢觸築糧積廠(襯夢繭願製艱糧觸鏇膚) = Most common side effects reported were mild infections, headache, and nausea. 製鬱餘構鑰壓鑰夢鏇繭 (範選蓋鹹觸選簾鏇襯製 )	积极	2024-03-03
MDA2024	N/A	重症肌无力	-	Efgartigimod 10 mg/kg IV	艱衊鹽選餘積夢壓獵壓(壓顧鬱鹽鏇顧網醖網壓) = 16% 憲鑰蓋壓簾壓憲憲窪獵 (廠獵艱觸觸鏇餘醖齋鏇 ) 更多	-	2024-03-03