A Comparative Clinical Effectiveness Trial of Rituximab Versus Ravulizumab, Inebilizumab, Satralizumab and Eculizumab To Prevent Relapses in Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare autoimmune condition that mainly affects the eyes and spinal cord, causing serious symptoms such as vision loss, paralysis, and severe pain. This trial compares the effectiveness and safety of five medications commonly used to prevent NMOSD relapses: rituximab, ravulizumab, inebilizumab, satralizumab, and eculizumab.
In this study, 160 adults with NMOSD who test positive for a specific antibody (AQP4-IgG) will participate. They will be randomly assigned to receive either rituximab or one of the four other FDA-approved medications. The main goal is to find out which treatment best prevents relapses and has fewer serious side effects. The trial will also measure disability, patient satisfaction, quality of life, and biomarkers that help track disease activity.
Participants will have regular assessments, including medical exams, surveys, and tests for vision, walking ability, and brain function. They will report any side effects or health issues experienced during the study. The trial will last from one to four years for each participant.
This research aims to help patients and doctors make better-informed treatment decisions by providing clear evidence about the best available therapies for NMOSD.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

The Massachusetts General Hospital

[+1]

NCT07024563

/ Not yet recruiting临床3期

A Phase 3, Open-Label, Multicenter Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Ravulizumab in Pediatric Participants (2 to < 18 Years of Age) With Primary Immunoglobulin A Nephropathy (IgAN)

The primary objective of this study is to characterize the pharmacokinetics (PK) and pharmacodynamics (PD) of treatment with ravulizumab IV in pediatric participants to support the extrapolation of efficacy from the adult population.

开始日期2025-09-26

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT06333652

/ Recruiting临床2期IIT

Clinical Trial on the Use of Ravulizumab in Pregnancies Complicated by Severe Hypertensive Disorders

The researchers are testing a medication named ravulizumab for the treatment of severe preeclampsia and Hemolysis, Elevated Liver enzymes, Low Platelets (HELLP) syndrome.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

Mayo Clinic

100 项与瑞利珠单抗相关的临床结果

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100 项与瑞利珠单抗相关的转化医学

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100 项与瑞利珠单抗相关的专利（医药）

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项与瑞利珠单抗相关的文献（医药）

2025-08-01·EUROPEAN JOURNAL OF HAEMATOLOGY

Anchored Indirect Treatment Comparison Finds Comparable Effects of Pegcetacoplan and Iptacopan in Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria

Article

作者: Czech, Barbara ; Nazir, Jameel ; Wilson, Koo ; Wojciechowski, Piotr ; Kulasekararaj, Austin ; Szer, Jeff ; Hakimi, Zalmai ; Hillmen, Peter ; Dingli, David ; de Latour, Regis Peffault

ABSTRACT:

Background:

Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) is an ultra‐rare, acquired non‐malignant haematological disorder characterised by thrombosis risk, serious complications and debilitating symptoms in untreated patients.

Objective:

This anchored indirect treatment comparison (ITC) evaluated efficacy data between proximal complement 3 inhibitor (C3i) pegcetacoplan and factor B inhibitor, iptacopan, in patients with PNH previously treated with complement 5 inhibitors (C5i; eculizumab, ravulizumab).

Methods:

Respective pivotal studies provided patient‐level trial data for pegcetacoplan (16‐week PEGASUS [NCT03500549]) and published data for iptacopan (24‐week APPLY PNH [NCT04558918]). Differences in study design, duration and statistical methods between PEGASUS and APPLY PNH necessitated the comparative analyses to be conducted on secondary measures based on haemoglobin (Hb) levels, absolute reticulocyte count (ARC), lactate dehydrogenase (LDH) levels, and patient‐reported outcomes on the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy–Fatigue (FACIT‐Fatigue) scale scores. The availability of a common reference C5i treatment group in both PEGASUS and APPLY PNH studies allowed anchored ITC (Bucher method). Simulated treatment comparison (STC) assessed the robustness of the main analysis.

Results:

Overall, baseline characteristics of the populations in the PEGASUS and APPLY PNH studies were broadly comparable. Anchored ITC showed comparable outcomes (mean difference, [95% CI]) on change‐from‐baseline to end of study for pegcetacoplan versus C5i, and iptacopan versus C5i, respectively, across endpoints: Hb level (−0.49 g/dL [−1.78, 0.80]); ARC (–34.41 × 109/L [−90.02, 21.21]); LDH level (−115.16 U/L [−244.40, 14.01]); FACIT‐Fatigue score (3.57 [−5.60, 12.73]). Finally, the STC produced results consistent with the main Bucher analyses across all clinical endpoints and patient‐reported fatigue, providing similar point estimates and confidence intervals.

Conclusion:

This anchored ITC, based on data from pivotal trials, did not indicate significant differences in clinical or patient‐reported outcomes between pegcetacoplan and iptacopan in PNH treatment. The findings suggest that PNH treatment decisions should also consider individualised disease‐ and patient‐related factors.Trial Registration:ClinicalTrials.gov identifier: NCT03500549.

2025-07-01·Nihon yakurigaku zasshi. Folia pharmacologica Japonica

Pharmacological characteristics and clinical study results of danicopan (Voydeya<sup>®</sup> tablets)

Review

作者: Hayashi, Hideo

Danicopan (brand name: Voydeya^® tablets) is a new oral small molecule complement factor D inhibitor that was approved in Japan in January 2024 for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). PNH is a rare, chronic hematologic disorder caused by acquired mutations of hematopoietic stem cells in the PIGA gene. These mutations cause deficiencies in complement regulatory proteins CD55 and CD59 that may lead to uncontrolled terminal complement activation, intravascular hemolysis, thrombosis, and premature mortality. Complement C5 inhibitors (C5i; eculizumab and ravulizumab) are the current standard of care of PNH treatment, and control intravascular hemolysis (IVH) by inhibiting terminal complement pathway activation. However, extravascular hemolysis (EVH) with persistent symptoms, such as anemia, occurs in some C5i-treated patients with PNH. EVH is caused by the accumulation of proximal complement C3 fragment on the membrane of surviving PNH-type red blood cells. These cells subsequently undergo phagocytosis in the spleen or liver. Danicopan was developed to control EVH by targeting complement factor D involved in alternative pathway activation. Preclinical studies showed that danicopan selectively inhibits alternative complement pathway activation by reversibly binding to factor D and inhibiting its serine protease activity. A global phase III study (ALPHA study: ALXN2040-PNH-301 [NCT04469465]) investigated danicopan as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab in patients with PNH and clinically significant EVH. Danicopan achieved statistically significant, clinically meaningful increases in hemoglobin levels, reduced transfusion, and reduced fatigue, while maintaining control of IVH. No new safety concerns were observed. Danicopan makes it possible to control EVH while controlling IVH with C5i.

2025-06-01·JOURNAL OF NEUROLOGY

Ravulizumab for generalized Myasthenia Gravis: a multicenter real-life experience

Article

作者: Marini, Sofia ; Rini, Nicasio ; Habetswallner, Francesco ; Ricciardi, Dario ; Falso, Silvia ; Leonardi, Luca ; Marando, Demetrio ; Fionda, Laura ; Pennisi, Elena Maria ; Di Stefano, Vincenzo ; Tufano, Laura ; Maestri, Michelangelo ; Guida, Melania ; Di Martino, Giuseppe ; Iorio, Raffaele ; Vinciguerra, Claudia ; Antonini, Giovanni ; Morino, Stefania ; Garibaldi, Matteo ; Rossini, Elena

Abstract:

Introduction:

Ravulizumab, a monoclonal antibody targeting C5, was recently approved for the treatment of anti-AChR positive generalized myasthenia gravis (gMG) patients. The objective of this study is to present the Italian multicenter real-world experience evaluating the safety and efficacy of ravulizumab in gMG within the context of the Expanded Early Access Program (EAP).

Methods:

We conducted a retrospective study in 7 gMG referral centres in Italy. Demographic and clinical characteristics were recorded at baseline and during follow-up through clinical scale changes including Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL), Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) and Myasthenia Gravis Composite (MGC). Frequency of minimal symptom expression (MSE) and changes in concomitant medications were also evaluated.

Results:

Twenty-four gMG patients (10/24 females) aged between 24 and 82 years (Median 60.5, IQR 52.5–67.5), were included. Fifteen patients had undergone thymectomy, and 14 had a thymoma. Median follow-up duration was 26 weeks (range 10–74, IQR 26–42). MG-ADL and QMG scores showed a significant decrease with respect to baseline (p < 0.001). MSE was achieved by 37.5% patients at the last available follow-up. Tapering of prednisone daily dosage was possible in 76% of patients. Thymoma was significantly associated with QMG score reduction and the frequency of QMG responders at week 2 (p = 0.03).Three patients discontinued treatment. One patient experienced a myasthenic exacerbation and needed rescue therapy. Infectious adverse events were reported in 5/24 patients, and a Stevens-Johnson syndrome in one patient.

Conclusions:

Real-world data confirm the effectiveness, safety, and prednisone-sparing effect of ravulizumab in patients with gMG, especially in those with thymoma.

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项与瑞利珠单抗相关的新闻（医药）

2025-07-06

·赛柏蓝

2025版医保目录，这111个创新药有机会（附名单）

编者按：本文来自药智网，作者小铃铛；赛柏蓝授权转载，编辑凯西近日，国家医保局发布《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》等相关文件公开征求意见，标志着2025年医保目录调整工作正式启动。值得关注的是，今年将首次制定商业健康保险创新药品目录，进一步完善多层次医疗保障体系。据不完全统计，2025年上半年国内至少有111款药物（包括新适应症）获批上市。随着2025版医保目录调整工作的推进，哪些药物能够进入新版目录？01抗肿瘤药物领衔在111款获批药物中，抗肿瘤和免疫调节剂领域以33款的数量占据首位，占比达29.7%，成为药企研发投入的核心方向。紧随其后的是全身用抗感染药物（13款，11.7%）、消化系统及代谢药物（12款）和神经系统药物（11款），其余治疗领域获批药物均少于10款。表1 2025年上半年，111款药物国内获批上市注：笔者手动统计，数据仅供参考，欢迎补充在抗肿瘤与免疫调节领域，1类创新药占据主导地位，共计20款，占比达60.6%；2类和3类药物分别为5款和6款。肺癌是获批药物最多的适应症，肺癌新药呈现“靶向精准化、机制多元化”特征，覆盖EGFR、KRAS、HER2、c-Met等关键靶点。强生的埃万妥单抗是全球首个EGFR/cMET双特异性抗体，2025年上半年在中国连续获批两项适应症：2月获批联合化疗用于EGFR exon20ins突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗；4月获批联合化疗用于EGFR 19号外显子缺失或21号外显子L858R突变且经EGFR-TKI治疗进展的非鳞状NSCLC。康方生物的PD-1/VEGF双抗依沃西单抗获批单药一线治疗PD-L1阳性的非小细胞肺癌成人患者。恒瑞医药的瑞康曲妥珠单抗，作为靶向HER2的ADC药物，获批用于治疗存在HER2激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。奥赛康药业1类创新药利厄替尼片是第三代EGFR-TKI，获批用于EGFR T790M突变阳性的NSCLC二线治疗，有望克服前两代药物因T790M突变而产生的耐药问题。和黄医药的赛沃替尼与奥希替尼的联合疗法获批用于EGFR突变且经治后伴MET扩增的NSCLC。赛沃替尼是中国首个获批的选择性MET抑制剂，用于治疗伴有MET外显子14跳变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者。该联合疗法提供了一种持续全口服、去化疗的治疗方案，有效应对关键的耐药机制。在自免领域，恒瑞医药的硫酸艾玛昔替尼片是中国首个自主研发的高选择性JAK1抑制剂，获批重度斑秃、强直性脊柱炎、类风湿关节炎、特应性皮炎四项适应症。康方生物的依若奇单抗（IL-12/IL-23）获批用于中度至重度斑块状银屑病。艾伯维的利生奇珠单抗是全球首个获批用于中重度活动性克罗恩病的IL-23抑制剂，也是国内首个配备随身给药器的同类药物。在消化系统及代谢药物领域，糖尿病与减重领域迎来重磅新药。银诺医药的依苏帕格鲁肽注射液是一款长效GLP-1受体激动剂，获批用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。礼来的替尔泊肽获批用于减重，这是全球首个获批的GLP-1/GIP双受体激动剂。信达生物的玛仕度肽注射液是全球首个获批的GCG/GLP-1双受体激动减重药物，在中国获批用于体重管理。恒瑞医药的瑞格列汀二甲双胍获批用于2型糖尿病成人患者改善血糖控制。在全身用抗感染领域，东阳光药的1类创新药艾考磷布韦片获批上市，与磷酸萘坦司韦胶囊联用，治疗初治或干扰素经治的基因1、2、3、6型成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染，可合并或不合并代偿性肝硬化。辉瑞制药的注射用氨曲南阿维巴坦钠获批上市，用于治疗由革兰阴性菌引起的治疗药物选择有限或无替代治疗的成人复杂性腹腔内感染、医院获得性肺炎，包括呼吸机相关性肺炎。注射用氨曲南阿维巴坦钠是首个能够覆盖碳青霉烯耐药肠杆菌目细菌（CRE）全酶型的β-内酰胺类抗生素/β-内酰胺酶抑制剂复方制剂。02多款「首个」药物破局2025年上半年，中国药监局批准的多款“首个”药物，从干细胞疗法到罕见病基因治疗，多个国产创新药打破技术壁垒，为患者带来突破性治疗方案。国内首款干细胞疗法艾米迈托赛注射液由铂生卓越生物科技开发，获批用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），填补了该领域细胞治疗的空白。信达生物的玛仕度肽注射液是全球首个获批的GLP-1/GIP双受体激动剂，在中国获批用于体重管理，为肥胖症治疗提供了新的作用机制药物。泽璟制药自主研发的盐酸吉卡昔替尼片是首个获批用于治疗骨髓纤维化的国产JAK抑制剂类创新药，适用于中危或高危原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化等成人患者，针对疾病相关脾肿大及症状提供了本土创新解决方案。信念医药开发的波哌达可基注射液则是国内首个AAV基因治疗药物，也是首个针对罕见病的基因治疗药物，曾被NMPA纳入突破性疗法和优先审评通道。该药物获批用于治疗血友病B成年患者，为先天性凝血因子Ⅸ缺乏症带来基因层面的治疗突破。0319款创新药国内获批2025年上半年药物获批格局呈现本土药企与跨国企业齐头并进的态势。恒瑞医药以7款获批药物成为国内研发最大赢家，人福药业紧随其后获批4款，强生、阿斯利康各有4款药物落地，信达生物、石药集团、罗氏等企业分别有2款药物获批。跨国药企在中国市场表现亮眼，罗氏、强生等制药巨头合计约19款药物或新适症在国内获批，适应症覆盖重症肌无力、乳腺癌等关键治疗领域，并且创下多个“首个”纪录。这些创新药物的获批，既展现了跨国药企在前沿靶点的研发实力，也推动了国内多个疾病领域治疗方案的迭代升级。尤其在重症肌无力领域，在今年上半年获批的三款药物中，除了荣昌生物的泰它西普外，其他来自跨国药企阿斯利康和优时比制药。阿斯利康的补体药物瑞利珠单抗于4月获批，优时比的罗泽利昔珠单抗则作为中国目前唯一覆盖AChR与MuSK双抗体阳性重症肌无力的FcRn拮抗剂，于3月31日获批上市。BMS的注射用罗特西普成为近20年来首个获批用于治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征贫血的创新药，重新定义该类患者的输血治疗需求。阿斯利康的AKT抑制剂卡匹色替片是国内首个该类药物，联合氟维司群用于HR阳性、HER2阴性且伴PIK3CA/AKT1/PTEN突变的晚期乳腺癌治疗。艾伯维的乌帕替尼缓释片成为中国首个且唯一获批用于巨细胞动脉炎的口服JAK抑制剂。卫材药业的莱博雷生片作为国内首款双重食欲素受体拮抗剂，为成人失眠患者带来全新机制的治疗选择。2024年国家医保药品目录调整，总体上以新药为主，新增的91种药品中90个为近5年上市的创新品种。另外，新增的药品中，有33个实现当年获批、当年上市、当年进入医保目录，从这一数据维度可见新药谈判的成功率显著提升。另外，2024年新增的91个品种中，其中38个为“全球新”的创新药。从以往趋势来看，2022年新增20个创新药，2023年增至23个，2024年直接跃升至38个，说明创新药纳入医保目录的速度显著增加。2025年上半年国家药监局批准的新药数量超50款，仅5月29日就集中获批11款，覆盖肿瘤、代谢等关键治疗领域。例如泽璟制药的盐酸吉卡昔替尼片作为首个针对骨髓纤维化的JAK抑制剂，以及百济神州的首个国产HER2双抗药物泽尼达妥单抗等创新品种。这类具有明确临床优势的创新药，被业内视为新版医保目录的潜在候选。值得关注的是，2024年首次将商业健康保险创新药目录纳入调整体系。作为基本医保的重要补充，该目录聚焦创新程度高、临床价值显著，但由于超出“保基本”定位暂时无法纳入基本医保目录的药品。对于首发上市、稀缺性强的靶向类高端创新药而言，进入商保目录意味着获取更高市场溢价的可能。像进口PD-1抑制剂、CAR-T细胞疗法（如瑞基奥仑赛、阿基仑赛等），以及高价罕见病治疗药物，有望出现在今年的商保目录名单中。END内容沟通：郑瑶（13810174402）

上市批准抗体药物偶联物申请上市引进/卖出免疫疗法

2025-06-25

·医脉通

补体抑制剂时代下PNH的未尽之需：EHA 2025聚焦需求优化与治疗目标升级

引言2025年第30届欧洲血液学会（EHA）年会已圆满落幕。这场学术盛宴汇聚了全球多国知名学者，共探血液前沿进展，推动血液领域持续发展，为未来诊疗方向注入全新思路。会议期间，PNH专题会紧扣“Elevating treatment goals in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): meeting patients’ needs in the evolving era of complement inhibition（提升阵发性睡眠性血红蛋白尿症[PNH]治疗目标：在补体抑制治疗演进时代满足患者的需求）”主题，聚焦罕见血液疾病PNH，特邀领域内资深学者深入探讨在补体抑制治疗不断演进的时代背景下，如何提升PNH治疗目标，以切实满足患者的需求，并为PNH的诊疗提供前沿见解。Mapping the terrain：PNH治疗的变革之路PNH是一种罕见、危及生命的获得性造血干细胞克隆性疾病：PNH是由于造血干细胞的PIGA基因突变，导致红细胞表面缺失GPI锚定补体调节蛋白（CD55/CD59），在补体异常激活介导下发生血管内溶血（IVH）1。PNH以溶血、骨髓衰竭（BMF）和血栓形成为主要特征。溶血会导致平滑肌功能障碍，可能表现为吞咽困难、勃起功能障碍或腹痛。持续溶血还可能导致多系统受累，包括肾功能损伤、疲劳、贫血等2。C5补体抑制剂的发展历程和现存局限：C5补体抑制剂可阻止膜攻击复合物（MAC）形成，抑制末端补体介导的IVH，改善患者的临床结局1。2007年，首款C5补体抑制剂获批上市，需每周一次静脉输注；2019年，半衰期更长的C5补体抑制剂获批上市，给药频率为每2周输注1次；2024年，皮下注射的C5补体抑制剂获得欧洲药品管理局（EMA）批准用于PNH患者，给药便捷性提升。尽管接受抗C5治疗，PNH患者仍面临许多未被满足的临床需求和生活质量（QoL）负担。高达82%的患者血红蛋白（Hb）水平未恢复正常3，18~39%的患者仍依赖红细胞（RBC）输注4,5。此外，治疗需要每2周或每8周进行一次静脉输注，每次就医耗时4~5.5小时6，严重影响生活和工作。值得注意的是，高达50%的患者经历血管外溶血（EVH），导致持续性贫血1，75~89%的患者报告出现疲劳7,8。近端补体抑制剂开启PNH治疗新纪元，为提升治疗目标带来机遇:近端补体抑制剂可控制末端补体介导的IVH和C3介导的EVH。通过靶向补体系统的近端通路，为患者带来进一步的血液学获益和QoL改善。目前已有三款近端补体抑制剂获批用于治疗合并溶血性贫血的PNH患者9-11。近端补体抑制剂通过控制IVH和EVH，改善Hb水平，减轻持续性贫血症状，助力患者摆脱输血依赖。此外，还可改善疲劳及健康相关生活质量（HRQoL），包括身体、角色和社会功能等方面1。口服制剂的推出也为患者和医生提供了更多的给药选择。小结补体抑制剂的发展改变了PNH的治疗格局，不同给药途径药物的不断涌现，为医疗专业人员和患者提供了更多选择，使得个性化的治疗决策成为可能，从而更好地满足个体的需求和偏好。尤其是近端补体抑制剂的出现，标志着PNH治疗进入新纪元，实现了从“控制溶血”到“器官保护与生活质量改善”的目标升级。Starting the climb：解析未接受补体抑制剂治疗的伴溶血PNH患者的治疗策略控制IVH是未接受补体抑制剂治疗的PNH患者的关键治疗目标：IVH是未接受补体抑制剂治疗患者中最主要的溶血类型，会引发贫血。未控制的IVH与贫血、输血依赖、HRQoL下降、血红蛋白尿、平滑肌功能障碍、肾脏损伤、肺动脉高压、血栓形成等多种严重并发症密切相关。因此，控制IVH是减轻PNH患者贫血及其他严重并发症的关键。口服伊普可泮单药治疗可快速且持续控制IVH，多数患者Hb水平达到正常或接近正常12：乳酸脱氢酶（LDH）水平从基线开始迅速下降，第48周时LDH均值为305.5 U/L，多数时间维持在1.5倍正常值上限（ULN）以下。第48周，79.5%的患者Hb≥12 g/dL，患者平均Hb水平为13.2 g/dL，97.5%的患者避免输血。在安全性方面，无重大血管事件（MAVEs），仅2例患者发生2起突破性溶血（BTH）事件，无因脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌导致的严重感染。在未接受补体抑制剂治疗的患者中，静脉输注Ravulizumab在控制IVH方面的疗效不劣于依库珠单抗13,14：Ravulizumab单药组、依库珠单抗单药组和依库珠单抗转换为Ravulizumab组的LDH水平随时间变化趋势相近。在开放标签扩展期间，Ravulizumab单药组有超63%的患者实现Hb稳定，75.7%的患者避免输血。在安全性方面，从基线至第6年期间，MAVEs发生率为4.5%，BTH发生率为14.8%，治疗期间出现的严重不良事件（TEAEs）发生率为39.8%。皮下注射Pegcetacoplan在控制IVH方面优于支持治疗15,16：Pegcetacoplan组的LDH水平从基线开始显著下降，支持治疗组无明显变化。第74周时，Pegcetacoplan组中位LDH水平为189 U/L，而支持治疗组为1535 U/L。第74周时，46.4%的患者Hb≥12 g/dL，平均Hb水平为11.6 g/dL。第26周时，91.4%的患者避免输血，而第74周时这一比例仍保持在90.0%。在安全性方面，至第74周时，无血栓事件发生。溶血相关TEAEs发生率在第1-26周为0，第26-74周为12.0%。小结控制IVH是初始治疗PNH患者的关键策略，能够有效降低溶血相关并发症和输血需求。不同补体抑制剂的治疗效果各异，其中，补体B因子抑制剂伊普可泮能够实现全面控制溶血，近80%的患者Hb≥12 g/dL，97.5%的患者成功脱离输血，仅5%的患者发生BTH。Continuing the ascent：提升抗C5治疗后持续性贫血PNH患者的治疗目标C5补体抑制剂治疗后，患者疗效欠佳：接受C5补体抑制剂治疗5年的PNH患者，长期结局存在差异，随着治疗时间的推移，完全缓解等良好反应的比例呈现一定变化趋势17。C5补体抑制剂的疗效受多种因素影响，如骨髓衰竭程度、EVH程度、合并炎症情况、以及Hb水平变化。C5补体抑制剂虽能抑制MAC介导的IVH，但补体旁路途径持续激活会导致C3转化酶生成，介导C3b片段在PNH红细胞表面沉积，进而在肝脏、脾脏被巨噬细胞吞噬，引发EVH。接受C5补体抑制剂治疗的患者中，高达50%的患者存在EVH，是持续性贫血的主要原因1。持续性贫血可导致患者持续依赖RBC输注，进而对患者的HRQoL产生负面影响，还可能引发器官损伤。接受C5补体抑制剂治疗的患者，仍可能报告PNH相关症状，缓解情况不佳。对于抗C5治疗疗效欠佳的患者，可转换近端补体抑制剂：接受抗C5治疗后仍存在持续性贫血的PNH患者，目前有多种近端补体抑制剂可供选择。从C5补体抑制剂转换为近端补体抑制剂时，应考虑患者的临床特征（贫血严重程度、合并症、既往补体抑制剂治疗的反应、血栓事件病史、支持治疗史、BMF程度、妊娠情况、基因特征）和生活方式（治疗所需的交通时间和便利性、偏好的给药途径等）。近端补体抑制剂单药或联合C5补体抑制剂，可为C5疗效欠佳的患者带来希望：口服伊普可泮单药治疗可实现全面的溶血控制，在减少EVH和提升Hb水平方面均优于C5补体抑制剂12,18。伊普可泮可摆脱输血依赖，并将疲劳改善至正常水平，减轻患者负担。伊普可泮治疗48周后，BTH发生率为7.0%。仅3例MAVEs，且均与伊普可泮无关。无脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌或流感嗜血杆菌导致的严重感染。与抗C5治疗联合安慰剂相比，Danicopan联合抗C5治疗在减少EVH和提升Hb水平方面更具优势，避免输血的患者比例更高，疲劳改善更显著19,20。与C5补体抑制剂相比，皮下注射Pegcetacoplan可减少EVH，且在提升Hb水平方面更具优势。第16周时，85.0%的患者避免输血，第96周时，慢性疾病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）评分为40.8分21-23。任何补体抑制剂治疗均可能发生BTH，其严重程度决定治疗管理策略：BTH是指在初始治疗有反应后，IVH的体征和症状突然再次出现，与LDH水平显著升高和Hb水平降低相关。按发生机制，BTH分为药代动力学相关BTH和药效动力学相关BTH。前者通常是由于补体抑制剂的血药浓度低于有效浓度；后者通常是由于感染或炎症等补体扩增条件（CAC）引发强烈的补体激活并突破补体抑制剂的阻断作用。临床中常依据BTH的严重程度进行管理。对于轻度BTH，无需治疗（监测Hb/LDH水平及BTH症状），或治疗潜在的CAC。对于中至重度BTH，则需针对发病机制采取应对策略，并按需处理BTH并发症，抗血栓治疗等。小结对于接受抗C5治疗后仍存在持续性贫血的PNH患者，全面控制溶血是解决问题的关键。近端补体抑制剂已被批准用于这部分患者的治疗，其中，口服伊普可泮单药治疗能够有效实现Hb正常化、摆脱输血依赖并改善疲劳症状，且BTH发生率较低，显示出良好的临床应用前景。Reaching new heights：揭示C5补体抑制剂治疗中Hb>10 g/dL患者的未满足需求EVH及其相关并发症是许多接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者未被满足的需求：尽管接受C5补体抑制剂治疗，仍有高达82%的PNH患者无法达到正常Hb水平，主要原因是出现了C3介导的EVH、残留IVH以及骨髓衰竭。在接受C5补体抑制剂治疗期间，即使Hb水平为10-12 g/dL或＞12 g/dL的患者，仍可能存在持续EVH。持续EVH可导致PNH患者存在持续性贫血，无法摆脱输血依赖，这会对患者的HRQoL产生负面影响。慢性贫血会给患者（尤其是老年患者）带来显著的健康负担：在女性Hb>10 g/dL但≤12 g/dL，男性Hb>10 g/dL但≤13 g/dL的情况下，患者仍被视为轻至中度贫血。慢性贫血可导致心脏功能改变，是心力衰竭患者病情恶化和死亡的预测因素。尤其在老年患者中，慢性贫血可导致严重并发症。老年贫血是心血管疾病、认知障碍、失眠、情绪障碍、QoL受限、执行功能下降、跌倒和骨折、身体机能降低的危险因素。贫血可导致疲劳，这仍是接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者未被满足的需求：贫血可导致疲劳，75~89%的接受C5补体抑制剂治疗的PNH患者存在疲劳，尤其是Hb＜10.5 g/dL的患者，疲劳发生频率更高。疲劳被认为是PNH最令患者虚弱的症状之一，会干扰患者的日常活动和生产力，影响认知功能，对整体健康状况产生显著影响。疲劳的患者较无疲劳症状的患者住院风险更高。小结尽管接受C5补体抑制剂治疗，但由于EVH持续存在，Hb为10-12 g/dL的患者仍存在贫血。对于这部分患者，Hb正常化应作为首要目标，以改善QoL、降低严重并发症风险。总结近端补体抑制剂的获批，标志着PNH治疗进入新时代，自此可根据个体需求定制个性化治疗方案。控制IVH是未接受过补体抑制剂治疗患者的关键需求，抗C5治疗虽然可以减少IVH，但常伴随EVH的发生，因此降低持续性贫血成为关键目标。口服Danicopan（联合C5补体抑制剂）和皮下注射Pegcetacoplan单药治疗，可减少C5补体抑制剂经治患者的IVH和EVH，改善血液学结局、减轻患者负担；Pegcetacoplan用于未接受过补体抑制剂治疗的患者时，也有类似效果。口服伊普可泮单药治疗，可全面控制C5补体抑制剂经治及未接受过补体抑制剂治疗患者的IVH和EVH，使Hb正常化，摆脱输血依赖，显著改善疲劳症状。对于接受C5补体抑制剂治疗后，Hb为10-12 g/dL且仍存在贫血的患者，Hb正常化应作为其首要目标，以改善QoL、降低严重并发症风险。参考文献：1.Risitano AM, et al. Front Immunol. 2019 Jun 14;10:1157.2.Cançado RD, et al. Hematol Transfus Cell Ther. 2021 Jul-Sep;43(3):341-348.3.Fishman J et al. Hematol Rep 2023;15:266-82.4.Debureaux PE et al. Bone Marrow Transplant 2021;56:2600-2.5.Schrezenmeier H et al. Ther Adv Hematol 2020;111:1-14.6.Levy AR et al. Blood 2019;134:4803.7.Dingli D et al. Ann Hematol 2022;101:251-63.8.Young NS et al. Semin Hematol 2009;46:S1-16.9.Sobi. Aspaveli® SmPC, 2024. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/aspaveli-epar-product-information_en.pdf (accessed June 2025).10.Alexion Europe SAS. VOYDEYA™ SmPC, 2025. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/voydeya-epar-product-information_en.pdf (accessed June 2025).11.Novartis. FABHALTA® SmPC, 2025. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/fabhalta-epar-product-information_en.pdf (accessed June 2025).12.Risitano AM et al. Lancet Haematol 2025;12:e414-30.13.Lee JW et al. Blood 2019;133:530-9.14.Kulasekararaj A et al. Ann Hematol 2025;104:81-94.15.Wong RSM et al. Blood Adv 2023;7:2468-78.16.Patriquin C et al. Adv Ther 2024;41:2050-69.17.Versmold K et al. Eur J Haematol 2023;111:84-95.18.Peffault de Latour R et al. N Engl J Med 2024;390:994-1008.19.Kulasekararaj A, et al. Blood. 2025 Feb 20;145(8):811-822.20.Lee JW et al. Lancet Haematol 2023;10:e955-65.21.Patriquin C et al. Adv Ther 2024;41:2050-69.22.Hillmen P et al. N Engl J Med 2021;384:1028-37.23.Peffault de Latour R et al. Lancet Haematol 2022;9:e648-59.“本文仅供医疗卫生专业人士参考”审批码FAP0049052-104070，有效期为2025-06-24至2026-06-24，资料过期，视同作废撰写：Isa审校：Vera排版：Zelda执行：Atai本平台旨在为医疗卫生专业人士传递更多医学信息。本平台发布的内容，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。如该等信息被用于了解医学信息以外的目的，本平台不承担相关责任。本平台对发布的内容，并不代表同意其描述和观点。若涉及版权问题，烦请权利人与我们联系，我们将尽快处理。

临床研究上市批准

2025-06-22

·信狐药迅

康希诺-国产13价肺炎球菌多糖结合疫苗上市| 新获批(6.16-6.22）

每周药品注册获批数据，分门别类呈现，一目了然。(6.16-6.22）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号13价肺炎球菌多糖结合疫苗(CRM197,TT载体)康希诺生物股份公司2.2CXSS2400020新药临床申请药品名称企业注册分类受理号HRS-8829注射用浓溶液北京盛迪医药有限公司1CXHL2500379艾本那肽注射液常山凯捷健生物药物研发(河北)有限公司1CXHL2500378注射用TFX05-01浙江扬厉医药技术有限公司1CXHL2500373TQH3906胶囊正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司1CXHL2500371TQH3906胶囊正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司1CXHL2500370DZD6008片迪哲(江苏)医药股份有限公司1CXHL2500376DZD6008片迪哲(江苏)医药股份有限公司1CXHL2500375DAT-1604片北京丹擎医药科技有限公司1CXHL2500364DAT-1604片北京丹擎医药科技有限公司1CXHL2500363WEYZ-1乳膏南京韦尔优众医药有限公司1CXHL2500365177Lu-NRT6020注射液成都纽瑞特医疗科技股份有限公司1CXHL250035968Ga-NRT6020注射液成都纽瑞特医疗科技股份有限公司1CXHL2500358VCT220片成都闻泰医药科技有限公司1CXHL2500355VCT220片成都闻泰医药科技有限公司1CXHL2500354VCT220片成都闻泰医药科技有限公司1CXHL2500353AOD113408注射液成都奥达生物科技有限公司1CXHL2500339EDP167注射液亿腾医药(珠海)有限公司1CXHL2500336JKN2301干混悬剂健康元药业集团股份有限公司1CXHL2500327EP-0203XR成都苑东生物制药股份有限公司2.3CXHL2500333舒沃替尼片迪哲(江苏)医药股份有限公司2.4CXHL2500374枸橼酸舒芬太尼注射液江苏恩华药业股份有限公司2.4CXHL2500351枸橼酸舒芬太尼注射液江苏恩华药业股份有限公司2.4CXHL2500350枸橼酸舒芬太尼注射液江苏恩华药业股份有限公司2.4CXHL2500349枸橼酸舒芬太尼注射液江苏恩华药业股份有限公司2.4CXHL2500348ZHCX002九华华源药业股份有限公司2.4CXHL2500313流感病毒裂解疫苗(BK-01佐剂)长春百克生物科技股份公司3.2CXSL2500239SCTB39-1注射液神州细胞工程有限公司1CXSL2500364AI-081注射液南京昂科免疫生物医药有限公司1CXSL2500304PM1300注射用冻干制剂珠海普米斯生物科技有限公司1CXSL2500290注射用HY0001a四川汇宇海玥医药科技有限公司1CXSL2500294LNF2102注射液山东新时代药业有限公司1CXSL2500287注射用QLS32015齐鲁制药有限公司1CXSL2500285注射用LY4101174礼来苏州制药有限公司1CXSL2500272注射用ZG006苏州泽璟生物制药股份有限公司1CXSL2500279注射用ZG005苏州泽璟生物制药股份有限公司1CXSL2500278CM512注射液康诺亚生物医药科技(成都)有限公司1CXSL2500275ZHB118舌下片江苏众红生物工程创药研究院有限公司1CXSL2500264ZHB118舌下片江苏众红生物工程创药研究院有限公司1CXSL2500263IMC-003宜明凯尔生物医药技术(上海)有限公司1CXSL2500261HD006细胞华道(上海)生物医药有限公司1CXSL2500251QL2109注射液齐鲁制药有限公司2.2CXSL2500284仿制药申请药品名称企业注册分类受理号盐酸苯海拉明注射液华夏生生药业(北京)有限公司3CYHS2501576复方电解质注射液(V)河北天成药业股份有限公司3CYHS2400745法莫替丁注射液海南全星制药有限公司3CYHS2400674氯化钙注射液华夏生生药业(北京)有限公司3CYHS2400602尼麦角林片浙江赛默制药有限公司3CYHS2400518己酮可可碱注射液辰欣药业股份有限公司3CYHS2400498法莫替丁注射液东阳祥昇医药科技有限公司3CYHS2400342美洛昔康注射液石药集团中诺药业(石家庄)有限公司3CYHS2400303阿奇霉素颗粒重庆莱美药业股份有限公司3CYHS2400199盐酸西替利嗪口服溶液福建海西新药创制股份有限公司3CYHS2303555注射用盐酸罗沙替丁醋酸酯山东豪瑞恩制药有限公司3CYHS2303400醋酸葡萄糖维持液仁合益康集团有限公司3CYHS2303177醋酸葡萄糖维持液仁合益康集团有限公司3CYHS2303176布洛芬注射液陕西丽彩药业有限公司3CYHS2303063布洛芬注射液陕西丽彩药业有限公司3CYHS2303062重酒石酸间羟胺注射液弘和制药有限公司3CYHS2302971硫辛酸片浙江恒研医药科技有限公司3CYHS2302913醋酸钙片青岛百洋制药有限公司3CYHS2302887地氯雷他定口服溶液湖南嘉恒制药有限公司3CYHS2302849己酮可可碱注射液浙江北生药业汉生制药有限公司3CYHS2302843异烟肼注射液海南秋实医药科技有限公司3CYHS2302710氨溴特罗口服溶液南京易腾药物研究院有限公司3CYHS2302510磷酸奥司他韦干混悬剂恒昌(广州)新药研究有限公司3CYHS2302257地塞米松磷酸钠注射液汇禹远和(海南)药业有限公司3CYHS2300998枸橼酸铋钾片浙江京新药业股份有限公司4CYHS2402389非诺贝特酸胆碱缓释胶囊湖南九典制药股份有限公司4CYHS2401389阿司匹林肠溶片浙江易泽达医药科技有限公司4CYHS2401356贝前列素钠片山东百诺医药股份有限公司4CYHS2401345达肝素钠注射液辰欣药业股份有限公司4CYHS2401232达肝素钠注射液辰欣药业股份有限公司4CYHS2401231盐酸达泊西汀片浙江北生药业汉生制药有限公司4CYHS2400915盐酸达泊西汀片昆山培力药品有限公司4CYHS2400863复方托吡卡胺滴眼液山东辰欣佛都药业股份有限公司4CYHS2400860盐酸氨溴索口服溶液黑龙江澳利达奈德制药有限公司4CYHS2400828甲氨蝶呤注射液江苏奥赛康药业有限公司4CYHS2400815甲氨蝶呤注射液江苏奥赛康药业有限公司4CYHS2400814比索洛尔氨氯地平片天大药业(珠海)有限公司4CYHS2400634丙酸氟替卡松乳膏重庆华邦制药有限公司4CYHS2400596夫西地酸乳膏重庆华邦制药有限公司4CYHS2400560注射用唑来膦酸浓溶液广州市联瑞制药有限公司4CYHS2400505盐酸达泊西汀片郑州德迈药业有限公司4CYHS2400522注射用硫酸艾沙康唑山西德元堂药业有限公司4CYHS2400392盐酸氨溴索口服溶液湖北凯纳药业有限公司4CYHS2400216盐酸氨溴索口服溶液湖北凯纳药业有限公司4CYHS2400215磷霉素氨丁三醇颗粒苏州二叶制药有限公司4CYHS2400128西甲硅油乳剂成都倍特得诺药业有限公司4CYHS2400109布洛芬混悬液河南省尤里卡生物科技有限公司4CYHS2400070布洛芬混悬液河南省尤里卡生物科技有限公司4CYHS2400069瑞巴派特片东阳祥昇医药科技有限公司4CYHS2400078蒙脱石散郑州泰丰制药有限公司4CYHS2303493铝碳酸镁咀嚼片太康海恩药业有限公司4CYHS2303433他氟前列素滴眼液江苏安必生制药有限公司4CYHS2303258吸入用布地奈德混悬液江苏西普拉制药有限公司4CYHS2303217富马酸伏诺拉生片宁波科尔康美诺华药业有限公司4CYHS2303018富马酸伏诺拉生片宁波科尔康美诺华药业有限公司4CYHS2303017布南色林片河北龙海药业有限公司4CYHS2302617左卡尼汀口服溶液吉林省辉南长龙生化药业股份有限公司4CYHS2301985唑来膦酸注射液吉林四长制药有限公司4CYHS2300987盐酸乌拉地尔注射液北京民康百草医药科技有限公司4CYHS2300535四价流感病毒裂解疫苗复星雅立峰(大连)生物制药有限公司3.3CXSS2200083利妥昔单抗注射液山东新时代药业有限公司3.3CXSS2400015达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500085达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500084达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500083达普司他片齐鲁制药(海南)有限公司3CYHL2500082镥[177Lu]氧奥曲肽注射液迈得诺医疗科技集团有限公司3CYHL2500076盐酸达克罗宁局部溶液剂深圳珐玛易药品科技有限公司3CYHL2500073沙美特罗替卡松吸入粉雾剂杭州知兴制药有限公司4CYHL2500068吸附破伤风疫苗北京智飞绿竹生物制药有限公司3.3CXSL2500250流感病毒裂解疫苗陕西昆秦生物科技有限公司3.3CXSL2500243人生长激素注射液亿帆医药(上海)有限公司3.3CXSL2500289进口申请药品名称企业注册分类受理号盐酸达利雷生片Idorsia Pharmaceuticals Deutschland GmbH5.1JXHS2400050盐酸达利雷生片Idorsia Pharmaceuticals Deutschland GmbH5.1JXHS2400049左甲状腺素钠片Aristo Pharma GmbH5.2JYHS2400034左甲状腺素钠片Aristo Pharma GmbH5.2JYHS2400033重酒石酸间羟胺注射液Wockhardt Bio Pty Ltd.5.2JYHS2400006注射用醋酸卡泊芬净Gland Pharma Limited5.2JYHS2300034骨化三醇软胶囊Strides Pharma Global Pte Limited5.2JYHS2200010国;JYHS2200010骨化三醇软胶囊Strides Pharma Global Pte Limited5.2JYHS2200009国;JYHS2200009Casdatifan 片Arcus Biosciences, Inc.1JXHL2500076奥拉帕利片AstraZeneca AB2.4JXHL2500083奥拉帕利片AstraZeneca AB2.4JXHL2500082ABBV-324注射用粉末AbbVie Inc.1JXSL2500055MEDI5752AstraZeneca AB1JXSL2500056Isatuximab注射液(皮下注射)Sanofi-Aventis Recherche & Développement2.1JXSL2500053Ravulizumab注射液Alexion Pharmaceuticals, Inc.2.2JXSL2500052Ravulizumab注射液Alexion Pharmaceuticals, Inc.2.2JXSL2500051中药相关申请无注：橙色字体部分结论为不批准或收到通知件；

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适应症	国家/地区	公司	日期
视神经脊髓炎	欧盟	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	冰岛	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2023-07-12
视神经脊髓炎	挪威	Alexion Europe SAS	2023-07-12
血栓性微血管病	韩国	Astrazeneca Korea Ltd.	2020-05-21
水通道蛋白4抗体阳性视神经脊髓炎谱系疾病	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
重症肌无力	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals Australasia Pty Ltd.	2019-10-17
非典型溶血性尿毒症综合征	欧盟	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	冰岛	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	列支敦士登	Alexion Europe SAS	2019-07-02
非典型溶血性尿毒症综合征	挪威	Alexion Europe SAS	2019-07-02
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2018-12-21

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	韩国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	西班牙	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
Henoch-Schonlein紫癜性肾炎	临床3期	中国台湾	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
过敏性紫癜	临床3期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
过敏性紫癜	临床3期	中国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
过敏性紫癜	临床3期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26
过敏性紫癜	临床3期	韩国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2025-09-26

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


PB2822 (EHA2025)	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	127	Ravulizumab	鑰獵築獵鏇襯鑰構積顧(憲簾廠鬱壓鬱鏇窪簾夢) = 鏇願糧鹹鹹醖憲艱範鏇夢鹽夢窪獵鹹顧鹹齋築 (選憲淵膚網廠鑰餘鬱淵, 1.8)	积极	2025-05-14
				Ravulizumab (Ci-naive patients)	鑰獵築獵鏇襯鑰構積顧(憲簾廠鬱壓鬱鏇窪簾夢) = 艱網襯築蓋鬱淵艱艱築夢鹽夢窪獵鹹顧鹹齋築 (選憲淵膚網廠鑰餘鬱淵, 1.5)
NCT05972967 (PF659, EHA2025)	临床2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	13	Zaltenibart 3 mg/kg	膚膚淵獵夢廠範膚鹽鏇(膚鏇窪選簾築鑰鑰構鏇) = 壓艱觸鑰醖遞鹽淵範鹽鬱淵簾積鏇衊鬱繭鏇窪 (積齋獵鹹膚範鏇顧觸獵 ) 更多	积极	2025-05-14
				Zaltenibart 5 mg/kg	膚膚淵獵夢廠範膚鹽鏇(膚鏇窪選簾築鑰鑰構鏇) = 醖鏇範憲築齋築鏇艱襯鬱淵簾積鏇衊鬱繭鏇窪 (積齋獵鹹膚範鏇顧觸獵 ) 更多
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, EHA2025)	临床3期	血栓性微血管病	40	Ravulizumab	廠製壓鑰憲糧範獵觸簾(製鏇鬱構繭繭淵遞觸糧) = 淵淵簾衊壓膚願艱構廠鹽鹽鹽鬱夢網獵鏇醖鏇 (積憲鹽構網壓鏇齋顧鏇 )	积极	2025-05-14
NCT04557735 (ALXN1210-TMA-314, EHA2025)	临床3期	血栓性微血管病	41	Ravulizumab	遞壓餘繭餘膚膚齋廠糧(夢願選衊鑰網獵鏇糧艱) = 鏇鏇鏇鬱衊製製願構網鏇遞淵鏇膚繭遞顧夢鹽 (鏇顧鹽餘夢壓繭膚艱網 ) 更多	积极	2025-05-14
				Ravulizumab (Best Supportive Care)	積觸齋網壓窪夢繭製製(壓觸製膚遞遞遞蓋艱廠) = 餘醖淵願艱鑰選選鹹醖製襯淵顧鏇艱遞簾鑰製 (襯積窪憲製觸範範襯遞 ) 更多
NCT03056040 (302 study, EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	195	Ravulizumab	餘夢簾夢製鑰壓窪膚願(壓鑰膚夢獵網夢鬱醖齋) = 鏇鏇築衊憲鑰糧範鹽簾餘鏇鹹壓製膚願襯鏇遞 (網鬱網鹹窪簾鑰壓夢鏇, 29.9)	积极	2025-05-14
				Eculizumab	餘夢簾夢製鑰壓窪膚願(壓鑰膚夢獵網夢鬱醖齋) = 壓夢鏇顧淵築襯製願蓋餘鏇鹹壓製膚願襯鏇遞 (網鬱網鹹窪簾鑰壓夢鏇, 30.9)
ALPHA (EHA2025)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症追加	-	Ravulizumab	鹽夢壓衊膚網襯壓壓憲(選衊膚鬱餘繭簾積淵襯) = 醖夢鹹製獵築範餘餘鏇餘選繭簾夢鹹鹽醖繭鏇 (襯範鏇鑰繭積齋簾壓鹹, per 10 person ~ years) 更多	积极	2025-05-14
				Danicopan	鏇襯遞鬱鑰鏇衊選獵遞(網淵淵憲膚夢鏇壓範膚) = 網餘齋簾顧製鑰襯衊齋膚網觸觸築餘繭膚壓窪 (鹽觸選網簾夢醖積壓廠 )
P1-11.001 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive (AChR-Ab+)	152	Ravulizumab	醖積願築鑰夢窪觸鹹範(鹽憲網廠製艱醖鏇齋夢) = 構鏇窪蓋製憲餘顧壓繭艱壓積願鬱選網齋鹹鑰 (構衊壓廠廠鹹積範艱網 )	积极	2025-04-07
				Efgartigimod	顧廠鹽襯衊顧構廠繭壓(製鏇壓鑰廠窪鹽醖襯餘) = 選範構齋顧餘構願獵積積齋範鹽壓積築壓齋繭 (窪膚壓廠觸衊糧餘齋製 ) 更多
P7-11.023 (AAN2025)	N/A	重症肌无力	-	Ravulizumab	壓蓋願蓋襯繭襯積鏇醖(襯選選壓淵繭積觸遞壓) = 鏇窪衊鹹鹹願製襯壓製積夢窪糧製齋壓憲廠鏇 (憲窪顧淵夢鹽鑰簾醖膚 )	积极	2025-04-07
P4-8.003 (AAN2025)	N/A	重症肌无力 anti-acetylcholine receptor antibody-positive	4	Efgartigimod	鑰齋窪艱餘積顧製選選(憲鹽襯鹹淵夢鹹願積艱) = 鏇衊憲築膚廠構築構齋築鬱蓋簾襯觸觸築顧糧 (願壓壓顧鏇願鏇觸膚願 )	积极	2025-04-07
				Ravulizumab	鑰齋窪艱餘積顧製選選(憲鹽襯鹹淵夢鹹願積艱) = 襯鹹構膚廠廠蓋壓鏇築築鬱蓋簾襯觸觸築顧糧 (願壓壓顧鏇願鏇觸膚願 )
NCT05274633 (REACTION, ASH2024) 人工标引	N/A	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	80	Eculizumabravulizumab	鬱壓壓夢鏇鹹製鏇餘選(鏇膚鬱獵廠蓋積艱繭餘) = 鑰網獵憲蓋顧淵鑰獵積廠憲醖網簾鏇夢網網構 (鹹鹹觸鏇鹽糧鹽願齋觸 ) 更多	积极	2024-12-08