A Phase 3 Open-Label Study of Danicopan as Add-on Treatment to Ravulizumab or Eculizumab in Pediatric Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who Have Clinically Significant Extravascular Hemolysis

The primary objective of this study is to evaluate efficacy of danicopan as add-on treatment to ravulizumab or eculizumab as assessed by hemoglobin (Hgb) change from Baseline at Week 12 in pediatric participants with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and clinically significant extravascular hemolysis (CS-EVH).

开始日期2024-08-23

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05708573 / Completed临床1期

A Phase 1 Study to Evaluate the Potential Drug Interaction Between ALXN2040 and Rosuvastatin in Healthy Adult Participants

This study will assess the potential drug-drug interaction (DDI) between ALXN2040 and rosuvastatin.

开始日期2023-02-01

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

NCT05389449 / Active, not recruiting临床3期

A Long-term Extension (LTE) Study to Characterize the Safety and Efficacy of Danicopan as an Add-on Therapy to a Complement Component 5 Inhibitor (C5i) in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Previously Treated With Danicopan in an Alexion-sponsored Clinical Study

This is a single-arm long-term extension study that will enroll participants with PNH who have completed participation in Alexion-sponsored clinical studies with danicopan as an add on therapy to a C5i.

开始日期2022-10-28

申办/合作机构

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

100 项与 Danicopan 相关的临床结果

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100 项与 Danicopan 相关的转化医学

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100 项与 Danicopan 相关的专利（医药）

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项与 Danicopan 相关的文献（医药）

2023-12-01·Human & experimental toxicology

Prenatal cyanuric acid exposure induced spatial learning impairments associated with alteration of acetylcholine-mediated neural information flow at the hippocampal CA3-CA1 synapses of male rats

Article

作者: Li, Xiaoliang ; Wan, Yiwen ; Mei, Yazi ; Zhao, Xuanyin ; Yang, Yang ; Chen, Xiao ; Sun, Wei ; An, Lei

Cyanuric acid (CA) is reported to induce nephrotoxicity but its toxic effect is not fully known. Prenatal CA exposure causes neurodevelopmental deficits and abnormal behavior in spatial learning ability. Dysfunction of the acetyl-cholinergic system in neural information processing is correlated with spatial learning impairment and was found in the previous reports of CA structural analogue melamine. To further investigate the neurotoxic effects and the potential mechanism, the acetylcholine (ACh) level was detected in the rats which were exposed to CA during the whole of gestation. Local field potentials (LFPs) were recorded when rats infused with ACh or cholinergic receptor agonist into hippocampal CA3 or CA1 region were trained in the Y-maze task. We found the expression of ACh in the hippocampus was significantly reduced in dose-dependent manners. Intra-hippocampal infusion of ACh into the CA1 but not the CA3 region could effectively mitigate learning deficits induced by CA exposure. However, activation of cholinergic receptors did not rescue the learning impairments. In the LFP recording, we found that the hippocampal ACh infusions could enhance the values of phase synchronization between CA3 and CA1 regions in theta and alpha oscillations. Meanwhile, the reduction in the coupling directional index and the strength of CA3 driving CA1 in the CA-treated groups was also reversed by the ACh infusions. Our findings are consistent with the hypothesis and provide the first evidence that prenatal CA exposure induced spatial learning defect is attributed to the weakened ACh-mediated neuronal coupling and NIF in the CA3-CA1 pathway.

2023-12-01·The Lancet. Haematology

Addition of danicopan to ravulizumab or eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and clinically significant extravascular haemolysis (ALPHA): a double-blind, randomised, phase 3 trial

Article

作者: Rojnuckarin, Ponlapat ; Gutierrez, Emilio Ojeda ; Kim, Jeong-A ; de la Tour, Régis Peffault ; Forcade, Edouard ; Griffin, Morag ; Capra, Marcelo ; Mitchell, Lindsay ; Shammo, Jamile ; Patriquin, Christopher ; Barcellini, Wilma ; Gonzalez-Fernandez, Ataulfo ; Risitano, Antonio ; Kosugi, Hiroshi ; Nishimura, Jun-ichi ; Ishida, Tadao ; Obara, Naoshi ; Samuel, Desmond ; Iori, Anna Paola ; Jang, Jun Ho ; Chew, Lee Ping ; Di Bona, Eros ; De Oliveira, Michel Michels ; Kitano, Toshiyuki ; Fu, Chieh-Lin ; Jain, Deepak ; Lee, Jong Wook ; Piekarska, Agnieszka ; Ibrahim, Ibrahim ; Lee Lee, Lily Wong ; Notaro, Rosario ; Sicre de Fontbrune, Flore ; Giannouli, Stavroula ; Uchiyama, Hitoji ; Yamaguchi, Hiroki ; Pessoa, Viviani ; Takami, Akiyoshi ; Piatek, Caroline ; Kulasekararaj, Austin ; Hernández-Rodríguez, Inés ; Oliva, Esther Natalie ; Chrysavgi, Lalayanni ; Vannucchi, Alessandro Maria ; Beneitez Pastor, David ; Furha, Cossor ; Carrillo Infante, Cynthia ; De Castro, Carlos ; Filippov, Gleb ; Nunez, Ramiro ; Raza, Shahzad ; Kulasekararaj, Austin G ; Tadmor, Tamar ; Barraco, Fiorenza ; Nishiwaki, Kaichi ; Terriou, Louis ; Tamari, Roni ; Risitano, Antonio Maria ; Gaya Valls, Anna ; Mori, Yasuo ; Liu, Peng ; Kim, Jin Seok ; Gural, Alexander ; Mayer, Jiri ; Kreiniz, Natalia

BACKGROUND:

Symptoms of anaemia due to clinically significant extravascular haemolysis can affect patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria (PNH) treated with C5 inhibitors (ravulizumab or eculizumab). The aim of this study was to assess the efficacy and safety of danicopan (ALXN2040), an investigational, first-in-class, oral complement factor D inhibitor, as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab in patients with PNH and clinically significant extravascular haemolysis.

METHODS:

ALPHA is an ongoing, international, phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial evaluating danicopan as add-on therapy to ravulizumab or eculizumab. Eligible patients were adults (age ≥18 years) with PNH and clinically significant extravascular haemolysis (haemoglobin ≤9·5 g/dL; absolute reticulocyte count ≥120 × 10⁹/L) on ravulizumab or eculizumab for at least 6 months. Patients were randomly assigned (2:1) to danicopan or placebo added to ravulizumab or eculizumab for 12 weeks using an interactive response technology system. Randomisation was stratified based on transfusion history, haemoglobin, and patients enrolled from Japan. The initial oral danicopan dose was 150 mg three times a day; escalation to 200 mg three times a day was permitted based on clinical response. The infusion dose level of eculizumab (every 2 weeks) ranged from 900 mg to 1500 mg, and for ravulizumab (monthly or every 8 weeks) ranged from 3000 mg to 3600 mg. The primary endpoint was change in haemoglobin concentration from baseline to week 12. Here we present the protocol-prespecified interim analysis, planned when approximately 75% of participants were randomly assigned to treatment and completed or discontinued at 12 weeks. This trial is registered with ClinicalTrials.gov (NCT04469465).

FINDINGS:

Individuals were randomly assigned between Dec 16, 2020, and Aug 29, 2022. At data cutoff (June 28, 2022), 73 individuals were randomly assigned, received treatment, and were analysed for safety (danicopan, n=49; placebo, n=24). The protocol-prespecified interim efficacy analysis set included the first 63 participants (danicopan, n=42; placebo, n=21). At week 12, danicopan plus ravulizumab or eculizumab increased haemoglobin versus placebo plus ravulizumab or eculizumab (least squares mean [LSM] change from baseline: danicopan, 2·94 g/dL [95% CI 2·52 to 3·36]; placebo, 0·50 g/dL [-0·13 to 1·12]; LSM difference, 2·44 g/dL [1·69 to 3·20]; p<0·0001). Grade 3 adverse events in the danicopan group were increased alanine aminotransferase (two [4%] of 49 patients), leukopenia (one [2%]), neutropenia (two [4%]), cholecystitis (one [2%]), COVID-19 (one [2%]), increased aspartate aminotransferase (one [2%]), and increased blood pressure (one [2%]), and in the placebo group were anaemia (one [4%] of 24 patients), thrombocytopenia (one [4%]), and asthenia (one [4%]). The serious adverse events reported in the danicopan group were cholecystitis (one [2%] patient) and COVID-19 (one [2%]) and in the placebo group were anaemia and abdominal pain, both in one (4%) patient. There were no serious adverse events related to study drug or deaths reported in the study.

INTERPRETATION:

These primary efficacy and safety results show that danicopan as add-on treatment to ravulizumab or eculizumab significantly improved haemoglobin concentrations at week 12 with no new safety concerns, suggesting an improved benefit-risk profile in patients with PNH and clinically significant extravascular haemolysis.

FUNDING:

Alexion, AstraZeneca Rare Disease.

2023-05-01·American journal of therapeutics

Complement Inhibitors in the Management of Complement-Mediated Hemolytic Uremic Syndrome and Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria.

Article

作者: Malieckal, Deepa A ; Khan, Nida ; Boisclair, Stephanie ; Begum, Farhana ; Chitty, David

BACKGROUND:

Complement-mediated HUS (CM-HUS) and paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) are rare hematologic disorders that cause dysregulation and hyperactivation of the complement system. Historically, treatment of CM-HUS involved plasma exchange (PLEX), often with limited benefit and variable tolerance. Conversely, PNH was treated with supportive care or hemopoietic stem cell transplant. Within the last decade, monoclonal antibody therapies that block terminal complement pathway activation, have emerged as less invasive and more efficacious options for management of both disorders. This manuscript seeks to discuss a relevant clinical case of CM-HUS and the evolving landscape of complement inhibitor therapies for CM-HUS and PNH.

AREAS OF UNCERTAINTY:

Eculizumab, the first humanized anti-C5 monoclonal antibody, has been the standard of care in treating CM-HUS and PNH for over a decade. Although eculizumab has remained an effective agent, the variability in ease and frequency of administration has remained an obstacle for patients. The development of novel complement inhibitor therapies with longer half-lives, has allowed for changes in frequency and route of administration, thus improving patient QOL. However, there are limited prospective clinical trial data given disease rarity, and limited information on variable infusion frequency and length of treatment.

THERAPEUTIC ADVANCES:

Recently, there has been a push to formulate complement inhibitors that improve QOL while maintaining efficacy. Ravulizumab, a derivative of eculizumab, was developed to allow for less frequent administration, while remaining efficacious. In addition, the novel oral and subcutaneous therapies, danicopan and crovalimab, respectively, along with pegcetacoplan are currently undergoing active clinical trials, and poised to further reduce treatment burden.

CONCLUSION:

Complement inhibitor therapies have changed the treatment landscape for CM-HUS and PNH. With a significant emphasis on patient QOL, novel therapies continue to emerge and require an in-depth review of their appropriate use and efficacy in these rare disorders.

CLINICAL CASE:

A 47-year-old woman with hypertension and hyperlipidemia presented with shortness of breath and was found to have hypertensive emergency in the setting of acute renal failure. Her serum creatinine was 13.9 mg/dL; elevated from 1.43 mg/dL 2 years before. The differential diagnosis for her acute kidney injury (AKI) included infectious, autoimmune, and hematologic processes. Infectious work-up was negative. ADAMTS13 activity level was not low at 72.9%, ruling out thrombotic thrombocytopenic purpura (TTP). Patient underwent a renal biopsy, which revealed acute on chronic thrombotic microangiopathy (TMA). A trial of eculizumab was initiated with concurrent hemodialysis. The diagnosis of CM-HUS was later confirmed by a heterozygous mutation in complement factor I (CFI), resulting in increased membrane attack complex (MAC) cascade activation. The patient was maintained on biweekly eculizumab and was eventually transitioned to ravulizumab infusions as an outpatient. Her renal failure did not recover, and the patient remains on hemodialysis while awaiting kidney transplantation.

项与 Danicopan 相关的新闻（医药）

2024-06-17

·药渡

2024年上半年FDA批准药物或新适应症（上）

来源：药渡撰文：五月编辑：哦呼 FDA在2023年批准了55种新药和34种细胞和基因疗法。本文主要总结了FDA在2024年上半年批准药物或新适应症。 6月10日产品：Ipsen和Genfit的Iqirvo 适应症：原发性胆汁性胆管炎周一，FDA批准了近十年来第一种治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药Iqirvo。PBC是一种罕见的肝病，在美国影响约100,000人，并可能导致肝功能衰竭。 Iqirvo的加速批准是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的III期ELATIVE试验的数据。ELATIVE试验表明，与安慰剂联合熊去氧胆酸（UDCA）相比，接受Iqirvo联合UDCA（n=108）治疗的患者达到生化反应的复合主要终点的患者增加了13倍（分别为51%和4%，治疗差异为47%）[1,2]。 6月10日产品：Almirall的Klisyri 适应症：光化性角化病致力于医学皮肤病学的全球制药公司Almirall今天宣布FDA已批准Almirall最近的补充新药申请（sNDA），将Klisyri的使用范围扩大到100 cm2。 Klisyri 是一种微管抑制剂软膏，现已批准以350毫克的包装尺寸进行，是一种为期5天的局部现场治疗，用于治疗面部或头皮的光化性角化病（AK）。该sNDA得到了一项额外的3期、多中心、开放标签、临床安全性研究的支持，该研究涉及美国100多名患者。该研究的主要终点是评估将替巴尼布林应用于成年AK患者面部或秃顶头皮上约100 cm2的视野的安全性和耐受性。该研究显示，对于局部皮肤反应和治疗相关不良事件（AE），结果与在 25cm2区域进行的原始关键试验一致[3]。 6月7日产品：Geron的Rytelo 适应症：骨髓增生异常综合征 Geron Corporation宣布FDA批准其端粒酶抑制剂Rytelo用于骨髓增生异常综合征（MDS）（一组血癌）适应症，受此消息影响，该公司的股价飙升超过30%。Rytelo 专门被批准用于对标准护理治疗红细胞生成刺激剂无反应或不符合条件的输血依赖性贫血MDS患者。该批准是Geron在经营34年后的首次批准，得到了III期IMerge试验数据的支持，其中Rytelo患者在至少24周内的红细胞输注独立性明显高于安慰剂 - 治疗组为28%，安慰剂组为3%。对于那些做出回应的人来说，这种情况中位数持续了1.5年。 6月7日产品：GSK的Arexvy 适应症：呼吸道合胞病毒 6月7日，GSK宣布，FDA批准重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的适用范围扩大到50-59岁的RSV高危成人。这是首款保护50-59岁高危人群的RSV疫苗。本次扩大适用人群是基于一项III期安慰剂对照、随机研究（NCT05590403）取得的积极结果：50-59岁人群的免疫反应非劣于60岁及以上的人群，达到了主要终点。此外，研究还达到了安全性和免疫原性的二级和三级终点。 5月31日产品：Moderna的mRESVIA 适应症：呼吸道合胞病毒 Moderna公司今天宣布，美国FDA已批准呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市，用于保护60岁及以上成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病（RSV-LRTD），该批准标志着Moderna公司第二项获批的mRNA疫苗。根据新闻稿，mRESVIA是首款以单剂量预充式注射器供应的RSV疫苗。 mRESVIA基于III期ConquerRSV试验获得批准，该试验是一项针对22个国家约37,000名60岁或以上成年人的全球研究，其对RSV下呼吸道疾病的有效率为83.7%。试验中没有发现严重的安全问题。 5月30日产品：BMS的Breyanzi 适应症：套细胞淋巴瘤在本月早些时候获得滤泡性淋巴瘤的批准后，百时美施贵宝的Breyanzi周四获得了FDA对另一个适应症的认可：复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。具体而言，Breyanzi 被批准用于既往接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的MCL患者。该批准得到了TRANSCEND NHL 001的MCL队列结果的支持，其中Breyanzi治疗在目标患者群体中获得了67.6%的完全缓解率。 5月29日产品：Eli Lilly的Retevmo 适应症：RET突变的小儿癌症礼来周三宣布Retevmo获得了加速批准，用于治疗患有RET阳性甲状腺癌和其他携带突变的实体瘤的两岁及以上儿科患者。据Pharmaphorum报道，Retevmo是该类产品中第一种可用于 12 岁以下儿童的药物。 Retevmo此前被授权用于治疗12岁及以上的RET阳性甲状腺癌患者，Retevmo的新批准是基于一项单臂研究，该研究显示总体缓解率为48%，在随访12个月后未达到中位缓解持续时间。 5月29日产品：Tris Pharma的Onyda XR 适应症：注意力缺陷多动障碍周三，Tris Pharma宣布FDA批准了Onyda XR作为第一种用于注意力缺陷多动障碍（ADHD）的非兴奋剂药物，具有液体制剂和夜间给药。 Onyda XR是盐酸可乐定的重新配方，盐酸可乐定于1974年首次被FDA批准用于治疗高血压。可乐定于2010年被批准用于治疗ADHD，品牌名称为 Kapvay，由 Shionogi拥有。 5月29日产品：Teva的Austedo XR 适应症：迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症 Teva Pharmaceuticals宣布FDA已批准一种新的单粒、每日一次的氘代丁苯那嗪片剂（Austedo XR）给药选择，一种治疗与亨廷顿病（HD）相关的迟发性运动障碍和舞蹈症的药物。氘代丁苯那嗪是一种囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，现在有4种片剂强度（30、36、42 和 48 mg），增加到6 mg、12 mg 和 24 mg 的原始剂量选择。 5月28日产品：Amgen的Bkemv 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征今天，FDA批准Bkemv（依库珠单抗-aeeb）作为第一个与Soliris（依库珠单抗）可互换的生物类似药，用于治疗某些罕见疾病。 Bkemv被批准用于以下治疗适应症，这些适应症目前也被批准用于Soliris：治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者以减少溶血；和治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。 5月16日产品：Amgen的Imdelltra 适应症：小细胞肺癌安进公司周四获得了其首创的双特异性T细胞接合剂Imdelltra的批准，用于治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）。随着FDA的批准，Imdelltra成为第一个用于晚期SCLC的双特异性T细胞接合器疗法。此次加速批准是基于一项针对目标人群中99名患者的II期研究，其中Imdelltra导致40%的总缓解率和9.7个月的中位缓解持续时间。根据美FDA的新闻稿，Imdelltra的标签包含严重或危及生命的细胞因子释放综合征和神经系统毒性的方框警告，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征。 5月1日产品：勃林格殷格翰的Cyltezo 适应症：类风湿性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等周三，FDA批准了勃林格殷格翰的Humira生物仿制药Cyltezo的高浓度和无柠檬酸盐版本，该版本最初于2021年10月获得批准。新批准的剂量为 100 mg/mL，以品牌参考产品的5%折扣出售。 Cyltezo 适用于与Humira相同的所有疾病，包括中度至重度类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。周三的批准得到了I期伏尔泰-HCLF研究的数据的支持，该研究比较了200名健康志愿者中高浓度和低浓度（50 mg / mL）Cyltezo 制剂的生物利用度。 4月29日产品：辉瑞和Genmab的Tivdak 适应症：宫颈癌 Tivdak最初是由Seagen（已被辉瑞收购）和Genmab合作开发，基于II期innovaTV 204试验中24%的客观缓解率，于2021年9月获得加速批准。近期，FDA将Tivdak的加速批准转化为对化疗后或化疗后进展的复发性或转移性宫颈癌的全面认可。在招募了500多名患者的III期innovaTV 301研究中，与化疗相比，Tivdak显著提高了生存率。2023年10月的一份报告显示，Tivdak可将复发性或转移性宫颈癌患者的死亡风险降低30%；与化疗相比，它还将死亡或疾病恶化的风险降低了33%。没有观察到新的安全信号。 4月29日产品：X4 Pharmaceuticals的Xolremdi 适应症：WHIM综合征周一，FDA批准了X4 Pharmaceuticals的Xolremdi作为WHIM综合征的第一个靶向治疗药物，WHIM综合征是一种非常罕见的免疫缺陷疾病，以其四个特征命名：疣，低丙种球蛋白血症，感染和骨髓细胞增多症。在III期4WHIM试验中，与安慰剂相比，Xolremdi的年化感染率降低了60%；试验受试者每年的感染率低于1例，而安慰剂组为4.5例。随着治疗时间的增加，患者的减少幅度更大。 4月26日产品：辉瑞的Beqvez 适应症：血友病B 近日，FDA批准了辉瑞公司开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec），用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者。美国FDA的批准是基于3期临床试验BENEGENE-2的结果。该试验评估了Beqvez在45名中重度血友病B成年男性受试者中的疗效和安全性。根据辉瑞公布的数据，Beqvez使患者的年化出血率降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。 4月23日产品：Day One Biopharmaceuticals的Ojemda 适应症：小儿低级别胶质瘤周二，Day One宣布FDA已批准第一种用于复发或难治性小儿低级别胶质瘤（pLGG）儿童的药物，该药物具有BRAF融合或重排。据该公司称，这种名为Ojemda的药物也是pLGG唯一允许每周一次治疗方案的全身治疗选择。 4月22日产品：ImmunityBio的Anktiva 适应症：非肌层浸润性膀胱癌周一，FDA批准了ImmunityBio的Anktiva，这是一种用于非肌肉浸润性膀胱癌的同类首创IL-15超级激动剂。Anktiva 将用于卡介苗（BCG）无反应的原位癌患者。它将与卡介苗（BCG）疫苗一起使用，该疫苗传统上用于降低结核病和其他分枝杆菌感染的风险，但长期以来一直被认为可以在膀胱中诱导免疫反应，从而帮助抵抗癌症。 4月18日产品：基因泰克的Alecensa 适应症：非小细胞肺癌周四，FDA批准了基因泰克的Alecensa作为早期间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌患者的首个辅助治疗药物，这些患者已经接受了肿瘤切除术。在一项比较Alecensa辅助治疗与铂类化疗的III期研究中，Alecensa将疾病复发或死亡的风险降低了76%。根据一项探索性分析，患者的中枢神经系统无病生存期也有显着改善。 4月18日产品：武田的Entyvio 适应症：克罗恩病周四，FDA批准了武田Entyvio的皮下（SC）形式，用于静脉注射Entyvio诱导治疗后患有中度至重度活动性克罗恩病（CD）的成人的维持治疗。该批准得到了III期VISIBLE 2研究的支持，该研究显示，与安慰剂组相比，每两周接受108毫克Entyvio SC维持治疗的“具有统计学意义的患者比例”在52周后实现了长期临床缓解；48%的Entyvio患者达到了这一主要终点，而安慰剂对照组的这一比例为34%。 4月11日产品：阿斯利康的Fasnera 适应症：哮喘周四，阿斯利康宣布FDA批准皮下注射IL-5受体阻滞剂Fasnera的扩展适应症，用于6至11岁儿童严重嗜酸性粒细胞性哮喘的附加维持治疗。嗜酸性粒细胞性哮喘是一种严重的形式，是由称为嗜酸性粒细胞的白细胞引起的呼吸系统炎症引起的。据该公司称，Fasnera与人类IL-5受体的α亚基结合，该受体通常在嗜酸性粒细胞和嗜碱性粒细胞的表面表达，触发两种细胞的细胞死亡，同时抑制炎症。 4月8日产品：ViiV Healthcare的Dovato 适应症：HIV ViiV Healthcare的日常HIV片剂Dovato获得了FDA的另一项批准。Dovato将整合酶链转移抑制剂dolutegravir与核苷逆转录酶抑制剂拉米夫定相结合，被批准用于治疗12岁及以上青少年的HIV-1感染，使其成为第一个口服，两种药物，单片方案可用于该患者群体。 4月5日产品：阿斯利康和第一三共的Enhertu 适应症：HER2阳性实体瘤周五，阿斯利康/第一三共宣布Enhertu获FDA加速批准，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化[IHC] 3+）实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。该批准得到了II期DESTINY-PanTumor02试验的数据支持，该试验招募了近470名HER2阳性实体瘤患者。中位数为12.75个月后，Enhertu治疗的总体缓解率为37.1%，而缓解持续时间为11.3个月。患者平均存活6.9个月，无疾病进展，总体存活13.4个月。试验参与者患有多种癌症，包括胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、胰腺癌和某些罕见肿瘤。 4月5日产品：强生公司和传奇生物的Carvykti 适应症：多发性骨髓瘤强生公司今天宣布FDA已批准Carvykti用于二线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，Carvykti成为首个也是唯一一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，被批准用于治疗多发性骨髓瘤患者。此次批准获得了CARTITUDE-4研究的数据支持，在该研究中，Carvykti治疗导致“与两种标准护理方案相比，无进展生存期的无进展生存期具有统计学意义和临床意义的改善”。 4月5日产品：BMS和2seventy Bio的Abecma 适应症：多发性骨髓瘤 BMS和2seventy bio宣布，2024年4月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Abecma®（idecabtagene vicleucel;ide-cel）用于治疗既往两种或多种治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、以及基于KarMMa-3试验结果的抗CD38单克隆抗体。该批准扩大了Abecma的适应症，使其可用于先前两线治疗后暴露于这三类主要治疗（三类暴露）后复发或难治的患者的早期产品线。Abecma作为一次性输注给药，新的推荐剂量范围为300至510 x 106个CAR阳性T细胞。 4月4日产品：Basilea pharmaceutica的Zevtera 适应症：金黄色葡萄球菌血流感染和社区获得性细菌性肺炎 FDA宣布批准Basilea Pharmaceutica公司自研新分子实体药物Zevtera（有效成分：Ceftobiprole Medocaril Sodium）上市。 Zevtera用于治疗金黄色葡萄球菌血流感染（菌血症）（SAB）成人患者（包括右侧感染性心内膜炎患者），急性细菌性皮炎和皮肤结构感染（ABSSSI）成人患者，以及社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人和儿童患者（3个月至18岁以下）。 4月2日产品：Vanda Pharmaceuticals的Fanapt 适应症：1型双相情感障碍 Vanda Pharmaceuticals今天宣布，美国FDA已批准其药品Fanapt（iloperidone）片剂用于急性治疗成人1型双相情感障碍（BP-I）相关的躁狂或混合发作。 4月1日产品：阿斯利康的Voydeya 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿阿斯利康今天宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya获FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris或Soliris的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果：Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化。以上是FDA在2024年上半年批准的部分药物或新适应症，由于文章篇幅有限，余下内容将在下篇文章中介绍。参考文献 1. FDA Greenlights First Drug in Nearly a Decade for Rare Liver Disease 2. Kowdley. K.V, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185 3. FDA approves Almirall’s Klisyri® (tirbanibulin) for the treatment of actinic keratosis on expanded area of face or scalp up to 100 cm2 专栏作者五月药物化学硕博，国外博士后，现从事药物研发工作，热爱医药行业，愿与各位同行互相学习、进步，共同见证创新药的发展。 *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！点击下方“药渡“，关注更多精彩内容 CAR-T疗法：临床现状与应用前景解析剧情反转---AD重磅新药距离获批仅差临门一脚 NK细胞疗法：优势与挑战并存，能否精准施治扬长避短？点击蓝字关注我们

临床3期上市批准疫苗基因疗法

2024-05-29

·Pharma Manufacturing

FDA approves Amgen rare disease biosim

The U.S. FDA approved Amgen's Bkemv (eculizumab-aeeb) as the first interchangeable biosimilar to AstraZeneca's Soliris (eculizumab) for treating two rare diseases. Bkemv is now approved for reducing hemolysis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and inhibiting complement-mediated thrombotic microangiopathy in patients with atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS). The approvals align with the indications currently approved for Soliris, which was first approved in 2007 . PNH and aHUS are characterized by the breakdown of red blood cells. PNH results in anemia, blood clots, low blood cell counts, and dark urine, while aHUS results in anemia, low platelets, and kidney failure. Bkemv, a monoclonal antibody, binds to the complement C5 protein, inhibiting the complement system and preventing the breakdown of red blood cells in PNH and aHUS patients. Bkemv is the 53rd approved biosimilar in the U.S., with 13 approved as interchangeable biosimilars. An interchangeable biosimilar can be substituted for the reference product without consulting the prescriber, subject to state pharmacy laws, similar to generic drug substitution for brand-name drugs. Recently, the FDA also approved AstraZeneca's voydeya as an add-on to the standard-of-care — Ultomiris or Soliris — to address the needs of the approximately 10-20% of patients with PNH who experienced clinically significant extravascular hemolysis (EVH) while treated with a C5 inhibitor. For some patients, EVH, which is the destruction of red blood cells outside of the blood vessels, resulted in continued symptoms of anemia and may require blood transfusions.

上市批准生物类似药

2024-05-13

·BiG生物创新社

占比43% ，“孤儿”已不孤：辉瑞、阿斯利康、强生、诺华如何布局罕见病？

作者｜自由译员Isabelle4月27日，FDA批准Beqvez（fidanacogene elaparvovec-dzkt）用于治疗成人出血性疾病B型血友病。这是辉瑞首个获得FDA批准的基因疗法，也是该适应症继CSL和uniQure的治疗药物Hemgenix后的第二款药物。Hemgenix于2022年获批，以350万美元的单价荣膺彼时全球最贵药物的称号。辉瑞本有机会使Beqvez的定价低于Hemgenix，但最终决定保持350万美元的单价。然而350万的价格已经并非全球最贵药物了——3月，协和麒麟和Orchard Therapeutics研发的基因疗法Lenmeldy上市，用于治疗罕见遗传病异染性脑白质营养不良，以425万美元的标价晋身天价药之王。关于Beqvez的定价，辉瑞表示，“考虑到潜在的长期收益可以抵消当今慢性病的治疗成本，Beqvez可以为卫生系统节约费用，所提价值主张令人信服。 ”2014年，辉瑞开启基因疗法项目，向Spark支付了2,000万美元预付款和2.6亿美元潜在里程碑付款。根据协议，Spark负责一期和二期开发，然后由辉瑞接手。但FDA并非第一个批准Beqvez的机构。1月，加拿大批准将Beqvez应用于基于腺相关病毒（AAV）载体的治疗。这两次批准都许可将Beqvez用于治疗中度至重度B型血友病患者，且这些患者对变异腺相关病毒（AAV）血清型Rh74的中和抗体呈阴性。B型血友病是一种罕见遗传病，患者无法生成凝血因子IX（FIX）的蛋白质，血液无法正常凝固。据世界血友病联盟称，全球患病人数不过38,000人。罕见病是辉瑞六大重点领域之一（其余五个分别是内科、炎症与免疫、疫苗、肿瘤、抗感染），目前辉瑞尚有8款罕见病管线，分别是：a.治疗杜氏肌营养不良的fordadistrogene movaparvovec，处于临床试验二期；b.治疗2-3岁男童杜氏肌营养不良的fordadistrogene movaparvovec，处于临床试验三期；5月1日更新的辉瑞管线c.治疗A型和B型血友病的marstacimab，目前已至注册阶段；d.治疗A型血友病的giroctocogene fitelparvovec，目前处于临床试验三期：e.治疗成人生长激素缺乏症的NGENLATM，目前处于临床试验三期：f.治疗镰刀型细胞贫血症的inclacumab和►osivelotor，目前处于临床试验三期；g.治疗小儿镰刀型细胞贫血症的Oxbryta®，目前处于临床试验三期。 5月1日更新的辉瑞管线 01 阿斯利康：市场药荒，并购正当时3月，阿斯利康购买了法国药企Amolyt Pharma，以获得eneboparatide，这是一种治疗甲状旁腺功能减退的药物，目前处于临床试验三期。甲状旁腺功能减退症是指甲状旁腺不能分泌足够的甲状旁腺激素。这种激素对调节血液中的钙和磷酸盐水平很重要。该病对女性的影响尤其严重。可以通过补充钙和维生素D治疗，但大剂量补充钙可能会引起便秘等肠胃问题。Amolyt提供的治疗方法有所不同，eneboparatide是一种靶向绑定在甲状旁腺激素1型受体上的肽药，天然的甲状旁腺激素也是绑定在这一受体上的。Amolyt表示，该药可能无需每日补充钙和维生素D即可使血钙水平恢复正常，且可以保持骨密度，这对于有较高风险出现骨质疏松症等骨骼问题的病人很重要。Amolyt称最迟今年底可获得初步的三期数据。阿斯利康此次出手时机恰到好处，因为唯一已获得FDA批准的药物停产在即，市场正亟需一款甲状旁腺功能减退症新药。武田的Natpara自2015年获得FDA批准后，商业化之路一直坎坷。2019年，由于Natpara药筒产生的橡胶微粒可能污染注射药品，FDA要求武田召回Natpara。随后三年，武田一直试图重新上市Natpara，但都遭到了FDA的拒绝。2022年，武田表示，计划最迟于2024年停产Natpara。阿斯利康计划于三季度完成对Amolyt的收购，Amolyt将并入阿斯利康的罕见病分部Alexion。目前阿斯利康自身有18款罕见病管线，包括：● 7个LCM（全生命周期管理）项目：a 治疗地图样萎缩的danicopan；b 治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病、全身性重症肌无力、增殖性狼疮性肾炎、免疫球蛋白A（IgA）型肾病的Ultomiris；c 治疗心脏手术相关急性肾损伤的Ultomiris ARTEMIS；d 治疗视神经脊髓炎谱系疾病的Ultomiris CHAMPION-NMOSD。● 6个三期临床试验项目：a 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的acoramidis和ALXN2220；b 治疗淀粉样蛋白轻链淀粉样变性的anselamimab；c 治疗碱性磷酸酶过少的efzimfotase alfa；d 治疗全身性重症肌无力的gefurulimab；e 治疗阵发性夜间血红蛋白尿合并临床显著血管外溶血的Voydeya ALPHA。● 1个二期临床试验项目：治疗增殖性狼疮性肾炎或IgA型肾病的vemircopan。● 4 个一期临床试验项目：a 改善骨代谢的ALXN1910；b 治疗肾病的ALXN1920和ALXN2030；c 口服补体因子D抑制剂Mechanism。 02 强生：双药告捷，喜提重症肌无力突破疗法2月，强生公司宣布，旗下抗体疗法nipocalimab在全身型重症肌无力（gMG）关键的三期研究和干燥综合征（SjD）二期研究获得积极顶线成果。Nipocalimab可以阻断特定受体，阻止免疫系统攻击患者的健康细胞。目前，对于SjD，全球尚没有获批的疗法。自身免疫性疾病是指免疫球蛋白G（IgG）抗体攻击身体，引起疾病。在重症肌无力中，抗体攻击乙酰胆碱受体。在胎儿新生儿溶血病（HDFN）中，抗体攻击婴儿的红细胞。Nipocalimab可以绑定受体，使抗体无法被重新使用，从而减少抗体数量。重点是，Nipocalimab可以防止抗体穿过胎盘。所以，有可能仅靠一种疗法就能将致病性IgG抗体引起的所有疾病一网打尽。这些疾病可分为三大类：由致病性自身抗体引起的疾病、自身抗体影响妊娠的疾病、自身抗体引起的常见风湿病。强生称，有了nipocalimab，自己是唯一一家药物开发覆盖这三类疾病的公司。强生目前尚在开发nipocalimab用于治疗胎儿新生儿溶血病和特发性炎性肌病的管线。 03 诺华：首款口服，潜在重磅疗法获批去年12月，FDA批准了诺华的一款口服新药Fabhalta，用于治疗一种罕见且严重的血液病，称为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。 PNH是由补体系统（免疫系统的一部分）失调引起的，特征是补体系统会过早破坏红细胞，“溶血”会造成贫血、血栓等症状。针对PNH患者进行的临床研究证实Fabhalta有助于提高患者的血红蛋白水平。诺华期望Fabhalta未来十年可以成为重要的业务支柱。公司相信随着Fabhalta的使用扩展至其他补体系统相关疾病，如IgA肾病和C3肾小球病，年销售额最终可高达30亿美元。诺华进行了两次后期试验，分别招募的是接受过和未接受过C5抑制剂（另一种PNH药物）治疗的患者。第一次试验中，在无需输血的前提下，82%服用Fabhalta的受试者每分升血红蛋白稳定增加了2克以上，相比之下，继续用C5抑制剂治疗的患者血红蛋白没有增加。第二次试验的相关数据为78%。基于这两次试验的结果，FDA批准了Fabhalta。目前诺华还有8款罕见病管线，分别是：a.治疗脊髓性肌萎缩症的AVXS-101；b.治疗IgA肾病（此病在欧美算罕见病，在亚洲不算）的EXV811和FUB523；c.治疗C3肾小球病和非典型溶血性尿毒症的Fabhalta；d.治疗胃肠胰腺神经内分泌肿瘤的Lutathera；e.治疗淋巴管畸形的Vijoice；f.治疗多发性硬化的LOU064。以上项目均进行到三期临床试验。写在最后罕见病，又称“孤儿病”，世界卫生组织的定义是患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，我国的定义是新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。尽管每种病的患病人数少，但是罕见病种类繁多，全球确认的罕见病有7000多种，总患病人数有3亿。这是一个不可忽视、也不应该被忽视的群体。但现实是其中大部分病无药可治。企业研发罕见病药物，有两个绕不过去的困难：投入产出比和寻找足够的受试者。一方面每种疾病受众基数小，另一方面药物研发需要投入的成本一样不少，所以算经济账，企业研发罕见病并不合算，这也是为什么天价药王多出自罕见病药的原因。同时，也是因为受众基数小，企业需要费更多的周折才能找到足够的受试者。但是，尽管有这两重困难，上世纪八十年代末，只有5%的新药是罕见病药，而去年，这个数字已经上升到43%，大型药企的管线中都有罕见病药的身影，“孤儿病”正得到越来越多的重视。相信随着政策扶持、技术进步，会有越来越多的人负担得起治疗。毕竟，任何药物，都不应该是富人的专属；毕竟，我们生来平等，而生命，本无价。参考资料：Fierce Pharma: Pfizer scores FDA nod for hemophilia B gene therapy, will charge $3.5M per doseMedCity News: AstraZeneca Acquisition Brings Drug to Fill a Rare Disease Gap Left by TakedaBiophara Dive: Novartis gets FDA approval of closely watched rare disease drugPharmaVoice: J&J’s growing rare disease focus brings a potential multi-use treatment to the table辉瑞、阿斯利康、强生、诺华、Fabhalta官网 BiG 十周年预告本次BiG十周年庆典，将首次分为国内和国际篇章，以原创科学和临床需求为出发点，讨论创新技术平台和创新疗法（PROTACT/分子胶、双抗/ADC、siRNA/ASO、CGT、AI制药）的重大进展和发展前景，十年一药曙光现，大浪淘沙始见金！▼报名参会会议门票：审核制(免费)；含主论坛+分论坛，不含餐；优先biotech/Pharma、临床、院校科学家共建Biomedical创新生态圈！如何加入BiG会员？

临床2期临床3期孤儿药基因疗法引进/卖出

100 项与 Danicopan 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11641	-	-	DB15401

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
阵发性睡眠性血红蛋白尿症	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-01-18

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
溶血	临床3期	-	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2024-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	美国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	日本	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	澳大利亚	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	加拿大	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	捷克	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	法国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	德国	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	匈牙利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23
年龄相关性黄斑变性	临床2期	意大利	Alexion Pharmaceuticals, Inc.	2021-08-23

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04469465 (ALPHA, EHA2024) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	Danicopan + Ravulizumab/Eculizumab	築獵憲簾觸衊繭襯鏇鬱(繭範憲襯壓觸構鑰憲構) = The proportion of pts with increased Hb (≥2 g/dL) without transfusion was maintained in the Dan–Dan arm and improved in the Pbo–Dan arm from wk 12 to 24 (Dan–Dan, 54.4% to 41.8%; Pbo–Dan, 0% to 33.3%). At wks 24 and 48, mean Hb levels and ARC were maintained in the Dan–Dan arm andimproved from wk 12 in the Pbo–Dan arm 醖廠選膚觸製蓋選製廠 (夢夢齋齋鏇鏇鹹廠壓鹹 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT04469465 (ALXN2040-PNH-301, FDA_CDER) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	VOYDEYA + ravulizumab or eculizumab	繭艱鑰窪構顧鹽餘餘鬱(構鬱鬱蓋遞網餘廠膚廠) = 衊蓋衊選鏇鑰鹹範艱選網餘淵窪鏇遞範膚憲夢 (蓋鹹築鏇窪觸築膚鹹鑰 ) 更多	积极	2024-03-30
				Placebo + ravulizumab or eculizumab	繭艱鑰窪構顧鹽餘餘鬱(構鬱鬱蓋遞網餘廠膚廠) = 鏇繭壓膚醖顧齋膚齋選網餘淵窪鏇遞範膚憲夢 (蓋鹹築鏇窪觸築膚鹹鑰 ) 更多
ALPHA (BusinessWire) 人工标引	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	Danicopan + ULTOMIRIS or SOLIRIS (Danicopan-Danicopan)	觸鏇廠鹹蓋遞壓齋獵鬱(餘襯齋壓網鑰窪鏇夢顧) = 蓋艱遞醖選淵醖蓋膚網憲糧淵選壓構構顧鑰積 (憲壓糧選蓋獵襯窪淵範, 0.21) 更多	积极	2023-12-10
				Placebo + ULTOMIRIS or SOLIRIS (placebo-danicopan)	觸鏇廠鹹蓋遞壓齋獵鬱(餘襯齋壓網鑰窪鏇夢顧) = 範蓋壓醖範衊壓觸鹽顧憲糧淵選壓構構顧鑰積 (憲壓糧選蓋獵襯窪淵範, 0.31) 更多
NCT04469465 (ALXN2040-PNH-301 \| ALPHA, CTgov)	临床3期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	86	danicopan+eculizumab+ravulizumab (Danicopan)	網鹽壓簾範窪選簾蓋積(鬱鑰艱襯鏇選襯簾顧壓) = 範簾鹹構蓋餘鑰願繭膚遞製鑰遞襯網鏇餘遞觸 (築鬱鏇夢鏇選廠蓋壓範, 餘夢鹽壓鏇糧衊醖夢製 ~ 鬱顧夢鬱獵醖鹽鑰膚選) 更多	-	2023-07-24
				placebo+eculizumab+ravulizumab (Placebo)	網鹽壓簾範窪選簾蓋積(鬱鑰艱襯鏇選襯簾顧壓) = 遞觸襯餘壓憲獵鹹齋艱遞製鑰遞襯網鏇餘遞觸 (築鬱鏇夢鏇選廠蓋壓範, 獵蓋壓壓範獵鑰鏇鹽繭 ~ 積餘觸積鹹網膚廠醖製) 更多
NCT04988035 (CTgov)	临床2期	新型冠状病毒感染	201	Danicopan+Remdesivir (Remdesivir + Danicopan)	餘鬱襯糧糧鹹獵廠遞願(衊築襯遞夢淵艱艱衊醖): Odds Ratio (OR) = 0.64 (95% CI, 0.38 ~ 1.07), P-Value = 0.090 更多	-	2023-06-08
				Placebo+Remdesivir (Remdesivir + Placebo)
NCT03181633 (CTgov)	临床2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	8	danicopan	醖鑰齋艱構窪鹽糧範衊(糧遞觸簾壓築繭壓鬱鑰) = 獵願鬱壓積憲壓構壓繭觸衊淵網廠憲鏇夢窪遞 (憲築選夢網積夢築範鹽, 願蓋遞鹽壓製廠獵築窪 ~ 選憲壓獵衊觸遞窪廠觸) 更多	-	2023-03-14
NCT03459443 (CTgov)	临床2期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	22	Danicopan	蓋繭構醖艱鬱糧構範夢(築顧衊齋窪範齋願襯鏇) = 製遞築醖構網觸範鹹艱製艱鹽憲鬱窪簾蓋壓壓 (壓憲繭築衊餘糧積觸壓, 範觸築選夢醖製衊壓製 ~ 醖淵鬱鹽齋繭鑰選鑰積) 更多	-	2022-08-11
NCT03472885 (Pubmed) 人工标引	临床2期	阵发性睡眠性血红蛋白尿症	12	Danicopan	鹽製淵蓋鬱蓋淵壓鬱願(觸鏇鏇夢淵構構鏇繭憲) = 鏇獵顧蓋願獵鬱艱鹹願夢膚廠襯製範廠簾夢獵 (築鬱憲製壓顧願壓壓簾 ) 更多	积极	2021-11-18
NCT03369236 (CTgov)	临床2期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	13	Placebo+Danicopan (Placebo (Double-blind Treatment Period), Followed by Danicopan (Open-label Extension Period))	壓網鹽構製廠鹽製衊夢(蓋餘繭鬱淵衊簾窪簾窪) = 齋顧淵餘網壓製鏇繭遞鹽膚蓋蓋遞選鬱繭醖艱 (積顧鬱衊窪襯衊窪醖鬱, 醖淵壓憲糧製壓繭鹹憲 ~ 壓膚獵窪壓糧積鏇製壓) 更多	-	2021-11-04
				Danicopan (Danicopan (Double-blind Treatment Period), Followed by Danicopan (Open-label Extension Period))	製鑰獵鏇糧醖夢壓願廠(範膚壓鏇壓鹽鏇窪齋蓋) = 醖繭願鏇艱網艱淵範繭窪網觸膚憲憲繭膚糧艱 (憲簾襯觸鹹醖齋遞艱範, 壓選鹽窪鬱鑰鏇獵蓋鑰 ~ 顧簾齋鏇築積齋憲鬱鏇)
NCT03124368 (CTgov)	临床2期	膜增生性肾小球肾炎 \| C3肾小球病	6	Danicopan (Group 1: Danicopan 100 mg TID (Sentinel))	衊鏇顧顧壓夢壓積製衊(選蓋醖襯膚糧齋製壓構) = 鏇築鬱鹽鏇鹹網淵簾餘繭壓夢構願夢鹹廠繭遞 (齋鏇糧蓋鑰壓齋繭醖蓋, 鑰齋觸醖網艱遞廠積壓 ~ 廠鬱範遞顧獵窪廠鹹鏇) 更多	-	2021-07-13
				Danicopan (Group 2: Danicopan up to 200 mg TID)	衊鏇顧顧壓夢壓積製衊(選蓋醖襯膚糧齋製壓構) = 衊糧蓋襯鹹廠積淵願範繭壓夢構願夢鹹廠繭遞 (齋鏇糧蓋鑰壓齋繭醖蓋, 窪遞壓願選願淵齋網鹽 ~ 艱壓鹽糧淵簾構選糧遞) 更多