【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第23期/总第144期

2024-06-21

快速通道孤儿药临床3期上市批准抗体药物偶联物

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）全球（不含中国）共有6个新药获批上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准5个。与上个统计周期相比，本次增加3个批准新药。 6月10日，罗氏宣布欧盟委员会已批准Alecensa®（Alectinib）单药治疗，作为肿瘤切除术后的辅助治疗，用于复发风险高的ALK阳性、IB[≥4cm]–IIIA非小细胞肺癌（NSCLC）ALK阳性、IB[≥4cm]–IIIA非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。III期ALINA试验的数据表明，Alecensa将切除的ALK阳性NSCLC ALK阳性NSCLC患者的疾病复发或死亡风险降低了76%（HR=0.24，95%CI：0.13-0.43，p<0.0001），在探索性分析中，观察到中枢神经系统无病生存期有所改善（HR=0.22；95% CI：0.08-0.58）。 6月12日，阿斯利康的Farxiga（达格列净）已被FDA批准，用于改善10岁及以上2型糖尿病（T2D）儿科患者的血糖控制。T2NOW III期试验数据显示，接受Farxiga治疗的患者A1C调整后平均变化为-0.62%，安慰剂组为+0.41%，差异为-1.03%。与安慰剂相比，在第26周时，主要终点和所有次要终点均具有统计学意义，表明Farxiga可以为患有T2D的儿童和青少年提供具有临床意义的血糖改善。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）全球（不含中国）共有2个新药申报上市。其中，NDA申报进展1个，BLA申报进展1个。与上次统计周期相比，本次减少3个NDA/BLA申报。 6月10日，卫材和渤健宣布FDA已接受LEQEMBI®（Lecanemab-irmb）每月静脉注射维持剂量的补充生物制品许可申请。LEQEMBI适用于治疗轻度认知障碍或轻度痴呆阶段（统称为早期AD）患者的阿尔茨海默病（AD）。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）全球（不含中国）共有7个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药4个。与上次统计周期相比，本次增加4个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月11日，60 Degrees宣布Tafenoquine获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗急性巴贝虫病患者。60 Degrees已与波士顿塔夫茨医学中心达成协议，进行世界上第一个临床试验，评估Tafenoquine治疗急性巴贝虫病患者的疗效和安全性。该试验的招募将于2024年6月13日开始，将包括至少24名因巴贝虫病住院的患者。 6月13日，信达生物宣布其抗紧密连接蛋白18.2（CLDN18.2）抗体-依喜替康偶联物（ADC）IBI343获得FDA授予快速通道资格，拟定适应症为至少接受过一种系统性治疗的CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺导管腺癌 CLDN18.2表达阳性的晚期胰腺导管腺癌。此前，FDA已批准IBI343用于治疗该项适应症的临床试验申请（IND）。信达生物在ASCO会议上报道了IBI343用于至少接受过1线治疗的胰腺癌患者的I期初步数据：在接受6mg/kg IBI343治疗的CLDN18.2 IHC1/2/3+≥60%胰腺癌 CLDN18.2 IHC1/2/3+≥60%胰腺癌受试者（n=10）中，客观缓解率为40%。特殊资格认定情况 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计61条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、神经疾病以及皮肤病等共计12个领域。其中，血液和淋巴疾病临床进展更新居各领域之首，为17条：血液和淋巴疾病领域涉及化学药7条，生物药8条，细胞疗法2条。 6月11日，博奥信在2024年革新特应性皮炎会议上介绍了ADAMANT研究的关键结果。Bosakitug在单一疗法治疗中展现出良好的安全性和优秀的治疗效果。试验显示，所有受试者在4周内每周接受300mg诱导剂量注射，此后每两周接受1次300mg的维持剂量注射，共10次。直至25周后，共有94%、69%和25%的受试者分别达到EASI 75、90和100，IGA 0/1达到94%。在最后一次给药后的12周内，所有受试者均维持EASI 75达标。 6月13日，荣昌生物宣布维迪西妥单抗(爱地希®)治疗HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌 HER2阳性存在肝转移的晚期乳腺癌患者的III期临床取得阳性结果，达到主要研究终点。最终分析结果显示，与拉帕替尼联合卡培他滨相比，注射用维迪西妥单抗可显著延长患者的PFS。注射用维迪西妥单抗安全性数据与已知风险相似，未发现新的安全性信号。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.06.08-06.14）全球（含中国）医药交易时间共计26起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，新适应症批准2个，新剂型批准1个。与上次统计周期相比，本次增加2个NMPA批准新药。 6月11日，绿叶制药集团宣布，其自主研发的第二代抗精神病药长效针剂——美比瑞®（棕榈酸帕利哌酮注射液）已获得中国国家药品监督管理局的上市批准，用于精神分裂症急性期和维持期的治疗。美比瑞®是每月给药一次的棕榈酸帕利哌酮长效针剂，其活性成分帕利哌酮是该疾病治疗的一线用药，具有良好的改善精神分裂症阳性症状、阴性症状、情感症状和认知功能的作用。 6月12日，君实生物宣布抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液联合依托泊苷和铂类用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的一线治疗新适应症上市申请获得NMPA批准。研究结果显示，特瑞普利单抗联合化疗可显著延长患者的PFS和OS，且安全性良好。特瑞普利单抗组的中位PFS达5.8个月，疾病进展或死亡风险降低33.3%（P=0.0002），1年PFS率较化疗组提升近4倍（18.1% vs. 4.9%）；特瑞普利单抗组的中位OS达14.6个月，死亡风险降低20.2%（P=0.0327），1年OS率高达63.1%。中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）国内共有15个新药获临床默示许可，涉及22个受理号。其中，化学药9个，治疗用生物制品6个。本次临床默示许可获批受理号与上个统计周期相同。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）国内共有1个新药申报上市，涉及3个受理号。其中，治疗用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少8个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）国内共有28个新药申报临床，涉及49个受理号。其中，化学药14个，治疗用生物制品14个。与上个统计周期相比，本次减少2个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）国内共有1个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药1个。与上个统计周期相比，本次增加1个获监管机构特殊资格认定的药物。 6月12日，Boehringer Ingelheim宣布Survodutide（BI 4569060获得NMPA药品审评中心“突破性疗法”认定，拟用于代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的治疗。Survodutide是一种具有独特作用机制的胰高血糖素受体/胰高血糖素样肽-1受体（GCGR/GLP-1R）双重激动剂。Survodutide中的胰高血糖素受体激动剂组分能够增加能量消耗，并且直接对肝脏产生影响，有助于改善肝纤维化，其GLP-1受体激动剂组分则能有效降低食欲，同时增加饱腹感。试验结果显示，与安慰剂（18.2%）相比，高达83.0%的成人患者在接受Survodutide治疗后实现了具有统计学意义的MASH显著改善。[1]关键次要终点结果显示，高达52.3%的F1、F2和F3期成人MASH患者的纤维化显著改善。亚组分析结果显示，高达64.5%的F2和F3期纤维化（中度至晚期疤痕）F2和F3期纤维化（中度至晚期疤痕）成人患者的纤维化改善，且MASH无恶化。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.06.08-06.14）国内新药临床研发状态更新共计8条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、免疫系统和神经疾病共计4个领域。其中，化学药6个，生物药2个。 6月11日，英矽智能宣布日前已完成ISM5411在中国I期临床试验的首批受试者给药。ISM5411是一款肠道限制性口服PHD抑制剂用于治疗炎症性肠病，通过靶向PHD，促进HIF-1a的稳定性和转录活性，促进肠道粘膜修复，同时发挥肠道抗炎活性。本次启动的中国I期临床试验，旨在评估口服ISM5411在递增剂量下的安全性、耐受性、药代动力学特征与食物效应。 6月13日，诺诚健华公布Tafasitamab联合来那度胺治疗复发/难治性弥漫大b细胞淋巴瘤患者的安全性和有效性数据。R/R DLBCL仍是一项尚未满足的医疗需求，尤其是不符合ASCT条件的患者。ICP-CL-00901研究表明，Tafasitamab联合来那度胺治疗方案在中国人群中耐受性良好，ORR具有显著的临床意义，其安全性数据与L-MIND研究一致。截至2024年1月15日，研究者评估的ORR为67％，30.8％患者达到CR，36.5％患者达到PR。国内新药研发进展情况（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《临床试验期间生物制品药学研究和变更技术指导原则（试行）》和《已上市疫苗药学变更研究技术指导原则（试行）》的通告（2024年第29号）按照国家药品监督管理局的部署，药审中心组织制定了《临床试验期间生物制品药学研究和变更技术指导原则（试行）》和《已上市疫苗药学变更研究技术指导原则（试行）》（见附件1、2）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 06 国内新药研发领域热点新闻第6次！恒瑞 HER2 ADC“又又又”纳入突破性治疗品种根据CDE官网显示，恒瑞的SHR-A1811目前已被纳入突破性治疗品种名单，拟定适应症为：用于既往接受过一种或一种以上治疗方案的HER2阳性不可切除或转移性胆道癌 HER2阳性不可切除或转移性胆道癌患者。 SHR-A1811是一款HER2 ADC，通过与HER2表达的肿瘤 HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内经蛋白酶剪切释放毒素，从而诱导细胞周期阻滞，诱导肿瘤细胞凋亡。根据药渡数据，这已经是SHR-A1811第6项纳入纳入突破性治疗品种的适应症，其他适应症分别涉及乳腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、胃癌或胃食管结合部腺癌。更多资讯，请阅读原文 ASCO2024观察：IO+ADC，或将成为肿瘤免疫的发展主线自2014年，首款PD-(L)1单抗获批上市以来，单抗药物成为肿瘤治疗的基石，但在使用单药免疫疗法治疗时，仅20%-30%的患者对PD-(L)1抑制剂具有持久生存优势的完全应答。因此，肿瘤免疫疗法（IO, Immuno-Oncology）与其他治疗方式进行联合以提高临床获益成为大势所趋，而其中，ADC凭借“精准靶向化疗”的优势，正显示出与IO联用的潜力。 IO+ADC也成为今年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的热点之一，吉利德、默沙东/科伦博泰、第一三共/阿斯利康、乐普生物等药企均公布了多项临床试验数据，其中Trop2 ADC+IO、EGFR ADC+IO联合治疗方案取得了积极疗效。更多资讯，请阅读原文两项！益方生物 KRAS G12C抑制剂纳入“突破性治疗品种” 根据CDE官网显示，益方生物的KRAS G12C抑制剂Garsorasib（D-1553）片已于近日被纳入突破性治疗品种名单。所涉及的共有两项拟定适应症： ·联合西妥昔单抗注射液拟用于经2线标准治疗（包括奥沙利铂、伊立替康、5-氟尿嘧啶和抗VEGF单抗）失败、KRAS G12C突变阳性的手术无法切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者。 ·用于治疗经一线治疗失败的伴KRAS G12C突变局部晚期或转移性胰腺导管腺癌 KRAS G12C突变局部晚期或转移性胰腺导管腺癌。而于今年1月份，D-1553片的新药上市申请已获受理，用于治疗经一线系统治疗后疾病进展或不可耐受的、并且经检测确认存在KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。更多资讯，请阅读原文微芯生物好事成双：西达本胺片III期获受理，又获突破性治疗品种认定根据CDE官网显示，微芯生物的西达本胺片已被纳入“突破性治疗品种”。拟定适应症为：西达本胺联合信迪利单抗和贝伐珠单抗用于既往≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整（MSS/pMMR）型的结直肠癌（CRC）。值得注意的是，关于拟定适应症的III期研究申请，先前也已于5月10日获得CDE受理。西达本胺西达本胺（商品名：爱谱沙/Epidaza）是微芯生物独家发现的新分子实体药物，也是唯一可口服…...更多资讯，请阅读原文临床研究“歌神”因病退演，却为RSV疫苗市场点燃一把火张学友因感染RSV取消演唱会”的消息登上了热搜。就在同一天，GSK的RSV疫苗Arexvy获得了FDA的批准，将其适用人群扩大至50至59岁的RSV高危成人。不久前，Moderna的RSV mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）获FDA批准上市，成为全球首款RSV mRNA疫苗。随着这一系列事件的发生，RSV疫苗市场风起云涌。那么，国内的RSV疫苗又能否在这个巨大的市场中占据一席之地呢？更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0621创新药周报”，即可下载。