Trastuzumab Rezetecan

▎药明康德内容团队报道 2025年已经到来，医药行业锐意创新的脚步始终不停。今年有哪些创新疗法有望在中国获批上市、造福病患呢？本文将结合中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网优先审评公示信息，分享31款有望于2025年在中国获批的新药*，仅供读者参阅。 （*注：本文仅分享部分已经在中国申报上市，且被CDE正式纳入优先审评的新药；统计范围为2023.1.1~2024.12.31；新药*仅统计注册分类为1类、3.1类、5.1类的新药，不含疫苗类产品；本文按CDE优先审评公示日期先后排序） 图片来源：123RF 必贝特医药：注射用双利司他 作用机制：PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤 双利司他是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂，该产品在抑制肿瘤信使通路核心靶点PI3K的同时可抑制表观遗传修饰靶点HDAC，产生协同抗肿瘤作用。2023年7月，注射用双利司他的新药上市申请获CDE纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。 百济神州：注射用泽尼达妥单抗 作用机制：HER2双抗 适应症：胆道癌 泽尼达妥单抗（zanidatamab，ZW25）是一种HER2靶向双特异性抗体，可以同时结合两个非重叠的HER2表位。百济神州在2018年与Zymeworks公司达成一项高达约4.3亿美元的授权合作，获得这款产品在亚洲（日本除外）、澳大利亚和新西兰的独家授权。2023年11月，CDE公示百济神州申报的注射用泽尼达妥单抗纳入优先审评，用于既往接受过全身治疗的HER2高表达的不可切除局部晚期或转移性胆道癌患者。 海思科：安瑞克芬 作用机制：KOR选择性激动剂 适应症：腹部手术术后镇痛、慢性肾脏疾病相关性瘙痒 安瑞克芬（HSK21542注射液）是海思科研发的强效外周kappa阿片受体（KOR）选择性激动剂，该产品的腹部手术术后镇痛的上市申请此前已经于2023年10月获CDE受理。2024年6月，该产品的第二项上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒。 泰诺麦博：斯泰度塔单抗 作用机制：抗破伤风毒素单抗 适应症：成人破伤风紧急预防 斯泰度塔单抗（TNM002）注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。该产品具有较高的中和破伤风毒素的能力。该产品通过肌肉注射给药，用于破伤风的预防治疗，无需额外皮试。2023年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。 和黄医药：醋酸索乐匹尼布片 作用机制：Syk抑制剂 适应症：原发慢性免疫性血小板减少症 索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶（Syk）抑制剂，每日一次口服用药，拟用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。2023年12月，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。 恒润达生：润达基奥仑赛注射液 作用机制：靶向CD19的CAR-T疗法 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤 润达基奥仑赛注射液（拟定）是恒润达生研发的一款靶向CD19的CAR-T疗法。2023年12月，该产品的上市申请获得CDE受理。该产品此前已经被CDE纳入优先审评，拟用于治疗复发/难治性CD19阳性的弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。 辉瑞（Pfizer）：elranatamab注射液 作用机制：BCMA×CD3双抗 适应症：多发性骨髓瘤 Elranatamab是辉瑞公司研发的一款皮下注射BCMA×CD3双特异性抗体，其一端与骨髓瘤细胞上的BCMA相结合，另一端与T细胞表面的CD3受体结合，使它们结合在一起并激活T细胞杀死骨髓瘤细胞。2024年1月，elranatamab注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。 强生（Johnson & Johnson）：塔奎妥单抗 作用机制：GPRC5D×CD3双抗 适应症：多发性骨髓瘤 塔奎妥单抗（talquetamab）是强生公司研发的一款皮下注射双特异性抗体，靶向GPRC5D和CD3。2024年2月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，单药治疗既往接受过至少三种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 锐康迪医药：注射用双羟萘酸帕瑞肽微球 作用机制：第二代生长抑素类似物 适应症：肢端肥大症 双羟萘酸帕瑞肽微球是一款长效帕瑞肽产品（pasireotide pamoate），为第二代生长抑素类似物（SRL）。该产品已经获FDA批准治疗成人肢端肥大症患者。2024年3月，Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的注射用双羟萘酸帕瑞肽微球上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗无法手术或手术后未治愈和通过另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的成人肢端肥大症患者。 罗氏（Roche）：伊那利塞片 作用机制：PI3Kα抑制剂 适应症：乳腺癌 伊那利塞（inavolisib，GDC-0077）是一种具有双重作用机制的口服疗法，具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性，且能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。2024年4月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟与CDK4/6抑制剂哌柏西利和内分泌疗法联合用药，用于治疗PIK3CA突变、HR阳性/HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。 赛诺菲（Sanofi）：fitusiran注射液 作用机制：小干扰RNA疗法 适应症：血友病A或B Fitusiran注射液是一款针对血友病开发的小干扰RNA疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。该产品采用皮下注射，有望为所有类型血友病患者提供预防性治疗。2024年5月，该产品的上市申请被CDE受理。此前该产品已经被CDE纳入优先审评，作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B（先天凝血因子VIII或IX功能缺陷）的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 加科思：戈来雷塞片 作用机制：KRAS G12C抑制剂 适应症：非小细胞肺癌 戈来雷塞（glecirasib，JAB-21822）是加科思自主研发的KRAS G12C抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一线系统性治疗的KRAS G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。值得一提的是，加科思已经与艾力斯就戈来雷塞及SHP2变构抑制剂JAB-3312在中国大陆、台湾、香港及澳门地区的研发、生产及商业化订立独家对外许可协议。加科思保留戈来雷塞及JAB-3312在该地区以外的所有权利。 和美药业：莫米司特片 作用机制：PDE4抑制剂 适应症：斑块状银屑病 莫米司特（Hemay005）是和美药业自主研发的一款小分子PDE4抑制剂。2024年5月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为中度至重度斑块状银屑病。 复星医药：复迈替尼 作用机制：MEK1/2选择性抑制剂 适应症：成人树突状细胞和组织细胞肿瘤、儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN） 复迈替尼（FCN-159）是复星医药自主研发的新型小分子化学药物，为一款MEK1/2选择性抑制剂。2024年4月和5月，该产品的两项适应症的上市申请先后被CDE纳入优先审评，分别用于治疗成人树突状细胞和组织细胞肿瘤，以及治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。 诺诚健华、Incyte公司：坦昔妥单抗 作用机制：靶向CD19的单抗 适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤 坦昔妥单抗是一款靶向CD19的Fc结构域优化的人源化单克隆抗体。诺诚健华和Incyte公司达成合作，获得坦昔妥单抗在大中华区的血液瘤和实体瘤开发和独家商业化权益。2024年6月，坦昔妥单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为联合来那度胺用于治疗复发或难治性且不适合自体干细胞移植（ASCT）的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。 铂生生物：艾米迈托赛注射液 作用机制：人脐带间充质干细胞注射液 适应症：急性移植物抗宿主病 艾米迈托赛注射液是铂生生物研发的人脐带间充质干细胞注射液。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。 和黄医药、益普生：他泽司他 作用机制：EZH2甲基转移酶抑制剂 适应症：滤泡性淋巴瘤 他泽司他是由益普生（Ipsen）旗下公司Epizyme开发的EZH2甲基转移酶抑制剂，和黄医药负责在中国大陆、香港、澳门和台湾地区进行他泽司他的研究、开发、生产以及商业化。2024年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为EZH2突变阳性且既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。 精准生物：普基仑赛注射液 作用机制：CAR-T细胞治疗药物 适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病 普基仑赛（pCAR-19B细胞自体回输制剂）由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。2024年8月，普基仑赛注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。 信念医药：BBM-H901注射液 作用机制：AAV基因治疗药物 适应症：血友病B BBM-H901是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2024年7月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗血友病B成年患者。该产品未来将由武田（Takeda）中国负责在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 瑞迪奥医药：锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液 作用机制：放射性核素偶联药物 适应症：未披露 瑞迪奥医药致力于放射性药物研发。2024年8月，该公司申报的锝[99mTc]肼基烟酰胺聚乙二醇双环RGD肽注射液（简称99mTc-3PRGD2）和注射用甲苯磺酸钠烟酰胺腙聚乙二醇双环RGD肽被CDE纳入优先审评，暂无适应症信息披露。公开资料显示，简称99mTc-3PRGD2是一款由瑞迪奥医药研发的放射性核素偶联药物（RDC），该产品已经完成在在健康志愿者体内的药代动力学和安全性的1期临床研究，以及一项用于肺部肿瘤淋巴结转移诊断的有效性和安全性的自身对照临床研究。 赛诺菲：替利珠单抗注射液 作用机制：CD3单抗药物 适应症：1型糖尿病 替利珠单抗（teplizumab）是一款CD3单抗药物，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病。该药于2022年11月在美国获批，用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。2024年8月，赛诺菲申报的替利珠单抗注射液上市申请被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。 禾元生物：植物源重组人血清白蛋白注射液 作用机制：重组人血清白蛋白 适应症：低白蛋白血症 2024年8月，禾元生物申报的1类新药植物源重组人血清白蛋白注射液被CDE纳入优先审评，拟定适应症为低白蛋白血症。 恒瑞医药：瑞康曲妥珠单抗 作用机制：靶向HER2的抗体偶联药物（ADC） 适应症：非小细胞肺癌 瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药自主研发的以HER2为靶点的ADC，由抗HER2抗体曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶I抑制剂有效载荷SHR169265组合而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适应症为：用于既往接受过至少一种系统治疗的局部晚期或转移性HER2突变成人非小细胞肺癌患者的治疗。 乐普生物：注射用维贝柯妥塔单抗 作用机制：靶向EGFR的ADC 适应症：鼻咽癌 维贝柯妥塔单抗是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往经至少二线系统化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的复发/转移性鼻咽癌患者。 箕星药业、Cytokinetics公司：aficamten片 作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂 适应症：肥厚型心肌病 Aficamten是Cytokinetics公司开发的新一代心肌肌球蛋白抑制剂，箕星药业与Cytokinetics公司达成合作在大中华区开发该药。2024年9月，该产品被CDE纳入优先审评，拟用于治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。这款创新疗法曾被行业媒体Evaluate列为值得关注的十大潜在重磅疗法之一。 诺华（Novartis）：镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液 作用机制：靶向PSMA的放射性配体疗法 适应症：前列腺癌 镥[177Lu] 特昔维匹肽注射液是诺华研发的PSMA靶向放射性配体疗法Pluvicto，此前已获FDA批准治疗前列腺癌患者。该产品的上市申请已经获得CDE受理，并被纳入优先审评，适用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC) 、已接受雄激素受体通路抑制和紫杉类化疗的成年患者。同时，诺华申报的放射性药物镓[68Ga]戈泽肽注射液配制用药盒上市申请也同步获得受理，并被纳入优先审评，该产品经68Ga放射性标记后可作为放射性诊断试剂使用，适用于通过正电子发射断层扫描（PET）在前列腺癌成年患者中识别PSMA阳性病灶。 北海康成：注射用维拉苷酶β 作用机制：酶替代疗法 适应症：I型和III型戈谢病 维拉苷酶β是北海康成针对戈谢病开发的重组人源脑苷脂酶替代疗法（ERT），它通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，旨在长期治疗I型和III型戈谢病的成人和儿童患者。2024年9月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于确诊为戈谢病I型（GD1）和Ⅲ型（GD3）患者的长期酶替代治疗（ERT）。 恒瑞医药：SHR2554片 作用机制：EZH2抑制剂 适应症：外周T细胞淋巴瘤 SHR2554是一款组蛋白甲基转移酶EZH2抑制剂。2024年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往接受过至少1线系统性治疗的复发或难治外周T细胞淋巴瘤。此外，2023年，恒瑞医药与Treeline公司达成一项超7亿美元的合作协议，后者获得SHR2554除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独占权利。 亚盛医药：力胜克拉片 作用机制：Bcl-2选择性抑制剂 适应症：CLL/SLL 力胜克拉（lisaftoclax，APG-2575）是亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白，恢复癌细胞的正常凋亡过程，从而达到治疗肿瘤的目的。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，拟用于治疗难治或复发性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。 诺华：盐酸阿曲生坦片 作用机制：内皮素A受体拮抗剂 适应症：IgA肾病 阿曲生坦（atrasentan）是一款在研口服内皮素A受体（ERA）拮抗剂。ETA受体的激活导致蛋白尿升高，这与IgAN患者的肾脏损伤、纤维化和肾功能丧失有关。2024年11月，该产品的上市申请被CDE受理并纳入优先审评，适用于降低有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的蛋白尿。 葛兰素史克（GSK）：注射用玛贝兰妥单抗 作用机制：靶向BCMA的ADC 适应症：多发性骨髓瘤 玛贝兰妥单抗（belantamab mafodotin）是GSK在研的一款靶向BCMA的ADC，由人源化抗BCMA单克隆抗体和细胞毒性药物澳瑞他汀F（auristatin F）通过不可切割的连接子偶联而成。2024年12月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。 除了上述药物，还有许多其它新药也有望于2025年在中国获批，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药早日来到患者身边，尽快造福患者！ 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. [2]各公司官网及公开资料 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）共有5个新药获批上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个，新适应症批准2个。本次统计周期批准新药数量与上次统计周期持平。 12月19日，FDA宣布批准Xcovery Holdings所开发的ALK抑制剂Ensacove（恩沙替尼，Ensartinib），用于治疗未接受过ALK抑制剂治疗的ALK阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。研究结果显示，与活性对照药物相比，Ensartinib可显著延长患者的PFS，风险比达0.56。Ensartinib组患者的中位PFS为25.8个月，而活性对照组的中位PFS为12.7个月。在总生存期方面，两组之间未观察到统计学显著差异。 12月19日，FDA宣布批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（Remestemcel）上市，用于治疗2个月及以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。研究结果显示，16名参与者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名参与者（41%）达到部分缓解。 全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）共有12个新药申报上市。其中，NDA申报6个，BLA申报6个。与上次统计周期相比，本次增加5个NDA/BLA申报。 12月17日，LIB Therapeutics宣布已向FDA提交BLA，寻求批准其在研第三代PCSK9抑制剂Lerodalcibep用于治疗ASCVD及具有极高或高ASCVD风险和原发性高脂血症。研究结果显示患者LDL-C水平的降低幅度始终超过60%，超过90%的患者实现了LDL-C从基线减少≥50%的目标。 NDA/BLA申报（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）共有7个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药4个。与上次统计周期相比，本次减少4个获监管机构特殊资格认定的药物。 12月19日，Gilead Sciences宣布FDA已授予Trodelvy（Sacituzumab govitecan）突破性疗法认定，用于治疗接受铂类化疗后疾病进展的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）成人患者。Trodelvy是首个获批的靶向Trop-2的抗体偶联药物，在包括90%以上的乳腺癌和肺癌等多种肿瘤类型中高表达。研究表明，无论是铂类耐药型（PR）还是铂类敏感型（PS）疾病，Trodelvy均表现出有前景的抗肿瘤活性，其安全性特征与此前的Trodelvy研究结果一致。 12月19日，GSK宣布FDA已授予其PD-1抑制剂Jemperli（Dostarlimab）用于治疗局部晚期错配修复缺陷（dMMR）/高微卫星不稳定性（MSI-H）直肠癌的突破性疗法认定（BTD）。试验显示，接受并完成Dostarlimab作为一线疗法的42名局部晚期dMMR直肠癌患者，达成100%临床完全缓解率。在首批24名患者中，中位随访时间为26.3个月，观察到持续性的cCR。 监管机构特殊资格认定药物 03 全球新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计54条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、心血管疾病、神经疾病以及消化系统疾病等共计15个领域。 其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，为14条：化学药6条，生物药8条。 12月16日，Sumitomo Pharma公布了Enzomenib（DSP-5336）用于治疗复发/难治性急性白血病的I/II期临床试验的新数据。结果显示，在23例KMT2A重排患者中，ORR为65.2%，30.4%的患者达到CR加部分血液学恢复的CRh。在接受300mg BID的15名KMT2A重排患者中，ORR为73.3%，达到CR加CRh的比例为40%。在接受200mg BID或300mg BID治疗的17名NPM1突变患者中，ORR为58.8%，达到CR加CRh的比例为47.1%。 12月19日，基石药业宣布CS5001（ROR1 ADC）全球多中心Ib期临床试验顺利完成首例患者入组。截至目前，CS5001在Ia期剂量递增试验10个剂量组的评估中，已展现出良好的安全性及明显的抗肿瘤活性，并表现出良好的耐受性；在初步选定的II期推荐剂量（RP2D）水平（125μg/kg），CS5001针对晚期B细胞非霍奇金淋巴瘤和霍奇金淋巴瘤的ORR分别达到70%和100%。 全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件 本次统计周期（2024.12.14-12.20）全球（含中国）医药交易时间共计42起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。 全球医药交易时间汇总表（部分） 国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有3个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准2个，BLA批准1个。与上次统计周期相比，本次减少1个NMPA批准新药。 12月18日，礼来宣布Donanemab注射液上市申请已获得NMPA批准，用于治疗早期阿尔茨海默病，即治疗应该在患者处在疾病轻度认知障碍阶段或轻度痴呆阶段时开始。在疾病进展较早的人群中，接受Donanemab治疗的患者在综合阿尔茨海默病评分量表（iADRS），包含记忆、思维和日常功能的衰退速度与安慰剂相比显著减缓了35%。在整体受试者人群中，Donanemab使用6个月平均减少了61%的淀粉样蛋白斑块，12个月时为80%，18个月时为84%. 12月20日，NMPA官网最新公示，由葆元医药申报且与信达生物共同开发的己二酸他雷替尼胶囊（Taletrectinib）上市申请已获得批准，用于治疗经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。结果显示，在TKI初治患者中，经IRC评估cORR为91%，而在既往接受克唑替尼治疗失败的受试者中，cORR为52%。 国内新药批准情况 02 国内新药临床默示许可进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有62个新药获临床默示许可，涉及95个受理号。其中，化学药31个，治疗用生物制品28个，预防用生物制品3个。与上次统计周期相比，本次增加59个临床默示许可获批受理号。 本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有5个新药申报上市，涉及9个受理号。其中，化药2个，治疗用生物制品2个，预防用生物制品1个。与上次统计周期相比，本次减少3个新药申报上市受理号。 国内新药申报上市情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有57个新药申报临床，涉及85个受理号。其中，化学药25个，治疗用生物制品30个，预防用生物制品2个。与上次统计周期相比，本次增加5个临床申报受理号。 国内新药临床申报情况（部分） 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中，化学药2个。本次统计周期获监管机构特殊资格认定的药物与上次持平。 NMPA药物特殊资格认定相关进展情况 04 国内新药研发进展 根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.12.14-12.20）国内新药临床研发状态更新共计5条，涉及肿瘤、遗传和代谢疾病共计2个领域。其中，生物药4条，细胞疗法1条。与上次统计周期相比，本次减少2条国内新药临床研发状态更新。 12月19日，正大天晴1类创新药贝莫苏拜单抗注射液联合或不联合盐酸安罗替尼胶囊用于巩固治疗同步/序贯放化疗后未进展的、局部晚期/不可切除（III期）的非小细胞肺癌患者的III期临床研究（TQB2450-III-05）取得显著进展，主要研究终点无进展生存期（PFS）达到方案预设的优效界值。结果显示，相比对照组，实验组可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，延长患者无进展生存期（PFS）。其安全性数据与已知风险相符。 12月19日，在第47届SABCS期间，恒瑞创新药SHR-A1811（注射用瑞康曲妥珠单抗）在HER2阳性早期乳腺癌新辅助治疗中的研究结果发布。数据显示，HER2阳性乳腺癌mPFS达20个月，ORR达79.1%；HER2低表达乳腺癌mPFS达11个月，ORR达62.0%；SHR-A1811单药治疗pCR率高达63.2%，肿瘤退缩率达到87.4%，且毒性安全可控。SHR-A1811治疗具有临床应用价值，为优化HER2阳性乳腺癌新辅助治疗提供了新思路。 国内新药研发进展（部分） 05 国内新药研发领域政策法规动态 关于将FHND1002颗粒纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知 依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将FHND1002颗粒纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下： 品种名称：FHND1002颗粒 申报单位：江苏正大丰海制药有限公司 适应症：肌萎缩侧索硬化（ALS） 申报阶段：B阶段-临床试验开展前（Pre-IND）阶段 工作要点：计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。 06 国内新药研发领域热点新闻 恒瑞医药的野心浮出水面 恒瑞医药在降脂领域再下一城。 继PCSK9抑制剂瑞卡西单抗后，恒瑞另一款降脂新药也取得突破性进展：SHR-1918的首个III期研究启动，评估对纯合家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的降低作用，成为目前国内首个且唯一一个进入III期临床的ANGPTL3单抗。更多资讯，请阅读原文 IPO上市两年后，益方生物成色几何 近日，益方生物在创新药研发进程中迎来关键节点，其自主研发的格索雷塞片（安方宁）成功完成首批发货。此药于2024年11月5日获NMPA批准上市，成为益方生物自主研发且成功实现临床转化的第二款产品，标志着该公司在肿瘤治疗领域迈出坚实的商业化步伐。 回顾2022年，益方生物初登科创板舞台时，虽尚无产品问世，却凭借4款极具first-in-class与best-in-class潜质的创新药管线，于资本市场成功揽获20.8亿资金，一时风头无两，引得各方瞩目与期待。 然而资本市场波谲云诡，资本寒冬来袭，公司股价从2023年4月最高的23.21元/股跌至2024年7月最低的6.5元/股。但随着创新产品实现商业化，创新药管线持续推进，益方生物逐渐走出至暗时刻……更多资讯，请阅读原文 小D有话说 为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“1225周报”，即可下载。