Respiratory Syncytial Virus Vaccine (GSK)

一眨眼，国内疫苗仿佛就像换了人间，经历了翻天覆地的变化。 HPV 疫苗和流感疫苗，这两种在疫苗市场上占据重要地位的大单品，如今都卷入了激烈的价格战之中。 另一边，尚处于蓝海阶段的新兴疫苗（带状疱疹疫苗、RSV 疫苗等）正在崛起，标志着国产疫苗行业已然变天。 HPV 疫苗打响价格战 HPV 疫苗主要分为 2 价、4 价和 9 价，其中 2 价 HPV 疫苗竞争较为激烈。 目前，国内已有三款 2 价 HPV 疫苗获批上市，包括 GSK 的希瑞适（2016 年获批）、万泰生物的馨可宁（2019 年获批）、沃森生物的沃泽惠（2022 年获批）。 此前，受益于 2 价 HPV 疫苗销售的强劲增长，万泰生物的总营收从 2020 年的 23.54 亿元显著跃升至 2022 年的 111.85 亿元，同期归母净利润也大幅增长，从 6.77 亿元增至 47.36 亿元。 同样地，沃森生物也实现了业绩的显著增长，总营收从 2021 年的 34.63 亿元增至 50.86 亿元，归母净利润从 4.28 亿元增至 7.29 亿元。 然而，仅短短数年时间，市场就变了。 随着默沙东 4 价和 9 价 HPV 疫苗供应量的增加以及适用年龄段的扩展，抢走了高端客户，加之众多潜在竞争者的虎视眈眈，2 价 HPV 疫苗市场率先打起了价格战。 国内获批上市的 HPV 疫苗信息 资料来源：NMPA，平安证券研究所 在沃森生物沃泽惠上市的当年（2022 年），2 价 HPV 疫苗的中标价约为 245 元/支，低于万泰生物 2 价 HPV 疫苗。 到了 2023 年 8 月，万泰生物在广东省 2 价 HPV 疫苗采购的中标价为 116 元/支，价格大幅下降。而在今年 3 月，万泰生物在江苏的采购中更是以 86 元/支的价格中标，不仅跌破百元大关，还创下了国产 2 价 HPV 疫苗采购价的新低。 价格战的背后，是疫苗公司业绩的转变，以及 HPV 疫苗市场日益加剧的竞争态势。 2023 年，沃森生物实现总营收 41.14 亿元，同比下降 19.12%，归母净利润 4.19 亿元，同比下降 42.44%；同期，万泰生物也未能幸免。 更为严峻的是，据 Insight 数据库显示，国内已有 10 款在研 HPV 疫苗处于临床 Ⅲ 期阶段。这一趋势预示着不久的将来，国产 HPV 疫苗将大量涌入市场，其竞争之激烈不难想象。 国内 HPV 疫苗在研情况（截至 2024.03.29）资料来源：Insight 数据库，申万宏源研究 4 价和 9 价 HPV 疫苗市场一直被默沙东垄断，而作为独家代理商的智飞生物获得了业绩的快速增长。 然而，随着国产 HPV 疫苗批量进入临床后期阶段，这一垄断局面将在这两年被打破。其中，成都所、上海博唯和上海所的 4 价 HPV 疫苗已进入临床Ⅲ期；万泰生物、康乐卫士、瑞科生物和沃森生物的 9 价 HPV 疫苗已进入临床Ⅲ期。 特别是，更高价次的 HPV 疫苗还会带来降维打击。例如，成都所研发的 11 价 HPV 疫苗、神州细胞/诺宁生物的重组 14 价 HPV 疫苗 SCT1000，均已处于 Ⅲ 期临床；成大生物与康乐卫士合作研发的重组 15 价 HPV 疫苗（大肠埃希菌）也已进入临床阶段。 当一个行业踏入竞争激烈的红海，留给企业的就是无尽的挑战。 流感疫苗「换了人间」 相较于 HPV 疫苗市场，流感疫苗市场的竞争态势显得尤为激烈。 流感疫苗市场最显著的特征，在于生产厂商众多、行业竞争日趋激烈。据 Insight 数据库显示，目前国内已有 26 款流感疫苗获批上市（包括三价疫苗、四价疫苗、流感病毒亚单位疫苗、冻干流感减毒活疫苗等），涉及华兰生物、科兴生物、金迪克、康泰生物和百克生物等。 在新冠疫情爆发前，国内流感疫苗曾一度呈现供不应求的态势。然而，近两年，流感疫苗的接种人数锐减，导致批签发量遭遇断崖式下滑。 各企业流感疫苗批签发批次（2023 年 VS 2022 年） 数据来源：中检院，东北证券 当前，流感疫苗市场虽略有回暖，但已有厂商打响了降价第一枪。 今年 5 月，江苏省对国药集团下属的长春所、武汉所、上海所的四价流感疫苗进行了供应价格调整，中标价格从原先的 128 元/支降低至 88 元/支，降幅超过 30%。 紧接着，华兰疫苗、科兴生物、金迪克等厂商也加入了「价格战」。 6 月 4 日，华兰疫苗发布公告称：自 6 月 5 日起，将对公司旗下的 3 款四价流感疫苗进行价格调整。其中，成人剂型的预充式四价流感疫苗（0.5 ml/支）调整至 88 元/支，成人剂型的西林瓶四价流感疫苗（0.5 ml/瓶）调整至 85 元/瓶，而儿童剂型的预充式四价流感疫苗（0.25 ml/支）则调整至 128 元/支。 金迪克同样发布公告，对公司四价流感疫苗进行价格调整，并表示「降价有利于刺激流感疫苗市场需求的增长」，「要抢抓增量市场、以价换量」。 价格战之后，疫苗企业的内部成本费用控制和销量提升能力将受到严峻考验，尤其是产能方面的优势。 从产能对比来看，华兰疫苗的四价流感疫苗产能高达 1 亿剂，金迪克的四价流感疫苗产能为 1000 万人份，另有在建产能 3000 万人份。百克生物的冻干鼻喷流感疫苗产能也达到了 1440 万支，并且还有 1000 万人份的鼻喷流感减毒活疫苗（液体制剂）生产车间在等待验收。 市场上也出现了一些乐观的声音。鉴于流感疫苗在国内的渗透率远低于欧美发达国家，因此市场仍有巨大的增长空间。而价格战的开打，无疑有利于提高大众的重视度、提高流感疫苗接种率。 正如华兰疫苗在公告中表示，「从长远来看，价格降低有利于刺激流感疫苗市场需求的增长，进一步提升流感疫苗接种率，扩大市场规模，带来以价换量的市场机遇。」 新兴疫苗崛起 与竞争激烈的 HPV 疫苗和流感疫苗相比，尚处于蓝海市场的新兴疫苗（带状疱疹疫苗、RSV 疫苗等），正逐渐成为疫苗公司押注的方向。 带状疱疹疫苗被誉为「中老年人 HPV 疫苗」，由此可见其广阔的市场前景。根据弗若斯特沙利文的数据，全球带状疱疹疫苗市场规模预计将从 2025 年的 61 亿美元增至 2030 年的 126 亿美元，同期中国带状疱疹疫苗市场规模将从 108 亿元增至 281 亿元。 截至目前，全球已有 4 款带状疱疹疫苗获批上市，分别为默沙东的 Zostavax、GSK 的 Shingrix、SK 化工株式会社的 SkyZoster 和百克生物的感维。 但国内市场仅有 GSK 和百克生物在售，形成双强争霸的局面。其中，百克生物的感维于 2023 年获批上市，不仅打破了 GSK 长期独占鳌头的局面，而且在短短 9 个月销售额达到近 9 亿元，销售势头比当初的 Shingrix 更猛。 在两者激烈比拼之际，众多国产带状疱疹疫苗也在加速入局。其中，绿竹生物、中慧元通/怡道生物、迈科康生物已经开展 Ⅲ 期临床，嘉晨西海、瑞科生物、康希诺生物等也已开展 Ⅰ 期临床。 国产企业（总部所在地中国）布局带状疱疹疫苗（ III 期及以上临床阶段） 资料来源：Insight 数据库网页版 面对国产疫苗的激烈竞争，GSK 感受到了压力，也开始效仿默沙的策略，将其疫苗的中国销售权益委托给拥有丰富疫苗销售经验的智飞生物。 不仅如此，GSK 还就其 RSV 疫苗 Arexvy 与智飞生物达成了在中国大陆地区推广合作的初步意向。 RSV（呼吸道合胞病毒）能感染各年龄段人群，尤其是儿童、老年人和免疫功能低下者属于高危群体，预防手段包括 RSV 抗体药物和 RSV 疫苗。 机构预测，全球 RSV 药物（涵盖疫苗和药物）的市场规模将在 2030 年达到 128 亿美元，中国的市场规模将达到 134 至 223 亿元。由此，RSV 疫苗被称为「下一个 HPV 疫苗」。 目前，全球已有 3 款 RSV 疫苗获批上市，分别为 GSK 的 Arexvy、辉瑞的 Abrysvo、Moderna 的 RSV mRNA 疫苗 mRESVIA（mRNA-1345）。其中，Arexvy 和 Abrysvo 于 2023 年 5 月先后上市，去年销售额分别实现 15.3 亿美元以及 8.9 亿美元。 从市场情况看，目前 3 款已上市的 RSV 疫苗尚未进入中国市场，有多达 10 余家国产疫苗企业正在研发 RSV 疫苗，但大多仍处于临床前阶段。其中，艾棣维欣的重组蛋白 RSV 疫苗（AEO11 佐剂）ADV110 进展最为迅速，预计今年将完成 II 期临床试验（登记号：NCT04681833）。 结  语 总体来看，国内疫苗市场的天平正在倾斜，传统的疫苗市场格局已被打破，新的市场力量正在崛起。 在这个变革的时代，疫苗企业需要不断创新，抓住新兴市场的机遇，以应对日益激烈的市场竞争。 参考文献： 1. 各家公司的财报、公告、官微； 2. 平安证券，申万宏源研究，东北证券研报； 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文为外部作者投稿，仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：Hebe PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

来源：药渡 撰文：五月     编辑：哦呼 FDA在2023年批准了55种新药和34种细胞和基因疗法。本文主要总结了FDA在2024年上半年批准药物或新适应症。 6月10日 产品：Ipsen和Genfit的Iqirvo 适应症：原发性胆汁性胆管炎 周一，FDA批准了近十年来第一种治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的新药Iqirvo。PBC是一种罕见的肝病，在美国影响约100,000人，并可能导致肝功能衰竭。 Iqirvo的加速批准是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的III期ELATIVE试验的数据。ELATIVE试验表明，与安慰剂联合熊去氧胆酸（UDCA）相比，接受Iqirvo联合UDCA（n=108）治疗的患者达到生化反应的复合主要终点的患者增加了13倍（分别为51%和4%，治疗差异为47%）[1,2]。 6月10日 产品：Almirall的Klisyri 适应症：光化性角化病 致力于医学皮肤病学的全球制药公司Almirall今天宣布FDA已批准Almirall最近的补充新药申请（sNDA），将Klisyri的使用范围扩大到100 cm2。 Klisyri 是一种微管抑制剂软膏，现已批准以350毫克的包装尺寸进行，是一种为期5天的局部现场治疗，用于治疗面部或头皮的光化性角化病 （AK）。 该sNDA得到了一项额外的3期、多中心、开放标签、临床安全性研究的支持，该研究涉及美国100多名患者。该研究的主要终点是评估将替巴尼布林应用于成年AK患者面部或秃顶头皮上约100 cm2的视野的安全性和耐受性。该研究显示，对于局部皮肤反应和治疗相关不良事件（AE），结果与在 25cm2区域进行的原始关键试验一致[3]。 6月7日 产品：Geron的Rytelo 适应症：骨髓增生异常综合征 Geron Corporation宣布FDA批准其端粒酶抑制剂Rytelo用于骨髓增生异常综合征（MDS）（一组血癌）适应症，受此消息影响，该公司的股价飙升超过30%。Rytelo 专门被批准用于对标准护理治疗红细胞生成刺激剂无反应或不符合条件的输血依赖性贫血MDS患者。 该批准是Geron在经营34年后的首次批准，得到了III期IMerge试验数据的支持，其中Rytelo患者在至少24周内的红细胞输注独立性明显高于安慰剂 - 治疗组为28%，安慰剂组为3%。对于那些做出回应的人来说，这种情况中位数持续了1.5年。 6月7日 产品：GSK的Arexvy 适应症：呼吸道合胞病毒 6月7日，GSK宣布，FDA批准重组呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的适用范围扩大到50-59岁的RSV高危成人。这是首款保护50-59岁高危人群的RSV疫苗。 本次扩大适用人群是基于一项III期安慰剂对照、随机研究（NCT05590403）取得的积极结果：50-59岁人群的免疫反应非劣于60岁及以上的人群，达到了主要终点。此外，研究还达到了安全性和免疫原性的二级和三级终点。 5月31日 产品：Moderna的mRESVIA 适应症：呼吸道合胞病毒 Moderna公司今天宣布，美国FDA已批准呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市，用于保护60岁及以上成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾病（RSV-LRTD），该批准标志着Moderna公司第二项获批的mRNA疫苗。根据新闻稿，mRESVIA是首款以单剂量预充式注射器供应的RSV疫苗。 mRESVIA基于III期ConquerRSV试验获得批准，该试验是一项针对22个国家约37,000名60岁或以上成年人的全球研究，其对RSV下呼吸道疾病的有效率为83.7%。试验中没有发现严重的安全问题。 5月30日 产品：BMS的Breyanzi 适应症：套细胞淋巴瘤 在本月早些时候获得滤泡性淋巴瘤的批准后，百时美施贵宝的Breyanzi周四获得了FDA对另一个适应症的认可：复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）。具体而言，Breyanzi 被批准用于既往接受过至少两线全身治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂）的MCL患者。 该批准得到了TRANSCEND NHL 001的MCL队列结果的支持，其中Breyanzi治疗在目标患者群体中获得了67.6%的完全缓解率。 5月29日 产品：Eli Lilly的Retevmo 适应症：RET突变的小儿癌症 礼来周三宣布Retevmo获得了加速批准，用于治疗患有RET阳性甲状腺癌和其他携带突变的实体瘤的两岁及以上儿科患者。据Pharmaphorum报道，Retevmo是该类产品中第一种可用于 12 岁以下儿童的药物。 Retevmo此前被授权用于治疗12岁及以上的RET阳性甲状腺癌患者，Retevmo的新批准是基于一项单臂研究，该研究显示总体缓解率为48%，在随访12个月后未达到中位缓解持续时间。 5月29日 产品：Tris Pharma的Onyda XR 适应症：注意力缺陷多动障碍 周三，Tris Pharma宣布FDA批准了Onyda XR作为第一种用于注意力缺陷多动障碍（ADHD）的非兴奋剂药物，具有液体制剂和夜间给药。 Onyda XR是盐酸可乐定的重新配方，盐酸可乐定于1974年首次被FDA批准用于治疗高血压。可乐定于2010年被批准用于治疗ADHD，品牌名称为 Kapvay，由 Shionogi拥有。 5月29日 产品：Teva的Austedo XR 适应症：迟发性运动障碍和亨廷顿舞蹈症 Teva Pharmaceuticals宣布FDA已批准一种新的单粒、每日一次的氘代丁苯那嗪片剂（Austedo XR）给药选择，一种治疗与亨廷顿病（HD）相关的迟发性运动障碍和舞蹈症的药物。 氘代丁苯那嗪是一种囊泡单胺转运蛋白2（VMAT2）抑制剂，现在有4种片剂强度（30、36、42 和 48 mg），增加到6 mg、12 mg 和 24 mg 的原始剂量选择。 5月28日 产品：Amgen的Bkemv 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征 今天，FDA批准Bkemv（依库珠单抗-aeeb）作为第一个与Soliris（依库珠单抗）可互换的生物类似药，用于治疗某些罕见疾病。 Bkemv被批准用于以下治疗适应症，这些适应症目前也被批准用于Soliris： 治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者以减少溶血；和治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病。 5月16日 产品：Amgen的Imdelltra 适应症：小细胞肺癌 安进公司周四获得了其首创的双特异性T细胞接合剂Imdelltra的批准，用于治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）。随着FDA的批准，Imdelltra成为第一个用于晚期SCLC的双特异性T细胞接合器疗法。 此次加速批准是基于一项针对目标人群中99名患者的II期研究，其中Imdelltra导致40%的总缓解率和9.7个月的中位缓解持续时间。根据美FDA的新闻稿，Imdelltra的标签包含严重或危及生命的细胞因子释放综合征和神经系统毒性的方框警告，包括免疫效应细胞相关神经毒性综合征。 5月1日 产品：勃林格殷格翰的Cyltezo 适应症：类风湿性关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等 周三，FDA批准了勃林格殷格翰的Humira生物仿制药Cyltezo的高浓度和无柠檬酸盐版本，该版本最初于2021年10月获得批准。新批准的剂量为 100 mg/mL，以品牌参考产品的5%折扣出售。 Cyltezo 适用于与Humira相同的所有疾病，包括中度至重度类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎。周三的批准得到了I期伏尔泰-HCLF研究的数据的支持，该研究比较了200名健康志愿者中高浓度和低浓度（50 mg / mL）Cyltezo 制剂的生物利用度。 4月29日 产品：辉瑞和Genmab的Tivdak 适应症：宫颈癌 Tivdak最初是由Seagen（已被辉瑞收购）和Genmab合作开发，基于II期innovaTV 204试验中24%的客观缓解率，于2021年9月获得加速批准。近期，FDA将Tivdak的加速批准转化为对化疗后或化疗后进展的复发性或转移性宫颈癌的全面认可。 在招募了500多名患者的III期innovaTV 301研究中，与化疗相比，Tivdak显著提高了生存率。2023年10月的一份报告显示，Tivdak可将复发性或转移性宫颈癌患者的死亡风险降低30%；与化疗相比，它还将死亡或疾病恶化的风险降低了33%。没有观察到新的安全信号。 4月29日 产品：X4 Pharmaceuticals的Xolremdi 适应症：WHIM综合征 周一，FDA批准了X4 Pharmaceuticals的Xolremdi作为WHIM综合征的第一个靶向治疗药物，WHIM综合征是一种非常罕见的免疫缺陷疾病，以其四个特征命名：疣，低丙种球蛋白血症，感染和骨髓细胞增多症。 在III期4WHIM试验中，与安慰剂相比，Xolremdi的年化感染率降低了60%；试验受试者每年的感染率低于1例，而安慰剂组为4.5例。随着治疗时间的增加，患者的减少幅度更大。 4月26日 产品：辉瑞的Beqvez 适应症：血友病B 近日，FDA批准了辉瑞公司开发的一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec），用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者。 美国FDA的批准是基于3期临床试验BENEGENE-2的结果。该试验评估了Beqvez在45名中重度血友病B成年男性受试者中的疗效和安全性。根据辉瑞公布的数据，Beqvez使患者的年化出血率降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。 4月23日 产品：Day One Biopharmaceuticals的Ojemda 适应症：小儿低级别胶质瘤 周二，Day One宣布FDA已批准第一种用于复发或难治性小儿低级别胶质瘤（pLGG）儿童的药物，该药物具有BRAF融合或重排。据该公司称，这种名为Ojemda的药物也是pLGG唯一允许每周一次治疗方案的全身治疗选择。 4月22日 产品：ImmunityBio的Anktiva 适应症：非肌层浸润性膀胱癌 周一，FDA批准了ImmunityBio的Anktiva，这是一种用于非肌肉浸润性膀胱癌的同类首创IL-15超级激动剂。Anktiva 将用于卡介苗（BCG）无反应的原位癌患者。 它将与卡介苗（BCG）疫苗一起使用，该疫苗传统上用于降低结核病和其他分枝杆菌感染的风险，但长期以来一直被认为可以在膀胱中诱导免疫反应，从而帮助抵抗癌症。 4月18日 产品：基因泰克的Alecensa 适应症：非小细胞肺癌 周四，FDA批准了基因泰克的Alecensa作为早期间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌患者的首个辅助治疗药物，这些患者已经接受了肿瘤切除术。 在一项比较Alecensa辅助治疗与铂类化疗的III期研究中，Alecensa将疾病复发或死亡的风险降低了76%。根据一项探索性分析，患者的中枢神经系统无病生存期也有显着改善。 4月18日 产品：武田的Entyvio 适应症：克罗恩病 周四，FDA批准了武田Entyvio的皮下（SC）形式，用于静脉注射Entyvio诱导治疗后患有中度至重度活动性克罗恩病（CD）的成人的维持治疗。 该批准得到了III期VISIBLE 2研究的支持，该研究显示，与安慰剂组相比，每两周接受108毫克Entyvio SC维持治疗的“具有统计学意义的患者比例”在52周后实现了长期临床缓解；48%的Entyvio患者达到了这一主要终点，而安慰剂对照组的这一比例为34%。 4月11日 产品：阿斯利康的Fasnera 适应症：哮喘 周四，阿斯利康宣布FDA批准皮下注射IL-5受体阻滞剂Fasnera的扩展适应症，用于6至11岁儿童严重嗜酸性粒细胞性哮喘的附加维持治疗。 嗜酸性粒细胞性哮喘是一种严重的形式，是由称为嗜酸性粒细胞的白细胞引起的呼吸系统炎症引起的。据该公司称，Fasnera与人类IL-5受体的α亚基结合，该受体通常在嗜酸性粒细胞和嗜碱性粒细胞的表面表达，触发两种细胞的细胞死亡，同时抑制炎症。 4月8日 产品：ViiV Healthcare的Dovato 适应症：HIV ViiV Healthcare的日常HIV片剂Dovato获得了FDA的另一项批准。Dovato将整合酶链转移抑制剂dolutegravir与核苷逆转录酶抑制剂拉米夫定相结合，被批准用于治疗12岁及以上青少年的HIV-1感染，使其成为第一个口服，两种药物，单片方案可用于该患者群体。 4月5日 产品：阿斯利康和第一三共的Enhertu 适应症：HER2阳性实体瘤 周五，阿斯利康/第一三共宣布Enhertu获FDA加速批准，用于治疗不可切除或转移性HER2阳性（免疫组化[IHC] 3+）实体瘤成年患者，这些患者已接受过先前治疗且缺乏满意的替代治疗选项。 该批准得到了II期DESTINY-PanTumor02试验的数据支持，该试验招募了近470名HER2阳性实体瘤患者。中位数为12.75个月后，Enhertu治疗的总体缓解率为37.1%，而缓解持续时间为11.3个月。患者平均存活6.9个月，无疾病进展，总体存活13.4个月。试验参与者患有多种癌症，包括胆道癌、膀胱癌、宫颈癌、胰腺癌和某些罕见肿瘤。 4月5日 产品：强生公司和传奇生物的Carvykti 适应症：多发性骨髓瘤 强生公司今天宣布FDA已批准Carvykti用于二线治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，Carvykti成为首个也是唯一一个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向疗法，被批准用于治疗多发性骨髓瘤患者。 此次批准获得了CARTITUDE-4研究的数据支持，在该研究中，Carvykti治疗导致“与两种标准护理方案相比，无进展生存期的无进展生存期具有统计学意义和临床意义的改善”。 4月5日 产品：BMS和2seventy Bio的Abecma 适应症：多发性骨髓瘤 BMS和2seventy bio宣布，2024年4月4日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Abecma®（idecabtagene vicleucel;ide-cel）用于治疗既往两种或多种治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，包括免疫调节剂（IMiD）、蛋白酶体抑制剂（PI）、以及基于KarMMa-3试验结果的抗CD38单克隆抗体。 该批准扩大了Abecma的适应症，使其可用于先前两线治疗后暴露于这三类主要治疗（三类暴露）后复发或难治的患者的早期产品线。Abecma作为一次性输注给药，新的推荐剂量范围为300至510 x 106个CAR阳性T细胞。 4月4日 产品：Basilea pharmaceutica的Zevtera 适应症：金黄色葡萄球菌血流感染和社区获得性细菌性肺炎 FDA宣布批准Basilea Pharmaceutica公司自研新分子实体药物Zevtera（有效成分：Ceftobiprole Medocaril Sodium）上市。 Zevtera用于治疗金黄色葡萄球菌血流感染（菌血症）（SAB）成人患者（包括右侧感染性心内膜炎患者），急性细菌性皮炎和皮肤结构感染（ABSSSI）成人患者，以及社区获得性细菌性肺炎（CABP）成人和儿童患者（3个月至18岁以下）。 4月2日 产品：Vanda Pharmaceuticals的Fanapt 适应症：1型双相情感障碍 Vanda Pharmaceuticals今天宣布，美国FDA已批准其药品Fanapt（iloperidone）片剂用于急性治疗成人1型双相情感障碍（BP-I）相关的躁狂或混合发作。 4月1日 产品：阿斯利康的Voydeya 适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿 阿斯利康今天宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya获FDA批准，作为标准疗法补体因子C5抑制剂Ultomiris或Soliris的附加疗法，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）状况。 此次批准主要基于随机双盲ALPHA关键3期试验的积极结果：Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血和慢性病治疗功能评估–疲劳（FACIT-Fatigue）评分的变化。 以上是FDA在2024年上半年批准的部分药物或新适应症，由于文章篇幅有限，余下内容将在下篇文章中介绍。 参考文献 1. FDA Greenlights First Drug in Nearly a Decade for Rare Liver Disease 2. Kowdley. K.V, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185 3. FDA approves Almirall’s Klisyri® (tirbanibulin) for the treatment of actinic keratosis on expanded area of face or scalp up to 100 cm2 专栏作者 五月 药物化学硕博，国外博士后，现从事药物研发工作，热爱医药行业，愿与各位同行互相学习、进步，共同见证创新药的发展。 *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！ 点击下方“药渡“，关注更多精彩内容 CAR-T疗法：临床现状与应用前景解析 剧情反转---AD重磅新药距离获批仅差临门一脚 NK细胞疗法：优势与挑战并存，能否精准施治扬长避短？ 点击蓝字 关注我们