GlaxoSmithKline, Inc.

1. 百时美施贵宝O+Y免疫组合疗法获欧盟批准，一线治疗肝癌 3月8日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布，欧盟委员会（EC）已批准其重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）与CTLA-4靶向抗体Yervoy（ipilimumab）联用，一线治疗不可切除或晚期肝细胞癌（HCC）成人患者。欧盟的批准主要基于3期临床试验CheckMate-9DW的积极结果。这是一项3期随机、开放标签试验，评估Opdivo联合Yervoy与研究者选择的索拉非尼（sorafenib）或乐伐替尼（lenvatinib）单药治疗相比，用以治疗既往未接受过全身治疗的晚期HCC患者的疗效与安全性。数据显示，Opdivo联合Yervoy治疗显著延长患者的总生存期（OS），达到试验的主要临床终点。Opdivo加Yervoy联合疗法组患者的中位OS为23.7个月（95% CI：18.8–29.4），而活性对照药物组患者的中位OS为20.6个月（95% CI：17.5–22.5），风险比为0.79（0.65–0.96；p=0.018）。 2. 阿斯利康PD-L1单抗达到3期临床主要终点，胃癌围手术期治疗 3月7日，阿斯利康（AstraZeneca）公司宣布，3期临床试验MATTERHORN获得积极顶线结果。该试验评估了PD-L1抑制剂Imfinzi（durvalumab）与标准治疗FLOT（fluorouracil、leucovorin、oxaliplatin和docetaxel）联用的围手术期治疗方案与单纯围手术期化疗相比在可切除、早期及局部晚期（II期、III期、IVA期）胃癌和胃食管结合部（GEJ）癌患者中的疗效。患者在手术前接受了Imfinzi联合化疗的新辅助治疗，随后手术后接受Imfinzi联合化疗，最后进行Imfinzi单药治疗。结果显示，该方案在无事件生存期（EFS）这一主要终点上表现出统计学显著且具有临床意义的改善。在此前报告的关键性次要终点病理学完全缓解率（pCR）的中期分析中，Imfinzi组合治疗方案的pCR率与单纯新辅助化疗相比，提高两倍以上（19%比7%，p<0.00001）。详细数据将在即将召开的医学会议上公布，并与全球监管机构共享。 3. FDA批准2型黄斑毛细血管扩张症首款创新疗法 3月8日，Neurotech Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准Encelto（revakinagene taroretcel）上市，用于治疗2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）。新闻稿指出，这是FDA批准治疗MacTel的首个疗法。MacTel是一种罕见的神经退行性疾病，其特征为局部视网膜变性，并伴有视网膜血管的继发性改变。Encelto是一种眼部植入物，旨在将CNTF以持续的治疗剂量直接递送至视网膜，以延缓疾病进展。2期临床试验结果显示，与未治疗的眼睛相比，接受Encelto治疗的眼睛感光细胞丢失的进展显著降低。在24个月时，假手术眼的椭圆体带面积增加了0.213平方毫米，而治疗眼仅增加了0.148平方毫米。 4. GSK一年两次超长效IL-5单抗在美国申报上市 当地时间3月3日，葛兰素史克宣布，美国FDA已受理 Depemokimab（德莫奇单抗）用于两种适应症的生物制品许可申请。拟定的适应症为：对于患有以嗜酸性粒细胞表型为特征的2型炎症的哮喘成人和12岁及以上的儿童患者，使用中至高剂量吸入皮质类固醇 (ICS) 加另一种哮喘控制药物进行辅助维持治疗，以及对于控制不佳的慢性鼻窦炎伴鼻息肉 (CRSwNP) 成人患者进行辅助维持治疗。PDUFA日期为2025年12月16日。Depemokimab是一种靶向IL-5的单克隆抗体，也是首个在III期试验中进行评估并接受监管审查用于治疗这些疾病的超长效生物制剂。如果获得批准，该药将成为首个给药周期为6个月的超长效生物药。 5. 第一三共/阿斯利康HER2 ADC首个胃癌三期临床取得成功 3月3日，第一三共宣布HER2 ADC药物Enhertu，在DESTINY-Gastric04的3 期临床试验中取得积极顶线结果，对于二线 HER2 阳性（IHC 3+ 或 IHC 2+/ISH+）不可切除和/或转移性胃或胃食管连接部 (GEJ) 腺癌患者，与雷莫芦单抗和紫杉醇等标准疗法相比， Enhertu在总生存期 (OS) 的主要终点方面表现出统计学上显着和临床意义上的改善。DESTINY-Gastric04 的数据将在即将召开的医学会议上公布并与全球监管机构共享。 6. 百济神州「替雷利珠单抗」在美获批新适应症，一线食管鳞癌 3月4日，百济神州宣布，美国FDA已批准百泽安®（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者一线治疗。本次替雷利珠单抗获批新适应症是基于百济神州RATIONALE-306试验的结果。替雷利珠单抗是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，此前已在美国获批作为单药用于治疗既往接受过系统化疗（不含PD-1/PD-L1抑制剂）后不可切除或转移性ESCC的成人患者，以及联合化疗用于胃和胃食管结合部（G/GEJ）癌成人患者的一线治疗。 7. FDA批准罗氏中风药物替奈普酶 3月3日，罗氏旗下公司基因泰克宣布，美国FDA已批准替奈普酶（商品名：TNKase）用于治疗成人急性缺血性中风（AIS）。新闻稿指出，这是近30年来 FDA 批准的首个中风药物。替奈普酶并不是一款新疗法，此前该产品早已获得FDA批准用于治疗成人急性ST段抬高型心肌梗死。 替奈普酶是一款组织纤溶酶原激活剂、凝块溶解剂和血栓溶解剂，以单次静脉 (IV) 推注的方式给药，给药时间为五秒钟。与标准治疗药物阿替普酶（静脉推注，输液60分钟）相比，替奈普酶给药速度更快、更简单。基因泰克计划在未来几个月推出一种新的25mg小瓶配置，以支持替奈普酶用于AIS的批准。 8. 潜在“first-in-class”细胞疗法在美国申报上市，治疗DMD心肌病 3月5日，Capricor Therapeutics公司宣布，美国FDA已受理其为潜在“first-in-class”细胞疗法deramiocel递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的患者。此外，FDA授予该BLA优先审评资格，预计在2025年8月31日之前完成审评。新闻稿指出，如果获批，deramiocel将成为治疗DMD心肌病的首款获批疗法。Deramiocel（又名CAP-1002）是一种同种异体细胞疗法，它们由心脏来源细胞（CDCs）组成。本次BLA主要基于2期临床试验HOPE-2及HOPE-2开放标签扩展（OLE）试验中现有的心脏数据，与自然病史数据进行比较。HOPE-2的临床试验数据显示，患者在接受deramiocel治疗1年后，与自然病史数据相比，患者上肢功能衰退速度减缓71%，而评估心脏功能的指标不但没有衰退，反而获得了改善。 9. 罗氏CD20单抗首个非肿瘤适应症申报上市 3月5日，罗氏宣布，美国FDA已接受该公司CD20单抗奥妥珠单抗 (Obinutuzumab，Gazyva/Gazyvaro)用于治疗狼疮性肾炎的补充生物制品许可申请 (sBLA)。FDA 预计将在 2025 年 10 月之前做出审批决定。奥妥珠单抗此前已获批治疗多种淋巴瘤适应症，本次是该药递交的首个非肿瘤适应症上市申请。此次上市申请是基于III期研究REGENCY（NCT04221477）的积极结果。数据显示，REGENCY研究达到了其主要终点；与单纯标准治疗相比，接受奥妥珠单抗联合标准治疗的患者中，近一半的患者实现了完全肾脏缓解 (CRR)，具有统计学意义和临床意义的改善。此外，研究还显示，患者补体水平也得到了临床意义的改善。在美国之外，罗氏计划基于III期REGENCY研究的数据向欧洲EMA递交奥妥珠单抗该适应症的上市申请。 10. 复星医药1类肺癌新药申报上市 3月6日，CDE官网最新公示，复星医药成员企业复星万邦申报的1类新药丁二酸复瑞替尼胶囊的上市申请获得受理。公开资料显示，丁二酸复瑞替尼（SAF-189s，foritinib）为复星医药研发的创新型小分子化学药物，是新一代高效、具有中枢神经系统（CNS）渗透性的ALK/ROS1抑制剂，且具有较强的血脑屏障透过能力。在2024年的世界肺癌大会（WCLC）期间，复瑞替尼治疗ALK阳性非小细胞肺癌的3期REMARK研究的期中分析结果以最新突破性摘要（LBA）形式公布。在该研究中，复瑞替尼治疗基线脑转移的ALK阳性晚期NSCLC患者，颅内客观缓解率（ORR）可达到100%（vs 对照药为50%）。 1. 中国生物制药引进每日一次新型长效术后镇痛新药 3月6日，中国生物制药发布公告，称其已与清普生物就2类新药QP001在中国大陆地区达成独家合作协议。该产品已在中国和美国申报上市，有望成为国内首款每日一次的长效镇痛新型非甾体抗炎药（NSAIDs）注射液。QP001是国内唯一一款注册分类为2类新药的美洛昔康注射液。作为一种选择性COX-2抑制剂，QP001能够阻断引发身体疼痛和炎症的COX-2的释放，同时对COX-1影响较小，从而减轻胃肠道、血小板抑制等副作用。QP001的半衰期长达18-22小时，具有24小时的长效镇痛特性。 2. 蛋白降解新锐融资3100万美元，“剑指”神经退行性疾病 3月5日，TRIMTECH Therapeutics宣布完成3100万美元（2500万英镑）种子轮融资。本轮融资由剑桥创新资本（CIC）和SV Health Investors旗下的痴呆症发现基金（DDF）领投，M Ventures、辉瑞创投（Pfizer Ventures）、礼来（Eli Lilly and Company）等知名投资机构参投。总部位于英国剑桥的TRIMTECH Therapeutics，致力于通过选择性破坏致病蛋白质聚集来治疗中枢神经系统（CNS）和炎症性疾病。公司正在创建一个差异化的强效、高度特异性降解剂产品组合——TRIMTAC™和TRIMGLUEs™，这些药物能选择性地靶向清除有毒蛋白质，为治疗顽固性CNS和炎症性疾病提供新希望。 3. 超9亿美元！Jazz收购Chimerix，获得胶质瘤新药Dordaviprone 3月5日，Jazz Pharmaceuticals宣布将收购Chimerix，收购总价约9.35亿美元。此次收购价8.55美元/股相比于昨日收盘价溢价70%。Chimerix成立于2000年，首发管线为Dordaviprone，可以选择性结合DRD2和线粒体蛋白酶ClpP，用于治疗H3 K27M突变弥漫性胶质瘤。2024年12月，Chimerix递交了Dordaviprone的上市申请，2025年2月获得FDA受理并获得优先审评资格，PDUFA日期为2025年8月18日。 4. 1.87亿美元！下一代ADC新锐完成A轮融资 3月3日，Callio Therapeutics宣布完成1.87亿美元A轮融资。本轮融资由Frazier Life Sciences领投，Jeito Capital、Novo Holdings A/S等跟投。这家新成立的公司总部位于西雅图和新加坡，将利用A轮融资的收益，实现其靶向HER2的双载荷ADC，以及第二个未披露的ADC项目的临床概念验证。Callio Therapeutics正在开发下一代多载荷ADC，这种ADC采用差异化的有效载荷和接头技术，能够将多载荷靶向递送至肿瘤细胞，从而最大限度地提高治疗效果。Callio Therapeutics的首个项目是靶向HER2的双有效载荷ADC。 5. 超20亿美元！艾伯维引进一款长效减肥药，正式进军减肥领域 3月3日，AbbVie（NYSE:ABBV）和丹麦Gubra A/S（CPSE:Gubra）宣布了一项许可协议，开发GUB014295，这是一种治疗肥胖的潜在最佳长效胰淀素类似物（amylin analog）。根据协议条款，艾伯维将在全球范围内领导GUB014295的开发和商业化活动。Gubra将获得3.5亿美元的预付款，并有资格获得高达18.75亿美元的开发、商业和销售里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。交易的结束取决于监管部门的批准和其他惯例成交条件。 6. 超8亿美元！诺华引进一款新药，针对慢性荨麻疹当地时间 3 月 3 日，KYORIN 制药有限公司宣布，与诺华制药就 KYORIN 发现的 KRP-M223 及其备用化合物达成全球许可协议。根据该协议，KYORIN 授予诺华开发、制造和商业化 KRP-M223 的独家全球许可。KYORIN 保留了在日本商业化和为日本市场生产该产品的选择权，诺华保留了与 KYORIN 在日本共同推广的选择权。作为回报，KYORIN 将获得 5500 万美元的预付款，并有资格获得与 KRPM223 的开发、批准和商业化进展相关的高达 7.775 亿美元的里程碑付款，以及净销售额的分层版税。KRP-M223 是一种 MRGPRX2 拮抗剂，用于涉及肥大细胞的过敏性和炎症性疾病，如慢性自发性荨麻疹。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

1. GSK一年两次超长效IL-5单抗在美国申报上市 当地时间 3 月 3 日，葛兰素史克宣布，美国 FDA 已受理 Depemokimab（德莫奇单抗）用于两种适应症的生物制品许可申请。拟定的适应症为：对于患有以嗜酸性粒细胞表型为特征的 2 型炎症的哮喘成人和 12 岁及以上的儿童患者，使用中至高剂量吸入皮质类固醇 (ICS) 加另一种哮喘控制药物进行辅助维持治疗，以及对于控制不佳的慢性鼻窦炎伴鼻息肉 (CRSwNP) 成人患者进行辅助维持治疗。PDUFA 日期为 2025 年 12 月 16 日。Depemokimab 是一种靶向 IL-5 的单克隆抗体，也是首个在 III 期试验中进行评估并接受监管审查用于治疗这些疾病的超长效生物制剂。如果获得批准，该药将成为首个给药周期为 6 个月的超长效生物药。 2. 第一三共/阿斯利康HER2 ADC首个胃癌三期临床取得成功 3月3日，第一三共宣布HER2 ADC药物Enhertu，在DESTINY-Gastric04的3 期临床试验中取得积极顶线结果，对于二线 HER2 阳性（IHC 3+ 或 IHC 2+/ISH+）不可切除和/或转移性胃或胃食管连接部 (GEJ) 腺癌患者，与雷莫芦单抗和紫杉醇等标准疗法相比， Enhertu在总生存期 (OS) 的主要终点方面表现出统计学上显着和临床意义上的改善。DESTINY-Gastric04 的数据将在即将召开的医学会议上公布并与全球监管机构共享。 3. 乐普生物EGFR ADC新药遗憾收到通知件 3月3日，据中国国家药品监督管理局（NMPA）官网消息，乐普生物的EGFR抗体偶联药物（ADC）维贝柯妥塔单抗（MRG003）收到药品通知件，这意味着其上市申请未获批准。维贝柯妥塔单抗（MRG003）是乐普生物研发的靶向EGFR的ADC，由EGFR靶向单抗与强效的微管抑制剂MMAE分子通过vc链接体偶联而成。2024年9月，乐普提交产品上市申请，用于既往经至少二线系统化疗（包括含铂化疗）和PD-(L)1治疗失败的复发/转移性鼻咽癌。申请被CDE纳入突破性和优先审评品种。 4. 强生抗癌组合疗法获CHMP积极意见，有望在欧盟获批 强生（Johnson & Johnson）公司日前宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已推荐扩展Darzalex（daratumumab）皮下注射（SC）剂型的适应症，使用皮下注射Darzalex联合硼替佐米、来那度胺和地塞米松（D-VRd），一线治疗新确诊的多发性骨髓瘤成年患者。CHMP的推荐基于3期临床试验CEPHEUS的数据，该研究评估了D-VRd与硼替佐米、来那度胺和地塞米松（VRd）相比，在不适合接受移植或不计划将自体干细胞移植（ASCT）作为初始治疗的患者中的疗效和安全性。该研究数据此前已在2024年国际骨髓瘤学会（IMS）年会及2024年美国血液学会（ASH）年会上展示。 5. 第一三共/阿斯利康HER2 ADC获CHMP积极意见，有望再获欧盟批准 阿斯利康（AstraZeneca）与第一三共（Daiichi Sankyo）日前共同宣布，其联合开发的重磅抗体偶联药物（ADC）Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）推荐在欧盟获批，作为单药用于治疗不可切除或转移性激素受体（HR）阳性、HER2低表达或HER2极低表达的乳腺癌成人患者，这些患者至少接受过一种内分泌疗法治疗转移性癌症，且被认为不适合接受内分泌疗法作为下一线治疗。CHMP的积极意见基于3期临床试验DESTINY‐Breast的结果。该试验结果在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示，并发表于《新英格兰医学杂志》。 6. 诺华放射性癌症疗法1类新药在中国获批临床 3月3日，CDE官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药[225Ac]Ac-PSMA-617注射液获批临床，拟开发治疗[177Lu]Lu-PSMA靶向治疗期间或之后进展的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌。根据诺华官网管线资料可知，这是一款靶向PSMA的放射性配体疗法（研发代号：AAA817），已经在国际范围内进入2/3期临床研究阶段。本次是该产品首次在中国获批IND。 1. 超20亿美元！艾伯维引进一款长效减肥药，正式进军减肥领域 3月3日，AbbVie（NYSE:ABBV）和丹麦Gubra A/S（CPSE:Gubra）宣布了一项许可协议，开发GUB014295，这是一种治疗肥胖的潜在最佳长效胰淀素类似物（amylin analog）。根据协议条款，艾伯维将在全球范围内领导GUB014295的开发和商业化活动。Gubra将获得3.5亿美元的预付款，并有资格获得高达18.75亿美元的开发、商业和销售里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。交易的结束取决于监管部门的批准和其他惯例成交条件。 2. 超8亿美元！诺华引进一款新药，针对慢性荨麻疹 当地时间 3 月 3 日，KYORIN 制药有限公司宣布，与诺华制药就 KYORIN 发现的 KRP-M223 及其备用化合物达成全球许可协议。根据该协议，KYORIN 授予诺华开发、制造和商业化 KRP-M223 的独家全球许可。KYORIN 保留了在日本商业化和为日本市场生产该产品的选择权，诺华保留了与 KYORIN 在日本共同推广的选择权。作为回报，KYORIN 将获得 5500 万美元的预付款，并有资格获得与 KRPM223 的开发、批准和商业化进展相关的高达 7.775 亿美元的里程碑付款，以及净销售额的分层版税。KRP-M223 是一种 MRGPRX2 拮抗剂，用于涉及肥大细胞的过敏性和炎症性疾病，如慢性自发性荨麻疹。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

1. 全球首款！罕见基因治疗提交FDA上市申请 2月18日，Ultragenyx Pharmaceutical宣布美国FDA已接受AAV基因疗法UX111的生物制品许可证申请（BLA）的审查，该申请旨在加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）患者的治疗方法。美国FDA确定优先审查的PDUFA行动批准时间是2025年8月18日。美国FDA还通知该公司，他们目前不打算举行咨询委员会会议来讨论这一申请。UX111的BLA提交得到了现有数据的支持，包括正在进行的关键Transpher A和WORLDSymposium™2025上提出的长期随访研究的最新数据，表明使用UX111治疗可使MPS IIIA患者的脑脊液（CSF）中硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速持续降低，而与治疗时的年龄或疾病进展阶段无关。 2. 1年两针！吉利德长效HIV新药申报上市 2月18日，吉利德科学宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其提交的lenacapavir新药申请（NDA），该公司的每年两针注射用HIV-1衣壳抑制剂用于预防HIV，作为暴露前预防（PrEP）。美国FDA将审查优先审查的申请，并已将PDUFA的目标行动日期定为2025年6月19日。新上市申请基于吉利德进行的3期PURPOSE 1 和PURPOSE 2试验的数据。在PURPOSE 1（NCT04994509）中，数据显示，每年两次lenacapavir在lenacapavir组中显示为零感染。在PURPOSE 2中（NCT04925752），lenacapavir组有两例HIV感染，表明lenacapavir组99.9%的参与者没有感染HIV，HIV感染风险降低了96%。 3. 潜在“first-in-class”抗癌小分子获FDA优先审评资格 2月18日，Chimerix公司宣布，美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请（NDA），用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子药物，能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出，dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持，此前发布的数据显示，在使用RANO 2.0（一种神经肿瘤学缓解评估标准）进行评估时，dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率，中位缓解持续时间为10.4个月。 4. 默沙东HIF-2α抑制剂获欧盟批准两项适应症 2月18日，默沙东（MSD）宣布，欧盟委员会已有条件批准其口服低氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）上市，作为单药治疗下列适应症：1）von Hippel-Lindau（VHL）病成人患者，他们携带不适合手术、需要治疗的局部肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）；2）接受过两线或以上治疗方案（其中包含PD-1或PD-L1抑制剂及至少两种血管内皮生长因子靶向治疗）后疾病进展的成人晚期透明细胞RCC患者。新闻稿指出，Welireg是欧盟批准的首个HIF-2α抑制剂，也是治疗VHL病相关肿瘤的首个全身性治疗药物。这两个适应症的批准分别基于LITESPARK-004和LITESPARK-005试验的结果。在VHL病相关RCC患者（n=61）中，Welireg的客观缓解率（ORR）为49%（95% CI，36–62)；在RCC患者中，Welireg与活性对照相比，降低透明细胞RCC患者疾病进展或死亡风险25%（HR=0.75，95% CI，0.63–0.90；p=0.0008），ORR为22% vs 4%。 5. 罕见慢性肾病新药在欧盟获批上市当地时间 2 月 20 日，苏庇医药（Sobi）和 Apellis Pharmaceuticals 宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准 Aspaveli® (pegcetacoplan)的适应症扩展申请，用于治疗 C3 肾小球病 (C3 G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。这两种疾病都是罕见的慢性肾脏疾病，此前并无获批的治疗方法。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 和 C3b 疗法，旨在调节补体级联的过度激活。2021 年 5 月，该药首次获 FDA 批准上市，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。同年 12 月，该适应症获 EMA 批准。此次新适应症获批是基于一项 III 期 VALIANT 研究的积极数据。 6. FDA批准首款脑腱黄瘤病治疗药物 2月21日，美国FDA批准了Mirum Pharmaceuticals旗下Ctexli（chenodiol）上市，用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）。根据FDA新闻稿，Ctexli是首个获FDA批准用于治疗CTX的药物。CTX是一种罕见的常染色体遗传性、进行性胆固醇代谢障碍，影响身体的多个部位。Ctexli片剂的活性成分是鹅脱氧胆酸，这次批准主要基于3期RESTORE研究的积极结果，该研究评估了Ctexli在CTX成人患者中的效果。研究达到了主要终点，即患者的胆汁醇水平减少具有高度统计学显著性（p<0.0001）。 7. 延缓儿童近视，恒瑞医药HR19034滴眼液申报上市 2月17日，恒瑞医药宣布HR19034滴眼液的药品上市许可申请获国家药监局受理，用于延缓等效球镜度数为-0.50D至-4.00D（散光≤1.50D、屈光参差≤1.50D）的6至12岁儿童近视进展。HR19034滴眼液是恒瑞医药采用B/F/S三合一灌装技术开发的一种单剂量滴眼液，其活性成份为硫酸阿托品，无需添加防腐剂，可竞争性拮抗毒蕈碱乙酰胆碱M受体，调节视网膜、巩膜功能，改善脉络膜血供，抑制眼轴变长从而缓解近视进展。2024年8月，HR19034滴眼液II/III期临床试验（HR19034-301）达到了方案预设的主要研究终点。该研究是一项在儿童近视患者中评价HR19034滴眼液的有效性和安全性的随机、双盲和安慰剂对照II/III期研究，共入组509例儿童近视患者。 8. 恒瑞JAK1抑制剂「艾玛昔替尼软膏」申报上市 2月15日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网显示，恒瑞医药的1类新药艾玛昔替尼软膏的上市申请已获受理。这是艾玛昔替尼软膏首次申报上市。艾玛昔替尼是恒瑞医药自主研发的高选择性的JAK1抑制剂，可通过抑制JAK1信号传导发挥抗炎和抑制免疫的生物学效应，目前该药口服片剂、外用软膏、碱凝胶等剂型正在进行多种适应症的临床开发。此前，该药片剂已有多项适应症上市许可申请获得CDE受理，包括中度至重度特应性皮炎、强直性脊柱炎、中重度活动性类风湿关节炎、重度斑秃。 9. GSK慢阻肺病新药在华申报上市 2月21日，葛兰素史克（GSK）宣布IL-5单抗Nucala（美泊利珠单抗）的新药上市申请获国家药监局受理，用于作为嗜酸性粒细胞表型慢性阻塞性肺病（COPD）患者的附加维持治疗。如果获得批准，美泊利珠单抗将成为第一个获批用于COPD患者每月给药的生物制剂。此次申请是基于III期MATINEE研究的积极结果。结果显示，与安慰剂组相比，美泊利珠单抗组患者的中度或重度COPD恶化率显著降低，且具有临床意义。 1. 1亿美元！凯雷和SK Capital收购蓝鸟生物 2月21日，bluebird bio（蓝鸟生物）宣布，该公司已与经验丰富的生物技术高管团队合作，签订了一项最终协议，由全球投资公司凯雷（NASDAQ:CG）和SK Capital Partners，LP（“SK Capital”）管理的基金收购。Mirati Therapeutics和Ipsen的前首席执行官David Meek预计将在交易结束后成为蓝鸟的首席执行官。凯雷和SK Capital将为bluebird bio提供主要资金，以扩大蓝鸟为镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良患者提供基因治疗的商业化。根据协议条款，蓝鸟股东将获得每股3.00美元的现金和每股或有价值权，如果蓝鸟目前的产品组合在2027年12月31日之前或结束的任何过去12个月内实现了6亿美元的净销售额，则持有人有权获得每股6.84美元的现金支付，潜在总价值高达每股9.84美元（总交易价值约1亿美元），但须获得蓝鸟大部分已发行股份的投标、获得适用的监管批准和其他惯例成交条件。 2. 开发基因疗法，新锐完成2700万欧元B轮融资 2月21日，EG 427今日宣布成功完成了一笔2700万欧元的B轮融资，此轮融资由Andera Partners与Bpifrance联合领投。EG 427是专注于通过非复制性HSV-1（nrHSV-1）载体技术开发基因药物，以治疗慢性神经病学疾病的生物技术公司。该公司主打疗法EG110A的IND申请已于2024年6月获得美国FDA的批准，并正在进行临床试验。根据新闻稿，这是此类载体用于治疗感觉神经疾病的首个人体试验。此次融资所获得的资金将支持EG 427利用其独特的HERMES平台，拓展管线开发多个治疗载体。HERMES平台能够针对周围及中枢神经系统常见疾病精准递送神经治疗药物。此外，资金还会被用以支持其主打疗法EG110A用以治疗脊髓损伤（SCI）患者的神经源性逼尿肌过度活动的1b/2a期临床试验。 3. 1.6亿美元！阿斯利康收购珐博进中国 2月20日，旧金山，FibroGen（NASDAQ:FGEN）宣布以约1.6亿美元的价格将其中国子公司出售给阿斯利康。根据协议条款，FibroGen将获得8500万美元的企业价值，加上交割时FibroGen在中国持有的净现金，目前估计约为7500万美元，总计约1.6亿美元。该交易预计将于2025年年中完成，等待惯例成交条件，包括中国的监管审查。交易完成后，FibroGen将向Morgan Stanley Tactical Value管理的投资基金偿还定期贷款，进一步简化公司的资本结构。合并后的交易预计将把公司的现金跑道延长到2027年。交易完成后，阿斯利康将获得罗沙司他在中国的所有权利。 4. 靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作 2月20日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议，两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。Cryptigen TSA是指共享的、非突变且异常表达的抗原，这些抗原来源于原本被认为是非编码区域或“垃圾DNA”的部分。根据该协议条款，Epitopea将利用其专有的CryptoMap平台，为预先指定的肿瘤类型识别并提供新型、具免疫原性的Cryptigen TSA。默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。而Epitopea则将获得一笔未公开的预付款，并有资格获得里程碑款项，每个产品的里程碑款项总额潜在可达3亿美元。 5. 12.4亿美元：石药集团ROR1 ADC授权给Radiance Biopharma 2月19日，石药集团发布公告，将ROR1 ADC新药SYS6005的美国、欧盟、英国、瑞士、挪威、冰岛、列支敦士登、阿尔巴尼亚、黑山、北马其顿、塞尔维亚、澳大利亚和加拿大的开发和商业化权益授权给Radiance Biopharma。根据协议，Radiance Biopharma支付1500万美元预付款，1.5亿美元开发和监管里程碑金额，10.75亿美元销售里程碑金额，以及一定比例的销售分成。协议总金额高达12.4亿美元。SYS6005已经获批临床。 6. 首付款近2亿元，贝海生物「多西他赛」改良型抗癌新药达成国际授权合作 2月18日，珠海贝海生物技术有限公司宣布已与Zydus Lifesciences达成战略合作，授予其新药BEIZRAY在美国市场的独家商业化权益。根据协议条款，贝海生物将负责BEIZRAY的生产和供应，Zydus美国子公司Zydus Pharmaceuticals将负责该产品在美国的商业化。贝海生物将获得包括1500万美元（在协议签署后支付）和1000万美元（在首次产品交付后支付）的首付款及多项销售里程碑款项和高两位数的利润分成。 7. 1.65亿美元首付款！Biogen引进一款ASO药物 2月18日，Biogen和Stoke Therapeutics宣布达成合作协议，Biogen将获得在美国、加拿大和墨西哥以外的所有地区合作开发和商业化Zorevunersen，这是一种潜在的一线疾病改良药物，正在开发用于治疗Dravet综合征。Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。Stoke将获得1.65亿美元的预付款。双方将分担zorevunersen（30% Biogen；70% Stoke）的外部临床开发成本。此外，Stoke可能会收到高达3.85亿美元的开发和商业里程碑付款。Stoke还将有资格获得Biogen地区潜在净销售额的两位数到十几位数不等的分层版税。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。