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年度盘点:2022年FDA获批的那些儿童用药
2023-01-27
·
药渡Daily
临床3期
儿科用药缺乏一直是世界性难题,其原因主要在于儿童临床试验难度大以及儿童专用剂型、儿童用药规格的缺乏。然而美国有关儿童用药法规相对健全,每年都有诸多儿科药物获批。现对2022年FDA批准的那些具有创新性重点儿童用药做年度盘点, 这些被批准用于儿童的药物代表着美国医学近年发展方向,向精准治疗的方向发展,期望为国内儿童药物的研发方向带来参考。这些具有创新性的儿童用药分别涉及遗传病/罕见病、
肿瘤
、中枢神经系统、抗
感染
、免疫与
炎症
、呼吸系统、抗病毒、内分泌系统等多个治疗领域。其中,遗传病/罕见病、
肿瘤
领域获批的治疗药物个数最多,其适应证主要包括
脊髓性肌萎缩症
、
Bardet-Biedl综合征
、
过度生长综合征(PROS)
、
黑色素瘤
、
骨髓单核细胞白血病
、
炎症性肌纤维母细胞瘤(IMT)
等。其次是中枢神经系统药物,适应证主要为
癫痫
,如与
细胞周期依赖性蛋白激酶5缺乏症(CDD)
相关的
癫痫
、
LG癫痫综合征
,偏向于儿童
难治性癫痫
;抗
感染
药物则是婴幼儿用药中非常常见的一个大类,主要包括
COVID-19
、
流感
、艾滋等;免疫与
炎症
药物的适应证集中于
银屑病关节炎
、
狼疮性肾炎
等;内分泌系统药物的适应证为
I型糖尿病
。另外,有2个药品是专门用于
肥胖
或
超重
成人的慢性体重管理。以及因为移植/化疗等治疗带来的损伤等,如
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)
、心脏或肝脏移植的成年人的器官排斥反应、化疗相的听力损失(耳毒性)。这些具有创新性的儿童用药,分别从新药物、新适应症、新人群以下三个方面来看:一、2022年FDA批准了37种以前从未在美国批准或销售的新药,被称为“新”药物,其中涉及儿童如下:
Tzield (teplizumab-mzwv)
注射,
Provention Bio
公司,可延缓成人和8岁及以上患有2期
1型糖尿病
的儿童患者发生3期1型
糖尿病
。
Tzield
是首个获批用于该适应症的药物。
Opdualag
(
nivolumab
和
relatlimab-rmbw
),
百时美施贵宝
,用于治疗12岁及以上
转移性或不能切除的黑色素瘤
患者。
Opdualag
是首个
LAG-3
阻断抗体组合产品,是由
PD-1
抑制剂nivolumab(纳武利尤单抗)与新型
LAG-3
阻断抗体relatlimab组成的一种首创、固定剂量、双重免疫治疗产品。
Ztalmy(ganaxolone,加奈索酮)
口服混悬液,Marinus Pharma,用于治疗2岁及以上患者与
细胞周期依赖性蛋白激酶5缺乏症(CDD)
相关的
癫痫
。
CDKL5缺乏症(CDD)
CDKL5
缺乏症(CDD)是一种严重而罕见的
遗传性癫痫
,其特征是发病早,
癫痫
发作难以控制,神经发育严重受损。这是首个针对
CDD相关癫痫发作
的治疗方法,也是首个专门针对
CDD
(一种由基因突变引起的脑功能障碍)的治疗方法。二、以前批准的药物的适应症,其中涉及儿童如下:Fintepla(fenfluramine,芬氟拉明)口服液于2020年被批准用于两岁及以上患者的
Dravet综合征
(一种
癫痫
)。2022年,批准
优时比
公司的
Fintepla
用于治疗两岁及以上患者的
lenox-gastaut综合征
(另一种形式的
癫痫
)。
Imcivree(setmelanotide)注射剂
,Rhythm Pharmaceutical,2022年被批准用于6岁及以上因
Bardet-Biedl综合征综合征
(一种罕见的遗传疾病)而
肥胖
的患者。这是首个被批准用于
Bardet-Biedl综合征
患者慢性体重管理的药物。
Mekinist
(
trametinib
,
曲美替尼
)片剂,
诺华
公司,最初于2013年被批准用于治疗某些
黑色素瘤
患者。2022年,批准
Mekinist
联合
Tafinlar
用于治疗6岁及以上患有特定基因突变
实体瘤
(一种名为BRAF V600E的基因)的患者。
Tafinlar(dabrafenib,达拉非尼)胶囊
,
葛兰素史克
,最初于2013年被批准用于治疗某些
黑色素瘤
患者。2022年,它被批准与
Mekinist
联合使用,用于治疗6岁及以上患有特定基因突变
实体瘤
(一种名为BRAF V600E的基因)的患者。
Tafinlar
+
Mekinist
是BRAF/
MEK
抑制领域的全球靶向治疗领导者,是第一个也是唯一一个获批不限癌肿适应症用于治疗BEAF V600E突变
实体瘤
的疗法。Pedmark(
sodium thiosulfate
injection,硫代硫酸钠)注射剂最初于2012年被批准用于氰化物中毒。2022年,批准Fennec制药的
Pedmark
用于降低儿童患者与
顺铂
相关的听力损失(耳毒性)风险。这是针对这一适应症的首次治疗。
Vidaza(azacitidine,阿扎胞苷)注射剂
于2004年首次被批准用于
骨髓增生异常综合征
和
慢性骨髓单核细胞白血病
。2022年,批准
Vidaza
用于治疗新诊断的一个月及以上的儿童
骨髓单核细胞白血病
患者,这是一种
罕见的血癌
,主要影响幼儿。
Vidaza
是首个被批准用于治疗这种类型
白血病
的疗法。
阿扎胞苷
是美国FDA批准的第一个
骨髓增生异常综合征(MDS)
治疗药物,原研厂家
新基公司
,国内销售权授予
百济神州
。
Vijoice
(
alpelisib
,阿博利布)片剂于2019年首次获批。2022年,
诺华
公司的
Vijoice
被批准用于治疗一种罕见的过度生长谱系(PROS),主要影响儿童。这是治疗该综合征的第一种疗法。
Xalkori(crizotinib,克唑替尼)胶囊
最初于2011年被批准用于
非小细胞肺癌
患者。2022年,批准
辉瑞
公司的
Xalkori
用于1岁及以上
不可切除、复发或难治性炎症性肌纤维母细胞瘤(IMT)
患者。
Xalkori
是首个获批用于IMT的药物。三、2022年扩大到包括新的儿科人群的药物批准:
Benlysta(belimumab)注射剂
,
葛兰素
公司,于2022年被批准用于5-17岁患有
活动性狼疮性肾炎
的患者,这是一种与狼疮相关的严重肾脏疾病,他们正在接受标准治疗。该药物此前被批准用于成人患者。
Cabenuva
(缓释cabotegravir,缓释rilpivirine)联合包装用于肌肉注射,由
ViiV
公司与
强生
旗下
杨森制药
合作开发,于2021年首次被批准作为一种完整的方案,用于治疗符合某些标准的成人
HIV感染
。2022年,将这一批准扩大到12岁及以上、体重至少35公斤的患者。这是首个被批准用于青少年的肌肉注射艾滋病毒药物。
CellCept(霉酚酸酯)胶囊
,
中外制药株式会社
公司,以前被批准用于预防接受心脏或肝脏移植的成年人的器官排斥反应。2022年,患者群体扩大到包括儿童心脏或肝脏移植患者。Evrysdi(risdiplam,利司扑兰)口服溶液于2020年被批准用于两个月及以上患有
脊髓性肌萎缩症(SMA)
的患者,
脊髓性肌萎缩症
是一种罕见且往往致命的遗传性疾病,会影响肌肉力量和运动。2022年罗仕旗下基因泰克公司宣布,
Evrysdi
其患者人群获批扩大到包括两个月以下的婴儿。
Imbruvica(ibrutinib,依鲁替尼)胶囊
,
艾伯维
公司,已被批准用于治疗成人
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)
,这是一种干细胞或骨髓移植的并发症,至少经过一线系统治疗。2022年,将人群扩大到1岁及以上的患者。
Imbruvica
是该患者群体中治疗cGVHD的第一种药物。Qsymia(芬特明和托吡酯)缓释胶囊,Vivus Inc,2012年首次被批准用于
肥胖
或
超重
成人的慢性体重管理。2022年,它被批准用于12岁及以上的儿童患者,体重指数在95%以上,按年龄和性别标准化。
SMOFlipid(脂质注射乳剂)
最初于2016年被批准用于成人,作为热量和必需脂肪酸的来源,用于肠外营养,当其他营养来源或途径不可能、不足或可能造成伤害时。2022年,费森尤斯·卡比宣布
SMOFlipid
获批扩大了对儿科患者人群的使用,包括早产儿。
Stelara(ustekinumab)注射剂
,
强生
公司,最初于2013年被批准用于治疗
活动性银屑病关节炎
的成人。2022年,将人群扩大到患有
活动性银屑病关节炎
的6-17岁患者。
Triumeq
(一种含有
abacavir
、
dolutegravir
和
lamivudine
的固定剂量组合产品)片剂,
ViiV
公司,于2014年首次被批准用于治疗
艾滋病毒感染
。2022年,随着Triumeq PD片剂口服混悬液的批准,适应症人群扩大到包括体重至少10公斤的儿科患者。
Veklury(瑞德西韦)注射剂
,
吉利德
公司,于2020年被批准用于治疗某些12岁及以上住院或患有轻中度疾病、发展为严重
COVID-19
(包括住院或死亡)风险较高的患者的
COVID-19
。2022年,将患者人群扩大到28天及以上、体重至少3公斤的儿科患者。
Wegovy(semaglutide,司美格鲁肽)注射液
,
诺和诺德
公司,于2021年被批准用于
肥胖
或
超重
成人的慢性体重管理,除饮食和运动外。2022年,将人群扩大到12岁及以上的患者。Xofluza(baloxavir marboxil,巴洛沙韦酯)片剂,由
罗氏
和
盐野义
公司共同开发,于2018年首次获批。
Xofluza
用于治疗12岁及以上出现症状不超过48小时的成人和儿童
急性无并发症流感(流感)
。
Xofluza
还适用于12岁及以上人群在接触
流感
患者后的
流感
暴露预防(预防)。2022年,该群体扩大到包括5岁及以上的儿科患者。👇关注药渡数据媒体矩阵
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机构
Provention Bio, Inc.
百时美施贵宝(中国)投资有限公司
UCB SA
[+15]
适应症
缺乏疾病
癫痫
癌症
[+28]
靶点
LAG3
PD-1
CDKL5
[+1]
药物
Teplizumab
纳武利尤单抗/瑞拉利单抗
纳武利尤单抗
[+25]
标准版
¥
16800
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