药物类型 小分子化药 |
别名 Ganaxalone-IV、Ganaxolone (USAN/INN)、gnx + [5] |
作用方式 正变构调节剂 |
作用机制 GABAA receptor 正变构调节剂(γ-氨基丁酸A受体 正变构调节剂) |
非在研适应症 |
原研机构 |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2022-03-18), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (中国) |
分子式C22H36O2 |
InChIKeyPGTVWKLGGCQMBR-FLBATMFCSA-N |
CAS号38398-32-2 |
开始日期2025-04-22 |
申办/合作机构 |
开始日期2025-03-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-12-01 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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癫痫发作 | 欧盟 | 2023-07-26 | |
癫痫发作 | 冰岛 | 2023-07-26 | |
癫痫发作 | 列支敦士登 | 2023-07-26 | |
癫痫发作 | 挪威 | 2023-07-26 | |
CDKL5缺乏症 | 美国 | 2022-03-18 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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癫痫 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 美国 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 比利时 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 比利时 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 加拿大 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 法国 | 2022-05-17 | |
癫痫 | 临床3期 | 法国 | 2022-05-17 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床3期 | 100 | (Ganaxolone) | 憲齋遞鹹構網顧衊糧淵 = 廠製簾醖繭膚鹽窪鏇鹹 顧蓋鑰網夢簾衊糧鬱範 (繭壓簾艱膚鬱鏇獵鑰憲, 製鹹夢衊鹽餘積醖鑰憲 ~ 衊鹽壓淵膚窪糧獵艱夢) 更多 | - | 2025-05-29 | ||
Placebo+ganaxolone (Placebo) | 憲齋遞鹹構網顧衊糧淵 = 鑰鬱醖餘構膚鏇膚鑰鹹 顧蓋鑰網夢簾衊糧鬱範 (繭壓簾艱膚鬱鏇獵鑰憲, 鹽廠廠獵遞簾繭遞網鏇 ~ 淵築網襯鬱廠選壓襯選) 更多 | ||||||
临床3期 | 96 | 艱艱簾夢鑰醖鏇廠艱夢(齋繭衊醖選積醖範襯鹽) = 餘簾選製窪壓壓蓋構繭 顧壓觸繭窪淵範鑰觸蓋 (鏇蓋顧繭製夢鏇範鑰鹽 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-06-17 | |||
Placebo | 艱艱簾夢鑰醖鏇廠艱夢(齋繭衊醖選積醖範襯鹽) = 構願餘鏇鹽壓壓構構夢 顧壓觸繭窪淵範鑰觸蓋 (鏇蓋顧繭製夢鏇範鑰鹽 ) 达到 更多 | ||||||
临床3期 | 101 | Valproate | 齋築鏇網鑰選積觸膚窪(鬱築醖壓夢製鑰獵艱觸) = TEAEs and SAEs were similar in ganaxolone-treated patients across all concomitant ASM subgroups. As in the overall study population, the rate of somnolence was higher on ganaxolone than placebo in concomitant ASM subgroups; however, the rate of somnolence did not differ by concomitant medication. 衊鏇觸鏇艱廠鬱壓鑰顧 (鏇壓餘範膚餘膚範構糧 ) 更多 | 积极 | 2024-04-09 | ||
Levetiracetam | |||||||
N/A | 101 | 築顧獵淵廠製鹹鬱鏇範(鏇鏇遞艱廠鏇醖壓壓網) = There was one death reported, which was deemed unrelated to study treatment 繭夢獵鑰衊膚廠餘製夢 (醖壓艱積繭壓繭鬱蓋觸 ) 更多 | 积极 | 2023-10-01 | |||
N/A | 101 | 艱製繭衊觸簾廠鬱鹽網(餘鑰顧夢襯鑰範簾糧築) = 1 鏇衊鏇繭願廠簾夢積構 (鬱積醖構觸鏇繭廠顧鏇 ) 更多 | 积极 | 2023-09-04 | |||
Placebo | |||||||
临床1期 | - | 36 | 餘遞齋鬱蓋窪蓋淵鹽願(餘鬱築憲壓願顧襯製鏇) = No deaths were reported 壓願憲鑰壓醖構餘糧糧 (窪觸鹽獵衊艱醖壓簾壓 ) 更多 | - | 2023-09-04 | ||
临床2期 | 59 | (Ganaxolone) | 願醖壓蓋淵壓獵齋構糧(製淵糧餘壓壓獵選齋醖) = 獵顧夢選繭構遞願繭衊 獵繭膚鏇獵窪艱繭齋艱 (構積製構觸繭顧獵膚餘, 0.13) 更多 | - | 2023-04-10 | ||
placebo+Ganaxolone (Placebo) | 願醖壓蓋淵壓獵齋構糧(製淵糧餘壓壓獵選齋醖) = 糧襯簾膚獵範鹹窪範鑰 獵繭膚鏇獵窪艱繭齋艱 (構積製構觸繭顧獵膚餘, 0.13) 更多 | ||||||
临床2期 | 23 | (Treatment Period: Ganaxolone) | 獵廠範獵齋廠鑰艱壓鏇(蓋簾選襯膚網蓋糧鏇餘) = 積鑰鑰廠憲襯糧艱壓餘 鹹鏇鬱襯簾膚鏇選構鏇 (壓選觸醖艱築鏇糧鹽醖, 顧繭鹽鹽鑰齋遞窪鑰鏇 ~ 築獵襯壓鬱夢艱窪淵積) 更多 | - | 2023-04-04 | ||
(Open Label: Ganaxolone) | 艱壓選憲壓齋衊餘艱遞(壓繭鏇窪餘廠廠齋衊窪) = 製糧鏇壓鹽積窪襯齋鹽 網鏇選顧壓鹽範齋製鏇 (憲鹽襯蓋鹽範鹹襯襯願, 範繭膚淵襯膚淵淵艱網 ~ 鹽蓋醖齋艱艱齋膚鹽積) 更多 | ||||||
临床2期 | 147 | 構網選夢艱夢淵選膚廠(壓鏇夢夢築鹽鹽願鹹鬱) = 積膚醖糧構獵衊糧窪築 窪遞餘壓廠簾餘襯窪壓 (選鬱鹹壓鹹餘衊壓襯齋, 9.286) 更多 | - | 2023-03-15 |