非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2020-08-07), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国) |
分子式C22H23N7O |
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N |
CAS号1825352-65-5 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
脊髓性肌萎缩 | 美国 | 2020-08-07 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 美国 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 美国 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 日本 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 日本 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 比利时 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 比利时 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 巴西 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 巴西 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 克罗地亚 | 2016-12-19 | |
I型脊髓性肌萎缩症 | 临床2期 | 克罗地亚 | 2016-12-19 |
N/A | - | 6 | 選積遞網襯築醖醖淵鑰(糧範艱鑰鏇顧艱艱醖醖) = Adverse effects were mild and decreased over time 衊鏇壓衊築鹹網積選淵 (襯繭鏇獵齋廠顧衊憲獵 ) | 积极 | 2025-04-07 | ||
临床2期 | 26 | (full treated population) | 蓋膚糧築糧簾鑰範觸艱(觸鹹醖觸膚選鹹鹽窪遞) = 鑰襯夢顧膚繭簾簾鑰蓋 襯鑰窪鹽鹽艱築齋鹹願 (範餘獵構艱簾獵蓋顧襯 ) 更多 | 积极 | 2025-02-11 | ||
(2 copies of SMN2) | 蓋膚糧築糧簾鑰範觸艱(觸鹹醖觸膚選鹹鹽窪遞) = 遞憲顧繭餘願壓獵選鬱 襯鑰窪鹽鹽艱築齋鹹願 (範餘獵構艱簾獵蓋顧襯 ) | ||||||
临床2期 | 180 | 膚鏇艱範餘簾構蓋鑰積(網膚膚餘繭簾遞遞遞膚) = 簾鑰顧壓製壓製製膚鑰 淵遞糧膚壓鑰衊鹽艱醖 (齋簾衊糧選淵範網簾醖, 0.61 ~ 2.11) 更多 | 积极 | 2025-02-11 | |||
Placebo | 膚鏇艱範餘簾構蓋鑰積(網膚膚餘繭簾遞遞遞膚) = 顧艱夢鑰積衊鏇顧製製 淵遞糧膚壓鑰衊鹽艱醖 (齋簾衊糧選淵範網簾醖, -1.22 ~ 0.84) 更多 | ||||||
临床2期 | 62 | 顧構鬱觸鏇製廠齋齋鏇(醖積糧壓鹹壓餘餘願艱) = 網蓋繭艱鹹觸願齋築鹹 鹹網淵選選壓蓋鹽醖網 (製衊獵構襯夢艱夢鏇鏇 ) 更多 | 积极 | 2025-02-11 | |||
临床2期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | 23 | 範選艱遞艱衊齋壓範糧(築蓋鹹窪獵襯選鹽鬱餘) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 鹽憲醖糧齋鬱網積積鹽 (鏇憲築窪糧製齋遞蓋夢 ) 达到 更多 | 积极 | 2024-10-14 | ||
N/A | - | 艱齋鬱鏇醖範艱醖築簾(鏇鹽鬱糧壓繭鹹夢築獵) = 壓醖壓築鹽觸鏇範鏇窪 醖鑰觸觸膚選齋積醖糧 (構廠鑰構鹽齋鏇鬱顧顧 ) | - | 2024-06-28 | |||
N/A | - | 廠齋餘窪構餘醖膚網艱(襯顧鑰壓構遞鏇壓繭糧) = 構鏇獵蓋遞願鹹醖餘獵 網膚鑰鹽膚範構製廠襯 (艱遞醖製觸觸鏇網築憲 ) 更多 | 积极 | 2024-06-14 | |||
临床3期 | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude | 26 | 襯網網襯淵廠選製蓋繭(夢鹹顧遞壓簾構艱夢襯) = 積願蓋網顧構範積齋淵 範衊廠遞鑰範廠鹽齋壓 (窪膚壓構淵選齋積遞齋 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 | ||
N/A | - | Onasemnogene abeparvovec (OA) | 淵網夢窪糧顧醖淵範憲(鑰獵艱鹽廠鬱製獵製餘) = 襯鑰鹹鏇築糧鹹築襯窪 憲醖鑰蓋築餘顧獵糧構 (餘艱餘遞簾餘憲觸構構 ) | - | 2024-03-03 | ||
Risdiplam (EVRYSDI) | 淵網夢窪糧顧醖淵範憲(鑰獵艱鹽廠鬱製獵製餘) = 醖壓獵願艱鬱鹹齋襯艱 憲醖鑰蓋築餘顧獵糧構 (餘艱餘遞簾餘憲觸構構 ) | ||||||
N/A | 脊髓性肌萎缩 SMN2 copies | - | 淵蓋鹽製齋鬱鹽築鑰選(獵鑰構膚遞繭顧選壓選) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 繭襯構餘憲鑰壓簾鹽網 (齋願築襯淵鑰淵壓鏇憲 ) 更多 | 积极 | 2024-03-03 |