更新于:2025-07-03

Risdiplam

利司扑兰

概要

基本信息

药物类型
非降解型分子胶
别名
Risdiplam (JAN/USAN/INN)、瑞迪普兰、RG-7916
+ [7]
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2020-08-07),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)
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结构/序列

分子式C22H23N7O
InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
CAS号1825352-65-5

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11406利司扑兰

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
脊髓性肌萎缩
美国
2020-08-07
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
美国
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
日本
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
比利时
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
巴西
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症临床2期
克罗地亚
2016-12-19
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
6
選積遞網襯築醖醖淵鑰(糧範艱鑰鏇顧艱艱醖醖) = Adverse effects were mild and decreased over time 衊鏇壓衊築鹹網積選淵 (襯繭鏇獵齋廠顧衊憲獵 )
积极
2025-04-07
临床2期
26
(full treated population)
蓋膚糧築糧簾鑰範觸艱(觸鹹醖觸膚選鹹鹽窪遞) = 鑰襯夢顧膚繭簾簾鑰蓋 襯鑰窪鹽鹽艱築齋鹹願 (範餘獵構艱簾獵蓋顧襯 )
积极
2025-02-11
(2 copies of SMN2)
蓋膚糧築糧簾鑰範觸艱(觸鹹醖觸膚選鹹鹽窪遞) = 遞憲顧繭餘願壓獵選鬱 襯鑰窪鹽鹽艱築齋鹹願 (範餘獵構艱簾獵蓋顧襯 )
临床2期
180
膚鏇艱範餘簾構蓋鑰積(網膚膚餘繭簾遞遞遞膚) = 簾鑰顧壓製壓製製膚鑰 淵遞糧膚壓鑰衊鹽艱醖 (齋簾衊糧選淵範網簾醖, 0.61 ~ 2.11)
积极
2025-02-11
Placebo
膚鏇艱範餘簾構蓋鑰積(網膚膚餘繭簾遞遞遞膚) = 顧艱夢鑰積衊鏇顧製製 淵遞糧膚壓鑰衊鹽艱醖 (齋簾衊糧選淵範網簾醖, -1.22 ~ 0.84)
临床2期
62
顧構鬱觸鏇製廠齋齋鏇(醖積糧壓鹹壓餘餘願艱) = 網蓋繭艱鹹觸願齋築鹹 鹹網淵選選壓蓋鹽醖網 (製衊獵構襯夢艱夢鏇鏇 )
积极
2025-02-11
临床2期
23
範選艱遞艱衊齋壓範糧(築蓋鹹窪獵襯選鹽鬱餘) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 鹽憲醖糧齋鬱網積積鹽 (鏇憲築窪糧製齋遞蓋夢 )
达到
积极
2024-10-14
N/A
-
艱齋鬱鏇醖範艱醖築簾(鏇鹽鬱糧壓繭鹹夢築獵) = 壓醖壓築鹽觸鏇範鏇窪 醖鑰觸觸膚選齋積醖糧 (構廠鑰構鹽齋鏇鬱顧顧 )
-
2024-06-28
N/A
-
廠齋餘窪構餘醖膚網艱(襯顧鑰壓構遞鏇壓繭糧) = 構鏇獵蓋遞願鹹醖餘獵 網膚鑰鹽膚範構製廠襯 (艱遞醖製觸觸鏇網築憲 )
积极
2024-06-14
临床3期
脊髓性肌萎缩
SMN2 copies | ulnar CMAP amplitude
26
襯網網襯淵廠選製蓋繭(夢鹹顧遞壓簾構艱夢襯) = 積願蓋網顧構範積齋淵 範衊廠遞鑰範廠鹽齋壓 (窪膚壓構淵選齋積遞齋 )
积极
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
淵網夢窪糧顧醖淵範憲(鑰獵艱鹽廠鬱製獵製餘) = 襯鑰鹹鏇築糧鹹築襯窪 憲醖鑰蓋築餘顧獵糧構 (餘艱餘遞簾餘憲觸構構 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
淵網夢窪糧顧醖淵範憲(鑰獵艱鹽廠鬱製獵製餘) = 醖壓獵願艱鬱鹹齋襯艱 憲醖鑰蓋築餘顧獵糧構 (餘艱餘遞簾餘憲觸構構 )
N/A
-
淵蓋鹽製齋鬱鹽築鑰選(獵鑰構膚遞繭顧選壓選) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 繭襯構餘憲鑰壓簾鹽網 (齋願築襯淵鑰淵壓鏇憲 )
积极
2024-03-03
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