利司扑兰(Risdiplam) - 药物靶点：SMN2_在研适应症：脊髓性肌萎缩，I型脊髓性肌萎缩症，青少年脊髓性肌萎缩症_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

非降解型分子胶

别名

Risdiplam (JAN/USAN/INN)、瑞迪普兰、RG-7916

+ [7]

靶点

SMN2

作用方式

调节剂

作用机制

SMN2调节剂(运动神经元存活蛋白调节剂)

治疗领域

神经系统疾病其他疾病遗传病与畸形

在研适应症

脊髓性肌萎缩I型脊髓性肌萎缩症青少年脊髓性肌萎缩症+ [1]

非在研适应症-

原研机构

PTC Therapeutics, Inc.

在研机构

罗氏（中国）投资有限公司Hoffmann-La Roche, Inc.F. Hoffmann-La Roche Ltd.

+ [7]

非在研机构-

权益机构

PTC Therapeutics, Inc.

Royalty Pharma Plc

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2020-08-07),

脊髓性肌萎缩

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物（PRIME） (欧盟)、优先审评 (中国)、特殊审批 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、优先审评 (澳大利亚)、加速审评 (欧盟)

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结构/序列

分子式C22H23N7O

InChIKeyASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N

CAS号1825352-65-5

关联

22

项与利司扑兰相关的临床试验

NCT05861999

/ Recruiting临床4期

A Phase IV Open-Label Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Experienced a Plateau or Decline in Function After Gene Therapy

This is an open-label, single-arm, multicenter clinical study to evaluate the effectiveness and safety of risdiplam administered in pediatric participants with SMA and 2 SMN2 copies who previously received onasemnogene abeparvovec and experience a plateau or decline in function. Participants to be enrolled are children <2 years of age genetically diagnosed with SMA.

开始日期2024-08-14

申办/合作机构-

NCT05861986

/ Recruiting临床4期

A Phase IV Open-Label Study Evaluating the Effectiveness and Safety of Risdiplam Administered as an Early Intervention in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy After Gene Therapy

This is an open-label, single-arm, multicenter clinical study to evaluate the effectiveness and safety of risdiplam administered as an early intervention in pediatric participants with spinal muscular atrophy (SMA) and 2 SMN2 copies who have previously received onasemnogene abeparvovec. Participants are children < 2 years of age genetically diagnosed with SMA.

开始日期2024-05-30

申办/合作机构-

NCT05808764

/ Recruiting临床2期

A Phase II, Open-label Study to Investigate the Pharmacokinetics and Safety of Risdiplam in Infants With Spinal Muscular Atrophy

This study will evaluate the pharmacokinetics (PK) and safety of risdiplam in participants with spinal muscular atrophy (SMA) under 20 days of age at first dose.

开始日期2024-04-26

申办/合作机构-

100 项与利司扑兰相关的临床结果

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100 项与利司扑兰相关的转化医学

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100 项与利司扑兰相关的专利（医药）

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252

项与利司扑兰相关的文献（医药）

2025-06-01·MUSCLE & NERVE

Characteristics of Patients With Spinal Muscular Atrophy Who Have Switched Treatments: A Multi‐Center Experience in the United Kingdom

Article

作者: Rohwer, Annemarie ; Baranello, Giovanni ; Muntoni, Francesco ; Stimpson, Georgia ; Wolfe, Amy ; Scoto, Mariacristina ; Milev, Evelin ; O'Reilly, Emer

ABSTRACT:

Introduction/Aims:

The evolving landscape of spinal muscular atrophy (SMA) treatment in the United Kingdom allows patients to switch, with health authority approval, from one treatment to another. This retrospective analysis explores the characteristics of pediatric patients across the United Kingdom who switched between available therapies that included nusinersen, risdiplam, and onasemnogene abeparvovec (OA).

Methods:

Demographic data were collected, along with indicators of disease severity and motor function scores for all pediatric patients registered with the SMA REACH UK database who received nusinersen or risdiplam as initial treatments.

Results:

Data were available for 375 patients across 19 sites. In total, 289 patients received nusinersen (of whom 21% switched to risdiplam and 16% to OA), and 86 patients received risdiplam (of whom 5% switched to OA). The top reported reasons for treatment changes were as follows: nusinersen to risdiplam: related to spine complexity (28/52), other difficulties related to administration (23/52); nusinersen to OA: parent preference (19/36), bridging to OA (14/36); risdiplam to OA: parent preference (2/2). After switching, no patients requested to go back to the initial treatment. No patients demonstrated deterioration beyond the expected disease trajectory prior to switching.

Discussion:

The availability of treatments in the United Kingdom has fundamentally influenced treatment choices, but deterioration in a treatment was not identified as a factor in switching treatments. Further work will be needed to investigate the long‐term trajectory of these patients.

2025-06-01·MUSCLE & NERVE

Sensory Nerve Action Potential Analysis in a Cohort of Patients With Spinal Muscular Atrophy Aged 12 Years and Older

Article

作者: Goedee, H. Stephan ; Cuppen, Inge ; van Eijk, Ruben P. A. ; Ros, Leandra A. A. ; Sleutjes, Boudewijn T. H. M. ; van der Pol, W. Ludo ; Asselman, Fay‐Lynn ; Wadman, Renske I.

ABSTRACT:

Introduction/Aims:

Survival Motor Neuron 1 (SMN1)‐related spinal muscular atrophy (SMA) is characterized by α‐motor neuron degeneration, with sensory function assumed to be clinically preserved. However, recent studies in severely affected patients and animal models have challenged this view. Therefore, we assessed the maximum sensory nerve action potential (SNAP) amplitude of the median nerve in patients with SMA and examined its changes during treatment with SMN‐splicing modifying therapies.

Methods:

We longitudinally assessed median nerve maximum SNAPs in 103 genetically confirmed patients with SMA (types 1c‐4, aged ≥ 12 years) before and approximately 1 year after treatment with nusinersen or risdiplam. For comparison, we included 53 age‐ and sex‐matched healthy controls, using identical settings. We also compared data with reference values from a previously published cohort.

Results:

Maximum SNAPs were abnormal in 6 patients with SMA (6%), which was comparable to controls (8%), even when corrected for age. In patients younger than 50 years, abnormal maximum SNAPs were more prevalent in patients with SMA types 1 and 2. Maximum SNAPs were higher in SMA compared with controls. Maximum SNAPs showed an age‐related decline in most cohorts, but the decline was steeper in patients with SMA type 1c. There was no difference in SNAPs after 1 year of treatment.

Discussion:

Our findings suggest the preserved sensory integrity of the median nerve in the majority of patients with SMA (94%), even in longstanding disease. The resilience of sensory neurons of the median nerve, and whether this extends to other peripheral nerves, warrants further investigation.Trial Registration: The study was approved by the local medical ethics committee (no. 20‐143) and registered in the Dutch registry for clinical studies and trials (www.toetsingonline.nl—NL72562.041.20, March 26, 2020)

2025-05-01·JOURNAL OF NEUROLOGY

Upper limb motor function in individuals with SMA type 2: natural history and impact of therapies

Article

作者: Estévez-Arias, Berta ; Borràs, Ariadna ; Nascimento, Andres ; Moya, Obdulia ; Urbano, Mario ; Ortez, Carlos ; López-Lobato, Mercedes ; Balsells, Sol ; Puig-Ram, Cristina ; Calvo, Rocío ; Ñungo Garzón, Nancy Carolina ; Frongia, Anna Lia ; Pareja, Ana ; Carrera-García, Laura ; Pitarch-Castellano, Inmaculada ; Grimalt, Maria Antonia ; Natera-de Benito, Daniel ; Roca, Sandra ; Fernández-García, Miguel A ; Expósito-Escudero, Jessica ; Munell, Francina ; García-Campos, Óscar ; Martínez-Salcedo, Eduardo ; García Romero, Mar ; Medina, Julita

OBJECTIVES:

To describe the natural history of the upper limb motor function in spinal muscular atrophy (SMA) type 2 and analyze the impact of SMA-modifying therapies on Revised Upper Limb Module (RULM) scores.

METHODS:

This is a retrospective, multicenter, observational study including individuals with SMA type 2, aged between 30 months and 20 years at the time of their first RULM assessment, with available follow-up data.

RESULTS:

We enrolled 149 untreated individuals as part of the natural history cohort, with a mean age of 9.5 years at the first assessment and a mean follow-up duration of 3.98 years (SD 1.97, range 0.3-7.7). An increase in RULM scores was observed in early childhood within this cohort. However, after 4.4 years of age, a gradual decline in RULM scores was noted with increasing age. In contrast, RULM scores were significantly higher in individuals receiving treatment with nusinersen or risdiplam compared to natural history data.

CONCLUSION:

Our findings provide a natural history of upper extremity motor function in children and adolescents with SMA type 2. The RULM scores typically improve during the early years of life, peaking around 4.4 years of age, after which they progressively decline with age. The data presented here will facilitate the assessment of treatment response in individuals with SMA type 2, especially in those with already severely limited motor function.

394

项与利司扑兰相关的新闻（医药）

2025-05-15

·药咖荟

基因药物专委会主委董小岩：GC101注射液治疗2型SMA 的Ⅲ期关键临床研究招募启动

董小岩CBIITA基因药物专委会主委北京锦篮基因科技有限公司联合创始人北京五加和基因科技有限公司创始人、CEO由北京锦篮基因科技有限公司（以下简称“锦篮基因”）自主研发的AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）的Ⅲ期关键临床研究启动患者招募，采取竞争入组方式计划在全国多中心招募50例2-12岁的2型脊髓性肌萎缩症患者。本研究为全国多中心、随机、标准治疗对照、开放标签的临床试验，已通过主中心解放军总医院第七医学中心伦理委员会批准率先启动患者招募，其他研究中心将陆续启动。研究中心有：解放军总医院第七医学中心、北京大学第一医院、首都医科大学附属北京儿童医院、华中科技大学武汉儿童医院、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心、苏州大学附属儿童医院、深圳市儿童医院。项目简介GC101腺相关病毒注射液是一种处于临床试验阶段的基因治疗药物，通过单次腰椎穿刺鞘内注射给药，将表达SMN1蛋白的基因导入SMA患者体内细胞中，尤其是脊髓前角运动神经元细胞中，表达正常的人SMN蛋白，从而达到治疗疾病的目的。解放军总医院第七医学中心招募信息解放军总医院第七医学中心牵头开展一项“评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者有效性和安全性的多中心、随机、标准治疗对照、开放标签关键性临床试验”，该临床研究已通过国家药品监督管理局的批准（批准号：CXSL2200400）及本院伦理委员会的批准，进入Ⅲ期临床研究阶段，现向社会公开招募受试者，凡经评估符合要求的患者均有机会参与到该项研究中。注：该研究药品尚未上市。【项目简介】GC101腺相关病毒注射液（简称GC101）是一种处于临床试验阶段的基因治疗药物，通过单次腰椎穿刺鞘内注射给药，将表达SMN1蛋白的基因导入SMA患者体内细胞中，尤其是脊髓前角运动神经元细胞中，表达正常的人SMN蛋白，从而达到治疗疾病的目的。【招募对象的条件】本研究采取竞争入组的方式，全国计划招募50例2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。如果您/您的孩子满足以下条件，将可能有机会参加这项研究：· 年龄≥2岁，≤12岁，男女不限。·通过临床表型及基因检测明确诊断为2型5q-SMA的患者。·筛选前持续接受规律诺西那生钠治疗1年以上的患者。·筛选前2个月内未接受过利司扑兰治疗，且在入组后12个月内无接受利司扑兰治疗计划的患者。·筛选时能独坐但不能独走，且HFMSE评分≥10分。·患者和/或患者的监护人能够理解且愿意遵守试验方案要求和流程，自愿参加并签署知情同意书。研究医生将根据您/您的孩子具体情况，确认您/您的孩子是否能够参加本研究。您是否参加本研究/您是否让您的孩子参加本临床研究是基于自愿，有权力选择随时退出。【受试者应配合的事项】研究期间，您需要做以下事情：· 如实提供孩子的病史和治疗史，并提供必要的医学证明。· 按照方案的规定进行治疗、随访及记录。· 研究期间不参加其他临床试验。· 遵循研究医生的医疗指导。【联系方式】如果您对本研究感兴趣，详细登记信息及联系方式请扫描/识别下方二维码：↑滑动查看更多内容招募海报关于GC101腺相关病毒注射液 GC101注射液是锦篮基因自主研发的国内首个单次鞘内给药治疗SMA的AAV基因治疗产品。适应症涵盖了1型、2型及3型5qSMA。已顺利完成的GC101-2 型IND 项目I/II 期临床试验为Ⅲ期关键性临床试验研究奠定了基础。临床试验研究数据表明，接受GC101注射液治疗的2型SMA受试者已观察到积极且显著的疗效，多名受试者获得了运动里程碑的突破。相较于现有治疗手段，GC101注射液“单次治疗，长期疗效”的治疗潜力更展现出差异化优势。凭借上述卓越表现，GC101注射液于2024年12月被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）认定为突破性治疗品种。END▲点击图片了解《聚焦“国之大者”CBIITA 联合体荣获“中国产学研合作十大好平台”》更多优质内容，欢迎关注媒体合作投稿转载/资料领取/加入社群请添加药小咖与/智/者/同/行为/创/新/赋/能

基因疗法临床3期上市批准申请上市

2025-05-15

·同写意

鼐济医药携手M34公司在ASGCT年会震撼揭晓SMA新一代基因疗法突破性成果

同写意年度巨献！！7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！2025年5月14日，在美国新奥尔良召开的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，鼐济医药（Nikegen）联合M34公司隆重发布了其联合研发的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物的最新临床研究成果。本次大会的一大焦点，是有“现代基因治疗之父”之称的Jude R. Samulski教授（M34公司创始人及首席科学官）在专题报告中首次公开展示了基于Nikegen核心cceAAV平台的SMA临床试验数据。这一成果标志着SMA基因治疗领域迈入全新阶段，也为SMA治疗带来了前所未有的希望。TONACEA01SMA治疗的全新曙光SMA被称为婴幼儿头号遗传性神经肌肉杀手，目前全球仅有三种疗法获批上市，包括诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza，以及罗氏的Evrysdi。然而，这些疗法普遍存在适用人群受限、肝毒性风险高、费用昂贵等问题，使大量患者无法获益。而此次发布的NKG001，正是基于Nikegen自主开发的创新载体——双链cceAAV平台。与传统scAAV载体相比，cceAAV不仅具备更高的基因表达效率，还大幅提升了载体纯度与生产效率，在降低生产成本方面实现了重大突破。TONACEA02临床数据振奋人心：低剂量实现高疗效，安全性表现卓越在由湘雅医院彭镜教授主持的IIT临床试验中，NKG001分别以低剂量（6.0E+13 vg/kg）和高剂量（1.2E+14 vg/kg）应用于2岁SMA患儿，展现出良好的安全性和惊人的疗效。• 低剂量组患儿在给药后12个月内首先达成了世界卫生组织（WHO）设定的全部6项运动发育里程碑。• 两个剂量组中，受试者均耐受良好，未观察到血栓性微血管病变（TMA）。• 未发生临床显著的肝毒性事件，体现出良好的安全性特征。 Samulski教授表示：“NKG001展现出罕见的疗效与安全性兼具，有望解决现有SMA基因疗法的关键瓶颈。”TONACEA03创新融合：从衣壳到启动子全面升级，实现六十分之一剂量的精准治疗M34公司还在本次大会中展示了其具有自主知识产权的Human-to-Human (H2H) AAV衣壳筛选平台，在人体中筛选出高度神经系统靶向的新型衣壳，为中枢递送提供了强有力的技术支撑。同时，鼐济医药对SMA表达框架进行了深度优化，可将有效剂量降低约10倍。他展望通过将AAV9.H2H低肝靶向衣壳、人源SMN1启动子与cceAAV载体技术整合，双方开发的新型SMA疗法用药剂量比现有疗法低60倍，不仅降低风险，也大幅减轻家庭经济负担。TONACEA04展望未来：强强联合，赋能全球SMA患者Samulski教授在大会上透露，鼐济医药与M34公司正考虑进一步深化合作甚至融合发展，以全面推动新一代SMA基因疗法的全球临床应用和商业化进程。这场合作不仅是技术的融合，更是使命的共鸣：让全球更多SMA患者，特别是尚未被疗法覆盖的大龄患儿，迎来真正的“可及、可负担、可治愈”的新时代。

基因疗法临床研究上市批准细胞疗法

2025-05-15

·佰傲谷BioValley

重磅发布丨鼐济医药携手M34公司在ASGCT年会震撼揭晓SMA新一代基因疗法突破性成果

2025年5月14日，在美国新奥尔良召开的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，鼐济医药（Nikegen）联合M34公司隆重发布了其联合研发的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物的最新临床研究成果。本次大会的一大焦点，是有“现代基因治疗之父”之称的Jude R. Samulski教授（M34公司创始人及首席科学官）在专题报告中首次公开展示了基于Nikegen核心cceAAV平台的SMA临床试验数据。这一成果标志着SMA基因治疗领域迈入全新阶段，也为SMA治疗带来了前所未有的希望。SMA治疗的全新曙光SMA被称为婴幼儿头号遗传性神经肌肉杀手，目前全球仅有三种疗法获批上市，包括诺华的Zolgensma、渤健的Spinraza，以及罗氏的Evrysdi。然而，这些疗法普遍存在适用人群受限、肝毒性风险高、费用昂贵等问题，使大量患者无法获益。而此次发布的NKG001，正是基于Nikegen自主开发的创新载体——双链cceAAV平台。与传统scAAV载体相比，cceAAV不仅具备更高的基因表达效率，还大幅提升了载体纯度与生产效率，在降低生产成本方面实现了重大突破。临床数据振奋人心：低剂量实现高疗效，安全性表现卓越在由湘雅医院彭镜教授主持的IIT临床试验中，NKG001分别以低剂量（6.0E+13 vg/kg）和高剂量（1.2E+14 vg/kg）应用于2岁SMA患儿，展现出良好的安全性和惊人的疗效。低剂量组患儿在给药后12个月内首先达成了世界卫生组织（WHO）设定的全部6项运动发育里程碑。两个剂量组中，受试者均耐受良好，未观察到血栓性微血管病变（TMA）。未发生临床显著的肝毒性事件，体现出良好的安全性特征。 Samulski教授表示：“NKG001展现出罕见的疗效与安全性兼具，有望解决现有SMA基因疗法的关键瓶颈。”创新融合：从衣壳到启动子全面升级，实现六十分之一剂量的精准治疗M34公司还在本次大会中展示了其具有自主知识产权的Human-to-Human (H2H) AAV衣壳筛选平台，在人体中筛选出高度神经系统靶向的新型衣壳，为中枢递送提供了强有力的技术支撑。同时，鼐济医药对SMA表达框架进行了深度优化，可将有效剂量降低约10倍。他展望通过将AAV9.H2H低肝靶向衣壳、人源SMN1启动子与cceAAV载体技术整合，双方开发的新型SMA疗法用药剂量比现有疗法低60倍，不仅降低风险，也大幅减轻家庭经济负担。展望未来：强强联合，赋能全球SMA患者Samulski教授在大会上透露，鼐济医药与M34公司正考虑进一步深化合作甚至融合发展，以全面推动新一代SMA基因疗法的全球临床应用和商业化进程。这场合作不仅是技术的融合，更是使命的共鸣：让全球更多SMA患者，特别是尚未被疗法覆盖的大龄患儿，迎来真正的“可及、可负担、可治愈”的新时代。······

基因疗法临床研究细胞疗法上市批准

100 项与利司扑兰相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11406	利司扑兰	M09A	DB15305

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
脊髓性肌萎缩	美国	Genentech, Inc.	2020-08-07

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	美国	F. Hoffmann-La Roche Ltd.	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	美国	罗氏（中国）投资有限公司	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	日本	罗氏（中国）投资有限公司	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	日本	F. Hoffmann-La Roche Ltd.	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	比利时	罗氏（中国）投资有限公司	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	比利时	F. Hoffmann-La Roche Ltd.	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	巴西	F. Hoffmann-La Roche Ltd.	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	巴西	罗氏（中国）投资有限公司	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	克罗地亚	罗氏（中国）投资有限公司	2016-12-19
I型脊髓性肌萎缩症	临床2期	克罗地亚	F. Hoffmann-La Roche Ltd.	2016-12-19

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


P11-11.018 (AAN2025)	N/A	-	6	Risdiplam	簾膚夢積製築壓繭蓋鹹(鹹廠艱窪構製構鬱艱膚) = Adverse effects were mild and decreased over time 艱願衊淵積簾鹹夢鏇觸 (夢襯構鹽糧膚製壓醖遞 )	积极	2025-04-07
NCT02913482 (FDA_CDER) 人工标引	临床2期	I型脊髓性肌萎缩症	62	EVRYSDI	蓋構艱願鹽襯夢廠顧餘(膚壓窪廠築齋鏇築夢襯) = 鹽願壓築齋遞襯憲鏇窪遞襯積鹽淵築繭觸壓淵 (鹽製獵壓餘構蓋鑰鬱鹹 ) 更多	积极	2025-02-11
NCT02908685 (FDA_CDER) 人工标引	临床2期	脊髓性肌萎缩 \| II型脊髓性肌萎缩	180	EVRYSDI	遞網壓醖鹹齋夢觸積憲(鑰積構鑰繭繭醖醖鬱願) = 構壓獵蓋廠構鹹顧鏇顧願廠艱鬱壓鑰憲壓觸範 (網醖簾襯獵願窪製夢淵, 0.61 ~ 2.11) 更多	积极	2025-02-11
NCT02908685 (FDA_CDER) 人工标引	临床2期	脊髓性肌萎缩 \| II型脊髓性肌萎缩	180	Placebo	遞網壓醖鹹齋夢觸積憲(鑰積構鑰繭繭醖醖鬱願) = 顧壓鬱範鑰築鏇顧齋鏇願廠艱鬱壓鑰憲壓觸範 (網醖簾襯獵願窪製夢淵, -1.22 ~ 0.84) 更多	积极	2025-02-11
NCT03779334 (FDA_CDER) 人工标引	临床2期	脊髓性肌萎缩	26	EVRYSDI (full treated population)	構繭鏇範窪淵糧網醖憲(鑰膚網蓋繭廠糧築鬱夢) = 鏇衊積蓋鏇觸觸鏇網廠繭簾簾廠襯觸窪蓋鏇齋 (齋範鑰觸鑰餘憲憲窪觸 ) 更多	积极	2025-02-11
NCT03779334 (FDA_CDER) 人工标引	临床2期	脊髓性肌萎缩	26	EVRYSDI (2 copies of SMN2)	構繭鏇範窪淵糧網醖憲(鑰膚網蓋繭廠糧築鬱夢) = 廠鏇窪遞餘膚衊襯糧獵繭簾簾廠襯觸窪蓋鏇齋 (齋範鑰觸鑰餘憲憲窪觸 )	积极	2025-02-11
NCT03779334 (RAINBOWFISH, GlobeNewswire) 人工标引	临床2期	脊髓性肌萎缩 SMN2 copies	23	Evrysdi	壓鏇艱鹽鬱齋獵艱簾膚(選繭醖蓋衊鏇衊選鏇鹹) = All of the children treated with Evrysdi who had three or more SMN2 copies (n=18), achieved standing and walking (100%). 蓋築襯艱鑰廠構範遞鏇 (獵艱獵憲選衊壓鹹壓製 ) 达到更多	积极	2024-10-14
EAN2024	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Risdiplam	餘獵積簾憲壓襯鹽鏇窪(遞遞夢構餘範襯鑰糧夢) = 積鑰淵繭範願遞築構壓獵廠遞顧淵顧獵夢製壓 (鹹製糧壓餘鬱鹽窪鏇築 )	-	2024-06-28
NCT02913482 (FIREFISH, NEWS) 人工标引	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Evrysdi	糧餘糧選壓糧遞醖鏇範(襯製製選鑰夢觸襯顧齋) = 醖艱鏇簾艱窪築艱遞醖鑰壓鬱構壓蓋選積糧齋 (顧糧鬱壓糧願觸餘醖積 ) 更多	积极	2024-06-14
NCT03779334 (RAINBOWFISH, MDA2024) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩 SMN2 copies \| ulnar CMAP amplitude	26	Risdiplam	醖艱獵製淵淵淵膚淵顧(築餘衊壓顧廠願夢選壓) = 觸窪夢顧衊廠夢壓遞糧遞積糧衊醖衊壓積窪遞 (衊齋廠艱築積艱製壓蓋 ) 更多	积极	2024-03-03
MDA2024	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Onasemnogene abeparvovec (OA)	壓鹽簾選膚顧觸蓋艱醖(遞膚糧構選製衊積蓋憲) = 築鑰鹹憲簾顧製願蓋鹹鬱淵積選餘膚艱餘膚範 (鬱遞糧鑰簾繭廠範鹽鑰 )	-	2024-03-03
MDA2024	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Risdiplam (EVRYSDI)	壓鹽簾選膚顧觸蓋艱醖(遞膚糧構選製衊積蓋憲) = 糧範網遞廠築鏇淵鑰鹹鬱淵積選餘膚艱餘膚範 (鬱遞糧鑰簾繭廠範鹽鑰 )	-	2024-03-03
MDA2024	N/A	脊髓性肌萎缩 SMN2 copies	-	Risdiplam	觸網齋糧窪築壓鹹醖糧(築願憲顧鹹網繭蓋鏇醖) = One infant had a single overdose 10x intended dosing without related sequelae 蓋壓淵糧糧夢窪鏇遞製 (鹹蓋遞鬱衊襯觸鹽顧壓 ) 更多	积极	2024-03-03