阿扎胞苷(Azacitidine) - 药物靶点：DNMT1_在研适应症：幼年型骨髓单核细胞白血病，骨髓增生性疾病，费城染色体阳性慢性粒细胞白血病_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

小分子化药

别名

4-amino-1-beta-D-ribofuranosyl-s-triazin-2(1H)-one、5-azacytidine、5-AZC

+ [19]

靶点

DNMT1

作用方式

抑制剂

作用机制

DNMT1抑制剂(DNA（胞嘧啶-5）-甲基转移酶-1抑制剂)、DNA甲基化抑制剂、表观遗传学药物

治疗领域

肿瘤血液及淋巴系统疾病其他疾病+ [3]

在研适应症

幼年型骨髓单核细胞白血病骨髓增生性疾病费城染色体阳性慢性粒细胞白血病+ [48]

非在研适应症

急性红细胞白血病复发性急性淋巴细胞白血病伴有 FLT3/ITD 突变的急性髓系白血病+ [80]

原研机构

Celgene Corp.

在研机构

Nippon Shinyaku Co., Ltd.

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Celgene Corp.

+ [16]

非在研机构

Pfizer Inc.

Millennium Pharmaceuticals, Inc.Schering-Plough Corp.

+ [12]

权益机构

Agios Pharmaceuticals, Inc.

The University of Texas MD Anderson Cancer Center

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2004-05-19),

骨髓增生异常综合征

最高研发阶段(中国)批准上市

特殊审评孤儿药 (美国)、优先审评 (中国)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、加速审评 (欧盟)

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结构/序列

分子式C8H12N4O5

InChIKeyNMUSYJAQQFHJEW-KVTDHHQDSA-N

CAS号320-67-2

关联

825

项与阿扎胞苷相关的临床试验

NCT07071155

/ Not yet recruiting早期临床1期IIT

A Pilot Study of Momelotinib in Combination With Hypomethylating Agent for Chronic Phase Myelodysplastic Syndromes/Myeloproliferative Overlap Neoplasms and Chronic Neutrophilic Leukemia (M-HArbOr)

This research is being done to evaluate effectiveness, safety, and tolerability of a study drug called momelotinib in participants with myelodysplastic/myeloproliferative neoplasms (MDS/MPNs) or chronic neutrophilic leukemia (CNL), in addition to standard treatment which usually includes a hypomethylating agent like azacitidine or decitabine. Treatment options for this diagnosis remain limited and investigators need better treatments to help control the disease, improve symptoms, and potentially help more patients become eligible for transplant.
Participants for this study will be asked to take some screening tests which will include routine physical examination, blood tests, and imaging scans to determine eligibility for the study. Those who continue to qualify for this study will begin treatment. The treatment on this study will include taking momelotinib by mouth for all patients. The first 10 patients may receive momelotinib (MMB) alone for 3 cycles before adding a standard treatment for MDS/MPN called azacitidine (HMA).
The participant may be asked to remain on the treatment for up to 24 months, depending upon how the participant is responding to the study treatment. After the study treatment is completed, the participant will have one additional clinic visit for evaluating overall health, physical examination and blood tests, that will be described later in detail.
The most common side effect that may be related to participation in this study can include (i) infections which can present as fever, chills, cough, breathing problems, diarrhea, vomiting, pain or burning with urination; or (ii) low blood platelet count which can result in bruising or bleeding for longer than usual if the participant hurts themself.

开始日期2025-11-05

申办/合作机构

The Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center

NCT06782542

/ Recruiting临床2期IIT

Single-Arm Phase 2 Study of Olutasidenib, Venetoclax, and Azacitidine in IDH1 Mutated Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia Patients Who Are Eligible for Intensive Induction Chemotherapy

The purpose of this study is as follows:
1. Determine whether people receiving the combination treatment of olutasidenib, venetoclax, and azacitidine have the same, more, or fewer side effects compared to the usual chemotherapy treatment that people with this condition receive.
2. Determine how well the combination treatment of olutasidenib, venetoclax, and azacitidine works compared to the usual chemotherapy treatment that people with this condition receive.

开始日期2025-11-01

申办/合作机构

University of Miami

[+1]

NCT06611839

/ Not yet recruiting临床1/2期IIT

A Multicenter, Single-arm Clinical Study of Venetoclax and Ivosidenib Combined With Intensive Chemotherapy in the Treatment of Fit Adult Acute Myeloid Leukemia Patients With IDH1 Mutations

Leukemia is one of the common malignant tumors threatening human health. Intensive chemotherapy or non-intensive chemotherapy has limited efficacy. There is an urgent need to improve treatment outcomes with more specific, well-designed drugs that target leukemia specifically.
The induction therapy of venetoclax combined with demethylation agents (HAM) significantly improves the response rate in elderly unfit AML patients (more than 60%), and studies are being conducted in venetoclax combination with intensive induction (3 + 7) and consolidation chemotherapy in newly treated AML patients.
Isocitrate dehydrogenase (IDH) 1 and 2 are present in the citric acid cycle. About 20% of AML patients carry IDH1 or IDH2 mutations that result in the reduction of alpha-ketoglutaric acid to 2-hydroxyglutaric acid (2-HG), which methylates intracellular histones and inhibits TET2 activity to hypermethylate DNA, thereby affecting gene expression and cell differentiation. IDH mutations are more common in older patients, are often cytogenetically-related, and can also co-occur with FLT3-ITD, NPM1, or DNMT3A mutations. Ivosidenib is an IDH1 inhibitor, and its safety and efficacy in the treatment of AML have been confirmed in previous studies. Based on the study of Montesinos et al. on the role of ivosidenib and azacitidine in IDH-mutated AML, for patients who cannot tolerate intensive chemotherapy, a new treatment regimen has been added for AML patients with IDH1 mutation: ivosidenib combined with azacitidine can be selected for 1 cycle every 28 days or ivosidenib monotherapy.
Therefore, this study intends to conduct a multi-center, single-arm clinical study to determine the maximum tolerated dose of ivosidenib and venetoclax combined chemotherapy, and the composite complete response rate, the negative conversion rate of MRD measured by flowcytometry and IDH1 mutant.

开始日期2025-10-30

申办/合作机构

中国医学科学院血液病医院

100 项与阿扎胞苷相关的临床结果

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100 项与阿扎胞苷相关的转化医学

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100 项与阿扎胞苷相关的专利（医药）

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8,500

项与阿扎胞苷相关的文献（医药）

2025-12-31·ANNALS OF MEDICINE

Significant prognostic improvement in elderly patients with acute myeloid leukemia treated with hypomethylating agents and venetoclax: outcomes from a retrospective real-world analysis

Article

作者: Wu, Yong ; Zheng, Jing ; Wu, Lanlan ; Chen, Yi ; Zhou, Jiayi ; Wu, Zhengjun ; Cai, Ruyu ; Wang, Zhengyang

OBJECTIVE:

This investigation aim to analyze the clinical features and therapeutic outcomes of elderly patients with acute myeloid leukemia (AML).

METHOD:

We conducted a retrospective analysis of the clinical and cytogenetic profiles of patients aged 60 years and older diagnosed with AML at the Fujian Medical University Union Hospital from 2016 to 2024.

RESULTS:

Our study cohort included 846 patients, with a median age of 67 years. The median duration of response (DOR) was 15.8 months, with 1-year, 3-year, and 5-year DOR rates of 55.3%, 23.4%, and 13.1%, respectively. The median overall survival (OS) was 21.8 months, with corresponding 1-year, 3-year, and 5-year OS rates of 58.7%, 41.2%, and 30.0%. Patients who received the azacitidine and venetoclax treatment protocol exhibited a complete remission (CR) rate of 57.1% and a minimal residual disease (MRD) - negative rate of 34.1%. These rates were comparable to the 59.2% CR rate and 39.4% MRD-negative rate observed in patients treated with intensive chemotherapy, and were superior to those with other low-intensity regimens. Compared to the treatment outcomes achieved at our center prior to 2016, when chemotherapy was the predominant treatment modality, which were characterized by a CR rate of 42.7%, a median OS of 9.2 months, and a mere 5-year OS rate of 13.5%, the remission rate and long-term survival of elderly patients with AML have been remarkable improved.

CONCLUSION:

The integration of hypomethylating agents and venetoclax into the treatment paradigm for elderly patients with AML has significantly enhanced survival rates.

2025-12-31·Hematology

Identification of t(X;1)(q28;q21) generating a novel GATAD2B::MTCP1 gene fusion in CMML and its persistence during progression to AML

Article

作者: Chen, Yu ; Zhu, Yi-yan ; Liu, Yi-zi ; Hou, Chun-xiao ; Zhang, Zhi-yu ; Chen, Su-ning ; Wang, Qian ; Zhang, Feng-hong

OBJECTIVE:

Hematological malignancies often involve chromosomal translocations and fusion genes that drive disease progression. While MTCP1 is well-known in T-cell prolymphocytic leukemia (T-PLL), its role in myeloid neoplasms is less understood. This report presents the first identification of the t(X;1)(q28;q21) translocation leading to the GATAD2B::MTCP1 fusion in acute myeloid leukemia (AML) transformed from chronic myelomonocytic leukemia (CMML).

METHODS:

The karyotypes were described according to the International System for Human Cytogenetic Nomenclature 2009. We performed targeted next-generation sequencing (NGS) on a panel of 172 genes commonly mutated in hematological malignancies (Supplemental Table 1), using an Illumina platform. RNA sequencing was conducted on total RNA extracted from bone marrow, also using the Illumina platform. The GATAD2B::MTCP1 fusion gene was confirmed by reverse transcription-polymerase chain reaction (RT-PCR) and Sanger sequencing, with specific primers for the fusion transcript (GATAD2B-F: CCTCTTTTTTTCGACGCC; MTCP1-R: ACTGAGCACAACACTTACGC).

RESULTS:

The GATAD2B::MTCP1 fusion results from a breakpoint on 1q21 within GATAD2B exon 1 and Xq28 within MTCP1 exon 2. The patient with the GATAD2B::MTCP1 fusion exhibited disease progression from CMML to AML. Despite achieving initial remission with venetoclax-based therapy and allo-HSCT, the patient relapsed and died.

CONCLUSIONS:

We propose that the GATAD2B::MTCP1 fusion upregulates MTCP1 expression rather than generating a fusion protein, thereby contributing to transformation and relapse in AML. Further investigations are needed to elucidate the precise role of this fusion event in myeloid malignancies.

2025-12-31·Epigenetics

CpG island demethylation and recruitment of SP1 to the promoter region regulates human thymic stromal lymphopoietin expression

Article

作者: Surjit, Milan ; Ganti, Krishna Priya

Thymic Stromal Lymphopoietin (TSLP), an immunomodulatory cytokine, plays a pivotal role in the development and progression of atopic and allergic diseases. Atopy follows familial inheritance, and genome-wide studies have shown association of atopy with TSLP polymorphisms. Here, we analysed the conserved transcriptional regulatory elements in the human TSLP promoter, which revealed the presence of three CpG islands. Demethylation of the CpG island using 5-azacytidine or siRNA-mediated knockdown of DNA methyl transferases significantly upregulated TSLP expression. Sequence analysis revealed the presence of two overlapping SP1 transcription factor DNA-binding sites (DBSs), between -1494 and -1510 nucleotides on the human TSLP promoter. Further experiments showed that demethylation of the CpG island enables the binding of SP1 to its cognate DBS present on the TSLP promoter, resulting in its transcriptional activation. Moreover, retinoic acid-induced transcription of human TSLP was associated with CpG island demethylation and SP1 binding to the TSLP promoter. These findings unravel a distinct mechanism of transcriptional regulation of the human TSLP gene and suggest possible epigenetic regulation of TSLP expression in modulating atopic and allergic disease severity in different individuals.

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项与阿扎胞苷相关的新闻（医药）

2025-08-25

·求实药社

半年收入暴增73%！诺诚健华披露丰富管线储备，5款新药未来3-5年获批

诺诚健华越来越有biopharma的模样了。这家成立于2015年创新药企，正以持续高光的表现献礼十周年。 8月19日晚，诺诚健华发布2025年中期业绩报告，拳头产品奥布替尼实现了6.4亿元的收入，同比增长53%，助推公司上半年收入飙涨73%，达到7.3亿元。与此同时，公司当期亏损大幅缩窄87%，降至不到3600万元。目前来看，诺诚健华不断兑现全年预期，向着年度目标大踏步前进。站在十周年的新起点，诺诚健华将以小分子奥布替尼和大分子坦昔妥单抗的商业化作为支点，持续加码创新管线与国际化布局，稳步迈向更具全球影响力的下一个十年。励精图治回望十年来时路把时钟拨回到10年前，彼时中国还是仿制药大国，创新药几乎难觅踪迹。 2015年，药品审评审批制度改革，中国创新药产业由此拉开大幕。在这一时代背景下，诺诚健华应运而生，与中国创新药产业同频共振。谈及诺诚健华的创立，公司联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士用“九死一生”来形容。创新药研发周期长、投入大、风险高。从前期的基础研究到临床试验，每一步都充满挑战。唯有持续的创新和坚韧的毅力，才能最终脱颖而出。为了更好地应对广泛的未满足临床需求，诺诚健华选择聚焦于血液瘤、实体瘤以及自身免疫性疾病三大领域，秉承“科学驱动创新，患者所需为本”的理念，试图通过创新疗法让更多患者获益。经过十年发展，诺诚健华不仅实现了A+H两地上市，更将两款产品——奥布替尼和坦昔妥单抗推向市场。五大自免适应症进入关键的III期注册临床，治疗实体瘤的泛TRK抑制剂佐来曲替尼也已被CDE纳入优先审评，有望成为首个国产TRK抑制剂，填补相关领域的治疗空白。从0到1持续突破创新管线将迎丰收期十年时间，诺诚健华从0到1，构建了一体化的新药创制平台。第一款商业化产品奥布替尼，是诺诚健华自主研发的高选择性BTK抑制剂。这款药物仅用5年便实现了从实验室到市场的跨越。 2023年，奥布替尼针对MZL的新适应症获批，成为国内首款且唯一用于该适应症的BTK抑制剂，自此迈入快速放量阶段。到2024年底，奥布替尼销售额成功突破10亿元大关。 2025年初，奥布替尼一线治疗CLL/SLL适应症获批并获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2025）》I级推荐，成功打开了初治患者的广阔市场。2025年上半年，奥布替尼继续放量，同比上涨53%，达到6.4亿元。为进一步巩固在血液瘤领域的优势，诺诚健华正积极推进新型BCL2抑制剂Mesutoclax在中国和全球的四大适应症临床开发，这款差异化分子具备高成功潜力。公司正在加速“BTK+BCL2”这对王牌组合的临床开发，联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的III期注册临床正加速推进中，进度在国内处于领先位置，其36周时总缓解率（ORR）为100%，靶病灶完全缓解率（CRR）为57%，不可检测的微小残留病（uMRD）率为65%。 Mesutoclax的亮点不止于此，它还是国内首个获得突破性疗法（BTD）认定的BCL-2抑制剂（R/R MCL），针对既往BTK抑制剂治疗耐药后的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，ORR达到84%，最佳完全缓解率（CRR）为36%。此外，Mesutoclax聚焦AML和MDA，剑指全球市场潜力。 Mesutoclax联合阿扎胞苷一线治疗AML的I期剂量扩展研究显示了强劲的疗效和良好的安全性，CRR为70%，uMRD率为57%，60天死亡率为0%，数据远优于竞品。全球首款BCL2抑制剂维奈克拉，2024年销售金额约26亿美元。弗若斯特沙利文预测，到2030年，BCL2抑制剂全球市场规模将达217亿美元，随着适应症拓展、新药上市以及联合用药，整体市场增量空间十分可观。在稳住血液瘤基本盘的同时，诺诚健华将目光投向了自免这片“蓝海”，作为仅次于肿瘤的第二大疾病领域，千亿美元的“大蛋糕”引来众多药企争相入局。在自免适应症的布局上，诺诚健华采取了双管齐下的开发策略。一方面继续拓展奥布替尼在B细胞通路上的应用，包括推进临床进度领先的ITP、MS和SLE等适应症。目前在免疫性血小板减少症（ITP）治疗上，奥布替尼已完成III期临床患者入组，是国内首个、也是唯一进入III期的自主研发的BTK抑制剂，预计其治疗ITP的NDA将于2026年上半年递交。从市场竞争格局来看，国内一、二线治疗ITP主要以糖皮质激素、促血小板生成素（TPO-RA等）等药物为主，暂无BTK抑制剂被用于ITP治疗。据华源证券测算，目前我国ITP患者数量约11万人，其中采用一线激素治疗的患者普遍预后不佳，67%需要接受二线或以上治疗，这就为其他创新疗法提供了机会。而针对T细胞通路的自免适应症，诺诚健华分别布局了两款TYK2抑制剂——ICP-332和ICP-488。其中ICP-332针对中重度特应性皮炎（AD）的III期研究预计今年完成患者入组；ICP-488的银屑病III期试验预计今年也将完成患者入组。除了血液瘤和自免，诺诚健华的佐来曲替尼有望成为首款国产上市的TRK抑制剂，公司还通过搭建差异化的ADC技术平台等方式，积极探索实体瘤领域的新需求，目前首款ADC创新药已进入临床，今年也获得概念验证（PoC），之后会诞生更多ADC创新药。正是依托这种纵深有度的管线布局，诺诚健华在创新药研发上始终保持创新活力，不断开辟新的市场疆域。开启下一个黄金十年下一个黄金十年，中国创新药锋芒毕露。据弗若斯特沙利文，2024年，中国创新药市场规模预计将达到1592亿美元，较2019年增长20%，占全球医药生物体量的15%左右；到2030年，这一数字有望突破3000亿美元，中国力量在全球医药生物版图上的分量越来越重。诺诚健华的十年，也是中国创新药产业由“跟跑”到“并跑”，再向“领跑”跃迁的十年。十年间，政策东风、人才红利、资本加持以及产业生态等多重因素叠加下，属于中国的源头创新如星火燎原，开始在国际舞台上闪耀。根据医药魔方数据，2024年中国创新药BD交易总金额和首付款双双刷新历史新高。到了2025年上半年，创新药license-out总额更是突破600亿美元，超过去年全年水平。今年1月，诺诚健华对外授权CD20xCD30双抗ICP-B02，相信这只是个开端。步入2.0阶段，诺诚健华将聚焦“国内深耕+海外拓展”的双轮驱动战略，持续聚焦创新、商业化和国际化三大核心方向。在研发创新上，诺诚健华不断寻求突破。目前，公司已有两款商业化产品，预计未来3-5年，总共有5-6款创新药获批上市、3-4款产品开启国际化征程，同时还会推出5-10款临床前的差异化分子，持续丰富产品管线储备。在商业化能力建设上，诺诚健华组建了一支专业高效的团队，其核心产品奥布替尼上市以来累计收入已突破30亿元。在维持高毛利率的情况下，销售费用率趋于下降，体现出公司运营效率的稳步提升。第二个十年，诺诚健华将国际化作为重要战略目标。正如崔霁松博士所言，国际化是生物医药创新企业的必由之路。通过国际化布局，企业不仅能够显著提升创新能力和研发水平，还能通过全球市场拓展和license-out等合作模式增强自身“造血”能力，同时进一步提升品牌影响力，巩固行业领先地位。为了加快国际化进程，诺诚健华计划采取一系列有力举措。一方面，持续推进全球多中心临床试验。目前，诺诚健华正开展多项国际多中心临床试验，包括奥布替尼治疗PPMS和SPMS的全球多中心III临床研究、Mesutoclax治疗AML和MDS正在美国开展临床试验，ICP-332治疗结节性痒疹的全球II期试验等。另一方面，诺诚健华也在积极寻求license-out的机会，通过全球合作的方式最大化公司资产的商业价值，形成可持续的创新闭环。战略落地，终究还是要靠人来执行。作为一家创新驱动的生物医药公司，诺诚健华始终坚持“人尽其才”理念，将人才视为最宝贵的资产。在保持扁平化、开放式管理模式的基础上，持续完善国际化人才管理体系，通过营造开放包容的创新环境，持续吸引全球顶尖医药研发人才加入，同时保持组织的敏捷性，这将为诺诚健华注入持续的澎湃动力。尾声当前，中国创新药产业正迎来前所未有的发展机遇。随着国内临床需求持续释放，创新药企获得了广阔的发展空间。与此同时，全球医药创新格局的深度调整，为中国药企参与国际竞争创造了有利条件。十年磨一剑，今朝试锋芒。诺诚健华见证了中国创新药产业的历史性跨越，已经完成了从biotech到biopharma的蜕变。第二个十年征程，诺诚健华将以更加开放的姿态拥抱全球创新，为中国创新药高质量发展贡献更多力量。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部。联系我们 SIT 2025 展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174 （同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

财报优先审批CSCO会议临床3期申请上市

2025-08-25

·医药投资部落

诺诚健华的下一个黄金十年

诺诚健华越来越有biopharma的模样了。这家成立于2015年创新药企，正以持续高光的表现献礼十周年。 8月19日晚，诺诚健华发布2025年中期业绩报告，拳头产品奥布替尼实现了6.4亿元的收入，同比增长53%，助推公司上半年收入飙涨73%，达到7.3亿元。与此同时，公司当期亏损大幅缩窄87%，降至不到3600万元。目前来看，诺诚健华不断兑现全年预期，向着年度目标大踏步前进。站在十周年的新起点，诺诚健华将以小分子奥布替尼和大分子坦昔妥单抗的商业化作为支点，持续加码创新管线与国际化布局，稳步迈向更具全球影响力的下一个十年。励精图治回望十年来时路把时钟拨回到10年前，彼时中国还是仿制药大国，创新药几乎难觅踪迹。 2015年，药品审评审批制度改革，中国创新药产业由此拉开大幕。在这一时代背景下，诺诚健华应运而生，与中国创新药产业同频共振。谈及诺诚健华的创立，公司联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士用“九死一生”来形容。创新药研发周期长、投入大、风险高。从前期的基础研究到临床试验，每一步都充满挑战。唯有持续的创新和坚韧的毅力，才能最终脱颖而出。为了更好地应对广泛的未满足临床需求，诺诚健华选择聚焦于血液瘤、实体瘤以及自身免疫性疾病三大领域，秉承“科学驱动创新，患者所需为本”的理念，试图通过创新疗法让更多患者获益。经过十年发展，诺诚健华不仅实现了A+H两地上市，更将两款产品——奥布替尼和坦昔妥单抗推向市场。五大自免适应症进入关键的III期注册临床，治疗实体瘤的泛TRK抑制剂佐来曲替尼也已被CDE纳入优先审评，有望成为首个国产TRK抑制剂，填补相关领域的治疗空白。从0到1持续突破创新管线将迎丰收期十年时间，诺诚健华从0到1，构建了一体化的新药创制平台。第一款商业化产品奥布替尼，是诺诚健华自主研发的高选择性BTK抑制剂。这款药物仅用5年便实现了从实验室到市场的跨越。 2023年，奥布替尼针对MZL的新适应症获批，成为国内首款且唯一用于该适应症的BTK抑制剂，自此迈入快速放量阶段。到2024年底，奥布替尼销售额成功突破10亿元大关。 2025年初，奥布替尼一线治疗CLL/SLL适应症获批并获《CSCO淋巴瘤诊疗指南（2025）》I级推荐，成功打开了初治患者的广阔市场。2025年上半年，奥布替尼继续放量，同比上涨53%，达到6.4亿元。为进一步巩固在血液瘤领域的优势，诺诚健华正积极推进新型BCL2抑制剂Mesutoclax在中国和全球的四大适应症临床开发，这款差异化分子具备高成功潜力。公司正在加速“BTK+BCL2”这对王牌组合的临床开发，联合奥布替尼一线治疗CLL/SLL的III期注册临床正加速推进中，进度在国内处于领先位置，其36周时总缓解率（ORR）为100%，靶病灶完全缓解率（CRR）为57%，不可检测的微小残留病（uMRD）率为65%。 Mesutoclax的亮点不止于此，它还是国内首个获得突破性疗法（BTD）认定的BCL-2抑制剂（R/R MCL），针对既往BTK抑制剂治疗耐药后的套细胞淋巴瘤（MCL）患者，ORR达到84%，最佳完全缓解率（CRR）为36%。此外，Mesutoclax聚焦AML和MDA，剑指全球市场潜力。 Mesutoclax联合阿扎胞苷一线治疗AML的I期剂量扩展研究显示了强劲的疗效和良好的安全性，CRR为70%，uMRD率为57%，60天死亡率为0%，数据远优于竞品。全球首款BCL2抑制剂维奈克拉，2024年销售金额约26亿美元。弗若斯特沙利文预测，到2030年，BCL2抑制剂全球市场规模将达217亿美元，随着适应症拓展、新药上市以及联合用药，整体市场增量空间十分可观。在稳住血液瘤基本盘的同时，诺诚健华将目光投向了自免这片“蓝海”，作为仅次于肿瘤的第二大疾病领域，千亿美元的“大蛋糕”引来众多药企争相入局。在自免适应症的布局上，诺诚健华采取了双管齐下的开发策略。一方面继续拓展奥布替尼在B细胞通路上的应用，包括推进临床进度领先的ITP、MS和SLE等适应症。目前在免疫性血小板减少症（ITP）治疗上，奥布替尼已完成III期临床患者入组，是国内首个、也是唯一进入III期的自主研发的BTK抑制剂，预计其治疗ITP的NDA将于2026年上半年递交。从市场竞争格局来看，国内一、二线治疗ITP主要以糖皮质激素、促血小板生成素（TPO-RA等）等药物为主，暂无BTK抑制剂被用于ITP治疗。据华源证券测算，目前我国ITP患者数量约11万人，其中采用一线激素治疗的患者普遍预后不佳，67%需要接受二线或以上治疗，这就为其他创新疗法提供了机会。而针对T细胞通路的自免适应症，诺诚健华分别布局了两款TYK2抑制剂——ICP-332和ICP-488。其中ICP-332针对中重度特应性皮炎（AD）的III期研究预计今年完成患者入组；ICP-488的银屑病III期试验预计今年也将完成患者入组。除了血液瘤和自免，诺诚健华的佐来曲替尼有望成为首款国产上市的TRK抑制剂，公司还通过搭建差异化的ADC技术平台等方式，积极探索实体瘤领域的新需求，目前首款ADC创新药已进入临床，今年也获得概念验证（PoC），之后会诞生更多ADC创新药。正是依托这种纵深有度的管线布局，诺诚健华在创新药研发上始终保持创新活力，不断开辟新的市场疆域。开启下一个黄金十年下一个黄金十年，中国创新药锋芒毕露。据弗若斯特沙利文，2024年，中国创新药市场规模预计将达到1592亿美元，较2019年增长20%，占全球医药生物体量的15%左右；到2030年，这一数字有望突破3000亿美元，中国力量在全球医药生物版图上的分量越来越重。诺诚健华的十年，也是中国创新药产业由“跟跑”到“并跑”，再向“领跑”跃迁的十年。十年间，政策东风、人才红利、资本加持以及产业生态等多重因素叠加下，属于中国的源头创新如星火燎原，开始在国际舞台上闪耀。根据医药魔方数据，2024年中国创新药BD交易总金额和首付款双双刷新历史新高。到了2025年上半年，创新药license-out总额更是突破600亿美元，超过去年全年水平。今年1月，诺诚健华对外授权CD20xCD30双抗ICP-B02，相信这只是个开端。步入2.0阶段，诺诚健华将聚焦“国内深耕+海外拓展”的双轮驱动战略，持续聚焦创新、商业化和国际化三大核心方向。在研发创新上，诺诚健华不断寻求突破。目前，公司已有两款商业化产品，预计未来3-5年，总共有5-6款创新药获批上市、3-4款产品开启国际化征程，同时还会推出5-10款临床前的差异化分子，持续丰富产品管线储备。在商业化能力建设上，诺诚健华组建了一支专业高效的团队，其核心产品奥布替尼上市以来累计收入已突破30亿元。在维持高毛利率的情况下，销售费用率趋于下降，体现出公司运营效率的稳步提升。第二个十年，诺诚健华将国际化作为重要战略目标。正如崔霁松博士所言，国际化是生物医药创新企业的必由之路。通过国际化布局，企业不仅能够显著提升创新能力和研发水平，还能通过全球市场拓展和license-out等合作模式增强自身“造血”能力，同时进一步提升品牌影响力，巩固行业领先地位。为了加快国际化进程，诺诚健华计划采取一系列有力举措。一方面，持续推进全球多中心临床试验。目前，诺诚健华正开展多项国际多中心临床试验，包括奥布替尼治疗PPMS和SPMS的全球多中心III临床研究、Mesutoclax治疗AML和MDS正在美国开展临床试验，ICP-332治疗结节性痒疹的全球II期试验等。另一方面，诺诚健华也在积极寻求license-out的机会，通过全球合作的方式最大化公司资产的商业价值，形成可持续的创新闭环。战略落地，终究还是要靠人来执行。作为一家创新驱动的生物医药公司，诺诚健华始终坚持“人尽其才”理念，将人才视为最宝贵的资产。在保持扁平化、开放式管理模式的基础上，持续完善国际化人才管理体系，通过营造开放包容的创新环境，持续吸引全球顶尖医药研发人才加入，同时保持组织的敏捷性，这将为诺诚健华注入持续的澎湃动力。尾声当前，中国创新药产业正迎来前所未有的发展机遇。随着国内临床需求持续释放，创新药企获得了广阔的发展空间。与此同时，全球医药创新格局的深度调整，为中国药企参与国际竞争创造了有利条件。十年磨一剑，今朝试锋芒。诺诚健华见证了中国创新药产业的历史性跨越，已经完成了从biotech到biopharma的蜕变。第二个十年征程，诺诚健华将以更加开放的姿态拥抱全球创新，为中国创新药高质量发展贡献更多力量。

CSCO会议财报优先审批临床3期申请上市

2025-08-24

·药明康德

使100%患者获完全缓解的联合疗法；使100%患者产生抗体的新型疫苗…… | 一周盘点

本期看点 1. Tuspetinib联用标准剂量的venetoclax和azacitidine（TUS+VEN+AZA三联疗法）在一项针对新确诊的急性髓系白血病（AML）患者的1/2期临床试验中表现亮眼，在80 mg和120 mg TUS剂量水平下接受治疗的所有受试者均达到了完全缓解（CR）或部分血液学恢复的完全缓解（CRh）。 2. 新型带状疱疹候选疫苗Z-1018在针对50至69岁人群的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果，该疫苗展现出与活性对照疫苗相当的抗体和CD4阳性T细胞免疫应答，且耐受性良好。 Tuspetinib：公布1/2期联合治疗试验的新数据 Aptose Biosciences公司公布了其针对新确诊的AML患者开展的1/2期TUSCANY试验的新数据。这些患者接受了不同剂量的tuspetinib联用标准剂量的venetoclax和azacitidine。该三联疗法正在被开发作为一种安全且不依赖于特定突变的一线治疗方案，用于治疗那些无法接受诱导化疗的新确诊AML患者，这些患者具有多样的突变。此次公布的结果显示，在VEN+AZA中加入TUS可提高缓解率和最小残留病（MRD）阴性率。在80 mg和120 mg TUS剂量水平下接受治疗的所有受试者均达到了CR/CRh，且120 mg TUS剂量组达到缓解的时间比40 mg和80 mg剂量组更早。在对治疗产生应答的患者中，9人中有7人（78%）达到了MRD阴性，预计通过持续的长期治疗，患者的生存期将进一步延长。在FLT3野生型AML患者（占AML患者群体约70%）中，该三联疗法实现了100%的CR/CRh；在TP53、RAS及FLT3-ITD突变型AML患者中，CR/CRh率和MRD阴性率均为100%。安全性方面，该三联疗法的安全性和耐受性良好，在已评估的剂量水平下均未观察到剂量限制性毒性（DLT）。 Z-1018：公布1/2期临床试验数据 Dynavax Technologies公司宣布，其新型带状疱疹候选疫苗Z-1018在针对50至69岁人群的1/2期临床试验中取得了积极的顶线结果。Z-1018是一款在研带状疱疹疫苗，采用Dynavax公司生产的糖蛋白E（gE）抗原，并辅以公司专有的CpG 1018佐剂。基于该部分试验结果，公司计划将Z-1018推进至1/2期临床试验的第二部分，针对70岁及以上的成年人，预计于2025年下半年启动。在第二剂疫苗接种后一个月的评估时间点，Z-1018展现出与活性对照Shingrix（一款已获批的带状疱疹疫苗）相当的抗体和CD4阳性T细胞免疫应答，且耐受性良好。在选定用于第二部分试验的剂量、配方和接种方案下，Z-1018组的体液免疫应答（抗体产生）率达到100.0%，对照组为96.9%；细胞免疫应答（CD4阳性T细胞反应）率为89.7%，对照组为93.5%，两组的综合免疫应答率分别为89.7%和90.3%。在选定方案中，接种Z-1018的受试者中出现2/3级局部和全身注射后反应（PIR）的比例分别为12.5%和27.5%，显著低于对照组的52.6%和63.2%。 BGE-102：1期临床试验完成首例受试者给药 BioAge公司宣布，其用于治疗肥胖症的候选药物BGE-102的1期临床试验已完成首例受试者给药。BGE-102是一种结构新颖、可口服的小分子NLRP3抑制剂，具有高活性及良好的脑渗透性，旨在开发用于治疗肥胖症。NLRP3是驱动与年龄相关炎症的关键因子，与肥胖、神经退行性疾病及心血管疾病密切相关。该公司基于人类衰老队列分析发现，NLRP3活性降低与长寿相关，因此将其确立为潜在治疗靶点。BGE-102通过独特的结合位点和机制抑制NLRP3炎性小体，作用方式区别于其他在研NLRP3抑制剂。在临床前肥胖模型中，BGE-102单药治疗实现了高达15%的剂量依赖性体重减轻，疗效与司美格鲁肽（semaglutide）相当。与司美格鲁肽联用后，动物模型的体重减轻约25%，显示出叠加效应。该化合物具有高效力，且脑渗透性强，支持每日一次口服给药。此外，该化合物在毒理研究中表现出优异的安全性，未见任何不良事件，展现出解决神经炎症（破坏大脑食欲调节）以及与肥胖和心血管风险相关的全身炎症的潜力。 SL-325：IND申请获得FDA许可 Shattuck Labs宣布，其用于治疗炎症性肠病（IBD）的在研新药SL-325的IND申请已获得美国FDA的许可。SL-325是一款潜在“first-in-class”死亡受体3（DR3）阻断抗体，是一种完全Fc段沉默的人源化IgG单克隆抗体，旨在实现对临床验证的DR3/TL1A通路的完全和持久阻断。临床前研究显示，SL-325对人源DR3具有高亲和力结合能力，并能有效抑制TL1A与DR3的结合。在非人灵长类动物研究中，该药物表现出良好的安全性。参考资料： [1] Memo Therapeutics AG Publishes Phase I Safety, Tolerability, and Pharmacokinetics Study for Neutralizing Antibody Targeting BKPyV Infection in Clinical and Translational Science. Retrieved August 22, 2025, from https://memo-therapeutics.com/2025/08/19/memo-therapeutics-ag-publishes-phase-i-safety-tolerability-and-pharmacokinetics-study-for-neutralizing-antibody-targeting-bkpyv-infection-in-clinical-and-translational-science/ [2] COUR Pharma Doses First Patient in Clinical Trial Evaluating CNP-103 in People Recently Diagnosed with Type 1 Diabetes. Retrieved August 22, 2025, from https://www.globenewswire.com/de/news-release/2025/08/19/3135630/0/en/COUR-Pharma-Doses-First-Patient-in-Clinical-Trial-Evaluating-CNP-103-in-People-Recently-Diagnosed-with-Type-1-Diabetes.html [3] ALX Oncology Doses First Patient in Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating ADC ALX2004 for the Treatment of EGFR-Expressing Solid Tumors. Retrieved August 22, 2025, from https://ir.alxoncology.com/news-releases/news-release-details/alx-oncology-doses-first-patient-phase-1-dose-escalation-trial [4] Kelonia Therapeutics Doses First Patient in Phase 1 inMMyCAR Study Evaluating in vivo CAR T-cell Therapy for Relapsed and Refractory Multiple Myeloma. Retrieved August 22, 2025, from https://keloniatx.com/kelonia-therapeutics-doses-first-patient-in-phase-1-inmmycar-study-evaluating-in-vivo-car-t-cell-therapy-for-relapsed-and-refractory-multiple-myeloma/ [5] Opus Genetics Announces FDA Clearance of IND Application for Gene Therapy Candidate OPGx-BEST1. Retrieved August 22, 2025, from https://ir.opusgtx.com/press-releases/detail/495/opus-genetics-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-gene-therapy-candidate-opgx-best1 [6] BioAge Labs Announces First Participant Dosed in Phase 1 Clinical Trial of BGE-102, a Novel Brain-Penetrant NLRP3 Inhibitor. Retrieved August 22, 2025, from https://ir.bioagelabs.com/news-releases/news-release-details/bioage-labs-announces-first-participant-dosed-phase-1-clinical [7] Athira Pharma Presents ATH-1105 Phase 1 Trial Results at ALS Nexus 2025. Retrieved August 22, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/14/3133303/0/en/Athira-Pharma-Presents-ATH-1105-Phase-1-Trial-Results-at-ALS-Nexus-2025.html [8] Aptose Reports Early Data Demonstrating Tuspetinib Improves Standard of Care Treatment Across Diverse Populations of Newly Diagnosed AML in Phase 1/2 TUSCANY Trial. Retrieved August 22, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/18/3134929/35575/en/Aptose-Reports-Early-Data-Demonstrating-Tuspetinib-Improves-Standard-of-Care-Treatment-Across-Diverse-Populations-of-Newly-Diagnosed-AML-in-Phase-1-2-TUSCANY-Trial.html [9] Enlivex Announces Positive Topline Data From Multi-Country, Randomized, Controlled, Phase I/II Trial Evaluating Allocetra in Patients With Moderate-To-Severe Knee Osteoarthritis. Retrieved August 22, 2025, from https://enlivex.com/investors/news-releases/enlivex-announces-positive-topline-data-from-multi-country-randomized-controlled-phase-i-ii-trial-evaluating-allocetra-in-patients-with-moderate-to-severe-knee-osteoarthritis/ [10] Dynavax Announces Positive Topline Phase 1/2 Results Supporting Potential Best-in-Class Shingles Vaccine Profile. Retrieved August 22, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/dynavax-announces-positive-topline-phase-12-results-supporting-potential-best-in-class-shingles-vaccine-profile-302535373.html [11] Shattuck Labs Announces IND for SL-325 Is in Effect for the Treatment of Inflammatory Bowel Disease. Retrieved August 22, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/08/21/3137278/0/en/Shattuck-Labs-Announces-IND-for-SL-325-Is-in-Effect-for-the-Treatment-of-Inflammatory-Bowel-Disease.html [12] SMSbiotech Initiates Groundbreaking Phase 1 Human Clinical Trial for COPD. Retrieved August 22, 2025, from https://www.businesswire.com/news/home/20250821443319/en/SMSbiotech-Initiates-Groundbreaking-Phase-1-Human-Clinical-Trial-for-COPD 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

临床结果疫苗临床2期

100 项与阿扎胞苷相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03021	阿扎胞苷	L01BC07	DB00928

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
幼年型骨髓单核细胞白血病	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2022-05-20
骨髓增生性疾病	欧盟	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
骨髓增生性疾病	冰岛	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
骨髓增生性疾病	列支敦士登	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
骨髓增生性疾病	挪威	betapharm Arzneimittel GmbH	2020-03-24
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	中国	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2017-04-24
高危骨髓增生异常综合征	澳大利亚	Celgene Pty Ltd.	2009-11-30
急性髓性白血病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生异常综合征	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2004-05-19

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫母细胞性淋巴结病	临床3期	日本	Celgene Corp.	2018-11-06
血小板减少症	临床3期	美国	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	澳大利亚	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	巴西	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	加拿大	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	捷克	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	丹麦	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	法国	Celgene Corp.	2013-04-26

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临床结果

适应症

分期

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04102020 (VIALE-M, CTgov)	临床3期	急性髓性白血病	112	Venetoclax+Azacitidine (Part 1: Venetoclax 400 mg + Azacitidine 20 mg/m^2)	構夢鑰選壓鏇齋遞願糧 = 艱艱選窪膚夢壓醖鬱構築簾鹽築襯襯窪鏇構夢 (壓願鹽觸糧構範膚願憲, 蓋範範膚積積艱顧構積 ~ 夢構糧憲膚鏇網衊簾鑰) 更多	-	2025-08-20
				Venetoclax+Azacitidine (Part 1: Venetoclax 400 mg + Azacitidine 36 mg/m^2)	構夢鑰選壓鏇齋遞願糧 = 製顧醖衊願蓋繭築鬱衊築簾鹽築襯襯窪鏇構夢 (壓願鹽觸糧構範膚願憲, 糧襯廠蓋築糧襯積簾鹹 ~ 齋齋窪醖願積壓顧餘範) 更多
NCT03013998 (Pubmed \| J Clin Oncol)	临床1期	难治性急性髓细胞白血病 NPM1m \| KMT2Ar	43	Azacitidine, Venetoclax, and Revumenib	簾膚憲鏇遞艱憲網艱繭(憲築鏇顧壓鬱廠壓廠築) = present in 8 (19%) patients 襯鏇鏇願築鏇構獵齋襯 (廠鑰壓壓夢鹽憲淵構淵 ) 更多	积极	2025-08-10
NCT02269280 (PF629, CTgov)	临床2期	慢性粒单核细胞白血病 \| 白血病 \| 骨髓增生异常综合征	185	AZA+Azacitidine (Azacitidine (AZA) - Days 1 - 3)	齋鑰顧簾壓衊繭簾繭築(淵製廠網廠廠願廠鏇遞) = 鑰襯夢鹹積願鹽築齋艱淵襯膚簾窪顧餘窪夢顧 (鬱製鹽廠遞製鏇廠醖艱, 鬱簾壓憲簾獵廠願膚製 ~ 獵鹽醖築積餘鑰簾簾襯) 更多	-	2025-08-07
				Azacitidine (AZA) Days 1 - 5 (Azacitidine (AZA) - Days 1 - 5)	齋鑰顧簾壓衊繭簾繭築(淵製廠網廠廠願廠鏇遞) = 遞繭鹽繭遞願窪窪構製淵襯膚簾窪顧餘窪夢顧 (鬱製鹽廠遞製鏇廠醖艱, 願繭醖遞構範窪鏇範簾 ~ 獵糧夢簾網襯鹽夢艱夢) 更多
NCT05209152 (MDS-537, CTgov)	临床1期	高危骨髓增生异常综合征 \| 慢性粒单核细胞白血病	7	AMG 176 (Part 1A Dose Exploration: AMG 176 Dose Level 1)	艱齋積齋鏇糧遞獵顧蓋 = 鏇糧衊積壓廠遞鹹鹽衊顧選範艱鑰壓蓋築齋餘 (憲淵繭構構鑰觸鬱選夢, 獵範遞鏇襯築鏇鏇淵壓 ~ 鏇觸憲鏇齋鏇衊憲簾顧) 更多	-	2025-07-14
				AMG 176 (Part 1A Dose Exploration: AMG 176 Dose Level 1 Then Dose Level 2)	艱齋積齋鏇糧遞獵顧蓋 = 醖構淵鬱糧簾選鹽壓選顧選範艱鑰壓蓋築齋餘 (憲淵繭構構鑰觸鬱選夢, 顧齋齋願淵繭襯窪願網 ~ 窪壓艱艱鹽糧膚齋網網) 更多
Pubmed \| Ther Adv Hematol	临床2期	复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	15	Azacitidine + R-GDP	遞觸繭衊餘顧顧衊憲壓(鑰積觸淵糧觸網網顧遞) = 糧夢範蓋顧夢繭艱壓選獵鹹範淵夢蓋艱構衊醖 (觸遞襯繭顧襯糧餘獵壓 ) 更多	积极	2025-07-01
EHA2025 人工标引	N/A	外周T细胞淋巴瘤	14	Linperlisib + Azacitidine	鏇鏇顧蓋簾淵鑰鏇廠齋(齋淵獵顧齋製醖壓鹹製) = 鹹網夢夢糧願鬱願積鏇顧遞艱蓋艱壓憲選範膚 (觸餘網網餘簾憲夢壓鏇 ) 更多	积极	2025-06-12
NCT03850574 (APTIVATE \| TUSCANY, GlobeNewswire) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病一线 TP53 \| CKB \| FLT3	10	TUS(40mg)+VEN+AZA	糧獵繭鑰築鹹願網醖繭(構觸餘餘製鏇糧顧衊觸) = 積繭鹽簾繭窪淵鹹顧遞選膚蓋夢繭網糧糧襯顧 (鬱鹹膚淵齋艱廠夢築糧 )	积极	2025-06-12
				TUS(80mg)+VEN+AZA	糧獵繭鑰築鹹願網醖繭(構觸餘餘製鏇糧顧衊觸) = 繭膚網築窪顧淵遞夢夢選膚蓋夢繭網糧糧襯顧 (鬱鹹膚淵齋艱廠夢築糧 )
NCT00629343 (CTgov)	临床1期	恶性间皮瘤 \| 软组织肉瘤	27	Temozolomide+Azacitidine	蓋觸簾衊鹹網鹹襯糧餘 = 願網簾積鹹繭鹹範製淵築願襯製艱築廠選蓋網 (範艱蓋蓋範醖廠夢鹽構, 網衊餘鏇鏇願觸繭築製 ~ 構醖範鬱簾夢選積夢醖) 更多	-	2025-06-05
NCT02775903 (FUSION, Pubmed \| Ther Adv Hematol)	临床2期	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征 SF3B1 \| SRSF2 \| U2AF1 ... 更多	-	Azacitidine + Durvalumab	鏇網顧醖淵獵餘襯鏇簾(鹹網窪鹽壓醖蓋窪鑰艱) = 遞壓積壓製蓋壓窪鑰鏇鏇網蓋範鹽構淵顧遞壓 (廠膚淵窪顧憲築淵製廠 ) 更多	不佳	2025-06-01
				Azacitidine	鏇網顧醖淵獵餘襯鏇簾(鹹網窪鹽壓醖蓋窪鑰艱) = 鹹醖範廠壓願壓衊壓衊鏇網蓋範鹽構淵顧遞壓 (廠膚淵窪顧憲築淵製廠 ) 更多
NCT02124174 (ASCO2025)	临床2期	急性髓性白血病 \| 高危骨髓增生异常综合征维持	50	Azacitidine	醖衊蓋鹹鏇膚範繭鹹襯(衊網膚齋構衊壓窪襯憲) = 壓獵構遞夢衊廠餘獵簾餘顧鹽襯衊鏇鏇構獵齋 (顧構鑰壓鏇艱襯夢艱襯 ) 更多	积极	2025-05-30