AMLM22/D4: The International AML Platform Consortium (IAPC) trial – is a randomised, 2-arm trial that will investigate the efficacy of oral Azacitidine combined with an allogeneic dendritic cell vaccine vididencel, compared with oral Azacitidine alone, in maintaining or inducing negativity for measurable residual disease (MRD) in AML patients in first complete remission (CR1) following intensive chemotherapy.

开始日期2025-06-30

申办/合作机构

The Australian Leukaemia & Lymphoma Group

[+1]

NCT06454409 / Not yet recruiting临床1期IIT

A Phase 1b Study of the Multi-Kinase Inhibitor Regorafenib in Combination With the BCL-2 Inhibitor Venetoclax Plus Azacitidine in Patients With Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia

This phase Ib trial tests the safety, side effects, best dose and effectiveness of regorafenib in combination with venetoclax and azacitidine in treating patients with acute myeloid leukemia (AML) that has come back after a period of improvement (relapsed) or that has not responded to previous treatment (refractory). Regorafenib is in a class of medications called kinase inhibitors. It works by blocking the action of an abnormal protein that signals cancer cells to multiply. This helps to slow or stop the spread of cancer cells. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking BCL-2, a protein needed for cancer cell survival. Azacitidine is in a class of medications called demethylation agents. It works by helping the bone marrow to produce normal blood cells and by killing abnormal cells. Giving regorafenib in combination with venetoclax and azacitidine may be safe, tolerable and/or effective in treating patients with relapsed or refractory AML.

开始日期2025-03-20

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT06317649 / Recruiting临床2期IIT

A Randomized Phase II Study of Venetoclax and HMA-Based Therapies for the Treatment of Older and Unfit Adults With Newly Diagnosed FLT3-Mutated Acute Myeloid Leukemia (AML): A MyeloMATCH Treatment Trial

This phase II MyeloMATCH treatment trial compares the usual treatment of azacitidine and venetoclax to the combination treatment of azacitidine, venetoclax and gilteritinib in treating older and unfit patients with acute myeloid leukemia and FLT3 mutations. Azacitidine is a drug that is absorbed into DNA and leads to the activation of cancer suppressor genes, which are genes that help control cell growth. Venetoclax is in a class of medications called B-cell lymphoma-2 (BCL-2) inhibitors. It may stop the growth of cancer cells by blocking Bcl-2, a protein needed for cancer cell survival. Gilteritinib is in a class of medications called kinase inhibitors. It works by blocking the action of a certain naturally occurring substance that may be needed to help cancer cells multiply. This study may help doctors find out if these different approaches are better than the usual approaches. To decide if they are better, the study doctors are looking to see if the study drugs lead to a higher percentage of patients achieving a deeper remission compared to the usual approach.

开始日期2025-03-03

申办/合作机构

National Cancer Institute

100 项与阿扎胞苷相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与阿扎胞苷相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与阿扎胞苷相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

5,921

项与阿扎胞苷相关的文献（医药）

2106-07-05·Oncotarget

Luminal STAT5 mediates H2AX promoter activity in distinct population of basal mammary epithelial cells

Article

作者: Barash, Itamar ; Reichenstein, Moshe ; Kisliouk, Tatiana ; Kfir, Shenhav ; Rauner, Gat

Deregulated STAT5 activity in the mammary gland causes parity-dependent tumorigenesis. Epithelial cell cultures transfected with constitutively active STAT5 express higher levels of the histone H2AX than their non-transfected counterparts. Higher H2AX expression may be involved in tumorigenesis. Here, we aimed to link high STAT5 activity to H2AX-GFP expression by looking for distinct types of mammary cells that express these proteins. In vitro and in transgenic mice, only 0.2 and 0.02%, respectively, of the cells expressed the H2AX-GFP hybrid gene. Its expression correlated with that of the endogenous H2AX gene, suggesting that detectable H2AX-GFP expression marks high levels of H2AX transcript. Methylation of the H2AX promoter characterized non-GFP-expressing H2AX-GFP cells and was inversely correlated with promoter activity. Administration of 5-azacytidine increased H2AX promoter activity in an activated STAT5-dependent manner. In transgenic mice, H2AX-GFP expression peaked at pregnancy. The number of H2AX-GFP-expressing cells and GFP expression decreased in a Stat5a-null background and increased in mice expressing the hyperactivated STAT5. Importantly, H2AX-GFP activity was allocated to basal mammary cells lacking stem-cell properties, whereas STAT5 hyperactivity was detected in the adjacent luminal cells. Knockdown of RANKL by siRNA suggested its involvement in signaling between the two layers. These results suggest paracrine activation of H2AX via promoter demethylation in specific populations of basal mammary cells that is induced by a signal from neighboring luminal cells with hyper STAT5 activity. This pathway provides an alternative route for the luminally confined STAT5 to affect basal mammary cell activity.

2024-12-31·Hematology (Amsterdam, Netherlands)

Reduced duration and dosage of venetoclax is efficient in newly diagnosed patients with acute myeloid leukemia

Article

作者: Yan, Qiong ; Cui, Jingying ; Yuan, Guolin ; Chen, Xuexing ; Li, Chunfang

OBJECTIVES:

The combination of Venetoclax (VEN) and Azacitidine (AZA) increases survival outcomes and yields excellent responses in patients with acute myeloid leukemia (AML). However, dose reduction (or discontinuation) is commonly encountered due to therapy-related toxicity. Thus, this study aimed to investigate the efficiency and safety of a lower dosage of venetoclax for the treatment of AML.

METHODS:

This observational study analyzed the characteristics and outcomes of newly diagnosed AML patients who received 100 mg VEN combined with AZA for 14 days at our institution.

RESULTS:

A total of 36 patients were enrolled, and the median age at diagnosis was 64 years. After a median follow-up of 15 (range 4-29) months, the median overall survival (OS) and progression-free survival (PFS) for the whole cohort were 17 (4-29) months and 12 (1-28) months, respectively. Meanwhile, the overall response rate (ORR) was 69.4%, and the CRc rate was 66.7% in the whole cohort. Subgroup analysis revealed that NPM1 mutations and FAB-M5 subtype were associated with higher response rates, whereas the adverse ELN risk group was predictive of an inferior response. Moreover, ASXL1, NPM1, and IDH1/2 mutations negatively impacted PFS.

DISCUSSION:

Our study optimized the administration of venetoclax plus azacytidine for the treatment of AML patients. Response rates were favorable, with median survival in agreement with the findings of earlier reports, offering valuable insights for optimizing VEN-based regimens.

CONCLUSION:

In summary, the VEN combination regimen is effective for the treatment of newly diagnosed AML patients in the real world despite VEN dose reductions .

2024-12-31·Hematology (Amsterdam, Netherlands)

Case report: Venetoclax plus Azacitidine in treatment of acute undifferentiated leukemia

Review

作者: Chen, Lin ; Mi, Ruihua ; Wei, Xudong ; Wang, Lin ; Cui, Yu ; Li, Dongbei

OBJECTIVES:

Acute undifferentiated leukemia (AUL) is a clinical rare leukemia with an overall poor prognosis. Currently, there are no well-established treatment guidelines for AUL, further exploration of optimal treatment options is now required.

METHODS:

We report an AUL patient who was complicated by a NRAS mutation and del5q was admitted to our hospital and we present the clinical features. In addition, we conducted a literature review.

RESULTS:

The "VA" scheme combines agents Venetoclax and Azacitidine that have synergistic therapeutic effect with a tolerable safety profile. There is no previous report of the "VA" scheme employed in AUL treatment. An AUL patient who was complicated by a NRAS mutation and del5q was admitted to our hospital. The "VA" scheme was administrated, and complete remission (CR) was achieved at the end of the first cycle. The patient then underwent HLA-identical sibling allogeneic hematopoietic stem cell transplantation.

DISCUSSION:

The "VA" scheme has been extensively used in AML treatment, but its application in AUL treatment has not yet been reported. This study is the first to report an AUL patient treated with the "VA" scheme and achieved CR. Our result preliminarily suggested the effectiveness and safety of the "VA" scheme in AUL treatment, but validation is required in more clinical samples. The "VA" scheme provides a new treatment option for AUL patients and deserves further clinical promotion.

845

项与阿扎胞苷相关的新闻（医药）

2024-06-24

·美通社

陆道培医学团队携10项研究成果再登第29届欧洲血液学会年会

北京 2024年6月24日 /美通社/ -- 2024年第29届欧洲血液学会年会（EHA）于6月13日至16日在西班牙马德里举行，作为全球血液学领域规模最大的国际学术会议之一，来自全球的领域内专家学者齐聚一堂，分享最新科研成果，共同分享和探讨有关血液学的创新理念及最新的基础与临床研究成果。陆道培医学团队现场合影近年来，随着中国临床研究的快速发展，中国在世界血液学舞台上发挥着越来越重要的作用。今年共有来自中国专家学者的300余项研究成果入选，展现出中国在血液领域的蓬勃生机。本届会议，陆道培医学团队继续在国际学术舞台上大放异彩，共有10项研究成果（包括1篇口头报告，4篇墙报展示、5篇摘要收录）入选，这无疑是陆道培团队研究实力的一次集中展示。陆道培医院张弦教授会议现场照片当地时间6月15日下午17：30，陆道培医院血液科张弦主任口头报告了关于"CD7 CAR-T治疗难治复发急性T淋巴细胞白血病/淋巴母细胞淋巴瘤后的免疫重建"的相关研究成果。该研究首次为R/R T-ALL/LBL患者在接受CD7 CAR-T治疗后的免疫重建和感染情况提供了详实的临床数据，引起与会专家学者的关注和讨论。会场主席Anthony Moorman教授称赞该项研究有很高的学术价值和临床意义，并在会议结束后与张弦主任进行讨论交流。陆道培医学团队壁报研究展示陆道培团队代表以口头报告、墙报展示等形式和来自世界各地的血液同道一起交流、分享，相信这些交流分享的收获会给团队未来的临床科研工作，尤其是青年医师的学术研究带来一些启发。我们也希望团队的青年医师珍视与全球尤其是其他先进国家的专家学者进行交流、学习的机会，了解领域内前沿进展，学习他们的宝贵经验和治疗方案，不断精进，未来在各自的工作领域能有所突破。陆道培医学团队始终坚持以患者为中心，以临床需求为导向，充分发挥自身优势，努力攻坚克难，在中国乃至世界血液病治疗领域取得了非常卓越的成绩，发出了强有力的"道培声音"。未来，我们将继续通过不断地创新和努力，提升诊疗水平，为血液肿瘤患者带来更为精准、高效的治疗方案，推动中国血液病事业的持续发展。 EHA 2024 成果一览口头报告（ORAL）摘要号：S119 第一作者：张弦，通讯作者：陆佩华题目：Immune Reconstitution After CD7 CAR-T Cell Therapy for Refractory/Relapsed Acute T-Lymphoblastic Leukemia/Lymphoblastic Lymphoma(R/R T-ALL/LBL) 摘要号：P1299 第一作者：胥方，通讯作者：卢岳题目：Comparison of Rabbit Anti-Thymocyte Globulins (ATG-T) and Anti-T-Lymphocyte Globulins (ATLG) in TBI-Based MAC of Alternative Donor HSCT for Patients with Acute Lymphoblastic Leukemia 摘要号：P1313 第一作者：王彤，通讯作者：刘红星题目：Donor-Derived DEL(20Q) Clone Post Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation may Provide Long-Term Survival Benefits 摘要号：P1324 第一作者：隆靖，通讯作者：魏志杰题目：Salvage Haploidentical Hematopoietic Cell Transplantation with Unrelated Cord Blood Enhances Survival and Reduces the Incidence of Grade Ⅲ-Ⅳ aGVHD for Non-Remission Acute Myeloid Leukemia 摘要号：P1472 第一作者：曹星玉，通讯作者：陆佩华题目：CD7 CAR-T Therapy for Patients with T-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia and T-Cell Lymphoblastic Lymphoma Who Relapsed after Hematopoietic Stem Cell Transplantation 论文摘要摘要号：PB2469 第一作者：朱会丽，通讯作者：魏志杰题目：Efficacy and Safety Analysis of Azacitidine Therapy after Haploidentical Transplantation for Pediatric Acute Myeloid Leukemia Patients Who were Minimal Residual Disease-Positive before Transplant 摘要号：PB2471 第一作者：李婷，通讯作者：王卉题目：A Composition of Multi-Markers Can High Efficiently Screen Acute Promyelocytic Leukemia 摘要号：PB3122 第一作者：陈曼，通讯作者：王卉题目：Research on the Impact of the Immune Environment after G-CSF mobilization of Donors and the Prognosis of Patients After Allo-HSCT 摘要号：PB3150 第一作者：南楠，通讯作者：吴芳题目：Necessity of Personalized Supplements: Study on the Current Situation of Specific Vitamin Deficiency in Patients Undergoing Hematopoietic Stem Cell Transplantation 摘要号：PB3160 第一作者：李楠楠，通讯作者：张建平题目：A 3rd Stem Cell Can't Improve the Outcome of OS and GFFS for Adult AA Patients Who Undergoing HID-HSCT 注：上述研究成果按摘要号排序

细胞疗法免疫疗法临床研究

2024-06-23

·药明康德

完全缓解率达100%的CAR-T疗法；延长胰腺癌患者生存期的组合疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点 1. CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101在1项早期临床试验中治疗5例套细胞淋巴瘤（MCL）患者，客观缓解率（ORR）和完全缓解率（CRR）均为100%。 2. 靶向信号调节蛋白（SIRP）的抗体疗法ELA026治疗初治恶性肿瘤相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（mHLH）的总缓解率达100%，并提高了此类患者的两个月生存率。 3. 抗体疗法Natrunix联用化疗治疗晚期胰腺癌，在早期临床试验中延长了患者的生存期并改善了化疗的耐受性。药明康德内容团队整理 GLPG5101：公布1/2期临床试验数据 Galapagos公司公布了其CD19靶向候选CAR-T细胞疗法GLPG5101治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的1/2期临床试验ATALANTA-1的新数据。该细胞疗法从制备到回输到患者体内的中位时间仅需7天。截至2023年12月20日的数据，在研究的第一部分，中位随访时间为13.1个月，接受GLPG5101治疗的16例可评估患者的ORR为87.5%（14/16），CRR为75%（12/16）。71%的患者在数据截止时保持缓解。在研究的第二部分，中位随访时间为4.2个月，15例可评估患者的ORR和CRR均为93.3%（14/15）。100%的患者在数据截止时保持持续缓解。合并两部分的研究结果后根据肿瘤类型进行划分，弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的ORR为78%（7/9），CRR为56%（5/9）；滤泡性淋巴瘤（FL）或边缘区淋巴瘤（MZL）患者的ORR和CRR均为94%（16/17）；套细胞淋巴瘤患者的ORR和CRR均为100%（5/5）。安全性方面，大多数治疗伴发不良事件为1/2级，在研究的第一部分观察到2例3级细胞因子释放综合征（CRS），在研究的第二部分观察到1例3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 ELA026：公布1b期临床试验的新数据 Electra Therapeutics公司公布了其靶向信号调节蛋白（SIRP）的单克隆抗体ELA026治疗继发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（sHLH）的1b期研究的最新临床数据。ELA026靶向细胞表面的SIRP，能够靶向清除血液循环中驱动炎症的髓系细胞和T细胞，并且不破坏SIRPα/CD47免疫检查点功能。该疗法旨在治疗伴有异常髓系和T细胞活性的重度炎性疾病。此次公布的结果显示，ELA026在sHLH患者中具有良好的安全性，不良事件可控。在已完成入组的队列1和2中（n=12），ELA026在第4周时的总缓解率为75%，在8例未接受过治疗的mHLH（sHLH的一种亚型）患者中，总缓解率为100%，两个月时的生存率为88%。此类患者在自然史研究中的两个月时的死亡率约为50%。 Natrunix：公布1/2期临床试验数据 XBiotech公司公布了其靶向白细胞介素-1α（IL-1α）的抗体疗法Natrunix联用化疗治疗晚期胰腺癌的1/2期多中心研究的数据。除了能够作为一种抗癌疗法，该公司认为Natrunix还有望改善化疗的耐受性。该研究中采用的化疗方案为ONIVYDE（ON）+5-氟尿嘧啶（5FU）+亚叶酸（LV）。此次公布的结果显示，与安慰剂+化疗组相比，Natrunix+化疗组在24周的治疗周期内发生任何类型的不良事件的数量（297例对比336例）、发生重大不良事件的患者比例（9/33对比12/32）和住院天数（80天对比120天）均明显减少。此外，接受Natrunix+化疗组患者的生存期得到了延长，接受治疗第330天时有8例患者存活，而安慰剂+化疗组没有患者存活超过330天。 ▲患者的生存曲线（图片来源：参考资料[9]） Petrelintide：公布1b期临床试验数据 Zealand Pharma公司公布了其在研长效、潜在“best-in-class”减重疗法petrelintide的1b期试验第二部分的顶线结果。Petrelintide（ZP8396）是一种适合每周一次皮下注射的长效胰淀素类似物，具有中性pH下的化学和物理稳定性。胰淀素在胰腺β细胞中产生，并与胰岛素一起分泌以响应摄入的营养物质。目前的临床或临床前数据表明，petrelintide有潜力实现与GLP-1受体激动剂相当的体重减轻，但具有更好的耐受性，为患者提供更好的用药体验和体重减轻，同时保留患者的肌肉质量。此次公布的结果显示，患者在接受16周高剂量petrelintide治疗后，体重较基线平均减少了8.6%，而安慰剂组仅为1.7%。安全性方面，petrelintide显示良好的耐受性，没有出现严重的不良事件。所有胃肠道（GI）不良事件均为轻度，除了一名受试者在第三次治疗后因中度恶心和呕吐而停止治疗。值得注意的是，没有其他受试者因不良事件停止治疗或报告呕吐，只有两例轻度腹泻报告。恶心在活性组中报告比例为16.7-33.3%，在安慰剂组为16.7%。少数参与者报告了注射部位反应，均为轻度。未观察到患者产生抗药抗体。新闻稿指出，该积极结果支持petrelintide作为GLP-1受体激动剂类药物之外，在体重管理上的另一选择。 Amezalpat（TPST-1120）：公布1b/2期临床试验的新数据 Tempest Therapeutics公司公布了其在研口服、选择性小分子PPAR⍺拮抗剂amezalpat（TPST-1120）在一项全球随机的1b/2期临床试验中获得的积极结果。临床前数据显示，amezalpat可直接杀死肿瘤细胞，并靶向肿瘤微环境中的抑制性免疫通路。这两种类型中的靶向细胞皆依赖脂肪酸代谢，该代谢过程由PPARα转录因子调节。在一项针对接受过多次治疗的晚期实体瘤患者的1期临床试验中，amezalpat单药治疗和与PD-1抑制剂nivolumab联合应用均导致肿瘤缩小及生物标志物的变化。此次公布的结果显示，与标准治疗方案相比，amezalpat与标准治疗方案（抗PD-L1抗体atezolizumab和抗VEGF抗体bevacizumab）联用，在无法切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗中，显著提高患者的中位总生存期（OS）达6个月（21个月对比15个月）。此外，按照RECIST v1.1标准评估，amezalpat组的确认客观缓解率（cORR）为30%，对照组为13.3%。安全性方面，amezalpat的耐受性良好，两组之间的安全数据相当。 ▲Amezalpat试验的OS结果（图片来源：参考资料[29]） MB-106：公布1/2期临床试验数据 Mustang Bio公司公布了其在研、可通过门诊给药、靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法MB-106治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的1/2期临床试验最新数据。该试验中的所有十例患者均曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的治疗，并且在接受BTKi治疗期间病情持续恶化。患者之前接受过中位9线疗法，只有一例患者在接受MB-106治疗后开始接受额外的抗WM治疗。总体而言，接受MB-106治疗的患者中有90%（9/10）对治疗产生应答，包括3名患者达完全缓解（CR）、2名达非常好的部分缓解和4名部分缓解。此外，1例患者的病情稳定。其中一名获得CR的患者已持续缓解31个月，该患者的免疫球蛋白M（IgM）水平在接受MB-106治疗后迅速降至正常范围，此后一直保持正常。安全性方面，9例患者发生了CRS（5例患者为1级，4例患者为2级），一例患者经历了1级ICANS。尽管剂量增加，但并未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。 NX-594：公布1a/b期临床试验数据 Nurix Therapeutics公司公布了其在研口服BTK降解剂NX-5948治疗复发难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的1a/b期临床试验的积极数据。NX-5948是一种生物利用度高、可穿越血脑屏障的口服BTK小分子降解剂。 ▲NX-5948的疗效结果（图片来源：参考资料[5]）此次公布的结果显示，NX-594在复发难治性CLL患者身上引起了快速、深度的缓解，ORR达69.2%，这些患者之前曾接受大量治疗并带有BTK抑制剂耐药突变。最早在第一次肿瘤扫描（8周）时就观察到患者出现缓解，许多患者在治疗时间延长后缓解加深。截至4月17日数据截止，所有缓解仍在持续。 ▲一例患者接受NX-5948治疗24周内，脑脊液中的恶性肿瘤细胞消除（图片来源：参考资料[5]） ▲一例曾接受过11线疗法的患者在接受NX-5948治疗后肿瘤持久消退（图片来源：参考资料[2]）此外，一例在进入研究时伴有中枢神经系统受累的CLL患者在接受NX-5948治疗的24周内消除了脑脊液（CSF）中的恶性肿瘤细胞，并在36周时达到接近CR的标准。还有一例曾接受过11线疗法的患者在接受NX-5948治疗后肿瘤持久消退已超过6个月。安全性方面，NX-5948在所有评估剂量下均耐受性良好，最常见的治疗不良事件为紫癜/挫伤、血小板减少和中性粒细胞减少。Nurix预计在2025年启动NX-5948的关键临床试验。 SL-172154：公布1b期临床试验数据 Shattuck Labs公布了其在研疗法SL-172154在1b期剂量扩展临床试验的最新中期数据。SL-172154（SIRPα-Fc-CD40L）是一款在研重定向检查点激动剂（ARC）融合蛋白，旨在同时抑制CD47/SIRPα检查点的相互作用并激活CD40共刺激受体，以增强晚期癌症患者的抗肿瘤免疫反应。此次公布的结果显示，SL-172154与阿扎胞苷（AZA）联用作为高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）和TP53突变（TP53m）急性髓性白血病（AML）患者的一线疗法时，患者的ORR分别达67%与43%，CRR分别为42%与29%。截至2024年4月23日，SL-172154表现出可控的安全性。输液相关反应（IRRs）是SL-172154治疗过程中最常见的不良事件。 KT-333：公布1期临床试验的新数据 Kymera Therapeutics公布了其在研药物KT-333的1期临床试验的更新数据。KT-333是一种潜在“first-in-class”、强效、高选择性的STAT3靶向小分子降解剂。根据新闻稿，KT-333是靶向未成药转录因子的首个进入临床阶段的降解剂。 ▲KT-333试验临床结果摘要（图片来源：参考资料[3]）此次公布的结果显示，KT-333完成初步临床概念验证，在多种血液恶性肿瘤中展示了抗肿瘤活性。其中，两名经典霍奇金淋巴瘤患者达到CR，1名STAT3突变的NK细胞淋巴瘤患者达到CR。安全性方面，KT-333耐受性良好，主要不良事件为1级和2级，包括口腔炎和疲劳。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] Shattuck Labs Announces Updated Positive Interim Data from the Phase 1B Dose Expansion Clinical Trial of SL-172154 in Combination with Azacitidine (AZA) in Frontline Higher-Risk Myelodysplastic Syndromes (HR-MDS) and TP53 mutant (TP53m) Acute Myeloid Leukemia (AML) Patients. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898850/0/en/Shattuck-Labs-Announces-Updated-Positive-Interim-Data-from-the-Phase-1B-Dose-Expansion-Clinical-Trial-of-SL-172154-in-Combination-with-Azacitidine-AZA-in-Frontline-Higher-Risk-Myel.html [2] Kymera Therapeutics Presents New Clinical Data from the Ongoing Phase 1 Trial of STAT3 Degrader KT-333 at EHA Annual Meeting. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898896/0/en/Kymera-Therapeutics-Presents-New-Clinical-Data-from-the-Ongoing-Phase-1-Trial-of-STAT3-Degrader-KT-333-at-EHA-Annual-Meeting.html [3] Safety, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Clinical Activity of KT-333, a Targeted Protein Degrader of STAT3, in Patients with Relapsed or Refractory Hematologic and Solid Tumor Cancers. Retrieved June 21, 2024 from https://www.kymeratx.com/wp-content/uploads/2024/06/Kymera-Therapeutics-EHA-KT-333-Poster_June-2024.pdf [4] Nurix Therapeutics Presents Positive Results from Ongoing Clinical Trial of NX-5948 in Patients with Relapsed Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) at the European Hematology Association Congress (EHA2024). Retrieved June 21, 2024 from https://ir.nurixtx.com/news-releases/news-release-details/nurix-therapeutics-presents-positive-results-ongoing-clinical [5] EHA2024 Presentation. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.nurixtx.com/static-files/e77e9b9c-2e5f-4409-b819-6a5bc02dce47 [6] Galapagos presents encouraging new data for CD19 CAR-T candidate GLPG5101 in non-Hodgkin lymphoma at EHA 2024. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2899182/0/en/Galapagos-presents-encouraging-new-data-for-CD19-CAR-T-candidate-GLPG5101-in-non-Hodgkin-lymphoma-at-EHA-2024.html [7] Editas Medicine Announces New Safety And Efficacy Data From The EdiTHAL Trial Of Reni-Cel In 7 Patients With Transfusion-Dependent Beta Thalassemia, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-new-safety-and-efficacy-data-edithal [8] Editas Medicine Reports New Safety And Efficacy Data From The RUBY Trial Of Reni-Cel In 18 Patients With Sickle Cell Disease, Presented At The European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024 from https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-reports-new-safety-and-efficacy-data-ruby-trial [9] XBiotech Results from Randomized Double-Blinded Phase 1/2 Study Suggest Potential Breakthrough Treatment for Advanced Pancreatic Cancer. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/18/2900654/35550/en/XBiotech-Results-from-Randomized-Double-Blinded-Phase-1-2-Study-Suggest-Potential-Breakthrough-Treatment-for-Advanced-Pancreatic-Cancer.html [10] Zealand Pharma announces positive topline results from the Phase 1b 16-week multiple ascending dose clinical trial with long-acting amylin analog petrelintide. Retrieved June 21, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/20/2901879/0/en/Zealand-Pharma-announces-positive-topline-results-from-the-Phase-1b-16-week-multiple-ascending-dose-clinical-trial-with-long-acting-amylin-analog-petrelintide.html [11] Spyre Therapeutics Announces First Participants Dosed in Phase 1 Trial of SPY001, its Novel Half-life Extended anti-α4β7 Antibody, for the Treatment of Inflammatory Bowel Disease. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/spyre-therapeutics-announces-first-participants-dosed-in-phase-1-trial-of-spy001-its-novel-half-life-extended-anti-47-antibody-for-the-treatment-of-inflammatory-bowel-disease-302174975.html [12] Taysha Gene Therapies Announces Positive Clinical Data Across Adult and Pediatric Patients from Low Dose Cohort in Ongoing REVEAL Phase 1/2 Trials Evaluating TSHA-102 in Rett Syndrome. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.tayshagtx.com/news-releases/news-release-details/taysha-gene-therapies-announces-positive-clinical-data-across/ [13] Assembly Biosciences Doses First Participant in Phase 1b Clinical Trial Evaluating Next-Generation Capsid Assembly Modulator Candidate ABI-4334 for the Treatment of Chronic Hepatitis B Virus Infection. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/18/2900341/16259/en/Assembly-Biosciences-Doses-First-Participant-in-Phase-1b-Clinical-Trial-Evaluating-Next-Generation-Capsid-Assembly-Modulator-Candidate-ABI-4334-for-the-Treatment-of-Chronic-Hepatit.html [14] Cytokinetics Announces Initiation of Phase 1 Study of Aficamten in Healthy Japanese Participants. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.cytokinetics.com/news-releases/news-release-details/cytokinetics-announces-initiation-phase-1-study-aficamten [15] Mozart Therapeutics Doses First Cohort of Participants in Phase 1a/b Clinical Trial of MTX-101, in Development for Treatment of Autoimmune Diseases. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/mozart-therapeutics-doses-first-cohort-of-participants-in-phase-1ab-clinical-trial-of-mtx101-in-development-for-treatment-of-autoimmune-diseases-302173782.html [16] Zymeworks Announces FDA Clearance Of Investigational New Drug Application For ZW171, A Novel 2+1 T-Cell Targeting Bispecific Antibody For Mesothelin-Expressing Cancers. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.zymeworks.com/news-releases/news-release-details/zymeworks-announces-fda-clearance-investigational-new-drug [17] Ryvu Therapeutics presents clinical and preclinical data on RVU120 at the 2024 European Hematology Association Congress. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ryvu-therapeutics-presents-clinical-and-preclinical-data-on-rvu120-at-the-2024-european-hematology-association-congress-302173184.html [18] Sumitomo Pharma Presents New Clinical Data on DSP-5336 at the European Hematology Association 2024 Congress. Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/sumitomo-pharma-presents-new-clinical-data-on-dsp-5336-at-the-european-hematology-association-2024-congress-302173004.html [19] Zura Bio Presents Data for the Tibulizumab (ZB-106) Program at EULAR 2024. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240614812438/en [20] Immune-Onc Therapeutics to Present Additional Positive Interim Data from IO-202 Phase 1b Expansion Cohort in Patients with Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML) at 2024 European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240614920813/en [21] Cabaletta Bio Reports Positive Initial Clinical Data from Phase 1/2 RESET-Myositis™ and RESET-SLE™ Trials of CABA-201. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898772/0/en/Cabaletta-Bio-Reports-Positive-Initial-Clinical-Data-from-Phase-1-2-RESET-Myositis-and-RESET-SLE-Trials-of-CABA-201.html [22] ORYZON Presents Preliminary Data From Ongoing Phase Ib FRIDA Trial with Iadademstat Plus Gilteritinib in Relapsed/Refractory FLT3-mut AML Patients at EHA-2024. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/14/2898942/0/en/ORYZON-Presents-Preliminary-Data-From-Ongoing-Phase-Ib-FRIDA-Trial-with-Iadademstat-Plus-Gilteritinib-in-Relapsed-Refractory-FLT3-mut-AML-Patients-at-EHA-2024.html [23] Enlivex Announces Positive Interim Data Readout from a Phase I/II Trial Evaluating Allocetra in End-Stage Knee Osteoarthritis. Retrieved June 21, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/06/17/2899579/0/en/Enlivex-Announces-Positive-Interim-Data-Readout-from-a-Phase-I-II-Trial-Evaluating-Allocetra-in-End-Stage-Knee-Osteoarthritis.html [24] Cessation Therapeutics Announces Oral Presentation of Preliminary Findings from First-in-Human Study of Anti-Fentanyl Monoclonal Antibody, CSX-1004. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240619579616/en [25] Innate Pharma Shares Updated Results From the Sanofi Developed Blood Cancer Phase 1/2 SAR443579/IPH6101 Trial. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240616126553/en [26] Tempest Unveils New Survival Data for Amezalpat (TPST-1120) in Randomized First-Line HCC Study Demonstrating a Six-Month Improvement over Control Arm. Retrieved June 21, 2024, from https://ir.tempesttx.com/news-releases/news-release-details/tempest-unveils-new-survival-data-amezalpat-tpst-1120-randomized [27] Escend Announces Poster Presentation at the Annual Meeting of the European Hematology Association (EHS) from an Investigator-Initiated Phase I/II study evaluating ES-3000 in Myelodysplastic Syndrome (MDS). Retrieved June 21, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/escend-announces-poster-presentation-at-the-annual-meeting-of-the-european-hematology-association-ehs-from-an-investigator-initiated-phase-iii-study-evaluating-es-3000-in-myelodysplastic-syndrome-mds-302177666.html [28] Tubulis Doses First Patient in Phase I/IIa Trial Investigating ADC Candidate TUB-040 in Ovarian Cancer and Lung Adenocarcinoma. Retrieved June 21, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240620456143/en/ [29] Amezalpat (TPST-1120) Randomized 1L HCC Data Updat. Retrieved June 20, 2024 https://ir.tempesttx.com/static-files/8ba2d665-884e-47f7-89c2-adbba73378b2 [30] Mustang Bio Announces Favorable Efficacy and Safety Data from Complete Waldenstrom Macroglobulinemia Cohort of Phase 1/2 Clinical Trial of MB-106, CD20-Targeted Autologous CAR-T Therapy. Retrieved June 18, 2024 from https://ir.mustangbio.com/news-events/press-releases/detail/180/mustang-bio-announces-favorable-efficacy-and-safety-data 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法临床结果免疫疗法临床2期

2024-06-19

·同写意

400亿美元之痛，吉利德的流血五年

同写意20周年大会：中国医药创新未来之路！“意”同创新，穿越周期，赢取未来。7月中旬，苏州金鸡湖畔，让我们与“新药写意人”一起为中国医药创新“同写意”！屋漏逢夜雨，失败往往接二连三。日前，在2024年欧洲血液学协会（EHA）会议上，吉利德公布的III期研究ENHANCE数据显示，Magrolimab的有效性不仅未被证明，而且可能对未经治疗的高危骨髓增生异常综合征患者带来不利影响。这也意味着，Magrolimab的研发之路或以失败告终。吉利德和Magrolimab的故事可以追溯到2020年3月。彼时，吉利德宣布将以49亿美元现金收购Forty Seven，重点将Forty Seven的拳头候选产品Magrolimab纳入麾下，以此加强自身免疫肿瘤学研发组合。 Magrolimab的初期表现不凡。交易同年9月，FDA根据正在进行的Ib期研究的积极结果，授予Magrolimab突破性疗法资格。在2020年EHA大会上公布的数据显示，接受Magrolimab联合阿扎胞苷治疗的可评估患者中，有91%（n=33）达到客观缓解，其中42%达到完全缓解（CR）。谁承想，让人叫苦不迭的反转总是戏剧性上演，吉利德成了漩涡中心的主角。这已不是吉利得第一次豪赌失败，遭遇了一连串的霉运，它在过去五年花了400多亿美元，但到目前为止收效甚微。大手笔的吉利德，似乎在用实际行动证明，钱果然不是万能的。 1 “黄金时代” 成立不过35年的时间，吉利德已经成为全球药企中最善于投资并购的公司之一。 110亿美元收购Pharmasset，119亿美元收购Kite Pharma，210亿美元收购Immunomedics，当吉利德有所看重，美元仅仅就是一个数字。如此钟情于投资并购，这与公司创始人迈克尔·奥丹关系极大。迈克尔·奥丹奥丹虽毕业于华盛顿大学和约翰霍普金斯大学，拥有化学学士和医学博士学位，但其在医药领域却并没有太多天赋。读完博士，奥丹选择去哈佛读MBA，并在毕业后入职一家风投公司，干起了金融生意。在嗅到基因泰克刮起的Biotech东风后，奥丹果断地从风投公司辞职，并创立了一家只有6个人的小型实验室，这就是后来的吉利德。创立初期的吉利德止不住地亏损，成立8年也没有一款产品上市，仅有一些合同研究项目获得收入，完全依靠奥丹的资本运作才能够获得运营资金。创业之初，虽然吉利德是一家医药公司，奥丹却没有把精力投入到对抗病毒药物的研发上，而是像一个CRO那样，每天专注于通过外包项目来获得收益。幸运的是，在完成合同研究项目的过程中，吉利德积攒了一定的研发经验，并在1996年推出其第一款产品Vistide。然而，Vistide并未改变吉利德亏损的局面，各项支出依然远远大于营收。好在，吉利德有一个善于资本运作的老板。1999年，吉利德以5.5亿美元的价格吞并NeXstar Pharmaceuticals，获得了AmBisome和DaunoXome两个脂质体产品。当时，NeXstar Pharmaceuticals的营收是吉利德的三倍，而且5.5亿的价格也已经超过吉利德资产的一半以上，这堪称是一次“蛇吞象”的豪赌。最终它成功了。收购第二年，吉利德的营收就达到1.69亿元美元，首次突破1亿美元大关。通过这次并购，吉利德首次在医药市场站住了脚跟，也开启了“all in 病毒”的发展计划。此后，吉利德很快在HIV领域取得突破。2001年，吉利德首个抗艾滋病药物替诺福韦酯获得FDA批准。而就在一年后，吉利德再次耗资4.64亿美元收购Triangle制药，并获得抑制剂药物emtricitabine。以后来者眼光看，正是对于emtricitabine的收购，让吉利德在HIV领域迅速成为龙头企业。在2021年年报中，吉利德依然有60%的收入来自于HIV领域。如果以时间段来划分吉利德的发展，那么可以清晰地将其分为4个部分：1987-1999年的碌碌无为、2000-2011年的专注病毒学、2012-2016年的HIV和HCV双主线发展、2017年至今的“拿捏”癌症。吉利德切入HCV领域的契机，同样是来自于并购。2012年，吉利德耗资110亿美元收购Pharmasset，当时后者仅有82名员工，粗略地算，这相当于吉利德在每名员工身上花费了1.4亿美元。尽管价格不菲，但吉利德收购Pharmasset这笔交易绝对是超值的。Pharmasset的核心产品是丙肝药物Sovaldi，在2014年上市后的前3个月，Sovaldi就创造了23亿美元的惊人数据，创下当时美国新药上市的销售纪录。 2020年初，吉利德发布年报，报告期内共盈利224.49亿美元，同比增长了1.5%，尤其是2019年第四季度净利润27亿美元，同比暴增900倍。这些成绩，Sovaldi都功不可没。但由于效果太好，Sovaldi直接将丙肝患者治愈，患者数量持续减少，吉利德后续丙肝业务的收入反而不断下降。即使如此，吉利德也凭借“丙肝神药”Sovaldi的成功，实现市值上的飞跃，由2012年初约207亿美元飙升至2015年底的1025亿美元，成为华尔街炙手可热的医药公司。连续的并购成功让吉利德信心大增，为了进一步发展，吉利德在2017年高举高打多元化战略，开始重新进入之前所放弃的肿瘤业务，而入局的方式同样是其最擅长的“买买买”。 2017年，吉利德耗资119亿美元收购CAR-T巨头Kite，2020年耗资210亿美元拿下Immunomedics，仅这两项并购就高达329亿美元。尽管Kite和Immunomedics分别是时下最热门的CAR-T疗法和ADC疗法的明星公司之一，但行业中依然存在着对吉利德收购溢价过高的质疑。不过，对吉利德而言，其通过并购这两家公司进入肿瘤赛道，确实一跃成为肿瘤明星企业。 2 再见，好运药物研发本身就是漫漫长路，从最初寻求一种药治百病（吉利德曾寻求多功能的抗病毒药物），到现在发现每个基因族群都有其特性，药物设计必须更有针对性，透过基因定序寻找最恰当的病人。药物研发的每个环节都有它的不可预测性，即使研发前端看起来数据亮眼，也不能保证能通过最后关卡，唯有实作才能给予最终答案。药物发现是一项有风险的业务，在MNC寻求下一个重磅疗法的过程中，吉利德的收购开始经历不可避免地失败。它过去五年花了400多亿美元，但到目前为止收效甚微。管理层信誓旦旦地表示，要发现癌症领域的重磅药品，然而这些收购交易无一实现这样的结果。接二连三的失利，令该股的估值由此落到在生物技术和制药行业大盘股中垫底之列。吉利德最大胆的举措，大概是在2020年斥资210亿美元收购的Immunomedics ，但现在看来，在乳腺癌药物Trodelvy的业绩未能达到预期后，该交易似乎也是失败之举。该药被阿斯利康和第一三共共同研发的Enhertu抢去了风头。本月早些时候，在芝加哥举行的一场ASCO年会上，Enhertu的成果赢得了与会者长时间的起立鼓掌。根据FactSet汇编的数据，近几个月，对Trodelvy的2024年销售额预期已从今年早些时候的22亿美元降至17亿美元。未来这个数字可能还会面临更多的下调。Baird的分析师写道，关于CD47血癌治疗药物Magrolimab的进一步数据看起来“同样平平无奇”。 2019年7月，吉利德与Galapagos宣布签署一项为期10年的全球研发合作协议。吉利德通过支付一笔39.5亿美元的预付款和一笔11亿美元的股权投资，获得Galapagos一个创新的化合物组合，包括目前正在进行临床试验的6个分子、20多个临床前项目以及一个经验证的药物发现平台。合作的开始往往是前途光明且充满信心的。促成吉利德达成这项合作的原因是多重的。早在2015年，吉利德就与Galapagos曾达成总额高达20亿美元的协议，共同开发由Galapagos发现的Filgotinib。Filgotinib是一种高度选择性JAK1抑制剂，用于治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎成人患者。彼时，Filgotinib表现出的优异的临床数据，让吉利德对Filgotinib信心十足，甚至在2019年花费8000万美元从Ultragenyx购买了优先审评券（PRV）来加速FDA的审查。但面对九死一生的新药研发，一切都是未知的。进入2020年，吉利德与Galapagos的合作就像进入了“水逆期”。先是Filgotinib遭FDA拒绝批准，虽然目前双方还在欧洲和日本市场开展Filgotinib的销售合作，但错失美国市场，对吉利德来讲，损失是巨大的。同年10月，GLPG1972的II期ROCCELLA试验的主要结果未能达到预期，宣告其在骨关节炎领域的研究失败。随后，便到了眼下故事对主角，吉利德以49亿美元收购生物技术公司Forty Seven，获得了Magrolimab。 CD47是肿瘤免疫治疗的热门靶点，阻断CD47-SIRPα“别吃我”信号通路可以增强巨噬细胞对于肿瘤细胞的杀伤。有研究者认为，凭借相似的广谱抗肿瘤疗效，CD47药物一旦成功获批上市，其潜在市场规模或将比肩PD-1。在疗效终点方面，Magrolimab并未展现出任何优势，反而处于劣势。与安慰剂+AZA组相比，Magrolimab联合化疗方案在降低死亡风险方面似乎增加了20.3%：接受研究性治疗的患者的中位生存期为15.9个月，而安慰剂+AZA组为18.6个月。当然，这一结果在统计学上并不显著，p值为0.13。完全缓解率（CRR）方面，接受Magrolimab联合化疗方案的患者CRR在数值上较低，为21.3%，而安慰剂+AZA组为23.6%。这表明，缓解效果上，安慰剂组的表现更佳。此外，客观响应率（ORR）方面，Magrolimab联合化疗方案也较低，为53.7%，而安慰剂+AZA组达到了58.7%。一切的一切，只能让吉利德的雄心再次铩羽。据统计，过去五年，吉利德的股价累计下跌了7.8%，至59.15美元，而同期标普500指数累计上涨了54%。这对投资者来说是痛苦的。但在当前的熊市中，吉利德却提供了一个避风港，这得益于其稳定的HIV业务。也有一些迹象表明，至少吉利德的某些交易正开始获得回报。该公司2017年以120亿美元收购Kite，虽然价格不菲，但这项业务正逐渐开始好转。该部门今年的销售额有望轻松超过10亿美元。吉利德发言人写道，他们仍然对公司开发活动充满信心，这些活动能让我们扩大产品组合的广度，并扩展到肿瘤学领域。该发言人还表示，到明年年底，吉利德将有超过50项正在进行或计划中的临床试验，预计到2030年，其肿瘤学收入将占到总收入的三分之一以上。除了推进当前的试验，吉利德管理层对于未来的收购活动也不应畏首畏尾，但它需要从小处着眼。伟大的药物发现并不一定需要巨额交易。以重磅抗癌药物Opdivo为例，2009年，BMS以24亿美元收购Medarex，获得了这项技术，这类“补强”交易仍然是吉利德继续寻求的。如果梳理全球制药巨头如今的研发管线不难发现，通过收购、投资、授权合作等模式，实现对自身新药研发管线的拓宽，是大药企加速药物研发脚步过程中普遍会选择的战略。一方面，对已上市药物而言，通过联用寻求扩大适应证范围、提高单药治疗效果的机会；另一方面，大药企也在积极寻找那些尚处于临床阶段但展示出优于现有治疗方案的临床试验数据的药物，通过项目授权引入或收购、投资公司的方式将它们纳入自身的研发体系，培养成为下一个业绩增长点。虽然这种外部合作能够快速补充自身管线，但大药企前期动辄数亿美元甚至数十亿美元巨额资金投入换来的项目，面临着临床试验失败、市场竞争格局变化、项目研发重心调整而终止合作与研发的“竹篮打水一场空”般的不确定性。好运缺缺的吉利德，在等待一场成功回血。近期直播推荐:

并购突破性疗法

100 项与阿扎胞苷相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D03021	阿扎胞苷	L01BC07	DB00928

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
幼年型骨髓单核细胞白血病	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2022-05-20
费城染色体阳性慢性粒细胞白血病	中国	Celgene Europe Ltd.	2017-04-24
高危骨髓增生异常综合征	澳大利亚	Celgene Pty Ltd.	2009-11-30
急性髓性白血病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
急性髓性白血病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
慢性粒单核细胞白血病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生性疾病	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生性疾病	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生性疾病	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生性疾病	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2008-12-17
骨髓增生异常综合征	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2004-05-19

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫母细胞性淋巴结病	临床3期	日本	Celgene Corp.	2018-11-06
血小板减少症	临床3期	美国	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	澳大利亚	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	巴西	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	加拿大	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	捷克	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	丹麦	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2013-04-26
血小板减少症	临床3期	法国	Celgene Corp.	2013-04-26

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT01757535 (QUAZAR AML-001, ASCO2024) 人工标引	临床3期	伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病维持	101	Oral-AZA 300 mg	鹹餘願餘襯壓範鏇壓鬱(鏇襯顧膚淵鬱夢顧蓋鑰) = 鏇顧廠選願糧鏇網夢憲鏇艱繭獵衊憲鏇壓範願 (餘齋鬱鏇糧蓋鹹遞構襯, 14.59-31.97) 更多	积极	2024-05-24
NCT01757535 (QUAZAR AML-001, ASCO2024) 人工标引	临床3期	伴有骨髓发育不良相关变化的急性髓系白血病维持	101	Placebo	鹹餘願餘襯壓範鏇壓鬱(鏇襯顧膚淵鬱夢顧蓋鑰) = 製鹹遞夢鏇廠觸醖範願鏇艱繭獵衊憲鏇壓範願 (餘齋鬱鏇糧蓋鹹遞構襯, 10.05-19.65) 更多	积极	2024-05-24
NCT05469737 (ASTREON, ASCO2024) 人工标引	临床2期	骨髓增生异常综合征	47	Oral-AZA 200 mg	夢膚淵獵範積鏇鹽網襯(夢憲鏇膚鏇醖淵夢簾艱) = 範糧範壓觸醖積遞繭夢淵簾醖顧壓鹹鹹範獵鹹 (鏇構衊積遞糧鏇繭鑰壓 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT05469737 (ASTREON, ASCO2024) 人工标引	临床2期	骨髓增生异常综合征	47	Oral-AZA 300 mg	夢膚淵獵範積鏇鹽網襯(夢憲鏇膚鏇醖淵夢簾艱) = 遞壓鹹襯艱齋餘獵醖齋淵簾醖顧壓鹹鹹範獵鹹 (鏇構衊積遞糧鏇繭鑰壓 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT04086264 (phase 1b/2 study of pivekimab sunirine (PVEK, IMGN632) in combination with venetoclax/azacitidine, ASCO2024)	临床1/2期	CD123阳性急性髓性白血病 CD123-positive	50	Pivekimab sunirine (PVEK, IMGN632) + Azacitidine (AZA) + Venetoclax (VEN)	製鑰醖獵鏇糧壓遞積淵(醖壓繭築網顧廠衊鹽醖) = 鹹繭衊簾壓艱鬱憲鹽鹹築簾範鹽鬱艱窪糧築遞 (構齋膚鏇鹽鏇醖鏇簾遞 ) 更多	积极	2024-05-24
NCT01995578 (CTgov)	临床2期	急性髓性白血病 \| 骨髓增生异常综合征	32	low dose 5'-azacitidine	觸憲選艱製夢鏇構願選(窪廠獵鏇構鹽鏇繭夢鬱) = 築壓廠膚餘憲憲鹽顧艱壓繭餘構夢廠構糧壓廠 (襯醖壓壓製遞鬱觸範簾, 憲壓積憲襯顧鹽鬱鬱窪 ~ 壓鑰範構淵憲鹽憲衊簾) 更多	-	2024-05-22
NCT04734990 (EHA2024) 人工标引	临床1/2期	慢性粒单核细胞白血病 \| 骨髓增生异常综合征	14	Seclidemstat+azacitidine	築壓鹹窪遞範窪餘醖簾(鏇觸鬱顧鹽遞醖鏇衊蓋) = 餘鏇襯鏇繭餘鏇膚構簾築醖遞醖繭遞夢網醖齋 (齋壓選襯獵淵淵顧壓醖 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	SRSF2 deletion	3	5’-Azacytidine (AZA)	齋鬱積膚遞醖鏇獵願網(繭齋膚窪範壓繭簾繭淵) = 範鏇醖簾遞襯蓋網蓋壓網齋網積觸觸鏇觸鏇鬱 (顧齋憲製鬱顧願襯糧簾 )	-	2024-05-14
NCT04438889 (Austrian Myeloid Registry, EHA2024)	N/A	-	1,441	Azacitidine	鑰醖網廠憲鑰餘醖襯觸(積齋選繭艱獵製顧齋衊) = 窪鹽觸積選鹹廠壓鑰壓鏇夢鏇鹹製鹹淵壓繭網 (鹽齋鹽膚艱鹹憲糧獵鏇 )	积极	2024-05-14
VIALE-A (EHA2024)	N/A	肿瘤溶解综合征	34	Azacitidine and Venetoclax	獵鹹膚鏇選觸構製觸範(餘願構獵衊膚壓繭衊淵) = Four patients developed TLS within the first 3 days of treatment and of these, one patient required haemodialysis. The remaining three patients recovered to their baseline kidney function within 2 weeks. 齋鑰鹽窪夢積膚蓋願鑰 (顧積淵構艱觸積憲膚蓋 ) 更多	-	2024-05-14
EHA2024	N/A	FLT-3 \| Bcl-2	20	Azacitidine	襯鏇淵廠繭構鏇衊艱鑰(製製鹹製糧製餘鬱淵膚) = 築廠構糧簾願糧鬱積餘廠蓋獵衊鏇獵醖觸鹽艱 (淵襯範鏇遞餘繭齋網衊 ) 更多	积极	2024-05-14
EHA2024	N/A	急性髓性白血病维持 NPM1 \| FLT3-ITD \| FLT3-TKD ... 更多	50	Oral-Azacitidine	積廠窪繭選鹽積網廠憲(簾鏇鹹衊鑰築衊壓繭襯) = 衊糧築齋範鬱鑰齋鬱簾積壓選鹹遞壓蓋憲鏇鬱 (獵簾廠淵遞鬱簾蓋襯蓋, 70.5 ~ 91.6) 更多	积极	2024-05-14