Randomized Study to Assess Revumenib in Combination With Azacitidine + Venetoclax in Adult Patients With Newly Diagnosed NPM1-mutated or KMT2A-rearranged AML Ineligible for Intensive Chemotherapy

Treatment of patients with newly diagnosed AML who are not eligible for intensive chemotherapy has remained an area of high unmet medical need. The combination therapy with two medicines, azacitidine and venetoclax, is the usual plan of action. This has brought significant progress in the treatment, but it nevertheless is not curative and the disease does relapse over time.
Revumenib blocks a specific molecule called menin in the cell nucleus. Some types of AML are reliant on menin working properly. These are leukemia cells with a change in the DNA, i.e. a mutation in the NPM1 or KMT2A gene. Revumenib can prevent the production of these types of leukemia cells by disrupting the production of this menin.
The current study investigates whether adding revumenib to the combination therapy improves the prognosis for AML patients with a mutation in the NPM1 or KMT2A gene.
This is a randomized, double-blind, placebo-controlled clinical study where subjects will be treated until disease progression, or development of side effects or death. From the moment of inclusion of the last patient, there will be a 4-year observational follow-up study in order to register survival duration and follow-up visits.
Approximately 415 previously untreated patients with a mutation in the NPM1 or KMT2A gene and with newly diagnosed AML, who are not eligible for intensive chemotherapy. Patients must be ≥18 years of age.

开始日期2025-02-13

申办/合作机构

Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland

NCT06575296

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase I Study of SNDX 5613 (Revumenib) as Post-Transplant Maintenance After Allogeneic Hematopoietic Cell Transplant in Patients With KMT2A-Rearranged or NPM1-Mutated Acute Leukemia

This phase I trial tests the safety, side effects, best dose and effectiveness of revumenib in treating patients with acute leukemia after allogeneic stem cell transplant. Revumenib is in a class of medications called menin inhibitors. Revumenib targets and binds to the protein menin, thereby preventing the interaction between menin and the mixed lineage leukemia protein. Disrupting this interaction prevents the activation of specific genes that fuel the development of leukemia cells and inhibits the survival, growth, and production of certain kinds of leukemia cells. Giving revumenib may be safe, tolerable, and/or effective in treating patients with acute leukemia after allogeneic stem cell transplant.

开始日期2024-12-06

申办/合作机构

City of Hope National Medical Center

[+1]

NCT06313437

/ Recruiting临床1期IIT

A Phase I Trial of Revumenib in Combination With 7+3 (7 Days of Cytarabine and 3 Days of Daunorubicin) + Midostaurin Induction Chemotherapy for the Frontline Treatment of NPM1 and FLT3 Mutated AML

This research is being conducted to determine a safe and effective dose of revumenib that can be given in combination with standard induction (initial therapy to induce a remission) + FLT3 targeted therapy (midostaurin) and a single cycle of post-remission therapy + FLT3 targeted therapy (midostaurin) to participants with newly diagnosed Nucleophosmin (NPM1) and FMS-like tyrosine kinase 3 (FLT3) mutated Acute Myeloid Leukemia (AML).
The names of the study drugs involved in this study are:
* Revumenib (SNDX-5613) (a type of menin inhibitor)
* Midostaurin (a type of multi-kinase including FLT3 inhibitor)
* Cytarabine (a type of antineoplastic agent)
* Daunorubicin (a type of antineoplastic agent)

开始日期2024-12-06

申办/合作机构

Dana-Farber Cancer Institute, Inc.

[+1]

100 项与 Revumenib 相关的临床结果

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100 项与 Revumenib 相关的转化医学

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100 项与 Revumenib 相关的专利（医药）

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项与 Revumenib 相关的文献（医药）

2025-02-13·ACS Medicinal Chemistry Letters

Design of Potent Menin–KMT2A Interaction Inhibitors with Improved In Vitro ADME Properties and Reduced hERG Affinity

作者: Bettendorf, Tanna ; Campos, Bismarck ; Strand, Keith A. ; Wollenberg, Lance A. ; Doerner Barbour, Patrick M. ; Kimbrough, Jennifer R. ; Hansen, Erik P. ; Rodriguez, Martha E. ; Gargus, Matthew ; Mejia, Macedonio J. ; Fulton, Jennifer L. ; Abrahamsen, Rebecca ; Linwood, Rebecca ; Dahlke, Joshua R. ; Eide, Alida ; Fischer, John P. ; McCown, Joseph ; Moreno, David A. ; Zhou, Yeyun ; Bergstrom, Alex ; Chapsal, Bruno D. ; Gaudino, John J. ; Chicarelli, Mark J. ; Newhouse, Brad ; Boys, Mark L. ; McDonald, Matthew G. ; Guarnieri, Anna L. ; Mou, Tung-Chung ; O’Leary, Jacob M. ; Backos, Donald S. ; Touney, Eric E. ; Wong, Jim ; Sinik, Lenka ; Singh, Anurag ; Holt, Melissa C. ; Cook, Adam W. ; Laird, Ellen R. ; Allen, Shelley ; Bester, Stephanie M. ; Fell, Jay B. ; Brown, Karin ; Martinson, Matthew C. ; Allen, Andrew C. ; Cruz, Cole L. ; Crooks, Amy L. ; Kahn, Dean R. ; Larsen, Paul D.

Inhibitors of the interaction of menin (MEN1) with lysine methyltransferase 2A (KMT2A) have emerged as novel therapeutic options in the treatment of genetically defined acute leukemias.Herein, we describe the structure-based design, synthesis, and biol. evaluation of novel inhibitors of the menin-KMT2A interaction.Our structure-activity relationship campaign focused on achieving high antiproliferative cellular activity while mitigating risks associated with CYP3A4-dependent metabolism and hERG inhibition, which were characterized in some early clin. candidates.Our efforts resulted in the discovery of a triazine-based compound series that inhibited MV4-11 leukemia cell line proliferation with IC₅₀ as low as 13 nM, and selected compounds demonstrated improved in vitro ADME properties, de-risked CYP3A4 dependency, and lower hERG inhibition.

2025-02-01·Trends in Cancer

Revumenib: a new era in acute leukemia treatment

Article

作者: Kaner, Justin ; Martínez-Gamboa, David A

The AUGMENT-101 clinical trial reported that the use of revumenib led to improved overall survival (OS) and complete remission (CR)/CR with partial hematologic recovery (CRh) in patients with acute leukemias and has released updated data with longer follow-up of Phase 2 results. Additionally, revumenib has received FDA approval for its use in relapsed or refractory (r/r) lysine methyltransferase 2A rearranged (KMT2A-r) acute leukemias.

2025-01-01·Leukemia research reports

Targeting menin for precision therapy in high-risk acute myeloid leukemia

Review

作者: Huselton, Eric ; Qureshi, Zaheer ; Akram, Hamzah ; El-Amir, Zain Mary ; Jamil, Abdur ; Kupakuwana-Suk, Gillian ; Ahmad, Mohsin

Objective:

This mini-review provides an overview of the current evidence for Revumenib, a first-in-class menin inhibitor, in treating AML with KMT2A rearrangements or NPM1 mutations. This therapy represents a promising advancement by selectively disrupting leukemogenic pathways.

Summary:

The clinical promise of Revumenib in genetically defined AML highlights its potential role in shaping the future treatment landscape. This mini-review underscores the need for ongoing trials to define optimal dosing, safety protocols, and combination therapies, with the ultimate goal of establishing Revumenib as a standard of care for high-risk AML subsets.

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项与 Revumenib 相关的新闻（医药）

2025-02-13

·乐威医药

2024年FDA批准的50款新药概览：小分子、肿瘤药火热依旧，单抗、双抗、小核酸药

来源：药渡撰文：依依编辑：维他命 2024年，全球医药领域又迎来一个激动人心的丰收年，美国食品药品监督管理局（FDA）的新药审批捷报频传，一系列突破性疗法如璀璨星辰照亮患者的希望之路。作为全球药品监管的标杆，FDA本年度批准的50款新药涵盖多个关键领域，从令人困扰的罕见病到高发的肿瘤、心血管疾病，再到皮肤科、免疫疾病等领域。全方位展现了科研人员的智慧结晶与医药工业的雄厚实力，每一款新药获批背后都凝聚着无数科研人员日夜钻研、药企巨额投入以及严格审评流程的层层把关，它们正在重塑医疗格局，为健康未来注入磅礴动力。现在，就让我们一同走进这50款新药铸就的2024医学新纪元。 1 整体概览：新药获批亮点多 2024年，FDA批准的50款新药涵盖多种类型，其中小分子药物以30款占据60%的比重，延续其创新主力军地位；单抗药物有12款，占比24%；双抗、蛋白类、小核酸药物等也崭露头角。从治疗领域来看，抗肿瘤领域新药达13款，依旧是热门赛道；罕见病用药表现突出，有13款获批，占比26%，成为关注焦点，反映出对小众患者群体需求的重视；此外，心血管、皮肤病、免疫疾病等领域分别有5款、5款、5款新药获批，展现出全面开花的态势。与往年相比，罕见病用药占比显著提升，小分子药物在经历大分子药物冲击后仍稳固根基，且“first-in-class”疗法增多，不断突破传统治疗边界，为后续研发指引方向。 2 重磅新药详解 01 非酒精性脂肪性肝炎 Rezdiffra是40年来首款获FDA批准用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物，为这一高发且棘手的疾病带来了全新希望。NASH发病率逐年攀升，全球约有4%-6%的人群受其困扰，在中国，与肥胖相关的非酒精性脂肪肝病（NAFLD）中，NASH占比达15%-25%。以往治疗手段侧重于生活方式干预，药物治疗进展缓慢，诸多药企折戟沉沙。Rezdiffra作为甲状腺激素受体-β激动剂，能精准作用于肝脏，激活相关受体，加速脂肪分解代谢，减少肝脏脂肪堆积。在关键3期临床试验MAESTRO-NASH中，近千名患者参与，结果令人振奋：服用Rezdiffra的患者，肝纤维化未恶化比例、至少一个阶段纤维化改善比例远超安慰剂组，症状改善显著。且FDA此次批准不强制要求肝活检，大大提高了患者接受度。尽管常见腹泻、恶心等副作用，还需关注肝酶变化，但它的获批开启了NASH药物治疗新时代，后续有望改写更多患者的健康轨迹。 02 精神分裂症精神分裂症领域也迎来重大突破——Cobenfy获批上市。全球约1%的人口深受精神分裂症折磨，传统抗精神病药物多靶向多巴胺受体，虽能缓解部分症状，却伴随体重增加、嗜睡、运动障碍等诸多副作用，患者依从性差。 Cobenfy独辟蹊径，采用全新作用机制，针对神经递质乙酰胆碱，由xanomeline（M1/M4受体激动剂）和trospium chloride（非选择性毒蕈碱拮抗剂）组成复方制剂。 Xanomeline穿透血脑屏障，激活毒蕈碱受体，调节大脑信号传递，直击幻听、妄想、冷漠等症状根源； Trospium chloride则巧妙阻断xanomeline外周副作用；二者协同，让药物疗效与安全性兼得。两项五周随机、双盲临床试验，涉及252名患者，有力证实Cobenfy短期疗效显著，常见不良反应轻微，为患者提供了更耐受的治疗新选择。不仅如此，它还为精神分裂症治疗开辟新思路，激励更多药企探索乙酰胆碱相关靶点，未来有望拓展至阿尔茨海默病等其他神经系统疾病治疗领域。 03 COPD患者的新希望慢性阻塞性肺病（COPD）作为全球高发病，给患者生活带来极大痛苦，药物研发挑战重重。今年，Ohtuvayre的获批如一道曙光，照亮了COPD患者的治疗之路。它是二十多年来首个运用创新机制的COPD吸入产品，为全球数亿患者带来新希望。作为磷酸二酯酶蛋白吸入型双靶点PDE 3/4抑制剂，Ohtuvayre展现出卓越的双重抑制能力，既能舒张支气管平滑肌，快速缓解呼吸困难，又能强力抗炎，从根源减轻气道炎症。通过雾化器直接送达肺部，操作简便，起效迅速，且避免了胃肠道副作用。在ENHANCE三期临床研究中，无论是单药使用，还是与其他维持疗法联合，Ohtuvayre均显著降低COPD恶化比率与风险，提升患者肺功能，改善生活质量，耐受性良好。这一创新疗法有望重塑COPD治疗格局，后续随着临床应用拓展，将为更多患者开启自由呼吸新篇章。 04 抗肿瘤：多靶点打击癌细胞抗肿瘤领域依旧是新药研发的主阵地，13款获批新药剑指多种癌症难题。如Revuforj，一款“first-in-class”针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂，为携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者带来曙光，它能精准阻断癌细胞异常增殖信号传导，从根源遏制肿瘤生长。在实体瘤方面，安进的Tarlatamab惊艳亮相，作为首款获批上市的靶向DLL3和CD3的T细胞衔接器，它如同精准导航的“抗癌导弹”，激活患者自身T细胞，对表达DLL3的肿瘤细胞进行定向打击，在广泛期小细胞肺癌治疗中显著延长患者生存期，打破传统治疗局限。如今，联合治疗成为趋势，多种新药联合化疗、免疫疗法，多靶点围歼癌细胞，如埃万妥单抗联合化疗用于EGFR 20ins突变非小细胞肺癌，全方位狙击肿瘤细胞耐药、转移等狡猾行径，为患者争取更多生机。 05 罕见病：填补治疗空白罕见病用药获批13款。针对发病率极低的C型尼曼-匹克病（NPC），Miplyffa脱颖而出，这款口服、“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂，通过调节细胞内稳态，助力细胞清除脂质堆积，缓解患者肝脾肿大、神经系统损伤等症状，是全球首款获批的NPC药物，改写该病无药可医的历史。 ATTR-CM（伴有心肌病的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性）领域，Acoramidis的获批引发关注，它作为口服小分子TTR稳定剂，近乎完全稳定TTR蛋白，大幅降低心血管死亡率与住院率，为患者心脏健康保驾护航，与已有的Tafamidis竞争，促使治疗方案多元化，让更多ATTR-CM患者受益，这些新药不仅是医学突破，更是罕见病患者及其家庭重燃治疗希望的火种。 06 其他：多样化需求满足在皮肤病领域，Zelsuvmi堪称亮点，作为FDA批准用于治疗传染性软疣的首个新型药物，它利用一氧化氮的抗病毒特性，制成方便患者居家使用的局部处方药，患者无需频繁奔波医院，自行涂抹即可对抗恼人的传染性软疣，开启皮肤病治疗便捷新篇。心血管方面，Sotatercept为肺动脉高压患者带来转机，它是首款靶向ACVR2A的药物，通过捕获TGF-β家族配体，逆转肺血管重塑，改善患者运动耐量与血流动力学指标，让患者摆脱呼吸困难的阴霾，重拾正常生活。神经性疾病领域，礼来的Donanemab聚焦阿尔茨海默病，作为新一代抗Aβ单抗，精准结合大脑中沉积的β淀粉样蛋白，助力清除淀粉样斑块，为早期症状性AD患者延缓认知衰退，守护患者记忆与生活品质。各领域新药多点开花，全方位守护人类健康福祉。 3 未来展望：持续创新，攻克更多疾病这50款新药获批意义深远，对患者而言，是生命续航的希望之光。罕见病患者告别无药可医困境，诸多癌症患者获得更优治疗策略；慢性病患者生活质量得以提升，使其切实感受到医学进步带来的福祉，重燃对正常生活的憧憬。于医药行业，激发创新活力，药企加大研发投入、布局新兴靶点与技术，如双抗、小核酸药物迎来发展契机，也加剧行业竞争，促使企业优化研发流程、提升临床试验质量，加速产业升级迭代。从全球医疗格局看，美国巩固创新高地，吸引全球科研人才与资本汇聚；国际合作愈发紧密，跨国药企联合研发、共享成果常态化，加速药物全球可及性；同时为各国监管提供借鉴，推动审批制度改革，促使全球新药研发生态系统更加完善，携手迈向攻克疾病、守护健康的新征程。展望未来，医药研发创新浪潮汹涌澎湃，前景无限光明。从当前研发管线可见，多靶点药物、基因与细胞疗法、人工智能辅助设计药物将成主流。如基因编辑技术有望精准矫正致病基因，攻克遗传性疾病；细胞治疗或能为癌症、自身免疫病带来革命性疗法。药企、科研机构、高校应深化合作，整合优势资源，加速成果转化。政府、资本也应持续助力，营造良好创新生态。相信在各方携手奋进下，医药创新将不断突破边界，为人类健康福祉添砖加瓦。参考资料： 1、FDA官网 *声明：本文仅是介绍医药疾病领域研究进展或简述研究概况或分享医药相关讯息，并非也不会进行治疗或诊断方案推荐，也不对相关投资构成任何建议。内容如有疏漏，欢迎沟通指出！版权声明：本文内容及图片，如有侵权请联系删除。免责声明：本文内容仅作信息交流学习，并不反映任何意见及观点。往期推荐乐威医药荣获2024年度EcoVadis承诺奖牌乐威医药再获三项国家专利知识产权乐威医药入选服务业创新发展星锐企业名单

临床3期上市批准临床结果

2025-02-12

·精准药物

2024 年12个特别关注小分子药物

新的思维方式正在解决长期存在的药物研发问题，2024 年在难以成药的靶点上取得了重大进展，许多公司都在开发 KRAS 突变形式的抑制剂，这是典型的高价值“不可成药”靶点。其中，Revolution Medicines 的RMC-9805脱颖而出，它通过三复合分子胶机制共价靶向“不可能的”KRAS(G12D) 突变体。以下是 2024 年 12 个最受欢迎的 Drug Hunter 分子。１. Revumenib 2024 年 11 月，FDA 批准 Syndax Pharmaceuticals 的口服首创 menin-MLL 蛋白相互作用抑制剂 revumenib 用于治疗 KMT2A 驱动的 AML（急性白血病）。由于 menin-MLL 融合蛋白相互作用的抑制对于具有 KMT2A 易位的 AML 具有选择性，因此不会损害正常的造血功能。2. Inavolisib 2024 年 10 月，基因泰克公司的 inavolisib 获得 FDA 批准，这是一种 PI3Kα 异构体选择性激酶抑制剂和突变 PI3Kα 突变 p110α 催化亚基的单价降解剂，用于治疗具有 PIK3CA 突变的晚期 HR+/HER2- 乳腺癌。Inavolisib 通过活跃的 RTK（受体酪氨酸激酶）信号选择性地消除癌细胞中的突变 p110α，该药物正在继续进行多项正在进行或计划中的乳腺癌 III 期试验。3. RMC-9805 RMC-9805 是 Revolution Medicines 的一种潜在的first-in-class共价 KRAS(G12D)(ON) 分子胶抑制剂，它通过含氮丙啶的共价手柄以“三复合物”粘合机制靶向 KRAS(G12D)(ON) 的“不可成药的”突变。该结构首次在圣地亚哥举行的 AACR 2024 会议上披露。与 Revolution Medicines 平台的其他分子类似，该研究药物利用 CypA（亲环蛋白 A）招募“三复合物”来接合 KRAS(G12D)(ON)，并结合微调的氮丙啶共价手柄来抑制以前“不可成药”的KRAS(G12D) 突变体处于 GTP 结合“ON”状态。RMC-9805 还与 PD-1 抑制剂协同作用，该化合物在临床中取得了积极的进展。4. VVD-214/RO7589831 VVD-214/RO7589831是一种口服、可逆的WRN解旋酶共价变构抑制剂，由Vividion发现，并与罗氏共同临床开发，用于治疗以MSI（微卫星不稳定性）和/或dMMR（缺陷错配修复）为标志的肿瘤。WRN 解旋酶抑制剂 VVD-214 的结构和初始临床前药理学数据已在圣地亚哥 2024 年 AACR 年会议上披露。 WRN 解旋酶已成为 MSI 癌症的“合成致死”靶点。尽管临床上使用免疫检查点抑制剂（例如抗 PD1 和抗 CTLA4 单一疗法以及联合疗法）作为 MSI 肿瘤的治疗选择，但治疗耐药性仍然是一个重大挑战。Vividion 利用其开创性的化学蛋白质组学平台来发现和开发针对肿瘤靶标的新型治疗方案，其中包括 VVD-214，目前正在以 MSI 和/或 dMMR 为标志的晚期实体瘤受试者中进行 I 期试验评估。5. NVP-HRO761 NVP-HRO761 是一种变色龙特性的可口服变构抑制剂，针对 WRN 解旋酶，用于治疗高 MSI 和 dMMR 肿瘤，目前正在进行 I 期临床试验。高 MSI 和 dMMR 肿瘤在结直肠癌、胃癌、子宫内膜癌和卵巢癌中普遍存在，尽管这些癌症对免疫检查点抑制剂的临床反应率很高，但许多患者仍面临耐药性。在多家公司涉足该领域的临床试验后，众所周知具有挑战性的 WRN 解旋酶可能成为第一个药物解旋酶。值得注意的是，许多团队正在积极开发自己的 WRN 解旋酶抑制剂，这使得该领域成为未来几年值得关注的高度竞争的领域。 6. JNT-517 JNT-517 是溶质载体蛋白 SLC6A19 上隐秘的变构位点的潜在first-in-class抑制剂。该化合物是使用 Jnana 公司的反应亲和探针筛选平台发现的。苯丙酮尿症(PKU)病理学的特点是苯丙氨酸在大脑中积聚，这与神经功能障碍相关。该团队使用一种称为“反应亲和探针 (RAPID)的高通量筛选(HTS)的光亲和标记方法来开发共价变构探针，帮助他们最终识别出两种不同的 SLC6A19 抑制剂系列。抑制 SLC6A19（一种溶质载体和中性氨基酸转运蛋白）已被认为可以防止尿液中苯丙氨酸的重吸收，从而降低血液中致病性苯丙氨酸的水平。然而，溶质载体历来难以药物化。该化合物目前正处于针对 PKU 的 Ib 期临床试验中，无疑在 Otsuka 收购 Jnana 及其 RAPID HTS 化学蛋白质组学平台的价值超过 11 亿美元的交易中发挥了作用。 7. KT-413 KT-413 是一种 CRBN 介导的 IRAK4（白介素 1 受体相关激酶 4）和转录因子 IKZF1/3（Ikaros 和 Aiolos）的双重降解剂，可作为 IMiD（免疫调节药物），具有良好的临床活性。治疗 DLBCL（弥漫性大 B 细胞淋巴瘤）亚型。尽管 KT-413 在 I 期试验中取得了令人鼓舞的结果，但由于 Kymera 的管线在 2023 年底重新调整重点，对该化合物的临床研究被暂停。8. NVP-IAG933 NVP-IAG933是诺华公司开发的YAP/TAZ和TEAD之间PPI的潜在first-in-class的小分子抑制剂，目前正在进行针对Hippo通路改变的实体瘤的临床I期试验。通过阻断这种 PPI，NVP-IAG933 破坏了 Hippo 信号通路下游的致癌功能。这种抑制作用降低了癌细胞的转录活性并诱导细胞死亡，从而导致PDX模型中的肿瘤显着消退。 9. Suzetrigine (VX-548) Suzetrigine (VX-548) 是一种潜在的first-in-class、精细选择性口服 NaV1.8 抑制剂，因其在急性疼痛方面的积极 III 期数据而成为头条新闻。美国每年有近 5160 万成年人遭受慢性疼痛，加上阿片类药物在美国持续流行，迫切需要更好的非成瘾性止痛药物来替代阿片类药物。最近 Vertex 的 Suzetrigine III 期试验结果显示，慢性疼痛的结果好坏参半，凸显了疼痛研究的难度，以及为什么几十年来没有新的疼痛治疗机制。 Vertex 已提交 VX-548 用于治疗中重度急性疼痛的 NDA，FDA 随后给予其优先审评，并于 2025 年 1 月 30 日获得FDA批准。 10. MORF-627 Morphic Therapeutic 的 MORF-627 是一种口服选择性 αvβ6 整合素抑制剂，旨在通过阻断 TGFβ 途径来治疗 IPF（特发性肺纤维化）。该团队在先导化合物优化过程中利用 SBDD 和 FEP+ 来增强渗透性和亚型选择性。尽管 MORF-627 具有令人印象深刻的多物种 PK 和体内功效，但临床前肿瘤发生阻止了这种选择性整合素 αvβ6 抑制剂治疗 IPF 的进展。通过抑制 αvβ6 的“弯曲闭合”构象以及导致先导化合物“变色龙”的连接体设计。11. NVP-IWY357 NVP-IWY357 是诺华公司生产的一种长效、速效抗疟药，其作用方式未知，有潜力成为单剂量治疗单纯性疟疾的药物。该化合物是通过表型筛选鉴定出来的，并在 2024 年 ACS 秋季会议上首次披露。恶性疟原虫感染是世界热带地区导致死亡的主要原因，每年有超过 2.4 亿人感染，其中 360 万人死亡。目前，世界上一半以上的人口面临感染风险，而且随着对现有治疗方法的耐药性上升，对新型抗疟药的需求是显而易见的。诺华团队采用表型筛选方法发现了一种含有SF5的抗疟药，其具有新颖的作用机制，且与现有药物无交叉耐药性，具有实现单剂量治愈的潜力。 12. SGR-1505 SGR-1505是薛定谔开发的一种口服变构MALT1抑制剂，目前在临床用于治疗成熟B细胞恶性肿瘤。该化合物展示了薛定谔计算平台的潜力，并成为其第一个内部临床化合物。这项发现工作在ACS 2024 年春季会议上披露，从已发布的骨架开始，仅用了 10 个月就完成了，令人印象深刻。使用薛定谔的内部计算 MPO 化学套件评估了超过 80 亿种化合物设计，其中仅合成了 129 种。SGR-1505 在临床前表现出使耐药肿瘤对BTK和BCL-2抑制剂重新敏感的能力，并已进入1期临床试验。声明：发表/转载本文仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本公众号观点或证实其内容的真实性。据此内容作出的任何判断，后果自负。若有侵权，告知必删！长按关注本公众号粉丝群/投稿/授权/广告等请联系公众号助手觉得本文好看，请点这里↓

AACR会议临床3期临床1期申请上市临床结果

2025-02-11

·化学经纬

从合成到应用：深入剖析2024年FDA批准的32种化学小分子

DOI: 10.1016/j.ejmech.2025.117241 2024年，FDA批准了50种新药，包括32种新化学实体（NCE）和18种生物实体（NBE）。在获批新药中，小分子化学药仍是创新主力，以64%的比例遥遥领先，涵盖了LACTB、PBP、THR-β、Raf、PDE3/4、HIF等靶点。单克隆抗体紧随其后的是13种药物（26%）、2种基于蛋白质的药物（4%）、2种小核酸药物（4%）和1种甲状旁腺激素类似物（2%）。近期（Jan. 4），吉林大学中日联合医院在Eur. J. Med. Chem.上刊载了对2024年FDA批准的32种小分子实体的合成和应用汇总。 01 2024年FDA批准小分子总览 1.1、2024获批新药 2024年，美国FDA批准了50种新药，包括32种新化学实体（NCE）和18种生物实体（NBE）,其药物名称、活性成分、获批日期、适应症等信息如下表所示。 2024年FDA批准新药数量相比2023年没有显著差异，“同类首创新药”（First-in-Class，FIC）的数量也基本相同：2023年获批20种FICs，占当年获批药物总数36%；2024年获批22种FICs，占当年获批药物总数44%。在这些FICs中，小分子药物几乎占了一半（10种），抗体药物则是占据了另一个主要部分（5种单克隆抗体、3种双特异性抗体）。就疾病治疗领域而言，肿瘤（28%）仍然是2024年FDA批准新药数量最多的领域；其次是罕见病（20%），然后是心血管和代谢疾病、传染病、自身免疫性疾病、皮肤病、精神和神经疾病、以及其它疾病领域。 1.2、2024获批小分子新化学实体（NCE）如下图，是2024年FDA批准小分子实体的具体结构。本文重点介绍了这些新化学实体的合成和临床应用，旨在深入了解其作用机制、治疗潜力、合成路径。 02 抗感染药物 2.1、Exblifep (Cefepime、Enmetazobactam) Exblifep是一种组合用药，由头孢吡肟和恩美唑巴坦联合使用，用于治疗复杂的尿路感染。其中，头孢吡肟是BMS开发的第四代头孢菌素抗生素，于1996年获FDA批准，用于各种细菌的感染。该药物通过抑制细菌细胞壁合成，靶向参与细胞壁形成最后阶段的青霉素结合蛋白（PBPs）起作用；其对革兰氏阳性和阴性细菌都有广谱活性。其合成路线见下图方案1。恩美唑巴坦是由Rib-X制药公司开发的β-内酰胺酶抑制剂，用于增强β-内酰胺类抗生素的活性，特别是针对多重耐药的革兰氏阴性菌。该药物通过抑制A类、C类、和一些D类β-内酰胺酶（分解β-内酰胺类抗生素的酶）起作用，从而恢复头孢吡肟等抗生素对耐药菌株的疗效，有效保护头孢吡肟不被耐药菌株水解。该药物的合成路线见下图方案2。 2.2、Zevtera (Ceftobiprole Medocaril Sodium) 头孢菌素钠是Basilea制药公司开发，获批用于治疗某些血液感染、细菌性皮肤和相关组织感染、以及社区获得性细菌性肺炎。该药物通过结合PBPs，抑制细菌细胞壁合成，导致细胞裂解。它对革兰氏阳性和阴性病原体都有广谱活性。其合成路线见下图方案3。 2.3、Orlynvah (Sulopenem etzadroxil and probenecid) Orlynvah也是一种联合用药，由Sulopenem entzadroxil和Probenecid联用，用于治疗非并发症尿路感染。其中，Sulopenem entzadroxil是由Melinta Therapeutics开发，通过结合PBPs抑制细菌细胞壁合成，导致细胞死亡；该药物设计用于抵抗β-内酰胺酶的水解，使其对耐药病原体的活性增强。其合成路线见下图方案4。 Probenecid是由GSK开发，于1951年获批用于治疗痛风和高尿酸血症。该药物的工作原理是抑制肾小管对富尿酸的重吸收，从而增加其在尿液中的分泌，减少关节内尿酸晶体的积聚，减轻痛风症状。其合成路线见下图方案5。 03 肿瘤药物 3.1、Ojemda (tovorafenib) Tovorafenib是Mirati Therapeutics公司开发的一种选择性RAF激酶抑制剂，获批用于治疗复发或难治性儿童低级别胶质瘤。该药物通过选择性抑制BRAF V600突变激酶起作用；BRAF V600突变激酶是许多癌症（包括黑色素瘤、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌）发生的关键驱动因素。通过抑制BRAF，该药物阻止MAPK通路的下游信号传导，减少肿瘤细胞的增殖。其合成路线见下图方案6。 3.2、Voranigo (vorasidenib) Vorasidenib是由Agios制药公司开发的IDH1/IDH2抑制剂，获批用于治疗2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤。该药物通过抑制突变体IDH1和IDH2酶起作用，这两种酶参与2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，2-羟基戊二酸是一种促进肿瘤发生的非共代谢物。通过抑制突变的IDH酶，Vorasidenib降低2-HG水平，导致肿瘤生长抑制。其合成路线见下图方案7。 3.3、Lazcluze (lazertinib) Lazertinib是由汉斯生物公司开发的第三代表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），获批用于治疗NSCLC。 Lazertinib通过选择性抑制EGFR突变（包括T790 M和其它敏感突变）起作用，该突变与各种癌症的不受控制的细胞生长有关。通过靶向EGFR， Lazertinib抑制驱动肿瘤增殖和存活的下游信号通路。与一线EGFR抑制剂相比，Lazertinib显示出PFS和总生存期（OS）的改善。其合成路线见下图方案8。 3.4、Itovebi (inavolisib) Inavolisib由Arcus Biosciences公司开发，是一种针对磷酸肌肽3激酶(PI3K) δ和γ亚型的等口服选择性抑制剂，获批用于治疗局部晚期或转移性乳腺癌。通过抑制PI3Kδ和PI3Kγ，Inavolisib通过PI3k/AKT/mTOR信号通路抑制肿瘤生长和免疫调节。在临床前研究中，它显示出显著的抗肿瘤活性，特别是与免疫检查点抑制剂联合使用，表明增强了免疫监视和肿瘤控制。其合成方案见下图方案9。 3.5、Revuforj (revumenib) Revumenib是由Kura Oncology开发的小分子抑制剂，获批用于治疗复发获难治性急性白血病。该药物靶向和抑制menin，一种涉及基因表达失调的关键蛋白，特别是MLL-r突变。通过抑制menin，该药物破坏HOXA基因的转录激活，HOXA基因负责白血病的发生。其合成方法见下图方案10。 3.6、Ensacove (ensartinib) 恩沙替尼是一种选择性小分子酪氨酸激酶抑制剂，由安斯泰来制药公司开发，用于治疗非小细胞肺癌。该药物获批用于对克唑替尼不耐受的NSCLC进展患者。恩沙替尼靶向ALKand ROS1酪氨酸激酶，抑制它们的ATP结合位点，阻止肿瘤细胞生长。在临床前研究中，它显示出显著的抗肿瘤活性，降低了ALK驱动的非小细胞肺癌模型的肿瘤。其合成路线见下图方案11。 04 冠心病药物 4.1、Tryvio (aprocitentan) Aprocitentan是一种内皮素受体拮抗剂，由Idorsia制药公司开发，获批用于治疗高血压。该药物靶向内皮素A（ETA）和内皮素B（ETB）受体，这两个受体参与血管收缩和血压调节。其作用机制包括阻断内皮素受体，导致血管舒张和改善血压调节。临床前药效学表明，该药物能有效降低顽固性高血压动物模型的血压。其合成路线见下图方案12。 4.2、Voydeya (danicopan) 达尼可潘（Danicopan）是一种补体C5a受体抑制剂，由Pharming Group开发，获批用于治疗血管外溶血合并突发性夜间血红蛋白尿。达尼可潘通过抑制补体C5aR起作用，C5aR在PNH的病理生理中起着重要作用，介导炎症和红细胞破坏。通过阻断该受体，达尼可潘有助于减少PNH患者的溶血和改善贫血。其合成路线见下图方案13。 4.3、Attruby (acoramidis) Acoramidis是由辉瑞开发的小分子稳定剂，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病。 Acoramidis的工作原理是结合并稳定TTR蛋白，防止其错误折叠和聚集，这是导致淀粉样蛋白在心脏沉积的原因。这种稳定作用可减少ATTR-CM患者心功能障碍的进展。其合成路线见下图方案14。 4.4、Rapiblyk (landiolol) Landiolol是一种β-1选择性肾上腺素能拮抗剂，由Kowa制药公司开发，用于治疗室上性心动过速。该药物通过选择性阻断心脏中的β-1肾上腺素能受体，降低心率和心肌收缩力，从而帮助控制快速的心律。其合成路线见下图方案15。 4.5、Vafseo (vadadustat) Vadadustat是由Akebia Therapeutics公司开发的口服缺氧诱导因子脯氨酸羟化酶抑制剂，用于治疗慢性肾病所致贫血。 Vadadustat通过抑制脯氨酰羟化酶起作用，从而导致缺氧诱导因子（HIFs）的稳定，从而增加红细胞生成和增强血红蛋白的产生。临床前药效学表明，vadadustat通过模拟缺氧的作用来增加红细胞的产生。其合成路线见下图方案16。 05 中枢神经系统药物 5.1、Miplyffa (arimoclomol) 阿利莫洛尔（Arimoclomol）是由Orphazyme开发的热休克蛋白（HSPs）的小分子共诱变剂，用于治疗C型尼曼-匹克病。阿利莫洛姆通过调节热休克蛋白起作用，热休克蛋白在细胞应激反应、蛋白质折叠和神经保护中发挥重要作用。这种机制有助于保护神经元免受错误折叠的蛋白质和与其他神经退行性疾病相关的细胞损伤。该药物合成路线见方案17。 5.2、Aqneursa (levacetylleucine) Levacetylleucine（左旋乙酰亮氨酸）是一种氨基酸衍生物，由Eisai有限公司开发，用于治疗尼曼-匹克病C型。该药物是乙酰胆碱的前体，参与认知功能和记忆的神经递质。通过增加大脑中的乙酰胆碱水平，左乙基亮氨酸有助于改善突触传递和认知能力。其合成路线见下图方案18。 5.3、Cobenfy (xanomeline and trospium chloride) Cobenfy是一种联合用药，由xanomeline和trospium chloride联合使用，用于治疗精神分裂症。 Xanomeline是一种毒蕈碱乙酰胆碱受体激动剂，通过选择性刺激大脑中的毒蕈碱M1和M4受体起作用，这些受体与认知功能、记忆和精神疾病有关。通过靶向这些受体，xanomeline减少了多巴胺的过度活动，而多巴胺与精神分裂症和ADP的精神病症状有关。 Xanomeline合成路线见下图方案19： Trospium Chloride是由Generics Pharmaceutics开发的抗蛇毒碱制剂，用于治疗膀光过度活动（OAB）和尿失禁。该药物通过阻断膀胱内的毒蕈碱受体（M3受体），抑制平滑肌收缩，减少尿急和尿频而起作用。该药物的合成路线见下方路线20： 06 肌肉骨骼药物 6.1、Duvyzat (givinostat hydrochloride monohydrate) Givinostat由Italfarmaco开发，是一种HDAC抑制剂，用于治疗6岁及以上个体的杜氏肌营养不良症。 Givinostat通过抑制HDAC起作用，HDAC在调节基因表达、改善肌肉功能和促进肌肉修复方面发挥作用。在临床前药效学研究中，该药物在DMD动物模型中显示出肌肉力量的改善和肌肉退化的减少。其合成路线见下图方案21: 07 放射性活性药物 7.1、Flyrcado (flurpiridaz F-18) 氟吡唑F-18是一种PET（正电子发射断层扫描）影像剂，由Lantheus Medical Imaging开发，用于冠状动脉（CAD）的PET成像诊断。该药物是一种结合心脏内心肌灌注区，特异性靶向参与血管内张力调节的S1P（鞘氨醇-1-磷酸）受体的放射性标记化合物。通过发射正电子，它可以在PET扫描中显示心脏组织和血液流动。其合成路线见下图方案22： 7.2、Iomervu (iomeprol) Iomeprol是Bracco Imaging开发的一种非离子碘化造影剂，可作为放射造影剂用于诊断成像程序，包括计算机断层扫描（CT）和血管造影。 Iomeprol的工作原理是通过碘的高原子序数在放射成像中提供对比度增强，从而在CT扫描中增加血管和组织的可见性。其合成路线见下图方案23： 08 胃肠道药物 8.1、Iqirvo (elafibranor) Elafibranor 是一种Farnesoid X受体（FXR）激动剂，由Genfit研发，用于联合熊去氧胆酸治疗原发性胆管炎。 Elafibranor通过激活FXR起作用，FXR是一种核受体，在胆红酸稳态、脂质代谢和炎症中起核心作用。通过调节FXR， Elafibranor有助于减少肝脏脂肪积累、炎症和纤维化，这是NASH进展的关键因素。其合成路线见下图方案24： 8.2、Livdelzi (seladelpar) Seladelpar是Genfit开发的一种过氧化物酶体增殖体激活受体δ (PPARδ)激动剂，用于治疗原发性胆管炎（PBC）。 Seladelpar通过激活PPARδ起作用，PPARδ是参与脂质代谢、炎症和纤维化过程的核受体。通过调节PPARδ，Seladelpar可减轻PBC患者的炎症和纤维化，改善肝功能并减缓疾病进展。其合成路线见下图方案25： 09 自身免疫药物 9.1、Xolremdi (mavorixafor) Mavorixafor是X4制药公司开发的选择性CXCR4拮抗剂，用于治疗WHIM综合征（疣、低γ -球蛋白血症、感染和骨髓增生）和罕见的原发性免疫缺陷疾病。 Mavorixfor靶向CXCR4受体，阻断其激活，防止中性粒细胞留在骨髓中，从而增强其进入血液的动员。这可以改善免疫反应，降低感染易感性。其合成方案见下图方案26： 9.2、Leqselvi (deuruxolitinib) Deuruxolitinib是由Incyte公司开发的Janus激酶（JAK）抑制剂，用于治疗重度斑秃。 Deuruxolitinib通过选择性抑制JAK1和Jak2起作用，JAK1和Jak2是JAK1-STAT信号通路中的关键酶，在骨髓纤维化和其他癌症中被失调。通过抑制这些酶，deuruxolitinib减少促炎细胞因子的产生和骨髓纤维化。其合成路线见下图方案27： 10 内分泌药物 10.1、Sofdra (Sofpironium Bromide) Sofpironium Bromide由Sol-Gel Technologies开发的局部抗胆碱能药，用于治疗原发性腋下多汗症。该药物的工作原理是选择性地抑制汗腺中的毒蕈碱受体（M3受体），减少汗液的产生。这种机制有助于缓解腋窝等部位的过度出汗。在临床前药效学研究中，该药物在动物模型中显示出有效和持久的抑制汗液分泌。其合成路线见下图方案28： 10.2、Crenessity (crinecerfont) Creinecerfont是Concept Therapeutics公司开发的选择性促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）受体1拮抗剂，用于治疗经典先天性肾上腺皮质增生症（CAH）。 Criinecerfont靶向并阻断CRH受体1(CRHR1)，从而减少皮质醇的产生和随后过量的雄激素分泌。在临床前研究中，在CAH动物模型中，Criinecerfont成功降低了升高的ACTH水平和正常化的激素产生。其合成路线见下图方案29： 11 呼吸系统药物 11.1、Ohtuvayre (ensifentrine) Ensifentrine是中性粒细胞弹性酶和基质金属蛋白酶（MMPs）的抑制剂，由Verona Pharma开发，用于治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）。 Ensifentrine通过抑制中性粒细胞弹性酶（一种导致慢性阻塞性肺疾病组织损伤的酶）和基质金属蛋白酶（参与组织重塑和炎症）起作用。这种双重作用可以减少气道炎症，保护肺部免受进一步损害。其合成方法见下图方案30： 12 护肝药物 12.1、Rezdiffra (resmetirom) 瑞司替罗（Resmetirom）是由Madrigal制药公司开发的THR-β (THR-β)激动剂，经FDA批准用于治疗中度至晚期肝瘢痕形成的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎。 Resmetirom通过选择性结合THR-β起作用，THR-β主要在肝脏中表达，改善脂质代谢，减少肝脏脂肪积累。临床前药效学研究表明雷司美替梅可减少肝脏脂肪变性和炎症。其合成方法见下图方案31： 13 遗传病药物 13.1、Alyftrek (vanzacaftor, tezacaftor, and deutivacaftor) Alyftrek是一种混合用药，由vanzacactor， tezacactor和deutivactor组合联用。其中Tezacaftor由Vertex制药公司开发，是FDA于2024年12月20日批准的与vanzacaftor和deutivacaftor联合治疗囊性纤维化（CF）的药物。这种三联疗法针对并纠正各种CFTR突变患者的CFTR蛋白缺陷。Tezacaftor和vanzacaftor作为CFTR校正剂，改善蛋白质运输和功能，而deutivacaftor增强CFTR氯通道活性。这种结合有助于恢复正常的氯离子传输。 Tezacaftor的合成见下图方案32：

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100 项与 Revumenib 相关的药物交易

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研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
KMT2A易位的急性白血病	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2024-11-15

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
结直肠癌	临床2期	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2023-04-04
急性淋巴细胞白血病	临床2期	美国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	澳大利亚	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	加拿大	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	法国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	德国	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	以色列	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	意大利	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	立陶宛	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05
急性淋巴细胞白血病	临床2期	荷兰	Syndax Pharmaceuticals, Inc.	2019-11-05

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04065399 (AUGMENT-101, ASH2024 \| Company_Website) 人工标引	临床2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement	116	Revumenib 163 mg	鹹積鏇獵蓋艱積構遞醖(淵築餘鑰積鑰膚廠餘窪) = 網憲觸獵顧鏇鏇鹽淵構積糧觸範構醖積窪廠獵 (蓋襯壓獵壓鏇窪選遞窪, 15 ~ 32) 更多	积极	2024-12-07
NCT05360160 (ASH2024) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病二线	26	Revumenib (SNDX-5613) with Decitabine/Cedazuridine (ASTX727) and Venetoclax (SAVE)	襯衊鏇製鏇顧憲餘鹽廠(糧積獵觸淵鬱醖鹽構顧) = 糧蓋選餘壓顧網構選衊鹹選鑰築顧糧選餘觸淵 (淵壓鹹遞觸夢蓋淵網衊 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT05360160 (ASH2024) 人工标引	临床1/2期	急性髓性白血病 NPM1 Mutation \| KMT2A Rearrangement \| NUP98 Rearrangement	26	Revumenib (SNDX-5613) with Decitabine/Cedazuridine (ASTX727) and Venetoclax (SAVE)	遞壓築鏇網範構壓膚繭(壓積餘選壓顧鬱壓觸鬱) = 壓鏇糧廠膚憲糧遞鑰憲膚夢鹽齋鹽糧獵顧窪餘 (遞積願衊襯壓繭艱餘構 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT04065399 (AUGMENT-101 \| SNDX-5613-0700, FDA_CDER) 人工标引	临床1/2期	KMT2A易位的急性白血病 11q23 partial tandem duplication	104	REVUFORJ	鬱願簾顧願鏇願鬱窪廠(網遞構夢壓鹹觸膚淵夢) = 壓餘壓繭願夢醖鹽繭網夢積範襯壓蓋夢鬱範鏇 (廠壓築構顧範糧簾獵鑰, 13.8 ~ 30.3) 更多	积极	2024-11-15
NCT04065399 (AUGMENT-101, Pubmed \| J Clin Oncol) 人工标引	临床1/2期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病	94	Revumenib 163 mg (95 mg/m2 if weight <40 kg)	衊顧憲鹽鏇窪獵蓋衊製(膚觸網積夢製廠艱鑰築) = 壓壓鑰蓋網膚醖醖膚鑰願襯願築壓艱窪繭窪構 (蓋獵壓淵網範醖積鬱膚, 12.7 ~ 35.8) 更多	积极	2024-08-09
NCT04065399 (AUGMENT-101, EHA 12024 \| EHA 22024) 人工标引	临床2期	伴有 11q23 异常的急性髓系白血病一线 KMT2A Rearrangement	94	Revumenib 163 mg	齋壓艱構餘壓鬱衊餘選(鹽窪願鹹顧壓鏇糧製窪) = 鹹艱遞淵蓋鏇憲夢構夢製範壓鬱鬱鏇顧糧夢築 (淵遞願願衊窪膚鹹鹽廠, 12.7 ~ 35.8) 更多	积极	2024-05-14
NCT05326516 (EHA2024)	临床1期	白血病	27	Revumenib + FLA DL1	淵廠壓獵製鹹鏇衊膚簾(夢構觸窪選廠觸鬱顧壓) = occurred in >50% of pts 構窪醖鹽製願遞獵積鑰 (範衊鹹鑰蓋鏇遞齋積鑰 ) 更多	积极	2024-05-14
NCT05326516 (EHA2024)	临床1期	白血病	27	Revumenib + FLA DL2		积极	2024-05-14
NCT04065399 (AUGMENT-101, PRNewswire) 人工标引	临床2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement	57	Revumenib	壓壓製積糧壓襯蓋鹹構(夢憲蓋範餘鹽鬱網夢鹽) = 窪網艱襯艱齋選築選艱蓋餘範憲顧築襯醖鏇齋 (鬱餘觸顧網壓顧選獵繭, 5.0 ~ 53.8) 更多	积极	2024-04-08
NCT04065399 (AUGMENT-101, ASH2023) 人工标引	临床2期	急性白血病 KMT2A Rearrangement	94	Revumenib	壓繭網築鬱繭鑰壓鑰製(壓淵齋製遞獵襯鬱窪繭) = 觸鏇築窪繭願衊窪糧蓋範網鹹繭鏇範蓋遞選鹹 (壓獵艱範壓窪鑰遞鬱鏇 ) 更多	积极	2023-12-12
NCT05326516 (AUGMENT-102, Corporate Publications) 人工标引	临床1期	急性髓性白血病	15	Revumenib+fludarabine+cytarabine	淵鬱積繭製積構蓋餘齋(衊製範鏇網醖繭積鬱艱) = in over 30% of patients included decreased platelets (53%), decreased white blood cells (40%) and anemia (33%). 廠廠鏇壓築艱範鑰餘廠 (憲糧顧繭網廠夢衊顧願 )	积极	2023-12-11