【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第21期/总第142期

2024-06-14

交易

上市批准孤儿药优先审批疫苗申请上市

全球药物批准/研发动态 01 全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）全球（不含中国）共有7个新药获批上市。其中，NDA批准1个，BLA批准3个，新适应症批准1个，新剂型批准2个。与上个统计周期相比，本次增加2个批准新药。 5月29日，TEVA宣布，FDA已批准AUSTEDO XR作为每日一次的单粒治疗选择（现在有四种新的片剂规格：30、36、42、48毫克），适用于成人TD和HD舞蹈病。服用AUSTEDO XR的TD患者最早可以在两周内获得症状改善，而HD舞蹈症患者的TMC评分可能会显著降低。AUSTEDO XR及其每日两次的对应药物AUSTEDO（氘代丁苯那嗪）是唯一一种对CYP3A4/5诱导剂或抑制剂使用没有限制的VMAT2抑制剂治疗药物。同日，BMY宣布EC已批准奥迪沃®（纳武利尤单抗）联合顺铂和吉西他滨一线治疗不可切除或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。在CheckMate-901试验中，Opdivo与顺铂和吉西他滨的组合提高了总生存期，与单独化疗相比，疾病进展或死亡的风险降低了28%，并且与单独化疗相比，表现出深刻而持久的反应。全球（不含中国）新药批准情况（部分） 02 全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）全球（不含中国）共有12个新药申报上市。其中，NDA申报进展4个，BLA申报进展6个，疫苗2个。与上次统计周期相比，本次增加9个NDA/BLA申报。 5月27日，Sanofi宣布Sarclisa接受FDA优先审评，用于治疗不符合移植条件的新诊断多发性骨髓瘤。Sarclisa是一种单克隆抗体，可与多发性骨髓瘤细胞上CD38受体的特定表位结合，诱导不同的抗肿瘤活性。如果获得批准，Sarclisa将成为第一个与标准护理VRd联合的抗CD38疗法。 NDA/BLA申报根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）全球（不含中国）共有11个物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药4个，生物药6，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次增加3获监管机构特殊资格认定的药物。 5月29日，Alentis宣布FDA已授予Lixudebart（ALE.F02）用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的孤儿药认定。Lixudebart是针对肝、肺和肾纤维化开发的首创单克隆抗体。该研究抗体旨在通过特异性靶向暴露于纤维化组织中的独特CLDN1表位来逆转器官纤维化。在I期研究中，Lixudebart耐受性良好。目前，Lixudebart正在临床试验中测试晚期肝纤维化（NCT05939947）和ANCA相关血管炎（NCT06047171）。 5月31日，万邦德制药宣布乙酰胆碱酯酶抑制剂（石杉碱甲）获得FDA授予的治疗新生儿缺氧缺血性脑病（HIE）的孤儿药资格认定。石杉碱甲具有抗炎、抗氧化应激与神经保护等作用，适用于良性记忆障碍，对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍有改善作用，亦用于重症肌无力的治疗。万邦德制药是国内主要的石杉碱甲原料药供应商，同时有石杉碱甲注射液在售，并与中科院上海药物研究所共同开发石杉碱甲控释片，正在开展治疗阿尔茨海默病的患者临床研究。特殊资格认定情况（部分） 03 全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计67条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病、遗传代谢病、精神疾病、神经疾病以及皮肤病等共计15个领域。其中，肿瘤临床进展更新居各领域之首，为26条：肿瘤领域涉及化学药9条，生物药14条，细胞疗法2条，疫苗1条。 5月28日，信达生物宣布重组抗白介素23p19亚基抗体注射液匹康奇拜单抗在中国中重度斑块状银屑病受试者中开展的III期临床研究中达成主要终点和所有关键次要终点。匹康奇拜单抗为重组抗白介素23p19亚基抗体注射液，是一种单克隆抗体，通过阻止IL-23与细胞表面受体结合，阻断IL-23受体介导信号通路发挥抗炎作用。 5月30日，药明巨诺在EULAR2024上公布了瑞基奥仑赛注射液（Relma-cel）cel）在中国成人活动性系统性红斑狼疮患者中的最新临床数据。Relma-cel cel是靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品，参与试验的患者均呈现良好的安全性和耐受性，仅出现1例3级CRS，没有出现3级及以上神经毒性，仅2例患者出现3级感染，所有不良事件均能在经过相应治疗后恢复。全球新药研发进展详情（部分） 04 全球医药交易事件本次统计周期（2024.05.25-05.31）全球（含中国）医药交易时间共计53起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）国内药物批准/研发动态 01 国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）国内共有2个新药获NMPA批准上市。其中，新适应症批准2个。与上次统计周期相比，本次减少9个NMPA批准新药。 5月27日，博安生物宣布地舒单抗注射液（120mg）——博洛加®正式获得NMPA上市批准，用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，包括成人和骨骼发育成熟（定义为至少1处成熟长骨且体重≥45kg）的青少年患者。同时，博洛加®用于实体肿瘤骨转移和多发性骨髓瘤适应症的上市申请工作也在推进中。此外，博安生物也在欧洲、美国、日本开展博洛加®的国际多中心III期临床试验。 5月28日，琅钰集团宣布NMPA正式批准盐酸替洛利生片（铧可思®）用于治疗发作性睡病（Narcolepsy）青少年和6岁及以上儿童患者的日间过度嗜睡（EDS）或猝倒。这是替洛利生在成人发作性睡病之外，在我国获批的第二个适应症。替洛利生是全球首个成药的选择性组胺3（H3）受体反向激动剂，无成瘾性，单药使用可改善发作性睡病的多个核心症状。替洛利生在EMA和FDA分别获得了孤儿药认定，并被FDA认定为突破性治疗药物。中国新药批准情况（部分） 02 国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）国内共有17个新药获临床默示许可，涉及27个受理号。其中，化学药9个，治疗用生物制品7个，预防性生物用品1个。与上个统计周期相比，本次减少24个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分） 03 国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）国内共有1个新药申报上市，涉及4个受理号。其中，治疗用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少4个新药申报上市受理号。国内新药申报上市情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）国内共有35个新药申报临床，涉及53个受理号。其中，化学药16个，治疗用生物制品18个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次增加12个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）。根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）无国内药物获NMPA特殊资格认定。与上个统计周期相比，本次减少4个获监管机构特殊资格认定的药物。 04 国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.05.25-05.31）国内新药临床研发状态更新共计10条，涉及肿瘤、血液和淋巴疾病共计2个领域。其中，化学药8个，生物药2个。 5月27日，先声再明在ASCO公布Endostar联合同步放化疗与单独同步放化疗治疗局部区域晚期鼻咽癌（LA-NPC）的一项III期实验数据。结果：2016年11月至2020年7月期间，随机分配了300例LA-NPC患者（CCRT+E组，150例；CCRT组，150例）。截至数据2023年12月，中位随访时间为66个月。意向性治疗分析显示，CCRT+E组患者在放疗后3个月获得更好的CR率（90.0% vs. 80.7%，P=0.022）。CCRT+E组的3年PFS为84.8%，CCRT组为75.1%，3年OS为89.2%vs. 85.3%，3年DMFS为89.7% vs. 80.5%，3年LRRFS为91.5% vs. 90.8%，CCRT+E组和CCRT组患者的3-4级急性和晚期毒性特征相似（61.7% vs. 65.3%）。结论：在标准CCRT中加入Endostar可显着改善具有良好安全性的LA-NPC患者的3年PFS。国内新药研发进展情况 05 国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》的通告（2024年第25号）为深化“以患者为中心”的临床试验新理念，助力罕见疾病药物临床研发，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 06 国内新药研发领域热点新闻 2024ASCO国产ADC药物临床新进展 2024ASCO年会上，国产ADC在各瘤种的临床进展再度收到广泛关注，本期我们来看看国产ADC药物的临床数据更新。科伦博泰芦康沙妥珠单抗（SKB264/MK-2870）用于既往接受过治疗的局部复发或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）患者的III期研究（OptiTROP-Breast01）结果……更多资讯，请阅读原文赛诺菲调转船头近日，赛诺菲「艾沙妥昔单抗注射液」的2.2类上市申请获CDE受理。这是艾沙妥昔单抗在国内递交的第二项上市申请，2023年12月其在国内递交的首个上市申请获CDE受理。艾沙妥昔单抗（Isatuximab，Sarclisa）是一种IgG1嵌合单克隆抗体，靶向浆细胞CD38受体的特定表位，能够触发多种独特的作用机制，包括促进程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和免疫调节活性。目前，该药已在美国获批两项适应症：联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex）治疗至少接受过2种治疗方案(包括来那度胺和一种蛋白酶抑制剂蛋白酶抑制剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者（2020.03）；联合卡非佐米和地塞米松（Kd）治疗既往接受过1-3线治疗的R/R MM成人患者（2021.04）。更多资讯，请阅读原文第一三共ADC，未达到NSCLC试验的OS终点 2024年5月27日，阿斯利康和第一三共报告了其TROP-2 ADC Datopotamab TROP-2 ADC Datopotamab deruxtecan（Dato-DXd），在晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的III期研究TROPION-Lung01的OS进展。这项随机、全球、多中心、开放标签的III期临床试验，在既往接受过治疗的局部晚期/转移性NSCLC成人患者（无论可操作的基因组改变状态如何）中，评估Dato-DXd与多西他赛化疗的疗效和安全性。该项研究设立了双重主要终点，分别为PFS和OS。关键次要终点包括ORR、研究者评估的PFS、DOR、DCR和安全性。更多资讯，请阅读原文国内第五款三代EGFR抑制剂获批上市 5月20日，根据国家药监局官网公示，上海倍而达药业有限公司申报的1类创新药三代EGFR抑制剂甲磺酸瑞齐替尼胶囊 EGFR抑制剂甲磺酸瑞齐替尼胶囊（研发代码BPI-7711，商品名：瑞必达）获批上市，适应症为既往经表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。从药渡数据库检索可知，瑞齐替尼是国内第五款获批上市的三代EGFR抑制剂，2021年3月9日，石药集团宣布，其全资附属公司石药（上海）有限公司已与上海倍而达药业订立产品授权及商业化协议，通过股权认购获得第三代EGFR-TKI（BPI-7711胶囊）EGFR-TKI（BPI-7711胶囊）独家产品授权及商业化权利。更多资讯，请阅读原文 III期成功，信达生物计划提交“匹康奇拜单抗”上市申请 2024年5月28日，信达生物宣布其自主研发的IL-23p19抗体注射液匹康奇拜单抗（IBI112）IL-23p19抗体注射液匹康奇拜单抗（IBI112），在中国中重度斑块状银屑病受试者中开展的III期临床研究（CLEAR-1）中，达到主要终点和所有关键次要终点。根据新闻稿，信达生物正在计划向监管机构递交匹康奇拜单抗的银屑病适应症的上市申请。 CLEAR-1研究，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验，共纳入了500例患有中重度斑块型银屑病的患者，评估匹康奇拜单抗的有效性和安全性。受试者按照1:2:2的比例随机接受安慰剂、匹康奇拜单抗200mg（0，4，8周3次给药）后，在20周开始接受200mg或者100mg每12周1次给药的长期维持。更多资讯，请阅读原文男人的“难言之隐”撑起了多大的市场随着社会压力内卷、环境恶化及生活节奏过快等变化，男人们的性健康问题开始浮现。然而，一项针对国内男性的调研显示，在出现问题后，会主动采取措施解决的人仅有20.9%。大多数男人在对待这一障碍时，首先采取的是回避的心理。这也可以理解，毕竟涉及到男人最重视的尊严问题，宁可默默承受，也不能公开承认自己不行。但随着男性的性健康问题日益凸显，相关治疗药物市场规模开始膨胀，正逐渐受到各大药企的关注。逐渐膨胀的市场男性的性健康问题主要包括勃起功能性障碍（ED）、早泄、慢性前列腺炎、前列腺增生……更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0613创新药周报”，即可下载。