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2024年生物制药最具价值研发项目TOP10
2024-02-12
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药事纵横
临床3期
财报
引进/卖出
临床2期
临床1期
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。近日,行业媒体Evaluate Pharma针对2024年生物医药产业趋势发布了一项分析报告,其中对生物制药最有价值的研发项目TOP10进行了预测。本表列出该报告盘点出的价值最高的研究项目TOP10并按净现值进行排序。一、公司名:Novo Nordisk 项目:
Cagrisema
净现值:302亿美元
诺和诺德
正在投入巨额资金,以确保其保持市场领先地位。
诺和诺德
的
Cagrisema
是包含
长效胰淀素类似物卡格列肽(Cagrilintide)
和
GLP-1药物司美格鲁肽(Semaglutide)
GLP-1
药物司美格鲁肽(Semaglutide)两种成分的复方制剂,提供了一种影响肠脑轴的新机制。第二阶段研究结果表明,每周一次皮下注射
CagriSema
可使长期血糖水平降低2.2个百分点,在减轻体重方面的效果优于其单个成分,因此决定进入第三阶段研发。
CagriSema
目前安全且耐受性良好,此前已于2022年开始在
肥胖症
领域进行大规模3期试验,反映出其在多个治疗领域的广泛潜力。2024年1月26日,
CDE
官网显示
CagriSema注射液
获批临床,拟用于血糖控制不佳的成人
2型糖尿病
患者。2023年11月14日,
诺和诺德
在Clinicaltrials.gov网站上注册了
CagriSema
与
替尔泊肽
头对头对照用于减肥的三期临床试验。该三期临床计划入组800例
肥胖
或
超重
患者,预计2025年8月完成。患者将接受2.4mg
Cagrilintide
+2.4mg
司美格鲁肽
或
替尔泊肽
高剂量15mg治疗。据
诺和诺德
2023年财报显示,
CagriSema
已进入
2型糖尿病
和
肥胖症
的3期临床开发阶段,以及代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎的2期临床开发阶段。二、公司名:Eli Lilly 项目:
Orforglipron
净现值:130亿美元Orforglipron(LY3502970)是
中外制药
开发的一款可口服的
非肽类胰高血糖素样肽-1 受体(GLP-1R)
激动剂。2018 年,
礼来
与
中外制药
达成合作,以5000万美元首付款获得处于临床前阶段的该药的全球开发和商业化权益。2024年1月11日,药物临床试验登记与信息公示平台显示
礼来
Orforglipron
在国内启动新一项III期临床ACHIEVE-5研究(登记号:CTR20240093),旨在使用
甘精胰岛素
单用或联合
二甲双胍
和/或
SGLT-2
抑制剂后血糖控制不佳的
2型糖尿病
成人受试者中评价每日一次口服
orforglipron
与安慰剂相比的有效性和安全性。2023年12月29日,药物临床试验登记与信息公示平台显示,
礼来
启动了
orforglipron
的一项III期ACHIEVE-2研究(CTR20244303),旨在
二甲双胍
治疗后血糖控制不佳的
2型糖尿病
成人受试者中评估每日一次口服
orforglipron
与
达格列净
相比的有效性和安全性。2023年9月21日,
礼来
在Clinicaltrials.gov网站上注册了
Orforglipron
用于
2型糖尿病
的三期临床试验ACHIEVE-3。该三期临床计划入组1576例
二型糖尿病
患者,预计2025年7月完成。除在
糖尿病
领域,
肥胖
领域也是
礼来
Orforglipron
的开发重点方向。ATTAIN-1研究旨在
肥胖
或
超重
伴体重相关合并症的成人受试者中评价
orforglipron
对比安慰剂的有效性和安全性;ATTAIN-2研究旨在合并
肥胖
或
超重
的
2型糖尿病
成人受试者中评价
Orforglipron
对比安慰剂的有效性和安全性。三、公司名:
Vertex Pharmaceuticals
项目:
Vanzacaftor
净现值:107亿美元
Vanzacaftor
是一种
囊性纤维化跨膜电导调节体(CFTR)
CFTR
)的调节剂,用于治疗
囊性纤维化
。根据Vervex 2月5日发布的2023年财报,
vanzacaftor
/
tezacaftor
/
deutivacaftor
(简称vanza三联疗法)在三项3期临床试验中获得积极结果。 基于此结果,2024 年
Vanzacaftor
有望于年中在美国、欧洲和加拿大提交监管申请。在名为SKYLINE 102和SKYLINE 103的3期临床试验中,在随机分组前,患者接受了4周的
Trikafta
初始治疗以建立基线值,然后患者随机接受
Trikafta
或vanza三联疗法的治疗。试验结果显示,接受治疗24周后,基于ppFEV1数值的评估,vanza三联疗法的疗效与
Trikafta
相当,达到试验的主要终点。在三个关键次要终点第24周与基线相比的汗液氯化物(SwCl)绝对变化,第24周SwCl低于60 mmol/L的患者比例以及SwCl低于30 mmol/L的患者比例中,vanza三联疗法均优于
Trikafta
。在RIDGELINE 105研究中,主要终点为安全性和耐受性。6-11岁儿童遵循了相同的方案,先接受至少4周的
Trikafta
治疗以建立基线值,然后再接受vanza三联疗法治疗。在所有三项研究中,vanza三联疗法耐受性良好,与
Trikafta
治疗组的安全性特征相似。此外,vanza三联疗法在6至11岁的儿童中的安全性与12岁及以上人群中的安全性类似。四、公司名:Roche 项目:
Tiragolumab
净现值:52亿美元
Tiragolumab
是一种抗体,可识别人类细胞上的TIGIT蛋白。通过阻断
TIGIT
蛋白,
Tiragolumab
可增强免疫系统并阻止或逆转
肿瘤
的生长。ASCO GI上,
罗氏
宣布
TIGIT
抗体
tiragolumab
在去年连续两次晚期失败后,联合
阿替利珠单抗
和化疗在针对
食管鳞癌
的III期 SKYSCRAPER-08 研究中获得了胜利,数据显示
tiragolumab
与
Tecentriq
和化疗联合使用,达到了无进展生存期和总生存期的两个主要终点,但由于试验没有和最新的标准疗法对照而受到质疑。根据
Roche
2023年财报中披露,
Tiragolumab
联合
Tecentriq
治疗1L
PD-L1+NSCLC
PD-L1
+NSCLC的III期SKYSCRAPER-01研究最终OS结果预计将于2024年下半年公布。Tight抑制剂曾一度被认为是下一个免疫肿瘤学靶点,但其潜力仍是一个未解之谜。其他几家开发商也在为该机制投入大量资金,因此其结果将产生广泛影响。药物临床试验登记与信息公示平台显示,在国内
Tiragolumab
有12项临床试验正在进行中,应用于
非小细胞肺癌
、
肝癌
、
胃癌
、
直肠癌
、
食管鳞癌
等疾病。五、公司名:
Cytokinetics
项目:
Aficamten
净现值:46亿美元
aficamten
是新一代心肌肌球蛋白抑制剂,通过减少每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量,抑制与
肥厚型心肌病
相关的心肌过度收缩。在临床前模型中,
aficamten
通过在一个独特的选择性异位结合位点直接与心肌肌球蛋白结合,从而阻止肌球蛋白进入产力状态,从而降低心肌收缩力。FDA 和国家药品监督管理局已经分别授予
aficamten
用于治疗
症状性梗阻性肥厚型心肌病
的突破性治疗药物认定。2023年12月27日,
Cytokinetics
宣布了SEQUOIA-HCM的积极顶线结果,这是aficamten在有症状的
梗阻性肥厚型心肌病(HCM)
患者中进行的关键3期临床试验。结果显示,与安慰剂相比,
Aficamten
治疗显著改善了运动能力。受此消息影响和Dealreporter报道称
Cytokinetics
正在接受
诺华制药(NVS.US)
和
阿斯利康(AZN.US)
的收购兴趣后,
Cytokinetics
的股价目前大涨82%,该公司目前市值75.44亿美元。六、公司名:AstraZeneca 项目:
Camizestrant
净现值:45亿美元
Camizestrant
是一种口服生物可利用的、高效的新一代SERD,在一系列临床前模型中表现出抗
肿瘤
特性,包括那些具有
ER
激活突变的模型。一项I期研究(SERENA-1)已证明,该药具有良好的耐受性,并且在单独给药或与 CDK4/6 抑制剂palbociclib联合给药时具有良好的抗
肿瘤
特性。II期 SERENA-2研究(NCT04214288)是在晚期
ER
+/
HER2-乳腺癌
HER2
-乳腺癌患者中评估不同剂量水平
Camizestrant
(75mg、150mg)相比
氟维司群
的疗效和安全性。结果显示,与
fulvestrant
(氟维司群)相比,
Camizestrant
每日一次75mg和150mg剂量在治疗
ER
阳性HER2阴性转移性乳腺癌
HER2
阴性转移性乳腺癌女性患者中均显示在无进展生存期(PFS)上具有统计学显著性和临床意义的优势。目前
Camizestrant
在
乳腺癌
领域有9条管线布局,四项研究处于III期临床,二项研究处于II期临床,三项研究处于I期临床。七、公司名:Roche 项目:
Giredestrant
净现值:38亿美元
Giredestrant
是
罗氏
开发的潜在“best-in-class”选择性
雌激素受体
降解剂 (SERD),通过与
ER
强效结合,导致
ER
无法激活靶向基因的转录,并促使
ER
蛋白降解,从而更彻底地阻断
ER
信号传导,抑制
肿瘤
细胞增殖。2022年4月,
罗氏
宣布SERD抑制剂giredestrant治疗
乳腺癌
的II期研究(Acelera)没有达到PFS的主要终点,惨遭失败。目前
Giredestrant
治疗
乳腺癌
的多项单药和联合疗法的III期临床试验正在进行中,预计于2025年公布III期数据。八、公司名:Merck KGaA 项目:
Evobrutinib
净现值:36亿美元
evobrutinib
是一种口服、高选择性、中枢神经系统(CNS)渗透性免疫调节剂,通过抑制B细胞和小胶质细胞中的
布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)
信号,解决
炎症
的外周和中枢驱动因素,有潜力成为一种安全高效的
RMS
治疗选择。2023年12月5日,德国默克宣布研究性
BTK
抑制剂evobrutinib在
复发性多发性硬化症 (RMS)
的III期evolutionRMS 1和evolutionRMS 2试验中未达到降低年复发率的主要终点。在evolutionRMS 1中,接受
evobrutinib
治疗的患者的年复发率(ARR)为0.11,与接受
赛诺菲
的
Aubagio(特利氟胺片)
治疗的患者相似。在evolutionRMS 2 中,接受
evobrutinib
治疗后的年复发率为 0.15,而接受
赛诺菲
Aubagio
治疗的患者的年复发率为 0.14。该项目中的患者每天两次服用45毫克的
evobrutinib
,而
Aubagio
每天一次服用14毫克。治疗至少持续24周,最长可达156周。两种治疗效果均未达到统计学意义。九、公司名:Johnson&Johnson 项目:
Nipocalimab
净现值:36亿美元
nipocalimab
是一款在研的具有高亲和力、全人源、糖基化、无效应的单克隆抗体,旨在选择性地阻断FcRn以降低循环中免疫球蛋白 G (IgG) 抗体的水平,包括导致多种疾病的自身抗体和异体抗体。2024年2月5日,
强生
宣布FcRn单抗
nipocalimab
治疗全
身型重症肌无力 (gMG)
的关键性III期VIVACITY研究以及治疗
干燥综合征(Sjögren syndrome)
的II期DAHLIAS研究获得积极结果。在针对gMG的3期VIVACITY研究中
nipocalimab
达到了主要终点,与安慰剂 (PBO) 相比,第22至24周的MG-ADLa 评分与基线相比有统计学意义的显著降低。下一步,
强生
计划与全球监管机构合作,将
nipocalimab
用于
gMG
患者。在针对SjD的2期DAHLIAS研究中也达到了主要终点,与安慰剂(PBO)相比,第24周时clinESSDAIb评分较基线有了统计学意义上的显著降低。这些数据代表了抗FcRn治疗这种慢性、使人衰弱的自身抗体疾病的研究首次取得积极成果,而这种疾病目前还没有获得批准的先进疗法。DAHLIAS 2 期研究的结果支持了尼泊卡单抗在 SjD 领域的进一步临床开发。
强生
公司的
nipocalimab
数据将有助于确定Argenyx公司在价值很高的FcRn领域是否面临竞争。十、公司名:
Vertex Pharmaceuticals
项目:
VX-548
净现值:34亿美元
VX-548
是一款由Vertex开发的口服选择性
NaV1.8
抑制剂,相对于其他NaV通道,
VX-548
对
NaV1.8
具有高度选择性。
Vertex
的策略是通过选择性地抑制
NaV1.8
,开发一种新的药物类型,有可能有效缓解疼痛,而不受阿片类药物的限制,包括其成瘾性。
VX-548
已经获得了美国FDA的快速通道资格和突破性疗法认可,适用于治疗
中度到重度的急性疼痛
。2024年1月30日,
Vertex
宣布
VX-548
治疗
中度至重度急性疼痛
的3期临床试验达到主要终点。该3期研究包括两项随机、双盲、安慰剂对照的关键试验(一项是腹部整形手术后的试验,另一项是拇趾外翻切除手术后的试验),以及一项单臂安全性和有效性研究,该研究招募了多种手术和非手术
疼痛
患者。与安慰剂相比,腹部整形术或拇趾外翻切除术后使用
VX-548
治疗在主要终点0至48小时疼痛强度差异的时间加权总和(SPID48)上取得了统计学意义上的显著改善。对于第一个关键次要终点疗效优于阿片类镇痛药物
氢可酮
/
对乙酰氨基酚(HB/APAP)
,两项试验均为达到;第二个关键次要终点疼痛明显缓解的时间与安慰剂相比,NPRS从基线下降≥2分,两项试验中
VX-548
都比安慰剂更快开始有意义的疼痛缓解。
Vertex
计划在2024年中期之前向 FDA 提交新药申请。总结进入临床研究阶段的新药品,其治疗效果可以得到初步的评价,该阶段的新药品具有一定的使用价值和潜在经济价值。但是一旦新药品在临床研究阶段疗效不足,未达研究终点或出现严重不良反应,其使用价值和潜在经济价值也不复存在。因此即便是现在最具有价值的研发项目也仍面临“危机”,能否一直保持其价值仍需拭目以待。参考资料:[1]www.evaluate.com[2]各公司官网-END-药事纵横投稿须知:稿费已上调,欢迎投稿各位朋友好,觉得本文对您有帮助,请随手点一下下方的在看,以便让你的朋友也能看到哦。
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机构
Novo Nordisk A/S
Center for Dental Excellence
Chugai Pharmaceutical Co., Ltd.
[+8]
适应症
肥胖
2型糖尿病
超重
[+21]
靶点
glucagon
GLP-1R
SGLT2
[+7]
药物
CagriSema
Cagrilintide
司美格鲁肽(华润双鹤)
[+23]
标准版
¥
16800
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