Vanzacaftor

▎药明康德内容团队编辑日前，IDEA Pharma公司发布了评估医药公司将创新科研成果和技术成功转化，开发出早期产品能力的榜单。在这份医药发明指数（Pharmaceutical Invention Index）榜单中，强生、默沙东和阿斯利康位居前三，表示这些公司研发管线中新型在研药物的数量表现出显著增长。值得一提的是，恒瑞医药也在今年荣登TOP 10榜单。今天这篇文章，药明康德内容团队将与读者分享榜单的精彩内容，并对上榜公司的最新研发进展进行介绍。点击文末“阅读全文/Read more”，即可访问IDEA Pharma网站，浏览榜单详细内容。药明康德内容团队根据参考资料[2]制图强生强生在近期获得多项研发与管线扩展进展。这个月初，强生公布其在研膀胱内靶向释放疗法TAR-210用于治疗高危（HR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的1期试验积极结果。在21名HR-NMIBC患者中，12个月无复发生存率高达90%。此外，强生也在这个月与治疗免疫介导疾病的生物技术公司Proteologix达成8.5亿美元的收购协议，囊获其靶向IL-13和TSLP的双特异性抗体PX128用以治疗中度至重度特应性皮炎。今年4月美国FDA批准强生与传奇生物（Legend Biotech）联合开发的CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）用于二线治疗复发性或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成年患者。今年3月，该公司与Idorsia联合开发的Tryvio（aprocitentan）口服片剂获FDA批准与其他抗高血压药物联合，用以治疗成年高血压患者。根据新闻稿，这款药物是30年来首个获批基于新机制的降血压药物。此外，强生也在今年1月通过收购Ambrx Biopharma囊获多款临床期抗体偶联药物（ADC）。默沙东今年5月，默沙东的重磅PD-1抑制剂Keytruda再度传来好消息，该疗法在3期临床试验中达到主要终点，与抗HER2抗体曲妥珠单抗和化疗联用，作为一线疗法治疗HER2阳性，不可切除的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者时，能够显著延长患者的总生存期。除了持续推动Keytruda的开发，默沙东也在今年3月迎来其“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）用于治疗肺动脉高压（PAH）的批准。这款疗法被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重磅的疗法之一。该公司与Moderna联合开发的个体化新抗原疫苗mRNA-4157目前已有三项临床3期试验进行中，分别用以治疗经手术切除的黑色素瘤、非小细胞肺癌与皮肤鳞状细胞癌患者。而在今年的美国癌症研究协会大会上，默沙东与科伦博泰（Kelun-Biotech）公布其所联合开发Trop2靶向ADCSKB264治疗经治晚期胃癌或GEJ癌患者的疾病控制率（DCR）达80.5%。阿斯利康阿斯利康近期最引人瞩目之一的进展便是其与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的重磅抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获加速批准用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者。根据新闻稿，Enhertu是首款具有不限癌种适应症的HER2靶向ADC疗法。目前该公司与第一三共联合开发的一款Trop2靶向ADC疗法datopotamab deruxtecan也已向FDA递交上市申请，用于治疗无法切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者。此外，该公司的“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）也在今年3月获批治疗PNH患者。除了积极推动公司内部管线外，阿斯利康也在2023年11月与Cellectis公司达成战略合作，将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发。百时美施贵宝百时美施贵宝分别在今年3月与5月迎来其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）用于治疗R/R慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），与滤泡性淋巴瘤（FL）的扩展适应症批准。该公司的另一款CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）也在近期获批用以治疗R/R多发性骨髓瘤。此外，美国FDA在今年2月亦接受KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）与西妥昔单抗（cetuximab）联合用以治疗肿瘤带有KRAS G12C突变的经治结直肠癌的补充新药申请（sNDA）并授予该申请优先审评资格。同月，其ROS1和NTRK靶向抑制剂Augtyro（repotrectinib）用以治疗实体瘤的sNDA也获优先审评资格。这两项sNDA皆预计将于今年6月获得审评结果。该公司通过收购Karuna Therapeutics所获得的潜在“first-in-class”疗法KarXT也有望在今年9月获批，成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。此外，百时美施贵宝也在这个月初与Editas Medicine延长已有的研发合作，共同开发用于治疗癌症和自身免疫疾病的自体和异体α-β T细胞药物。Moderna今年4月，Moderna在《自然》杂志上发表了其用于治疗丙酸血症（PA）的在研mRNA疗法mRNA-3927的首个临床试验结果。分析显示，mRNA-3927表现出良好的安全性和耐受性，接受mRNA-3927治疗的患者的发病风险降低了70%。研究人员指出，这是首个在罕见疾病患者中，使用mRNA表达细胞内蛋白，作为蛋白替代疗法的临床试验。Moderna与默沙东也在今年3月启动一项2/3期临床试验，检视其共同开发的个体化新抗原疫苗mRNA-4157（V940）治疗可切除的局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者的疗效和安全性。这也是两家公司在启动使用mRNA癌症疫苗治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌的关键性临床试验之后，计划启动的第三项关键性临床试验。辉瑞辉瑞近期迎来多项重要监管进展。其一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）在今年4月获美国FDA批准用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者。同月，欧盟委员会（EC）批准其与艾伯维（AbbVie）联合开发的Emblaveo（aztreonam-avibactam）上市，用于治疗成人复杂性腹腔内感染、医院获得性肺炎（包括呼吸机相关性肺炎），以及复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）。此外，辉瑞和Arvinas共同合作检视其CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）与雌激素受体（ER）PROTAC蛋白降解剂vepdegestrant（ARV-471）联合治疗局部晚期或转移性雌激素受体阳性/人表皮生长因子2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者的临床最新数据在近日公布。接受联合疗法乳腺癌患者的总缓解率为41.9%，中位无进展生存期为11.2个月，显示vepdegestrant联合palbociclib治疗乳腺癌的潜力。礼来近日，礼来宣布其超长效一周一次胰岛素efsitora alfa（efsitora）在两项3期临床试验中皆达成主要终点。与全球常用的每日基础胰岛素相比，efsitora降低2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平（HbA1c）的效果显示出非劣效性。此外，礼来在2023年有两款创新疗法获得美国FDA的批准。去年10月，其“first-in-class”抗体疗法Omvoh（mirikizumab）获批上市，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。新闻稿指出，这是首个用于治疗这一患者群体的IL-23p19拮抗剂。该公司的非共价选择性布鲁顿氏激酶（BTK）抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）在去年1月获得FDA加速批准，用以治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。在去年12月这款疗法再获FDA加速批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。Vertex PharmaceuticalsVertex日前宣布该公司已经向美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）递交其治疗囊性纤维化（CF）的新一代三联疗法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法）的上市申请，用于治疗6岁及以上CF患者。今年4月，Vertex向美国FDA启动滚动提交其在研选择性NaV1.8抑制剂suzetrigine（VX-548）用于治疗中度至重度急性疼痛的新药申请。根据新闻稿，suzetrigine有望成为20多年来首个用于治疗急性和神经性疼痛的新药。该公司并在同月达成协议，将斥资约49亿美元收购免疫疗法公司Alpine Immune Sciences并囊获其主打产品povetacicept（ALPN-303）。该疗法预计在2024年下半年进入治疗IgA肾病（IgAN）的注册性3期临床试验。再生元再生元在这个月公布1/2期CHORD试验的初步积极结果。一名在11个月大时接受其在研基因疗法DB-OTO的遗传性耳聋患者，在24周内听力恢复到正常水平，而另一名在4岁时接受该疗法的患者也在治疗后6周时初步观察到听力有所改善。而该公司与赛诺菲（Sanofi）共同开发的重磅疗法Dupixent（dupilumab）也分别在今年2月与5月获FDA授予优先审评资格，用以治疗慢性阻塞性肺病与慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者。此外，再生元也在上个月和Mammoth Biosciences达成近1亿美元的合作协议，将共同开发用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。恒瑞医药恒瑞医药旗下管线丰富。恒瑞医药近期便有3款1类新药获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将开展临床试验。包含1）NK-1受体拮抗剂注射用HRS5580，拟用于预防术后恶心和呕吐；2）补体因子B抑制剂HRS-5965胶囊，拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病，以及溶血性贫血；3）ATR抑制剂HRS2398缓释片，拟开发治疗晚期恶性肿瘤患者。这个月，恒瑞医药公告称将其自主研发的GLP-1产品组合授权给美国Hercules公司，这项合作的首付款和各项里程碑付款最高超过60亿美元。除了针对药企的创新指数进行排名，IDEA Pharma也公布了药企的医药创新指数（Pharmaceutical Innovation Index）榜单，即检视公司将早期在研产品高效推动上市，成为造福患者的新药好药的能力。限于篇幅，我们并不对其进行详细介绍。若欲浏览完整榜单内容，点击文末“阅读全文/Read more”，即可访问IDEA Pharma网站，浏览榜单详细内容。参考资料：[1] Analysis of pharmaceutical R&D ranks Novo Nordisk and Johnson & Johnson above their peers. Retrieved May 17, 2024 from https://www.statnews.com/2024/05/16/pharma-research-development-rankings/[2] Pharmaceutical Innovation and Invention Index 2024. Retrieved May 17, 2024 from https://mcusercontent.com/094ebc5ec3c80c7a2fa07db67/files/8a98a396-0c64-4053-e7b6-97103a2335a7/IDEA_Pharma_PIII_Whitepaper_2024.pdf本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

▎药明康德内容团队编辑日前，IDEA Pharma公司发布了评估医药公司将创新科研成果和技术成功转化，开发出早期产品能力的榜单。在这份医药发明指数（Pharmaceutical Invention Index）榜单中，强生、默沙东和阿斯利康位居前三，表示这些公司研发管线中新型在研药物的数量表现出显著增长。值得一提的是，江苏恒瑞医药也在今年荣登TOP 10榜单。今天这篇文章，药明康德内容团队将与读者分享榜单的精彩内容，并对上榜公司的最新研发进展进行介绍。点击文末“阅读全文/Read more”，即可访问IDEA Pharma网站，浏览榜单详细内容。药明康德内容团队根据参考资料[2]制图强生强生在近期获得多项研发与管线扩展进展。这个月初，强生公布其在研膀胱内靶向释放疗法TAR-210用于治疗高危（HR）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的1期试验积极结果。在21名HR-NMIBC患者中，12个月无复发生存率高达90%。此外，强生也在这个月与治疗免疫介导疾病的生物技术公司Proteologix达成8.5亿美元的收购协议，囊获其靶向IL-13和TSLP的双特异性抗体PX128用以治疗中度至重度特应性皮炎。今年4月美国FDA批准强生与传奇生物（Legend Biotech）联合开发的CAR-T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）用于二线治疗复发性或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成年患者。今年3月，该公司与Idorsia联合开发的Tryvio（aprocitentan）口服片剂获FDA批准与其他抗高血压药物联合，用以治疗成年高血压患者。根据新闻稿，这款药物是30年来首个获批基于新机制的降血压药物。此外，强生也在今年1月通过收购Ambrx Biopharma囊获多款临床期抗体偶联药物（ADC）。默沙东今年5月，默沙东的重磅PD-1抑制剂Keytruda再度传来好消息，该疗法在3期临床试验中达到主要终点，与抗HER2抗体曲妥珠单抗和化疗联用，作为一线疗法治疗HER2阳性，不可切除的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌患者时，能够显著延长患者的总生存期。除了持续推动Keytruda的开发，默沙东也在今年3月迎来其“first-in-class”疗法Winrevair（sotatercept）用于治疗肺动脉高压（PAH）的批准。这款疗法被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重磅的疗法之一。该公司与Moderna联合开发的个体化新抗原疫苗mRNA-4157目前已有三项临床3期试验进行中，分别用以治疗经手术切除的黑色素瘤、非小细胞肺癌与皮肤鳞状细胞癌患者。而在今年的美国癌症研究协会大会上，默沙东与科伦博泰（Kelun-Biotech）公布其所联合开发Trop2靶向ADCSKB264治疗经治晚期胃癌或GEJ癌患者的疾病控制率（DCR）达80.5%。阿斯利康阿斯利康近期最引人瞩目之一的进展便是其与第一三共（Daiichi Sankyo）联合开发的重磅抗体偶联药物Enhertu（trastuzumab deruxtecan）获加速批准用于治疗不可切除或转移性HER2阳性实体瘤成年患者。根据新闻稿，Enhertu是首款具有不限癌种适应症的HER2靶向ADC疗法。目前该公司与第一三共联合开发的一款Trop2靶向ADC疗法datopotamab deruxtecan也已向FDA递交上市申请，用于治疗无法切除或转移性HR阳性、HER2阴性乳腺癌成人患者。此外，该公司的“first-in-class”口服小分子Voydeya（danicopan）也在今年3月获批治疗PNH患者。除了积极推动公司内部管线外，阿斯利康也在2023年11月与Cellectis公司达成战略合作，将共同合作加速多达10项的下一代细胞与基因疗法开发。百时美施贵宝百时美施贵宝分别在今年3月与5月迎来其CAR-T疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）用于治疗R/R慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL），与滤泡性淋巴瘤（FL）的扩展适应症批准。该公司的另一款CAR-T细胞疗法Abecma（idecabtagene vicleucel）也在近期获批用以治疗R/R多发性骨髓瘤。此外，美国FDA在今年2月亦接受KRAS G12C抑制剂Krazati（adagrasib）与西妥昔单抗（cetuximab）联合用以治疗肿瘤带有KRAS G12C突变的经治结直肠癌的补充新药申请（sNDA）并授予该申请优先审评资格。同月，其ROS1和NTRK靶向抑制剂Augtyro（repotrectinib）用以治疗实体瘤的sNDA也获优先审评资格。这两项sNDA皆预计将于今年6月获得审评结果。该公司通过收购Karuna Therapeutics所获得的潜在“first-in-class”疗法KarXT也有望在今年9月获批，成为数十年来用于治疗精神分裂症的首个新机制药物。此外，百时美施贵宝也在这个月初与Editas Medicine延长已有的研发合作，共同开发用于治疗癌症和自身免疫疾病的自体和异体α-β T细胞药物。Moderna今年4月，Moderna在《自然》杂志上发表了其用于治疗丙酸血症（PA）的在研mRNA疗法mRNA-3927的首个临床试验结果。分析显示，mRNA-3927表现出良好的安全性和耐受性，接受mRNA-3927治疗的患者的发病风险降低了70%。研究人员指出，这是首个在罕见疾病患者中，使用mRNA表达细胞内蛋白，作为蛋白替代疗法的临床试验。Moderna与默沙东也在今年3月启动一项2/3期临床试验，检视其共同开发的个体化新抗原疫苗mRNA-4157（V940）治疗可切除的局部晚期皮肤鳞状细胞癌患者的疗效和安全性。这也是两家公司在启动使用mRNA癌症疫苗治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌的关键性临床试验之后，计划启动的第三项关键性临床试验。辉瑞辉瑞近期迎来多项重要监管进展。其一次性基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）在今年4月获美国FDA批准用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者。同月，欧盟委员会（EC）批准其与艾伯维（AbbVie）联合开发的Emblaveo（aztreonam-avibactam）上市，用于治疗成人复杂性腹腔内感染、医院获得性肺炎（包括呼吸机相关性肺炎），以及复杂性尿路感染（包括肾盂肾炎）。此外，辉瑞和Arvinas共同合作检视其CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）与雌激素受体（ER）PROTAC蛋白降解剂vepdegestrant（ARV-471）联合治疗局部晚期或转移性雌激素受体阳性/人表皮生长因子2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者的临床最新数据在近日公布。接受联合疗法乳腺癌患者的总缓解率为41.9%，中位无进展生存期为11.2个月，显示vepdegestrant联合palbociclib治疗乳腺癌的潜力。礼来近日，礼来宣布其超长效一周一次胰岛素efsitora alfa（efsitora）在两项3期临床试验中皆达成主要终点。与全球常用的每日基础胰岛素相比，efsitora降低2型糖尿病患者糖化血红蛋白水平（HbA1c）的效果显示出非劣效性。此外，礼来在2023年有两款创新疗法获得美国FDA的批准。去年10月，其“first-in-class”抗体疗法Omvoh（mirikizumab）获批上市，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）成人患者。新闻稿指出，这是首个用于治疗这一患者群体的IL-23p19拮抗剂。该公司的非共价选择性布鲁顿氏激酶（BTK）抑制剂Jaypirca（pirtobrutinib）在去年1月获得FDA加速批准，用以治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。在去年12月这款疗法再获FDA加速批准，用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成人患者。Vertex PharmaceuticalsVertex日前宣布该公司已经向美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）递交其治疗囊性纤维化（CF）的新一代三联疗法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，简称vanza三联疗法）的上市申请，用于治疗6岁及以上CF患者。今年4月，Vertex向美国FDA启动滚动提交其在研选择性NaV1.8抑制剂suzetrigine（VX-548）用于治疗中度至重度急性疼痛的新药申请。根据新闻稿，suzetrigine有望成为20多年来首个用于治疗急性和神经性疼痛的新药。该公司并在同月达成协议，将斥资约49亿美元收购免疫疗法公司Alpine Immune Sciences并囊获其主打产品povetacicept（ALPN-303）。该疗法预计在2024年下半年进入治疗IgA肾病（IgAN）的注册性3期临床试验。再生元再生元在这个月公布1/2期CHORD试验的初步积极结果。一名在11个月大时接受其在研基因疗法DB-OTO的遗传性耳聋患者，在24周内听力恢复到正常水平，而另一名在4岁时接受该疗法的患者也在治疗后6周时初步观察到听力有所改善。而该公司与赛诺菲（Sanofi）共同开发的重磅疗法Dupixent（dupilumab）也分别在今年2月与5月获FDA授予优先审评资格，用以治疗慢性阻塞性肺病与慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者。此外，再生元也在上个月和Mammoth Biosciences达成近1亿美元的合作协议，将共同开发用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。江苏恒瑞医药恒瑞医药旗下管线丰富。恒瑞医药近期便有3款1类新药获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将开展临床试验。包含1）NK-1受体拮抗剂注射用HRS5580，拟用于预防术后恶心和呕吐；2）补体因子B抑制剂HRS-5965胶囊，拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病，以及溶血性贫血；3）ATR抑制剂HRS2398缓释片，拟开发治疗晚期恶性肿瘤患者。这个月，恒瑞医药公告称将其自主研发的GLP-1产品组合授权给美国Hercules公司，这项合作的首付款和各项里程碑付款最高超过60亿美元。除了针对药企的创新指数进行排名，IDEA Pharma也公布了药企的医药创新指数（Pharmaceutical Innovation Index）榜单，即检视公司将早期在研产品高效推动上市，成为造福患者的新药好药的能力。限于篇幅，我们并不对其进行详细介绍。若欲浏览完整榜单内容，点击文末“阅读全文/Read more”，即可访问IDEA Pharma网站，浏览榜单详细内容。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Analysis of pharmaceutical R&D ranks Novo Nordisk and Johnson & Johnson above their peers. Retrieved May 17, 2024 from https://www.statnews.com/2024/05/16/pharma-research-development-rankings/[2] Pharmaceutical Innovation and Invention Index 2024. Retrieved May 17, 2024 from https://mcusercontent.com/094ebc5ec3c80c7a2fa07db67/files/8a98a396-0c64-4053-e7b6-97103a2335a7/IDEA_Pharma_PIII_Whitepaper_2024.pdf免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新