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国内AAV基因疗法步入爆发前夕,30款IND获批,3款进入III期临床
2024-02-02
·
药精通Bio
基因疗法
临床申请
临床3期
嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769目前,国内共30款AAV基因治疗药物IND申报获批,其中,3款进入III期临床。按照其IND获批时间顺序汇总如下:1、
方拓生物
的
FT-002
2023年11月6日,
方拓生物科技(苏州)有限公司
(简称“
方拓生物
”)自主研发的创新型基因治疗药物
FT-002注射液
获
CDE
临床试验许可,拟治疗由RPGR(Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator)基因变异导致的
X连锁视网膜色素变性(XLRP)
患者。
FT-002注射液
是一款重组腺相关病毒(rAAV)载体基因治疗药物,利用rAAV携带目的基因,经眼内注射,使视网膜细胞可以表达有活性的
RPGR
蛋白,参与光感受器纤毛运输功能,挽救由于
RPGR
基因变异所导致的光感受器细胞缺失并改善患者的视功能或者延缓视力损伤进展。
FT-002注射液
IIT研究初步结果令人振奋,给药后患者黄斑区视网膜厚度、视野及视敏度等客观指标有明显改善,个别患者术后两个月观察到最佳矫正视力(BCVA)较基线期提高明显提高(ETDRS视力表)。2、
鼎新基因
的
RRG001
2023年11月6日,
上海鼎新基因科技有限公司
(简称“
鼎新基因
”)宣布:由其自主研发生产的
RRG001眼内注射液
的临床试验申请(IND)已获
CDE
批准。
RRG001眼内注射液
是
鼎新基因
首款适用于年龄相关性湿性黄斑病变(nAMD)的基因治疗药物。
RRG001眼内注射液
是
鼎新基因
拥有自主知识产权的重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗药物,通过视网膜下腔给药将
表皮生长因子受体(VEGFR)
融合蛋白基因导入
nAMD
患者眼底,让眼底细胞成为蛋白工厂,不断表达患者需要的
VEGFR
融合蛋白,避免了传统抗体频繁给药的弊端,以期达到“一次给药、长期有效”的治疗黄斑病变效果。该药物已于2023年2月在江苏省人民医院开展了研究者发起的临床试验(IIT研究),初步的临床研究数据显示:受试者临床获益显著,且无任何严重不良事件发生。3、
九天生物
的SKG01062023年10月,
九天生物(Skyline Therapeutics)
申报的AAV眼科基因疗法
SKG0106
获国家药监局批准临床,适应症为
新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)
,此外,
SKG0106
已于今年6月获FDA批准开展治疗
nAMD
的全球I/IIa期临床试验。
SKG0106
是一款在研创新眼科基因治疗药物,该疗法以重组AAV为载体表达独特的抗
血管內皮生长因子(VEGF)
蛋白,给药方式为玻璃体腔注射,具有一次给药长期有效的潜力。4、
杨森(Janssen)
的
JNJ-81201887
2023年8月初,
强生(Johnson & Johnson)
旗下
杨森(Janssen)
申报的AAV基因疗法
JNJ-81201887
(
AAVCAGsCD59
)获
CDE
临床试验默示许可,拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。
JNJ-81201887
(JNJ-1887,AAVCAGsCD59)是一种基于AAV载体的在研基因疗法,旨在增加可溶性CD59(sCD59)的表达,保护视网膜细胞,从而减缓和预防疾病进展。5、
信致医药
的BBM-H8032023年7月24日,
信念医药公司(Belief BioMed,BBM)
全资子公司
上海信致医药科技有限公司
和
上海勉亦生物科技有限公司
申报的“
BBM-H803注射液
”临床试验申请获临床试验默示许可,适应症为
血友病A
。
BBM-H803
是
信念医药
拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物,通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ基因导入
血友病A
患者体内,从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平。6、
天泽云泰
的
VGM-R02b
2023年7月13日,
上海天泽云泰生物医药有限公司
(简称“
天泽云泰
”)自主研发的
VGM-R02b
获得国家药品监督管理局批准同意开展治疗
戊二酸血症
I型的临床试验。
VGM-R02b
是一种防止婴幼儿及儿童期
戊二酸血症
造成严重或危及生命的疾病进展的潜在治疗方法,也是全球首个用于
戊二酸血症
I型(
GA-I
)的基因治疗产品,该疗法基于基因替代原理,以重组腺相关病毒(rAAV)为载体,该疗法于2022年5月25日获得FDA授予其用于治疗
GA-I
的罕见儿科疾病认定(RPDD)资格。7、
方拓生物
的
FT-004
2023年7月12日,
方拓生物
研发的针对
血友病B
(内源性FIX活性≤2%)的AAV基因治疗药物
FT-004
获得
CDE
临床试验许可。
FT-004
是一款基于AAV载体的基因治疗药物,临床前数据表明,
FT-004
可高效进入肝脏细胞,可持续、稳定表达及分泌功能性hFIX蛋白至血液中,能够长期有效地提高模型动物的凝血能力,且安全性良好。8、
至善唯新
的ZS8022023年6月28日,
四川至善唯新生物科技有限公司
(以下简称“
至善唯新
”)针对
血友病A
的AAV基因治疗药物“
ZS802注射液
”获
CDE
批准,即将开展临床I/II期试验。
ZS802
是
至善唯新
自主研发的AAV基因治疗药物,采用公司自主开发的全球最小肝脏特异性启动子,解决了被包装基因容量大的难题,显著提高了产品质量,此外,
ZS802
采用了
至善唯新
优化改造的
FVIII
基因序列,有效提高了其药效。目前,
ZS802
项目已在
中国医学科学院血液病医院
展IIT研究,其研究结果初步证明了该药物的安全性和有效性。9、
嘉因生物
的EXG102-0312023年6月1日,
杭州嘉因生物科技有限公司
(以下简称“
嘉因生物
”)的AAV基因治疗药物
EXG102-031眼用注射液
获
CDE
批准,适应症为:
湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD)
。该疗法以AAV为载体过表达一种治疗性融合蛋白,能够结合/中和所有已知的
血管内皮生长因子(VEGF)
和
血管生成素-2(ANG2)
亚型,理论上一次给药长期有效。10、
安龙生物
的
AL-001
2023年4月27日,
北京安龙生物医药有限公司
(以下简称“
安龙生物
”)宣布,公司的眼科基因治疗产品“
AL-001眼用注射液
”IND已获
CDE
批准,适应症为:
湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)
。2023年5月29日,
安龙生物
发布消息称,该项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准,标志本项目正式进入了临床试验阶段。该疗法是国内针对
wAMD
获批的首款通过脉络膜上腔(SCS)注射给药的基因疗法,该疗法以AAV为载体过表达抗VEGF蛋白,理论上一次给药长期有效。该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺。11、
方拓生物
的
FT-003
2023年4月26日,
方拓生物
宣布
FT-003注射液
的临床试验申请(IND)获
CDE
临床试验许可,该产品适应症为
新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)
。
FT-003注射液
是一种新型重组腺相关病毒基因治疗药物。临床前研究数据显示,
FT-003
注射后可高效感染动物视网膜多层细胞,使其持续表达和分泌抗血管生成因子,降低血管内皮通透性,抑制新生血管的生成。患者一次注射,期望获得长期疗效。此外,
FT-003
治疗
糖尿病黄斑水肿(Diabetic Macular Edema,DME)
IND申请也已获
CDE
临床试验许可。2023年05月19日,天津医科大学眼科医院李筱荣教授团队顺利完成了
FT-003
治疗
DME
国内首例患者给药。12、
辉大基因
的HG0042023年4月18日,
辉大(上海)生物科技有限公司
(简称“
辉大基因
”)宣布,公司自主研发的首个眼科AAV基因治疗药物
HG004
的IND已获
CDE
批准,适应症为:2型Leber's先天性黑蒙(LCA2),此外,今年1月,
HG004
已获得FDA的IND许可。
HG004
是一款AAV介导的基因替代疗法,旨在治疗
RPE65
基因突变相关性视网膜病变,
RPE65
基因突变可能会导致严重的
早发性儿童视网膜营养不良
、
早发性严重视网膜营养不良
、
Leber先天性黑蒙(LCA)
或
视网膜色素变性(RP)
等。
HG004
采用的AAV载体针对视网膜色素上皮的转导率相比AAV2至少提高10倍,起始有效剂量远低于已上市的AAV2-hRPE65(LUXTURNA)。
HG004
在中国上海新华医院开展的IIT临床研究中,取得了良好的临床疗效,患者的视力得到了明显实质性的恢复。13、
纽福斯
的NFS-022023年4月14日,
纽福斯生物科技有限公司
的AAV基因治疗药物
NFS-02眼用注射液
IND申请获
CDE
默示许可,适应症为
Leber遗传性视神经病变
(G3460A)。此外,去年,
NFS-02
已获FDA的新药临床试验(IND)许可。
NFS-02
是一款基于AAV2的新型眼内注射基因治疗药物,治疗基因可通过药物的单次玻璃体内注射被递送至患者受损的视神经节细胞,修复患者因基因突变而受损的线粒体生物呼吸链,进而使视神经节细胞恢复视功能。14、
华毅乐健
的
GS1191
-04452023年1月16日,
苏州华毅乐健生物科技有限公司
的AAV基因治疗药物
GS1191-0445注射液
,用于治疗
A型血友病
的临床试验申请获
CDE
批准。
华毅乐健
在2022年11月向
CDE
正式提交了该疗法IND申请并获得受理,成为国内进入IND阶段的
血友病A
治疗药物。此外,该药物在天津血研所开展了IIT研究,已入组了9例患者,用药后取得了良好的安全性和令人振奋的有效性数据。15、
朗昇生物
的LX1022022年12月23日,
朗信生物
宣布旗下
朗信启昇(苏州)生物制药有限公司(朗昇生物)
的AAV基因疗法产品
LX102注射液
的IND申请已获
CDE
批准,用于治疗
湿性老年性黄斑变性(wAMD)
。该疗法是基于AAV载体的体内基因疗法,可将表达抗
VEGF
融合蛋白的目的基因导入患者视网膜细胞,理论上一次给药长期有效。在之前开展的IIT临床研究中,该疗法表现出良好的安全性与有效性。16、
锦篮基因
的GC3012022年12月20日,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物
GC301腺相关病毒注射液
IND申请获
CDE
默示许可,适应症为
早发型庞贝病(IOPD)
。2023年6月2日,
GC301
在
中国医学科学院北京协和医院
顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会,标志着
GC301注射液
用于治疗
婴儿型庞贝病
的临床试验在主研究中心正式启动。其治疗策略为:一次性静脉输注给药后,治疗基因可全身广泛表达,以期补偿肝脏、肌肉、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。
GC301
在研究者发起的临床研究(IIT)中表现出了良好的安全性与有效性。17、
中因科技
的ZVS101e2022年12月6日,
北京中因科技有限公司
(简称“
中因科技
”)的“
ZVS101e注射液
”IND申请获
CDE
默示许可,适应症为
结晶样视网膜变性
(携带CYP4V2双等位基因突变)。2023年2月20日,
ZVS101e注射液
I/II期临床试验在天津医科大学眼科医院顺利完成首例受试者入组给药。
ZVS101e
是以AAV8为载体的基因替代疗法,其针对适应症与治疗原理与2022年11月获批临床试验的
天泽云泰
的
VGR-R01
一致。18、
锦篮基因
的GC3042022年11月,北京锦篮基因科技有限公司(锦篮基因)的AAV基因治疗药物
GC304腺相关病毒注射液
(“GC304注射液”)IND申请获
CDE
默示许可,用于
高甘油三酯血症
伴
复发性急性胰腺炎
患者的治疗用药。GC304基因药物装载的治疗基因为
脂蛋白脂酶 (LPL)
基因,LPL是水解血浆脂蛋白中甘油三酯 (TG)的关键酶。19、
弘基生物
的KH6312022年11月15日,
康弘药业
子公司成都弘基生物科技有限公司(弘基生物)的AAV基因治疗药物“
KH631眼用注射液
”5项IND申请获得国家药监局默示许可,用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(wetAMD)。2023年5月初,首都医科大学附属北京同仁医院魏文斌教授团队完成了
KH631
治疗AMD的I期临床试验首例患者给药。根据公司公开的相关专利信息,
KH631
通过AAV过表达
VEGF
拮抗剂达到治疗效果。(全文链接:
康弘药业
AAV基因疗法获批5项临床)20、
天泽云泰
的VGR-R012022年11月1日,上海天泽云泰生物医药有限公司(天泽云泰)的AAV基因治疗药物
VGR-R01注射剂
IND申请获得
CDE
默示许可,其适应症为CYP4V2基因突变导致的
结晶样视网膜变性
(Bietti crystalline dystrophy,
BCD
)(全文链接:
天泽云泰
BCD
基因治疗药物IND获批)。21、
锦篮基因
的GC1012022年10月,
北京锦篮基因科技有限公司
研发的AAV基因治疗药物
GC101腺相关病毒注射液
(“
GC101注射液
”)获得
CDE
临床试验默示许可,临床适应症为
1型脊髓性肌萎缩症(1型SMA)
,同年11月15日,“
GC101注射液
”针对2型
SMA
适应症的IND申请获
CDE
默示许可。22、
方拓生物
的
FT-001
2022年9月,
方拓生物
针对RPE65双等位
基因变异遗传性视网膜变性
的基因治疗药物
FT-001注射液
的临床试验申请(IND)获
CDE
默示许可。2023年01月09日,
方拓生物
宣布,
FT-001注射液
在
北京协和医院
完成首例患者给药(全文链接:
方拓生物
FT-001注射液
完成首例患者给药)。23、
至善唯新
的ZS8012022年9月1日,
四川至善唯新生物科技有限公司
的
ZS801注射液
临床申请获
CDE
批准,用于18岁及以上
男性重度、中重度B型血友病
(
先天性凝血因子IX缺乏症
,凝血因子IX<2%)患者
出血
的控制和预防。这是一款AAV基因疗法,此疗法采用的AAV载体的血清型在患者中预存的中和抗体非常低,可覆盖更多的中国患者。24、
嘉因生物
的EXG001-3072022年6月21日,
嘉因生物
宣布其自主研发的AAV基因疗法
EXG001-307注射液
的临床试验申请获得
CDE
批准,用于治疗
1型脊髓性肌萎缩症
(1型SMA),伴有存活运动神经元1(SMN1)基因的双等位基因突变(缺失)。这是中国境内首个被批准进入注册临床试验的静脉注射治疗1型SMA的基因治疗产品(全文链接:国内又一款AAV基因疗法IND临床试验获
CDE
批准)。
EXG001-307
是一款以AAV为载体的基因疗法,有望一次给药长期有效,其作用原理及其用法,与
诺华
的
Zolgensma
相似。
杭州嘉因
针对
EXG001-307
采用了创新的设计,目的在于降低对心脏和肝脏的副作用,利于更好发挥其治疗效果。25、
天泽云泰
的
VGB-R04
2022年4月,
上海天泽云泰生物
自主研发的首个AAV基因疗法候选药物
VGB-R04注射液
获临床试验许可,用于治疗
先天性凝血因子IX缺乏引起的血友病B
。
VGB-R04
以静脉注射方式给药,通过AAV衣壳介导目的基因(治疗基因)递送至肝脏细胞核,在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ变体(hFIX Padua)蛋白,FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L),其活性约为普通野生型FIX 的8 倍,意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能,这样就降低了病毒载体的给药剂量,提高了病毒载体给药的安全性和药效。26、
朗昇生物
的
LX101
2022年4月,
朗信生物
旗下上海朗信启昇(朗昇生物)生物制药有限公司自主研发的AAV2-
RPE65
基因治疗制剂LX101眼用注射液获临床试验许可,用于治疗
RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)
RPE65
双等位基因突变相关的遗传性视网膜变性(IRD)患者。基因疗法
LX101
以AAV2为载体,将正常功能的且编码序列经优化的
RPE65
基因,导入体内视网膜细胞,补偿因该基因突变导致的蛋白功能缺失,恢复视力。在此前进行的研究者发起的临床研究中,该基因疗法表现出良好的安全性和有效性。27、
诺华
的
OAV101
(已进入III期临床)2022年1月,
诺华(Novartis,NYSE:NVS)
在中国递交的
SMA
基因治疗药物
OAV101注射液(Zolgensma)
临床试验申请获得临床试验许可。2022年4月29日,相关数据库显示,该疗法首次在国内启动临床试验,拟在中国入组20人,该临床试验属于全球3期临床STEER研究的中国部分。2022年6月20日下午,
诺华(Novartis)
基因疗法(
OAV101
)临床试验中国研究中心启动会在组长单位
北京大学第一医院
顺利召开,该临床试验属于全球III期临床STEER研究的中国部分,由
北京大学第一医院
儿科熊晖教授牵头,面向2~18岁初治
2型脊髓性肌萎缩症
(简称
SMA
)患者。
Zolgensma
是一种治疗1型
SMA
的基因替代疗法,理论上一次给药长期甚至终生有效,是从本质上治疗此疾病的一次性治疗方案。此基因疗法用scAAV9载体经静脉输注将正常
SMN1
基因导入患者体内,产生正常的
SMN1
蛋白,从而改善运动神经元等受累细胞的功能。相比之下,治疗
SMA
的药物
Spinraza
和
Evrysdi
则需要长期重复给药,
Spinraza
每四个月通过脊柱注射给药一次,而
Evrysdi
是一种需每日口服药物。28、
信致医药
的
BBM-H901
(已进入III期临床)2021年8月,
信念医药
全资子公司
上海信致医药科技有限公司
自主研发的用于
B型血友病
治疗的基因疗法药物
BBM-H901注射液
获临床试验许可,2021年12月底,临床试验顺利完成首例受试者给药,目前已进入临床III期,预计在2024年下半年到2025年上半年上市销售。
BBM-H901
是一款静脉给药AAV的基因疗法,AAV搭载的目的基因(治疗基因)可过表达人凝血因子IX(hFIX),从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平,适用于预防
血友病B
成年男性患者
出血
。
BBM-H901
是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一,从2019年就开始IIT临床研究(NCT04135300),IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性,给药后,受试者体内凝血因子IX(hFIX)水平显著提高,血液中hFIX水平长期稳定,患者年化出血率显著降低,且无明显的不良反应出现。29、
纽福斯
的
NR082
(已进入III期临床)2021年3月,
纽福斯
的
NR082眼用注射液
获得国家药品监督管理局颁发的注册性药物临床试验(IND)许可。2021年6月28日,
纽福斯
宣布,中国首个临床阶段的眼科体内AAV基因治疗药物
NR082
的I/II/III期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。2023年2月22日,
纽福斯
宣布,
NR082
眼用注射液用于治疗
ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变
的III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。
NR082
基因治疗药物以AAV作为载体,用于ND4线粒体基因突变引起的
Leber遗传性视神经病变(LHON)
,给药方式为单次玻璃体内注射,将治疗性基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞,修复线粒体生物呼吸链,使视神经节细胞恢复活力与视功能。30、
舒泰神
的STSG-00022019年6月中旬,
乙肝
AAV基因疗法
STSG-0002
由
舒泰神(北京)生物制药股份有限公司
申请临床试验,2019年9月中旬获得国家药品监督管理局批准针对
慢性乙肝
治疗的临床试验。2020年8月,完成首例受试者给药。
STSG-0002
是一种以AAV为载体的基于RNA干扰技术的DNA基因治疗药物,由
舒泰神
研发,相对于非病毒载体的小核酸RNA药物,该药物药效时间明显更长,有望一次给药长期有效。此外,目前全球已上市的AAV基因疗法有7款,如下图所示:其中,(1)
Zolgensma
自2019年5月上市,首年销售达3.61亿美元;2020年达9.2亿美元;2021年达13.51亿美元;2022年达13.7亿美元。(2)
Luxturna
,截止2019年9月,共取得5500万美元净销售额(2018-2019年9月:2700万美元和2800万美元)。2019年10月
罗氏
宣布收购
Spark
,此后
Luxturna
的销售情况未能继续体现在
罗氏
财报中。来源 | 细胞与基因治疗领域嘉宾阵容以及授课话题已曝光,点击图片查询,合作热线:王晨 180 1628 8769戳“阅读原文”立即领取限量免费参会名额!
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机构
新疆方拓生物科技有限公司
方拓生物科技(苏州)有限公司
Center for Dental Excellence
[+30]
适应症
X连锁视网膜色素变性
Wet AMD
血友病A
[+22]
靶点
RPGR
VEGFR
VEGF
[+5]
药物
FT-002
RRG001
SKG-0106
[+32]
标准版
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