Shanghai Mianyi Biotechnology Co., Ltd.

2025年4月10日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）上市，用于治疗中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是中国首个获批的血友病B基因治疗药物，也是国内首个获得上市批准的AAV基因治疗药物。4年：从IND申请到NDA获批BBM-H901由信念医药研发生产，其采用信念医药自主研发的亲肝脏性AAV衣壳为载体，携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒，通过静脉给药将FIX基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。实际上，从提交IND申请到最终NDA获批这条监管路，信念医药只花了不到四年的时间，便快速实现了BBM-H901的临床向商业转化。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（IIT, NCT04135300）。2021年5月，信念医药向国家药监局提交的BBM-H901临床试验申请获得受理；同年8月，该申请获得国家药监局批准。使得BBM-H901成为国内首款获批注册临床试验的全身性AVV基因治疗。2022年8月，BBM-H901被国家药监局纳入“突破性治疗品种名单”，持续推进BBM-H901的临床，同时为BBM-H901未来的上市注册进程提供便利，包括附条件批准申请和优先审评程序，大大缩减审批时间，加速药品上市进程。延伸阅读：信念医药AAV基因治疗被纳入突破性治疗2024年7月，BBM-H901的新药上市申请（NDA）获得国家药监局的受理，成为首款申报上市的AAV基因治疗。2025年4月，BBM-H901通过优先审评审批程序获得NMPA批准上市，用与治疗血友病B。市场先发优势我们往期的数据显示，国内在研的AAV项目当中，血友病B是一个比较密集的领域，意味着未来可能存在相当的竞争。但是信念的BBM-H901项目跑的太快，仅4年不到的时间，就已经将产品推向上市，而其他同类产品还在临床阶段招募患者。这意味着BBM-H901将在很长一段时间内具有市场唯一性，为国内广大的血友病B患者带来新的治疗选择。血友病B是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，被列入《关于公布中国第一批罕见病名录的通知》。血友病B的全球发病率大约为三万分之一，中国约为十万分之一。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子，但是患者需要长期接受输血，给患者带来许多副作用和较重的经济负担。BBM-H901作为基因治疗产品，有望能够通过一次性给药从而实现长期有效，避免标准护理导致的多种副作用，为患者实现更好的生活和临床获益。同时，作为一种基因治疗产品，BBM-H901的价格应该不便宜。目前，信念医药暂时还没公布BBM-H901的售价。不过，目前国内此前尚未有AAV基因治疗获批。信念医药是首家，BBM-H901的定价将成为国内未来AAV基因治疗产品的定价参考。信念的商业准备信念医药早早就为BBM-H901做好了商业化准备——手抓生产，销售外包。2023年4月，信念医药宣布BBM-H901的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药后，信念医药就开始为BBM-H901的商业化积极准备。首先，2023年10月，信念医药与武田中国达成合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其产品BBM-H901注射液的商业化经营。其次，信念医药积极布局生产。2024年1月和7月，信念医药的两个全资子公司勉亦生物和信致医药分别被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》C证和《药品生产许可证》B证，实现了全产业链运营的闭环管理和全面升级，为后续药物的上市许可申报以及上市后商业化生产奠定了坚实基础。小结BBM-H901的成功获批，是中国细胞与基因治疗领域的一个里程碑事件，标志着中国的细胞与基因治疗取得了重大突破。中国药监局对BBM-H901的快速响应，也标志着监管部门对于基因治疗等创新药物的认可。对未来其他基因治疗产品的监管审批来说，则是有更多的参考经验，为加速中国基因治疗发展铺平了道路。参考资料：1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20250410095314169.html2.信念医药科技《中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批》本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处········

2024年7月24日，根据信念医药官微消息，国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）。 BBM-H901是由信念医药自主研发和生产的AAV基因治疗药物，被开发用于治疗血友病B。信念医药由著名基因治疗行业领军人物肖啸教授于2016年9月创立。 值得注意的是，BBM-H901是国内首款申请上市的AAV基因治疗。意味着BBM-H901将有望成为中国首款商业化的AAV基因治疗，为血友病B患者带来新的治疗选择，也为国内的基因治疗公司提供商业化参考道路。 从IND到NDA BBM-H901采用信念医药自主研发的亲肝脏性AAV衣壳为载体，携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒，通过静脉给药将FIX基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。 BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（IIT, NCT04135300）。 2021年5月，信念医药向国家药监局提交的BBM-H901临床试验申请获得受理；同年8月，该申请获得国家药监局批准。使得BBM-H901成为国内首款获批注册临床试验的全身性AVV基因治疗。 2022年8月，BBM-H901被国家药监局纳入“突破性治疗品种名单”，持续推进BBM-H901的临床，同时为BBM-H901未来的上市注册进程提供便利，包括附条件批准申请和优先审评程序，大大缩减审批时间，加速药品上市进程。 延伸阅读：信念医药AAV基因治疗被纳入突破性治疗 2024年7月，BBM-H901的新药上市申请（NDA）获得国家药监局的受理，成为首款申报上市的AAV基因治疗。该NDA是基于一项III期注册临床研究（CTR20212816）的结果，截止目前，其III期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。 3年的时间，信念医药便将BBM-H901从注册临床试验推进到新药上市申请，这个速度非常快。 商业化的准备 手抓生产，外包销售——这是信念医药为BBM-H901铺下的商业化道路。 2023年4月，信念医药宣布BBM-H901的注册临床研究（CTR20212816）三期试验顺利完成全部受试者给药后，信念医药就开始为BBM-H901的商业化积极准备。 首先，2023年10月，信念医药与武田中国达成合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其产品BBM-H901注射液的商业化经营。 其次，信念医药积极布局生产。 2024年1月，信念医药的全资子公司勉亦生物通过上海药品审评核查中心的现场检查，被上海市药品监督管理局授予《药品生产许可证》C证。勉亦生物作为信念医药位于上海临港的生产基地，获得了监管机构的认可，为BBM-H901的商业化生产提供了重要保障。 2024年7月，信念医药的全资子公司信致医药通过药品上市许可持有人（MAH）管理体系审核和现场检查，获得由上海市药品监督管理局颁发的《药品生产许可证》B证。该证的获得，标志着标志着信致医药已经具备作为药品上市许可持有人履行药品在整个生命周期主体责任的能力，相关合规性得到监管机构的专业认可，具体包括质量管理、生产管理、药物警戒管理、风险管理、产品上市后追溯体系和责任赔偿等方面。 于信念医药而言，同时持有C证和B证，实现了全产业链运营的闭环管理和全面升级，为后续药物的上市许可申报以及上市后商业化生产奠定了坚实基础。 潜在的市场优先性 我们往期的数据显示，国内在研的AAV项目当中，血友病B是一个比较密集的领域，意味着未来可能存在相当的竞争。 但是信念的BBM-H901项目跑的太快，其他同类产品还在临床阶段招募患者，如果BBM-H901顺利获批的话，可能将在接下来较长一段时间内，独占国内的血友病B基因治疗市场。 血友病B是一种罕见的X染色体隐性遗传疾病，被列入《关于公布中国第一批罕见病名录的通知》。血友病B的全球发病率大约为三万分之一，中国约为十万分之一。目前的治疗方法主要通过输血补充凝血因子，但是患者需要长期接受输血，给患者带来许多副作用和很大的经济负担。 BBM-H901作为基因治疗产品，有望能够通过一次性给药从而实现长期治疗，给患者带来了新的治疗选择和希望。 小结 但是同样的，作为一种基因治疗产品，BBM-H901的价格应该是不便宜的。 而在美国，FDA已经批准了两款血友病B基因治疗（Hemgenix和Beqvez），定价均为350万美元，差不多10倍高于CAR-T细胞治疗。 BBM-H901如果顺利获批，成功国内首款商业化的AAV基因治疗产品，信念医药将拥有国内AAV基因治疗产品的定价权。 参考资料： 1.信念医药官微 《国内首款！信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局受理！》 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

制药首席项目官PCPO人才培养项目 2024年6月13日-14日，由上海临港产业大学生物医药学院与蒲公英教育联合主办的首期制药首席项目官（PCPO）人才培养项目课程，在位于上海临港生命蓝湾的蒲公英生物医药教育孵化平台顺利举办！ 本次课程由蒲公英创始人兼上海临港产业大学生物医药学院院长张金巍博士设计并担任讲师。来自君实生物、臻格生物、复星凯特、勉亦生物、黄海制药、和元生物、康希诺生物、泰楚集团、天士力生物、成都复星安特金、湖南科伦制药、盐城凯利药业等近30名学员参与了此次课程。作为立足上海临港生命蓝湾、辐射上海市乃至全国的生物医药人才实训基地，本次活动也吸引了部分生命蓝湾园区的生物医药企业管理层老师参加，基地的设立也希望能惠及到园区制药企业人才的职业教育和专业提升。 PCPO 开场致辞 李峰 蒲公英教育合伙人兼蒲公英上海临港基地负责人 PCPO 学员破冰 本次课程设计为分组式，除了理论加案例授课外，还需要学员运用课程所学的工具和方法，以小组形式进行实战及汇报。课程开场的破冰环节从一开始就打破了学员间的陌生感，活跃了课堂氛围，通过学员们的自我介绍和互相认识，为接下来课程中的协作、互动奠定了基础。 PCPO 专家授课 张金巍 博士 蒲公英创始人、上海临港产业大学生物医药学院院长 制药行业项目管理专家张金巍博士从制药行业的历史发展开场，讲到药政法规的沿革，延展至产业链企业面临的变革，再到制药人遇到的实际问题。无论是企业现状与战略目标的距离还是个人现状与职业目标的差距，面对变革，应该顺应变化并管理变化。 项目管理是一个非常实用的工具，但因制药行业的专业特殊性，通用项目管理课程专家对制药专业术语和应用场景并不熟悉，也较难解决实际问题。因此，张博士作为深耕制药行业20余年制药资深行业专家，开发设计专门针对制药行业的项目管理课程体系，本次课程目标是使得学员掌握一套适用于制药行业的可执行的项目管理体系方法并能应用于实际工作。 案例分析及分组研讨 PCPO 实战汇报 小组汇报及老师点评 课程通过项目管理理论基础与知识架构的教授、药企真实案例分享与交流研讨、流程模板实战演练与落地应用，最后的实战汇报环节，每个小组通过两天课程的学习与讨论，向各位学员和老师展示了自己小组学习成果：一套完整的项目计划书，张金巍博士对每个小组的汇报结果进行了点评，并提出了改进意见。本次课程所有结业的学员均获得上海临港产业大学生物医药学院和蒲公英教育联合颁发的培训证书。 PCPO 活动现场 为了精进课程内容及效果，课程现场进行了满意度调研，并抽出3位幸运的学员获得了由蒲公英出品、中国医药科技出版社出版的《全球制药术语英汉双解词典》、《FDA警告信回顾与案例解读（2022年）》。调研结果显示本次课程收获了全场100%的满意反馈，更有67%的非常满意的评价，对于课程中印象深刻的内容，我们可爱的制药人们给出了这些回复： PCPO 课程后记 首席制药项目官（PCPO）首期班合影 制药首席项目官（PCPO）人才培养项目是上海临港产业大学生物医药学院和蒲公英教育联合推出的制药首席系列人才培养项目首期课程，后续将陆续推出制药首席质量官、首席工程官、首席生产官、首席数字官等针对制药不同职能模块的技术型管理课程。针对生物医药的不同技术工种的生物医药技术工程师系列实训课程，理论授课和实际操作互相结合，校内外实训基地互相协作，期待更多制药人来到上海临港，来到生命蓝湾-蒲公英人才实训基地学习交流。蒲公英教育，助力每一位制药人的专业提升和职业发展！ PCPO 关于主办方 上海临港产业大学，是在2019年国务院印发中国(上海)自由贸易试验区临港新片区总体方案的背景下，为贯彻落实《上海建设产教融合型城市试点方案》，由临港集团与临港五校共同发起成立的公共服务平台。2023年，产业大学已建成智能制造、光电子、智能物流、集成电路、生物医药、人工智能、现代服务、绿色安全、网络空间安全、国际教育10家二级学院。已具备可培训项目达128项，其中76项能颁发包括技能、职称、学历在内的各类证书。 2021年3月，上海临港产业大学、上海临港奉贤经济发展有限公司、上海生物医药行业协会及蒲公英教育共同成立上海临港产业大学生物医药学院。2024年，生物医药学院实训基地(1000m)于临港新片区生命蓝湾投建完毕并投入运营，实现生物医药行业细胞培养、分离纯化、无菌制剂、质量管理、质量检测、工程设备等技术岗位的专业实训，以临港新片区为中心，为上海乃至全国生物医药产业提供技术及管理人才培训服务。 临港蓝湾，规划面积17平方公里，位于临港新片区的中心节点，是新一代产城融合的卓越科创园区。 作为临港新片区前沿高端产业的重要承载区和发展生物医药产业的先行承载区，临港蓝湾吸引了美国、德国、法国、日本、荷兰、巴西、韩国等10多个国家200多个产业项目落户，形成了生物医药、氢能源、新能源汽车、高端装备等主导产业，园区是上海生物医药“1+5+X"特色产业布局重点区域，同时被纳入上海市新能源智能汽车产业地图，是生命蓝湾、国际氢能谷双特色产业园的核心承载区。 临港蓝湾坚持“特色产业引领 产城融合驱动"的发展理念，形成了特色产业园、临港创新智造产业园标准厂房、临港蓝湾国际社区三大载体，实现了产业、物业、商业"三业共兴"和生产、生活、生态“三生融合"，正全力推进特色化、数字化、绿色化、国际化，实现园区高质量、可持续发展。 蒲公英教育，是蒲公英旗下专注于制药产业链综合教育的专业板块。管理团队均为制药行业年资超15年的制药人。总部位于上海，已为超200家业内企业提供专业知识产品及服务。 蒲公英教育的专业师资及授课人群，覆盖药审、院校、药企、供应链、园区等。业务涵盖线上、线下课程（培训/实操/认证/沙龙）、内训内审、咨询验证、培训软件、书籍出版、赛事活动（峰会/辩论赛/知识竞赛/技能比武）七大板块。 蒲公英教育课程体系，覆盖中药、化药、生物药，从研发到产业化，每年开课超100节，参与人数超10000人，线下课程全国巡回，部分省市药监检查员及知名制药企业均使用蒲公英教育的课程及培训系统，会员单位超100家。 蒲公英教育实训基地，位于上海临港生命蓝湾，面积1000㎡，涵盖生物医药通用品种生产、实验室、通用系统的洁净车间及模拟产线，用于制药实操课程培训。 蒲公英教育出版的专业书籍，包括《全球制药术语英汉双解词典》和《FDA警告信回顾与案例解读（2022版）》（中国医药科技出版社出版），已作为众多业内企业的专业工具书及培训用书。 蒲公英教育，助力每一位制药人的专业提升和职业发展！ 联系咨询： 李老师，13917280549（微信注明：蒲公英教育） 邮箱：edu@ouryao.com