BBM-H803

中国上海，2024年11月6日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，英文简称：BBM，下称“信念医药”）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-D101注射液孤儿药资格认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。 本次双重资格认定意味着基因治疗药物BBM-D101注射液的潜在临床价值获得美国监管机构的认可。 BBM-D101注射液同时符合孤儿药资格认定标准以及儿科罕见病资格认定标准，也标志着加之BBM-H901注射液和BBM-H803注射液，信念医药已经有三款基因疗法同时获得双重资格认定。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者1，其中，近30%的患者为新发基因突变2。在美国，其患者人数预估少于5万人3。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命4，临床亟需创新治疗方案。 BBM-D101注射液是由信念医药自主研发和生产的一种重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物，以工程化改造AAV作为载体，将优化的基因表达盒递送至全身肌肉，以期有效治疗DMD。该款药物已于2024年7月正式启动研究者发起的临床研究（IIT）。 孤儿药资格认定（ODD）是FDA 孤儿药产品开发办公室对符合条件的罕见病药物包括生物制品授予的一种资格认定。主要评估标准为：药物对应的疾病在美国的患者人数低于20万人；药物在预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况方面拥有前景；药物具备潜在获益的科学依据。获得ODD的药物可以享受对应的政策福利，包括抵免临床试验税收、免除新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）申请费、享有7 年市场独占权等。 儿科罕见病资格认定（RPDD）旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发。RPDD的主要评估标准包括：在美国患者人数少于20万人；主要发病于18岁及以下患者；严重或危及生命的疾病。通过RPDD的主要权益包括：FDA向获得新药上市申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品申办方授予PRV，该PRV兑换后也可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，还可以出售给其他申办方。 注释 1https://www-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/pmc/articles/PMC10330733/ 2https://www-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/books/NBK482346/ 3https://rarediseases-info-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy 4https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Duchenne-Muscular-Dystrophy 向上滑动阅览 关于信念医药 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。 更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。 向上滑动阅览 声明 - 本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。 - 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 - 本文所述BBM-D101注射液尚未获批上市。 您可通过点击链接详阅信念医药公众号法律声明

中国上海，2024年10月9日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD），此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。在美国，血友病B患者人数少于5000人1，血友病A患者人数不到5万人2，均满足RPDD对应的人数要求；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血1&3等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足；已知研究数据显示，两款药物均具备良好的安全性和有效性。 RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国人数少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。通过RPDD的主要权益包括：FDA向获得新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）批准的RPDD产品申办方授予PRV，该PRV兑换后可用于加速其他产品的后续NDA或BLA的审评进程，也可以出售给其他申办方，赋予其同样的优先审评权益。 注释 1 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases-info-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/diseases/8732/hemophilia-b. 2 U.S. Genetic and Rare Disease Information Center (GARD). Accessed at https://rarediseases-info-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/diseases/6591/hemophilia-a. 3 WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition 向上滑动 关于BBM-H901注射液 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被国家药监局药品审评中心纳入“突破性治疗品种”名单。2024年，该款产品成为国内首个递交新药上市申请（NDA）的AAV基因治疗药物。其研究者发起的临床研究（IIT）的结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示。另外，BBM-H901注射液治疗儿童血友病B的IIT在2023年也已启动，并于2024年中完成所有受试者给药。 关于BBM-H803注射液 BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将凝血因子Ⅷ基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者的凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的预防出血的效果。该款药物设计采用了工程化改造的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，药物生产则运用了公司自主开发的无血清悬浮培养工艺。2022年7月，BBM-H803注射液的研究者发起的临床研究（IIT）正式启动；2022年12月，获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）；2023年7月，其临床试验申请（IND）获得NMPA批准。 关于信念医药 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获国家药品监督管理局受理。 更多信息，请访问： www.beliefbiomed.com。 声明 - 本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。 - 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 - 本文所述BBM-H901注射液以及BBM-H803 注射液尚未获批上市。 您可通过点击此链接，阅读关于信念医药公众号的法律声明细节。