Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 9月12日，致力开发抗肿瘤AAV基因疗法的新创公司Vironexis Biotherapeutics退出隐身模式，发布了其TransJoin™ AAV基因疗法平台以及由十余种候选产品组成的产品管线，这些候选产品主要用于治疗血液型癌症、实体瘤转移预防和癌症疫苗。 与此同时公司获得了2600万美元（约1.85亿元）的种子基金，本轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory 参投。这些投资者支持Vironexis的使命，即开发现货型单剂量基因疗法，以更有效、更安全、更持久地治疗癌症。 TransJoin™平台能使患者体内表达一种工程转基因，将全身的T细胞重新导向肿瘤细胞。这项专有技术只需一次用药，就能架起一座连接T细胞和肿瘤细胞的桥梁，促进T细胞介导的长期、持续的肿瘤杀伤。TransJoin的基础技术是从全美儿童医院获得的许可。此外，该平台的低剂量 AAV 递送旨在减少毒性和不良事件。 根据公司官网，现公司研发管线共13条，主要针对血癌、实体瘤和癌症预防。 该公司首个候选基因疗法产品 VNX-101 用于治疗CD19+ 急性淋巴细胞白血病，其新药研究（IND）申请已获得美国FDA批准。Vironexis预计将于2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验，这将标志着AAV递送癌症免疫疗法的首次临床试验。VNX-101 已获得美国FDA的快速通道认证和罕见儿科疾病认证。 Vironexis公司的第二个项目VNX-202正在获得美国FDA的IND前意见，该项目用于预防转移性HER2+癌症（包括乳腺癌和其他肿瘤类型），计划于2025年开始在1/2期临床试验中给患者用药。 公司目前的其他候选产品包括治疗BCMA/GPRC5D+ 多发性骨髓瘤的VNX-102、CD19/20+ B细胞淋巴瘤的VNX-103；针对GD2+神经母细胞瘤的VNX-201、针对乳腺癌的VNX-202、针对HER2+胃癌的VNX-203、针对PSMA+和MSLN+胰腺癌的VNX-204、针对B7H3+骨肉瘤的VNX-206和GP350+ 鼻咽癌转移的药物VNX-207；针对GP350+ 鼻咽癌的癌症疫苗VNX-301；以及针对CD19+系统性红斑狼疮的治疗方法VNX-101-2，Vironexis表示计划与该项目合作以进行未来开发。 Vironexis联合创始人兼首席执行官Samit Varma表示：“我们很高兴能够推出Vironexis，揭示我们在推进AAV递送T细胞免疫疗法方面取得的显著进展。我们的新技术建立在T细胞免疫疗法的基础之上，同时克服了CAR-T和双特异性抗体等现有方法的关键缺陷和挑战。我们相信，我们有机会大幅提高这些药物类别的安全性、有效性和持久性，同时简化生产流程并显著减轻患者的治疗负担。我们专注于执行，在短短三年内就建立了一个庞大的研发管线和一个可用于临床的先导项目。我们正在以最快的速度为患者改变癌症治疗的未来。” Drive Capital合伙人Molly Bonakdarpour评论说：“作为一项投资组合，Vironexis 完美地融合了突破性技术、令人印象深刻的临床前数据、对患者产生巨大影响的潜力，以及一支拥有深厚相关专业知识、在公司组建、战略思考和成功执行方面拥有良好记录的创始团队。Vironexis 在很短的时间内就取得了令人瞩目的成就。我们期待着它即将转型为一家临床阶段的公司。” Future Ventures的联合创始人Steve Jurvetson补充说：“我们不仅被 TransJoin 技术的新颖性所吸引，还被其广泛的适用性所吸引，它涵盖了血液癌症、实体瘤转移预防、癌症疫苗以及免疫疾病的治疗。这一平台的多功能性确实非常突出，Vironexis 团队在快速建立管线以探索这些机会的广阔性方面取得的进展也是非凡的。” 总结 作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。国内约有22家布局AAV基因疗法的企业（见下表）。除上述公司外，AAV领域的药企或CDMO公司还有鼎新基因、诺洁贝、安龙生物、贝思奥、康璟生物、神拓生物、领诺医药、目镜生物、五加和、九天生物、玮美基因、神济昌华、凌意生物、华毅乐健、星眸生物、惟佑基因等。 参考资料：公司官网

药智数据显示，7月CDE共受理新的药品注册申请以品种统计（按药品+企业维度）1219个（受理号1698个），是全年迄今申报品种最多的月份。 完成审批方面，7月CDE完成审批920个品种（受理号1268个），其中化药577个品种，中药209个品种，生物制品134个品种。 值得一提的是，近日国家药监局提出优化创新药临床试验审评审批机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请的审评审批，目前已同意在北京、上海两地开展试点，全面支持创新药高质量发展。 申报 7月，CDE共受理新的药品注册申请以品种统计（按药品+企业维度）1219个（受理号1698个），是全年迄今申报品种最多的月份。其中化药802个品种，中药243个品种，生物制品174个品种；申请类型为新药、进口、仿制的注册申请共计591个品种。 以注册申请审评任务类型统计，受理新药临床试验申请（以下简称IND）172个品种；新药上市许可申请（以下简称NDA）36个品种；同名同方药、仿制药、生物类似药上市许可申请（以下简称ANDA）366个品种）；仿制药质量和疗效一致性评价注册申请（该注册申请类别以下简称一致性评价申请）48个品种。 图1 申请类别注册申请受理品种情况 PS：药智网公众号【ID:yaozh008】后台回复【药审7月】，即可获取本文表格excel格式文档 1类创新药受理136个品种（受理号206个），以注册申请审评任务分类统计，IND申请128个品种，其中国产品种107个、进口品种21个；NDA申请8个品种，国产品种7个、进口品种1个。 2类改良型新药注册申请受理47个品种（受理号79个），以药品类型分类统计，改良型中药申请3个品种，改良型化学药申请25个品种，改良型生物制品申请19个品种。 创新药及改良型新药申报地区，依旧集中于上海、江苏、北京三地；剂型以注射液为主，其次为片剂、粉针。申报品种数最多的企业分别正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司、苏州盛迪亚生物医药有限公司、默沙东、齐鲁制药有限公司，均以申报3个品种并列第一。 表1 7月创新药与改良型新药注册申请受理情况（单位：个） 完成审批 7月，CDE完成审批920个品种（受理号1268个），其中化药577个品种，中药209个品种，生物制品134个品种。按药智审评结论统计，批准临床214个品种，批准生产186个品种，批准进口13个品种，未被批准61个品种。 创新性新药及改良型新药共计完成审批156个品种，其上市批准率约为57%。1类创新药完成审批115个品种，批准临床品种114个，另一上市申请未被批准。2类改良型新药完成审批41个品种，IND申请35个品种，均已批准临床；NDA申请6个品种，2个品种未被批准。 表2 7月境外原研、创新及改良型新药上市申请审评结论情况 注：数据统计至2024年8月7日 纳入优先审评与突破性治疗品种名单 7月，CDE共将2个品种纳入了优先审评名单，分别是雅培制药的匹维溴铵片，按“其他优先审评审批的情形”理由纳入优先审评；其次是上海信致医药的BBM-H901注射液，用于治疗血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成年患者，纳入优先审评理由为“临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药”和“纳入突破性治疗药物程序”。 突破性治疗品种名单也仅有4个品种入选，分别是治疗慢性乙肝的AHB-137注射液；适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）的LX101注射液；用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤的TAEST16001注射液；局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）的马来酸苏特替尼胶囊。 表3 7月优先审评与突破性治疗品种名单 注：数据按公示日期进行统计 数据来源：药智数据企业版——药品注册与受理数据库 声明：本内容仅用作医药行业信息传播，为作者独立观点，不代表药智网立场。如需转载，请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉，请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 史蒂文 转载开白 | 马老师 18996384680（同微信） 商务合作 | 王存星 19922864877（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦

摘要 abstract 2024年7月，8个1类新药、13个改良型新药申报上市；277个品种按新分类仿制申请申报，其中50个品种暂无国内仿制获批，布瑞哌唑片仿制企业最多，有10家；43个存量品种有企业申报一致性评价，其中6个品种为首次申报；2个1类新药获批上市，7个品种获批新适应症；35个品种首家过评，其中19个为首仿。 创新药品种申报情况 2024年7月，145个创新药品种（药品注册分类为“1”的品种）获CDE承办。8个品种申请上市：TQ05105片(正大天晴药业集团)、苯胺洛芬注射液(石家庄以岭药业)、库莫西利胶囊(正大天晴药业集团)、BBM-H901注射液(上海信致医药)、巴托利单抗注射液(佳曦控股)、普基仑赛注射液(重庆精准生物)、塞多明基注射液(北京诺思兰德生物)、重组红细胞生成刺激蛋白注射液(CHO细胞)(沈阳三生制药)。2024年7月创新药上市申请承办情况2024年7月创新药临床申请承办情况 改良型新药品种申报情况 2024年7月，46个改良型新药品种获CDE承办，10个品种涉及新适应症上市申请。2024年7月改良型新药上市申请承办情况2024年7月改良型新药临床申请承办情况 新分类仿制药品种申报情况 2024年7月，277个品种仿制申请获CDE承办，50个品种目前暂无国内仿制药获批。布瑞哌唑片仿制企业最多，达10家，涉及成都苑东生物、湖南科伦制药、齐鲁制药、重庆药友制药等。此外，湖南科伦制药和齐鲁制药还提交了布瑞哌唑口崩片的仿制申请。布瑞哌唑片原研药在2024年6月在国内获批，持有人为大冢制药。截至数据统计日，国内暂无布瑞哌唑制剂仿制药获批。2024年7月新分类仿制药品种申报情况 存量品种一致性评价申报情况 2024年7月，43个品种的一致性评价补充申请获CDE承办。非洛地平片、非那雄胺分散片、拉西地平片、氯化钾氯化钠注射液、盐酸氯米帕明注射液、乙酰半胱氨酸注射液等6个品种首次有企业申报。2024年7月存量品种一致性评价申报情况 获批情况 2024年7月有2款1类新药首次获批上市：苯磺酸克利加巴林胶囊(海思科医药集团)、苯甲酸福格列汀片(深圳信立泰药业)。水合氯醛糖浆(海南鹏康药业)为新剂型获批，此外还有7个品种获批新适应症。205个品种按新分类仿制申请获批并视同过评，53个品种按存量品种一致性评价补充申请过评。35个品种首家过评，其中，恩曲利匹丙诺片(齐鲁制药)、间苯三酚口崩片(仁合益康集团)、卡泊三醇搽剂(江苏知原药业)、卡左双多巴缓释片(石家庄四药)、普瑞巴林口崩片(广州帝奇医药技术)、羟考酮纳洛酮缓释片(山东绿叶制药)、替米沙坦氨氯地平片(江西施美药业)、替普瑞酮胶囊(浙江核力欣健药业)等19个品种为国内首仿。 2024年7月主要注册类型品种获批情况 数据来源：米内网中国申报进度数据库（MED）、CDE、NMPA；相关统计字段按药品名称统计，申报企业数按主申报企业统计，时间截至2024年7月31日；获批品种按NMPA发布时间统计；药物作用靶点以及适应症整理自公开资料。 本文为原创稿件，转载请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。 投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com 稿件要求详询米内微信首页菜单栏 商务及内容合作可联系QQ：412539092 【分享、点赞、在看】点一点不失联哦