Shanghai Belief-Delivery BioMed Co., Ltd

近日，“第六届中国生物医药产业链创新转化论坛暨首届粤港澳大湾区生物医药产业创新转化论坛”在广州隆重举办，“2024中国生物医药产业链创新风云榜”于峰会正式发布，信念医药适用于血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液荣获“年度行业关注度罕见病药物”奖项。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。2024年，该款药物取得诸多进展和突破，获得行业各界关注和认可。此次奖项颁布是对其创新引领及临床潜力的再次印证。 研究者发起的临床研究（IIT）成果（3.0-4.5年随访数据）入选第32届国际血栓与止血学会（ISTH）大会口头报告1 新药上市申请（NDA）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并被纳入优先审评审批程序，成为中国首个递交NDA的针对遗传病的基因疗法2 获得美国食品药品监督管理局（FDA）儿科罕见病资格认定（RPDD）3 获得欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物分类认证（ATMP）4 III期临床研究成果（52周随访数据）入选第66届美国血液学会（ASH）年会海报展示5 “年度行业关注度罕见病药物”奖状 上海信致医药科技有限公司是信念医药集团公司全资子公司 中国生物医药产业链创新风云榜 本榜单由中国生物医药产业链创新转化联合体（CBIITA联合体）发起，自2020年发布以来，已连续评选5届，始终秉持“树立行业标杆，激发创新潜能，厚植创新土壤”的宗旨。通过权威数据多维度评析和多视角验证等方法，集聚客观数据与专家智慧。每届颁奖典礼由中外院士、国家部委相关司领导、全国性学协会代表、高校科研院和临床试验机构专家、投资领域合伙人以及上市与拟上市企业高管共同见证，已成为生物医药产业创新与转化领域的风向标奖项。 注释 1 https://mp.weixin.qq.com/s/Z85fearT9nlFctKXafqBSw 2 https://mp.weixin.qq.com/s/rSPAiJBWMlFpserkOau3VA 3 https://mp.weixin.qq.com/s/n6sSnAuJlVRnnINQK6W-PA 4 https://mp.weixin.qq.com/s/5qFaHg4fnUOeg43Ukp6unw 5 https://mp.weixin.qq.com/s/IGAN2e7aYMHYOsw0Q_Eozg 向上滑动阅览 关于BBM-H901注射液 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病B成年患者出血。该款产品是中国首个递交新药上市申请（NDA）的针对遗传病的基因治疗药物，先后被纳入中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）。其临床研究结果已在国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》发表，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会和2024美国血液学会（ASH）年会展示。 向上滑动阅览 关于信念医药 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。更多信息，请访问：www.beliefbiomed.com。 您可通过点击链接详阅信念医药公众号法律声明

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 9月12日，致力开发抗肿瘤AAV基因疗法的新创公司Vironexis Biotherapeutics退出隐身模式，发布了其TransJoin™ AAV基因疗法平台以及由十余种候选产品组成的产品管线，这些候选产品主要用于治疗血液型癌症、实体瘤转移预防和癌症疫苗。 与此同时公司获得了2600万美元（约1.85亿元）的种子基金，本轮融资由Drive Capital和Future Ventures领投，Moonshots Capital和Capital Factory 参投。这些投资者支持Vironexis的使命，即开发现货型单剂量基因疗法，以更有效、更安全、更持久地治疗癌症。 TransJoin™平台能使患者体内表达一种工程转基因，将全身的T细胞重新导向肿瘤细胞。这项专有技术只需一次用药，就能架起一座连接T细胞和肿瘤细胞的桥梁，促进T细胞介导的长期、持续的肿瘤杀伤。TransJoin的基础技术是从全美儿童医院获得的许可。此外，该平台的低剂量 AAV 递送旨在减少毒性和不良事件。 根据公司官网，现公司研发管线共13条，主要针对血癌、实体瘤和癌症预防。 该公司首个候选基因疗法产品 VNX-101 用于治疗CD19+ 急性淋巴细胞白血病，其新药研究（IND）申请已获得美国FDA批准。Vironexis预计将于2024年第四季度启动VNX-101的1/2期临床试验，这将标志着AAV递送癌症免疫疗法的首次临床试验。VNX-101 已获得美国FDA的快速通道认证和罕见儿科疾病认证。 Vironexis公司的第二个项目VNX-202正在获得美国FDA的IND前意见，该项目用于预防转移性HER2+癌症（包括乳腺癌和其他肿瘤类型），计划于2025年开始在1/2期临床试验中给患者用药。 公司目前的其他候选产品包括治疗BCMA/GPRC5D+ 多发性骨髓瘤的VNX-102、CD19/20+ B细胞淋巴瘤的VNX-103；针对GD2+神经母细胞瘤的VNX-201、针对乳腺癌的VNX-202、针对HER2+胃癌的VNX-203、针对PSMA+和MSLN+胰腺癌的VNX-204、针对B7H3+骨肉瘤的VNX-206和GP350+ 鼻咽癌转移的药物VNX-207；针对GP350+ 鼻咽癌的癌症疫苗VNX-301；以及针对CD19+系统性红斑狼疮的治疗方法VNX-101-2，Vironexis表示计划与该项目合作以进行未来开发。 Vironexis联合创始人兼首席执行官Samit Varma表示：“我们很高兴能够推出Vironexis，揭示我们在推进AAV递送T细胞免疫疗法方面取得的显著进展。我们的新技术建立在T细胞免疫疗法的基础之上，同时克服了CAR-T和双特异性抗体等现有方法的关键缺陷和挑战。我们相信，我们有机会大幅提高这些药物类别的安全性、有效性和持久性，同时简化生产流程并显著减轻患者的治疗负担。我们专注于执行，在短短三年内就建立了一个庞大的研发管线和一个可用于临床的先导项目。我们正在以最快的速度为患者改变癌症治疗的未来。” Drive Capital合伙人Molly Bonakdarpour评论说：“作为一项投资组合，Vironexis 完美地融合了突破性技术、令人印象深刻的临床前数据、对患者产生巨大影响的潜力，以及一支拥有深厚相关专业知识、在公司组建、战略思考和成功执行方面拥有良好记录的创始团队。Vironexis 在很短的时间内就取得了令人瞩目的成就。我们期待着它即将转型为一家临床阶段的公司。” Future Ventures的联合创始人Steve Jurvetson补充说：“我们不仅被 TransJoin 技术的新颖性所吸引，还被其广泛的适用性所吸引，它涵盖了血液癌症、实体瘤转移预防、癌症疫苗以及免疫疾病的治疗。这一平台的多功能性确实非常突出，Vironexis 团队在快速建立管线以探索这些机会的广阔性方面取得的进展也是非凡的。” 总结 作为基因治疗领域研究热点，目前AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，包括Spark、Regenxbio、uniQure、BioMarin、信致医药、至善唯新等。国内约有22家布局AAV基因疗法的企业（见下表）。除上述公司外，AAV领域的药企或CDMO公司还有鼎新基因、诺洁贝、安龙生物、贝思奥、康璟生物、神拓生物、领诺医药、目镜生物、五加和、九天生物、玮美基因、神济昌华、凌意生物、华毅乐健、星眸生物、惟佑基因等。 参考资料：公司官网

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 据不完全统计，7月有145个创新药品种(药品注册分类为“1”的品种)获得国家药监局药品审评中心(CDE)承办，8个品种申请上市。整理如下： 信致医药 产品：BBM-H901注射液 类型：AAV基因治疗药物 7月25日，信念医药基因疗法BBM-H901注射液新药上市申请（NDA）获国家药监局（NMPA）受理，用于B型血友病成年患者的治疗，为国内首个申请NDA的基因疗法。 目前，全球已有3款用于血友病的基因治疗产品上市，分别为BioMarin的Roctavian（2023.6 FDA）、CLS/uniQure的Hemgenix（2022.11  FDA）、辉瑞的Beqvez（2024.4  FDA），分别用于治疗A型血友病、B型血友病、B型血友病。定价方面，Roctavian、Hemgenix、Beqvez分别定价290万美元、350万美元、350万美元  和铂医药 产品：巴托利单抗 类型：全人源单克隆抗体 2024年7月18日，和铂医药巴托利单抗注射液重新递交的上市申请获得NMPA受理，用于治疗全身型重症肌无力。根据临床试验方案，和铂医药已顺利完成三期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。 和铂医药巴托利单抗于2021年获得突破疗法认证，2023年3月，和铂医药宣布全身性重症肌无力三期临床获得积极数据。2024年3月，巴托利单抗三期临床数据发表在JAMA Neurology期刊上。 重庆精准生物 产品：普基仑赛注射液 类型：CAR-T产品 重庆精准生物的pCAR-19B细胞自体回输制剂(普基仑赛注射液)是针对儿童白血病的CAR-T产品，用于治疗3—21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病(ALL)的患者。 近日，CDE官网公示，普基仑赛注射液的新药上市申请拟纳入优先审评。这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。 诺思兰德生物 产品：塞多明基注射液 类型：重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液 7月16日，诺思兰德宣布7月12日公司自主研发的治疗用生物制品1类新药塞多明基注射液——“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液（代号NL003）”获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《受理通知书》，受理号：CXSS2400066，标志着NL003新药注册申请被正式受理，进入新药注册审评程序。 NL003 属于境内外均未上市的治疗用生物制品1类，是一种创新型基因治疗药物，用于治疗严重下肢缺血性疾病（CLI）。 目前，世界范围内尚无有效的治疗药物，临床治疗主要依靠介入及血管搭桥等外科手术方式，治疗效果不理想，存在显著的未满足医疗需求。 三生制药 产品：长效促红素SSS06注射液 类型：重组红细胞生成刺激蛋白注射液（CHO细胞） 7月12日，公司自主研发的长效促红素产品重组红细胞生成刺激蛋白注射液SSS06已向国家药监局递交上市申请并获受理，用于治疗正在接受促红细胞生成素治疗的成人透析患者。今年1月，公司宣布该产品III期临床试验达到预设主要终点。 SSS06是一款高糖基化长效重组蛋白产品，在保留原有生物学活性的基础上具有较长的稳定性和半衰期，能减少用药次数，方便临床使用。 正大天晴 产品：罗伐昔替尼 类型：JAK/ROCK抑制剂 7月13日，CDE官网公示，正大天晴1类新药TQ05105片上市申请已获得受理。根据正大天晴此前公开新闻稿，这是其研发的JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片（rovadicitinib，TQ05105）。今年4月，正大天晴宣布该产品治疗中高危骨髓纤维化（MF）的关键注册临床研究已达到主要终点，拟递交该产品的上市申请。 来源：CDE官网 产品：库莫西利胶囊联合氟维司群注射液 类型：新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6(CDK2/4/6)抑制剂 7月18日，正大天晴自主研发的1类创新药库莫西利胶囊(Culmerciclib，TQB3616)联合氟维司群注射液(商标名：晴可依)，已向国家药监局药品审评中心(CDE)递交新药上市申请并获受理，用于既往内分泌经治的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性局部晚期或转移性乳腺癌的治疗。资料显示，库莫西利是一种新型周期蛋白依赖性激酶2、4和6(CDK2/4/6)抑制剂，对CDK2、CDK4、CDK6激酶有不同程度的抑制效果，并且对CDK4激酶具有较强的抑制能力。 以岭药业 产品:苯胺洛芬注射液 类型：非甾体类镇痛药 7月10日，石家庄以岭药业股份有限公司收到国家药品监督管理局下发的《受理通知书》，由公司提交的“苯胺洛芬注射液”新药注册申请已获正式受理（受理号CXHS240005）。苯胺洛芬注射液为非甾体类镇痛药，是公司首个申报上市的化药1类新药。   来源：CDE官网 苯胺洛芬注射液是公司自主研制的化学药新药。苯胺洛芬注射液从化学结构上属于芳基烷酸类镇痛抗炎药，可以抑制前列腺素合成，通过阻断炎症介质发挥镇痛抗炎作用。其临床拟用适应症：用于成人手术后轻至中度疼痛，与阿片类镇痛药联合用于治疗术后中至重度疼痛。 参考资料： 各公司官网 CDE官网