This is a Phase 1, open- label, non- randomized, uncontrolled, single dose pilot study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of a single intravenous infusion of BBM-H901 in hemophilia B subjects with ≤2IU/dl residual FIX levels and aged 12-18 years old. BBM-H901 is an adeno-associated viral (AAV) vector designed to drive expression of the human factor IX (hFIX) transgene and raise circulating levels of endogenous FIX.

开始日期2023-03-23

申办/合作机构-

NCT05203679

/ Active, not recruiting临床3期

A Study to Evaluate the Safety, Tolerability and Efficacy of an Adeno-associated Virus Vector Containing an Expression Cassette of the Human Factor IX Transgene (BBM-H901) Injection in Patients with Hemophilia B

This is a multi-center, single-arm, open-label, single-dose treatment clinical study to evaluate the safety, tolerability and efficacy of BBM-H901 injection in Hemophilia B subjects with ≤2 International unit per deciliter (IU/dl) residual factor IX (FIX) levels.
BBM-H901 is an adeno-associated virus (AAV) vector derived from recombinant DNA techniques to contain an expression cassette of the human factor IX (hFIX) transgene and raises circulating levels of endogenous FIX.

开始日期2021-12-30

申办/合作机构

上海信致医药科技有限公司

CTR20212816

/ Active, not recruiting临床1期

一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性。

剂量递增及扩展阶段主要目的：评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。确证性研究主要目的：评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B受试者中的有效性。

开始日期2021-12-08

申办/合作机构

上海信致医药科技有限公司

100 项与波哌达可基相关的临床结果

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2022-07-01·The Lancet. Haematology

Factor IX Padua for haemophilia B gene addition: universal adaptation and repeated success

Article

作者: George, Lindsey A

This study report 1 yr of sustained mean factor IX (FIX) activity well into the mild range of hemophilia and sufficient to nearly eliminate bleeding events among ten Chinese participants with hemophilia B who received BBM-H901, an adeno-associated viral (AAV) vector mediating FIX Padua (F9 [Arg338Leu]) gene transfer.FIX Padua is a naturally occurring missense mutation in the catalytic domain of F9 that confers eight times greater specific activity.Herein authors builds on the existing foundation of hemophilia B addition efforts and supports the longstanding role of hemophilia B as the model monogenic disorder for the clin. development of systemic AAV vectors.

2022-07-01·The Lancet. Haematology

Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial

Article

作者: Wang, Wentian ; Liu, Wei ; Zhang, Feixu ; Xiao, Xiao ; Chen, Yunfei ; Du, Zengmin ; Yang, Renchi ; Zhong, Chen ; Sun, Junjiang ; Zhu, Ping ; Tang, Dingyue ; Li, Huiyuan ; Xue, Feng ; Zhang, Lei ; Cheng, Tao ; Jiang, Wei ; Wei, Jun ; Chen, Lingling ; Zheng, Jing ; Pei, Xiaolei ; Wu, Xia ; Liu, Xiaofan ; Fu, Rongfeng ; Chi, Ying

BACKGROUND:

A novel, engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX (FIX) protein (BBM-H901) has been developed and is promising for haemophilia B gene therapy. We aimed to explore its safety and activity in increasing FIX concentrations and reducing bleeding frequency.

METHODS:

We did a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial evaluating the safety and activity of a single intravenous infusion of BBM-H901 at the Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College (Tianjin, China). We enrolled adult patients with haemophilia B (aged >18 years) with baseline FIX coagulation activity (FIX:C) of less than 2 IU/dL, no FIX inhibitor, and low titre of neutralising antibodies (≤1:4) against vector capsid. Eligible participants were intravenously infused with a single dose of 5 × 10¹² vector genomes (vg)/kg of BBM-H901 after 1 week of prophylactic prednisone treatment (1 mg/kg per day). Primary endpoints were the incidence of treatment-related adverse events, change in alanine aminotransferase (ALT) and aspartate amino transferase (AST), and development of antibodies against vector capsid within 1 year of infusion. We report the results of the prespecified 1-year analysis following complete enrolment. The trial is registered with ClinicalTrials.gov, NCT04135300, and is complete.

FINDINGS:

Between Oct 16, 2019, and Jan 13, 2021, 12 male participants were assessed, and ten Chinese participants were enrolled and infused with BBM-H901. After a median follow-up of 58 weeks (IQR 51·5-99·5), mean FIX:C reached mean 36·9 IU/dL (SD 20·5). No serious adverse events, no grade 3-4 adverse events were observed. Grade 1-2 adverse events related to BBM-H901 include pyrexia (1 [10%]) and elevation of aminotransferase(1 [10%]). No FIX inhibitors were observed. All participants developed antibodies against vector capsid after infusion. Eight (80%) participants had ALT and AST concentrations below the upper limit of normal throughout the follow-up period. Two (20%) participants had elevation of ALT and AST accompanied with decrease of FIX:C, which remained at 7 IU/dL and 11.8 IU/dL, respectively.

INTERPRETATION:

This pilot study suggests that liver-tropic BBM-H901 is safe 1 year after infusion. Vector derived FIX:C concentration is sufficiently high to prevent bleeding events and minimise the need for replacement therapy in small populations with haemophilia B. These findings support further study.

FUNDING:

Non-profit Central Research Institute Fund of Chinese Academy of Medical Sciences, National Key Research and Development Program of China, National Natural Science Foundation of China, Tianjin Municipal Science and Technology Commission Grant, and Chinese Academy of Medical Sciences Innovation Fund for Medical Sciences.

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项与波哌达可基相关的新闻（医药）

2025-04-20

·信狐药迅

上海信致首个血友病B基因治疗药物BBM-H901获批上市| 新获批(4.14-4.20）

每周药品注册获批数据，分门别类呈现，一目了然。(4.14-4.20）新药上市申请药品名称企业注册分类受理号BBM-H901注射液上海信致医药科技有限公司1CXSS2400078新药临床申请药品名称企业注册分类受理号HS-10529片江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500182HS-10529片江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500181HS-20118片江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500153HS-20118片江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500152HS-20118片江苏豪森药业集团有限公司1CXHL2500151双环醇缓释片海南广升誉制药有限公司2.2CXHL2500119MIRSRT缓释片吉林天衡药业有限公司2.2CXHL2500098MIRSRT缓释片吉林天衡药业有限公司2.2CXHL2500097MIRSRT缓释片吉林天衡药业有限公司2.2CXHL2500096普卢格列汀二甲双胍缓释片(Ⅱ)石药集团欧意药业有限公司2.3CXHL2500187普卢格列汀二甲双胍缓释片(Ⅰ)石药集团欧意药业有限公司2.3CXHL2500185TAP-1503 乳膏上海泽德曼医药科技有限公司2.4CXHL2500154重组呼吸道合胞病毒疫苗(CHO细胞)北京吉诺卫生物科技有限公司1.2CXSL240093120价肺炎球菌多糖结合疫苗云南沃森生物技术股份有限公司2.2CXSL2500061注射用BL-B01D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500144IAH0968盛禾(中国)生物制药有限公司1CXSL2500141CM326注射液上海津曼特生物科技有限公司1CXSL2500133CM326注射液上海津曼特生物科技有限公司1CXSL2500132IBI3020信达生物医药科技(杭州)有限公司1CXSL2500123HWS116注射液武汉人福创新药物研发中心有限公司1CXSL2500125SHR-4849注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司1CXSL2500111注射用BL-B01D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500120注射用LBL-024南京维立志博生物科技股份有限公司1CXSL2500112LBL-007注射液南京维立志博生物科技股份有限公司1CXSL2500113注射用BL-B01D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500116注射用BL-B01D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500118注射用BL-B01D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500115注射用BL-M09D1成都百利多特生物药业有限责任公司1CXSL2500103注射用KH815成都康弘生物科技有限公司1CXSL2500104XS411细胞注射液士泽生物医药(苏州)有限公司1CXSL2500066IBR854细胞注射液英百瑞(杭州)生物医药有限公司1CXSL2500064异体人再生胰岛注射液(E-islet 01)智新浩正(上海)医药科技有限公司1CXSL2500063XS228细胞注射液士泽生物医药(苏州)有限公司1CXSL2500055BBM-D101注射液信中医药科技(北京)有限公司1CXSL2500060靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液上海邦耀生物科技有限公司1CXSL2500053注射用卡瑞利珠单抗苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500135SHR-8068注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司2.2CXSL2500110注射用重组人TNK组织型纤溶酶原激活剂石药集团明复乐药业(广州)有限公司2.2CXSL2500054仿制药申请药品名称企业注册分类受理号叶酸注射液北京布霖生物科技有限公司3CYHS2303593叶酸注射液北京布霖生物科技有限公司3CYHS2303592叶酸注射液华夏生生药业(北京)有限公司3CYHS2303354叶酸注射液华夏生生药业(北京)有限公司3CYHS2303353吲哚布芬片山西德元堂药业有限公司3CYHS2303321氯化钾颗粒贵州瑞和制药有限公司3CYHS2303245氯化钾颗粒贵州瑞和制药有限公司3CYHS2303244磷酸奥司他韦干混悬剂宏越科技(湖州)有限公司3CYHS2303054法莫替丁注射液海南慧通生物医药科技有限公司3CYHS2303043法莫替丁注射液成都欣捷高新技术开发股份有限公司3CYHS2303025磷酸奥司他韦干混悬剂石药集团中诺药业(石家庄)有限公司3CYHS2302914氟哌啶醇注射液安徽长江药业有限公司3CYHS2302850地塞米松磷酸钠注射液四川美大康华康药业有限公司3CYHS2302827磷酸奥司他韦干混悬剂济南同路医药科技发展有限公司3CYHS2302681盐酸拉贝洛尔氯化钠注射液江苏迪赛诺制药有限公司3CYHS2302560巯嘌呤片浙江诚意药业股份有限公司3CYHS2302394盐酸丙卡特罗片江苏万高药业股份有限公司3CYHS2302320硫酸镁注射液福建天泉药业股份有限公司3CYHS2302240硫酸镁注射液福建天泉药业股份有限公司3CYHS2302238重酒石酸间羟胺注射液湖南华纳大药厂股份有限公司3CYHS2302186硝酸甘油注射液中山万汉制药有限公司3CYHS2302118硝酸甘油注射液中山万汉制药有限公司3CYHS2302117西吡氯铵含片成都倍特药业股份有限公司3CYHS2301984地奈德乳膏江苏知原药业股份有限公司3CYHS2301899氨溴特罗口服溶液天大药业(珠海)有限公司3CYHS2301803注射用苯唑西林钠广东金城金素制药有限公司3CYHS2301673盐酸伐地那非口腔崩解片安徽四环科宝制药有限公司3CYHS2301661氯化钾颗粒济川药业集团有限公司3CYHS2301588氯化钾颗粒济川药业集团有限公司3CYHS2301587氨溴特罗口服溶液合肥国高药业有限公司3CYHS2300951氨溴特罗口服溶液合肥国高药业有限公司3CYHS2300950富马酸福莫特罗吸入溶液海南斯达制药有限公司3CYHS2300585卡络磺钠注射液中润药业有限公司3CYHS2300270卡络磺钠注射液中润药业有限公司3CYHS2300269氧(液态)河北舜广联合气体有限公司4CYHS2401856注射用头孢比罗酯钠深圳华润九新药业有限公司4CYHS2401317地夸磷索钠滴眼液重庆苯立方医药科技有限公司4CYHS2400789普伐他汀钠片浙江诺得药业有限公司4CYHS2400709阿戈美拉汀片安徽艾立德制药有限公司4CYHS2400657左氧氟沙星滴眼液江苏万高药业股份有限公司4CYHS2400357盐酸罗匹尼罗缓释片植恩生物技术股份有限公司4CYHS2400315吲达帕胺缓释片南京易亨制药有限公司4CYHS2400061达格列净二甲双胍缓释片(I)南京方生和医药科技有限公司4CYHS2303581罗沙司他胶囊山东新时代药业有限公司4CYHS2303539罗沙司他胶囊山东新时代药业有限公司4CYHS2303538熊去氧胆酸胶囊湖南醇健制药科技有限公司4CYHS2303487地氯雷他定片四川依科制药有限公司4CYHS2303388丙酸氟替卡松乳膏江苏知原药业股份有限公司4CYHS2303335盐酸哌甲酯缓释片合肥立方制药股份有限公司4CYHS2303218中/长链脂肪乳注射液(C6-24)四川科伦药业股份有限公司4CYHS2303032曲氟尿苷替匹嘧啶片山东新时代药业有限公司4CYHS2302922曲氟尿苷替匹嘧啶片山东新时代药业有限公司4CYHS2302921洛索洛芬钠凝胶贴膏哈尔滨力强药业有限责任公司4CYHS2302637阿仑膦酸钠片菲洋生物科技(吉林)有限公司4CYHS2302539泊沙康唑注射液浙江海正药业股份有限公司4CYHS2302492唑来膦酸注射液山东百诺医药股份有限公司4CYHS2302415注射用厄他培南广东金城金素制药有限公司4CYHS2301909蒙脱石混悬液成都归合科技有限公司4CYHS2300052铜[64Cu]氧奥曲肽注射液江苏华益科技有限公司3CYHL2500038阿瑞匹坦注射液山东百诺医药股份有限公司3CYHL2500021布立西坦口服溶液江西科睿药业有限公司3CYHL2500019琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液内蒙古白医制药股份有限公司4CYHL2500020地舒单抗注射液华兰基因工程(河南)有限公司3.3CXSL2500127进口申请药品名称企业注册分类受理号佩玛贝特片Kowa Company, Ltd.5.1JXHS2300098九价人乳头瘤病毒疫苗(酿酒酵母)Merck Sharp & Dohme Corp., a subsidiary of Merck & Co.,Inc.3.1JXSS2300076九价人乳头瘤病毒疫苗(酿酒酵母)Merck Sharp & Dohme Corp., a subsidiary of Merck & Co.,Inc.3.1JXSS2300075注射用厄他培南Gland Pharma Limited5.2JYHS2300082注射用硫酸多黏菌素BXellia Pharmaceuticals ApS5.2JYHS2101056国;JYHS2101056Bexicaserin口服溶液Longboard Pharmaceuticals, Inc.1JXHL2500013放射性药物镓[68Ga]oxodotreotide注射液配制用药盒Novartis Pharma AG2.4JXHL2500020Tezepelumab注射液AstraZeneca AB2.2JXSL2500021中药相关申请药品名称企业注册分类受理号反流清颗粒江西银涛药业股份有限公司1.1CXZL2500005吾斯提库都斯颗粒和田维吾尔药业股份有限公司1.1CXZL2500004三芪颗粒广西中恒创新医药研究有限公司1.1CXZL2500003温经汤颗粒国药集团德众(佛山)药业有限公司3.1CXZS2300022注：橙色字体部分结论为不批准或收到通知件；

疫苗基因疗法上市批准核酸药物

2025-04-20

·药筛

信念医药基因治疗新药波哌达可基，合肥立方哌甲酯缓释片首仿获批上市 | 审评周报（4.14-4.20）

统计每周仿制药一致性评价申报、上市申请（4.14-4.20） 1、仿制药上市申请获批注：灰色字体部分受理号结论为不批准。2、一致性评补充申请获批注：灰色字体部分受理号结论为不批准。3、仿制药上市申请受理4、一致性评价补充申报受理5、新药上市申请获批注：灰色字体部分受理号结论为不批准。6、新药上市申请受理数据来源：摩熵医药

一致性评价上市批准基因疗法

2025-04-20

·蒲公英Ouryao

蒲公英Bio·News | 生物医药行业一周头条（04.10-04.16）

yuanBio·News药监资讯1、中央军委 | 《中华人民共和国药品管理法》施行事宜2025年4月12日，中央军委发布《中国人民解放军实施〈药品管理法〉办法》，自6月1日起施行，规范军队药品研制、生产、储备、供应及监管。军队医疗机构须从合法企业采购药品（未审批中药材除外），疫苗由军队疾控机构按国家渠道采购或军队规定采购。军队特需药品需经注册并取得军委后勤保障部批准，生产单位须获许可证（地方企业需向省级药监备案）。委托生产须签订协议并监督质量安全。（来源：中央人民政府官网）受理情况CDE受理情况2025年4月10日-4月16日期间，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共受理药品347个，其中生物制品53个（新药30个和进口5个）。上下滑动查看（点击可查看大图）（来源：国家药品监督管理局药品审评中心）企业动态1、华毅乐健 | 血友病基因疗法拟纳入突破性治疗品种2025年4月16日，CDE官网公示，华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。公开资料显示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物。该产品已经于今年2月正式进入3期临床研究阶段。（来源：CDE官微、医药观澜）2、默沙东 | 九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）在华获批上市男性适应证2025年4月14日，默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，佳达修®91[九价人乳头瘤病毒疫苗（酿酒酵母）]（后称“九价HPV疫苗”）多项新适应证已获得国家药品监督管理局的上市批准，适用于16~26岁男性接种。这一获批使佳达修®9成为中国境内首个且目前唯一获批、可适用于适龄男性女性接种的九价HPV疫苗，标志着中国正式进入了“男女共防HPV相关癌症及疾病”的新阶段。（来源：默沙东中国官微）3、强生｜锐珂®（埃万妥单抗注射液）在华上市2025年4月12日，强生公司宣布，旗下创新肺癌治疗药物锐珂®（埃万妥单抗注射液）正式在华上市。用于一线治疗携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者，为既往预后不良且治疗选择有限的患者带来创新突破。（来源：强生创新制药）4、信念医药 | 国内首款基因疗法获批上市2025年4月10日，国家药监局批准了波哌达可基注射液（商品名：信玖凝®）上市，用于治疗中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者。这是首个血友病B基因治疗药物，也是全国获批的首个基因治疗药物，标志着我国基因治疗领域取得重大突破，此外，该药物还是上海市今年第3款获批上市的国产1类创新药。（点击查看相关阅读）（来源：NMPA官网、信念医药官微）5、天士力 | CAR-T疗法1类新药获批临床2025年4月10日，CDE官网公示，天士力1类新药P134细胞注射液获批临床，拟开发治疗复发胶质母细胞瘤。根据公开资料显示，这是是由天士力与北京神经外科研究所共同合作开发的创新生物药，是一款靶向CD44和（或）CD133的自体CAR-T产品。本次是该产品首次在中国获批IND。（来源：CDE官网、医药观澜）END编辑：芝麻核桃声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。近期活动推荐线上4月22日 NDSRIs风险管控：亚硝胺检测与合规申报解决方案线下5月8日线下沙龙 | 共筑生物医药人才未来

上市批准疫苗临床3期基因疗法引进/卖出

100 项与波哌达可基相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	中国	上海信致医药科技有限公司	2025-04-08

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05203679 (ASH2024) 人工标引	临床3期	血友病B	28	BBM-H901	構糧繭簾積膚壓夢願網(獵糧繭製構醖鑰繭鏇網) = 膚鬱襯壓範鏇範廠淵範蓋顧繭築願窪憲顧鹽鬱 (網齋廠積繭範鹽淵淵製, 0.18 ~ 1.99) 更多	积极	2024-12-08
NCT04135300 (ISTH 2024, NEWS) 人工标引	N/A	血友病B	10	BBM-H901注射液	繭醖鏇製築衊膚鬱淵廠(積構鏇醖齋衊餘鹹憲鬱) = None 願廠願糧廠鏇網簾獵鬱 (鑰網選鏇鹽襯窪鏇網繭 )	积极	2024-06-24
NCT04135300 (Pubmed) 人工标引	临床1期	血友病B	12	BBM-H901	廠憲壓鏇鹽襯憲範簾顧(淵齋淵遞蓋壓夢窪築廠) = 廠廠襯顧衊觸鹹遞築鏇齋遞糧壓鹽衊鹽淵憲憲 (淵憲餘醖蓋鬱選齋壓廠 ) 更多	积极	2022-07-01