BBM-D101

行业动态速览 热点聚焦 01 罕见病组织获569万美元资助，推进脊髓小脑共济失调3型基因治疗 2025 年 2 月 6 日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织 Cure Rare Disease (CRD) 宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 569 万美元的资助，用于推进针对脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3 是一种目前尚无治疗方法的神经退行性疾病。 推荐阅读：罕见病组织获569万美元资助，推进脊髓小脑共济失调3型基因治疗 02  微光基因成功完成Pre-A轮融资，助力常见病表观遗传编辑研究！ 微光基因(苏州)有限公司（以下简称“微光基因”）宣布成功完成Pre-A轮融资，融资总额达到数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同投资；浩悦资本担任本轮融资财务顾问并将担任后续融资独家财务顾问。此次融资助力微光基因快速推进针对未满足临床需求的常见病表观遗传编辑管线研究。 推荐阅读：微光基因成功完成Pre-A轮融资，助力常见病表观遗传编辑研究！ 03 北大Nature：新一代线粒体碱基编辑器来了 2025年1月22日，昌平实验室及北京大学魏文胜课题组在Nature杂志在线发表了题为“Precise modelling of mitochondrial diseases using optimized mitoBEs”的研究论文。该研究报道了通过优化后的mitoBEs实现高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型的成果。利用优化版mitoBEs，研究团队成功建立了具有高突变频率的小鼠模型，这些模型表现出了与疾病相关的典型表型。此外，通过杂交实验，还获得了突变负荷达到100%以及仅含单碱基突变的精确小鼠模型。 推荐阅读：北大Nature：新一代线粒体碱基编辑器来了 04 Viralgen和Axovia合作开发针对视网膜营养不良的基因疗法 近日， Viralgen和Axovia Therapeutics确认合作伙伴关系，以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发和生产，该疗法用于治疗因BBS1基因突变导致视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征（BBS）患者，此次合作旨在预防BBS患者的视力丧失。 推荐阅读：行业资讯 | Viralgen和Axovia合作开发针对视网膜营养不良的基因疗法 05 信念医药DMD AAV基因疗法IND获受理，此前已获FDA批准 2025年2月5日，信念医药集团（下称“信念医药”）宣布，其杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。 推荐阅读：信念医药DMD AAV基因疗法IND获受理，此前已获FDA批准 06 《自然》发布2025年值得关注的七项技术，生命科学领域占四席，涉及细胞基因疗法、AI生物学基础模型等 近期，《自然》杂志发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”。 这七项值得关注的突破性技术包括：通过CAR-T细胞基因疗法治疗实体瘤与自免疾病、利用微生物降解塑料及其他污染物、AI生物学基础模型帮助理解复杂的生物系统、微生物单细胞分析技术、AI自动化实验室助力材料科学研究、利用新型材料减少城市热岛效应、光子计算技术。其中生命科学领域占四席。 推荐阅读：《自然》发布2025年值得关注的七项技术，生命科学领域占四席，涉及细胞基因疗法、AI生物学基础模型等 创新突破 01 广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术，揭秘细胞命运之谜 2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦研究团队在《细胞·报告》（Cell Reports）发表重要研究成果，成功开发出名为“DuTracer”的新型单细胞谱系示踪技术。该技术通过巧妙结合两种基因编辑工具CRISPR-Cas9和Cas12a，显著提升了细胞谱系追踪的精度和深度，为解析胚胎发育、器官再生及疾病机制提供了全新工具。 推荐阅读：广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术，揭秘细胞命运之谜 02 炎症基因表达调控的新机制——TTP与pre-mRNA的“命运决定” 2025年1月24日，来自维也纳大学的Pavel Kovarik团队在Molecular Cell杂志上发表题为 Cytoplasmic mRNA decay controlling inflammatory gene expression is determined by pre-mRNA fate decision 的研究论文。研究表明，TTP通过形成一种先后层级分明的分子组装体来破坏目标mRNA的稳定性。这种组装体的形成严格依赖于TTP与RNA在细胞核中的互作。而细胞质中mRNA降解复合体的组装是在细胞核内就被TTP与pre-mRNA的互作所决定。研究人员发现pre-mRNA而非成熟mRNA是TTP的主要靶标。因此，炎症诱导的mRNA的命运在其合成之时便已决定。这一机制确保了无论转录水平如何，都能防止过量且可能有害的炎症因子被翻译出来。 推荐阅读：Mol Cell | 炎症基因表达调控的新机制——TTP与pre-mRNA的“命运决定” 03  听力障碍基因治疗新思路！《Science》发表我国科学家破解耳蜗听觉毛细胞发育“基因密码” 最近，《Science》期刊在线发表了题为《Casz1 is required for both inner hair cell fate stabilization and outer hair cell survival》的研究论文，该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）刘志勇研究组完成。该项研究报道了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞（hair cell, HC）命运稳定与生存维持中的双重作用，并解析了Casz1发挥功能的分子机制，为探索基因操纵修复听觉损伤提供了新的思路和靶点。 推荐阅读：听力障碍基因治疗新思路！《Science》发表我国科学家破解耳蜗听觉毛细胞发育“基因密码” 资本政策 01 加强细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等特色赛道等基础研究与核心技术攻关，天津市发布全链条支持生物医药创新发展若干措施的通知 推荐阅读：加强细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等特色赛道基础研究与核心技术攻关，天津市发布全链条支持生物医药创新发展若干措施的通知 02 注资5000亿美元，美国启动“星际之门计划”，利用AI+mRNA技术加速癌症治疗进程 近日，在白宫新闻发布会上，美国总统特朗普宣布启动“星际之门计划”，由软银、OpenAI、甲骨文等顶尖巨头联合推动，注资5000亿美元。计划通过AI设计mRNA药物，重塑癌症治疗。OpenAI CEO山姆·奥特曼表示：“这将是这个时代最重要的项目。” 推荐阅读：注资5000亿美元，美国启动“星际之门计划”，利用AI+mRNA技术加速癌症治疗进程 参考资料： 1.https://mp.weixin.qq.com/s/Z-21VQrhw64rNsqolSxl_Q 2.https://mp.weixin.qq.com/s/pMWYcBr_ce6pv-qQDU3x-A 3.https://mp.weixin.qq.com/s/Ek6Y7u-mWtw7UPKqQPdBEw 4.https://mp.weixin.qq.com/s/HI3DTJSwOve4N8eGeCwbGA 5.https://mp.weixin.qq.com/s/iWL3JAvjtnkyDcUcbEHR6g 6.https://mp.weixin.qq.com/s/NKU7-u6PNZSQByZW6ATqug 7.https://mp.weixin.qq.com/s/uyvf4m6QHQ72Mbqh2xCOvA 8.https://mp.weixin.qq.com/s/h-asfTpVDonZ2GwcEvnH3Q 9.https://mp.weixin.qq.com/s/gvMVDZbK5PRss5NRp_a8dQ 10.https://mp.weixin.qq.com/s/34eQYdL-b1WT1D0Fy0eMcw 11.https://mp.weixin.qq.com/s/F360cjDHDssj2_405_aUqw 关于派真生物

2025年2月5日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。 信念医药联合创始人、董事长及首席科学家肖啸博士表示：“很高兴在新春之际和大家分享BBM-D101注射液临床试验申请在中国受理的好消息。此前，BBM-D101注射液美国IND已经获得FDA批准。我们期待与NMPA合作开展IND评审工作。” 本次临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。BBM-D101使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量低于国外已上市同类腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，期望具有良好的安全性。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。全球每5000名男婴中约有1例DMD患者[1]，其中，近30%的患者为新发基因突变[2]。在美国，其患者人数预估少于5万人[3]。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命[4]，临床亟需创新治疗方案。 BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）；2025年1月，BBM-D101注射液IND获得美国国家药品监督管理局（FDA）批准。 参考资料 [1]https://www-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/pmc/articles/PMC10330733/ [2]https://www-ncbi-nlm-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/books/NBK482346/ [3]https://rarediseases-info-nih-gov.libproxy1.nus.edu.sg/diseases/6291/duchenne-muscular-dystrophy [4]https://www.genome.gov/Genetic-Disorders/Duchenne-Muscular-Dystrophy 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。