Voretigene Neparvovec

细胞基因治疗行业还在亟盼创新支付模式的“阳光”，就连国家医保局都在积极为创新药物开辟商业保险支付的新路径。 11月底的医保局发布会上，“细胞治疗、基因治疗的药物，仅仅依靠基本医保还难以做到完全支撑”这番话，似乎是在提醒CGT行业去寻找更多出路。 “CAR-T进医保”是每年都会被提及的热门话题。国内现在有五六百个CAR-T药物在研管线，背后上百家biotech企业，未来还会有更多TCR-T、siRNA等更前沿的药物涌现。这些品种如何适应如今的支付环境？ 过去一年里，国内有一家企业已经率先在这一局面发生之前开辟出了自己的路。 复星凯瑞自从1月1日推行“奕同行，愈可及”中国首款淋巴瘤按疗效价值支付计划以来，更多患者敢于尝试高价的特效治疗方案。该项目自2024年1月1日启动以来，已有近200位患者入组项目。 按疗效价值支付计划，就是在患者使用阿基仑赛注射液（商品名：奕凯达®）3个月之后，严格参照《2014版Lugano评估标准》（针对淋巴瘤疗效评估的最新国际权威标准）进行PET-CT疗效评估，如果患者没有完全缓解就返还一半的药费，最高60万。 最终统计下来，在完成疗效评估的患者中完全缓解（CR）率超过58%，进一步增强了公司对奕凯达的信心和推进创新支付的决心。 淋巴瘤领域中把疗效价值和支付挂钩，这是中国从未有过的支付方式，也是业界为了破解高价值创新药物支付难题， ▌能想到的最大胆尝试。 企业尽可能降低患者用药的不确定性，让患者放心用药。有了药企的托底，患者花钱买药的目标已经从“试试看”变成了“追求治愈”。 复星医药执行总裁、复星凯瑞董事长张文杰表示：CAR-T这类高价值创新产品的支付方式创新，在推动产业发展中尤为重要。复星凯瑞希望通过创新支付方式，为细胞治疗等生物医药行业的高质量发展贡献力量。 医保部门曾打过比方：要尽可能让牌桌上的医保基金、患者、医院、药企四方都能获益。 如今已有细胞治疗赛道领军药企率先出牌破局，给高价值创新药带来了一缕“阳光”。 1 复星凯瑞的勇气 进入2024年，中国CAR-T行业陷入了一种集体焦虑。 中国6款已上市的CAR-T正好分为3V3的两个阵营：CD19和BCMA两大靶点。以往，企业一般会定期披露用药患者数量；但今年似乎还没有哪家CAR-T生产企业正式发布过用药数据。 从已上市公司的收入表现观察，CAR-T细胞治疗赛道的竞争对各家企业都有一定压力。 像CAR-T细胞治疗这样的高价值创新药物，因为属于定制化产品，成本受到限制，支付模式又无法改变，所以在市场拓展上有阻力。 在美国，CAR-T产品推广看起来并不算难，因为美国版的“职工医保”和“城乡居民医保”基本都能报销CAR-T的费用；而在中国推广CAR-T产品无法没有足够丰富的支付路径，推广速度自然就慢了。 (美国退休人员协会报道） （2019年8月7日起，美国医保覆盖CAR-T疗法) 但中国企业开辟出了自己的方式。 自从2021年6月上市以来，阿基仑赛注射液已经治疗了超过900位患者。复星凯瑞能在今年激烈竞争的环境下稳住国内CAR-T产品总销量第一的位置，年初推出的奕凯达®按疗效价值支付计划无疑起了大作用。 张文杰表示：“淋巴瘤本身就是一种难治、治疗费用高的癌症，现在有了前沿疗法，企业再给患者权益加一道有力保障，才真正提高了CAR-T疗法的可及性。” 清华大学医院管理研究院教授兼研究员、上海创奇健康发展研究院生物医药创新中心联席负责人陈怡曾表示，由于CGT疗法的生产和研发过程复杂，具有治愈疾病的潜力和价值，临床长期获益前景可期，为了收回前期高昂的研发投入成本， CGTs疗法的价格普遍比传统药物更贵。 “按疗效支付、控制医保费用是目前国际主流市场应对CGTs创新疗法主要支付模式。各国在实践中应用较多。” 企业搞按疗效价值支付计划是需要勇气的。上海市海外高层次人才专家，中山大学药学院医药经济研究所所长宣建伟教授重视真实世界数据的研究并对数据来源的可靠性、研究、统计分析方法的科学性持有非常严谨的态度。他认为：阿基仑赛注射液是因为有真实世界的治愈率数据，有国际公认的《2014版Lugano评估标准》，这才有可能建立起这么一套支付体系来。 短期来看，按疗效价值支付计划肯定会影响CAR-T产品的销售额和收益；但放长眼光， ▌药企必定要参与高价值创新药品的支付 复星凯瑞只是提供了一种思路，国家医保谈判、灵魂砍价其实也是“医保+药企”的解决思路之一，企业自主探索创新支付路径，如今看下来也是一条亮堂的明路。 2 新的规则正在酝酿 近年来，研发血液肿瘤特效药的企业越来越多，很多免疫抑制剂、ADC药物，都将首发适应症放在血液肿瘤上。这与血液肿瘤高发、难治、易复发等特点不无关系。 以全球最热销的血液肿瘤药物，以强生的伊布替尼为例，在美国一年的治疗费用是20.4万美元。今年年初，美国参议院健康、教育、劳工和养老金委员会主席桑德斯还专门拿这出来说事，希望药企降价。 相对来说，CAR-T产品用药一次后就有很大的机会实现完全缓解，比起每年几十万美金的开销还合算一些。这可能是欧美市场能够接受这种昂贵疗法的原因， ▌算的是总账。 然而，并非所有的昂贵药物都能获得美国、欧洲医保的认可，理由大概跟我国差不多。 宣建伟教授介绍：CAR-T单次使用产品定价可能相对较高，但其创造的价值不能单以此衡量，应着眼总体价值的评估，同时需要对比其单次用药价格和其它产品终身用药的平均价格，从多个角度全面评估其是否“物有所值”。 为了尽量消除疗效不确定性带来的影响，国外很多昂贵药物也采用“按疗效付费”的模式，打消外国医保部门的顾虑，如蓝鸟生物的Zynteglo、诺华的Zolgensma、Luxturna等。 (美国学者研究：使用CAR-T给75%的医院带来利润) 但国内目前只有复星凯瑞迈出了这一步。 由于复星凯瑞对自家药品具有充分的信心，因此愿意积极承担治疗带来的不确定性风险。 奕凯达®按疗效价值支付似乎是当下药企向医保、商保等其他支付方式之外积极探索的最好手段。高价值创新药物例如细胞疗法、基因疗法、以及今后越来越多创新技术，想依靠单一的医保支付这个手段短期内难以实现。 今年“医保谈判通过率低”的话题已经引发关注。医保的选拔门槛越来越高，已经是不争的事实。 今年11月27日，医保部门放出口风：正在推动商保公司提升赔付水平的基础上，引导商保公司和基本医保差异化发展，更多支持包容创新药耗和器械，促进商保市场与基本医保形成积极正向的良性互动，从而激活更多潜在资金投入商保，促进更多新的高端医药技术和产品投入应用。 医保数据将与商业保险同步结算，有望大幅降低商保公司核保成本。这一消息被解读为医保和商保将建立起共担模式。 药企其实也应该加入到共担的支付方式进来，类似复星凯瑞这样的按疗效价值支付计划，本身就是“多层次支付”大框架的一部分。高价值创新药越来越多，未来的支付方式必然是组合式，才能换来各方共赢的结果。 复星凯瑞尝试的意义就在于此。 同写意媒体矩阵，欢迎关注↓↓↓

2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。 2019年2月，罗氏以约43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，SPK-8011是Spark Therapeutic当时的明星管线之一。而如今，在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回。 至此，Spark Therapeutics的一些管线项目并未如预期那样顺利推进，部分项目甚至被取消。 43亿美元的收购 罗氏收购Spark Therapeutics的主要目的是为了加强其在基因疗法领域的研发和商业化能力，特别是在遗传性眼病和血液疾病（如血友病）的治疗上。通过收购，罗氏获得了Spark Therapeutics的一系列基因疗法产品，包括已经上市的产品和处于不同研发阶段的管线。获得了Spark Therapeutics的基因疗法技术和平台，这有助于罗氏在基因疗法领域的研究和开发。增强了罗氏在遗传性疾病治疗领域的市场竞争力，尤其是在基因疗法这一新兴领域。 Spark Therapeutics关键产品和管线项目后续的情况 Luxturna（voretigene neparvovec） Luxturna是Spark Therapeutics开发的一种用于治疗特定遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法，特别是针对RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）。它是美国FDA批准的首个遗传性眼病基因疗法。在罗氏收购Spark Therapeutics之后，Luxturna继续在市场上销售，并扩展到更多的国家。罗氏利用其全球网络和资源，帮助Luxturna在全球范围内的商业化和推广。 SPK-8016（血友病A基因治疗） SPK-8016是另一种针对血友病A的基因疗法，与SPK-8011类似，旨在恢复凝血因子VIII的产生。2023年7月，罗氏放弃了SPK-8016的开发，该候选药物当时处于中期阶段。被放弃的原因包括罗氏为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 SPK-9001（血友病B基因治疗） SPK-9001是一种针对血友病B的基因疗法，旨在恢复凝血因子IX的产生。关于SPK-9001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。但考虑到罗氏对其他血友病项目的调整，SPK-9001可能也面临了类似的评估和决策过程。 SPK-7001（无脉络膜症基因治疗） SPK-7001是一种针对无脉络膜症的基因疗法，这是一种罕见的遗传性眼病。关于SPK-7001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。 SPK-8011（血友病A基因治疗） SPK-8011是一种针对血友病A的基因疗法，旨在通过一次性治疗来恢复凝血因子VIII的产生。2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011的3期研究显示为撤回状态。 其他早期项目 罗氏在2024年7月对Spark Therapeutics进行了裁员，并停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。 结束语 罗氏对Spark Therapeutics的收购，尽管面临挑战，实则是其在基因疗法领域战略布局的关键一步。通过整合Spark的技术和产品线，罗氏不仅获得了宝贵的研发资源，也为其在遗传性疾病治疗领域的未来突破奠定了基础。尽管部分项目未能继续，但罗氏展现出的灵活性和对创新的承诺，预示着其在基因疗法领域的长期潜力。这次收购不仅是对现有能力的补充，更是对未来医疗进步的投资。随着基因疗法技术的不断发展，罗氏有望在这一领域实现更多突破，为患者带来新的希望。 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。 联系我们 ICGT 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！