Shanghai Vitalgen Biopharma Co., Ltd.

专注于新一代智能大分子药研发的创新企业——信华生物药业（广州）有限公司（以下简称“信华生物”）今日宣布完成数千万美元A轮系列融资。其中，A+轮融资由杏泽资本领投；A轮融资由三一创新投资领投，红杉中国等其他老股东跟投。资金将主要用于推动公司核心管线进入全球临床试验阶段，加速首创新药（FIC）和同类最佳药（BIC）的研发进程，为全球患者提供更有效的治疗方案。 信华生物成立于2019年，由金斯瑞创始人王鲁泉博士创办。公司核心领导团队平均拥有超过20年的大分子药物研发经验，曾在先灵葆雅、默克、金斯瑞等国内外知名制药和生物技术企业担任重要职位。依托在肿瘤免疫治疗领域的深厚积累，信华生物专注于开发针对实体瘤等疾病的新一代智能大分子药物。信华生物自主研发的智能分子设计平台通过“干湿结合”的研发模式，将计算预测与实验验证紧密结合，实现设计与实验的高效闭环，加速药物候选分子的筛选与优化，提升了设计精准性，以解决当前未满足的临床需求。本轮融资还将用于人才团队的扩充及自研项目的进一步推进。 信华生物CEO王鲁泉博士表示：“实体瘤等治疗领域仍存在巨大的未满足需求，新一代免疫疗法为突破现有治疗瓶颈提供了新的可能性。感谢新老投资人的支持，我们将加速推进核心管线的临床研究，力争为全球患者带来更优效、更安全的革命性疗法。同时，我们也欢迎更多志同道合的研发人才加入信华，共同推动实体瘤等疾病治疗的进步。” 杏泽资本管理合伙人强静博士表示：“TCE在肿瘤等疾病领域开始逐渐展现出巨大的临床价值，而分子设计和开发仍有很多待解决和优化的问题。信华生物拥有强大的技术实力和清晰的战略布局。杏泽资本看好其团队的专业背景和执行力，愿与信华生物团队共同努力打造新一代肿瘤免疫治疗的全球领军企业。” 三一创新投资执行董事张青表示：“三一创新投资长期关注TCE在肿瘤治疗的技术发展和临床应用瓶颈，很高兴可以作为信华生物A轮融资的领投方参与和见证公司的快速发展。我们相信信华团队多年打造的TCE技术平台会对突破TCE在实体肿瘤治疗的应用瓶颈产生重大的推动，并为公司持续产出具有国际竞争力和影响力的产品管线奠定坚实基础。A和A+资金将有力加速核心项目的临床开发，推动具有真正变革潜力的TCE疗法惠及全球患者”。 关于信华生物 信华生物是一家专注于新一代智能大分子药研发的创新企业，由资深药物研发专家团队于2019年创立。公司聚焦肿瘤免疫治疗领域，致力于开发具有全球竞争力的首创新药和同类最佳药物，为患者提供更优的治疗选择。 关于杏泽资本 上海杏泽投资管理有限公司（“杏泽资本”） 成立于2015年，由全球20多位富有医疗健康领域投资经验的专业人士及顾问组成，取“杏泽”之名，意在通过股权投资，借资本之力整合大健康产业资源，促行业发展，以福泽人类。目前旗下管理6支人民币基金，管理资产总额近65亿元。 成立至今，杏泽资本专注于投资生命科学行业中早期和成长期的优秀企业，投资领域专注于创新生物医药、医疗器械（包括高端生命科学仪器）和创新服务产业链。已投资公司包括君实生物（01877HK、688180.SH）、康方生物（09926.HK）、中国抗体（03681.HK）、荣昌生物（688331.SH、09995.HK）、心通医疗（02160.HK）、微创电生理（688351.SH）、Ambrx(NYSE:AMAM)、信诺维医药、六合宁远、宜联生物、齐禾生科、舶望制药、劲方医药、天泽云泰、亦诺微、拓创生物、申淇医疗、生生物流、医药魔方等70余家高速成长的明星企业。 关于三一创新投资 三一创新（北京）投资管理有限公司（“三一创新投资”）是一家专注医药创新领域的私募股权风险投资机构，基金出资人包括制药行业知名企业和金融领域知名投资机构。三一创新投资秉承“科学家、职业经理人、投资人，三位一体，专业的人做专业的事，以科学服务健康”的信念，通过资本纽带整合资源，支持科学家实现科研成果转化，帮助职业经理人搭建创业平台，成就一批创新型生物医药企业，让科学服务健康、造福患者。三一创新投资致力于和被投企业、创业者共同成长，利用行业经验和掌握的资源，帮助被投企业最大限度释放其技术价值。 关于经纬创投 经纬创投创立于2008年，管理规模超过700亿人民币，是行业内长期专注早期和早成长期投资的创投机构，专注新技术、硬科技、产业数字化、医疗、前沿科技、新消费等领域投资，目前累计投资800多家企业。 关于红杉中国 红杉中国是专注于投资科技、医疗健康、消费三大领域的私募股权投资机构。自2005年成立以来，红杉中国致力于发掘和培育创新和创业力量，在海内外投资了逾1600家企业，其中涌现出许多具有鲜明技术特征、创新商业模式、具备高成长性和高发展潜力的公司。迄今为止，红杉中国有超过160家成员企业成功上市，超过140家非上市公司已发展成为独角兽。 关于丹麓资本 丹麓资本专注于创新性医疗技术企业的早期投资，核心管理层和投资团队来自于国内知名创业投资基金管理公司，创始合伙人陆勤超和苏震波均具有近二十年医疗产业与投资经验；丹麓资本目前管理多支人民币基金和一期美元基金，基金投资人包括知名市场化母基金、资产管理公司、政府引导基金、产业资本、家族办公室、知名上市公司等。 如果您想对接文章中提到的项目，或您的项目想被动脉网报道，或者发布融资新闻，请与我们联系；也可加入动脉网行业社群，结交更多志同道合的好友。 近 期 推 荐 声明：动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可，禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。文中如果涉及企业信息和数据，均由受访者向分析师提供并确认。 动脉网，未来医疗服务平台

恒瑞医药，创建于1970年，从江苏省连云港起家，2000年在上交所上市，是抗肿瘤药、手术用药和造影剂的研究和生产基地。 从卖红药水、紫药水的小药企，发展为国内最大的药企，“肿瘤一哥”、“市值一哥”、“研发一哥”，连续10年肿瘤药销售第一，目前市值高达5800亿元。 不仅如此，恒瑞还培养和造就了一批被医药领域广泛认可的各种人才。恒瑞某医学项目经理曾说，“恒瑞是中国临床研究行业的黄埔军校，基本上中国的制药企业，不管是大药厂，还是biotech，都会有恒瑞人的影子。” 离开恒瑞之后，他们又去了哪里？ 申华琼 现任天境生物CEO 原恒瑞医药CMO 曾在国内取得医学学士及硕士学位，后赴美深造获得印第安纳大学生命科学博士学位并成为美国有处方权的执照医生，任职于印第安纳大学医学院附属医院，作为临床兼职教授的同时在礼来公司从事临床药物研发。 她还获得国际糖尿病基金会专项研究基金奖励进行内分泌与代谢学博士后研究，在糖尿病及肥胖学的研究方面取得显著成就。此后从事了精神病药物学和临床药理学的博士后研究。 2009及2010年，连续两年被授予“美国最佳精神心理医生”的荣誉称号。申华琼博士曾在美国礼来、惠氏、辉瑞担任全球临床研发高管10多年后被辉瑞外派回国。后又加入恒瑞医药并帮助建立了创新药临床团队，成功开拓了在澳洲及美国的临床试验。 后任强生中国开发中心总负责、副总裁，期间强生中国多个新药通过CFDA审批上市。 2017年，以研发总负责和董事的身份加入天境生物。 曹国庆 现任明慧医药创始人 原恒瑞医药副总经理 1987年，毕业于复旦大学生物系。1990年赴美，于1995年获得美国俄亥俄州立大学生物化学博士学位。此后在德州大学达拉斯西南医学中心从事胆固醇代谢和心血管疾病的博士后研究。 1999年，加入美国礼来制药心血管及代谢疾病部门任资深生物学家，并担任多个新药研发项目领导和部门领导，曾获得礼来研发最高奖研发总裁奖。 2012年，加入恒瑞医药任集团副总经理。2018年，创办明慧医药有限公司从事化学小分子和生物大分子的新药研发。 郑玉群 现任景峰医药董事，美国Ruby制药首席科学官 原恒瑞医药副总经理 1982年毕业于中国药科大学获药学学士学位，1985年获药理学硕士学位，1994年获美国依阿华大学药学院博士学位。 从依阿华大学毕业后，加入了美国亚培制药 (Abbott Labs) 从事药物制剂学研究；2001年被美国礼来制药公司（Eli Lilly）聘请担任首席科学家，后升任为制剂室主任兼研究指导；2009年加入恒瑞医药，担任恒瑞医药副总经理兼美国恒瑞公司首席执行官。 徐莉 现任创胜集团 CMO（代理） 原恒瑞医药肿瘤事业部副总裁兼主管 徐莉博士拥有美国华盛顿大学医学博士学位和菲尔莱狄更斯大学的工商管理硕士学位，以及山东大学临床医学博士学位。 徐莉博士拥有 20 多年丰富的国际临床开发经验。此前，徐博士曾在 ACEA Biosciences 和江苏恒瑞分别担任首席医学官和肿瘤事业部副总裁兼主管。在江苏恒瑞任职之前，徐博士曾任辉瑞肿瘤事业部副总裁兼肿瘤临床运营全球负责人，主要负责战略、计划和其执行。 她还曾在默克担任全球医学/科研运营、肿瘤临床研究运营总监。徐博士主导和参与过多个美国、欧盟和全球性的 I、II 和 III 期临床试验，其中 9 项为美国、欧盟和全球性 III 期临床试验。 她还曾在两项十分成功的国药监 NDA 注册中担任战略领导职务，包括在辉瑞任职期间使克唑替尼（治疗 ALK 阳性非小细胞肺癌的同类首个 ALK 抑制剂）加速获批，在江苏恒瑞任职期间使 Apatinib（治疗晚期胃肠道癌的 VEGF 抑制剂）加速获批。  李玲 现任艾力斯医药 CMO 原恒瑞医药临床开发副总裁 李玲女士在新药临床开发和人员管理上有超过二十年的经验，涉及到不同治疗领域，包括免疫学、肿瘤学、血液学、心血管疾病、糖尿病、神经科学等。李玲女士熟悉国家药品监督管理局（NMPA）、欧盟药品监督局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的相关法规，具有在全球和中国药物开发的广泛经验。 李玲女士曾先后在西安杨森、昆泰、拜耳、先声药业、恒瑞制药等多家跨国制药企业和CRO公司，以及本土大型制药企业担任TA Head，临床运营负责人、全球研发Lead、临床开发副总裁等职务。 2020年3月，李玲女士的加入将进一步加强艾力斯的新药开发能力，升级公司的药物创新开发策略、完善新产品临床开发计划，并从医学技术和临床角度为公司创新的医疗项目及投资项目提供可行性评估建议，以加速药品开发及项目引进的进程。 蒋皓媛 现任青峰医药高级副总裁兼首席医学官 原恒瑞医药医学执行总监 蒋皓媛博士长期致力于肿瘤发病的遗传和分子机理以及信号传导途径的深入研究，曾经主持3个美国国家自然科学基金的研究工作，在蛋白翻译起始因子调控应激因子的基因表达领域做出突出贡献，其研究成果曾获印第安纳大学杰出研究成果和优秀论文一等奖(Bowman Award）、印第安纳州立青年科学家研究基金奖（Showlter Award）和美国心血管协会青年科学家研究基金奖(AHA Young Investigator Award)。 蒋皓媛博士2010年被聘为上海恒瑞医药有限公司的临床医学部执行总监，她领导的恒瑞临床研究团队承担了多个国家和上海市重大专项和数十个中国1.1类新药的临床研究和开发工作，其中3项超预期完成的临床研究任务，已经申报生产批件，为研究成果产业化起到了重要的推动作用。 蒋博士于2014年1月加入上海康德保瑞医学临床研究有限公司，担任科学事物部及临床运营部高级副总裁，领导50多项全球多中心临床研究，引领中国临床研究标准化管理和外包服务。 蒋博士于2015年10月加入江西青峰医药集团公司，担任高级副总裁兼首席医学官。 项安波 现任齐鲁制药首席医学官（非肿瘤领域） 原恒瑞医药医学总监和资深医学总监 毕业于中山医学院医疗系及日本筑波大学医学研究科。具有11年临床医师经验和20余年国内外新药研发经验。 任职于GSK R&D日本筑波研究所和东京本社的14年间，参与和负责了多个创新药的临床前期药理研究、临床开发及上市后研究。 2013年回国，先后任恒瑞医药医学总监和资深医学总监，负责免疫、血液、肾病、肝病、心血管、麻醉镇痛等领域的创新药IND申报及I到III期临床研究。 2017年加入齐鲁制药，主持非肿瘤领域创新药和生物类似药的临床研究。 承担了十三五国家“重大新药创制”科技重大专项子课题及上海市科委科技支撑项目课题，为江苏省“创新团队计划”引进团队核心成员、泰山产业领军人才。 袁纪军现任吉凯医药CEO 曾就职于恒瑞医药 复旦大学生命科学院生物化学系学士、美国俄亥俄州立大学分子生物学/生物化学博士，美国加利福尼亚大学洛杉矶分校博士后，主要研究方向为G蛋白偶联受体药物靶点的结构及功能研究。 回国后就职于上海恒瑞医药有限公司，负责药物筛选生物模型的建立，主导或参与了包括PD-1抗体在内的多个大分子和小分子药物的研发工作。参与多个小分子药物的研发工作，治疗领域涉及肿瘤、糖尿病、心血管疾病等。后期负责多个生物大分子药物的工作，主导或参与了PD-1抗体、PCSK9抗体、长效胰岛素等项目的研发。 2015年加入上海吉凯基因化学技术有限公司担任副总裁兼研发总监，负责整个集团的研发工作，承担了多个国家及地方的重点专项项目。 2016年成立吉凯医药，专注于细胞治疗、基因治疗、抗体药物等全新药物的研发。 兰炯 现任劲方药业创始人兼CEO 曾就职于上海恒瑞 兰州大学有机化学博士，美国罗彻斯特大学有机化学博士后。曾就职于美国Traid Therapeutics Inc、Neurogen Corp、诺华制药和上海恒瑞。2013年加入扬子江药业，先后出任扬子江药业上海海雁医药科技有限公司副总经理、总经理。 拥有20年以上的科研及工业界从业经验，涉及抗癌、抗炎、抗菌、代谢和中枢神经药物多个领域的开发研究工作。曾先后在国外领先杂志发表论文和专利70余篇，并主导开发了13个临床化合物和多个临床前化合物。省级领军人才。 赵小平 现任上海天泽云泰生物医药CEO 曾就职于恒瑞医药 军事医学科学院药理学博士。 现任上海天泽云泰生物医药有限公司总经理，曾任职于恒瑞医药，保诺科技（北京）有限公司，上海益诺思生物技术股份有限公司（国家上海新药安全评价研究中心）。曾出任益诺思（海门）生物技术股份有限公司总经理。 14年+的非临床和转化医学领域工作经验，10年+的管理经验。 张富尧 现任时莱生物联合创始人/总经理 曾就职于恒瑞医药 1987年毕业于浙江大学化学系，1987-1992年师从中国科学院院士沈之荃教授攻读浙江大学高分子材料和工程专业博士学位，1992年获得博士学位后留校任教，1994年破格晋升为浙江大学副教授。1994年由浙江大学选派前往德国亚琛工业大学留学深造，在欧洲科学院院士Wilhelm Keim教授的指导下从事高分子化学和材料方面的研究工作。1995-1998年师从中国科学院院士陈新滋教授，获得香港理工大学有机化学博士学位。1998年获得哈佛大学博士后奖学金前往美国哈佛大学诺贝尔奖获得者、美国科学院院士E. J. Corey教授课题组留学深造。 2001年，加入美国礼来制药公司，先后以科学家、高级科学家和首席科学家身份从事药物合成工艺研发工作。2009年，回国加盟江苏恒瑞医药股份公司，被江苏恒瑞医药股份公司委任创建上海源力生物技术有限公司，任职上海源力生物技术有限公司总经理。2016年，以合伙创始人身份创立上海时莱生物技术有限公司，任职上海时莱生物技术有限公司总经理。 张富尧博士曾荣获美国少数裔杰出科学家奖、美国化学会青年研究员奖、礼来制药公司绿色化学奖和礼来制药公司总裁奖等奖项。 张博士在新药研发、药物合成路线设计、合成路线选择、合成工艺优化及中试放大、原料药的生产和质量控制管理以及绿色化学在制药工业中的应用等方面均有丰富的经验，为中国的复杂仿制药和新药成功上市做出了重要贡献。 高咏梅 现任斯丹姆医学事务总监 曾就职于恒瑞医药 协和医学院病理系博士，在2001-2005年在美国Emory大学医学院从事博士后研究工作。 拥有20余年临床经验，作为医生在美国执业多年，曾在上海交大任副教授，曾就职于上海深久、润东CRO、励奥医药、恒瑞医药，历任医学经理、医学总监等职位。曾任国内某大型CRO医学负责人擅长肿瘤等领域，尤其是项目医学策略和医学监查。有丰富的医学团队管理经验。 牟男现任吉凯医药细胞治疗平台负责人 曾就职于恒瑞医药 军事医学科学院生物化学与分子生物学硕士，曾就职于上海恒瑞医药有限公司，负责药物筛选、靶点验证、药物肝脏毒性评价、药物作用机制研究等。 2016年加入吉凯医药，专注于细胞免疫疗法相关靶点发现与验证。

基因疗法是一种通过将外源正常基因导入到靶细胞内，来纠正或补偿由基因缺陷或基因表达异常所致的疾病,从而实现治疗疾病目的的生物医学手段。根据国际人类基因组组织（The Human Genome Organization, HUGO）的研究表明，基因疗法可以克服传统小分子和大分子抗体药物调控蛋白质水平的局限性。随着基因编辑技术、基因治疗技术和细胞治疗技术的飞速发展，以及人们对健康需求的增加，未来几年全球基因药物市场将继续保持高速增长。本文将结合最新数据，深入解析基因疗法的商业行情及其发展前景。 一、千亿蓝海的市场格局 1)全球市场概况 自2015年起，全球基因治疗行业迅猛发展，市场规模从2016年的5040万美元跃升至2020年的20.8亿美元，预计到2025年，该市场规模将逼近305亿美元。就区域分布而言，北美地区在全球基因治疗市场中占据最大份额，约为60%，该地区拥有超过600家致力于细胞和基因疗法产品研发的公司。紧随其后的分别是欧洲和亚太地区，市场占比分别为23%和12%。拉丁美洲在全球市场中的占比为3%，而其他地区则占2%。 图1.全球基因治疗市场规模（图片来源：中国生物工程杂志） 自1998年全球首款基因治疗药物问世以来，基因治疗药物的获批数量一直较为稀少，每年仅有一款药物获得批准。然而，自2016年起，基因治疗药物的全球商业化进程开始加速，平均每年约有四款基因治疗药物获批上市。截至2022年底，全球范围内已有45款基因治疗药物获得上市批准，这些药物主要针对罕见病，并以CAR-T疗法为主导。2024年上半年，全球共有3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批数量保持近年来的积极趋势。其中，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法Amtagvi（lifleucel）获得美国FDA批准，用于治疗晚期黑色素瘤，这是首款获批的TL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，标志着细胞疗法领域的又一里程碑。从市场规模来看，贝哲斯咨询预测，2023-2029年全球基因治疗药物市场将保持较高的复合年增长率（CAGR），市场规模将从数亿美元增长至数十亿美元。 图2.基因治疗上市药物数量年度分布（图片来源：中国生物工程杂志） 2)中国市场概况 尽管中国在基因治疗领域的起步相对较晚，但已迅速崛起成为全球最重要的基因药物研发市场之一，累计进行的临床试验数量仅次于美国，位居全球第二。截至2023年，中国基因治疗药物市场规模已达数亿元人民币，已有多款国产基因治疗产品成功上市，包括重组人p53腺病毒注射液（商品名：今又生）、重组人5型腺病毒注射液（商品名：安柯瑞）、倍诺达以及西达基奥仑赛（商品名：CARVYKTI）等。预计到2025年，中国基因治疗行业市场规模将达到数百亿元，其中临床试验和产品上市将是主要增长动力。目前，国内布局细胞与基因治疗（CGT）业务的公司超过100家，其中复星凯特和药明巨诺均有产品上市。其他在研发管线数量上领先的企业还包括纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业等。 图3.部分中国基因治疗上市药物（图片来源：中国生物工程杂志） 二、基因疗法的主要技术与产品 基因疗法是一种前沿的医学技术，主要通过引入、修复或编辑患者体内的基因来治疗疾病，其主要技术包括基因编辑技术（如CRISPR/Cas9）、CAR-T细胞治疗和病毒载体疗法等。目前，市场上主要的产品包括用于治疗血液癌症的CAR-T细胞产品（如Kymriah和Yescarta），以及用于治疗Leber先天性黑蒙（LCA）的体内AAV基因治疗产品Luxturna。 1)基因治疗的主要技术 基因治疗的核心原理主要包括： l基因替代：用健康的基因替代缺陷基因，使细胞能够产生正常功能的蛋白质。 l基因修复：通过基因编辑技术直接修复体内的突变基因，恢复其正常功能。常用的基因编辑工具有CRISPR-Cas9、ZFNs和TALENs。 l基因沉默：使用RNA干扰（RNAi）或反义寡核苷酸（ASO）技术抑制有害基因的表达，防止其产生病理性蛋白质。 l基因补充：为患者提供缺乏的基因产物（如特定酶或蛋白质），以补偿体内的生理缺陷。 2)基因治疗的产品 已研发出多类型的基因治疗产品，主要包括： l质粒DNA：环状DNA分子可通过基因工程将治疗基因携带到人体细胞中。 l病毒载体：病毒具有将遗传物质传递到细胞中的天然能力，一些基因治疗产品源自病毒。一旦病毒被修饰以消除其引起传染病的能力，这些修饰的病毒就可以用作载体，将治疗基因携带到人类细胞中。 l细菌载体：细菌可经过改造以防止其引起传染病，然后用作载体将治疗基因携带到人体组织中。 l患者来源的细胞基因治疗产品：从患者体内取出细胞，进行基因改造（通常使用病毒载体），然后返回患者体内。 l基因编辑技术：基因编辑的目标是破坏有害基因或修复突变基因。 3)应用实例 lGlybera：由荷兰UniQure公司开发，用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症，是第一款获得批准的AAV基因疗法。 lStrimvelis：由GSK开发，用于治疗腺苷酸脱氢酶（ADA）缺失导致的严重联合免疫缺陷（SCID）。 lLuxturna：由Spark Therapeutics开发，用于治疗RPE65双等位基因突变导致的遗传性视网膜疾病先天性黑朦症II型（Leber’s Congenital Amaurosis, LCA）。 由此可见，基因疗法作为疾病的“治本”疗法，正成为新药研发的下一个风口，尤其是在遗传性疾病、癌症、罕见病以及某些感染性疾病的治疗中展现出巨大的潜力。 三、基因疗法应用领域 基因疗法是一种前沿的医学治疗方式，通过直接修改患者的基因来治疗疾病。 1)基因疗法的应用领域 l遗传性疾病 基因疗法在遗传性疾病的治疗中显示出巨大的潜力。例如，针对囊性纤维化、地中海贫血、杜氏肌营养不良症等，通过修复或替换异常基因，基因疗法能够显著改善患者的症状。 l癌症治疗 在癌症治疗领域，基因疗法主要通过两种方式发挥作用：一是修复或替换导致肿瘤生长的异常基因；二是通过基因编辑刺激患者免疫系统，增强机体对肿瘤细胞的识别和攻击能力。例如，CAR-T细胞疗法已经成为治疗某些类型白血病和淋巴瘤的有效手段。 l病毒性疾病 对于艾滋病、乙型肝炎等病毒性疾病，基因疗法可以通过编辑病毒基因来阻止病毒复制和感染。这种方法可以直接针对病毒生命周期中的特定基因，提供潜在的治疗策略。 l心血管疾病和其他 基因疗法还应用于心血管疾病，如家族性高胆固醇血症，通过修改低密度脂蛋白受体的基因来降低胆固醇水平。此外，基因疗法也在探索用于神经系统疾病如帕金森病和亨廷顿病的治疗。 2)各大药企的产品布局 基因疗法作为一种新型的生物医疗技术，近年来受到全球各大药企的广泛关注和投资。 lBioMarin BioMarin在基因疗法领域专注于罕见病治疗，尤其是血友病。他们的产品Roctavian（用于治疗法布雷病）已进入三期临床，并且正在考虑与诺和诺德合作开发用于A型血友病的CAR-T疗法。BioMarin还在持续优化其基因疗法策略，以降低治疗成本和提高治疗效果。 lModerna Moderna以其在mRNA技术方面的领先地位，开发了多种疫苗和疗法。其产品mRNA-1273用于COVID-19疫苗，而mRNA-4157则用于联合Keytruda（帕博利珠单抗）治疗皮肤癌。此外，Moderna正在开发一种“通用型”流感疫苗，旨在提供对不同流感病毒的广泛保护。 lBluebird Bio Bluebird Bio曾是基因治疗领域的先锋，专注于开发针对严重遗传疾病和癌症的基因疗法。其核心产品包括Zynteglo、Skysona和Lyfgenia，这些产品主要用于治疗地中海贫血、脑肾上腺脑白质营养不良和镰状细胞病。尽管面临高成本和安全性问题，Bluebird Bio的产品在市场上获得了一定的关注。 l赛诺菲 赛诺菲通过收购Bioverativ进入基因疗法领域，重点发展血友病的基因治疗产品。此外，赛诺菲与Oxford BioMedica合作开发基于慢病毒载体的基因治疗产品，预计将于2022年进入临床阶段。赛诺菲还在与多家公司和研究机构合作，扩展其在基因疗法领域的布局。 l其他药企巨头 除此之外，辉瑞布局了包括A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良症等多个基因治疗领域；罗氏收购了Spark Therapeutics，获得了多项基因疗法技术，如Luxturna，用于治疗特定遗传性眼疾；吉利德科学则在T细胞治疗领域有着广泛的布局，其Yescarta和Kymriah是市场上的知名CAR-T产品；强生还收购了Hemera生物科学公司的基因疗法专利权，专注于眼部疾病的基因治疗。 四、抢滩AAV基因疗法 基因疗法根据涵盖范围的不同，可分为广义与狭义两种，涉及多种治疗项目。在广义上，细胞和基因治疗被统称为细胞基因治疗（CGT），这是我们通常所说的广义基因治疗。例如，辉瑞的Beqvez就是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，而蓝鸟生物目前拥有三款获批的基因疗法产品，包括两款慢病毒载体（LVV）基因疗法和一款CAR-T细胞疗法。狭义的基因疗法则专指基因递送治疗，其中以病毒和质粒DNA为载体的基因治疗产品较为常见，常用的病毒载体包括腺病毒（AdV）、腺相关病毒（AAV）、逆转录病毒（RV）和慢病毒（LV）。近年来，以AAV为载体的基因治疗因其技术优势逐渐成为研究热点之一，尤其是自2017年FDA批准罗氏/Spark Therapeutics的Luxturna以来，该领域的发展开始加速，截至目前，全球已有超过10款基因治疗产品获批上市。 图4.全球获批的基因治疗产品（图片来源：沙利文分析） 2012年获批的Glybera是第一个基于AAV载体的基因疗法。2017年，FDA批准Luxturna在美国上市，成为获批的首款体内给药式基因疗法。2022年FDA批准蓝鸟的体外基因改造细胞疗法Zynteglo用于需要输血的成人和儿童地中海贫血症患者的治疗，这是针对这一患者群体首款批准的基因疗法。值得一提的是，目前国内药企已有多个研究管线推进至关键临床阶段，预计近期将有产品获批上市。例如，天泽云泰利用其自主知识产权的ViVec® AAV载体筛选平台，研发了多款创新基因治疗产品，其中VGB-R04和VGM-R02b等三款产品已陆续进入临床阶段，并荣获FDA的罕见儿科疾病认定（RPDD）和孤儿药认定（ODD）。这些成就不仅彰显了中国在基因治疗领域的研发实力，也为全球罕见病治疗提供了新的希望。 五、国内企业加速布局基因疗法产品 作为全球生物医药产业竞争最重要的“新赛道”之一，国内各大药企在细胞与基因治疗领域展现出了强劲的创新活力。近年来，国内药企在基因疗法产品布局方面近年来显示出积极的态势，在基因疗法领域的布局正在加速，尤其是在基因编辑、细胞疗法和病毒载体治疗等领域。 1)基因编辑技术 国内药企如博雅辑因和纽福斯等技术领军企业，专注于利用CRISPR/Cas9和单碱基编辑技术开发治疗血液疾病、遗传性疾病及癌症的创新疗法。这些公司通过自体和异体细胞疗法实现疾病的一次性治愈潜力，覆盖广泛的疾病领域，包括血液瘤、实体瘤和遗传代谢性疾病。 2)细胞治疗 细胞治疗是基因疗法的另一重要领域，国内药企如复星医药、恒瑞医药和百济神州等已在癌症基因疗法领域加大研发投入。这些企业的研发总投入在2023年超过80亿元人民币，预计到2025年将突破120亿元人民币，显示出对基因疗法的高度重视和长期看好。 3)市场价值和应用 基因疗法市场价值极高，尤其是在特定罕见病和难治性癌症的治疗上。例如，CAR-T细胞疗法在血液瘤和淋巴系统肿瘤的治疗上已显示出显著效果，市场规模持续增长。随着技术进步和监管体系的逐步完善，基因疗法的商业化速度和市场接受度预计将进一步提高。 国产基因治疗产品在适应症覆盖上展现出广泛性，涉及眼病、血液病、代谢病、神经系统疾病等多个领域。在技术探索上，国内企业勇于创新，许多产品凭借坚实的技术基础和数据分析，成功走出国门，获得了美国FDA的孤儿药认定、儿童罕见病疗法认定以及突破性疗法等资质。目前，国内已经推进到临床试验阶段的国产基因治疗产品已经超过80款，绝大多数仍然处于早期临床试验阶段，少数已经进入确证临床试验（III期）。值得注意的是，信念医药的B型血友病基因治疗已在2024年7月向国家药品监督管理局（NMPA）递交上市申请，成为首个申请上市的国产基因治疗产品。 六、商业化前景与投资机会 商业化前景方面，基因疗法技术不断发展，如高通量测序、全外显子测序、无创产前检测等，提高了对遗传病、基因组学的认知，为基因疗法的商业化提供了基础。同时，基因治疗为遗传性疾病和难治性疾病提供了新的治疗选择，具有巨大的市场需求。尤其是在中国，随着经济增长和对医疗健康需求的增加，为基因疗法提供了更广阔的患者样本和市场空间。此外，多个国家和地方政府出台支持和规范基因治疗发展的政策，例如中国出台了《“十四五”规划和2035年愿景目标纲要》等相关政策，为基因疗法的发展提供了良好的政策环境。 投资机会方面，技术创新主要关注基因编辑技术如CRISPR-Cas9的持续优化，以及新型基因载体系统的开发，如腺相关病毒载体(AAV)的改进。此外，投资于早期基因疗法产品主要集中于遗传性疾病的治疗，如血液疾病、免疫系统疾病等，并逐步扩展至神经性疾病、癌症以及罕见病领域。同时，基因疗法研究的投资热度不断升温，全球范围内，众多生物技术公司、医药巨头以及投资机构纷纷布局基因疗法领域，推动该领域的快速发展。 依据中商产业研究院发布的《2017-2027全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》数据显示，全球基因治疗行业市场规模自2016年开始飞速增长。全球基因治疗市场的增长主要受到个性化医疗需求的增加、慢性疾病和罕见病的高发率以及细胞与基因治疗研究和开发的持续投入等因素的推动。根据最新的市场研究，全球基因治疗市场的规模在近年来呈现快速增长的态势。此外，中国市场也在积极发展基因治疗业务，依据中商产业研究院发布的《2024-2029全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》显示，2023年中国基因治疗行业市场规模达到约33.81亿元，较上年增长113.64%。据预测，到2025年，中国的基因治疗市场规模将超过100亿元人民币。这表明，中国在全球基因治疗市场中占据了重要的位置，并预计将持续扩大其市场影响力。这些数据显示出基因治疗领域的全球产业正在迅速扩张，预示着该行业未来在这一领域将继续保持强劲的增长势头。 图5.中国市场规模及预测（图片来源：中商产业研究院） 七、总结 总的来说，基因治疗作为医疗领域的璀璨新星，正以前所未有的速度改变着我们对疾病治疗的认知与实践。基因疗法药物市场正处于快速发展阶段，技术创新和政策支持为市场的发展提供了强大的动力。各大药企在基因治疗领域的布局，推动了行业规模的不断扩大。未来，随着技术的不断进步和市场需求的增长，基因疗法药物市场将迎来更加广阔的发展前景！ 参考资料： [1] 企业研发日报告、年度报告、季度业绩报告、研发管线报告. [2] 冯雪娇,衡超,于新语,等.基因治疗行业市场分析及展望[J].中国生物工程杂志,2023,43(06):102-112. [3] 中商产业研究院,《2017-2027全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》 [4] 中商产业研究院,《2024-2029全球及中国细胞和基因疗法药物输送装置行业深度研究报告》 立即扫码加入药事纵横交流群