VGR-R01

扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年第32期 目   录 政策解读 1. 国家医保局：关于公示2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告 2. 国家医保局：2024年全国深入整治骗取医保基金工作部署会召开 3. 江苏省医保局：关于印发《药品（医用耗材）阳光采购信用记分修复标准（试行）》的通知 4. 广东省药品交易中心：关于公布部分新增报名挂网药品价格审核结果的通知（20240802批次） 5. 江西省医保局：关于做好广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选结果我省执行工作的通知 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 麻风病治疗药品销售分析 2. 麻风病治疗药品销售品种分析 3. 沙利度胺零售放大市场销售企业分析 政策解读 1、 国家医保局：关于公示2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告 按照《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》和《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南》，国家医保局对2024年医保药品目录调整的药品申报资料进行了初步形式审查。现将通过初步形式审查的药品及相关信息予以公示。通过形式审查不等于纳入国家医保药品目录，后续还需要按程序开展专家评审、谈判竞价等环节。具体信息请登录国家医保局官网查看。 相关文件请扫描上方二维码查看 2、国家医保局：2024年全国深入整治骗取医保基金工作部署会召开 会议深入学习贯彻习近平总书记重要指示批示精神和党的二十届三中全会精神，认真落实中央纪委国家监委关于整治骗取医保基金问题的有关要求，通报近期基金监管工作情况和骗取医保基金典型案例，研究部署下一阶段工作。要强化问题处置，查深查透大数据问题线索，加强举一反三，发挥问题处置的警示规范作用。要加大曝光力度，增强典型问题曝光的针对性，充分传递对欺诈骗保的“零容忍”态度。要完善工作机制，引导定点医药机构扎实开展自查自纠，充分发挥智能监控系统作用，加快推进药品追溯码“应扫尽扫”。 3、江苏省医保局：关于印发《药品（医用耗材）阳光采购信用记分修复标准（试行）》的通知 根据《关于开展药品（医用耗材）阳光采购信用记分管理工作的通知（试行）》（苏医保发〔2023〕18号）规定，医药企业可采取纠正、弥补措施对其信用记分进行修复，为进一步规范做好医药企业信用记分修复工作，现印发《药品（医用耗材）阳光采购信用记分修复标准（试行）》，请遵照执行。具体信息请登录江苏省医保局官网查看。 4、广东省药品交易中心：关于公布部分新增报名挂网药品价格审核结果的通知（20240802批次） 根据相关工作部署，为做好药品挂网工作，现将部分新增报名挂网药品价格审核结果予以公布。公示期间已提交《省级医药集中采购平台挂网申请表》的相关企业也可使用CA证书登录新招采子系统，通过“药品招标管理-药品挂网申报-公布结果”查看相关药品申报价格审核结果。在规定时间内已进行信息反馈的企业，可使用CA证书登录子系统，通过“药品招标管理-药品挂网申报-申投诉”查看相关信息反馈的处理结果。 附件：部分新增报名挂网药品价格审核结果公布表（20240802批次）.xlsx 相关文件请扫描上方二维码查看 5、江西省医保局：关于做好广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选结果我省执行工作的通知 根据《易短缺和急抢救药联盟集中带量采购文件》（采购文件编号：GDYPLM202301）有关要求，结合江西省实际，现就江西省落实广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选结果有关事项进行通知。具体信息请登录江西省医保局官网查看。 附件：1.江西参加广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选品种供应清单 2.江西参加广东联盟易短缺和急抢救药联盟集中带量采购备供药品供应清单 3.江西参加广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选品种各医疗机构首年约定采购量 相关文件请扫描上方二维码查看 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 四川汇宇制药提交的仿制药注射用左亚叶酸钙、甲氨蝶呤注射液获得CDE批准上市，批准后视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。  重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。  上海天泽云泰生物医药有限公司申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。  施维雅（Servier）IDH1/2抑制剂vorasidenib获得FDA批准上市（商品名为Voranigo），用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。  葛兰素史克（GSK）新加坡公司提交的Jemperli（dostarlimab）新适应症申请获得新加坡卫生科学管理局（HSA）批准，即与卡铂和紫杉醇联合使用，随后Jemperli作为单一药物用于治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者，这些患者存在错配修复缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定性高（MSI-H）。 最近重磅临床 翰森制药1类新药注射用HS-20093获批CDE临床试验默示许可，拟联合贝伐珠单抗（联合或不联合化疗）或西妥昔单抗（联合化疗）用于转移性晚期结直肠癌患者的治疗。  信达生物提交的1类新药IBI3001临床试验申请获得CDE受理。公开资料显示，IBI3001是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性ADC。  鼎成肽源生物申报的1类创新药DCTY1102注射液获得CDE批准临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性、基因型为HLA-A 11:01的晚期实体瘤患者。  石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获得CDE批准临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮。  信立泰药业子公司Salubris Biotherapeutics提交的广谱抗肿瘤创新生物药JK06欧洲临床试验申请（CTA）获得批准，可开展 I 期临床研究。  02 药企动态：市场动态 8月5日，Genmab宣布BioNTech已选择不再参与PDL1/4-1BB双抗acasunlimab项目的进一步开发，而Genmab将全权负责acasunlimab的持续开发和潜在商业化。 8月6日，第一三共与默沙东共同宣布，已经扩大合作协议，将共同开发DLL3靶向T细胞接合器MK-6070。根据协议，默沙东将获得1.7亿美元预付款，以及根据销售额收取一定的特许权使用费，除了保留日本权利外，默沙东将与第一三共在全球其他地区共同开发和商业化推广。此外，默沙东负责MK-6070的生产和供应，并记录该产品的全球销售额。 8月8日，和铂医药发布一则公告，宣布接获Cullinan Oncology有关终止协议（「终止」）的终止通知，该终止将于2024年11月3日生效，而和铂医药并无义务退还于终止前根据协议收取的任何款项。和铂医药将重新取得B7-H4/4-1BB双抗HBM7008的全球权利，并将继续探索其他开发及潜在商业化的机遇。 零售品类数据洞见 01 麻风病治疗药品销售分析 图1：2019-2023年麻风病治疗药品零售（放大市场）销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 麻风是病一种严重危害人类健康的慢性传染病，如不能早期发现和及时治疗，可导致局部皮肤损害，严重者甚至出现失明、面部畸形和手足残疾等。2024年1月28日，国家疾控局等12部门联合印发《全面消除麻风危害可持续发展规划（2024-2030年）》，明确到2030年，实现全国麻风患病率大于1/10万的县（市、区）数为0，麻风患者完成治疗时新发生2级畸残比为0，促进消灭麻风的目标早日在中国实现。  02 麻风病治疗药品销售品种分析 图2: 2019-2023年麻风病治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 根据RPDB数据库，除人血白蛋白相关药品外，零售（放大市场）麻风病治疗药品主要有沙利度胺片、利福平胶囊、利福喷丁胶囊等，整体销售额呈下降趋势。  03 沙利度胺零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2023年沙利度胺零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 根据RPDB数据库，沙利度胺零售（放大市场）生产企业仅有常州制药厂公司和苏州长征-欣凯制药有限公司两家，前者生产剂型为沙利度胺片，后者生产剂型为沙利度胺胶囊。 来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001

▎药明康德内容团队报道 8月9日晚间，中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）公示，上海天泽云泰生物医药有限公司（下称天泽云泰生物）申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。 公开资料显示，VGR-R01是一款基因治疗产品。在用药方式上，这款基因治疗通过视网膜下腔注射给药，且只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效。今年5月，天泽云泰生物公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期研究的积极结果。这一研究正是此次拟纳入突破性治疗品种的适应症。 图片来源：CDE官网截图 天泽云泰生物（（Vitalgen）致力于将前沿的基因及细胞治疗技术，转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。目前该公司已经建立一系列基因替代疗法和基因编辑疗法研发管线。 其中，VGR-R01是天泽云泰生物基因替代疗法管线中的重要一员。它是一款针对CYP4V2基因突变导致的BCD的基因治疗产品。CYP4V2是人体内的ω-氢基化酶基因，在多种代谢通路中发挥作用，CYP4V2蛋白在视网膜色素上皮细胞中高度表达，具有脂肪酸羟化酶活性，与脂肪代谢相关。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，预防或改善视网膜色素上皮细胞、感光细胞和脉络膜结构及功能损伤，以实现纠正视力损伤、延缓视力恶化的效果。 几个月前（今年5月），天泽云泰生物在美国基因与细胞治疗学会年会上口头报告了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的1/2期临床研究数据。研究者得出结论：这一研究证明了VGR-R01能够显著改善患者视力，或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果，且具有良好耐受性和安全性。 截至2024年3月的具体数据为： 低、中、高剂量组患者分别随访6~9个月时，目标眼最佳矫正视力（BCVA）与基线相比，相当于分别提高13、21和27个ETDRS字母； 66.7%的受试者目标眼最佳矫正视力（BCVA）有显著改善，即降低≥0.3logMAR，相当于提高15个ETDRS字母； 其中4例受试者基线时无法看清视力表上的字母，均在术后显著提高； 目标眼多亮度移动测试结果显示，41.7%的受试者有显著改善（提高≥2分），提示在昏暗环境下功能视力有显著获益。 结晶样视网膜变性（BCD）是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。多数患者20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状。如果不进行干预，随着时间推移，外周视野和中心敏锐度的丧失会逐步导致大多数患者的法定失明（致盲）。 基因治疗在对遗传性疾病的治疗上具有重大潜力。本次VGR-R01在中国拟纳入突破性治疗品种，意味着它有望为结晶样视网膜变性治疗领域带来突破性的治疗方法。 参考资料： [1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Aug 9，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c [2]天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据. Retrieved May 10, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/jYPp7iQulZlT3bHmNz-72w [3]天泽云泰全球首个BCD基因疗法I/II期临床入组完成II期最新数据. Retrieved Sep 21, 2023, from http://vitalgen.com/details.php?id=21 本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权及其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。