▎药明康德内容团队报道
8月9日晚间,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)公示,上海天泽云泰生物医药有限公司(下称天泽云泰生物)申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种,用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。
公开资料显示,VGR-R01是一款基因治疗产品。在用药方式上,这款基因治疗通过视网膜下腔注射给药,且只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效。今年5月,天泽云泰生物公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期研究的积极结果。这一研究正是此次拟纳入突破性治疗品种的适应症。
图片来源:CDE官网截图
天泽云泰生物((Vitalgen)致力于将前沿的基因及细胞治疗技术,转化为治疗代谢及血液病、中枢神经系统疾病、眼科及视网膜疾病、肿瘤等的创新疗法。目前该公司已经建立一系列基因替代疗法和基因编辑疗法研发管线。
其中,VGR-R01是天泽云泰生物基因替代疗法管线中的重要一员。它是一款针对CYP4V2基因突变导致的BCD的基因治疗产品。CYP4V2是人体内的ω-氢基化酶基因,在多种代谢通路中发挥作用,CYP4V2蛋白在视网膜色素上皮细胞中高度表达,具有脂肪酸羟化酶活性,与脂肪代谢相关。VGR-R01通过纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍,预防或改善视网膜色素上皮细胞、感光细胞和脉络膜结构及功能损伤,以实现纠正视力损伤、延缓视力恶化的效果。
几个月前(今年5月),天泽云泰生物在美国基因与细胞治疗学会年会上口头报告了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的1/2期临床研究数据。研究者得出结论:这一研究证明了VGR-R01能够显著改善患者视力,或增强昏暗环境下的功能性视力,达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果,且具有良好耐受性和安全性。
截至2024年3月的具体数据为:
低、中、高剂量组患者分别随访6~9个月时,目标眼最佳矫正视力(BCVA)与基线相比,相当于分别提高13、21和27个ETDRS字母;
66.7%的受试者目标眼最佳矫正视力(BCVA)有显著改善,即降低≥0.3logMAR,相当于提高15个ETDRS字母;
其中4例受试者基线时无法看清视力表上的字母,均在术后显著提高;
目标眼多亮度移动测试结果显示,41.7%的受试者有显著改善(提高≥2分),提示在昏暗环境下功能视力有显著获益。
结晶样视网膜变性(BCD)是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病,以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。多数患者20-40岁发病,出现夜盲和视力下降等症状。如果不进行干预,随着时间推移,外周视野和中心敏锐度的丧失会逐步导致大多数患者的法定失明(致盲)。
基因治疗在对遗传性疾病的治疗上具有重大潜力。本次VGR-R01在中国拟纳入突破性治疗品种,意味着它有望为结晶样视网膜变性治疗领域带来突破性的治疗方法。
参考资料:
[1]中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网. Retrieved Aug 9,2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/da6efd086c099b7fc949121166f0130c
[2]天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据. Retrieved May 10, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/jYPp7iQulZlT3bHmNz-72w
[3]天泽云泰全球首个BCD基因疗法I/II期临床入组完成II期最新数据. Retrieved Sep 21, 2023, from http://vitalgen.com/details.php?id=21
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