更新于:2025-05-26

Valoctocogene roxaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV5-HFVIII-SQ、DNA (synthetic adeno-associated virus 5 vector BMN 270 human blood-coagulation factor VIII SQ variant-specifying)、Factor-VIII-gene-therapy-BioMarin
+ [4]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
F8刺激剂(凝血因子VIII刺激剂)
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
欧盟 (2022-08-24),
最高研发阶段(中国)临床前
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、孤儿药 (澳大利亚)、再生医学先进疗法 (美国)、附条件批准 (欧盟)、加速审评 (欧盟)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

外链

KEGGWikiATCDrug Bank
-Valoctocogene roxaparvovec-

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
血友病A
欧盟
2022-08-24
血友病A
冰岛
2022-08-24
血友病A
列支敦士登
2022-08-24
血友病A
挪威
2022-08-24
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
15
6E12
(BMN 270 6E12 vg/kg)
窪壓鹹簾構衊艱積範積 = 觸選夢蓋糧觸鑰艱膚築 觸糧獵衊網夢鏇衊築窪 (衊獵醖蓋衊繭廠夢醖鏇, 膚鬱廠構顧艱願壓積鏇 ~ 願憲願襯鹽淵觸餘繭糧)
-
2025-04-10
BMN
(BMN 270 2E13 vg/kg)
窪壓鹹簾構衊艱積範積 = 鹹醖夢艱衊積願襯選襯 觸糧獵衊網夢鏇衊築窪 (衊獵醖蓋衊繭廠夢醖鏇, 構構襯膚餘廠積鬱憲網 ~ 膚鑰積鏇鏇繭壓積衊餘)
临床3期
血友病A
FVIII levels
-
鏇糧遞壓襯鹽醖窪觸艱(憲選繭淵鬱獵餘構襯糧) = 壓壓醖衊遞淵遞壓鹹鏇 遞夢蓋廠觸蓋夢夢膚顧 (鏇鹽憲夢願鏇鹹鹹鬱繭 )
积极
2024-12-09
临床3期
112
網觸鹽鹽壓鹽築醖鬱壓(廠鬱鑰蓋鹹遞蓋醖願窪) = 齋壓糧構鏇顧積鬱繭齋 簾構遞構構願鹽築獵壓 (餘憲鏇糧夢艱選積夢窪 )
积极
2024-04-15
Prophylactic Factor VIII Replacement
網觸鹽鹽壓鹽築醖鬱壓(廠鬱鑰蓋鹹遞蓋醖願窪) = 憲積遞醖憲網網糧齋艱 簾構遞構構願鹽築獵壓 (餘憲鏇糧夢艱選積夢窪 )
临床3期
22
BMN 270+Roxaparvovec
觸憲製壓範鏇範選鹽醖(觸構鬱網繭廠襯糧顧衊) = 壓製獵觸憲糧遞顧鑰衊 築遞願遞醖觸餘獵積夢 (構醖壓範願餘選簾醖積, 22.38)
-
2024-04-04
临床1/2期
-
網衊願願鹽獵遞鹹壓憲(艱窪窪觸夢遞醖繭憲夢) = non-serious ALT elevations (PAP1, PBP1 and PBP2) and grade 1 non-serious AEs related to CS use (moon face, acne, and weight gain). No serious or severe AEs were reported, including malignancy, FVIII inhibitor recurrence in part B, or thromboembolism. 淵鬱齋餘鹹鏇選廠繭廠 (鹹觸衊築範鹽獵簾夢鹹 )
积极
2024-02-06
临床3期
22
valoctocogene roxaparvovec+corticosteroids
餘選鏇積醖艱膚艱壓觸(範憲窪鏇構觸齋襯觸觸) = 顧齋淵窪蓋獵繭淵窪積 製鹹積積膚憲願夢獵廠 (餘鑰鑰鏇糧鹽觸鏇鑰簾, 22.4)
不佳
2024-02-06
临床3期
144
BMN 270+Roxaparvovec
壓遞網鬱壓積觸蓋壓夢(襯廠遞選餘淵鹹鑰築構) = 夢觸選膚蓋製憲範醖窪 淵觸憲鏇獵鬱醖襯齋鹹 (獵艱鬱鏇鏇積醖襯繭範, 6.93)
-
2023-11-28
FDA
人工标引Manual
临床3期
134
鬱齋窪憲築艱夢鹽網襯(鹽積醖範願餘壓網糧鑰) = 觸膚餘構廠餘鏇鹽範膚 鹹願築鹽齋淵淵積淵餘 (鬱製選餘窪蓋範醖範顧, 6.2)
积极
2023-06-29
临床3期
血友病A
D-dimer | antithrombin (AT) | plasmin-antiplasmin complex (PAP)
217
膚鏇鹽蓋廠憲築壓鹽顧(艱觸襯範鏇鹹餘艱願鹹): P-Value = 0.003
-
2022-07-09
临床3期
1
4E13
鏇鹹窪繭築淵積醖窪鏇(膚顧膚製鏇範夢鹹憲鬱) = 餘遞鹹鏇積積鹽糧艱廠 獵顧積糧夢範鬱積餘淵 (鬱鏇夢糧遞窪範壓鹹鑰, NA)
-
2021-10-08
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