别名 ANEMIA, HEMOLYTIC, THALASSEMIA MAJOR、ANEMIA, HEMOLYTIC, THALASSEMIA MINOR、ANEMIA, MEDITERRANEAN + [155] |
简介 A disorder characterized by reduced synthesis of the beta chains of hemoglobin. There is retardation of hemoglobin A synthesis in the heterozygous form (thalassemia minor), which is asymptomatic, while in the homozygous form (thalassemia major, Cooley's anemia, Mediterranean anemia, erythroblastic anemia), which can result in severe complications and even death, hemoglobin A synthesis is absent. |
作用机制 ACVR2A调节剂 [+1] |
非在研适应症 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 美国 |
首次获批日期2024-03-26 |
靶点- |
作用机制 基因转移 |
非在研适应症- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 英国 |
首次获批日期2023-11-16 |
靶点 |
作用机制 PKLR激动剂 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批国家/地区 美国 |
首次获批日期2022-02-17 |
开始日期2024-12-08 |
申办/合作机构 ![]() [+6] |
开始日期2024-05-01 |
申办/合作机构 ![]() |
开始日期2024-05-01 |