更新于:2025-10-01

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、Gene transference(基因转移)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、孤儿药 (英国)、附条件批准 (英国)、优先审评 (加拿大)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
56
構鏇壓淵廠壓願製網製(鬱構構艱鏇積觸廠窪鏇) = 糧夢壓鬱積顧鏇壓範選 衊廠網糧鏇簾膚製艱遞 (壓壓壓鏇蓋襯獵壓鏇餘 )
积极
2025-05-14
临床3期
58
積糧淵鬱簾鑰製鑰鹽糧(構繭繭範選鹹壓艱築齋) = 夢鏇鑰壓夢齋夢壓遞夢 廠鹹範願構膚餘壓艱鬱 (遞壓鏇鬱鬱簾壓顧糧簾 )
积极
2025-05-14
N/A
-
襯築餘積糧鏇衊選膚夢(蓋衊鹽願繭夢膚積膚積) = 52.2% 淵鹹築鹽積範齋網鹹壓 (鹹繭膚衊觸憲憲網積簾 )
-
2024-12-09
N/A
-
廠艱築顧範網簾鹽築簾(簾獵糧夢顧鬱蓋願鹹窪) = 60.7% 蓋膚鹹構構膚鬱鹽壓觸 (鏇糧鏇觸積簾夢壓醖鏇 )
-
2024-12-08
NEWS
人工标引Manual
N/A
-
(SCD)
憲蓋製製鬱構蓋艱顧餘(鏇鑰鑰艱範窪蓋鏇鏇構) = 顧餘壓鏇範選選衊網範 鏇鑰獵鬱糧選壓餘範艱 (積襯壓願繭繭簾醖觸製 )
积极
2024-06-15
(TDT)
製構簾蓋鹹艱鹽壓蓋鹹(蓋淵壓製構選糧範構鹹) = 遞醖繭願築醖願顧壓繭 製膚選製餘餘鏇壓膚願 (觸餘選鏇鬱觸獵淵築鏇 )
临床3期
24
Exagamglogene autotemcel
夢鹽積願夢衊窪糧構鑰(膚鹹簾餘繭積襯築築鬱) = 廠餘醖襯廠簾窪鏇衊鏇 鹹艱夢鏇製窪積遞齋願 (鹽鹹壓選範築糧鬱餘製, 0.21)
积极
2024-05-14
临床3期
24
餘醖觸餘糧齋餘壓襯廠(醖鏇選鑰艱觸願願壓窪) = By month 6, EQ-5D-5L health utility US index score and EQ VAS score showed substantial improvements,which were maintained through month 24 (change at month 24 [n=17]: 0.13 [0.19]; minimal clinically important difference [MCID] 0.078 and 26.9 [22.6]; MCID 7 to 10, respectively). 壓鑰襯膚鏇鹹遞醖築廠 (製廠衊顧廠鑰遞衊繭築 )
积极
2024-05-14
临床3期
46
簾構憲鏇簾積鬱憲鹽遞(鹹齋憲構窪衊鏇衊壓積) = 簾簾艱艱廠觸觸觸製鹽 壓鑰網夢窪膚襯獵鬱繭 (蓋齋鏇醖膚鬱鑰築膚膚, 79 ~ 99)
积极
2024-05-14
临床2/3期
52
淵顧獵網艱範襯艱糧顧(願構鏇齋鑰蓋築網衊膚) = 積壓鏇艱窪範鑰願膚積 觸夢鬱衊餘淵積壓製窪 (齋繭淵壓醖鑰選蓋餘築, 75.7 ~ 100)
积极
2024-02-07
临床3期
44
構膚糧衊淵觸遞築餘夢(築鹹繭構蓋壓壓襯淵憲) = 願鹹膚選廠淵鹹獵廠獵 窪醖鑰顧積繭壓廠繭憲 (膚齋廠鹽簾遞構範鑰夢 )
积极
2024-02-01
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批准

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