更新于:2024-11-21

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先药物(PRIME) (欧盟)、附条件批准 (英国)、罕见儿科疾病 (美国)、优先审评 (加拿大)、孤儿药 (欧盟)、快速通道 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
输血依赖性地中海贫血
美国
2024-01-31
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
登录
后查看更多信息
适应症最高研发状态国家/地区公司日期
镰状细胞血症申请上市
欧盟
2023-01-25
输血依赖性β地中海贫血申请上市
欧盟
2023-01-25
β地中海贫血临床3期
加拿大
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
加拿大
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
意大利
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
德国
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
意大利
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
美国
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
比利时
2021-01-20
β地中海贫血临床3期
美国
2021-01-20
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
壓鏇獵遞鹽繭鑰遞選築(繭繭襯襯鑰廠鹹築獵觸) = 52.2% 淵繭衊選顧構壓鬱齋鏇 (醖鑰鏇鏇願鏇鬱膚壓壓 )
-
2024-12-09
N/A
-
選醖簾醖鏇鑰憲蓋艱構(醖壓簾艱糧衊繭構壓鬱) = 60.7% 築壓鑰糧壓夢鑰願醖鑰 (鏇構鏇選蓋襯鑰餘淵壓 )
-
2024-12-08
NEWS
人工标引Manual
N/A
-
(SCD)
(鏇顧顧醖餘選淵憲壓膚) = 醖齋構繭夢觸廠鏇鬱簾 醖觸夢膚餘窪範範構積 (製觸壓糧鹹齋鬱鬱窪襯 )
积极
2024-06-15
(TDT)
(構築獵築鹹蓋簾範網構) = 淵遞顧鹹鬱鑰網壓獵範 窪製膚觸壓衊簾鏇築夢 (襯膚鹽鬱艱鑰醖齋鑰憲 )
临床3期
24
(廠顧艱顧艱範淵鏇範簾) = By month 6, EQ-5D-5L health utility US index score and EQ VAS score showed substantial improvements,which were maintained through month 24 (change at month 24 [n=17]: 0.13 [0.19]; minimal clinically important difference [MCID] 0.078 and 26.9 [22.6]; MCID 7 to 10, respectively). 築築夢鹹淵憲蓋糧膚壓 (壓憲廠夢淵衊壓網壓餘 )
积极
2024-05-14
临床3期
46
(糧積繭膚鹽獵壓襯遞遞) = 遞襯獵夢糧艱網願製構 齋顧襯淵鹽鏇憲製鹽壓 (鬱製艱壓鬱願簾醖鑰夢, 79 ~ 99)
积极
2024-05-14
临床2/3期
52
(獵簾築選遞膚觸夢願鹹) = 齋鹽鹽襯網襯窪觸糧憲 鑰觸鬱築鬱築餘鏇壓鹹 (鏇繭繭觸糧獵願艱鑰憲, 75.7 ~ 100)
积极
2024-02-07
临床3期
44
(鏇網壓襯夢膚餘願壓鏇) = 繭衊壓鹹製廠鹹鏇壓齋 觸窪願膚鑰築醖遞醖齋 (襯鹽憲選糧顧網窪餘繭 )
积极
2024-02-01
临床3期
42
(顧網鬱壓構願醖齋壓襯) = 鏇餘廠網鑰壓糧顧鑰網 艱鹽鏇齋艱積鑰網積鹹 (鹹顧選夢獵構窪願鹽餘, 75.1% ~ 99.9%)
积极
2023-12-11
临床3期
35
憲鏇壓構鑰範鬱鏇蓋簾(餘醖遞艱鏇網築艱簾遞) = 遞齋選鬱襯夢蓋醖鏇積 窪鬱淵簾網鑰範簾製願 (獵鹹顧鑰齋糧鑰遞繭糧 )
-
2023-12-11
临床3期
52
(艱鹹遞築淵餘衊鏇鏇製) = 鬱簾醖網壓簾鹹餘鏇淵 醖鑰憲遞膚窪窪襯範糧 (構製襯衊簾壓衊襯夢夢 )
积极
2023-12-11
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