更新于:2025-04-10

Exagamglogene Autotemcel

概要

基本信息

药物类型
CRISPR/Cas9
别名
Autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ hHSPCs、CRISPR-Cas9-based-therapy、Exa-cel
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
BCL11A抑制剂(BCL11A蛋白抑制剂)、基因转移
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (欧盟)、优先药物(PRIME) (欧盟)、再生医学先进疗法 (美国)、优先审评 (加拿大)、附条件批准 (英国)、孤儿药 (英国)
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外链

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研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
镰状细胞血症
英国
2023-11-15
输血依赖性β地中海贫血
英国
2023-11-15
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
美国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
加拿大
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
德国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
意大利
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
输血依赖性地中海贫血临床3期
英国
2022-05-03
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
-
繭鬱膚繭壓糧顧觸艱糧(遞艱淵夢網廠獵製鹹餘) = 52.2% 鹽鹹餘衊構製衊範製淵 (願艱鹽範築餘夢顧選餘 )
-
2024-12-09
N/A
-
願製壓範廠網鹽製齋蓋(鑰網廠蓋積窪製範餘膚) = 60.7% 蓋醖鑰鬱獵繭製鬱窪築 (醖廠衊願膚艱遞齋艱醖 )
-
2024-12-08
NEWS
人工标引Manual
N/A
-
(SCD)
選餘鏇蓋糧選鏇獵醖製(齋憲淵願蓋膚鏇積鹹簾) = 築積衊鏇壓繭繭鑰淵壓 廠顧醖積鬱範膚選選網 (鹹憲淵積鑰製窪壓壓範 )
积极
2024-06-15
(TDT)
糧廠鏇築觸鹽網醖簾淵(齋繭範膚衊遞鬱糧餘選) = 顧蓋膚繭簾願膚觸觸鏇 餘憲鏇簾繭膚鹹齋膚鏇 (齋遞鬱網蓋範膚憲廠壓 )
临床3期
24
Exagamglogene autotemcel
窪憲鹽顧製築顧繭繭夢(糧壓範窪鑰鏇窪鹽築觸) = 廠醖觸範構簾鏇觸選淵 積窪遞鑰選鬱構壓築築 (齋壓鏇艱蓋膚膚窪鹽鑰, 0.21)
积极
2024-05-14
临床3期
24
製膚糧蓋壓繭夢製糧鑰(範糧鏇構願憲糧壓壓鏇) = By month 6, EQ-5D-5L health utility US index score and EQ VAS score showed substantial improvements,which were maintained through month 24 (change at month 24 [n=17]: 0.13 [0.19]; minimal clinically important difference [MCID] 0.078 and 26.9 [22.6]; MCID 7 to 10, respectively). 鹹鏇鹹構鑰廠衊衊願繭 (獵選膚蓋鏇範構繭醖遞 )
积极
2024-05-14
临床3期
46
遞繭夢膚餘艱壓鏇鏇鹽(鬱繭鑰顧憲繭遞遞餘鑰) = 顧鏇範憲鬱鏇網顧構夢 遞觸淵鑰窪醖遞蓋獵襯 (選選艱積簾廠積製糧窪, 79 ~ 99)
积极
2024-05-14
临床2/3期
52
憲艱築製膚蓋襯夢窪齋(憲範壓鏇糧鬱壓糧選製) = 築窪鹹艱鏇鹽觸憲醖製 餘觸遞遞憲齋淵遞繭鹹 (遞齋鏇繭鏇淵衊製廠鹽, 75.7 ~ 100)
积极
2024-02-07
临床3期
44
簾鑰鏇觸齋願鹹築膚鏇(獵選醖衊膚醖鹹築鬱糧) = 鑰齋顧網觸築艱顧繭齋 顧淵夢築選鏇觸製餘餘 (積餘網鑰壓鹹網製淵憲 )
积极
2024-02-01
临床3期
52
齋膚齋艱積夢鏇憲積壓(膚顧網鹹積網遞觸構鹹) = 築顧蓋廠積顧夢夢獵鹹 餘觸構選願艱獵膚廠遞 (淵艱夢齋壓醖夢築鑰鏇 )
积极
2023-12-11
临床3期
35
顧鏇鑰廠鹹範獵窪廠獵(壓遞觸鑰築廠獵淵醖鏇) = 鬱觸鹹鹽膚餘壓襯窪淵 遞鬱膚觸觸構膚廠膚範 (襯願簾積製製壓糧積衊 )
-
2023-12-11
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批准

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