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近日，新晋罕见病大厂Vertex和HHS（美国卫生与公众服务部）之间关于天价药的扯皮又进入了新的阶段。随着HHS和Vertex之间的司法起诉发酵，形势似乎朝着HHS有利的方向发展。 Vertex公司一直以来试图力推该公司的基因编辑天价药Casgevy，但这种力推现在遭到了HHS的狙击。 “欲用此药，必先自宫” 作为首款获批上市的CRISPR/Cas9编辑的基因疗法，Casgevy从上市之初就吸引了众多目光，但是非常让人震惊的是，这款药物自从2023年12月上市以来，一直到2024年Vertex Q3统计下来才有第一位接受治疗的患者收入入账。造成这一问题的内因来自于Casgevy本身的治疗过程繁琐，有些患者甚至需要花费9个月或者更多的时间。 内因显然不是一天两天能解决的，该公司只能寻求别的方式来弥补Casgevy的天生短板。 在这种情况下，Vertex就把希望寄托于各类政策和医保补助，这或许能鼓励更多患者愿意使用Casgevy。其中之一就是一直在和HHS部门扯皮的生育激励问题。 一般而言，基因编辑治疗过程会用高剂量化疗进行预处理，以清空骨髓中的干细胞。因此，患者经常遭受严重的副作用，特别是不孕不育。 如果是老年患者或许还没有这样的顾虑，但是现在Casgevy这种天价药针对的疾病都并非老年发病，基本都是婴幼儿发病，例如β地贫，发病年龄愈早，病情愈重。因此都是需要提前进行生育保障措施，而这显然又需要钱，这就有赖于生育激励。 而Vertex就因此提供财政支持，帮助其患者利用生育保存服务，如冷冻卵子、胚胎或生殖组织。 在其中的一个隐藏的逻辑是，如果患者想要后代，那么后代也是有概率出现罕见病，届时又是潜在用户群体。反之，如果不进行生育保障，就可能出现越治疗，患者越少的局面。 然而，Vertex的生育激励举措在某种程度上，可以被视为一种回扣，而这就有可能触犯美国的“联邦医药反回扣法”。 唱反调，官司进行中 对Vertex的行为严重质疑的是HHS旗下负责监管的OIG部门。 他们认为，生育激励本身可以被视为“对患者的报酬”，这反过来可以激励患者选择公司的疗法，而不是潜在的竞争对手。在这个流程中，医生也会因为患者选择在这个中心治疗而获得回扣。 在OIG的视角中，这实际上是制药公司对患者，医生，双环节的双回扣买通。据此，OIG不会为Vertex的举措提供任何反回扣法的豁免情况。 Vertex当然对此有不同的看法，就直接将HHS部长Xavier Becerra和OIG监察长Christi Grimm告上了法庭。这也是这次进展的由来。 Vertex方认为“生育保障计划并不会扭曲医疗决策或提供不适当的处方”，也不会“诱使患者接受Casgevy治疗以换取生育保障计划。” 但这一观点很快遭到了HHS方律师的反驳，他们指出Vertex的论点“扭曲了法规的意义”，生物技术公司通过其对先例裁决的解读是在“做无谓的挣扎”，并“试图将不同的法规‘硬塞’到反回扣政策中。 实质上……反回扣法并没有为那些可能具有某种社会价值的报酬（比如某些形式的奖励或激励措施）提供例外。所以说按照HHS的说法，生育补贴按照现行美国法律，还是一种回扣。 除了律师反驳之外，HHS还重申了观点，并对Vertex的核心逻辑进行了驳斥，即Vertex的生育保障计划“显然将为患者带来‘独立利益’”，并因此带来影响医疗和患者决策的风险。 Vertex的逻辑其实是一个很容易滑坡，而且缺乏监管的黑盒。 如果正常按照生育激励的逻辑而言，Vertex应该为所有患有疾病，且需要清淋处理的患者提供7万美元生育保障激励。比如说竞争对手的产品，他们也应该提供生育激励。 但是实际上Vertex并没有这样做…… Vertex只是对自己产品提供了付款，本质上还是试图利用回扣来推销自己的产品。 参考来源： https://endpts.com/wp-content/uploads/2025/01/show_temp.pdf 本周好文推荐 如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

Vertex Pharmaceuticals（VRTX，福泰制药）是一家专注于囊性纤维化（CF）领域的药企，总部位于美国波士顿的制药公司。作为连续生产领域的先驱，福泰制药是第一家获得美国FDA批准在连续生产线上生产药物的公司。 Vertex首席执行官 Reshma Kewalramani 医学博士在JPM大会的演示（PDF）中表示，Vertex 在今年年初表现强劲，拥有“数十亿美元的机会”，等待 FDA 可能在 1 月 30 日之前获得批准。据该公司称，Suzetrigine 是一种治疗急性疼痛的非阿片类药物候选药物，可以通过提供与传统阿片类药物治疗不同的作用机制来“从根本上重塑治疗”，传统阿片类药物治疗存在成瘾和滥用的风险。 至于 Vertex 获得 FDA 批准的镰状细胞病基因疗法 Casgevy，该公司表示，它专注于在该药物的“基础 2024 年”之后覆盖更多符合条件的患者。根据演示文稿，Casgevy 和该公司的囊性纤维化治疗方法，包括标准护理 Kaftrio 和 Trikafta，应该会帮助这家制药商在 2025 年实现 108 亿至 109 亿美元的收入。 2023年，Vertex设定了在五年内推出五种新药的目标。在实现到 2028 年的雄心壮志后，该公司相信它将能够实现可持续增长。除了 suzetrigine，即将推出的药物可能包括一种治疗 povetacicept 中 IgA 肾病 （IGAN） 的“潜在同类最佳方法”，目前正处于 3 期试验中。 扫描二维码，登记信息 后期即可获取持续更新JPM2025 PPT 识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入 生物制品微信群！ 请注明：姓名+研究方向！ 版 权 声 明 本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。