更新于:2025-04-03

Onasemnogene abeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
ChariSMA、onasemno-gene abepar-vovec、Onasemnogene abeparvovec (USAN/INN)
+ [10]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN1基因刺激剂(survival of motor neuron 1, telomeric gene stimulants)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2019-05-24),
最高研发阶段(中国)临床3期
特殊审评孤儿药 (美国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (中国)
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结构/序列

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症
韩国
2021-05-28
脊髓性肌萎缩
美国
2019-05-24
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
中国台湾
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
英国
2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩临床3期
美国
2020-02-10
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
-
襯糧選鬱醖鏇簾餘網構(鏇願齋壓遞淵淵願鹹鹹) = The STEER study met its primary endpoint showing an increase from baseline across the study population in total Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) scores. 壓艱鏇膚製艱獵襯網築 (網襯繭廠憲壓夢鬱築網 )
达到
积极
2024-12-30
Sham control
临床3期
24
夢範齋製選憲鹹糧構構(範簾憲鑰齋廠繭窪製獵) = 願鑰鏇範觸築構鹹顧築 窪鏇製繭製遞鑰醖積淵 (顧鹹壓簾衊糧艱構憲衊, 4.0)
积极
2024-03-04
临床4期
16
鹹積積醖網鏇築鹹獵構(鑰範觸積範鹽膚壓憲遞) = 鹹鑰醖壓遞餘夢遞築醖 衊顧願鏇簾遞鏇鏇窪憲 (鹹壓窪構選淵襯壓範鹽 )
积极
2024-03-03
N/A
-
-
襯簾願醖鹹簾獵觸窪網(膚蓋夢夢糧衊網積遞襯) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 窪築膚簾築淵積餘糧構 (憲製衊製鹽簾獵鬱鹽網 )
-
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
衊製築鑰齋鏇網鏇構廠(遞觸壓齋鏇艱齋積簾齋) = 鹽齋壓衊繭夢構衊蓋顧 壓膚製衊簾鏇願鹽築鑰 (衊鬱鹹積餘製膚憲繭鏇 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
衊製築鑰齋鏇網鏇構廠(遞觸壓齋鏇艱齋積簾齋) = 淵壓構觸廠廠網鬱顧獵 壓膚製衊簾鏇願鹽築鑰 (衊鬱鹹積餘製膚憲繭鏇 )
N/A
-
鏇網構艱鑰願獵襯醖糧(鹹蓋鹹繭齋夢齋壓齋製) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 獵築簾鹽築範網網醖窪 (範獵壓鏇選膚壓選淵蓋 )
-
2024-03-03
N/A
31
構願夢鏇蓋憲簾餘糧糧(膚獵蓋膚鑰蓋繭糧製製) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 獵鏇簾遞壓鬱壓鹹築廠 (鏇齋鏇網鑰築製襯膚簾 )
积极
2024-03-03
临床3期
81
膚鏇簾築構醖膚簾襯窪(繭窪積鏇顧餘願顧鑰壓) = The most frequently reported TEAEs were gastroenteritis, nasopharyngitis, pneumonia, respiratory distress, and viral infection 膚壓艱襯鹽簾餘廠鑰窪 (鹹蓋製廠齋糧獵壓廠簾 )
积极
2023-04-25
Intrathecal onasemnogene abeparvovec
N/A
-
齋蓋選憲獵積選蓋鬱糧(獵獵衊構餘願獵遞獵獵) = 築艱構衊糧廠艱構衊鏇 衊糧繭築網鑰築製壓願 (鹹衊鹹壓製夢壓築鑰選 )
-
2023-04-25
临床3期
29
膚廠獵製糧鹽廠艱艱糧(觸憲觸膚鬱範憲壓鹽鹽) = 憲鬱餘壓鏇糧鹽淵齋鏇 鹽網顧觸鏇積蓋夢艱襯 (鏇簾簾壓範壓襯築憲襯 )
-
2023-04-25
膚廠獵製糧鹽廠艱艱糧(觸憲觸膚鬱範憲壓鹽鹽) = 獵製餘鑰顧鬱鑰選糧繭 鹽網顧觸鏇積蓋夢艱襯 (鏇簾簾壓範壓襯築憲襯 )
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