A Long-term Safety Study in Brazilian Patients With a Confirmed Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER Study

A long-term safety study in Brazilian patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

开始日期2023-11-22

申办/合作机构

Novartis Pharmaceuticals Corp.

IRCT20221024056284N1

/ CompletedN/AIIT

Evaluation the color match of two single shade resin composites; Charisma Diamond ONE and Charisma Topaz ONE in class five restorations and assessment of dentist and patient satisfaction

开始日期2023-01-21

申办/合作机构

Mashhad University of Medical Sciences

100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的专利（医药）

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369

项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的文献（医药）

2025-01-01·PharmacoEconomics

Managed Entry Agreements for High-Cost, One-Off Potentially Curative Therapies: A Framework and Calculation Tool to Determine Their Suitability

Article

作者: Mantel-Teeuwisse, Aukje K ; Vreman, Rick A ; Callenbach, Marcelien H E ; Leopold, Christine ; Goettsch, Wim G

OBJECTIVETo construct a framework and calculation tool to compare the consequences of implementing different payment models for high-cost, one-off potentially curative therapies and enable decision making to ultimately enhance timely patient access to innovative health interventions.METHODSA framework outlining steps to determine potentially suitable payment models was developed. Based on the framework, a supporting calculation tool operationalised as an Excel-based model was constructed to quantify the associated costs for an average patient during the timeframe of the intended payment agreement, the total budget impact and associated benefits expressed in quality-adjusted life-years for the total expected lifetime of the patient population. To demonstrate the potential of the framework, three case studies were used: onasemnogene abeparvovec (Zolgensma^®), brexucabtagene autoleucel (Tecartus^®) and etranacogene dezaparvovec (Hemgenix^®). A hypothetical case study was used to illustrate the output of the calculation tool.RESULTSPart 1 of the framework presents steps for matching a suitable reimbursement and payment model with the disease and treatment characteristics. The reimbursement and payment models are further specified in Part 2. Part 3 guides end users through the setup of a calculation tool with which the financial impact can be calculated of two payment models: a price discount model and an outcome-based spread payment model with a discount. Part 4 concerns the output of the calculation tool, showing how different payment models lead to different financial consequences under three assumptions of longer term effectiveness.CONCLUSIONSThe presented framework provides decision makers with insight into the financial consequences of their chosen payment model under different assumptions. This can aid reimbursement negotiations by clarifying the optimal choice given a therapy's characteristics.

2025-01-01·Jornal de Pediatria

Clinicogenetic characterization and response to disease-modifying therapies in spinal muscular atrophy: real-world experience from a reference center in Southern Brazil

Article

作者: Chadanowicz, Júlia Kersting ; Staub, Ana Lucia Portella ; Donis, Karina Carvalho ; de Albuquerque, Ana Letícia Amorim ; da Silva, Patricia Zambone ; Trojahn, Claudia Denise de Oliveira ; Saute, Jonas Alex Morales ; Sacharuk, Viviane Zechlinski ; Kowalski, Thayne Woycinck ; Fagondes, Simone Chaves ; Winckler, Pablo Brea ; Becker, Michele Michelin ; Ferrari, Renata Salatti ; Bevilacqua, Isabela Possebon

OBJECTIVESpinal Muscular Atrophy linked to chromosome 5q (SMA) is an autosomal recessive neurodegenerative disease characterized by progressive proximal muscle atrophy and weakness. This study addresses the scarcity of research on novel disease-modifying therapies for SMA in Latin America by reporting a real-world experience in Southern Brazil.METHODOLOGYThis is a single-center historical cohort that included all patients diagnosed with spinal muscular atrophy at a Regional Reference Service for rare diseases.RESULTSEighty-one patients were included, of whom 7 died during follow-up. Of the remaining 74 patients, 5.4 % were classified as pre-symptomatic, 24.3 % with SMA type 1, 28.4 % with type 2, 36.5 % with type 3, and 5.4 % with type 4. The mean follow-up time ranged from 1.8 years for pre-symptomatic cases to 8.7 years for SMA types 2 and 3. Approximately 42 % of these patients received specific disease-modifying therapy, of these, 96.8 % received Nusinersen, with 19.4 % transitioning to gene therapy using Onasemnogene Abeparvovec, and 6.4 % starting Risdiplam. Most patients with SMA type 1 were on disease-modifying treatment, whereas only slightly over a third of patients with type 2 and about 10 % of type 3 were receiving such treatments. Among treated patients, 80 % demonstrated improvement in motor performance during the follow-up, with a lesser therapeutic response being associated with late initiation of treatment and low motor function scores at baseline.CONCLUSIONThis real-world study reinforces the effectiveness of disease-modifying therapies for SMA in Brazil within the context of low- and middle-income countries, which is greater the earlier and the better the patient's functional status.

2024-12-01·Muscle & Nerve

Outcomes of early‐treated infants with spinal muscular atrophy: A multicenter, retrospective cohort study

Article

作者: Herbert, Karen ; Hamid, Omer Abdul ; Zaidman, Craig M. ; Brandsema, John F. ; Fisher, Mark ; Arya, Kapil ; Kuntz, Nancy L. ; Lee, Bo Hoon ; Veerapaniyan, Aravindhan ; Parsons, Julie ; Gibbons, Melissa ; Rogers, Amanda ; Felker, Marcia V. ; Lakhotia, Arpita ; Farah, Hiba ; Farrar, Michelle A. ; Rehborg, Rebecca ; Harmelink, Matthew ; Goedeker, Natalie L. ; King, Kiana ; Kichula, Elizabeth

AbstractIntroduction/AimsWhile prompt identification and treatment of infants with spinal muscular atrophy (SMA) can ameliorate outcomes, variability persists. This study assessed management and outcomes of early‐treated infants with SMA.MethodsWe analyzed retrospective data at 12 centers on infants with SMA treated at age ≤6 weeks from August 2018 to December 2023.ResultsSixty‐six patients, 35 with two SMN2 copies and 31 with ≥3 SMN2 copies, were included. Twenty‐five (38%, 22 with two SMN2 copies), had SMA findings before initial treatment which was onasemnogene abeparvovec in 47 (71%) and nusinersen in 19 (29%). Thirty‐two received sequential or combination treatments, including 16 adding nusinersen or risdiplam due to SMA findings following onasemnogene abeparvovec. All sat independently. Compared to children with ≥3 SMN2 copies, those with two SMN2 copies were less likely to walk (23/34 [68%] vs. 31/31 [100%], p < .001) and less likely to walk on time (9/34 [26%] vs. 29/31 [94%], p < .001); one non‐ambulatory child was <18 months old and was excluded from this analysis. No patients required permanent ventilation or exclusively enteral nutrition; six required nocturnal non‐invasive ventilation and four utilized supplemental enteral nutrition, all with two SMN2 copies.DiscussionEarly treatment of infants with SMA can improve outcomes as indicated by our cohort, all of whom sat independently and are without permanent ventilation. However, our study demonstrates ongoing disability in most children with two SMN2 copies despite early monotherapy and emphasizes the need for additional research, including earlier monotherapy, initial combination therapy, prenatal treatment, and non‐SMN modifying treatments.

573

项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的新闻（医药）

2025-01-16

·贝壳社

JPM 2025：制药巨头战略布局及最新进展

▲点击图片，了解详情 Insight 数据库/ Insight数据库第 43 届摩根大通医疗健康年会 (简称 JPM 大会) 如期而至。作为全球医疗健康领域规模最大的年度盛会之一，JPM 大会吸引了无数医疗从业人员和投资者的目光。国内外药企纷纷登上舞台，拿出十八般武艺，向全世界展示创新实力和最新进展。强生率先发力，豪掷 146 亿美元收购 Intra-Cellular Therapies，打响了 2025 年医药交易第一枪。礼来、GSK、艾伯维紧随其后，斥资数十亿美元重金押注 PI3Kα 抑制剂、KIT 酪氨酸激酶抑制剂和三抗。 MNC 向来是行业风向标，其战略布局影响着全球医药行业的走向。本文将根据 JPM 大会报告，重点介绍制药巨头的最新动态，仅供读者参考。阿斯利康：2030 年收入有望达到 800 亿美元阿斯利康主要聚焦肿瘤、心血管、肾脏和代谢疾病（CVRM）、呼吸与免疫（R&I）、疫苗和免疫疗法 (V&I)、罕见病五大治疗领域，2024 年前 9 个月，这五大业务的收入已达到 392 亿美元（YOY +19%）。截图来自：阿斯利康 JPM 大会演讲 PPT，下同目前，阿斯利康已为其后续增长布局了强大的在研产品管线。截至 2024 年，该公司有 91 个后期研发项目正在进行中，阿斯利康预测这些项目的平均年收入高峰有望超过 10 亿美元。同时，在体重管理和健康风险、ADC 和放射性偶联药物、下一代 IO 双特异性抗体、细胞治疗和 T 细胞接合剂、基因治疗和基因编辑五大领域，阿斯利康已取得了重要进展，这些项目将驱动阿斯利康在 2030 年以后保持持续的增长。阿斯利康预测，到 2030 年，公司将推出至少 20 个 NMEs 上市，并有望实现 800 亿美元的总收入。礼来：2024 年营收约 450 亿美元，增长 32% 礼来 CEO David Ricks 在 JPM 大会上介绍，美国肠促胰岛素类似物市场（包括注射用 GLP-1、口服 GLP-1 和 GLP-1/GIP 双重激动剂）2024 年第四季度总处方量同比增长 45%。在该季度的市场份额上，礼来增加了 3 个百分点，与 2023 年相比增加了 5 个百分点，直逼诺和诺德。截图来自：礼来 JPM 大会演讲 PPT，下同财务方面，礼来预计 2024 年全年收入将达到约 450 亿美元，较 2023 年实现 32% 的显著增长。展望未来，2025 年全年销售额有望达到 580 亿美元至 610 亿美元，中值增长率维持在 32%。这一增长趋势部分得益于癌症药物匹妥布替尼、特应性皮炎治疗药物来金珠单抗、溃疡性结肠炎药物米吉珠单抗和阿尔茨海默病治疗药物多奈单抗等新药的陆续推出。辉瑞：聚焦增效，为「LOE」浪潮做准备辉瑞 CEO Albert Bourla 在 JPM 大会上表示，公司一直在为即将席卷而来的「LOE（畅销产品独占权丧失）浪潮」做准备。近年来，辉瑞通过收购Biohaven、Seagen等公司获得的产品预计到 2030 年能为公司贡献 200 亿美元的销售额，足以抵消 LOE 造成的损失。除了收购的产品外，辉瑞对管线中其它在研的药物也充满信心。2025 年，辉瑞将聚焦关键领域与核心产品，优化资源配置，提高研发和运营效率，预计有 4 款药物新适应症斩获监管批准，9 项关键III期临床结果公布，全年营收能够达到 610 至 640 亿美元。截图来源：辉瑞 JPM 大会演讲 PPT 罗氏：自研+BD，丰富管线组合罗氏制药业务主要集中在神经、肿瘤/血液、免疫、肾脏及代谢、眼科五大疾病领域，目前已有 21 款产品进入市场，未来销售额将持续保持增长。近两年获批的Columvi（CD3/CD2 双抗）、Elevidys（基因疗法）、Piasky（补体 C5 抑制剂）等产品，更是有望成为推动公司未来业绩增长的关键动力。截图来自：罗氏 JPM 大会演讲 PPT，下同罗氏介绍，公司目前已经通过交易并购重塑了产品管线，比如收购 AntlerA 开发眼科 Wnt 激动剂，引进信达 DLL3 ADC 深入布局实体瘤。未来，罗氏还将继续通过自研和 BD 加强管道投资组合。 2025 年，罗氏将有 6 项适应症斩获监管批准，12 项关键 III 期临床取得进展，多个新药分子启动 III 期临床，其中包括阿尔茨海默病新药 Trontinemab。吉利德：业绩重回增长，将推出 9 款 HIV 新药吉利德业绩连续两年下滑后，终于在 2024 年重回增长。吉利德 CEO Dan O'Day 表示，未来公司营收还将继续增长，因为「投资正在转化为商业利益」。吉利德预计在 2033 年 Biktarvy 失去市场独占权之前，推出 9 款 HIV 新药，其中包括入选《Nature》2024年度重大突破的来那帕韦（lenacapavir）。来那帕韦HIV 暴露前预防（PrEP）效力高达 100%，该适应症有望在 2025 年获批上市，每年仅需给药 2 次。截图来自：吉利德 JPM 大会演讲 PPT，下同除病毒感染外，吉利德也在不断加强肿瘤和炎症两大疾病领域的新药研发。肿瘤方面，吉利德有 10 项 III 期临床研究正在开展，预计在 2026 年推出 CAR-T 疗法 Anito-cel。炎症方面，Seladelpar 原发性胆汁性胆管炎（PBC）适应症已在美国加速批准，欧盟预计在今年上半年做出审批决定。默沙东：深入布局 HIV 、眼科，开启多元化增长默沙东正在不断优化其管线布局，从最初聚焦肿瘤、心血管代谢和免疫三大疾病领域，逐步稳健拓展，如今也已将 HIV 和眼科纳入业绩增长版图。HIV 方面，默沙东在 Islatravir 基础上开发了长效 HIV 口服药物 MK-8527，目前已经进展至 II 期临床。眼科方面，默沙东 2024 年斥资 30 亿美元收购 EyeBio 重返该赛道，囊获的三抗 Restoret 正在开展 II/III 期临床。预计到 2030 年，HIV 和眼科产品均能为默沙东贡献数十亿美元收入。截图来自：默沙东 JPM 大会演讲 PPT，下同 2025 年，默沙东将有 13 款产品实现新的突破，包括 5 款肿瘤药物、3 款心血管代谢药物、1 款自免药物和 3 款抗感染疫苗。其中有 5 款产品已进入临床 III 期。 BMS：40 个项目处于关键 II/III 期阶段 BMS CEO 在大会上介绍了公司产品管线进展。目前，BMS 有 40 个在研项目处于关键 II/III 期阶段，涵盖肿瘤/血液学、心血管、神经科学、免疫学四个领域。针对这四个领域 BMS 也介绍了重点投资方向：肿瘤/血液学领域，布局方向包括蛋白质降解、细胞治疗、复杂生物制剂、放射性药物；心血管领域，布局方向包括血栓、心肌病、心力衰竭；神经科学领域，布局方向包括神经精神病学、神经退行性疾病；免疫学领域，布局方向包括控制炎症、重置免疫记忆、促进体内平衡。截图来自：BMS JPM 大会演讲 PPT，下同过去 3 年，BMS 研发投资约 280 亿美元，业务发展投资约 270 亿美元。展望未来，BMS 将会聚焦更加多样化、低风险的投资组合，以实现持续的高增长和长期的股东回报。到 2025-2030 年，该公司预计将推出 10+ 个 NME 项目和 30+ 个新适应症拓展项目，推动公司的持续增长。诺华：专注核心业务，业绩持续增长剥离 Alcon 和 Sandoz 后，诺华从 2023 年开始已经成功转型为一家纯正的创新药企。2024 年，在精准聚焦的策略下，诺华业绩也实现了低两位数的增长，表现不俗。诺华专注于心血管肾代谢、免疫、神经科学和肿瘤四大疾病领域，目前已有 13 款重磅炸弹。此外，诺华已经搭建起生物、化学、xRNA、放射性配体疗法和基因与细胞疗法五大技术平台，美国、中国、德国和日本是其优先关注和布局的市场。截图来自：诺华 JPM 大会演讲 PPT，下同诺华 CEO Vas Narasimhan 在 JPM 大会上表示， Kisqali 有望成为公司历史上最畅销的药物之一。目前，Kisqali 在美国转移性乳腺癌领域占有约 50% 的市场份额，在早期乳腺癌领域占有 52% 的市场份额。此外，公司近期还将推出 4 款潜在重磅产品，包括 BTK 抑制剂 Remibrutinib、基因疗法 OAV101 IT、ASO 药物 Pelacarsen 和 BAFFR 抑制剂 Lanalumab。未来，诺华业绩有望继续增长，2024-2029 年净销售额复合年平均增长率（CAGR）预计达到 5% 。武田：6 款新药待上市，销售额有望冲 200 亿美元武田专注于消化、神经科学和肿瘤三大核心治疗领域的药物研发，重点关注小分子、生物制品、抗体偶联药物（ADC）和细胞疗法，2024 年研发投入约 51 亿美元，与往年相比大幅增加。截图来自：武田 JPM 大会演讲 PPT，下同武田在 JPM 大会上重点介绍了公司处于后期临床阶段的高价值资产，这些新药上市后销售总额有望达到 100-200 亿美元。其中 TYK2 抑制剂 Zasocitinib 是武田以 60 亿美元从 Nimbus 公司引入的，目前正在开展银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎等适应症的临床试验，进入市场后每年预计能给公司带来 30-60 亿美元的收入，而且还有显著上升的潜力。拜耳：新组织、新模式、新产品拜耳处方药全球总裁 Stefan Oelrich 在 JPM 大会上介绍，公司正在努力推出多款新产品来摆脱抗凝药 Xarelto 专利到期的困境。到 2026 年，拜耳预计能够推出 3 款重磅新药，包括更年期药物 Elinzanetant、心血管药物 Acoramidis 和新型抗凝药 Asundexian Stroke。截图来自：拜耳 JPM 大会演讲 PPT，下同此外，为提高盈利能力，拜耳准备把自己打造成一个更精简、更敏捷的组织。公司制定了新的经营模式，即聚焦重点、改善质量、增加生产力和提高效率。目前，拜耳已经在全球进行了多轮裁员。 GSK：2025 年有望迎来 5 个新药获批（含新适应症）自从 2022 年将消费者保健业务拆分出去后，GSK 的业务主要聚焦特药和疫苗。目前该公司产品管线中有 67 个项目。2024 年，得益于特药、疫苗业务的良好增长表现，GSK 曾先后两次上调了其 2024 年度的销售额和营业利润业绩预期。GSK 预计 2024 全年的销售额有望实现 7%-9% 的增长，营业利润的增速预计在 11%-13%。截图来自：GSK JPM 大会演讲 PPT 在 2025 年，GSK 预计有 5 个新产品的上市申请将会得到监管机构批准上市，包括： BCMA ADC 玛贝兰妥单抗（Blenrep），2024 年已在欧洲、日本、中国、美国等国家和地区递交了上市申请，用于多发性骨髓瘤治疗；长效 IL-5 抗体德莫奇单抗（Depemokimab），已于2025 年 1 月在中国申报上市； IL-5 抗体美泊利珠单抗（Nucala），2024 年 12 月在美国递交了嗜酸性粒细胞型慢性阻塞性肺疾病的新适应症上市申请； Gepotidacin，20 多年来首个用于治疗尿路感染的新型口服抗生素，已于 2024 年 10 月在美国申报上市； MenABCWY，五价脑膜炎球菌，已于 2024 年 4 月在美国申报上市。往期推荐 1 惠民保，已走到2.0的边缘 2 下一代双抗技术，爆了 _ 3 复星医药：能否踏上复兴征途？ _ *声明：本稿件为转载，仅用于分享，不代表本公众号立场，如涉及版权等问题，请尽快联系我们，我们将第一时间更正或删除，谢谢！投稿请添加小助手：bioclub666

并购疫苗细胞疗法免疫疗法抗体药物偶联物

2025-01-16

·药时空

JPM 2025 | 诺华近期将推出4款潜在重磅产品

JPM是全球医疗健康领域规模最大的年度盛会之一，吸引了无数医疗从业人员和投资者的目光。大大小小的药企，在此期间拿出十八般武艺，向全世界展示创新实力和最新进展。诺华首席执行官Vas Narasimhan在JPM大会上表示，投资者界提出的主要问题是 “2031/32年后，诺华如何发展”。他开玩笑说，作为2025年的首席执行官，不得不担心2032年，但向投资者推销诺华拥有业内 “最令人兴奋的管道”。诺华的研发管线由29个NME组成，分为14个2期和3期资产，以及15个1期药物，涵盖了从癌症、心血管疾病和免疫学到罕见病和神经病学的各种靶点。另外，Narasimhan表示，Kisqali有望成为公司历史上最畅销的药物之一。目前，Kisqali 在美国转移性乳腺癌领域占有约50%的市场份额，在早期乳腺癌领域占有 52% 的市场份额。此外，公司近期还将推出 4 款潜在重磅产品，包括 BTK 抑制剂 Remibrutinib、基因疗法 OAV101 IT、ASO 药物 Pelacarsen 和 BAFFR 抑制剂 Lanalumab。未来，诺华业绩有望继续增长，2024-2029年净销售额复合年平均增长率（CAGR）预计达到 5% cc。扫描二维码，登记信息后期即可获取持续更新JPM2025 PPT 识别微信二维码，可添加药时空小编请注明：姓名+研究方向！

临床3期基因疗法引进/卖出申请上市

2025-01-15

·派真生物PackGene

行业资讯 | 8.1亿美元！两款AAV基因疗法对外授权合作达成

2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。 REGENXBIO将继续负责这两种AAV基因治疗药物的制造工作，并保留对RGX-121优先审查凭证的所有权利及由此产生的任何收益。Nippon Shinyaku则将负责在美国和亚洲地区该基因疗法的商业化工作。预计此次交易将在2025年第一季度末完成，但需满足常规条件并获得必要的监管批准。这次合作结合了双方各自专业业务上的优势，以期为患有MPS II和MPS I的患者提供潜在的变革性治疗方法。 REGENXBIO的总裁兼首席执行官Curran M. Simpson表示，这次与Nippon Shinyaku的合作令人兴奋，因为它充分利用了双方的优势。RGX-121有望成为首个获批用于MPS II（亨特综合征）的基因疗法，预计最早在2025年末获得FDA批准。RGX-111在I/II期研究中显示出非常有希望的结果。凭借Nippon Shinyaku在罕见病领域的专长和强大的商业化能力，双方期待共同努力将这两种有前景的候选药物推向市场，造福患者。 Nippon Shinyaku的总裁Toru Nakai也表达了对此次合作的信心，非常高兴能与REGENXBIO这样的基因治疗开发和制造企业合作。 REGENXBIO是一家临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来，它一直致力于AAV基因疗法的开发。该公司正在推进一系列针对视网膜和罕见疾病的AAV基因疗法的研发，包括与AbbVie合作开发用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的ABBV-RGX-314，以及用于治疗Duchenne肌营养不良症的RGX-202等。目前，成千上万的患者已经接受了基于REGENXBIO的AAV基因治疗技术平台开发的创新基因疗法的治疗，其中包括诺华公司的用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的AAV基因药物ZOLGENSMA（该款药物使用了REGENXBIO公司NAV®基因输送技术平台开发的AAV9病毒载体）。关于派真生物

引进/卖出基因疗法优先审批

100 项与 Onasemnogene abeparvovec 相关的药物交易

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外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11559	Onasemnogene abeparvovec	M09AX	DB15528

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
I型脊髓性肌萎缩症	韩国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2021-05-28
脊髓性肌萎缩	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2019-05-24

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	意大利	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	英国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	法国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	日本	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	比利时	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	澳大利亚	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩	临床3期	中国台湾	Novartis Gene Therapies, Inc.	2020-02-10
脊髓性肌萎缩	临床3期	英国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2018-04-02
I型脊髓性肌萎缩症	临床3期	美国	Novartis Gene Therapies, Inc.	2017-10-24

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05089656 (STEER, Company_Website) 人工标引	临床3期	II型脊髓性肌萎缩	-	onasemnogene abeparvovec	(艱範製獵鏇衊範膚衊蓋) = The STEER study met its primary endpoint showing an increase from baseline across the study population in total Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) scores. 夢艱鑰觸積顧願鹹網齋 (鹹膚淵觸網鑰鏇繭齋艱 ) 达到更多	积极	2024-12-30
NCT05089656 (STEER, Company_Website) 人工标引	临床3期	II型脊髓性肌萎缩	-	Sham control		积极	2024-12-30
NCT04851873 (SMART, MDA2024) 人工标引	临床3期	脊髓性肌萎缩	24	onasemnogene abeparvovec	(鏇築遞製願憲襯蓋淵襯) = 蓋製繭願繭夢繭糧衊網膚築鏇齋範襯淵艱選選 (積鏇鏇積蓋繭糧憲壓觸, 4.0) 更多	积极	2024-03-04
NCT05073133 (OFELIA, MDA2024) 人工标引	临床4期	脊髓性肌萎缩	16	Onasemnogene Abeparvovec	(蓋積選願醖積齋窪範齋) = 鏇鹽製構獵網築遞願蓋積窪築積蓋願淵糧廠淵 (窪餘簾窪鹹廠繭夢餘獵 ) 更多	积极	2024-03-03
MDA2024	N/A	-	-	Onasemnogene abeparvovec	(壓鑰鹹廠範遞壓餘憲網) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 網齋衊艱選鬱窪鹽齋繭 (簾糧願衊鹹餘齋鹹顧壓 ) 更多	-	2024-03-03
MDA2024	N/A	脊髓性肌萎缩	-	Onasemnogene abeparvovec	窪窪製顧艱膚淵壓觸襯(醖遞積夢顧顧鑰選繭壓) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 網顧壓醖遞範網願製繭 (鹽鏇選獵淵膚獵衊築顧 )	-	2024-03-03
RESTORE Registry (MDA2024)	N/A	脊髓性肌萎缩	31	Onasemnogene abeparvovec	(窪鹽鹹積鹽淵襯網積遞) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 顧積鏇衊積構構鏇襯襯 (廠糧積淵蓋廠觸憲範積 ) 更多	积极	2024-03-03
NCT04042025 (LT-002, AAN2023)	临床3期	脊髓性肌萎缩	81	Intravenous onasemnogene abeparvovec	(齋鬱範願艱製壓齋願願) = The most frequently reported TEAEs were gastroenteritis, nasopharyngitis, pneumonia, respiratory distress, and viral infection 鏇夢願願範夢願鑰範獵 (遞壓網鏇膚蓋艱壓鏇顧 )	积极	2023-04-25
NCT04042025 (LT-002, AAN2023)	临床3期	脊髓性肌萎缩	81	Intrathecal onasemnogene abeparvovec		积极	2023-04-25
AAN2023	N/A	脊髓性肌萎缩 SMN2	-	Onasemnogene-abeparvovec	膚範構積願衊憲醖醖蓋(餘醖淵選餘獵鑰齋憲遞) = 糧繭窪簾壓壓艱鬱齋廠糧觸觸餘鑰壓鹽製蓋鬱 (願鏇膚餘鬱積積繭夢鬱 ) 更多	-	2023-04-25
NCT03505099 (SPR1NT, AAN2023)	临床3期	脊髓性肌萎缩 SMN2	29	Onasemnogene Abeparvovec	網鬱壓築膚衊鑰衊積鹽(夢構窪鬱襯廠鑰繭襯網) = 鹹遞鬱膚願糧膚齋醖衊獵艱鏇選遞餘簾構廠網 (範範醖積顧醖窪廠壓構 )	-	2023-04-25
NCT03505099 (SPR1NT, AAN2023)	临床3期	脊髓性肌萎缩 SMN2	29	Onasemnogene Abeparvovec	網鬱壓築膚衊鑰衊積鹽(夢構窪鬱襯廠鑰繭襯網) = 鑰壓膚選鏇簾襯網衊積獵艱鏇選遞餘簾構廠網 (範範醖積顧醖窪廠壓構 )	-	2023-04-25
RESTORE (MDA2023)	N/A	SMN2 gene copies	14	Onasemnogene Abeparvovec	(襯衊襯壓簾蓋廠醖窪醖) = Two children reported AEs Grade 3 (one had otitis media and one with history of fetal stroke had seizure ~3.5 months post-OA) 範壓網壓艱鏇簾鹹積選 (夢艱選醖襯獵網鹹製遞 ) 更多	-	2023-03-19