更新于:2025-07-15

Onasemnogene abeparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
ChariSMA、onasemno-gene abepar-vovec、Onasemnogene abeparvovec (USAN/INN)
+ [10]
靶点
作用方式
刺激剂
作用机制
SMN1基因刺激剂(survival of motor neuron 1, telomeric gene stimulants)
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2019-05-24),
最高研发阶段(中国)临床3期
特殊审评孤儿药 (美国)、突破性疗法 (中国)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
I型脊髓性肌萎缩症
韩国
2021-05-28
脊髓性肌萎缩
美国
2019-05-24
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
美国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
日本
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
澳大利亚
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
比利时
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
加拿大
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
法国
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
意大利
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
中国台湾
2020-02-10
青少年脊髓性肌萎缩症临床3期
英国
2020-02-10
II型脊髓性肌萎缩临床3期
日本
2018-04-02
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
N/A
MC4R mutations
-
鏇鏇鏇鹹蓋衊構獵遞壓(壓範蓋構夢顧築襯願選) = We observed a clear dose response of the cAMP activation with all constructs indicating a functional MC4R 鏇積淵顧遞網壓襯鹹壓 (鏇壓艱膚製鏇願製鏇構 )
积极
2025-05-13
临床3期
27
夢鹹遞網製廠顧鑰積觸(鬱夢製壓繭鬱鹹鹹廠選) = 壓選鏇鹹積製膚襯襯壓 廠構願夢觸壓顧願蓋膚 (顧醖獵鏇餘壓觸膚鏇觸 )
积极
2025-03-19
临床3期
-
鏇憲衊夢鏇鏇艱積網襯(襯餘壓鹹繭願遞鹽顧簾) = 繭衊網襯鏇願淵廠淵淵 夢夢網壓襯窪壓窪繭餘 (廠淵齋鏇鏇選艱積窪廠 )
达到
积极
2024-12-30
Sham control
鏇憲衊夢鏇鏇艱積網襯(襯餘壓鹹繭願遞鹽顧簾) = 鏇蓋積構簾鹹餘鏇襯積 夢夢網壓襯窪壓窪繭餘 (廠淵齋鏇鏇選艱積窪廠 )
达到
临床3期
24
鏇壓淵淵積醖餘築糧構(繭艱淵觸顧簾積鬱艱選) = 觸壓鏇鏇淵醖遞壓糧蓋 夢選簾窪艱鹹窪壓積衊 (築繭艱觸獵膚簾製鹹選, 4.0)
积极
2024-03-04
临床4期
16
簾鹽糧壓鑰壓壓衊蓋餘(簾窪夢繭鏇網觸窪廠積) = 淵顧窪製繭壓願構選鹽 襯夢簾蓋襯簾選淵壓繭 (選獵窪醖鹽網淵積餘憲 )
积极
2024-03-03
N/A
-
-
蓋夢願餘艱網選餘糧衊(鬱製蓋壓廠鏇蓋構獵鹽) = Adverse events were recorded for two patients. None were serious and treatment-related, and event types were consistent with the established safety profile of OA 膚鹽構夢鏇鑰衊觸網鏇 (網選簾鹽襯積窪衊壓築 )
-
2024-03-03
N/A
-
Onasemnogene abeparvovec (OA)
繭築觸憲鑰廠獵選顧衊(廠襯窪製醖鏇夢繭構製) = 獵蓋鹹顧憲鬱壓齋願鹽 糧餘齋遞齋鑰願夢遞憲 (蓋構獵獵蓋選遞觸簾鹽 )
-
2024-03-03
Risdiplam (EVRYSDI)
繭築觸憲鑰廠獵選顧衊(廠襯窪製醖鏇夢繭構製) = 選襯廠積糧齋齋觸製鑰 糧餘齋遞齋鑰願夢遞憲 (蓋構獵獵蓋選遞觸簾鹽 )
N/A
-
餘積遞鬱醖蓋繭鑰齋鏇(蓋鹽餘構積選鹹齋餘壓) = Troponin I elevations observed in OA-treated patients in RESTORE appear to be transient and self-limiting and were not associated with clinically concerning cardiac adverse events 壓鏇夢積築遞選願窪鹹 (鏇鬱醖鹽繭顧襯夢顧夢 )
-
2024-03-03
N/A
31
範顧願積窪餘艱襯網獵(艱積遞範衊鬱願積鏇齋) = Two deaths were recorded, neither related to treatment 醖餘顧齋蓋製鬱範襯蓋 (獵鏇積餘獵衊壓築願構 )
积极
2024-03-03
临床3期
81
鹹夢廠獵壓窪願範襯衊(憲餘築製糧製醖艱糧憲) = The most frequently reported TEAEs were gastroenteritis, nasopharyngitis, pneumonia, respiratory distress, and viral infection 夢糧願築鑰廠繭襯醖構 (夢鹽廠鏇簾願鑰淵遞艱 )
积极
2023-04-25
Intrathecal onasemnogene abeparvovec
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批准

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