E周药闻|罗氏、AZ砍管线，320万基因疗法诞生，智翔金泰上市破发，药明生物为何暴跌？

2023-06-25

上市批准基因疗法细胞疗法

本周，美国糖尿病协会第83届年会科学会议召开，礼来、勃林格殷格翰……GLP-1舞台新星闪耀。但阿斯利康却逆势而为，第二次停掉了一款GLP-1产品，原因是为何？又一款天价基因疗法诞生，定价320万美元，同时也是首个用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)4-5岁患者的一次性基因疗法。另外,斑秃患者或迎救星，辉瑞 JAK3抑制剂利特昔替尼 JAK3抑制剂利特昔替尼也获得FDA批准上市。国内，更多是资本市场事件给行业带来了多个待解题：药明生物暴跌17%，背后原因为何，光辉背后CXO行业有何隐忧？又一家生物科技企业IPO终止，这已是今年以来第几起了？云顶新耀又因什么，股价大涨27%……一起看看这周都发生了什么？政策动态全国中成药集采拟中选结果公布6月21日，全国中成药集采在武汉开标，产生拟中选结果并公示。此次集采由湖北省医保局牵头，包括除湖南、福建以外的30个省市区(兵团），共63家企业68个产品拟中选，中选率约达71.6%，中选品种平均降幅49.36%。中选药物包括复方斑蝥、复方血栓通、冠心宁、华蟾素、接骨七厘、乐脉、脉管复康、脑安、藤黄健骨、香丹、心可舒等15个类别。本次集采周期为2年，视情况可延长1年。国家药监局宣布银黄含化滴丸、热炎宁合剂转换为非处方药近日，国家药监局发布了银黄含化滴丸、热炎宁合剂由处方药转换为非处方药的通知，要求MAH在2024年3月14日前，向省级药品监督管理部门提交修订说明书备案，药品上市许可持有人提交备案之日起生产的药品，不得继续使用原药品说明书。今年以来，多款药物由处方药转化为非处方药，中成药居多，如柴黄口服液、阿胶胶囊、金莲清热泡腾片等。CDE发布《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品在细胞来源、类型、制备工艺等方面异质性较大，治疗原理和体内活性作用相较传统药物更加复杂。为给该类产品开展临床试验提供技术指导和建议，6月21日，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》多地明确第八批集采落地时间第八批集采正陆续落地，多个省已有进展，10个省已确定落地时间。其中，辽宁省执行时间在7月20日，甘肃和山西执行时间在7月15日，山东执行时间在7月10日，上海执行时间在7月下旬。除上述5省外，江西、西藏、河北、河南、内蒙古的执行时间为7月1日。大型制药齐鲁制药伊布替尼片仿制药申报上市6月19日，CDE官网显示，齐鲁制药伊布替尼片上市申请获得受理，这也是国内首款申报上市的伊布替尼片剂仿制药。伊布替尼是全球首个获批上市的BTK抑制剂，早在2013年，伊布替尼胶囊（70mg和140mg）获美国FDA批准上市，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）。伊布替尼由艾伯维旗下公司Pharmacyclics与强生旗下杨森联合开发和商业化。2018年，强生和艾伯维推出了伊布替尼片剂。阿斯利康再次终止GLP-1管线本周，阿斯利康证实了由于疗效和耐受性未优于目前正在开发或已经上市的其他药物，终止其口服GLP-1R激动剂AZD0186的临床开发,这是阿斯利康今年以来终止的第二个GLP-1项目，早些时候还终止了cotadutide的IIb / III 期非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的临床开发。此外，阿斯利康还终止一款IL-4Rα拮抗剂的临床研发。礼来公布口服GLP-1R激动剂II期临床结果6月23日，礼来公布了其口服GLP-1R激动剂Orforglipron的最新II期数据，该项研究旨在评估Orforglipron用于肥胖或超重患者的慢性体重管理。数据显示，Orforglipron达到了疗效评估的主要和次要终点，并在至少有一种体重相关合并症（不包括2型糖尿病）的肥胖或超重成人中显示出临床显著的体重减轻。该研究结果在美国糖尿病协会第83届科学会议上以口头报告形式分享，并同时发表在了《新英格兰医学杂志》上。辉瑞治疗斑秃新药获批上市6月23日，辉瑞宣布FDA已批准其JAK3抑制剂Litfulo(ritlecitinib)上市，作为每天一次口服药物，用于治疗12岁及以上严重斑秃患者，批准的Litfulo推荐剂量为50mg。据了解，这是FDA首次批准用于治疗有严重斑秃的青少年(12岁以上)的药物。临床2b/3期试验显示，23%接受50mg Litfulo治疗的患者在6个月后头皮毛发覆盖达80%或以上（SALT≤20），而此数值在安慰剂组仅为1.6%。2022年6月，FDA批准了礼来 JAK抑制剂baricitinib口服片剂，用于治疗严重斑秃，不过适用人群为成年患者。罗氏终止天使综合征反义疗法开发6月23日，据外媒报道，罗氏将终止推进反义寡核苷酸疗法Rugonersen治疗天使综合征的临床开发，并表示该疗法的耐受性良好，这一决定无关安全性问题。罗氏的Rugonersen是一种具有选择性的反义寡核苷酸疗法，具有提高UBE3A的mRNA和蛋白表达水平的潜力。一项名为TANGELO的I期研究显示，虽然在脑电图模式上看到了一些“令人鼓舞的效果”，但中期分析的临床改善水平不符合继续推进的预设标准。不过，停止Rugonersen开发并不意味罗氏放弃了在天使综合征这一领域的探索。第一三共完成退还Yescarta日本营销授权近日，吉利德旗下的免疫细胞疗法公司Kite Pharma宣布，其Yescarta的营销授权由第一三共转移给吉利德日本子公司Gilead Sciences KK已经完成，Gilead Sciences负责Yescarta在日本的销售和推广活动。去年12月，第一三共和Kite宣布2023年要完成Yescarta在日本营销授权的转移。该产品于2017年获FDA批准上市，用于接受过两线或以上系统性治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。第一三共与Kite在2017年达成协议，授予第一三共在日本开发、制造和商业化Yescarta的独家权利。生物科技科伦博泰 TROP-2 ADC新适应证拟纳入突破性治疗品种6月21日，据CDE官网，科伦博泰靶向TROP-2的ADC注射用SKB264新适应证拟纳入突破性治疗品种，用于既往接受过至少二线系统化疗的局部晚期或转移性激素受体（HR）阳性、HER2阴性乳腺癌 HER2阴性乳腺癌。6月16日，科伦博泰宣布该产品联合抗PD-1单抗帕博利珠单抗 PD-1单抗帕博利珠单抗的Ⅱ期临床试验获EMA批准，拟用于选定的多种晚期实体瘤患者。君实生物 PD-1/VEGF双抗申报临床6月20日，君实生物注射用JS207临床申请获国家药监局受理。JS207为君实自主研发的重组人源化抗PD-1/VEGF双特异性抗体，主要用于晚期恶性肿瘤的治疗。鉴于VEGF和PD-1在肿瘤微环境中的共表达，JS207可同时以高亲和力结合于PD-1与VEGFA，可阻断PD-1与PD-L1和PD-L2的结合，并同时阻断VEGF与VEGF受体的结合，具有免疫治疗药物和抗血管生成药物的协同作用，达到更好的抗肿瘤活性天广实 CD20抗体MIL62注射液拟纳入突破性疗法认证6月20日，天广实 CD20抗体MIL62注射液拟纳入突破性疗法认证，用于治疗原发性膜性肾病，这也是国内首款针对肾病治疗拟纳入突破性疗法的国产药物。据了解，国内目前有近10款药物正在针对膜性肾病适应证开展临床试验，其中进入III期临床阶段的较少。有意思的是，恒瑞医药刚刚在6月16日发布公告官宣了终止与天广实关于MIL62产品的相关合作。定价为320万美元，Sarepta基因疗法获批上市6月22日，Sarepta Therapeutics宣布其与罗氏联合开发的基因疗法SRP-9001获FDA加速批准上市，适用于4-5岁携带抗肌萎缩蛋白基因突变的非卧床儿科杜氏肌营养不良症（DMD）患者。Sarepta表示，该产品定价为320万美元。该产品一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。Seagen ADC组合疗法III期临床试验达主要终点6月21日，Seagen宣布其ADC药物Adcetris与化疗联用，在一线治疗晚期经典霍奇金淋巴瘤（cHL）的III期临床试验中，达到共同主要终点，数据显示，组合疗法治疗的患者3年无进展生存率达到94.9%。Adcetris采用了Seagen独有的ADC连接子技术，设计为在血流中稳定，但内化进入CD30阳性肿瘤 CD30阳性肿瘤细胞后释放MMAE。资本市场智翔金泰成功登陆科创板6月20日，智翔金泰登陆科创板，公告显示，本次公开发行股票数量为9168万股，发行后公司总共股本约为3.67亿股，发行价为37.88元/股，预计募集资金总额约为34.73亿元。根据招股书透露，截至招股说明书签署日，智睿投资持有智翔金泰72.73%股权，而智睿投资90%股权由蒋仁生持有，剩余10%股权由蒋仁生通过其控制的智飞生物持有。药明生物暴跌17%6月20日，资本寒冬再次波及到了CXO行业，药明生物暴跌17%。截至2023年5月31日，药明生物共有项目613个，2023年前五个月新增25个综合项目，而2022年前四个月新增47个项目，同比明显腰斩。再往前追溯，2020-2021年，药明生物当年新增项目数量分别为103个、156个，照此颓势发展，药明生物今年新增项目将远不如前。管理层做出解释，一是因全球生物技术融资环境疲软，二是2022年基数较高等。云顶新耀股价大涨27%！或因旗下产品将上市截至6月20日收盘，云顶新耀股价涨超27%，在低迷的港股市场逆势而为。有消息称，云顶新耀旗下药物Nefecon(耐赋康)正在进行中国上市申请，并预计将于四季度获批。该产品是近50年来首支获批上市用于治疗IgA的药物，也是目前全球唯一IgA肾病治疗药物。康龙化成投资一家医药基金6月19日，康龙化成发布公告称，拟作为德诚二期基金第四轮新增后续募集唯一投资人，作为有限合伙人以自有资金认缴出资5000万元人民币参与投资德诚二期基金，通过德诚二期基金对医疗健康领域的企业进行股权、准股权及可转换为股权的债权投资，实现资本升值。该基金业将主要对医疗健康领域的种子期、早中期、成长期企业进行投资。韬略生物科创板IPO终止6月20日，上交所官网显示，苏州韬略生物科技有限公司科创板上市申请终止。韬略生物已经经历了两轮的问询回复。截至招股说明书签署日，韬略生物的2款主要产品已获得CDE和/或美国FDA批准针对4项不同的适应证开展关键性临床试验，每项适应证可以通过开展II期单臂关键性临床试验直接单独申请附条件上市。亿腾医药再度冲刺港股IPO6月23日，港交所官网显示，亿腾医药再次递交港交所上市申请，摩根士丹利为保荐人。亿腾医药于2001年开始开展业务，通过与多家全球跨国医药公司及生物科技公司合作在中国分销其产品。目前，该公司战略重点在抗感染、CVD及呼吸系统的治疗领域，创新产品方面，亿腾于2015年自Amarin授权引进Vascepa以进行开发及商业化，今年5月，该产品取得国家药监局的新药申请批准，以治疗严重HTG水平(≥500 mg/dL)。24亿美元！礼来公司收购了一家DICE Therapeutics6月20日，礼来官网信息显示，将以约24亿美元的金额收购一家名为DICE Therapeutics的公司DICE Therapeutics是一家生物医药公司，利用其专有技术平台，构建了新型口服治疗候选药物管线，用于治疗免疫学和其他治疗领域的慢性疾病，包括目前正在临床开发的口服IL-17抑制剂。该公司最初专注于开发针对免疫学中经过充分验证的靶标的口服治疗药物，目标是达到与全身生物学对应物相当的效力，迄今为止已在这些疾病领域证明了最大的治疗获益。登记邮箱信息订阅E药经理人信息服务扫描二维码精彩推荐CM10 | 集采 | 国谈 | 医保动态 | 药审 | 人才 | 薪资 | 榜单 | CAR-T | PD-1 | mRNA | 单抗 | 商业化 | 国际化｜猎药人系列专题启思会 | 声音·责任 | 创百汇 | E药经理人理事会 | 微解药直播 | 大国新药 | 营销硬观点 | 投资人去哪儿 | 分析师看赛道 | 药事每周谈 | 医药界·E药经理人 | 中国医药手册创新100强榜单 | 恒瑞 | 中国生物制药 | 百济 | 石药 | 信达 | 君实 | 复宏汉霖｜翰森 | 康方生物 | 上海医药 | 和黄医药 | 东阳光药 | 荣昌 | 亚盛医药 | 齐鲁制药 | 康宁杰瑞 | 贝达药业 | 微芯生物 | 复星医药｜再鼎医药跨国药企50强榜单 | 辉瑞 | 艾伯维 | 诺华 | 强生 | 罗氏 | BMS | 默克 | 赛诺菲 | AZ | GSK | 武田 | 吉利德科学 | 礼来 | 安进 | 诺和诺德 | 拜耳 | 莫德纳 | BI | 晖致 | 再生元