Beijing Mabworks Biotech Co., Ltd.

随着新产品陆续上市，Biotech 将面临越来越多关于商业化和生产方面的问题。以生产为例，药品的 CMC 是创新药快速实现由实验室到商业化高质量转化的关键一步，渗透在药物研发上市的多个环节中，影响着药物研发上市的进度，越来越表现出难以被忽视的趋势。近年来有越来越多的产品因为 CMC 问题被 FDA 拒绝或推迟。一旦项目推迟，竞争对手的产品就可能超车，原有的优势将很难保持。 11月28-29日药融圈将在北京举办“创新药早期开发及cmc策略大会”，本次会议邀请新药研发领军企业CMC专家，分享加速新药开发的落地策略及创新药CMC实操经验，助力中国医药创新发展！ 会议信息 会议时间：2024年11月28-29日 会议地点：北京 会议规模：500人 主办单位：药融圈 扫描下方二维码报名 亮点话题 话题1：呋喹替尼的CMC关键风险点与解决方案 话题2：奥布替尼上市过程中CMC研究 话题3：发现用于预防动脉血栓形成的有效且选择性喹喔啉蛋白酶激活受体 4 (PAR4) 拮抗剂 话题4：小分子创新药后期CMC与NDA申报实践 话题5：伯瑞替尼-c-MET抑制剂的开发策略 话题6：IND备案中常见问题分析 话题7：创新药中轴手性的控制策略-以KRAS G12C抑制剂戈来雷塞为例 话题8：创新药质量研究要点及分析方法快速开发策略 话题9：仿制药中美双报策略和挑战 话题10：小分子新药有个好工艺很重要 话题11：改良型新药CMC的设计考量 话题12：抗体类药物皮下高浓度制剂开发要点与解决方案 话题13：多肽类产品在临床期间CMC研究的多变性及应对策略 话题14：多肽药物长效制剂研发进展 话题15：多肽药物口服递送技术及进展 话题16：难溶性药物开发：原理、决策与案例 话题17：多肽类药物在临床期间的CMC研究的多变性 话题18：多肽药物的质量控制策略 话题19：多肽药物长效递送研发进展 话题20：长效胰岛素结构相关杂质控制和表征 话题21：多肽的分离纯化 首批嘉宾确认 排名不分先后，按照姓名首字母A-Z 陈  洪，千金药业，研究院院长     崔  博，诺诚健华，工艺化学副总监     傅  鹏，木槿化学，CEO     管璐晗，微芯生物，研发中心质量研究负责人    李阿敏，加科思药业，药化VP     孙考祥，诺桥制药，副总裁     孙铭泽，北京天广实生物，高级科学家&质量分析与制剂开发部负责人     王立坤，海维医药，CEO     魏世峰，中科汇生/北京罗诺强施，董事长     吴振平，和黄医药，执行副总裁     苑字飞，甘李药业，副总经理，首席技术官    张天谊，华普医药集团， CEO     张晓军，达歌生物，药化副总裁     张晓君，石药集团，北京研究院制剂所负责人    更多嘉宾确认中…… 往届嘉宾 商务合作 赞助/参展/演讲火热招募中！主题演讲、展位产品展示、广告赞助、独家会议袋/吊绳/吊牌等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台，诚邀您的参与！ 商务合作福利、收费标准等详情请咨询： 任女士：13514841062 陈女士:  13262571938 金女士：15158066904 参会报名 ▲满足以下条件即可获取免费参会名额和会议资料： 1.将本文章转发至朋友圈（全部好友可见，保留12h并截图） 2.完成后，扫描下方二维码报名，填写报名内容 3.报名成功后您会收到审核通过的短信，并且会议小秘书会联系您 报名截止时间：11月29日16:00 参会咨询： 胡女士：13757670120 林女士：13564959786 往届精彩

Insight 数据库国内「申报进度」模块显示，2024 年以来（截至 10 月 28日），信达生物已有六款 1 类新药首次在国内获批临床： 从药物类型来看，这些产品包括双抗、三抗、ADC，其中 ADC 最多，有 4 款。 从治疗领域来看，适应症均为肿瘤，包括实体瘤和血液癌症。 从临床试验地区来看，信达对这些新药都采取了澳大利亚和中国同步开展研究的策略。 下面将分享这些新药的基本信息，仅供读者参阅。 IBI3001：EGFR×B7-H3 双抗 ADC 10 月 18 日，IBI3001 首次在国内获批临床，用于治疗实体瘤。IBI3001 是一款同时靶向 EGFR 和 B7-H3 的双特异性 ADC。在海外，该药此前已在澳大利亚获批临床，目前正在开展用于实体瘤二线治疗的 I/II 期研究。 截图来自：CDE官网 IBI3001 的临床前研究曾入选了今年 AACR 大会的「Late-Breaking Research」。研究显示，该药具有多重抗肿瘤的机制，包括增强的 EGFR 信号阻断、EGFR 与 B7-H3 介导的药物内吞与细胞杀伤、以及强效的 ADC 旁观效应。 临床前研究显示，在多个实体瘤的体内外模型中，IBI3001 都显示出了强效的肿瘤杀伤效果，且具有高耐受性，治疗窗口高达 40 倍。 IBI3004：DR5×CEA 双抗 7 月 30 日，IBI3004 首次在国内获批临床，用于结直肠癌等实体瘤。Insight 数据库显示，IBI3004 是全球首个且目前唯一进入临床阶段的 DR5×CEA 双靶点新药，目前正在澳大利亚和中国内地开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，研究对象为不可切除、局部晚期或转移性实体瘤受试者。  截图来自：CDE官网 死亡受体 5 (DR5) 又称肿瘤坏死因子 (TNF) 相关凋亡诱导配体受体 2 (TRAIL-R2)，是诱导肿瘤细胞凋亡的必需配体。研究发现，DR5 在多种恶性肿瘤中过表达，但在正常细胞上表达较少，因此是抗肿瘤药物研发的潜力靶点。 癌胚抗原 (CEA) 是一种非特异性血清生物标志物，在结直肠癌、髓样甲状腺癌、乳腺癌、粘液性卵巢癌等各种恶性肿瘤中均有表达，已被广泛用作癌症患者的诊断和预后肿瘤标志物。 IBI3003：GPRC5D×BCMA×CD3 三抗 7 月 23 日，IBI3003 首次在国内获批临床，拟用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。 截图来自：CDE官网 IBI3003 是一款靶向 GPRC5D×BCMA×CD3 的三特异性抗体，正在澳大利亚和中国内地开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，以评估 IBI3003 在复发或难治性多发性骨髓瘤受试者中的安全性、耐受性和初步疗效。 据 Insight 数据库显示，目前全球范围内共有 4 款靶向 GPRC5D×BCMA×CD3 的三特异性抗体进入到临床试验阶段。除信达生物的 IBI3003 外，还有先声药业的 SIM0500、天广实/康源博创的 MBS314 以及强生的 JNJ-79635322，均处于早期研发阶段。 IBI133：HER3  ADC 4 月 15 日，IBI133 首次在国内获批临床，用于不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。IBI133 是一款 HER3 靶向 ADC，正在澳大利亚和中国内地开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，以评估 IBI133 单药或联合治疗不可切除的局部晚期或转移性实体瘤受试者的安全性、耐受性、药代动力学和初步有效性。 截图来自：CDE官网 据 Insight 数据库显示，目前全球范围内尚未有 HER3 ADC 获批上市，但已有 11 款产品进入临床和申报上市阶段。信达之外，布局 HER3 ADC 赛道的企业还有第一三共/默沙东、恒瑞、宜联、映恩、石药集团等等。 IBI130：TROP2 ADC 3 月 19 日， IBI130 在国内首次获批临床，拟用于不可切除的局部晚期或转移性实体瘤。IBI130 是一款靶向 TROP2 的 ADC，正在澳大利亚和中国内地开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，研究群体为局部晚期不可切除或转移性实体瘤患者。 截图来自：CDE官网 TROP2 是 ADC 领域的一个热门靶点。Insight 数据库显示，全球目前仅有一款 TROP2  ADC（戈沙妥珠单抗，吉利德）获批，科伦博泰的芦康沙妥珠单抗、第一三共/阿斯利康的德达博妥单抗已申报上市。此外，还有 20 多款 TROP2  ADC 在研项目已处于临床开发阶段。 IBI129：B7-H3 ADC 3 月 13 日，IBI129 在国内首次获批临床，拟用于治疗晚期恶性实体瘤。IBI129 是一种靶向 B7-H3 的 ADC，正在澳大利亚和中国内地开展 Ⅰ/Ⅱ 期临床研究，评估 IBI129 治疗局部晚期不可切除或转移性实体瘤受试者的安全性、耐受性和有效性。 截图来自：CDE官网 B7-H3 是一种跨膜蛋白，和 PD-L1 同属于 B7 家族。研究发现，B7-H3 在多种癌症类型的肿瘤细胞中都存在过度表达，包括肺癌、前列腺癌和食管癌等。 根据 Insight 数据库，全球范围内尚未有靶向 B7-H3 的药物获批，但已有 53 个靶向 B7-H3 的项目进入到临床阶段，药物类型包括 CAR-T、ADC、双特异性抗体、放射性药物等等。 封面来源：企业 Logo 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 编辑：馨药 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！

北京天广实生物技术股份有限公司（以下简称“天广实”）宣布，于2024年10月16日至20日举行的中华医学会肾脏病学分会（CSN）2024年学术年会期间，以口头发言的形式更新了第三代CD20抗体MIL62治疗原发性膜性肾病的Ⅰb/Ⅱ期临床持续随访至少76周的持续性研究数据。本次临床研究数据由北京大学第一医院崔昭教授主讲，也是继2023年口头报告后，连续第二年在CSN学术年会进行该临床试验的口头报告，持续性分享该研究的最新研究成果。 原发性膜性肾病（primary membranous nephropathy, pMN）是中国肾小球肾病的主要病理类型，近年来发病率逐年上升，成为造成终末期肾病和肾衰竭最主要的原因之一。截至目前，全球范围内尚无针对原发性膜性肾病治疗的特效药物获批。原发性膜性肾病治疗在我国存在亟需解决的临床需求。 MIL62作为第三代CD20抗体，表现出更强的ADCC活性和清除体内异常激活B细胞的能力。本次公布的最新一年半（76周）的随访数据显示MIL62可持续性地在安全性、疗效、保护肾功能和依从性等方面显著优效于钙调磷酸酶抑制剂及一代CD20抗体利妥昔单抗，延续了此前在2023年CSN学术年会口头报告的一年期（52周）随访数据以及2023年欧洲肾脏协会（ERA）大会口头报告的半年期（24周）随访数据的临床优势。 在安全性数据方面，MIL62单药治疗未出现药物不耐受事件，常见的不良反应（≥5%）为输液相关反应等，而对照组环孢素组出现了较多的牙龈增生、血糖升高、消化道症状以及肾功能损害等相关不良反应。MIL62整体安全性特征优于对照组环孢素。 在有效性方面，MIL62单药治疗组的76周肾脏总体缓解（OR）率、完全缓解（CR）率均显著优于环孢素组，分别为71.7% vs. 7.7%（p＜0.001）；51.7% vs. 0.0%（p＜0.001）。另外，MIL62在76周和52周的OR、CR均优于利妥昔单抗MENTOR研究中18个月和12个月的历史数据。同时，MIL62单药治疗组的76周CR率51.7%也高于其52周CR率33.3%，显示出MIL62卓越的长效、持续性的病症缓解优势。 在改善患者疾病相关重要指标方面，与环孢素组相比，MIL62单药治疗组的患者在抗PLA2R抗体滴度、尿蛋白、血清白蛋白和肾小球滤过率等指标的改善均具有持续性的显著获益，MIL62在持续性延缓肾功能恶化进展方面比环孢素具有显著优势。 MIL62治疗原发性膜性肾病的III期临床试验已经于2023年11月完成计划的全部受试者入组，目前已经进入随访后期阶段，有望率先满足中国原发性膜性肾病患者未被满足的临床需求。 关于膜性肾病  原发性膜性肾病（PMN）是成人肾病最常见的病理类型，是终末期肾病最主要的病因之一，且中国发病率普遍高于西方国家。目前，中国终末期肾病患者数近200万例，其缓解或治疗以血液透析为主，治疗费用较高，且中青年患者占比较高，消耗了中国大量医疗卫生资源和社会劳动力。 根据灼识咨询，2023年中国适用MIL62治疗的中重度PMN患者人数达141万人，且正在逐年增加，预计2032年该患者人数为176万人。原发性膜性肾病目前仅有糖皮质激素、环孢素和环磷酰胺在中国获批用于肾病综合症的治疗，毒副作用大，而他克莫司和一代CD20抗体利妥昔单抗属于适应症外用药。原发性膜性肾病治疗在我国存在亟需解决的临床需求。 关于MIL62 MIL62为天广实自主研发的一种创新型第三代CD20重组人源化单克隆抗体，产品基于公司自主创新的ADCC增强抗体平台研发，获得国家重大新药创制专项支持，所开发的多项适应症已经处于临床三期阶段。 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已正式将MIL62治疗原发性膜性肾病（PMN）纳入“突破性治疗”药物品种，充分肯定其“用于防治严重危及生命的或者严重影响生存质量的疾病”、“与现有治疗手段相比具有更显著或者更重要的治疗效果”的特点。该适应症已完成临床三期全部受试者的入组并进入随访后期阶段，有望成为中国首个获批治疗PMN的特效药物。 此外，MIL62正在进行的临床试验还包括难治的滤泡性淋巴瘤（FL）、系统性红斑狼疮（SLE）和视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）。基于B细胞清除疗法，MIL62有望在慢性肾病、风湿免疫和神经免疫等自免性疾病领域进一步扩展，预计拥有广阔的应用前景。 关于中华医学会肾脏病学分会（CSN） 中华医学会肾脏病学分会学术年会是中国肾脏病领域规模最大、水平最高的学术盛会，为从事肾脏病学临床和科研的医务工作者及专职科研人员了解肾脏病学研究动态和最新进展、加强国内外学术交流、培养和提高临床思维及科研能力、改进肾脏病学医疗服务质量和水平提供良好的平台。 关于天广实 北京天广实生物技术股份有限公司（Beijing Mabworks Biotech Co.Ltd）是一家专注于创新型抗体靶向药物研发及产业化的生物制药企业，致力于将免疫学及生物学的科学突破转化为新型抗体靶向疗法，针对存在大量医疗需求缺口和市场潜力的各种自身免疫性疾病和肿瘤市场进行产品开发和技术创新。公司是国家级高新技术企业、北京市专精特新中小企业、北京市级企业科技研究开发机构、北京市工程实验室，并设有企业博士后工作站和院士专家工作站。 媒体交流请联系：PR@mab-works.com 投资者交流请联系：IR@mab-works.com